Synaptic Therapy Alzheimer's Research Trial (START): A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel-Group Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of CT1812 in Early Alzheimer's Disease Over 18 Months.

This is a multicenter randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 2 study designed to evaluate the efficacy, safety, and tolerability of two doses of CT1812 compared to placebo in participants diagnosed with early Alzheimer's disease.

开始日期2023-06-28

申办/合作机构

Cognition Therapeutics, Inc.

[+1]

NCT05893537

/ Terminated临床2期

A Randomized, Double-Masked, Placebo-Controlled, Parallel-Group, Phase 2 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Oral CT1812 in Participants With Geographic Atrophy (GA) Secondary to Dry Age-Related Macular Degeneration (AMD).

This is a Phase 2, prospective, multicenter, randomized, double-masked, placebo-controlled 104-week study to assess the efficacy, safety, and tolerability of orally delivered CT1812 compared to placebo in participants with GA associated with dry AMD.

开始日期2023-06-16

申办/合作机构

Cognition Therapeutics, Inc.

NCT05225415

/ Completed临床2期

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2, 6-month Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Exploratory Efficacy of CT1812 in Subjects With Mild to Moderate Dementia With Lewy Bodies

Multi-center, randomized, double-blind, placebo-controlled, 6- month study in subjects with mild to moderate Dementia with Lewy Bodies.

开始日期2022-05-19

申办/合作机构

Cognition Therapeutics, Inc.

[+1]

100 项与 Zervimesine 相关的临床结果

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100 项与 Zervimesine 相关的转化医学

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100 项与 Zervimesine 相关的专利（医药）

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项与 Zervimesine 相关的文献（医药）

2026-10-01·NEUROCHEMICAL RESEARCH

CT1812 Attenuates Surgery-Induced Cognitive Impairment and Modulates TMEM97- and PGRMC1-Associated Hippocampal Stress Responses in Aged Mice

Article

作者: Kang, Wen ; Wei, Yanian ; Shen, Cheng ; Wang, Qianwen ; Wang, Long

Postoperative neurocognitive disorders (PND) are common complications in older surgical patients, but druggable mechanisms linking surgical trauma to hippocampal synaptic and cognitive vulnerability remain poorly defined. The σ-2 receptor (σ-2R), encoded by transmembrane protein 97 (TMEM97), and progesterone receptor membrane component 1 (PGRMC1) intersect membrane lipid biology and synaptic stress signaling; CT1812, a pharmacological σ-2R complex modulator, has shown target engagement in early Alzheimer's disease trials, but whether this pathway participates in postoperative hippocampal injury is unknown. This study examined whether surgery-induced hippocampal stress in aged mice is associated with TMEM97 and PGRMC1 signaling and whether early CT1812 treatment can attenuate this response. Young adult (2-3 months) and aged (18-20 months) male C57BL/6J mice underwent sham operation or laparotomy; aged mice were further treated with vehicle or CT1812 (3 mg/kg, intravenous injection, days 0-3). Hippocampal molecular changes were assessed by western blotting and immunofluorescence on day 3, and behavior was evaluated by open field test (OFT) and Morris water maze (MWM) on days 6-10. Laparotomy increased hippocampal TMEM97 and PGRMC1 expression and induced anxiety-like and spatial-memory deficits preferentially in aged mice, without evidence that locomotor impairment explained the behavioral phenotype. TMEM97 and PGRMC1 were detected in neuronal nuclei (NeuN)-positive neurons, ionized calcium-binding adapter molecule 1 (Iba-1)-positive microglia, and glial fibrillary acidic protein (GFAP)-positive astrocytes in hippocampal cornu ammonis 1 (CA1), supporting multicellular pathway involvement. In aged surgical mice, CT1812 significantly reduced upregulation of TMEM97 and PGRMC1, improved OFT center-zone occupancy and MWM performance, and restored the synaptic markers postsynaptic density protein 95 (PSD95) and synaptophysin. CT1812 also normalized lipid-handling proteins, including apolipoprotein E (ApoE), ATP-binding cassette transporter A1 (ABCA1), cholesterol 24-hydroxylase (CYP46A1), and low-density lipoprotein receptor (LDLR), and reduced perilipin 2 (PLIN2) accumulation in neurons and microglia. In parallel, CT1812 attenuated a selective endoplasmic reticulum (ER) stress response involving binding immunoglobulin protein (BIP) and protein kinase R-like endoplasmic reticulum kinase (PERK)-eukaryotic initiation factor 2α (eIF2α) signaling in hippocampal neurons, and suppressed microglial nuclear factor κB (NF-κB)/NOD-like receptor family pyrin domain containing 3 (NLRP3) inflammatory activation, whereas C/EBP homologous protein (CHOP) was not significantly changed. These findings support a model in which postoperative injury in the aged hippocampus engages a lipid-proteostatic and inflammatory stress program associated with TMEM97 and PGRMC1, and suggest that CT1812 attenuates cognitive vulnerability by restraining this coupled response.

