1月4日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，锐达医药申报的1类新药RDc001片成功获批临床，拟开发用于炎症性肠病（IBD），包括溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）。
图片来源：CDE官网
据公开数据显示，RDc001片是一款靶向STAT3（信号转导与转录激活因子3）的小分子抑制剂，也是锐达医药首个迈入临床阶段的核心管线。
从肿瘤到自免
在RDc001所专注的STAT3靶点，其在超70%的人类恶性肿瘤中异常激活，驱动肿瘤生长、转移、耐药及免疫逃逸，是癌症治疗的关键靶点。然而，全球范围内目前尚无STAT3靶向药物上市，临床需求迫切。RDc001通过精准抑制STAT3信号通路，有望解决现有疗法对耐药性肿瘤无效的难题，显著延长患者生存期。
在RDc001的早期研究中，RDc001对STAT3高表达的癌细胞株（如三阴性乳腺癌、耐药性肺癌）表现出强效抑制活性，适应症广泛覆盖血液瘤（如白血病、淋巴瘤）及实体瘤（如乳腺癌、肝癌、胰腺癌）。
图片来源：CDE官网
2025年3月，RDc001的首个临床申请获批，其适应症正是复发/难治性血液瘤及晚期实体瘤；而今日，该药迎来里程碑突破，即从肿瘤适应症延伸至自免适应症，意义非凡，有望填补国际空白。
STAT3自免新药有序在研
STAT3作为JAK-STAT通路的核心转录因子，是连接细胞因子信号与基因表达的关键分子，在免疫系统稳态调控中发挥着不可替代的作用。其功能的精准平衡是维持免疫耐受、避免自身免疫反应的重要基础，而STAT3功能失衡——无论是功能获得性（GOF）突变还是功能丧失性（LOF）突变，均会打破免疫系统的正常秩序，诱发或加重自身免疫性疾病。
而基于STAT3在自身免疫疾病中的核心作用，靶向调控STAT3通路已成为临床治疗的重要方向，形成了从上游信号阻断到直接靶向STAT3、再到基因编辑的多元化策略体系。
上游信号阻断：常见的JAK抑制剂（如托法替布、巴瑞替尼、乌帕替尼）作为目前临床应用最广泛的药物，其通过阻断JAK激酶活性，从上游抑制STAT3的磷酸化与活化，已在RA、SLE、银屑病等多种自身免疫疾病中展现出显著疗效。
全球STAT3靶向自免药物（部分）
数据来源：药智数据（如有错误请指正，点击查看大图）
直接靶向STAT3：目前该领域的直接靶向新药研发相对较少，但处于快速发展阶段，其中既有靶向STAT3小分子药物（如锐达医药的RDc001），也有蛋白水解靶向嵌合体PROTAC技术新药（如Kymera的KTX-115）。
基因编辑技术：近年来该领域的发展迎来了巨大进步，如CRISPR-Cas9等新药研发方向为STAT3突变所致的自身免疫病提供了根治性可能，通过纠正STAT3的GOF或LOF突变，可从根源上修复免疫调节功能，目前已进入临床前研究阶段。
而诸多技术之中，锐达医药可谓少数几个在“STAT3+自免疾病”领域中的国产Biotech药企，且核心管线进度尚佳，目前已率先进入临床阶段，更关键的时候，除RDc001之外，锐达医药还有数款在肿瘤与自免疾病中的两栖药物在研，未来可期。
小结
RDc001从肿瘤向IBD适应症的跨界突破，不仅为锐达医药打开了“肿瘤+自免”双赛道发展的新格局，更给全球STAT3靶向药研发注入了强心剂。对于我国预计2025年底将达150万的IBD患者而言，这款直接靶向STAT3的小分子抑制剂，有望打破当前诊疗中误诊率高、传统疗法局限的困境，为饱受腹泻、腹痛等症状困扰的患者带来精准治疗的新希望。
在全球STAT3靶点成药屡遭挑战、直接靶向药物稀缺的背景下，RDc001的临床推进也标志着国产创新药正从“跟跑”转向“领跑”，凭借对核心靶点的深耕细作，填补国际治疗空白。依托“科技研发贷+科技研发险”等政策与金融支持，锐达医药后续多款两栖管线的研发值得期待。
未来，随着RDc001临床数据的逐步披露，其有望成为STAT3靶向治疗领域的标杆药物，既为肿瘤患者破解耐药难题，也为自身免疫性疾病治疗开辟全新路径，更彰显中国Biotech在全球精准医疗赛道上的核心竞争力。
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