Metis Pharmaceuticals Co., Ltd.

精准递送，正在成为核酸药物下一程的突围焦点。 2025年9月4日，百奥赛图与默克宣布达成抗体选择权评估协议，共同探索抗体偶联脂质纳米颗粒（LNP）在核酸药物递送中的应用潜力。根据协议，百奥赛图将提供其RenMice®平台开发的全人源抗体，默克则负责评估这些抗体在LNP靶向递送中的可行性。若验证成功，默克将获得相关抗体的独家权益，百奥赛图则有望获得首付款、里程碑金额及销售分成。 随着核酸药物在研发和临床中的地位不断上升，如何更精准地递送核酸分子已成为新药开发的关键。抗体偶联 LNP （Ab-LNP）正在成为这一领域的新兴方向，MNC的持续加码也突显了这一方向的巨大商业价值。 TONACEA 01 核酸药物崛起之后，LNP向精准递送升级 核酸药物近年来迅速崛起，mRNA 疫苗的成功更是将这一赛道推向了全球聚光灯。mRNA、siRNA、反义寡核苷酸以及基因编辑技术，纷纷在治疗领域展露潜力。但与此同时，递送难题始终悬在产业头顶。 脂质纳米颗粒（LNP）的兴起为核酸疗法提供了突破口。自新冠疫情以来，LNP 递送的 mRNA 疫苗被大规模应用，验证了其安全性与可行性，LNP也迅速成为核酸药物产业化的“标准化容器”。根据GMI Insights预测，全球 LNP 市场规模将从 2025 年的约 11 亿美元增长至 2034 年的 35 亿美元，年复合增长率高达 13.3%。 LNP 的应用并非没有边界。现有 LNP 主要在肝脏聚集，适合用于肝脏相关适应症，但对于肿瘤、肺、心脏或中枢神经系统疾病，效果有限。为了提高组织分布，往往需要更高剂量，却可能带来免疫毒性和耐受性问题。这使得精准递送的需求愈发迫切：如何让 LNP 像一辆安装了“导航系统”的汽车，能够精准抵达靶向组织？ 在众多探索方向中，抗体偶联 LNP成为研究的一大热点。通过将特定抗体修饰到 LNP 表面，研究人员希望利用抗体的靶向性，让纳米颗粒突破肝脏的“围城”，进入更复杂的组织环境。这不仅有望提高疗效，还能减少脱靶带来的毒性风险，显著拓宽核酸疗法的应用边界。 LNP结构、组成及靶向配体的整合策略（https://doi.org/10.3389/fimmu.2023.1294929） TONACEA 02 “超肝”靶向递送，抗体赋能或成关键路径 Ab-LNP近年来也取得一定进展。在研究中显示，抗体修饰 LNP 可显著提高肌肉、胎盘等非肝脏组织的 mRNA 表达水平，验证了抗体赋能 LNP 在肝外递送上的可行性。在小鼠和猴子模型中，抗TfR1抗体与寡核苷酸偶联物显著提升了肌肉组织的递送效率，其 mRNA 沉默效果比未改造组高出 15 倍以上。当 LNP 表面修饰 EGFR 抗体后，小鼠胎盘中的 mRNA 表达量增加近两倍，在 EGFR 阳性滋养层细胞中的摄取效率同样提升两倍。这一科研进展表明，抗体赋能策略可能成为突破 LNP 肝外递送瓶颈的关键路径。 Ab-LNP也成为invivo CAR-T疗法中的重要递送选择。6月30日，艾伯维以21亿美元收购Capstan Therapeutics 公司，一家invivo CAR-T技术的新贵，该公司核心管线CPTX2309就是一款CD8靶向抗体偶联LNP，可将编码抗CD19的mRNA递送到体内，靶向到CD8 T细胞表达，目前处于临床I期。Ab-LNP 技术正从科研走向临床，正在成为体内 CAR-T 和肝外核酸疗法的关键递送平台。 利用CD5/ LNP-FAPCAR产生体内CAR-T细胞（DOI:10.1007/s10741-022-10279-x） TONACEA 03 平台加持，LNP进入模块化设计时代 在抗体偶联 LNP 技术逐步成熟的同时，产业界也在探索平台化和模块化设计的新模式，同时，双特异性抗体、纳米抗体等新型载体也为跨组织精确递送提供了更多可能。 百奥赛图依托自主研发的 RenMice 平台，专注全人抗体开发，并建立了百万级全人抗体库。早在 2022 年，百奥赛图与默克就开启了抗体合作，如今三度携手，合作进一步拓展到核酸递送领域。这一结合充分展示了“抗体 + 万物”的潜力：百奥赛图提供全人抗体，默克贡献 LNP 技术，形成全球产业生态协同的新趋势。凭借其全人抗体库的深厚积累，无论是双特异性抗体还是纳米抗体，全球药企都可以从现成库中直接筛选、测试，探索新应用场景的效率大幅提升。 AI 驱动的 LNP 研发也是当前热点赛道。剂泰科技率先布局 AI+药物递送，通过其 AiLNP 平台实现针对特定器官的 LNP 设计，使组织靶向 LNP 的快速开发成为可能。