Vestronidase Alfa-VJBK

iStock, Alena Niadvetskaya With a pair of Phase III trial flops, Ultragenyx will explore cost reductions as analysts turn attention to an upcoming Angelman syndrome readout. Ultragenyx lost $1 billion in value after a genetic bone disease therapy failed to reduce fracture rate, which was the main goal of two Phase III trials. While the drug did achieve a key secondary outcome in the trials, the company’s shares tumbled, and analysts began to look beyond the asset to new milestones. Setrusumab, also known as UX143, was being tested in the late-stage Orbit and Cosmis studies in patients with osteogenesis imperfecta, a rare genetic bone disorder that causes reduced or abnormal collagen and changes in bone metabolism. Ultragenyx and partner Mereo BioPharma were testing setrusumab in patients aged 5 to 25 with three different subtypes to see if the drug could reduce the fracture rate as compared to placebo. While patients experienced improvements in bone mineral density, which was a secondary endpoint, this was not linked to a reduction in fractures, the biotech said in a press release issued December 29, 2025. Ultragenyx CEO Emil Kakkis expressed surprise at the failure in a statement. The drug had shown promise in an earlier Phase II trial. Kakkis promised to continue to parse through the data for further learnings. The company is conducting additional analyses on bone health and clinical endpoints other than fractures to consider next steps for the program. Meanwhile, Ultragenyx said it will look into potential expense reductions but did not provide further details. The company has four approved products and reported $160 million in revenue for the third quarter of 2025. Over at Mereo, the impacts were more immediate. The company’s shares tumbled 81% to 42 cents. CEO Denise Scots-Knight announced “immediate reductions in our pre-commercial and manufacturing activities” in a press release . Mereo had $48.7 million in cash on hand as of the end of the third quarter and will now accelerate partnering efforts for alvelestat in AATD lung disease. William Blair analysts were similarly stunned by the results, noting increased enrollment of patients with more severe disease types and the earlier success in Phase II. Writing in a December 29 note, the analysts wondered if there could have been a larger effect size in the pediatric population, but Ultragenyx did not provide full data. Truist Securities, on the other hand, had been skeptical that setrusumab could improve the condition of patients with osteogenesis imperfecta, as the bone that patients form is “inherently defective,” so growing more of it likely would not result in a reduction in fractures. “Alas, more defective bone does not result in stronger bone,” Truist said in a December 29 note. Ultragenyx’s stock tumbled about 43%, according to William Blair. As of Friday morning, the company was trading at $22.67, representing a 32% decline since before the trial readout. William Blair said that this represents about the value of the company’s approved products. Focus will now turn to milestones to come over the next 12 months, including a Phase III readout for antisense oligonucleotide apazunersen in Angelman syndrome. This pivotal readout is expected in the third quarter. Ultragenyx could also receive approval for two gene therapies to add to its roster of rare disease medicines, which already includes Mepsevii for the genetic lysosomal storage disease mucopolysaccharidosis VII.

