UB-VV400

9月17日-18日，同写意将联合益诺思、清大浦安、基锘威生物等机构在上海举办“上海未来细胞疗法决策者峰会”，敬请期待！ 2025已过大半，随着各大药厂Q2财报的出炉，我们得以一睹全球已上市CAR-T的最新销售业绩： 吉利德的Yescarta和Tecartus二季度销售额分别下滑5%和14%；诺华的Kymriah同期也下跌5%；BMS的Breyanzi则在第二季度实现了125%的同比增长；强生与传奇生物共同开发的Carvykti，二季度销售额达到4.39亿美元，同比增长超过一倍。 “冰火两重天”的数据，一方面说明，传统CART销售在一定程度上在见顶，另一方面也预示，行业进入一个“强者恒强”的阶段，市场开始对疗效、适应症覆盖和商业化能力提出更高要求。 与此同时，加上传统CAR-T个性化定制，导致的百万高价、漫长制备周期和复杂供应链，“嗅觉”向来灵敏的MNC巨头，正急于寻找新的突破口，卡位CAR-T细胞治疗的“战略要塞”。 体内CAR-T（in vivo CAR-T）由此进入视野，因其off-shelf的通用型生产方式，且无需淋巴细胞清除化疗，为CAR-T的大规模临床应用提供可能性，再加上其在自免疾病治疗的潜力，吸引着赛诺菲、诺华、阿斯利康、艾伯维、安斯泰来等巨头抢滩布局，不断将赛道热度推向新的高峰。 当MNC斥重金，抢先在这重塑行业格局的战略高地插上自己的旗帜时，一批中国创新药企已同步在这场前沿“军备竞赛”中全速出击——或引进来、或联全球、或强自研，誓要在下一代疗法的版图上刻下中国坐标。 当东方创新基因与最尖端的“体内编程”革命交融激荡，一场旨在普惠生命的科技突围，正从实验室轰鸣驶向临床的广阔天地。 TONACEA 01 合纵连横破“孤岛” 体内CAR-T疗法之所以倍受追捧，不只是因为概念突出，更是已经来到爆发前夜。 今年先后被阿斯利康、艾伯维收购的EsoBiotec、Capstan，以及在澳大利亚拿到IND的Interius，和艾伯维合作的Umoja，均属于全球研发第一梯队，首发管线已进入I期临床，这意味着体内CAR-T疗法得到了初步验证与监管认可。 几家第一梯队企业，凭借着快速推进的体内CAR-T管线得到MNC青睐。如果去细究它们的核心管线产品，可以明显发现中国企业的合作身影。 其中，EsoBiotec进展最快的产品ESO-T01，深圳企业——普瑞金生物参与合作开发，目前正在进行中国研究者发起的临床试验（IIT），用于多发性骨髓瘤的治疗。 7月2日，华中科技大学同济医学院附属协和医院梅恒教授团队，在The Lancet上发表了临床研究论文。 临床结果表明（截至2025年4月1日，所有患者均完成2个月的随访，其中前2例患者完成3个月的随访），ESO-T01安全性良好，未观察到≥4级细胞因子释放综合征（CRS），1例患者出现1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。4例患者ORR达100%，2例患者达到严格意义完全缓解（sCR），2例患者达到部分缓解（PR）。 Umoja处于临床I期的两款产品UB-VV400/410，则有驯鹿生物的参与，这是基于双方在去年1月达成的合作，Umoja使用驯鹿生物经临床验证的CAR序列，结合自研的VivoVec推进体内CAR-T候选产品研发。 今年5月，Umoja跟原启生物的合作也与之类似，原启生物贡献其在抗体发现、CAR结构设计等领域多年积累的核心技术，Umoja基于VivoVec™平台，双方联合针对多种适应症开发新型CAR-T细胞疗法。 相较之下，Umoja与诺纳生物在去年9月的合作显得更偏技术向，致力于将诺纳生物的HCAb Harbour Mice®平台和基于CAR功能的HCAb文库筛选平台（NonaCarFxTM），以及Umoja的VivoVecTM平台结合，开发新型体内CAR-T，并进一步扩大该创新递送技术的潜在应用范围。 除了通过合作深度参与研发，中国企业也在积极布局体内CAR-T的未来商业化版图。 2023年，先博生物与Orna Therapeutics启动合作，负责Orna体内细胞治疗产品在大中华区抗肿瘤领域的开发和上市，包括Orna进度最快、靶向CD19的体内CAR-T产品ORN-101。 今年1月，二者又扩大合作，合作范围扩大至靶向BCMA的体内CAR-T疗法，先博生物负责大中华区的研发和商业化工作。 Orna在2024年5月收购了LNP公司ReNAgade Therapeutics，通过结合ORNA的环状RNA平台（oRNA®）与ReNAgade的肝外递送技术（新型LNP）开发体内CAR-T。公司在今年5月公布ORN-101最新的临床前数据，并预计将在2026年将产品推入临床阶段。 可以看到，在全球体内CAR-T研发的火热图景中，中国企业正以多元化的战略角色，深度嵌入全球创新链条。这种“合纵连横”，打破了研发“孤岛”，加速了技术验证与迭代，其终极目标直指一个更可及、更普惠的未来：让突破性的体内CAR-T疗法，更快地惠及全球饱受疾病困扰的患者。 TONACEA 02 慢病毒的精准进化 除了参与全球合作，中国企业也在通过自主研发，加入到这场前沿技术的“军备竞赛”中。 其中，不少企业基于此前布局体外CAR-T积累的工艺、生产能力等经验，布局慢病毒载体（LV）的体内CAR-T。 这条主流路线背后的主要作用原理是，经包膜改造的LV将CAR基因整合至T细胞基因组，实现永久表达，需对LV进行“去靶向”和“重靶向”两步，从而实现T细胞特异性转染。 