Adipose-derived allogeneic mesenchymal stem cell therapy (Steminent Biotherapeutics)

今周刊/2024-10-18 17:41 賴清德總統上任後，積極打造「健康台灣」，然而許多罕病患者依舊面臨無藥可醫，仲恩生醫長期專注治療神經罕病的幹細胞新藥開發，研發進展最快的幹細胞產品Stemchymal®，已在台灣和日本完成二期臨床試驗，依循今年6月甫通過的《再生醫療雙法》，Stemchymal®有望成為異體細胞新藥在台實際應用於罕病治療的第一例。 仲恩生醫(股票代號：7729)上月宣布，位於台北市內湖打造PIC/S GMP廠規格的細胞製劑廠正式完工，仲恩生醫董事長王玲美表示，接續將申請台灣、日本兩地主管機關查廠，取得GMP工廠認證，以因應首項幹細胞產品Stemchymal®治療小腦萎縮症新藥，於明年在台日兩地申請暫時性藥證後的產品上市需要。 王玲美說，Stemchymal®為人類異體脂肪來源間質幹細胞，產品製造過程嚴格遵循台灣、美國和日本法規，應用於小腦萎縮症治療，已完成日本、韓國兩國海外授權，美國、日本兩國孤兒藥認定。更與日本合作夥伴REPROCELL攜手，在台灣和日本完成了二期臨床試驗，根據台日跨國臨床成果，仲恩也就美國IND許可展開規劃，預計明年向FDA提出申請Phase2b臨床試驗執行。在台日兩國再生醫療法規支持下，仲恩憑藉安全且有效的臨床結果，首要目標將爭取台灣、日本兩地暫時性藥證許可，進而邁向全球市場。 王玲美進一步談到，仲恩研發之路並不輕鬆，胼手胝足耕耘之下也創下多個第一，包括：「第一個在台灣以異體幹細胞進入臨床試驗、第一個以神經退化性疾病幹細胞藥物開發進入臨床二期試驗、台灣第一個對國外授權幹細胞藥物開發的公司、第一個以臺灣一期臨床試驗直接申請美國進入臨床二期試驗，也是全世界第一個以MSC開發治療小腦萎縮症藥物的公司，以及第一個同時獲得日本、美國孤兒藥資格認定」。仲恩研發成果除了來自每一個仲恩同仁努力的積累外，仲恩也非常幸運地受已故罕見疾病權威宋秉文醫師團隊支持，在台完成二期臨床試驗，讓Stemchymal®成為現今最有機會符合《再生醫療製劑條例》第九條，得附加條款取得五年期臨時藥證，以異體細胞新藥在台實際應用於罕病治療的第一例。 除小腦萎縮症治療外，仲恩也持續拓展Stemchymal®產品於其他神經發炎性疾病的治療應用。在掌握幹細胞核心製程的基礎上，仲恩也將持續開發細胞治療以外的應用領域，同時積極與醫學中心和研究機構合作，拓展技術平台，包括組織工程和基因修飾細胞平台等。 王玲美透露，除向日本澁谷工業株式會社(Shibuya)客製化購置符合GMP要求的細胞製劑新世代Isolator無菌隔離設備及簽訂首份戰略合作備忘錄（MOU）外，仲恩更積極布局與日本合作對象針對細胞治療及再生醫療市場展開深入合作，目標涵蓋自動化細胞培養設備開發及新穎細胞治療發展技術平台，利用彼此優勢，共同開發新商機，創造細胞治療產業可預期的巨大經濟效益。 資料來源：今周刊

2024-09-26 14:48 記者杜蕙蓉／綜合報導 仲恩生醫（7729）26日宣布，內湖PIC／S GMP廠規格的細胞製劑廠正式完工，接續將申請台灣、日本兩地主管機關查廠，以因應首項幹細胞產品Stemchymal 治療小腦萎縮症新藥，於2025年在台日兩地送件申請暫時性藥證後的產品上市需要。 董事長王玲美表示，除了台、日將申請藥證外，也規畫2025年向美國FDA提出申請2b臨床試驗執行。 副總經理柯景懷表示，仲恩生醫PIC／S GMP細胞治療廠在設計初期，即參考美國、歐盟、日本、台灣等多地法規規劃建置，除既有生產設備外，為符合PIC／S GMP規範，更引進日本新世代Isolator設備，新設備具自動化、密閉式、模組化等特性，數位化生產流程全紀錄，同時可減少人為操作之變因，保護產品穩定性，提升製程產量與品質，除將用以生產Stemchymal 治療小腦萎縮症新藥外，未來也將擴大應用於其他細胞治療產品線生產。 除新廠完工外，美國加州大學洛杉磯分校神經學臨床教授、神經醫學專家Susan Perlman也於上週六（21日）2024台灣神經罕見疾病學會年會暨國際學術研討會中分享，一例由美國研究者發起的臨床試驗案，用藥結果顯示，該受試者在使用多家他廠臨床藥物試驗效果皆不佳，唯使用仲恩Stemchymal後，疾病改善評估指標呈現正面積極效果，在數據支持下，也為小腦萎縮症及其他神經系統疾病提供可能的細胞治療機會。 王玲美表示，公司已就美國IND許可，與科學顧問團隊展開討論及規畫，預計2025年向FDA提出申請Phase2b臨床試驗執行；加上今年7月，美國FDA已接受 Mesoblast的異體幹細胞療法生物製品許可申請（BLA），應用於治療類固醇難治性急性移植物抗宿主疾病兒童，顯示FDA對再生醫療的正面支持，對異體幹細胞療法展現開放且正面態度，大大增加仲恩生醫Stemchymal 產品於美國市場的商業機會。 此外，在國際市場拓展上，仲恩也將於下月（10月）隨經濟部台灣代表團參展2024日本生技展，目標強化仲恩與日本再生醫療體系、細胞治療產業的連結，利用彼此優勢，共同開發新商機，創造細胞治療產業可預期的巨大經濟效益。 新聞來源：工商時報