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First-in-human Clinical Study of Mts105 for Advanced Hepatocellular Carcinoma
This is the first-in-human trial of MTS105 (mRNA-LNP). The goal of this clinical trial is to evaluate the safety, tolerability of intravenous injection of MTS105 in advanced hepatocellular carcinoma.
一项评价MTS008缓释片在健康受试者中单次给药后药代动力学对比及食物影响的I期临床研究
第一部分:MTS008缓释片四个制剂生物利用度(BA)预试验
主要目的:
与参比制剂依帕司他片(R,商品名:Kinedak®片,小野药品工业株式会社生产,杭州剂泰医药科技有限责任公司提供)比较,考察健康成人受试者单次空腹给予MTS008受试制剂(广州玻思韬控释药业有限公司生产,杭州剂泰医药科技有限责任公司提供)的药代动力学(PK)特征,确定优选受试制剂并为后续开展BA研究提供数据参考。
次要目的:
评估受试制剂在健康成年受试人群中的安全性。
第二部分:MTS008缓释片与参比制剂依帕司他片比较试验和食物对MTS008缓释片影响研究
主要目的:
健康成年受试者空腹或餐后给予受试制剂(根据第一部分研究选取的优选受试制剂,广州玻思韬控释药业有限公司生产,杭州剂泰医药科技有限责任公司提供)和参比制剂依帕司他片(R,商品名:Kinedak®片,小野药品工业株式会社生产,杭州剂泰医药科技有限责任公司提供),评价在空腹状态下口服MTS008的BA及食物对健康受试者单次口服MTS008后PK特征的影响。
次要目的:
评估受试制剂在健康成年受试人群中单次给药后的安全性。
一项在继发于神经系统疾病的假性延髓情绪患者中评估MTS004的疗效和安全性的双盲、随机、安慰剂对照、多中心研究
评价试验药物MTS004在继发于包括肌萎缩侧索硬化症(ALS)、多发性硬化症(MS)、脑卒中、创伤性脑损伤(TBI)或帕金森病(PD)在内的神经系统疾病的假性延髓情绪(PBA)患者中的疗效和安全性。
100 项与 剂泰科技(北京)股份有限公司 相关的临床结果
0 项与 剂泰科技(北京)股份有限公司 相关的专利(医药)
文章刊登于《中国科技产业》杂志
202510期“前沿观察”
北京市长城企业战略研究所 徐 鹏 鲁雨洲
2024年10月,诺贝尔化学奖授予三位在AI蛋白质结构预测和设计领域做出卓越贡献的科学家,标志着人工智能驱动的科学研究(AI for Science,简称“AI4S”)正式跻身全球科学界的核心舞台。作为国内致力于研究“区域—产业—企业”的新经济咨询机构,长城战略咨询认为AI4S带来的变革不会局限于科学界内部,它将影响与科学研究相关的所有主体,包括科研机构、企业、政府、投资人等,并进一步深刻重塑科学与商业、科学与社会之间的关系。
AI4S是以人工智能为核心技术,通过大规模数据分析、智能推理、自动实验设计与执行,辅助乃至主导科学发现过程的一种新型科研范式。
AI4S正在全方位革新科学研究。作为一种强大的研究工具,显著提升了科研工作者“发现问题、提出假设、验证实验”全流程中的效率,随着AI4S工具的全面应用,传统以实验室为中心的科研模式有望转型为基于平台的大规模、高效率的“科研工业化”活动,从而大幅降低科研活动的门槛和难度,并催生新的科研组织模式。