因明星产品西达基奥仑赛颇受关注的传奇生物，此前在财报电话会议中透露其体内CAR-T的布局，即为慢病毒路线。据介绍，这是一个已布局两年的平台，使用分子工程纳米病毒，可以特异性识别患者体内的免疫细胞（T细胞）；同时也设计病毒以减少对正常组织的通用或非特异性转导。 公开资料显示，传奇生物体内CAR-T项目LVIVO-TaVec100，是一种靶向CD19/CD20的双特异性体内CAR-T生成制剂，目前已于2025年5月启动I期申办者发起的试验，首批初步临床结果有望在2025年底公布。 同样布局慢病毒路线的，还有聚集通用型CGT产品开发的济因生物，其拥有iPSC重编程及定向分化、体内靶向递送等技术平台。 济因生物基于其开发的VivoExpress技术平台，利用特异的靶向性慢病毒递送技术，在体内实现CAR-T细胞的制备。值得一题的是，其所采取的利用慢病毒载体递送，制备靶点为CD19的CAR-T策略是目前已经在体外验证过且成熟的。 去年10月，济因生物宣布其CD19靶向的体内CAR-T细胞疗法的IIT研究进展：一例高肿瘤负荷的复发难治弥漫性大B细胞淋巴瘤（B-NHL的一种）在接受体内CAR-T细胞疗法治疗1个月后，获得完全缓解（CR）并出院，且未出现2级以上CRS或ICANS等CAR-T治疗常见副作用。 同时，济因生物又宣布了另一项IIT研究进展，接受靶向CD19体内CAR-T细胞疗法治疗的一名复发难治急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）患者也实现了CR并顺利出院。 除去上述企业，在今年5月的ASGCT年会上，易慕峰生物展示其自主研发的基于慢病毒载体的体内CAR-T创新性技术平台，显示其基于MxV糖蛋白（MxV-G）为假型的新型慢病毒载体的T细胞靶向分子（TCM）的CAR-T细胞在多种细胞系中展现出高特异性。此外，实验证明其耗竭标志物表达更低，有助于维持T细胞活性，增强长期抗肿瘤效果。 整体来说，基于慢病毒载体的技术路线，主要优势在于单次给药就可完成对T细胞的编程，从而有望获得长期疗效；主要风险在于体内的安全性，包括慢病毒代谢、基因组整合潜在致瘤风险等问题。 从技术门槛而言，慢病毒载体的“去靶向”及“T细胞的重靶向”，以及如何提高慢病毒载体稳定性的设计，是基于慢病毒载体开发体内CAR-T的技术门槛之一，因此初期开发难度较大；但慢病毒已有20余年的临床级别生产经验，CMC体系成熟。 TONACEA 03 LNP的双向奔赴 除了已有积淀的慢病毒路线，曾因mRNA预防性疫苗声名鹊起的脂质纳米颗粒（LNP）递送技术，也凭借非病毒载体的独特优势，成为体内CAR-T的另一主流路线。 具体来说，LNP由四种不同发脂质分子组装形成，作为非病毒递送载体，规避了病毒载体的基因组整合风险，还具有给药方式灵活、易于工业化生产的特点，因此被许多Biotech青睐。并且，LNP具有高度可编程性，通过人为调控期脂质配比、表面电荷等参数，能够让LNP适应不同应用场景。 在一定程度上，体内CAR-T起风，不仅源于自身疗法的优越性，更有LNP递送技术作为推手。 不过，LNP技术也存在几个关键性问题。例如传统LNP易在肝脏富集，难以有效递送肺、脑等肝外器官，在组织特异性和细胞特异性递送方面仍然面临技术挑战；高剂量LNP可能引发炎症反应等等。 深信生物创始人、CEO李林鲜也在采访中指出：“在安全性方面，LNP没有基因整合风险，并且具有可代谢性（通常数天内可在体内清除），这带来了剂量调控灵活的优势，即在需要时可以调整剂量或中断治疗。然而，相应的挑战是，对于需要长期疗效的疾病，基于mRNA-LNP的疗法往往需要周期性重复给药以维持治疗性蛋白的表达水平。需要强调的是，对于一些特定疾病领域，如自身免疫疾病，基于LNP技术的in vivo CAR疗法更能发挥其优势。” 基于LNP路线布局体内CAR-T的企业较多，包括：云顶新耀、嘉晨西海、石药集团、深信生物、剂泰科技、艾博生物、星锐医药、沙砾生物、虹信生物等。 此前，云顶新耀首次披露基于自主研发的tLNP系统开发的体内CAR-T项目，已在非人灵长类动物模型中验证了T细胞转染、CAR表达及B细胞清除效果，且在人源化小鼠肿瘤模型中实现了有效靶细胞清除。目前该项目还处于临床前阶段，有望今年下半年开启临床试验。 嘉晨西海启动了其体内CAR药物JCXH-213的I期临床，JCXH-213靶向CD19，用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤。该产品也采用了LNP包裹mRNA的递送方式。今年3月，JCXH-213完成了首例患者给药。 石药集团旗下的SYS6020，作为一款基于mRNA-LNP的细胞治疗产品，可通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，进而靶向识别患者体内BCMA阳性的B细胞和浆细胞并对其进行杀灭，阻止有害的自身抗体产生，从而达到治疗目的。 2024年6月，SYS6020在中国首次获批临床，拟开发治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。此后分别在8月获得治疗难治性活动性系统性红斑狼疮的临床试验默示许可。10月，在重症肌无力领域获批临床。 仔细去看这波布局LNP的企业，普遍具备这些共同特征：拥有自主知识产权的LNP平台技术；管线设计多元化，不局限于单一领域；产业化布局超前，注重生产工艺开发。 