富国银行（Wells Fargo & Company）已将 Ultragenyx 制药（NASDAQ:RARE）的目标股价从 65.00 美元下调至 45.00 美元，同时维持 “增持” 评级。这表明从当前价格来看，潜在上涨幅度为 128.19%。其他公司也调整了他们的目标，Truist Financial 设定的新目标为 90.00 美元，TD Cowen 则为 75.00 美元。该股票开盘价为 19.72 美元，52 周区间为 18.41 美元至 46.50 美元。公司报告的季度每股收益为（1.81 美元），未达到预期，市值为 19 亿美元Ultragenyx Pharmaceutical（纳斯达克代码：RARE - 获取免费报告）在周二发布给客户和投资者的研究报告中，华尔街分析师将其目标价格从 65.00 美元下调至 45.00 美元，Benzinga 报道。该券商目前对这家生物制药公司的股票给予 “增持” 评级。华尔街的目标价格暗示该公司当前价格有 128.19% 的潜在上涨空间。 分析师表示这两家中型生物科技公司具有 2 倍潜力 其他几家研究公司也最近对 RARE 发表了看法。Truist Financial 将 Ultragenyx Pharmaceutical 的目标价格从 100.00 美元下调至 90.00 美元，并在 11 月 5 日的报告中对该股票给予 “买入” 评级。TD Cowen 将 Ultragenyx Pharmaceutical 的目标价格从 86.00 美元下调至 75.00 美元，并在 11 月 5 日的报告中对该股票给予 “买入” 评级。巴克莱将 Ultragenyx Pharmaceutical 的目标价格从 81.00 美元下调至 50.00 美元，并在 11 月 24 日的研究报告中对该公司给予 “增持” 评级。HC Wainwright 在 9 月 9 日的研究报告中重申了 “买入” 评级，并对 Ultragenyx Pharmaceutical 的股票设定了 80.00 美元的目标价格。最后，Weiss Ratings 在 10 月 8 日的报告中重申了对 Ultragenyx Pharmaceutical 的 “卖出（e+）” 评级。共有十三位研究分析师对该股票给予了买入评级，一位给予了持有评级，一位给予了卖出评级。根据 MarketBeat 的数据，该公司目前的平均评级为 “适度买入”，共识目标价格为 77.57 美元。 阅读我们关于 Ultragenyx Pharmaceutical 的最新股票分析 Ultragenyx Pharmaceutical 股票表现 纳斯达克代码：RARE 的股票在周二以 19.72 美元开盘。Ultragenyx Pharmaceutical 的 52 周低点为 18.41 美元，52 周高点为 46.50 美元。该公司的 50 日简单移动平均线为 33.66 美元，200 日简单移动平均线为 32.11 美元。该公司的市值为 19 亿美元，市盈率为-3.32，贝塔值为 0.16。 Ultragenyx Pharmaceutical（纳斯达克代码：RARE - 获取免费报告）最近在 11 月 4 日发布了季度财报。这家生物制药公司报告本季度每股收益为（1.81 美元），低于市场共识预期的（1.23 美元）0.58 美元。Ultragenyx Pharmaceutical 的净利润率为-91.95%，股本回报率为-414.17%。该公司本季度的收入为 1.5993 亿美元，而市场共识预期为 1.6742 亿美元。去年同期，该公司每股收益为（1.40 美元）。与去年同期相比，该公司的收入增长了 14.6%。分析师平均预测 Ultragenyx Pharmaceutical 在本财年将发布每股收益-5.18 美元。 Ultragenyx Pharmaceutical 的内部交易 在其他新闻中，首席财务官 Howard Horn 在 10 月 13 日周一出售了 7942 股公司的股票。该股票以平均价格 31.51 美元出售，总交易额为 250,252.42 美元。出售完成后，首席财务官直接持有公司 98,227 股股票，价值 3,095,132.77 美元。这笔交易代表其持股减少了 7.48%。该出售在向 SEC 提交的文件中披露，文件可通过 SEC 网站获取。公司内部人士持有 5.50% 的股票。 Ultragenyx Pharmaceutical 的机构交易 一些大型投资者最近增加或减少了在 RARE 的持股。北方信托公司在第一季度将其在 Ultragenyx Pharmaceutical 的持股增加了 7.5%。