科研文献阅读与跨学科知识学习方面,SciSummary等AI文献综述工具能够快速提取论文核心内容,有效降低科研人员在文献整理中的工作负担。iKraph等AI通过构建知识图谱,以结构化、互联的方式呈现科学知识,助力研究人员从海量信息中发现潜在研究问题。更前沿的AI工具已经具备了类人的深度思考能力和研究能力,如谷歌发布多智能体协作的科研助手AI co-scientist正在成为“虚拟的科学合作伙伴”。在方案筛选上,AI技术通过模拟复杂系统与动态过程,从数以千万计的潜在分子结构中识别目标子集,快速找到可行的解。此外,AI工具能够自动完成数据清洗、转换、整合等繁琐任务,助力科研人员高效处理多维度数据集,挖掘隐藏规律。“干湿实验”方面,“干实验”(基于计算、模拟或理论分析的实验)阶段,AI可以进行精准实验设计与结果预测并迭代实验方案;“湿实验”(在真实物理环境中进行实际操作的实验)阶段,AI驱动的机器人也能够高精度执行重复性实验任务,降低人为误差。AI4S还推动科研平台化,如华为云的AI for Science平台支持生物医药等领域研究,企业成科研“主力”,资本深度参与,大幅提升供给能力和组织效率。
全球顶尖的人工智能企业和科研机构是驱动AI4S前沿创新的核心力量。
蛋白质设计方面,DeepMind开发的AlphaFold 2模型,成功预测了超过2亿的蛋白质结构,极大提高了结构预测效率,被视为结构生物学的一个颠覆性工具,此后,按需设计蛋白质分子成为创新热点,并在药物开发、生物技术等领域发挥重要的应用价值。药物研发方面,AI驱动的药物设计平台已经应用在靶点发现与验证、苗头化合物虚拟筛选、先导化合物发现与优化、临床用药效果监测等药物研究的关键环节。材料研发方面,依托生成式AI模型,材料筛选和生成的效率得到大幅提升,在电池材料、半导体材料、高强度合金等关键领域,AI赋能的新材料研发路径日益成熟。前沿科学方面,AI显著提升天气预报的精度和效率,还可以助力科学家深入理解气候变化规律。可控核聚变是人类实现清洁能源的重要途径,AI通过分析等离子体数据,能够预测不稳定性发生的概率,并实时调整控制参数,提高等离子体的稳定性。
AI驱动的科学研究不仅在变革科研范式,更在快速催生多元化的服务业态。许多企业使用AI4S工具创新推出新的服务产品和服务模式,成为人工智能产业发展的新亮点。
一站式AI研发平台集成了多种AI工具、算法模型、数据和计算资源,能够为特定科研领域提供从数据处理、模型训练、模拟计算到结果分析的端到端解决方案,方便科研人员“开箱即用”。科研模型是基于海量科学文献、实验数据、分子结构和物理规律等专业知识进行训练,专为科学研究设计的AI模型,能够解析复杂文献、预测分子性质、生成新材料或新分子结构等复杂的科学任务。许多企业利用大模型和生成式AI技术提供新型的科学知识服务,帮助科学家更快、更全面、深入地理解相关领域的研究现状和未解决的问题。移液、培养、数据记录等实验室操作往往重复繁琐且耗时耗力,一些企业通过结合人工智能和机器人技术,开发出自动化实验室解决方案,为科学实验提供高通量、全自动化的支持。许多顶尖的AI算法、模型框架、数据集都通过开源方式向全球科学界提供,极大降低了科学研究的技术壁垒。
长城战略咨询通过对新物种企业数据库收录的60多家AI4S企业研究发现,我国AI4S表现出以下几个明显的赛道特征。
一是创业企业数量增长,融资规模增速放缓。如图1所示,AI4S赛道企业数量一直保持增长,创业企业在2021年达到高峰。2021年共有16家企业成立,其中,AI新药研发企业8家,AI蛋白质设计企业3家,AI材料研发企业3家,工业仿真企业1家,数据服务企业1家。2021年以后成立的创业企业不再单纯为学术界提供科研工具,而是面向医药、材料、化学、能源等行业领域提供解决方案。