比如云顶新耀，除了体内CART，借助“AI+mRNA”平台，其同时完成了包括特异性强的个性化肿瘤疫苗，和适配性好、可负担性高的通用肿瘤疫苗在内的另两项产品布局。 LNP是当前唯一获得FDA批准用于mRNA疫苗的递送载体技术，也是目前市面上唯一一款实现大规模商业化落地的非病毒递送技术。李林鲜在采访中提到，“LNP技术的安全有效性获得了广泛认可，而且可拓展性也是最强的，可将其作为底层技术，应用于更多mRNA药物递送领域”。 TONACEA 04 中国创新力量崛起 曾几何时，“技术引领”对中国药企而言近乎奢望，多数身影游走于全球创新链的追随者之列。而今，剧变已生：一批顶尖中国创新药企，在ADC、双抗等尖端领域与国际巨头同台竞技、分庭抗礼。 而在代表未来医学高度的CGT疆域，中国力量的崛起更具历史性意义。 近日，CDE联合清华大学团队在Nature Reviews Drug Discovery发表综述文章，首次系统总结了中国CGT领域的发展趋势，向全球释放强烈信号：中国正以突飞猛进之势崛起为CGT赛道的重要参与者。除此之外，中国还继续优化外商投资环境以鼓励CGT领域的国际合作。 其中，CAR-T细胞疗法在所有CGT药物中开发进度最快。到目前为止，NMPA已批准7款CAR-T细胞疗法上市——这一数量与美国不相上下。 可以看到，代表着下一代“个体化癌症治疗”的CAR-T细胞疗法，在中国的落地，不再是技术引进、政策模仿，而是从原始靶点到临床标准，中国人主导、国际认可的创新闭环。 同样，在当下火热的体内CAR-T开发潮中，中国创新药企不再满足于技术追随者角色，而是以技术输出者、平台融合者、前沿创新者等多元化战略角色，成为全球体内CAR-T生态中不可或缺的关键力量。 有产业人士认为，基于庞大的需求，近年来在底层科学技术创新能力的积淀，以及IIT机制给Biotech带来的试错与效率提升，未来中国有望在整个全球体内cart领域率先取得突破。 也有投资人提出展望，随着体内CAR-T的临床突破，下一个big deal是否会在中国企业间诞生？ 依托全球最庞大的未满足临床需求、底层科技的厚积薄发、政策环境的持续优化，以及得天独厚的“第三波临床资源红利”，一个共识正在形成：在重塑全球细胞治疗格局的体内CAR-T战场，中国创新军团，正蓄势待发，志在率先突破！ 参考资料： 1.Nature Reviews Drug Discovery，Trends in the development of cellular and gene therapy in China 2.CGT观察者，从制药巨头的最新财报看CART销售的“冰火两重天” 3.医药魔方Pro，杨林：体内CAR-T爆发背后的几点思考 4.华福证券，体内CAR-T：全球竞赛已打响，关注云顶新耀和石药集团 5.各企业官网&公众号

我们将继续深入剖析创新型公司和较大规模的融资轮次，并将更多报道聚焦于临床试验结果、并购活动以及特别报告。三月 3月31日——同构实验室（Isomorphic Labs） 系列：不适用 金额：6亿美元 投资者：由Thrive Capital领投，谷歌的GV参与，以及来自Alphabet的后续资金。自2021年在谷歌母公司Alphabet成立以来，人工智能药物发现公司同构实验室完成了其首次外部融资，筹集了6亿美元，以推进涵盖多个治疗领域的项目。同构实验室将利用这笔资金为其下一代人工智能药物设计模型提供研发资金，并且随着公司的发展，也在寻求扩大团队规模。3月26日——Epicrispr生物技术公司 系列：B轮 金额：6800万美元 投资者：Ally Bridge Group、SOLVE FSHD以及其他投资者。位于南旧金山的生物技术公司将利用这些资金将其针对面肩肱型肌营养不良症的疾病修饰疗法EPI-321推进临床试验。Epicrispr计划今年在新西兰开展一项试验，该公司声称这将是“首个进入神经肌肉疾病临床试验的表观遗传疗法”。3月25日——Character Biosciences公司 系列：B轮 金额：9300万美元 投资者：aMoon、Luma Group、Bausch + Lomb、Jefferson Life Sciences、Endeavors、Catalio Capital Management、S32以及KdT Ventures。这家眼部疾病生物技术公司将利用这笔资金将其主要的年龄相关性黄斑变性（AMD）资产CTX203和CTX114推进临床试验，并将其研发管线扩展到其他眼部疾病。该公司已经拥有另一个处于AMD早期阶段的项目，以及一个针对原发性开角型青光眼的项目。3月25日——Hillstar Bio公司 系列：A轮 金额：6700万美元 投资者：Droia Ventures、Frazier Life Sciences、Novo Holdings、LifeArc Ventures以及Hummingbird Bioscience。这家总部位于波士顿的生物技术公司以“通过精准驱动的方法选择性地耗尽致病细胞，同时保留健康细胞，从而彻底变革自身免疫疾病治疗”为目标而成立。A轮融资资金已被指定用于将Hillstar的主要资产（针对TRBV9 T细胞）推进到明年的临床试验阶段。3月24日——奥古斯丁治疗公司（Augustine Therapeutics） 系列：A轮 金额：8480万美元 投资者：Jeito资本、诺沃控股（Novo Holdings）、Asabys Partners、礼来公司（Eli Lilly）、AdBio Partners、V-Bio Ventures、PMV、VIB、GemmaFrisius基金、Charcot-Marie-Tooth研究基金会以及牛顿生物资本（Newton Biocapital）。