MTS004

当下，在AI深度赋能下，制药产业的新药研发周期显著缩短，研发投入也得到有效削减。不过，业内人士表示，AI筛药要从零散试点走向规模化应用，真正融入药企的常规研发流程，还需在数据、实验验证、产业协作、监管合规、商业模式等多个维度突破诸多难关。  　　AI药物筛选持续获得技术突破  　　近来，以英矽智能、剂泰科技、分子之心为代表的企业，在AI药物筛选领域持续获得技术突破。  　　4月24日，英矽智能公告称，其阿联酋团队依托自主研发的Pharma.AI人工智能药物研发平台，成功研发出MTA协同PRMT5抑制剂ISM0387，并将其确定为临床前候选药物（PCC）。根据该公司2025年年报披露的数据，依托Pharma.AI平台，企业从靶点发现到最终敲定临床前候选药物的平均周期仅为12至18个月，与传统药物研发平均4.5年的周期相比，研发效率实现了大幅提升。  　　5月13日，AI制药企业剂泰科技正式登陆港交所。资料显示，其核心AI制剂技术，能将临床前制剂研发周期由1-2年压缩至3个月以内，管线推进效率大幅提升。  　　6月5日，分子之心推出全新AI生物药从头设计平台MMDesign。依托该平台，公司以少量实验验证，在细胞因子、免疫检查点、病毒蛋白及多次跨膜受体（如GPCR）等十余类热门靶点上完成高实用性纳米抗体从头设计与验证，靶点结合成功率超90%，最优亲和力达皮摩尔级，推动AI蛋白设计从理论验证迈入产业化落地阶段，将生物大分子研发从“随机试错”推向“可编程生物工程”的确定性时代。  　　6月15日，百图生科宣布与和铂医药达成长期全面战略合作，双方将围绕AI驱动的复杂大分子药物研发展开深度协作，破解创新疗法研发痛点，共建全球领先的AI药物研发生态，并合资成立全球化AI新药研发企业Mega　Stream　TechBio。  　　“当前，AI技术已深度渗透新药研发全链条，行业整体进入规模化应用阶段。”国研新经济研究院创始院长、智能经济首席专家朱克力在接受《经济参考报》记者采访时说。  　　他表示，“AI筛药的核心在于压缩了靶点发现、虚拟分子生成、先导化合物筛选、临床前毒性预判四大环节的周期，传统模式下靶点验证加分子初筛普遍耗时1至2年，依托AI虚拟库检索、生成式模型，该环节可压缩至3至6个月。不过，现阶段AI的定位仍是研发增效工具，而非完全替代传统实验体系。”  　　分子之心创始人许锦波则表示，“海量筛选、被动试错”的传统药物研发逻辑正在被AI颠覆，我们已进入可编程、定制化的AI设计时代。AI已从提供结构预测、亲和力优化等功能的单点工具，升级为系统性的AI生物工程，可以更精准地生成高价值的药物分子，攻破传统方法难以解决的难成药靶点。  　　多款AI药物进入三期临床  　　2026年1月，工信部等八部门联合印发《“人工智能+制造”专项行动实施意见》，明确提出要建设人工智能驱动的新药发现与虚拟筛选平台，加快靶点识别与候选药物发现进程，有效压缩药物研发周期、降低研发成本。随后，国务院发布《关于深入实施“人工智能+”行动的意见》，从国家层面为AI技术全面渗透新药研发全链条提供了全方位支持，也为AI制药企业筑牢了坚实的产业政策支撑体系。  　　借力政策东风，多款由AI自主研发或辅助开发的候选药物已陆续进入三期临床试验阶段，其中部分品种已顺利达成关键临床终点，距离上市申报仅一步之遥，技术路线覆盖小分子、抗体、新型制剂等多个主流方向。  　　近期，英矽智能正式提名ISM0387为临床前候选药物，这也是该公司依托AI技术产出的第30款临床前候选化合物。根据其2025年年报，企业将继续扩充研发管线、加快项目推进节奏。  　　商业咨询公司弗若斯特沙利文的报告显示，剂泰科技用于治疗假性延髓情绪失控的MTS-004，已于2025年10月完成III期临床并达主要终点；其AI制剂技术可将临床前制剂研发周期由1-2年压缩至3个月内。  　　