北方信托公司目前持有 568,389 股生物制药公司的股票，价值 20,581,000 美元，在此期间又增持了 39,424 股。Comerica Bank 在第一季度将其在 Ultragenyx Pharmaceutical 的持股增加了 464.2%。Comerica Bank 目前持有 7,352 股生物制药公司的股票，价值 266,000 美元，在上个季度又购买了 6,049 股。Magnetar Financial LLC 在第一季度将其在 Ultragenyx Pharmaceutical 的持股增加了 64.4%。Magnetar Financial LLC 目前持有 11,147 股生物制药公司的股票，价值 404,000 美元，在此期间又购买了 4,368 股。Cubist Systematic Strategies LLC 在第一季度购买了 Ultragenyx Pharmaceutical 的新股份，价值 4,400,000 美元。最后，PDT Partners LLC 在第一季度将其在 Ultragenyx Pharmaceutical 的持股增加了 114.7%。PDT Partners LLC 目前持有 104,921 股生物制药公司的股票，价值 3,799,000 美元，在此期间又购买了 56,062 股。对冲基金和其他机构投资者持有该公司 97.67% 的股票。 Ultragenyx Pharmaceutical 新闻汇总 以下是本周影响 Ultragenyx Pharmaceutical 的主要新闻： 中性情绪：公司新闻稿：Ultragenyx 宣布 Orbit 和 Cosmic 三期临床试验的初步结果；这两个试验均未达到减少年化临床骨折率的主要终点。Ultragenyx 宣布 Setrusumab（UX143）在成骨不全症中的三期 Orbit 和 Cosmic 结果 中性情绪：交易暂停：纳斯达克因 “待发布新闻” 暂时暂停 RARE 交易，随后在公司披露结果后恢复交易。 消极情绪：晚期失败报道：多家媒体报道 setrusumab 未达到主要终点，确认该药物无法提供在这些研究中测试的骨折减少益处。Ultragenyx 的骨病药物在晚期试验中失败（路透社） 消极情绪：市场反应：报告显示，公告后股票急剧下跌，投资者重新评估公司因失去商业机会和增加的执行风险。Ultragenyx 股票在 setrusumab 在三期 OI 试验中失败后暴跌 消极情绪：成本和结构影响：Ultragenyx 在失败后表示将进行 “重大” 削减和重组；当地报道估计市场价值下降超过 10 亿美元。这增加了近期的执行和员工风险。Ultragenyx 承诺在失败的研究后进行 “重大” 削减，导致 Novato 生物技术公司市场价值损失超过 10 亿美元 消极情绪：更广泛的报道和分析：报道强调未能改善骨折率，并描述整体 “混合” 的次要数据，但强调未达到主要终点——限制了监管/商业前景。Ultragenyx 股票因骨病药物未能达到试验终点而下滑 关于 Ultragenyx 制药 (获取免费报告) Ultragenyx 制药公司是一家生物制药公司，专注于开发和商业化针对罕见和超罕见遗传疾病的疗法。自 2010 年成立以来，总部位于加利福尼亚州 Novato，该公司在蛋白质替代疗法、小分子和基因治疗方法方面积累了专业知识，以满足高度未满足的医疗需求。Ultragenyx 采用精准医疗模型，利用内部研究和战略合作来推进其产品管线，从发现到监管批准。 该公司的商业产品组合包括用于 X 连锁低磷血症的 Crysvita（burosumab-tmyl）、用于粘多糖贮积症 VII 的 Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）和用于长链脂肪酸氧化障碍的 Dojolvi（三羟基庚酸）。 精选故事 五只我们更看好的股票，胜过 Ultragenyx 制药 华尔街股票挑选者评选 2026 年第一股票 警报：在 2026 年 1 月之前抛售这五只股票！ 家族信托如何帮助保护您的财富 您的 “出生权索赔” 刚刚被激活 传奇投资者发出令人不安的警告 此即时新闻提醒由叙事科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，以便为读者提供最快的报道和公正的覆盖。请将任何问题或意见发送至 contact@marketbeat.com。 您现在应该投资 1000 美元于 Ultragenyx 制药吗？ 在您考虑 Ultragenyx 制药之前，您需要听听这个。 MarketBeat 每天跟踪华尔街顶级评级和表现最佳的研究分析师及其推荐给客户的股票。