这一模式不仅提升了研发效率，也标志着 AI 在核酸药物递送领域的落地应用迈出重要一步。 可以预见，未来 LNP 技术的演进方向正日益清晰：递送系统不再只是简单的“容器”，而是能够根据适应症和组织特征灵活设计的模块化平台。抗体、肽段、小分子、糖基以及纳米抗体等多模态载体的加入，将为核酸药物递送带来前所未有的灵活性和精度。 随着技术验证和跨界合作的深入，抗体赋能的精准递送正在成为下一代核酸疗法的关键突破口。谁能掌握这一递送新范式，谁就有望在未来的核酸药物浪潮中抢占先机。 关于同写意  同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台，二十一年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立，早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。 尊享多重企业/机构会员特权  ● 分享庞大新药生态圈资源库； ● 同写意活动优享折扣； ● 会员专属坐席及专家交流机会； ● 同写意活动优先赞助权； ● 机构品牌活动策划与全方位推广； ● 秘书处一对一贴心服务。 入会请联系同写意秘书处  同写意创新链盟机构  （上下滑动查看更多） 瀚枢生物 | 深势科技 | 新天地药业 | 快舒尔医疗 | 华赛伯曼 | 艾里奥斯 | 药明合联 | 皓元医药 | 希格生科 | 纽瑞特医疗 | 夸克医药 | 石药集团 | 源生生物 | 君赛生物 | 达尔文生物 | 浩博工程 | 怀雅特 | 赛立维 | 科伦博泰 | 赛隽生物 | 安升达/金唯智 | 卡替医疗 | 达科为生物 | 沙利文 | 天广实 | 拜耳 | 楚天科技 | 三生制药 | 三启生物 | 国通新药 | 通瑞生物 | 科济药业丨立迪生物 | 森西赛智 | 汇芯生物 | 申科生物 | 方拓生物 | 东抗生物 | 科盛达 | 依利特 | 翊曼生物丨锐拓生物丨复百澳生物丨圆因生物丨普洛斯丨华润三九丨皓阳生物丨人福医药丨广生堂药业丨澳宗生物丨妙顺生物 | 荣捷生物丨行诚生物 | 宜联生物 | 生命资本 | 恒诺康丨斯丹姆 | 益诺思 | 深圳细胞谷丨佰诺达生物 | 沃臻生物 | 金仪盛世 | 朗信生物 | 亦笙科技 | 中健云康 | 九州通 | 劲帆医药 | 沙砾生物 | 裕策生物 | 同立海源 | 药明生基 | 奥浦迈 | 原启生物 | 百力司康 | 宁丹新药 | 上海细胞治疗集团 | 滨会生物 | FTA | 派真生物 | 希济生物 | 优睿赛思 | 血霁生物 | 优睿生物 | 邦耀生物 | 华大基因 | 银诺生物 | 百林科医药 | 纳微科技 | 可瑞生物 | 夏尔巴生物 | 金斯瑞蓬勃生物 | 健元医药 | 星眸生物 | 格兰科医药 | 莱羡科学仪器 | 明度智云 | 玮驰仪器 | 康源久远 | 易慕峰 | 茂行生物 | 济民可信 | 欣协生物 | 泰楚生物 | 泰澧生物 | 谱新生物 | 思鹏生物 | 领诺医药 | 宜明生物 | 爱科瑞思 | 阿思科力 | 博格隆生物 | 百吉生物  | 迈邦生物 | 多宁生物 | 万邦医药 | ASCT | 为度生物 | 比邻星创投 | 赛桥生物 | 吉美瑞生 | 荣泽生物 | 科金生物 |  汉超医药 | 康日百奥 | 汉腾生物 | 力品药业 | 安必生 | 博瑞策生物 | 中盛溯源 | 深研生物 | 东方略 | 赛赋医药 | 克睿基因 | 安润医药 | 镁伽科技 | 科锐迈德 | 和元生物 | 申基生物 |楷拓生物| 森松生命科技 | 凯理斯 | 尚德药缘 |  晟国医药 | 健新原力 | 纽福斯 | 华东医药 | 士泽生物 | 影研医疗科技 | 新格元生物 | 依生生物 | 腾迈医药 | 汉欣医药 | 恒驭生物 | 盛诺基 | 序祯达生物 | 乐纯生物 | 速石科技 | 耀海生物 | 新合生物 | 华龛生物 | 恺佧生物 | 成都凡微析 | 正帆科技 | 大橡科技 | 博雅辑因 | 因美纳 | 博雅控股集团 | 近岸蛋白 | 依科赛生物 | 利穗科技 | 东南科仪 | 倍谙基 | 辉诺医药 | 圣诺制药 | 埃格林医药 | 科镁信 | 爱思益普 | 复星医药 | 齐鲁制药 | 捷思英达丨荣昌生物丨泽璟制药丨奕安济世丨礼新医药丨维立志博丨派格生物丨赛生药业丨呈源生物丨启德医药丨双运生物丨宝船生物丨曙方医药丨澳斯康生物丨普莱医药丨维健医药丨海昶生物丨征祥医药丨智核生物丨望石智慧丨博生吉医药丨南京诺丹丨四星玻璃丨艾米能斯丨霁因生物丨普瑞康生物丨映恩生物丨康哲生物丨霍德生物丨海慈药业丨沃生生物丨睿健医药丨矩阵元丨斯微生物丨则正医药丨预立创投丨东立创新丨博安生物丨伟德杰生物丨星奕昂生物丨耀乘健康科技丨琅钰集团丨康德弘翼 | 原力生命科学丨上海科洲丨特瑞思丨药源丨健艾仕生物丨冠科美博丨微境生物丨天境生物丨合源生物丨泛生子丨创胜集团丨加科思药业丨丹诺医药丨凌科药业丨偶领生物丨凯斯艾生物丨成都圣诺丨松禾资本丨清普生物丨和其瑞丨开拓药业丨科兴制药丨玉森新药丨水木未来丨分享投资丨植德律所丨奥来恩丨乐明药业丨东曜药业丨君圣泰丨海创药业丨天汇资本丨再鼎医药丨济煜医药丨百英生物丨基石药业丨君实生物丨Sirnaomics,Inc.