图1:AI4S赛道企业创业情况
从融资情况来看,如图2所示,据长城战略咨询不完全统计,近5年,AI4S赛道累计完成121笔融资,累计融资金额105.53亿元。2024年,AI4S赛道共完成20笔融资,累计融资金额16亿元,其中,晶泰科技完成了3.37亿元Pre-IPO轮融资,深势科技获得了数亿元C+轮融资,剂泰医药完成了1亿美元C轮融资,分子之心获得了数亿元A轮融资。
图2:AI4S赛道企业融资情况
二是一线城市企业集聚,京沪杭区域优势凸显。如图3所示,从城市分布角度来看,中国AI4S赛道企业主要分布在15个城市,其中,北京、上海、杭州的AI4S赛道企业数量最多,分别有14家、13家、9家企业。北京AI4S赛道企业在技术原创性方面表现优秀,研发生命科学大模型和材料科学大模型,代表企业包括深势科技、百图生科等;上海AI4S赛道企业主要集中在药物研发、蛋白质设计等领域,国际合作更加紧密,代表企业包括英矽智能、天鹜科技等;杭州AI4S赛道企业瞄准工业领域的智能制造需求,推出数字建模软件、研发设计SaaS软件,代表企业包括凌迪科技等。
图3:AI4S赛道企业城市分布情况
三是赛道结构逐渐完整,五大细分业态涌现。如图4所示,我国在AI驱动的蛋白质设计、AI驱动的药物研发、AI驱动的材料研发领域取得了明显进展,培育了一批具有国际竞争力的创新企业,包括分子之心、英矽智能、深势科技等独角兽企业,以及晶泰科技等上市企业。赛道业态也逐渐完整,出现了“AI算法、模型与科研软件服务”“AI驱动的实验验证与外包服务”“知识产权开发服务”“科学数据分析服务”“智能化与自动化实验平台服务”等细分业态。
图4:AI4S新赛道新业态
四是行业企业主动布局,赛道发展提速。2023年3月,科技部会同自然科学基金委启动“人工智能驱动的科学研究”专项部署,聚焦药物研发、基因研究、生物育种、新材料研发等领域,布局前沿科研体系。随后,各部门陆续出台指导文件和支持方案,包括2024年11月国家卫健委等部门联合印发《卫生健康行业人工智能应用场景参考指引》、2024年10月工信部等部门联合发布《新材料大数据中心总体建设方案》等。在国家政策的大力支持和引导下,行业企业正在积极拥抱AI4S,将其深度融入到研发、生产、运营等各个环节,以全面提升竞争力。
大企业积极参与是AI4S从技术研究走向产业应用、从学术探索走向商业化实践的重要转折,标志着AI4S不仅是研究工具方法的革新,更具备解决产业真实需求和推动产业变革的巨大潜力。2023年8月,石药集团与英矽智能达成人工智能赋能新药研发战略协议,双方将依托英矽智能在人工智能制药领域的平台布局和领先经验,以打造全球首创和同类最佳药物为目标,赋能石药集团在创新药研发领域的数字化转型。2024年8月,宁德时代与深势科技合作共建联合实验室,利用AI工具结合自动化设备和高通量筛选平台,提升新材料研发效率。2024年9月,大北农与百图生科达成战略合作,双方将结合百图生科的xTrimo模型和大北农的应用场景优势,共建大农业生物科技AI大模型。2024年10月,材智科技中标一重天研的项目,双方将合作建设基于数据驱动的大型铸锻件智能设计与研发平台。
五是盈利模式尚未成熟,亟待政产研通力破题。当前,AI4S仍处于早期的投入和发展阶段,盈利模式尚未完全成熟,多数企业面临持续的研发投入和亏损,亟待多元社会力量参与共治共创,打通增长堵点。