这家法国生物技术公司计划利用这笔资金推动其主打候选药物AGT-100216（一种HDAC6抑制剂）进入Charcot-Marie-Tooth病的2期概念验证试验，同时“支持在心血管代谢疾病和神经退行性疾病领域的重要管线扩展”。3月24日——坦普罗生物（Tempero Bio） 系列：B轮 金额：7000万美元 投资者：8VC、Aditum Bio、Khosla Ventures以及其他未具名投资者。这家专注于药物滥用障碍的公司已将新资金预留用于推动其主打候选药物TMP-301（一种mGluR5负变构调节剂）进入针对酒精使用障碍和可卡因使用障碍的两项2期试验。这家加州生物技术公司还将开展3期使能活动，并计划启动针对其他适应症和制剂的临床前研究。3月19日——安培生物医学（Ampersand Biomedicines） 系列：B轮 金额：6500万美元 投资者：Flagship开拓创新、礼来公司以及其他未具名新投资者。Flagship的生物技术公司已获得6500万美元用于继续构建其计算驱动的平台，旨在开发新的生物药物。安培生物医学的目标是开发能够改善靶点参与度，同时限制靶点相关、非靶组织副作用的治疗药物，涵盖多种疾病。这笔新资金将用于推进一个免疫炎症资产和一个免疫肿瘤学项目，这两个项目都预计将于今年进入IND使能研究。该公司还与辉瑞公司（Pfizer）合作开发针对代谢途径的下一代可编程药物。3月18日——阿博尔生物技术（Arbor Biotechnologies） 系列：C轮 金额：7390万美元 投资者：由Arch Venture Partners和TCGX领投，新投资者QIA、Partners Investment、Revelation Partners和Kerna Ventures加入，以及其他现有投资者。当其他基因编辑项目倒闭或被出售时，阿博尔生物技术公司已获得近7400万美元用于将其领先的肝脏靶向基因疗法推进到人体试验。此次融资将支持ABO-101，这是一种基于CRISPR的基因编辑疗法，旨在治疗原发性高草酸尿症1型，以及阿博尔管线的其他分支，包括针对一种未公开的罕见肝脏疾病和肌萎缩侧索硬化症的编辑项目。3月17日——麦克斯恩治疗公司（Maxion Therapeutics） 系列：A轮 金额：7200万美元 投资者：由General Catalyst领投，英国患者资本（British Patient Capital）、Solasta Ventures、礼来公司、LifeArc Ventures、MonographCapital和BGF参与。这家英国生物技术公司将利用超额认购的资金进一步开发其基于抗体的KnotBody平台，用于治疗离子通道和G蛋白偶联受体驱动的疾病。该公司的主打资产MAX001目前处于针对特应性皮炎和炎症性肠病等炎症性疾病的临床前开发阶段，而其他早期项目则旨在针对疼痛和心血管疾病。3月17日——拉提戈生物治疗公司（Latigo Biotherapeutics） 系列：B轮 金额：1.5亿美元 投资者：Blue Owl Capital、Deep Track Capital、Access Biotechnology、卡塔尔投资局（Qatar Investment Authority）和赛诺菲风险投资（Sanofi Ventures）。拉提戈将利用1.5亿美元的B轮融资推进其非阿片类止痛药物管线。更具体地说，这笔资金将帮助该公司将其口服小分子Nav1.8抑制剂LTG-001和LTG-305推进临床试验，其中主打资产LTG-001目前正处于1期试验中。3月17日——库里沃疫苗（Curevo Vaccine） 系列：B轮 金额：1.1亿美元 投资者：Medicxi、OrbiMed、赛诺菲风险投资、HBM医疗投资（HBM Healthcare Investments）、RA资本管理（RA Capital Management）、Janus Henderson Investors、Adjuvant Capital和GC生物制药（GC Biopharma）。这家总部位于西雅图的生物技术公司计划将新资金注入amezosvatein的2期扩展项目，这是一种非mRNA佐剂亚单位疫苗，旨在预防带状疱疹。为了与带状疱疹疫苗Shingrix竞争，库里沃还招募了两位前GSK高管加入其董事会。3月10日——莉拉科学（Lila Sciences） 系列：种子轮 金额：2亿美元 投资者：Flagship开拓创新、General Catalyst、March Capital、ARK风险基金（ARK Venture Fund）、Altitude生命科学风险投资（Altitude Life Science Ventures）、Blue Horizon Advisors、密歇根州退休系统（Stateof Michigan Retirement System）、Modi Ventures以及阿布扎比投资局（Abu Dhabi Investment Authority）的全资子公司。生物技术孵化器Flagship开拓创新已推出其最新公司。莉拉科学计划利用其2亿美元的种子资金开发新的先进人工智能技术，以驱动完全自主的研究实验室。Flagship声称该公司的技术已经取得了突破性成果，包括开发出优于商业疗法的新基因药物，以及发现和验证了数百种新抗体。