丨亦诺微丨博腾股份丨思路迪诊断丨艾博生物丨普瑞金生物丨未知君生物丨尚健生物丨阿诺医药丨有临医药丨赛业生物丨睿智医药丨博济医药丨晶泰科技丨药明康德丨创志科技丨奥星集团丨苏雅医药丨科贝源丨合全药业丨以岭药业丨科睿唯安丨DRG丨博瑞医药丨丽珠医药丨信立泰药业丨步长制药丨华素制药丨众生药业丨上海医药丨高博医疗集团丨药渡丨君联资本丨集萃药康丨诺思格丨精鼎医药丨百利药业丨Pfizer CentreOne丨默克中国创新中心丨奥来恩丨瑞博生物丨新通药物丨广东中润丨医普科诺丨诺唯赞丨康利华丨国信医药丨昆翎丨博纳西亚丨缔脉丨一品红丨和泽医药丨博志研新丨凯莱英医药丨汉佛莱丨英派药业丨京卫制药丨海思科药业丨宏韧医药丨开心生活科技丨哈三联丨Premier Research丨宣泰医药丨先声药业丨海金格丨普瑞盛医药丨Informa丨科特勒丨谋思医药丨HLT丨莱佛士丨辉瑞丨科林利康丨冠科生物丨科文斯丨卫信康丨龙沙（Lonza）丨美迪西丨阳光诺和丨润东医药丨勃林格殷格翰（中国）丨艾苏莱生物丨领晟医疗丨驯鹿医疗丨燃石医学丨中肽生化丨鸿运华宁丨泰格医药丨易迪希丨希麦迪丨百奥赛图丨迪纳利丨青云瑞晶丨鼎丰生科资本丨中源协和丨维亚生物丨青松医药丨中科谱研丨长风药业丨艾欣达伟丨鼎康生物丨中晟全肽丨海步医药丨勤浩医药丨奥萨医药丨太美医疗科技丨生特瑞丨东富龙丨Cytiva丨优辰实验室丨苏桥生物丨君达合创丨澎立生物丨南京澳健丨南京科默丨东阳光丨亚盛医药丨杰克森实验室丨上海科州丨三优生物丨三迭纪丨泰诺麦博丨Cell Signaling Technology丨PPC佳生丨澳斯康丨先为达丨智享生物丨锐得麦丨宜明昂科丨明济生物丨英百瑞丨六合宁远丨天津天诚丨百拓生物丨星药科技丨亓上生物丨真实生物丨引光医药丨方达医药丨高博医疗集团丨赞荣医药丨国投创新丨药明生物丨康哲药业丨高特佳投资丨普瑞基准丨臻格生物丨微谱医药丨和玉资本 | 倚锋资本

▲多重福利来袭，点击即可预约 8月份，国内多家聚焦细胞与基因治疗（CGT）领域的公司宣布迎来融资进展。本文将根据公开资料分享其中11家公司的基本信息。表1：2025年8月CGT公司融资情况 1、虹信生物 8月29日，专注于In vivo CAR-T&工程化细胞靶向递送的深圳虹信生物科技有限公司（以下简称“虹信生物”，MagicRNA）宣布完成近亿元Pre-A+轮融资。本轮融资由IDG资本领投，高瓴创投及元生创投跟投，老股东恒晔科投继续追加投资，澄林资本担任本轮财务顾问。本轮融资将用于核心产品HN2301的IND申报及IIT临床研究。 虹信生物成立于2021年12月，致力于核酸药物递送技术的创新与突破。公司开发了国内领先的可离子化氨基脂质库，核心脂质（ILB3132）已实现商业化。针对制约行业发展的“mRNA肝外及非APC靶向递送”难题，虹信生物于2023年成功建立了工程化细胞靶向递送平台（Engineered cell targeted LNP，EnC-LNP），在工程化与靶向递送效率上达到国际领先水平，为核酸药物的精准递送提供了强有力的支撑。基于EnC-LNP平台开发的In vivo CAR-T管线，已于2025年一季度完成了首例SLE病人的给药，为细胞靶向LNP在全球范围内首次进入人体临床试验（First-in-human）。并在全球范围内，首次在人体上实现了CAR-T重编程与B细胞清除，并且观察到了良好的安全性与初步的临床疗效。 2、锐正基因 8月27日晚，西藏药业披露，为了公司可持续发展，突破研发瓶颈，公司拟通过在香港设立的全资子公司TopRidge Pharma Limited 对AccureditTherapeutics Limited进行股权投资，投资金额6,000万美元，持有其40.82%的股权。公司大股东关联公司CMS Medical Venture Investment（HK）Limited（以下简称“康哲药业下属公司”），投资1,500万美元，持有其10.20%的股权。 