以AI制药领域的头部企业英矽智能和晶泰科技为例,2024年3月,英矽智能向港交所递交招股书,披露出企业在2023年收入5118万美元,净亏损2.12亿美元,毛利率超过75%,其核心业务收入主要来自于管线药物开发、药物发现服务及软件解决方案服务。2024年6月13日,晶泰科技在港交所主板上市,其2024年中期财务报告显示,截至2024年上半年,企业收入1亿人民币,同比增长28.3%,净亏损2.5亿人民币,同比下降29.7%,核心收入主要来自于药物发现解决方案和智能自动化解决方案。
表1:英矽智能营收情况
表2:晶泰科技营收情况
AI4S对于地方产业创新具有重要价值,能够极大提升产业的新技术新产品开发能力,特别对于生物医药、光伏、新能源、新材料等新兴产业更为重要。长城战略咨询建议各地从以下举措入手,主动培育AI4S服务能力。
一是打造领先的科研基础设施,夯实算力与数据核心能力。算力和数据是AI4S发展的双引擎,构建强大的算力基础设施和开放共享的科学数据平台是推动AI4S发展的先决条件。建议:一是建设高性能的智算中心,针对科研需求定制基础设施,支撑复杂模型训练和大规模数据处理;二是打造规范化的科研数据平台,整合高校、科研机构、企业等多方数据,建设科研数据共享中心,推动建立统一的数据标准和规范,实现数据高效存储、管理与共享;三是搭建科研供需对接平台,集成AI技术供给方和需求方,提供一站式技术支持,促进资源精准匹配与协作;四是探索建立数据共享机制,鼓励科研人员主动共享数据。
二是鼓励高校应用AI4S,加速重点学科领域科技创新。高校是基础研究的重要阵地,拥有大量高素质科研人才和创新资源,应进一步鼓励高校在跨学科研究中应用AI4S技术,加速基础研究创新。建议:一是支持高校建设科研服务平台,提供算力、算法、数据一站式服务,降低AI4S应用门槛,助力跨学科研究;二是设立专项科研基金,鼓励科研人员将AI技术融入生物医药、材料科学、能源科学等重点学科研究,支持跨学科团队开展前沿课题研究;三是推动高校与科技企业深度合作,推动科研人员与企业联合开展技术攻关,降低技术应用壁垒。
三是鼓励行业龙头开放科研场景,加快AI4S行业应用。央企、国企及行业龙头企业存在大量的产品和技术升级需求,鼓励大企业与AI4S赛道企业合作,有助于提升大企业的研发能力,同时加速AI4S向产业的迈进。建议:一是鼓励行业龙头企业主动开放场景机会,例如,在生物医疗领域,鼓励开放靶点发现、虚拟实验、先导化合物优化、临床试验设计等场景,加速新药研发进程;二是支持行业龙头企业牵头设立联合创新实验室,聚焦行业关键技术难题,开展试点应用;三是推动龙头企业牵头组建AI4S联盟,整合产业链上下游资源,促进技术标准制定和场景化解决方案推广。
四是构建国际科研合作生态,推动AI4S全球协同发展。开展国际合作,有利于提升我国AI4S的发展水平,并加强我国在全球AI4S领域的影响力和话语权。建议:一是主动发起并参与国际科学计划,如“深时数字地球”“海洋负排放”等,探索人工智能在全球性问题研究中的应用,解决全球性挑战;二是深化与全球领先科研机构的合作,推动跨国AI4S研究,通过国际联合研究项目和合作平台,促使国内AI4S技术与国际先进科技接轨;三是积极组织国际赛事或者承办国际会议,推动国际间学术交流和技术共享,加强学术界、产业界围绕AI4S开展的合作交流,促进国际间的知识和技术共享。
2015 年的深圳创投圈,O2O 泡沫正盛,三位麻省理工的物理学家却带着量子力学公式敲开了资本的大门。当温书豪、马健和赖力鹏说出 "用量子 + AI 造药" 的想法时,投资人直言 "太遥远"。没人能预料到,十年后这三人创办的晶泰科技会拿下 59.9 亿美元国际大单,更不会想到,他们与另外三家企业组成的 "AI 制药四小龙",正试图改写人类制药史。
这不是四个平行的创业故事,而是一场跨越十年的产业突围。从被质疑 "纸上谈兵" 到成为全球药企的座上宾,他们在不同的赛道上,共同凿开了传统制药的铜墙铁壁。晶泰科技:腾讯押注十年的 "量子破局者"
