Metis Pharmaceuticals Co., Ltd.

深度行动®· 长三角人工智能研究院 CSJAI.org.cn 长三角AI平台 ChangSanJiaoAI.com 报道，人工智能正以前所未有的深度渗透生物医药领域，一场从研发底层逻辑开始的范式革命已然到来。12月23日，在浙江杭州举行的“2025长三角产业创新发展大会”圆桌论坛上，产业界、投资界与科技企业代表共同探讨了AI如何颠覆传统研发模式，以及长三角地区如何通过协同构建产业新生态。 过去，在医疗行业，创新药研发遵循“双十定律”，即一款创新药从启动研发到上市，平均成本超过10亿美元，研发时间超过10年。因此，创新药研发是高投入、高风险的行业。 当下，AI将生物医药研发从依赖专家经验的“试错模式”，推向数据与算法驱动的“可预测模式”，直指行业投资高、周期长、成功率低的痛点，正在引领生物医药进入智能预测新时代。 圆桌论坛现场。王刚 摄 浙江省医药集团副总经理王邵炎指出，AI已显著提升新药研发效率，未来医学突破关键在于AI与基础科研的深度融合。“从基因编辑到蛋白质3D结构预测，再到单细胞蛋白质组学分析，AI在短短几年内覆盖了生物学中心法则的关键环节。”他认为，多组学与虚拟细胞等技术的结合，将极大加速源头创新。 剂泰科技联合创始人、首席运营官王文首以该公司实践证实了AI的实效。其AI驱动的药物递送平台，将纳米递送系统开发周期从“年”缩短至“月”。“这不仅是效率提升，更是在超越人类经验的广阔空间中进行创新搜索，破解知识产权封锁。”他表示。 北京博奥晶方董事长杨越强调，AI有望解决传统研发将复杂生命过度简化模型的缺陷。通过构建疾病通路数据库与AI分析，实现“多弹打多靶”的精准干预。 当下，面对AI应用所需的海量数据(13.950, 0.02, 0.14%)、算力及医药行业的强监管特性，构建跨区域、多主体的协同平台也成为业界的共识。 “AI+医疗行业中，需要一些跨区域或者是跨环节的协作平台，这些协作平台的参与方可能有政府、有高校、有产业方、有投资机构，也有医疗机构。”王邵炎以长三角细胞治疗中试平台为例，说明统一标准、共享临床数据与设施，既能有效降低AI应用门槛，也能加速研发转化。 对于创新企业而言，协同思维贯穿从研发到市场的全过程。王文首表示，AI的降本增效特性有助于医药企业开发患者可负担的药物，在他看来，剂泰科技采取“技术平台赋能+自研管线”双轮驱动，正是为了平衡技术创新与市场可及性。 杨越则分享了以临床验证为核心的“全链条”实践。其基于AI的精准诊疗系统已进入多家顶尖医院的严格临床试验，旨在构建从研发、临床到审评审批的协同路径，让技术真正接受疗效检验。 尽管前景广阔，但AI在生物医药领域的应用仍面临显著挑战。 王邵炎指出，当下，生成式AI的“黑箱”特性不利于科学机理解释，且在关键应用中存在的“幻觉”风险，于医疗场景下会被放大。王文首则认为，数据是核心瓶颈，医疗行业必须攻克数据隐私、标准化、流通与规模难题。杨越将AI在生物医药领域的挑战概括为“数据质量、临床疗效、科学监管”，即医疗产业全链条能力的构建。 据悉，2025长三角产业创新发展大会由中国产业发展促进会、中新社(北京)国际传播集团有限公司指导，中国产业发展促进会产业创新集群分会、中新社(北京)国际传播集团有限公司浙江分公司主办，民建浙江省委会协办，浙江省医院协会、浙江省医药行业协会、杭州医药港管理办公室支持。

近日，在国家生物药技术创新中心（以下简称“国创中心”）“揭榜挂帅”机制的精准赋能下，核酸药物与细胞疗法领域的多个立项项目捷报频传，为糖尿病、肝癌以及胃癌等重大疾病患者带来新的治疗曙光。 “揭榜挂帅”聚合力， 生物医药创新再添强音 1 甘勇/周虎团队开发新型载体药物偶联物 由核酸药物“揭榜挂帅”项目支持的中国科学院上海药物研究所甘勇、周虎团队在Science Translational Medicine上发表了突破性研究成果。 研究团队设计了一种全新的非吸收型载体药物偶联物（TGR5-CaDC），该载体以具有可控几何形貌的棒状介孔硅微粒为骨架，表面修饰适宜密度的内源性胆汁酸配体。这一精巧设计使TGR5-CaDC能够高效穿透肠道黏液屏障并在肠腔内持久滞留，实现不进入血液循环、不被机体吸收的前提下持续激活肠道局部TGR5受体。 该研究具有重要的科学价值和临床转化前景。不仅为糖尿病口服治疗提供了具有临床转化潜力的新方案，更为广泛代谢性疾病的靶向治疗开辟了全新路径，标志着靶向药物设计理念的重要革新。  