标的公司Accuredit Therapeutics Limited专注于开发基于LNP和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品，致力于为全球患者提供终生只需一次用药且具备成本优势的创新治疗方案。该公司核心资产和主要业务集中于其在国内通过VIE架构控制的锐正基因（苏州）有限公司，从事基因编辑技术等研究。 披露显示，锐正基因（苏州）成立于2021年，聚焦于基于非病毒载体的体内基因编辑药物的开发、产业化和商业化，拥有生物制药全周期成功经验的核心团队，打造了中国首个（全球少数几个之一）具备产业规模的体内基因编辑端到端平台，专注于RNA合成、编辑与递送技术。该平台符合ICH指导原则，可支持体内基因编辑产品从早期研发直至获批上市的全流程开发。其中碱基编辑器已经获得了美国专利，是中国第一个基于LNP的体内基因编辑产品进入IIT探索性临床研究、并基于 LNP 的体内基因编辑在美国获得FDA临床许可的公司。 3、蔚程医药 8月20日，据动脉网消息，蔚程医药有限公司（Vivatides Therapeutics, 以下简称“蔚程医药”）宣布完成杏泽资本领投，启明创投跟投的千万美金种子轮融资。本轮募资资金主要用于临床前肝外靶向小核酸平台及管线的开发。 蔚程医药成立于2025年，公司国际化核心团队成员创立公司前在小核酸行业头部公司包括Arrowhead、Ionis、Alnylam、Dicerna具有多年研发经验，曾主导或者深度参与多个肝外管线开发，多个项目当前处于临床开发阶段，是少数兼具肝外ASO和siRNA实际管线开发经验的技术领军团队。创始人周科明博士曾在Arrowhead、Ionis领导了多个肝外小核酸管线的开发和相关平台的建立。 4、茵冠生物 8月18日，深圳市茵冠生物科技有限公司（以下简称“茵冠生物”）宣布，成功获得数千万元新融资，引入专注于生物医药领域及海外资源整合的战略投资者——海南坤承万禧管理合伙企业。此次合作将充分发挥双方资源优势，携手推进茵冠生物细胞创新药物的临床研发进程，并深化国际化商业布局。 茵冠生物成立于 2013 年，是专注于细胞与基因治疗（CGT）领域的国家高新技术企业，聚焦细胞创新药物、外泌体疗法及载药技术的研究开发及转化应用，已建立一馆一库三平台，前瞻布局药物研发、细胞储存、细胞CDMO、细胞医美、健康管理、茵冠教育六大产业板块，持续拓展生物技术应用边界，旨在打造完整细胞全产业链闭环。公司构建"创新药IND+备案疗法IIT"双轨制产业化模式，实现适应症覆盖广度与研发深度的战略协同，布局研发管线十余条，其中干细胞平台4款干细胞药物IND受理数量领先华南地区，外泌体平台首款外泌体偶联小核酸药物已完成PCC筛选，基因工程+平台与麻省理工技术合作探索跨平台技术融合。 5、熠旋生物 8月18日，据药融圈消息，熠旋生物（上海）有限公司（以下简称“熠旋生物”或“公司”）完成数千万元的天使轮融资，由冷杉溪资本和张江科投生态基金峰瑞资本联合领投，张江生命健康产业孵化天使基金（以下简称“张科禾苗基金”）共同参与投资。本轮所募资金将加速推动全球领先的泛核酸药物研发，聚焦治疗慢性疾病和衰老性疾病的突破性疗法，并为公司未来的持续创新和全球化发展注入强劲动力。 熠旋生物于2025年3月在张江药谷成立，由一群行业顶尖专家联合创立，汇聚了一支经验丰富的国际化研发团队。公司专注于新型核酸药物的研发，凭借其独创的精准递送技术，成功突破传统药物治疗的局限，为慢性疾病和衰老性疾病提供革命性的治疗方案。熠旋生物开发的创新药物克服了细胞和基因治疗等新兴生物疗法的高成本与安全性挑战，显著提升了药物的可及性。其核心技术平台不仅展现了强大的成药性潜力，还通过全球专利保护确立了技术壁垒，为普及高效、经济的治疗方案奠定了坚实基础。 6、爱萨尔生物 近期，上海爱萨尔生物科技有限公司（以下简称“爱萨尔生物”）完成新一轮融资，投资方为：华瓯创投、吉贝尔、赛托生物、凯联资本与瓴真基金。 爱萨尔生物成立于2013年，是一家专注于细胞药物方向的生物制药公司，其核心产品线包括间充质干细胞药物、诱导多能干细胞药物和免疫细胞药物三大领域，并建立了与这些产品相适应的生产平台。目前，公司正在进行多项临床研究，涉及膝骨关节炎、脑卒中、肺纤维化、风湿免疫疾病及实体瘤等治疗领域。今年3月份，公司的创新疗法——利用间充质干细胞治疗膝骨关节炎，在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区正式启动。公司与上海交通大学医学院附属瑞金医院海南分院合作，已经成功为多名膝骨关节炎患者实施了干细胞注射治疗。 7、砺博生物 8月11日，专注于靶向RNA小分子创新药物研发的砺博生物宣布完成近亿元Pre-A轮融资。