3月4日——迦楼罗治疗公司（Garuda Therapeutics） 系列：A-1轮 金额：5000万美元 投资者：OrbiMed、Northpond Ventures、Cormorant资产管理（Cormorant Asset Management）和协和麒麟（Kyowa Kirin）。专注于现成细胞疗法治疗血液疾病，迦楼罗将利用这笔资金将其首个造血干细胞移植候选药物推进到临床试验，用于治疗骨髓衰竭综合征和地中海贫血。资金还将用于扩大迦楼罗的团队、扩大生产以及其他一般运营活动。3月3日——卡利欧治疗公司（Callio Therapeutics） 系列：A轮 金额：1.87亿美元 投资者：Frazier生命科学（Frazier Life Sciences）、Jeito资本、诺沃控股、Omega基金（Omega Funds）、ClavystBio、Platanus、Norwest、Pureos Bioventures、SEEDS资本（SEEDS Capital）和EDBI。卡利欧由Frazier发起，专注于一种从蜂鸟生物科学（Hummingbird Biosciences）获得许可的HER2靶向双载荷抗体药物偶联物。这两家生物技术公司共享一位首席执行官以及多个财务支持者。二月 2月26日——伊科恩治疗公司（Eikon Therapeutics） 系列：D轮 金额：3.507亿美元 投资者：Lux资本（Lux Capital）、亚历山大风险投资（Alexandria Venture Investments）、AME云风险投资（AME Cloud Ventures）、The Column Group、E15风险投资（E15 VC）、Foresite资本（Foresite Capital）、General Catalyst、索罗斯资本（Soros Capital）、StepStone集团（StepStone Group）、由T. Rowe Price Associates建议的基金和账户，以及加州大学首席投资官办公室（UC Investments）等。这家专注于癌症的生物技术公司并不陌生于令人惊叹的融资轮次，将利用D轮融资为其多项临床试验提供资金，包括一项针对晚期黑色素瘤的3期研究，研究一种Toll样受体7和8激动剂免疫调节剂。2月14日——竹子治疗公司（Bambusa Therapeutics） 系列：A轮 金额：约9000万美元 投资者：RA资本管理（RA Capital Management）、Janus Henderson Investors、Redmile Group、Invus、ADAR1资本管理（ADAR1 Capital Management）以及其他未具名现有投资者。竹子公司已获得约9000万美元用于开发针对免疫和炎症（I&I）疾病的下一代双特异性抗体管线。这家波士顿生物技术公司的A轮融资紧随2024年9月完成的1500万美元种子融资。新资金将用于支持主要项目通过1期临床试验，包括目前正在进行临床测试的双特异性抗体BBT001。2月13日—Newleos Therapeutics融资轮次：A轮金额：9350万美元投资方：高盛另类投资部门、Longwood基金、Novo Holdings、DCVC Bio和Arkin Bio Capital。Newleos Therapeutics公司首次亮相，获得9350万美元A轮融资，旨在开发下一代神经科学治疗方案，首批临床项目来自瑞士罗氏公司。该公司以未公开的预付款从罗氏获得了几个临床阶段的口服小分子药物，并以全球权利换取成功里程碑和版税。Newleos将利用A轮融资资金开展各项项目的概念验证试验。2月12日—Abcuro融资轮次：C轮金额：2亿美元投资方：New Enterprise Associates、Foresite Capital、RA Capital Management、Bain Capital Life Sciences、Redmile Group、Samsara BioCapital、Sanofi Ventures、Pontifax、Mass General Brigham Ventures、New Leaf Ventures、abrdn管理的基金、BlackRock管理的基金和账户、Eurofarma Ventures和Soleus Capital。由Sanofi支持的Abcuro公司获得2亿美元C轮融资，用于推动其抗KLRG1抗体（即ulviprubart，又名ABC008）通过2/3期肌肉疾病试验，并计划向监管机构提交申请。其理念是该抗体能清除引发自身免疫疾病的细胞，而不影响调节性T细胞和中央记忆T细胞。2月3日—AdvanCell融资轮次：C轮金额：1.12亿美元投资方：SV Health Investors、Sanofi Ventures、Abingworth、SymBiosis、Morningside、Tenmile、Brandon Capital等。澳大利亚放射药公司AdvanCell获得1.12亿美元C轮融资，用于推进其主打候选药物通过前列腺癌研究。该Pb-212基放射性核素治疗药物（代号ADVC001）目前正在开展针对转移性前列腺癌的1/2期剂量递增试验。AdvanCell希望ADVC001能证明自身为靶向α治疗领域的佼佼者。