2025年末，德睿智药宣布启动自研AI设计小分子GLP-1受体激动剂MDR-001的国内三期临床试验MOBILE，该药物仅四年半便推进至三期，研发效率突出。  　　在朱克力看来，多款完全AI设计的药物顺利走完二期临床并推进至三期关键性试验，直观验证了AI制药两大核心产业价值：一是AI能够独立完成全新靶点挖掘、全新分子从头设计，打破了传统药物依赖已知靶点、天然分子改造的路径限制，为罕见病、纤维化等无成熟治疗方案领域提供了全新管线来源；二是AI能够显著提升早期管线筛选质量，有效降低研发早期淘汰率，减少企业无效投入，重塑创新药投入产出结构。  　　规模化落地仍需跨越多重鸿沟  　　业界认为，虽然依托海量分子库AI可实现药物快速初筛，具有压缩研发周期、降低前期试错成本等优势，但从零散项目试用走向常态化规模化应用，仍要跨越数据、技术验证、产业协同、监管合规、商业模式等多重鸿沟。  　　“数据孤岛、标注稀缺、阴性失败实验数据缺失这三大痛点，从底层持续拖累了AI筛药模型的精度与落地转化效果。”朱克力表示，当前药企、合同研究组织（CRO）、科研院所的研发数据相互隔离，化合物活性、动物毒理、临床失败样本分散在不同主体内部，且缺乏统一标准化标注规范，模型训练只能依靠公开有限阳性数据，大量具备训练价值的失败实验数据因企业保密需求无法流通，造成模型学习样本严重偏置，对分子体内毒性、长期不良反应预判持续出现偏差，直接形成“体外筛选效果优异、体内临床药效翻车”的现象。  　　朱克力认为，想要彻底打通AI从虚拟筛选到临床落地的完整链路，仍需要行业数据共享机制、可解释算法、监管配套规则三者长期协同完善。  　　在许锦波看来，行业数据短板、模型局限性、体外体内转化落差短期内是客观存在的，但这并不影响AI制药的产业价值。随着系统化AI生物基础设施的进一步完善，在“设计-验证-反馈”闭环迭代模式下，模型和数据会持续进化。从AI药物设计平台MMDesign的结果来看，即便在极低实验通量的筛选条件下，也能从头设计出高命中率、高亲和力、高成药性的新颖分子，这证明AI设计的方向是正确的，分子之心也在更多场景中，进一步验证AI驱动的“可编程生物工程平台”的价值。  　　此外，也有业内专家表示，从商业模式层面来看，只有打磨构建多元可持续的商业合作模式，理顺各方利益分配与价值兑现路径，AI筛药才能跳出零散概念试点的局限，逐步成长为制药行业常态化、标准化的刚需生产力。

6月10日，字节跳动AI制药业务启动拆分与独立融资的消息，在科技圈和医药圈都激起了回声。 公开资料显示，字节将把AI制药核心团队、算法平台和已有管线资产整体迁入新主体，字节继续控股，火山引擎继续提供算力支持。这个安排保留了大厂的资源入口，也把一项内部孵化的AI4S业务推向独立资本化轨道。 过去几年，AI制药一直不缺热度。行业反复讨论AI能不能改变新药研发周期长、失败率高的困境。但热度之外，真正被投资人和二级市场追问的问题始终没有变：AI设计出来的分子最终能否走向上市销售？ 当前，AI制药行业进入了一个更现实的阶段。字节、百度、华为、腾讯等互联网大厂纷纷以不同方式切入，英矽智能、晶泰科技、剂泰科技等AI制药公司也开始接受资本市场定价，行业已经开始用医药产业的尺子对AI制药进行验货。 01赛道进入验证期 字节早在2020年就已经内部布局AI药物发现赛道，2021年正式组建AI制药团队，由刘凯负责，核心成员约50人，涵盖AI4S算法人才和资深制药行业人才。早期阶段，团队主要聚焦底层能力建设，包括蛋白质结构预测、基础模型研究和药物发现所需的算法平台。 2025年，字节相继推出Protenix、Seedfold两大核心模型，并在2026年完成v2版本迭代；同时落地蛋白设计工具PXDesign，进一步完善蛋白研发工具矩阵。随后，字节又推出面向真实药物研发全流程的AI制药平台Anew Labs，从单一模型工具走向一体化研发平台。 