本轮融资由天士力资本和磐霖资本共同领投，元生创投、浙江省“4+1”生物医药与高端器械产业基金、诚信创投跟投。浩悦资本担任本轮融资的独家财务顾问。 砺博生物成立于2022年9月，同年11月便获得了创新工场和红杉中国种子基金的天使轮投资。公司基于创始团队对RNA结构特性和生物信息学的深入理解，结合RNA大语言模型与高通量实验验证，建立AI赋能干湿闭环的靶标发现平台，可突破传统RNA二级结构探测方法和静态结构研究的局限性，有效发现RNA中稳定折叠且具有潜在小分子结合口袋的三级结构，精准锁定RNA中的“小分子可靶位点”。砺博生物还建立了完善的靶向RNA小分子筛选、优化和验证技术平台，以及专为靶向RNA稳定三级结构优化设计的小分子文库。在基于自有数据精调的AI模型支持下，公司可快速发现并高效优化靶向RNA稳定三级结构的小分子药物。凭借先进AI技术的赋能，砺博生物实现了从靶点发现到分子优化的全链条研发加速。 砺博生物目前正快速推进一系列中枢神经系统、癌症和自身免疫疾病领域的管线的开发。在本轮融资的助力下，砺博生物将加速推进先发管线的IND申报和临床研究，并在靶向RNA小分子领域持续拓展布局，致力于将这一前沿技术转化为临床突破。 8、海昶生物 8月初，浙江海昶生物医药技术有限公司（以下简称"海昶生物"）宣布完成C轮融资。本轮融资总额近5亿元人民币，由国投（广东）科技成果转化创业投资基金领投，建源舜达（杭州）股权投资基金、东莞松山湖科学城股权投资基金、浙江省“4+1”生物医药与高端器械产业基金、科兴生物制药股份有限公司等共同参与。本轮融资将重点用于核酸创新药管线、新型肝外递送系统研发、临床，加速生产基地及产能建设。 海昶生物聚焦药物递送系统技术开发与产业化应用，构建了具有自主知识产权的QTsome®等技术平台。目前公司成功突破国际核酸递送专利壁垒，实现关键“卡脖子”技术攻关。基于公司现有技术平台开发的原发性肝癌小核酸创新药HC0301已进入中国（含中国香港）、美国等国际多中心II期临床，成为全球小核酸肿瘤精准治疗领域进展最快的管线之一。 9、夏同生物 近期，夏同生物科技（苏州）有限公司（以下简称“夏同生物”）完成A+轮融资，投资方为夏汇天同科技，此融资将有力支持公司加快细胞药物研发步伐，为神经系统疾病患者带来更具创新性的治疗方案。 夏同生物成立于2022年，由来自哈佛大学、加州大学戴维斯分校、 巴塞罗那大学等多所科研院所高级人才创办，是一家专注于利用诱导多能干细胞技术治疗神经系统疾病的细胞治疗公司，公司构建了国内独家基于细胞重编程及诱导分化技术开发少突胶质前体细胞（OPC）治疗神经系统疾病的一体化连续技术平台，以治疗髓鞘形成低下性脑白质发育不良和多发性硬化症等疾病为切入点，旨在逐步普及细胞药物在神经系统疾病领域的应用，践行“医疗普惠，共筑健康”的使命。夏同生物在少突胶质细胞和神经元领域拥有深厚的积累与极强的行业竞争力。通过深入理解少突胶质细胞的发育和分化过程，公司优化了少突胶质前体细胞的重编程和诱导分化工艺，显著降低了细胞培养周期和成本，并大幅提高了细胞纯度。此外，夏同生物还创新开发了一步法重编程技术方案，可以直接由PBMC完成细胞去分化和再分化过程获得iNSC，细胞来源广泛，全过程无需使用胚胎干细胞，不仅避免了iPSC致瘤性的风险，也规避了潜在的伦理问题。此外，公司全面自主掌握从起始细胞到终末制剂的全流程核心技术与关键工艺，其产品制备工艺已实现工业化生产规模。 10、普瑞盛医药 8月初，普瑞盛医药宣布完成B+轮融资，由泰鲲基金领投，多家知名机构跟投。 普瑞盛医药是一家CRO企业。近年来，公司持续深耕细胞与基因治疗（CGT）服务领域，已为多家CGT企业客户在眼科、自身免疫、肿瘤与中枢神经系统等多个治疗领域提供高质量专业服务，加速了这些突破性疗法的临床研发进程。 11、剂泰科技 8月1日，剂泰科技在中关村（大兴）细胞基因治疗产业园举行了OpenCGT平台揭牌暨D轮融资发布会。本轮融资募资总额为4亿元人民币，由北京市医药健康产业投资基金和大兴区产业投资基金联合领投。融资资金将加速剂泰科技多个战略重点的推进，包括平台自动化升级、自研产品管线推进、深化国际战略合作及高端人才引进。 剂泰科技是一家人工智能（AI）驱动纳米材料创新的生物科技公司，专注于利用靶向药物递送和发现技术，帮助生命体战胜疾病和衰老，重获健康和活力。公司已具备实现肝脏、肺部、肌肉和免疫细胞等关键组织和细胞的脂质纳米颗粒（LNP）精准靶向递送能力，在多器官、多组织靶向递送难题上取得突破性进展，为肿瘤、代谢系统疾病、自体免疫性疾病、神经系统退行性疾病等提供成药机会，也在器官水平上为生命体抵抗衰老提供可能。 文章来源：细胞与基因治疗领域、细胞基因治疗前沿等. 识别微信二维码，可添加药时空小编 请注明：姓名+研究方向！