一月1月28日—Atalanta Therapeutics融资轮次：B轮金额：9700万美元投资方：EQT Life Sciences、Sanofi Ventures、F-Prime Capital、Novartis Venture Fund、RiverVest Venture Partners、abrdn管理的基金、Pictet Alternative Advisors、Mirae Asset Financial Group和GHR Foundation。Atalanta Therapeutics继2021年完成1.1亿美元A轮融资后，又完成了一次超募的9700万美元B轮融资。该公司计划利用这笔资金启动针对癫痫和亨廷顿病的小干扰RNA（siRNA）候选药物的临床试验。这些试验性疗法旨在沉默中枢神经系统的特定基因。1月28日—Helicore Biopharma融资轮次：A轮金额：6500万美元投资方：创始投资方Versant Ventures、OrbiMed、Longitude Capital和Wellington Management。位于加州的Helicore Biopharma公司从幕后走出，凭借针对肥胖症的管线产品获得6500万美元A轮融资。其中，HCR-188是一种直接靶向葡萄糖依赖性胰岛素促泌多肽（GIP）的单克隆抗体，Helicore称其为“临床就绪”。此外，该公司还有一款名为HCR-488的肠促胰岛素共轭体，计划于今年下半年开始作为每月一次的减重选择开展临床前研究。1月22日—深圳靶向药融资轮次：C轮金额：5000万美元投资方：未披露这家中美合资企业承诺将C轮融资资金用于“推进多个创新药物的海外临床开发”。新闻稿1月15日—Be Bio融资轮次：C轮金额：9200万美元投资方：Nextech、ARCH Venture Partners、Atlas Venture、RA Capital Management、Alta Partners、Longwood Fund、Bristol Myers Squibb、Takeda Ventures等。Be Bio公司计划将这笔资金用于继续推进其主打B细胞药物BE-101的1/2期试验，该药物针对血友病B患者。资金还将用于推动另一候选药物BE-102进入临床试验，用于治疗一种名为低磷血症的罕见骨骼发育障碍。新闻稿1月14日—Umoja Biopharma融资轮次：C轮金额：1亿美元投资方：由Double Point Ventures和DCVC Bio共同领投，ARK Invest、Cormorant Asset Management、MPM Capital、Qiming Venture Partners USA、RTW Investments、Alexandria Venture Investments、SoftBank Vision Fund 2、CaaS Capital、由Yosemite管理的Emerson Collective Investments、K2 HealthVentures、Myeloma Investment Fund、University of Minnesota Endowment等参与。Umoja Biopharma计划利用这笔资金将更多的细胞疗法引入临床，包括UB-VV400，这是一种现成的、多结构域融合蛋白表面工程化慢病毒载体，旨在在患者体内生成靶向CD22的CAR-T细胞。C轮融资资金将用于启动UB-VV400在多个肿瘤学和自身免疫学临床研究中的临床试验。1月13日—Normunity融资轮次：B轮金额：7500万美元投资方：由Samsara BioCapital和Enavate Sciences共同领投，Regeneron Ventures、Pfizer Ventures、YK Bioventures、Canaan Partners、Sanofi Ventures、Taiho Ventures、Osage Venture Partners、HongShan Capital Group、Connecticut Innovations等参与。在2022年完成6500万美元A轮融资后，Normunity再次获得7500万美元融资，用于推进其主打项目NRM-823，这是一种T细胞接合剂。Normunity计划在2025年下半年启动NRM-823的1期试验，并计划推进其他针对肿瘤特异性免疫抑制新靶点的管线项目。1月13日—Tune Therapeutics融资轮次：B轮金额：1.75亿美元投资方：由New Enterprise Associates、Yosemite、Regeneron Ventures和Hevolution Foundation领投。Tune Therapeutics的B轮融资资金将用于推进其细胞和基因治疗管线，其中主打产品为Tune-401。该公司最近几个月一直在争取获得许可，以便在新西兰和香港开展Tune-401的临床试验。这种针对慢性乙型肝炎的表观遗传沉默药物基于Tune的TEMPO表观遗传编辑平台，该平台通过脂质纳米颗粒递送至细胞。1月10日—Kardigan融资轮次：A轮金额：3亿美元投资方：Perceptive Advisors、ARCH Venture Partners和Sequoia Heritage。由MyoKardia前领导团队共同创立的Kardigan公司将利用这笔资金构建专注于心脏学未满足需求的管线，包括导致心力衰竭的原发性和继发性心肌病。该公司计划利用其发现平台——结合许可和收购——来构建其产品组合，目前该产品组合包括多个晚期候选药物。