MarketBeat 已识别出五只顶级分析师悄悄向客户推荐的股票，以便在更广泛的市场注意到之前购买……而 Ultragenyx 制药并不在名单上。 虽然 Ultragenyx 制药目前在分析师中获得中性买入评级，但顶级分析师认为这五只股票更值得购买。 查看这五只股票 Ultragenyx Pharmaceutical（纳斯达克代码：RARE - 获取免费报告）在周二发布给客户和投资者的研究报告中，华尔街分析师将其目标价格从 65.00 美元下调至 45.00 美元，Benzinga 报道。该券商目前对这家生物制药公司的股票给予 “增持” 评级。华尔街的目标价格暗示该公司当前价格有 128.19% 的潜在上涨空间。 分析师表示这两家中型生物科技公司具有 2 倍潜力 其他几家研究公司也最近对 RARE 发表了看法。Truist Financial 将 Ultragenyx Pharmaceutical 的目标价格从 100.00 美元下调至 90.00 美元，并在 11 月 5 日的报告中对该股票给予 “买入” 评级。TD Cowen 将 Ultragenyx Pharmaceutical 的目标价格从 86.00 美元下调至 75.00 美元，并在 11 月 5 日的报告中对该股票给予 “买入” 评级。巴克莱将 Ultragenyx Pharmaceutical 的目标价格从 81.00 美元下调至 50.00 美元，并在 11 月 24 日的研究报告中对该公司给予 “增持” 评级。HC Wainwright 在 9 月 9 日的研究报告中重申了 “买入” 评级，并对 Ultragenyx Pharmaceutical 的股票设定了 80.00 美元的目标价格。最后，Weiss Ratings 在 10 月 8 日的报告中重申了对 Ultragenyx Pharmaceutical 的 “卖出（e+）” 评级。共有十三位研究分析师对该股票给予了买入评级，一位给予了持有评级，一位给予了卖出评级。根据 MarketBeat 的数据，该公司目前的平均评级为 “适度买入”，共识目标价格为 77.57 美元。 阅读我们关于 Ultragenyx Pharmaceutical 的最新股票分析 Ultragenyx Pharmaceutical 股票表现 纳斯达克代码：RARE 的股票在周二以 19.72 美元开盘。Ultragenyx Pharmaceutical 的 52 周低点为 18.41 美元，52 周高点为 46.50 美元。该公司的 50 日简单移动平均线为 33.66 美元，200 日简单移动平均线为 32.11 美元。该公司的市值为 19 亿美元，市盈率为-3.32，贝塔值为 0.16。 Ultragenyx Pharmaceutical（纳斯达克代码：RARE - 获取免费报告）最近在 11 月 4 日发布了季度财报。这家生物制药公司报告本季度每股收益为（1.81 美元），低于市场共识预期的（1.23 美元）0.58 美元。Ultragenyx Pharmaceutical 的净利润率为-91.95%，股本回报率为-414.17%。该公司本季度的收入为 1.5993 亿美元，而市场共识预期为 1.6742 亿美元。去年同期，该公司每股收益为（1.40 美元）。与去年同期相比，该公司的收入增长了 14.6%。分析师平均预测 Ultragenyx Pharmaceutical 在本财年将发布每股收益-5.18 美元。 Ultragenyx Pharmaceutical 的内部交易 在其他新闻中，首席财务官 Howard Horn 在 10 月 13 日周一出售了 7942 股公司的股票。该股票以平均价格 31.51 美元出售，总交易额为 250,252.42 美元。出售完成后，首席财务官直接持有公司 98,227 股股票，价值 3,095,132.77 美元。这笔交易代表其持股减少了 7.48%。该出售在向 SEC 提交的文件中披露，文件可通过 SEC 网站获取。公司内部人士持有 5.50% 的股票。 Ultragenyx Pharmaceutical 的机构交易 一些大型投资者最近增加或减少了在 RARE 的持股。北方信托公司在第一季度将其在 Ultragenyx Pharmaceutical 的持股增加了 7.5%。北方信托公司目前持有 568,389 股生物制药公司的股票，价值 20,581,000 美元，在此期间又增持了 39,424 股。Comerica Bank 在第一季度将其在 Ultragenyx Pharmaceutical 的持股增加了 464.2%。