9月17日-18日，同写意将联合益诺思、清大浦安、基锘威生物等机构在上海举办“上海未来细胞疗法决策者峰会”，敬请期待！ 2025已过大半，随着各大药厂Q2财报的出炉，我们得以一睹全球已上市CAR-T的最新销售业绩： 吉利德的Yescarta和Tecartus二季度销售额分别下滑5%和14%；诺华的Kymriah同期也下跌5%；BMS的Breyanzi则在第二季度实现了125%的同比增长；强生与传奇生物共同开发的Carvykti，二季度销售额达到4.39亿美元，同比增长超过一倍。 “冰火两重天”的数据，一方面说明，传统CART销售在一定程度上在见顶，另一方面也预示，行业进入一个“强者恒强”的阶段，市场开始对疗效、适应症覆盖和商业化能力提出更高要求。 与此同时，加上传统CAR-T个性化定制，导致的百万高价、漫长制备周期和复杂供应链，“嗅觉”向来灵敏的MNC巨头，正急于寻找新的突破口，卡位CAR-T细胞治疗的“战略要塞”。 体内CAR-T（in vivo CAR-T）由此进入视野，因其off-shelf的通用型生产方式，且无需淋巴细胞清除化疗，为CAR-T的大规模临床应用提供可能性，再加上其在自免疾病治疗的潜力，吸引着赛诺菲、诺华、阿斯利康、艾伯维、安斯泰来等巨头抢滩布局，不断将赛道热度推向新的高峰。 当MNC斥重金，抢先在这重塑行业格局的战略高地插上自己的旗帜时，一批中国创新药企已同步在这场前沿“军备竞赛”中全速出击——或引进来、或联全球、或强自研，誓要在下一代疗法的版图上刻下中国坐标。 当东方创新基因与最尖端的“体内编程”革命交融激荡，一场旨在普惠生命的科技突围，正从实验室轰鸣驶向临床的广阔天地。 TONACEA 01 合纵连横破“孤岛” 体内CAR-T疗法之所以倍受追捧，不只是因为概念突出，更是已经来到爆发前夜。 今年先后被阿斯利康、艾伯维收购的EsoBiotec、Capstan，以及在澳大利亚拿到IND的Interius，和艾伯维合作的Umoja，均属于全球研发第一梯队，首发管线已进入I期临床，这意味着体内CAR-T疗法得到了初步验证与监管认可。 几家第一梯队企业，凭借着快速推进的体内CAR-T管线得到MNC青睐。如果去细究它们的核心管线产品，可以明显发现中国企业的合作身影。 其中，EsoBiotec进展最快的产品ESO-T01，深圳企业——普瑞金生物参与合作开发，目前正在进行中国研究者发起的临床试验（IIT），用于多发性骨髓瘤的治疗。 7月2日，华中科技大学同济医学院附属协和医院梅恒教授团队，在The Lancet上发表了临床研究论文。 临床结果表明（截至2025年4月1日，所有患者均完成2个月的随访，其中前2例患者完成3个月的随访），ESO-T01安全性良好，未观察到≥4级细胞因子释放综合征（CRS），1例患者出现1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。4例患者ORR达100%，2例患者达到严格意义完全缓解（sCR），2例患者达到部分缓解（PR）。 Umoja处于临床I期的两款产品UB-VV400/410，则有驯鹿生物的参与，这是基于双方在去年1月达成的合作，Umoja使用驯鹿生物经临床验证的CAR序列，结合自研的VivoVec推进体内CAR-T候选产品研发。 今年5月，Umoja跟原启生物的合作也与之类似，原启生物贡献其在抗体发现、CAR结构设计等领域多年积累的核心技术，Umoja基于VivoVec™平台，双方联合针对多种适应症开发新型CAR-T细胞疗法。 相较之下，Umoja与诺纳生物在去年9月的合作显得更偏技术向，致力于将诺纳生物的HCAb Harbour Mice®平台和基于CAR功能的HCAb文库筛选平台（NonaCarFxTM），以及Umoja的VivoVecTM平台结合，开发新型体内CAR-T，并进一步扩大该创新递送技术的潜在应用范围。 除了通过合作深度参与研发，中国企业也在积极布局体内CAR-T的未来商业化版图。 2023年，先博生物与Orna Therapeutics启动合作，负责Orna体内细胞治疗产品在大中华区抗肿瘤领域的开发和上市，包括Orna进度最快、靶向CD19的体内CAR-T产品ORN-101。 今年1月，二者又扩大合作，合作范围扩大至靶向BCMA的体内CAR-T疗法，先博生物负责大中华区的研发和商业化工作。 Orna在2024年5月收购了LNP公司ReNAgade Therapeutics，通过结合ORNA的环状RNA平台（oRNA®）与ReNAgade的肝外递送技术（新型LNP）开发体内CAR-T。