今年4月，美国免疫学家协会（AAI）年会上，字节首次披露了一款处于临床前的IL-17小分子抑制剂AN-5162。该药物瞄准银屑病等自免疾病，是全球首个小分子全谱IL-17抑制剂。目前，该药物已处于临床前先导化合物优化阶段，其AI制药业务成功实现了从0到1的跨越。 这也是字节拆分AI制药业务的关键所在，药物研发周期长、临床投入高，字节选择拆分是让AI制药业务脱离互联网项目制，进入更适合管线推进的公司架构。 但字节只是大厂入局AI制药的一个样本。近年来，华为、百度、腾讯等互联网巨头都不约而同地盯上了这块“蛋糕”。 华为走基础设施路线。2026年6月，在工信部消费品工业司指导下，“医药工业数智化转型促进中心”正式成立，华为与恒瑞医药、复星医药、晶泰科技等十余家企业联合参与。华为更多是参与制药流程的数字化改造。覆盖面广、风险分散，与上游管线研发保持一定距离。 与此同时，百度通过百图生科押注生命科学基础大模型。其核心产品包括生命科学大模型xTrimo V4和BioMapOS，应用场景覆盖靶点发现、抗体研发和创新药研发，已经在多个概念验证项目中完成验证。2023年10月，百图生科与赛诺菲达成战略合作，将利用百图生科的AI平台共同开发用于生物治疗药物发现的尖端AI模块。潜在交易总价值超过10亿美元。这也是生命科学领域首次基于基础大模型的合作，为AI制药公司开辟了新的商业模式。 6月15日，百图生科与和铂医药共建MegaStream TechBio，进一步把AI模型合作推进到共同孵化管线的公司层面。和铂提供Harbour Mice®全人源抗体平台数据和临床开发能力，百图提供xTrimo V4生命科学基础大模型，共同建立智能高通量干湿闭环实验室。该平台预计AI原生分子验证效率提升500%以上，数据积累效率提高超过10倍，形成从AI研发到临床落地的完整价值链闭环，后续通过BD或出售管线变现（图1）。 图1.百图生科与和铂医药共建MegaStream TechBio 图片来源：百图生科官微 另外，腾讯则通过投资切入医疗健康领域，并逐渐从互联网医疗大数据和AI辅助诊断延伸到创新药研发领域。腾讯曾参投了晶泰科技、英矽智能等AI制药标杆公司，也投资了多家Biotech企业。到2026年，腾讯公开了AI设计的GLP-1减肥药专利，触角进一步伸到分子设计环节。 因此，大厂入局AI制药，并不是一种模式的复制。医药行业长周期和高投入的属性把互联网大厂拉到各自更擅长的位置。AI制药也已经从创业公司的单点试验变成互联网大厂、药企、资本共同参与的产业战场。 02临床数据是关键 传统药物研发周期长、成本高、失败率高，AI介入后，可以在靶点发现、分子生成、成药性预测等多个环节提高效率。但效率提升只是起点，AI设计出的候选分子能不能成药，仍然要接受临床结果的检验。 英矽智能已经走到更靠后的验证节点。基于其Pharma.AI平台，英矽智能已提名30款PCC，10个重磅管线进入临床研究，累计取得8项临床进展，包括2项II期、4项I期和2项IND。其核心管线Rentosertib（ISM001-055）是一款靶向TNIK的特发性肺纤维化小分子抑制剂，利用PandaOmics从复杂组学数据中识别TNIK为IPF潜在抗纤维化靶点，再通过Chemistry42设计分子结构（图2）。 图2.ISM001-055发现及其进展 图片来源：Pharmacological Reviews Rentosertib从AI提出靶点到进入I期临床约18个月，传统方式通常至少需要6年。在2024年中国进行的IIa期试验中，Rentosertib显示出良好的安全性与耐受性，并出现剂量依赖性的肺功能改善信号。60mg每日一次治疗组患者用力肺活量FVC平均改善98.4mL，安慰剂组下降20.3mL。探索性生物标志物分析中，COL1A1、MMP10等促纤维化蛋白下降，IL-10等抗炎标志物升高。