2026-10-01·EUROPEAN JOURNAL OF PHARMACOLOGY

TMEM97 links endoplasmic reticulum stress to hepatic stellate cell activation in experimental liver fibrosis: pharmacological attenuation by CT1812

Article

作者: Li, Fang ; Li, Jing ; Liu, Wei ; Zhang, Hong ; Zhang, Jing

Liver fibrosis lacks broadly effective antifibrotic therapies, and activated hepatic stellate cells drive extracellular matrix deposition. We investigated whether transmembrane protein 97 (TMEM97), the σ-2 receptor, contributes to hepatic stellate cell (HSC) activation and whether the σ-2 receptor complex antagonist CT1812 attenuates experimental fibrosis. In male C57BL/6J mice, carbon tetrachloride (CCl₄) was administered for 4 or 8 weeks, and a separate 8-week CCl₄ model received daily oral CT1812 (10 mg/kg/day) or vehicle. Human LX-2 cells were stimulated with transforming growth factor-β1 (TGF-β1) and treated with TMEM97-targeting small interfering RNA (siTMEM97), CT1812, or both; confirmatory experiments used a second siRNA and GSK2606414. Hepatic TMEM97 mRNA, protein abundance, and fluorescence intensity increased progressively during CCl₄-induced fibrosis and were preferentially associated with α-smooth muscle actin (α-SMA)-positive fibrotic cells. In LX-2 cells, TMEM97 knockdown and CT1812 reduced ACTA2, COL1A1, and CTGF expression and suppressed proliferation and migration without reducing cell viability over 72 h. Both interventions attenuated multiple unfolded protein response readouts, including p-eIF2α/eIF2α, ATF4, CHOP, BiP, nuclear ATF4, p-IRE1/IRE1, and ATF6 (p50). The second siRNA reproduced key phenotypes, while GSK2606414 reduced PERK-eIF2α signaling and fibrogenic readouts. In vivo, CT1812 reduced hepatic hydroxyproline accumulation, collagen staining, α-SMA and collagen I expression, ER-stress markers, liver-injury indices, inflammatory cytokines, and macrophage accumulation. These findings support TMEM97-associated σ-2 receptor complex signaling as a contributor to ER-stress-coupled HSC activation and identify CT1812 as a candidate pharmacological modulator of experimental liver fibrosis.