公司在今年5月公布ORN-101最新的临床前数据，并预计将在2026年将产品推入临床阶段。 可以看到，在全球体内CAR-T研发的火热图景中，中国企业正以多元化的战略角色，深度嵌入全球创新链条。这种“合纵连横”，打破了研发“孤岛”，加速了技术验证与迭代，其终极目标直指一个更可及、更普惠的未来：让突破性的体内CAR-T疗法，更快地惠及全球饱受疾病困扰的患者。 TONACEA 02 慢病毒的精准进化 除了参与全球合作，中国企业也在通过自主研发，加入到这场前沿技术的“军备竞赛”中。 其中，不少企业基于此前布局体外CAR-T积累的工艺、生产能力等经验，布局慢病毒载体（LV）的体内CAR-T。 这条主流路线背后的主要作用原理是，经包膜改造的LV将CAR基因整合至T细胞基因组，实现永久表达，需对LV进行“去靶向”和“重靶向”两步，从而实现T细胞特异性转染。 因明星产品西达基奥仑赛颇受关注的传奇生物，此前在财报电话会议中透露其体内CAR-T的布局，即为慢病毒路线。据介绍，这是一个已布局两年的平台，使用分子工程纳米病毒，可以特异性识别患者体内的免疫细胞（T细胞）；同时也设计病毒以减少对正常组织的通用或非特异性转导。 公开资料显示，传奇生物体内CAR-T项目LVIVO-TaVec100，是一种靶向CD19/CD20的双特异性体内CAR-T生成制剂，目前已于2025年5月启动I期申办者发起的试验，首批初步临床结果有望在2025年底公布。 同样布局慢病毒路线的，还有聚集通用型CGT产品开发的济因生物，其拥有iPSC重编程及定向分化、体内靶向递送等技术平台。 济因生物基于其开发的VivoExpress技术平台，利用特异的靶向性慢病毒递送技术，在体内实现CAR-T细胞的制备。值得一题的是，其所采取的利用慢病毒载体递送，制备靶点为CD19的CAR-T策略是目前已经在体外验证过且成熟的。 去年10月，济因生物宣布其CD19靶向的体内CAR-T细胞疗法的IIT研究进展：一例高肿瘤负荷的复发难治弥漫性大B细胞淋巴瘤（B-NHL的一种）在接受体内CAR-T细胞疗法治疗1个月后，获得完全缓解（CR）并出院，且未出现2级以上CRS或ICANS等CAR-T治疗常见副作用。 同时，济因生物又宣布了另一项IIT研究进展，接受靶向CD19体内CAR-T细胞疗法治疗的一名复发难治急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）患者也实现了CR并顺利出院。 除去上述企业，在今年5月的ASGCT年会上，易慕峰生物展示其自主研发的基于慢病毒载体的体内CAR-T创新性技术平台，显示其基于MxV糖蛋白（MxV-G）为假型的新型慢病毒载体的T细胞靶向分子（TCM）的CAR-T细胞在多种细胞系中展现出高特异性。此外，实验证明其耗竭标志物表达更低，有助于维持T细胞活性，增强长期抗肿瘤效果。 整体来说，基于慢病毒载体的技术路线，主要优势在于单次给药就可完成对T细胞的编程，从而有望获得长期疗效；主要风险在于体内的安全性，包括慢病毒代谢、基因组整合潜在致瘤风险等问题。 从技术门槛而言，慢病毒载体的“去靶向”及“T细胞的重靶向”，以及如何提高慢病毒载体稳定性的设计，是基于慢病毒载体开发体内CAR-T的技术门槛之一，因此初期开发难度较大；但慢病毒已有20余年的临床级别生产经验，CMC体系成熟。 TONACEA 03 LNP的双向奔赴 除了已有积淀的慢病毒路线，曾因mRNA预防性疫苗声名鹊起的脂质纳米颗粒（LNP）递送技术，也凭借非病毒载体的独特优势，成为体内CAR-T的另一主流路线。 具体来说，LNP由四种不同发脂质分子组装形成，作为非病毒递送载体，规避了病毒载体的基因组整合风险，还具有给药方式灵活、易于工业化生产的特点，因此被许多Biotech青睐。并且，LNP具有高度可编程性，通过人为调控期脂质配比、表面电荷等参数，能够让LNP适应不同应用场景。 在一定程度上，体内CAR-T起风，不仅源于自身疗法的优越性，更有LNP递送技术作为推手。 不过，LNP技术也存在几个关键性问题。例如传统LNP易在肝脏富集，难以有效递送肺、脑等肝外器官，在组织特异性和细胞特异性递送方面仍然面临技术挑战；高剂量LNP可能引发炎症反应等等。 深信生物创始人、CEO李林鲜也在采访中指出：“在安全性方面，LNP没有基因整合风险，并且具有可代谢性（通常数天内可在体内清除），这带来了剂量调控灵活的优势，即在需要时可以调整剂量或中断治疗。然而，相应的挑战是，对于需要长期疗效的疾病，基于mRNA-LNP的疗法往往需要周期性重复给药以维持治疗性蛋白的表达水平。