Rentosertib于2023年2月获得美国FDA孤儿药资格认定，2025年5月获得中国CDE突破性疗法认定。其吸入制剂近期也获得CDE的IND批准，即将进入临床阶段研究。这个项目让英矽智能摆脱了单纯平台公司的叙事，它把AI靶点发现和AI分子设计推到人体临床数据阶段。 剂泰科技则从药物递送和制剂优化切入。其NanoForge平台将药物剂型研发周期从传统的1至2年缩短至2至3个月，并实现对肝脏、肺、肿瘤等8个器官或组织的精准靶向递送。核心产品MTS-004是国内首个完成III期临床的AI赋能制剂新药，从立项到完成III期临床用时38个月，有望成为中国首个获批上市的假性延髓情绪失控（PBA）治疗药物。目前，MTS-004已实现PBA适应症BD，总里程碑18.45亿元，另有潜在1亿元适应症拓展里程碑。2026年5月，剂泰科技在港股挂牌上市，成为AI药物递送第一股。资本市场给出的反馈，更多来自其递送平台、后期临床资产和BD进展的组合。 武田的新一代口服TYK2抑制剂Zasocitinib同样值得关注。Zasocitinib由Nimbus Therapeutics与AI制药公司薛定谔合作开发，其分子结构差异使其具备潜在更优的药代动力学特性与靶点占据率。早期研发论证显示，Zasocitinib可实现对TYK2更深度、更持续的抑制，同时对JAK家族其他成员保持较高选择性。6月11日，武田宣布Zasocitinib在中重度斑块状银屑病III期研究中，头对头优于已获批上市的BMS同靶点药物Sotyktu。 头对头结果把AI制药的价值判断推进到药品竞争层面。AI参与设计的分子，不只是在研发端提高效率，也有机会在真实临床中形成产品差异。 03资本向头部集中 当前，随着行业进入验证期，大药企下注AI制药，已经很少关注模型演示。AI制药的估值正在回到项目质量和临床进度上，单点工具型公司很难再单独撑起高溢价。 英矽智能是前端药物发现环节的代表（图3）。公司通过“AI平台授权+自研管线授权”双轮驱动，与礼来、赛诺菲、Exelixis、Stemline、施维雅等药企达成多项合作。2021年至2025年，英矽智能通过对外授权和合作研发累计签订合约总价值超过30亿美元；港股上市后，BD进一步密集，短短数月披露的对外合作总金额接近40亿美元，重磅合作累计总额接近75亿美元。BD总额仍需兑现，但大药企持续交付真实项目，资金和产业资源也随之向英矽智能这类头部平台靠拢。 图3.AI制药相关企业情况 图片来源：剂泰科技招股书 晶泰科技（图3）的优势在实验验证和平台复用。2025年，晶泰全年营收8.03亿元，同比增长201.2%，首次实现全年盈利。其中，药物发现解决方案收入5.38亿元，同比增长418.9%；智能机器人解决方案收入2.65亿元，同比增长62.6%。客户覆盖全球前20大药企中的17家，化学服务复购率超过75%。复购和盈利已经成为头部平台的筛选条件，也在把资本推向晶泰科技这类已被药企反复验证的公司。 剂泰科技（图3）则站在研发后段，主攻药物递送和制剂转化。其核心产品MTS-004已完成III期临床，并实现PBA适应症BD。港股上市时，贝莱德、瑞银、国风投、Deerfield等18家机构参与基石认购，合计1.48亿美元；公开配售超额认购6911倍，上市首日上涨126.67%。资金向剂泰集中，落点是后期临床资产、递送平台以及后续的商业化空间。 资本正在沿着药物研发链条重新筛选AI制药公司。现金更多流向有项目收入和有临床节点的头部公司。 04结语 互联网大厂下注，AI制药仍值得关注，但不能过度乐观。眼下的热度，很大一部分来自早期管线进展和外部合作，距离药品真正上市并形成稳定收入还有距离。AI可以把研发前端做快，但药物能否成功最终仍要回归到临床数据。因此，对AI制药还要保持耐心，相比盲目追捧技术，更重要的是在理性审视中推动其真正落地。 参考资料：各企业官微官网、国金证券研报、中邮证券研报等