2026-09-10·ACS Medicinal Chemistry Letters

Crystal Structure of the Sigma-2 Receptor Complexed with Investigational Drug Zervimesine (CT1812)

Article

作者: Nitsche, Julius ; Montalbetti, Christian A.G.N. ; Wollenhaupt, Jan ; Amaudrut, Jérôme ; Look, Gary C. ; Caggiano, Anthony O. ; Malancona, Savina ; Gilzer, Dominic ; Hamby, Mary E. ; Preuss, Franziska

Abstract:

The investigational drug zervimesine (CT1812) is an allosteric small molecule modulator of the sigma-2 receptor (S2R), known as transmembrane protein 97 (TMEM97), currently in clinical development for Alzheimer’s disease and dementia with Lewy bodies. In Phase 2 trials, consistent favorable trends across outcome measures were observed for Alzheimer’s disease (NCT03507790), dementia with Lewy Bodies (NCT05225415), and another indication, dry AMD (NCT05893537). The crystal structure of S2R complexed with zervimesine to 2.74 Å resolution reveals this investigational therapeutic bound in the binding site of S2R analogous to that seen previously with other S2R ligands, and is consistent with binding affinity data from a S2R competition assay. The structural interactions by which zervimesine binds with S2R are illuminated, which may shed light on the potential structure–function relationship underlying the favorable effects of zervimesine seen preclinically and clinically, and may foster the design of future S2R modulators for neurodegenerative conditions.