2015 年,晶泰科技的创始团队面临一个艰难抉择:是做容易商业化的医药数据分析,还是啃 "量子模拟分子" 的硬骨头?最终三人选择了后者 —— 用第一性原理计算分子间的相互作用,这个连顶尖药企都不敢轻易触碰的领域。
"当时我们算一个分子结构要花三周,客户觉得还不如实验室试得快。" 温书豪后来回忆道。转机出现在 2016 年辉瑞的全球晶型预测盲测中,晶泰科技以 100% 准确率击败 20 多家对手,一举成名。腾讯正是看中这份技术底气,砸下 2400 万元 A 轮投资,开启了长达十年的陪伴式投资。
真正的跨越发生在 2019 年。晶泰科技开始自主研发自动化实验室,2020 年机器人实验原型机落地,终于形成 "AI 预测 - 机器人验证" 的闭环。这套系统就像给药物研发装上了 "加速器":新冠期间,为辉瑞 Paxlovid 做晶型筛选仅用 6 周,而传统方法至少需要半年。2024 年 6 月,晶泰科技登陆港交所,成为中国首家 AI 制药上市公司,腾讯的 4.75 亿港元投资已浮盈超 24.8 亿港元。
2025 年 8 月,晶泰科技与 DoveTree 签下 470 亿港元合作单,创下行业纪录。如今他们的 "量子 + AI + 机器人" 技术已赋能红斑狼疮 CAR-T 疗法、胃癌靶向药等重磅管线,曾经被嘲笑的 "遥远梦想",正在变成临床病房里的希望。
英矽智能:生成式 AI 的 "管线造梦师"
"如果 AI 能写诗作画,为什么不能设计药物?"2014 年,亚历克斯・扎沃龙科夫在纽约成立英矽智能时,这个想法还被视为天方夜谭。这位俄罗斯裔科学家带着团队,花三年时间搭建出全球首个端对端 AI 制药平台 Pharma.AI,硬生生在无中生有的领域开辟出道路。
英矽智能的成名战来得猝不及防。2020 年,他们用 AI 从零开始设计抗肺纤维化药物,仅用 18 个月就推进到临床试验阶段,成本不足传统研发的 1/10。要知道,同类药物的研发平均需要 10 年,花费超 10 亿美元。这个名为 INS018_055 的分子,就像一枚炮弹,炸醒了沉睡的制药行业。
Pharma.AI 平台的四大模块藏着玄机:Biology42 找靶点,Chemistry42 造分子,Medicine42 预测临床结果,Science42 整合全链条数据。截至 2025 年 5 月,这个 "管线工厂" 已催生 20 多项临床阶段资产,3 项授权合约价值超 20 亿美元。更关键的是,它让 "不可成药" 靶点有了被攻克的可能 —— 英矽智能针对渐冻症的候选药,正是瞄准了曾被放弃的难成药靶点。
如今,英矽智能正冲刺港交所 "AI 创新药第一股"。扎沃龙科夫在招股书中写道:"我们不是在加速旧流程,而是在创造新范式。" 这句话背后,是一个团队十年如一日对 "AI 理解疾病本质" 的执着追求。
剂泰科技:死磕递送难题的 "药物摆渡人"
"再好的药送不到靶点,就是废品。"2020 年,刚从 MIT 博士毕业的赖才达带着这个朴素认知,在上海创办了剂泰科技。这位 30 岁的创业者发现,全球超 60% 的候选药折戟于递送环节 —— 体外实验效果惊艳,进入人体后却无法精准抵达病灶。
剂泰科技的突破口在纳米技术。赖才达团队打造的 AiLNP 平台,能设计出像 "精准快递" 一样的纳米载体,带着核酸药物穿越生物屏障,直达肝、肺等目标器官。2025 年 8 月,他们在北京推出 Open CGT 平台,把这项核心技术开放给行业,同时宣布完成 4 亿元 D 轮融资。"北京的产业链太重要了,从监管到医院,所有人都在说 ' 加速再加速 '。" 赖才达对政策环境赞不绝口。