需要强调的是，对于一些特定疾病领域，如自身免疫疾病，基于LNP技术的in vivo CAR疗法更能发挥其优势。” 基于LNP路线布局体内CAR-T的企业较多，包括：云顶新耀、嘉晨西海、石药集团、深信生物、剂泰科技、艾博生物、星锐医药、沙砾生物、虹信生物等。 此前，云顶新耀首次披露基于自主研发的tLNP系统开发的体内CAR-T项目，已在非人灵长类动物模型中验证了T细胞转染、CAR表达及B细胞清除效果，且在人源化小鼠肿瘤模型中实现了有效靶细胞清除。目前该项目还处于临床前阶段，有望今年下半年开启临床试验。 嘉晨西海启动了其体内CAR药物JCXH-213的I期临床，JCXH-213靶向CD19，用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤。该产品也采用了LNP包裹mRNA的递送方式。今年3月，JCXH-213完成了首例患者给药。 石药集团旗下的SYS6020，作为一款基于mRNA-LNP的细胞治疗产品，可通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，进而靶向识别患者体内BCMA阳性的B细胞和浆细胞并对其进行杀灭，阻止有害的自身抗体产生，从而达到治疗目的。 2024年6月，SYS6020在中国首次获批临床，拟开发治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。此后分别在8月获得治疗难治性活动性系统性红斑狼疮的临床试验默示许可。10月，在重症肌无力领域获批临床。 仔细去看这波布局LNP的企业，普遍具备这些共同特征：拥有自主知识产权的LNP平台技术；管线设计多元化，不局限于单一领域；产业化布局超前，注重生产工艺开发。 比如云顶新耀，除了体内CART，借助“AI+mRNA”平台，其同时完成了包括特异性强的个性化肿瘤疫苗，和适配性好、可负担性高的通用肿瘤疫苗在内的另两项产品布局。 LNP是当前唯一获得FDA批准用于mRNA疫苗的递送载体技术，也是目前市面上唯一一款实现大规模商业化落地的非病毒递送技术。李林鲜在采访中提到，“LNP技术的安全有效性获得了广泛认可，而且可拓展性也是最强的，可将其作为底层技术，应用于更多mRNA药物递送领域”。 TONACEA 04 中国创新力量崛起 曾几何时，“技术引领”对中国药企而言近乎奢望，多数身影游走于全球创新链的追随者之列。而今，剧变已生：一批顶尖中国创新药企，在ADC、双抗等尖端领域与国际巨头同台竞技、分庭抗礼。 而在代表未来医学高度的CGT疆域，中国力量的崛起更具历史性意义。 近日，CDE联合清华大学团队在Nature Reviews Drug Discovery发表综述文章，首次系统总结了中国CGT领域的发展趋势，向全球释放强烈信号：中国正以突飞猛进之势崛起为CGT赛道的重要参与者。除此之外，中国还继续优化外商投资环境以鼓励CGT领域的国际合作。 其中，CAR-T细胞疗法在所有CGT药物中开发进度最快。到目前为止，NMPA已批准7款CAR-T细胞疗法上市——这一数量与美国不相上下。 可以看到，代表着下一代“个体化癌症治疗”的CAR-T细胞疗法，在中国的落地，不再是技术引进、政策模仿，而是从原始靶点到临床标准，中国人主导、国际认可的创新闭环。 同样，在当下火热的体内CAR-T开发潮中，中国创新药企不再满足于技术追随者角色，而是以技术输出者、平台融合者、前沿创新者等多元化战略角色，成为全球体内CAR-T生态中不可或缺的关键力量。 有产业人士认为，基于庞大的需求，近年来在底层科学技术创新能力的积淀，以及IIT机制给Biotech带来的试错与效率提升，未来中国有望在整个全球体内cart领域率先取得突破。 也有投资人提出展望，随着体内CAR-T的临床突破，下一个big deal是否会在中国企业间诞生？ 依托全球最庞大的未满足临床需求、底层科技的厚积薄发、政策环境的持续优化，以及得天独厚的“第三波临床资源红利”，一个共识正在形成：在重塑全球细胞治疗格局的体内CAR-T战场，中国创新军团，正蓄势待发，志在率先突破！ 参考资料： 1.Nature Reviews Drug Discovery，Trends in the development of cellular and gene therapy in China 2.CGT观察者，从制药巨头的最新财报看CART销售的“冰火两重天” 3.医药魔方Pro，杨林：体内CAR-T爆发背后的几点思考 4.华福证券，体内CAR-T：全球竞赛已打响，关注云顶新耀和石药集团 5.各企业官网&公众号