Comerica Bank 目前持有 7,352 股生物制药公司的股票，价值 266,000 美元，在上个季度又购买了 6,049 股。Magnetar Financial LLC 在第一季度将其在 Ultragenyx Pharmaceutical 的持股增加了 64.4%。Magnetar Financial LLC 目前持有 11,147 股生物制药公司的股票，价值 404,000 美元，在此期间又购买了 4,368 股。Cubist Systematic Strategies LLC 在第一季度购买了 Ultragenyx Pharmaceutical 的新股份，价值 4,400,000 美元。最后，PDT Partners LLC 在第一季度将其在 Ultragenyx Pharmaceutical 的持股增加了 114.7%。PDT Partners LLC 目前持有 104,921 股生物制药公司的股票，价值 3,799,000 美元，在此期间又购买了 56,062 股。对冲基金和其他机构投资者持有该公司 97.67% 的股票。 Ultragenyx Pharmaceutical 新闻汇总 以下是本周影响 Ultragenyx Pharmaceutical 的主要新闻： 中性情绪：公司新闻稿：Ultragenyx 宣布 Orbit 和 Cosmic 三期临床试验的初步结果；这两个试验均未达到减少年化临床骨折率的主要终点。Ultragenyx 宣布 Setrusumab（UX143）在成骨不全症中的三期 Orbit 和 Cosmic 结果 中性情绪：交易暂停：纳斯达克因 “待发布新闻” 暂时暂停 RARE 交易，随后在公司披露结果后恢复交易。 消极情绪：晚期失败报道：多家媒体报道 setrusumab 未达到主要终点，确认该药物无法提供在这些研究中测试的骨折减少益处。Ultragenyx 的骨病药物在晚期试验中失败（路透社） 消极情绪：市场反应：报告显示，公告后股票急剧下跌，投资者重新评估公司因失去商业机会和增加的执行风险。Ultragenyx 股票在 setrusumab 在三期 OI 试验中失败后暴跌 消极情绪：成本和结构影响：Ultragenyx 在失败后表示将进行 “重大” 削减和重组；当地报道估计市场价值下降超过 10 亿美元。这增加了近期的执行和员工风险。Ultragenyx 承诺在失败的研究后进行 “重大” 削减，导致 Novato 生物技术公司市场价值损失超过 10 亿美元 消极情绪：更广泛的报道和分析：报道强调未能改善骨折率，并描述整体 “混合” 的次要数据，但强调未达到主要终点——限制了监管/商业前景。Ultragenyx 股票因骨病药物未能达到试验终点而下滑 关于 Ultragenyx 制药 (获取免费报告) Ultragenyx 制药公司是一家生物制药公司，专注于开发和商业化针对罕见和超罕见遗传疾病的疗法。自 2010 年成立以来，总部位于加利福尼亚州 Novato，该公司在蛋白质替代疗法、小分子和基因治疗方法方面积累了专业知识，以满足高度未满足的医疗需求。Ultragenyx 采用精准医疗模型，利用内部研究和战略合作来推进其产品管线，从发现到监管批准。 该公司的商业产品组合包括用于 X 连锁低磷血症的 Crysvita（burosumab-tmyl）、用于粘多糖贮积症 VII 的 Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）和用于长链脂肪酸氧化障碍的 Dojolvi（三羟基庚酸）。 精选故事 五只我们更看好的股票，胜过 Ultragenyx 制药 华尔街股票挑选者评选 2026 年第一股票 警报：在 2026 年 1 月之前抛售这五只股票！ 家族信托如何帮助保护您的财富 您的 “出生权索赔” 刚刚被激活 传奇投资者发出令人不安的警告 此即时新闻提醒由叙事科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，以便为读者提供最快的报道和公正的覆盖。请将任何问题或意见发送至 contact@marketbeat.com。 您现在应该投资 1000 美元于 Ultragenyx 制药吗？ 在您考虑 Ultragenyx 制药之前，您需要听听这个。 MarketBeat 每天跟踪华尔街顶级评级和表现最佳的研究分析师及其推荐给客户的股票。MarketBeat 已识别出五只顶级分析师悄悄向客户推荐的股票，以便在更广泛的市场注意到之前购买……而 Ultragenyx 制药并不在名单上。 虽然 Ultragenyx 制药目前在分析师中获得中性买入评级，但顶级分析师认为这五只股票更值得购买。 查看这五只股票