最让行业振奋的是剂泰科技的临床进展。其首款 AI 驱动的递送系统新药已完成三期临床,正在申报上市,距离打破 "无 AI 新药上市" 的僵局仅一步之遥。赖才达在融资发布会上坦言:"我们每天都在和科学死磕,比如如何让药物只作用于特定细胞亚型,难度堪比在沙漠中找到唯一的绿洲。"
这位坚信 "工程师红利" 的 CEO,正带着团队证明:递送技术的突破,不仅能拯救候选药,更能拯救无数等待治疗的患者。剂泰科技的实验室里,那些直径仅几纳米的载体,正承载着改写治疗史的希望。
深度智耀:临床战场的 "风险终结者"
"临床试验是新药的死亡谷,这里藏着最残酷的真相。"2018 年,李星在北京创办深度智耀时,瞄准的是制药链条中最棘手的环节 —— 超 60% 的候选药折戟于此,却鲜有企业愿意深耕。
李星的底气来自数据。深度智耀用 8 年时间积累了数十亿条标注数据,在此基础上训练出垂直多智能体 AI 架构。这套系统就像一位经验丰富的临床军师,能自主设计试验方案、稽查数据、生成报告,甚至能为罕见病创造全新的临床终点。"传统试验靠经验判断,我们靠 ' 假设 - 行动 - 学习 - 反思 ' 的循环找最优路径。" 李星解释道。
2025 年,深度智耀中标 "药物警戒数据服务平台采购项目",其技术实力得到官方认可。如今,全球 500 多家药企及 CRO 公司都在使用他们的制药云平台,曾经需要半年才能完成的临床试验报告,现在只需几周就能生成,且数据稽查准确率提升至 99%。
在深度智耀的办公室里,挂着一幅罕见病患者的手绘图。李星说:"AI 的价值不是缩短时间,而是让那些没人关注的疾病,有机会获得临床试验的机会。" 这或许正是这家企业的初心 —— 在充满不确定性的临床战场上,为生命寻找确定的答案。
不是对手,是战友:改写 "三十定律" 的中国力量
"一款新药,十年光阴,十亿美金,成功率不足 10%"—— 制药界的 "三十定律" 曾是不可撼动的铁律。但如今,四小龙用各自的故事证明:AI 正在让不可能成为可能。
赖才达的一句话道出了行业共识:"我们不是竞争对手,而是创新共同体。" 晶泰的量子计算、英矽的生成式 AI、剂泰的递送技术、深度智耀的临床赋能,恰好覆盖了药物研发的全链条。当这些力量串联起来,中国 AI 制药正在实现从跟跑到领跑的逆袭。
当然,挑战仍在。全球尚无一款纯 AI 研发的新药成功上市,数据缺失、监管适配、算力成本仍是需要跨越的高山。但就像十年前那些被质疑的创业者们所坚信的那样,科学的突破从来不是一蹴而就的。
从深圳的实验室到北京的产业园,从量子模拟到纳米递送,四小龙的故事还在继续。他们用代码与数据,正在为每一个等待新药的生命,点亮一盏希望之灯。这场由中国企业引领的制药革命,才刚刚拉开序幕。
中国自主研发抗癌药获全球认可,百利天恒全球首创EGFR×HER3双抗ADC药物iza-bren在ESMO年会公布III期结果,晚期鼻咽癌疗效比标准方案提升一倍,曾获BMS84亿美元合作及2.5亿美元里程碑付款。剂泰科技AI驱动小分子制剂MTS-004完成III期临床,填补假性延髓情绪失控治疗空白,研发周期仅38个月;中科计算赵宇目标压缩传统药物研发周期90%。天津肿瘤医院个体化新抗原疫苗让晚期肺癌患者转移灶修复、肿瘤缩小、体重增15公斤。国家药监局征求意见稿将核心创新药临床试验审评周期缩至30天,关注儿童药和罕见病。2025年上半年创新药对外授权超660亿美元,普瑞金、翰森制药均有大额合作。我国在研新药占全球20%,跃居第二,泽布替尼等获批上市,安罗替尼组合对标K药,纳米刀打破胰腺癌技术垄断,从“跟跑”转向部分领域“领跑”。
100 项与 剂泰科技(北京)股份有限公司 相关的药物交易
100 项与 剂泰科技(北京)股份有限公司 相关的转化医学