1月10日—Windward Bio融资轮次：A轮金额：2亿美元投资方：由OrbiMed、Novo Holdings和Blue Owl Healthcare Opportunities领投，SR One、Omega Funds、RTW Investments、Qiming Venture Partners、Quan Capital和Pivotal bioVenture Partners参与。新兴的瑞士生物技术公司Windward Bio将利用这笔资金推进其改善晚期免疫性疾病治疗方案的使命，并推进其双特异性药物发现管线。具体来说，这笔资金旨在将两个未披露的项目推进至新药研究（IND）启用研究。Windward还在开发临床阶段的WIN378，这是一种单克隆抗体，该公司从Kelun-Biotech和Harbour BioMed的交易中获得。1月10日—Ouro Medicines融资轮次：A轮金额：1.2亿美元投资方：由TPG Life Sciences Innovations、NEA和Norwest Venture Partners共同领投，Monograph Capital、GSK、UPMC Enterprises、Boyu/Zoo Capital、LongRiver Investments以及其他未命名投资者参与。Ouro Medicines公司进入竞争日益激烈的T细胞接合剂（TCE）领域，目标是利用T细胞重置慢性免疫性疾病患者的免疫系统。与A轮融资同时进行的是从中国生物技术公司Keymed Biosciences许可的双特异性TCE，现称为OM336。Ouro计划今年将OM336推进至针对B细胞介导免疫疾病的临床试验。1月10日—Numab Therapeutics融资轮次：C轮扩展金额：5000万瑞士法郎（约合5460万美元）投资方：Cormorant Asset Management、Forbion Growth Opportunities Fund、HBM Healthcare Investment、Novo Holdings、BVF Partners、Octagon Capital Advisors、RTW Investments以及由BlackRock管理的基金和账户。瑞士生物技术公司Numab Therapeutics完成了C轮融资扩展，总计筹集了1.8亿瑞士法郎（约合1.96亿美元），用于支持其在炎症和肿瘤学领域的多特异性抗体管线。1月9日—Timberlyne Therapeutics融资轮次：A轮金额：1.8亿美元投资方：由Abingworth、Bain Capital Life Sciences和Venrock Healthcare Capital Partners领投，Boyu Capital、Lilly Asia Ventures、Braidwell LP和3H Health Investment参与。由美国生物技术孵化器Mountainfield Venture Partners和中国Keymed Biosciences联合推出的Timberlyne Therapeutics公司获得了1.8亿美元A轮融资，用于推进其临床阶段的CD38靶向抗体。该公司的努力将集中在IgG1单克隆抗体CM313上，Keymed已将CM313的中国大陆以外权利以未公开的预付款、潜在里程碑、版税和Timberlyne的股权出售给了该公司。1月9日—Light Horse Therapeutics融资轮次：A轮金额：6200万美元投资方：Versant Ventures、Mubadala Capital、Bristol Myers Squibb、Taiho Ventures和AbbVie。由Versant Ventures创立的Light Horse Therapeutics公司计划将精准基因编辑应用于小分子药物发现，初期重点是癌症靶点。Light Horse的平台旨在发现疾病生物学中发挥关键作用的靶点内的新功能位点。1月9日—Leyden Labs融资轮次：未披露金额：7000万欧元（约合7000万美元）投资方：由ClavystBio和Polaris Partners共同领投，Qiming Venture Partners和现有投资者参与。荷兰生物技术公司Leyden Labs计划将此轮融资资金用于其粘膜保护平台，这是一种鼻喷雾方法，旨在抵御流感病毒和冠状病毒等呼吸道病毒。资金将特别用于开展PanFlu的人体功效研究，以及平台研究和其他管线活动。新闻稿1月9日—Verdiva Bio融资轮次：A轮金额：4.1亿美元投资方：由Forbion和General Atlantic共同领投，RA Capital Management、OrbiMed、Logos Capital、Lilly Asia Ventures和LYFE Capital参与。Verdiva Bio公司刚刚成立，其CEO Khurem Farooq告诉Fierce Biotech，这可能是英国生物技术公司有史以来最大的A轮融资。该公司从中国Sciwind Biosciences公司许可了三项资产，包括一种每周口服一次的GLP-1激动剂，Verdiva相信该药物将从每日剂量的药物中脱颖而出。1月9日—A2 Biotherapeutics融资轮次：C轮金额：8000万美元投资方：包括The Column Group和Samsara BioCapital在内的投资方联盟。细胞疗法专家A2 Biotherapeutics将利用这笔资金推进其三个临床开发项目和基于其Tmod平台技术的CAR-T细胞疗法管线。