原文链接 ：Sci Transl Med | 上海药物所提出基于非吸收型载体药物偶联物的新型降糖策略 2 MTS-105获美国FDA孤儿药资格认定 近日，由核酸药物“揭榜挂帅”项目支持的企业团队剂泰科技自主研发的创新管线产品MTS-105，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），适应症为肝细胞癌（Hepatocellular Carcinoma, HCC）治疗。本次认定体现了国际监管机构对MTS-105创新机制及其在重大未满足临床需求领域潜在价值的认可。 作为业内首创（FIC）的mRNA编码双特异性抗体（T细胞衔接器，TCE）肝细胞癌治疗候选药物，MTS-105有望从根源上破解传统蛋白类双特异性抗体在实体瘤治疗中疗效受限的行业难题，力争成为全球首款mRNA编码TCE实体瘤治疗药物，目前该产品已顺利迈入临床开发阶段。  原文链接 ：剂泰科技肝细胞癌治疗候选药物MTS-105获美国FDA孤儿药资格认定 3 IMC002获美国FDA再生医学先进疗法认定 近日，由细胞疗法“揭榜挂帅”项目支持的企业团队易慕峰生物宣布，其自主研发的靶向Claudin18.2（CLDN18.2）的自体CAR-T细胞治疗产品IMC002，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“再生医学先进疗法”（Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT）认定。该认定基于FDA确认，IMC002用于治疗CLDN18.2阳性、不可切除的局部晚期或复发性/转移性胃癌/胃食管结合部癌，且既往接受过至少二线系统性治疗失败的患者，符合RMAT资格标准。 IMC002是一款基于高特异性纳米抗体平台开发的CAR-T细胞治疗产品。目前，IMC002的III期确证性临床试验正在加速推进。与此同时，该产品的全球开发策略也在稳步推进，已于2025年3月获得FDA对End of Phase I（EOP 1）会议的反馈，适时启动在美国的关键临床研究。  原文链接 ：易慕峰自体CAR-T产品IMC002获FDA再生医学先进疗法认定，晚期胃癌治疗开发进入“加速通道” 4 GT307注射液获美国FDA IND批准 近日，由细胞疗法“揭榜挂帅”项目支持的企业团队沙砾生物自主研发的新一代基因敲除型肿瘤浸润淋巴细胞（Tumor-Infiltrating Lymphocytes, TIL）产品GT307注射液，获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验（IND）批准，标志着沙砾生物在高安全性基因编辑型TIL领域取得里程碑式进展，公司多条细胞治疗管线迈入美国临床阶段。 GT307是一款基于CRISPR基因编辑技术的下一代双基因敲除型TIL产品，旨在解决传统TIL在肿瘤微环境中易发生功能耗竭、持续性不足等关键瓶颈问题。依托自主研发的ImmuT Finder®高通量免疫调控靶点筛选平台，沙砾生物系统性发现和鉴定了抑制TIL抗肿瘤功能的关键免疫调控因子，并通过CRISPR技术对其进行精准敲除，从而显著增强TIL的抗肿瘤功能和体内存续。  原文链接 ：沙砾生物新一代基因敲除型TIL产品GT307注射液获美国FDA IND批准 国创中心担当， 以“揭榜挂帅”激活新质生产力 作为科技部批准的全国生物医药领域首个国家技术创新中心，国创中心自2021年建设以来，始终以“突破关键核心技术、实现基础研究成果产业化”为定位，而“揭榜挂帅”正是其践行这一定位的核心抓手。 左右滑动，查看更多 01 精准定榜：锚定国家需求，院士专家把关 依托十多位院士、专家组成的委员会，围绕国家重大战略需求和产业共性痛点，国创中心深入论证龙头企业技术需求，凝练出明确的“攻关榜单”，确保每一个立项项目都“有的放矢”。2022年3月及2023年1月，国创中心先后启动了核酸药物、细胞疗法两批“揭榜挂帅”技术攻关项目，调动全国企业、高校、科研机构等多方创新力量，合力突破关键核心技术。 02 公平遴选：近300份申请，多层评审选出“最优解” 两批“揭榜挂帅”技术攻关项目启动后，国创中心收到来自国内知名高校、科研院所、综合型医院、创新企业的近300份揭榜申请，实现了“让有能力的团队都有机会”。 通过“形式审查→网络评审→线下答辩”三级筛选，最终超80个核酸药物项目及细胞疗法项目脱颖而出，获得总计8000万元资助。 03 成果转化：22个项目牵手29家龙头，加速落地 自实施以来，项目取得了一系列突破性、实际性、标志性成果，累计申请专利200余项，发表论文近200篇。 “揭榜挂帅”机制不止“攻关”，更重“转化”。目前已有22个立项项目与齐鲁制药、扬子江药业、华兰生物等29家生物医药龙头企业合作，覆盖创新产品开发、科技项目申报、IIT试验等方向。 未来 国创中心将持续深化“揭榜挂帅”机制 加强企业主导的产学研深度融合 推动生物药领域关键技术突破与临床转化 加速我国从“医药大国”迈向“医药强国” -END-