该公司目前正在开展两项针对不同癌症适应症的1/2期试验。1月8日—Tenvie Therapeutics融资轮次：未披露金额：2亿美元投资方：Arch Venture Partners、F-Prime Capital和Mubadala Capital，其他未命名投资者参与。Tenvie Therapeutics公司以2亿美元的融资亮相，目标是改变神经学治疗格局。这家位于南旧金山的生物技术公司拥有多个小分子资产，其中一些是从专注于神经退行性和溶酶体贮积病的Denali公司收购的。Tenvie表示，这笔融资将用于推进多个资产进入临床阶段。目前，该公司最先进的一些候选药物——一种NLRP3抑制剂和一种变构SARM1抑制剂——处于新药研究启用阶段。1月8日—Aspect Biosystems融资轮次：B轮金额：1.15亿美元投资方：由Dimension领投，现有和新投资者Novo Nordisk、Radical Ventures、一家未公开的全球领先投资公司、InBC、Pallasite Ventures、Pangaea Ventures、Rhino Ventures和T1D Fund：突破性1型糖尿病基金参与。Aspect Biosystems计划利用这笔资金开发一类新型细胞药物——生物打印组织治疗药物，重点是内分泌和代谢疾病。部分资金还将用于公司的全栈组织治疗平台，该平台结合了AI驱动的生物打印技术、计算设计工具、治疗性细胞和先进生物材料。1月8日—Alesta Therapeutics融资轮次：A轮金额：6500万欧元（约合6700万美元）投资方：由Frazier Life Sciences和Droia Ventures共同领投，Novartis Venture Fund、RTW Investments、RV Invest、Thuja Capital和SSI Strategy参与。荷兰生物技术公司Alesta Therapeutics将利用这笔资金推进其两个主打口服小分子药物进入临床阶段。ALE1正在开发用于治疗低磷血症，这是一种导致骨骼脆弱的罕见遗传性疾病；而ALE2旨在治疗Charcot-Marie-Tooth疾病，这是一种导致进行性肌肉无力、感觉丧失和肢体畸形的遗传性疾病。1月7日—Aviceda Therapeutics融资轮次：C轮金额：2.075亿美元投资方：由Omega Funds和TCGX共同领投，Enavate Sciences、Jeito Capital、Blue Owl Healthcare Opportunities、Longitude Capital、OrbiMed、Logos Capital、Marshall Wace、Catalio Capital Management、abrdn Inc.管理的基金以及Digitalis Ventures参与。Aviceda Therapeutics将利用这笔资金推进其主打产品AVD-104，这是一种正在开展2b/3期试验的玻璃体注射糖萼纳米颗粒，与Astellas公司获批的眼科药物Izervay进行比较，用于治疗地贫，这是一种退行性眼部疾病。该研究12个月的数据预计将于2025年下半年公布，而针对糖尿病性黄斑水肿的2期试验已于9月启动。1月7日—Alebund Pharmaceutical融资轮次：C轮金额：5.5亿元人民币（约合7500万美元）投资方：未公开的医疗保健基金、扬州国金投资集团和Kingray Capital。中国生物技术公司Alebund的这笔新资金将支持其肾病管线的开发和潜在商业化活动。这笔融资将支持该公司在中国的新药申请以及其铁基磷酸结合剂AP301的全球关键研究，以及AP306的2期研究和罗氏Mircera在中国的进一步商业化拓展。1月7日—XyloCor Therapeutics融资轮次：B轮金额：6750万美元投资方：新投资者Jeito Capital和现有机构投资者EQT、Fountain Healthcare Partners和Lumira Ventures。XyloCor Therapeutics完成了B轮融资，资金将用于推进其心血管疾病基因治疗使命。具体来说，新资金将用于支持XC001（encoberminogene rezmadenovec）的2b期临床试验，用于治疗难治性心绞痛，以及该候选药物作为冠状动脉旁路移植手术辅助治疗的第二项中期研究。1月6日—Orbis Medicines融资轮次：A轮金额：9000万欧元（约合9340万美元）投资方：New Enterprise Associates（NEA）、Eli Lilly、Cormorant、丹麦出口和投资基金，以及创始投资者Novo Holdings和Forbion。丹麦生物技术公司Orbis完成了其首次融资，资金将用于口服大环药物发现。该公司还任命Morten Graugaard为首席执行官，此前他曾担任Orbis董事会主席三年。Graugaard是Novo Holdings的合伙人，拥有超过20年的生命科学行业经验。在他的领导下，该公司将致力于开发口服大环药物——这一类药物历史上一直难以开发口服版本——作为重磅药物的替代品。参考资料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/fierce-biotech-fundraising-tracker-25识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。