> 2025年末，全球制药巨头礼来在短短十天内，接连与晶泰科技、英矽智能等中国AI制药公司签署了累计价值数十亿元的战略合作。几乎同一时间，英矽智能正式通过港交所上市聆讯，以完整的管线数据叩响资本市场大门。 这一系列密集动作并非孤立事件，而是标志着人工智能驱动的新药研发，已彻底告别早期的概念验证，迈入以价值兑现为特征的加速发展期。 1. 资本持续涌入，中国市场热度攀升 产业热度的最直观体现是资本的流向。摩熵投融资数据显示，**2025年全球AI制药相关投融资事件已近80起**。其中，中国市场表现尤为活跃，投融资事件数量呈现持续上涨趋势：从**2023年的19起**，增至**2024年的25起**，**2025年进一步上升至31起**。 这一规模已与2021年、2022年的高峰水平相当，彰显了资本对这条赛道长期看好的信心。 头部投资机构如红杉中国、芯能创投、联想创投等均表现活跃。标志性案例是英矽智能于2025年6月完成的E轮融资，规模达**1.23亿美元**。根据Rock Health报告，2025年上半年全球数字健康领域融资中，AI医疗企业斩获了62%的金额，共计39.5亿美元，平均每轮融资额较非AI企业高出83%。 2. 产业巨头抢滩，合作模式深度演化 如果说资本是风向标，那么产业巨头真金白银的合作则是行业成熟的最有力证明。一个关键变化是，**全球十大制药巨头目前已全部布局AI**。合作模式正从简单的技术服务购买，升级为深度战略绑定与共创。 - **礼来在短时间内连续出手**：2025年11月5日，其与晶泰科技子公司Ailux达成总价值最高**3.45亿美元**的合作，引入AI驱动的双特异性抗体工程平台。仅五天后，又与英矽智能达成潜在总额超**1亿美元**的创新靶点研发合作。 - **其他巨头动作频频**：2025年6月，阿斯利康与石药集团就AI药物发现平台订立战略研发合作，合同总金额高达**53.3亿美元**。同年，晶泰科技以总规模**58.9亿美元**的AI药物发现合作订单，刷新了行业年度纪录。 这种开放合作的趋势近年来持续发酵。2023年，跨国公司在AI+药物研发领域达成的合作已披露总价值约**100亿美元**；2024年至少有23起大型药企与AI公司的合作或收购交易。 3. 效率革命：从“双十定律”到AI速度 巨头们不惜重金押注的核心驱动力，在于AI技术带来的“效率革命”。传统新药研发面临周期长、成本高、成功率低的“双十定律”困境。AI技术正从根本上改变这一局面。 以英矽智能为例，其AI平台将候选药物从靶点发现推进到临床前候选化合物（PCC）阶段的**平均时间压缩至12-18个月**，而传统方法的平均时间为**4.5年**。产业世界初步数据显示，应用先进AI工具的早期药物发现阶段，其时间和成本有望缩减**60%以上**。 商业模式的闭环也已初步形成。行业正从过去的一次性技术服务收费，转向以 **“首付款+里程碑+销售分成”** 为特征的共创共赢机制。例如，在与礼来的合作中，晶泰科技子公司Ailux有资格获得数千万美元的预付款及后续里程碑付款。 4. 临床验证：从实验室走向患者 技术的价值最终需要通过临床成果来验证。2025年，AI制药领域迎来了多个实质性突破。 - **剂泰科技**自研的人工智能驱动小分子制剂优化平台AiTEM的候选药物**MTS-004**，已达到III期临床研究主要终点。这使其成为**国内首款完成III期临床的AI赋能制剂新药**。 - **英矽智能**的核心自研产品**ISM001-055**，用于治疗特发性肺纤维化（IPF），目前已进入**II期临床阶段**，被称为全球进展最快的AI药物之一。该公司计划于2026年上半年在中国开展该药物的IIb/III期研究。 企业的财务表现也开始印证商业价值。晶泰科技在2025年上半年实现营收**5.17亿元**，同比增长超过**400%**，并首次实现半年盈利，经调整净利润达**1.42亿元**。 5. 角色转变与未来挑战 行业的加速发展伴随着企业角色的根本性转变。AI制药公司正从过去的“技术服务提供者”，升级为能够主导研发流程、创造高价值资产的“全球研发主角”。晶泰科技与DoveTree的近60亿美元管线合作中，晶泰作为临床研发的主导者，覆盖从靶点到临床前的关键环节。 尽管前景广阔，行业从技术验证迈入加速发展期，仍面临数据标准化、算法透明度、监管适应性等挑战。然而，确定性正变得清晰。全球主要监管机构已在制定AI在药物研发中应用的具体指导原则。随着首个由AI主导研发的重磅药物临近上市，行业的“价值兑现期”将全面开启。