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项与 Zervimesine 相关的新闻（医药）

2026-10-13

·格物致和科研服务

从虚拟细胞到智能药筛：HiMAP AIDD 的技术逻辑与落地实践

复杂疾病通常不是单一基因或单一靶点异常造成的。同一种疾病中，不同细胞类型、不同细胞状态和不同组织微环境，可能承担不同的病理作用，也可能对同一种化合物产生不同响应。尤其在阿尔茨海默病、肿瘤等异质性较高的疾病中，仅从单个靶点或少量差异基因出发，往往不足以支撑后续研发决策。因此，药物研发除了关注“哪些基因发生了变化”，还需要进一步回答：哪些细胞处于与疾病相关的异常状态？这些状态有哪些基因表达特征和调控程序？哪些疾病相关细胞状态值得优先干预？哪些化合物可能调节目标状态，并值得进一步被验证？格物致和HiMAP AIDD（Artificial Intelligence Drug Discovery）的技术逻辑可以概括为：以HiMAP-seq 原创扰动数据为基础，结合虚拟细胞解析的疾病相关细胞状态，预测并实验验证药物对细胞状态的调控，为候选药物和机制研究提供可追溯的优先级排序。从组成上看，HiMAP AIDD 可以拆分为两个相互衔接的模块：一是基于单细胞数据构建的虚拟细胞模型（AIVC），用于解析和定位疾病相关细胞状态；二是由格物致和自动化实验室自主生产的药物扰动数据库，用于比较和筛选可能调控目标状态的化合物。前者回答“应该干预哪里”，后者回答“哪些药物可能干预、应该优先验证谁”。 01 虚拟细胞：基于单细胞数据定位疾病状态虚拟细胞（Virtual Cell）并不是脱离实验数据的“数字化想象”，而是以真实细胞的多组学、表型、空间位置和扰动响应等观测为基础，通过机器学习、生成模型、机制模型或其融合框架，建立能够描述、预测并模拟细胞状态变化的计算模型。其思想可追溯至系统生物学对细胞网络、信号通路和动力学过程的建模。近年来，随着单细胞测序、高通量扰动筛选、空间组学和人工智能技术的发展，虚拟细胞的目标已从对单一通路或局部网络的模拟，逐步走向对细胞身份、状态转换、微环境互作以及药物或基因扰动响应的整体刻画。目前，单细胞RNA 测序（scRNA-seq）和单核 RNA 测序（snRNA-seq）仍是虚拟细胞模型最主要、最成熟的数据基础。一方面，这两类数据在细胞类型覆盖、样本规模、疾病队列积累和公共资源可获得性方面具有明显优势；另一方面，它们能够以较高分辨率捕捉细胞间异质性及连续状态变化。尤其对于难以获得完整活细胞的临床组织、冷冻样本和中枢神经系统组织，snRNA-seq 显著扩展了真实疾病样本进入虚拟细胞建模的可及性。与此同时，空间转录组、染色质可及性、蛋白组、影像和扰动实验数据正在成为重要补充，使虚拟细胞逐渐具备从“表达状态描述”走向“多尺度状态预测”的能力。传统细胞分类通常将细胞归入相对固定的类型或亚群，而虚拟细胞通过整合大量真实细胞数据、矫正批次差异、识别跨样品、可复现的状态结构，从而以连续、可计算的方式保留细胞状态的复杂性与异质性，更接近细胞在真实组织和疾病过程中的实际存在形式。因此，虚拟细胞可以把“某个细胞表达了什么”，进一步提升为“该细胞处于怎样的功能状态、可能向何种状态转变、对何类扰动可能敏感”的可检验假设。需要明确的是，在HiMAP AIDD 中，虚拟细胞模型的核心任务不是直接替代药物筛选，而是利用单细胞数据解析疾病相关细胞状态，为后续药物匹配提供明确的“目标状态”。公共数据的价值在于覆盖广、样本多、疾病类型丰富；但要回答“哪种化合物能够调控这一状态”，还需要另一类药物扰动实测数据。格物致和已整理超过1 亿+公开的人类单细胞数据，构建覆盖脑、心脏、肺、肝、肾、乳腺、胃肠道、免疫系统、骨骼肌等多组织器官的虚拟细胞模型，并已完成超过4,000 万细胞的人工复核。平台从真实单细胞数据出发，统一细胞类型、组织来源和功能注释，解析不同组织、疾病与微环境中的细胞状态。这些工作为HiMAP AIDD 提供了疾病状态解析的基础，也构成了后续药物筛选的第一步：先找到值得干预的疾病相关细胞状态。 02 HiMAP-seq：用自产药物扰动数据回答药物筛选问题如果说虚拟细胞模型回答的是“疾病相关细胞状态在哪里”，那么 HiMAP-seq 药物扰动数据库回答的就是“哪些化合物可能改变这些状态”。这正是HiMAP AIDD 区别于一般虚拟细胞模型的关键。传统药物研发常从靶点、通路或已知作用机制出发。这些信息依然重要，但化合物进入细胞后，往往同时影响多个基因程序，其响应还会受到细胞背景、剂量、处理时间和实验批次的显著影响。仅凭设计时的靶点假设，很难完整回答“这个化合物在真实细胞中究竟引起了什么变化”。为了解决这一问题，2025 年 8 月，格物致和与合作团队在《Nature Methods》发表了高通量化学扰动测序技术 HiMAP-seq（Highly Multiplexed and Parallel Sequencing）。该技术采用样本混合（pooled-sample）策略与多重基因检测设计，可在单次反应中并行检测数千个样本中上万个关键调控基因的表达变化。性能评估显示，其检测准确性、灵敏度与重复性和RNA 测序相当，而通量、速度和成本显著占优。在自动化实验体系支持下，HiMAP-seq 可在 8 小时内完成 4,608 个样本的全自动化建库，通量较传统 RNA-seq 提升约 100 倍，成本降低约 90%。药物扰动数据不能依赖小规模、分散式实验逐步积累，而可以通过标准化、自动化平台持续生产。依托HiMAP-seq 自动化平台，团队构建了化学扰动基因表达数据库CIGS（Chemical-Induced Gene Signatures）——目前全球单一细胞模型体系下检测化合物数量最多的基因表达数据库，覆盖 13,221 种化合物、9 万余个扰动条件、3,407 个关键调控基因，累计约 3.19 亿条原创基因表达记录，并已通过在线平台向全球开放。这些数字背后的关键，不只是数据规模，而是数据的生产方式。真正能形成壁垒的，不只是模型本身，而是持续、标准化生产高质量药物扰动数据的能力。公共数据通常来自不同实验室、不同技术路线和不同实验条件，数据格式、细胞背景、处理时间和测序深度都不完全一致。即便可以通过计算方法进行整合，也很难完全消除实验体系之间的差异。 HiMAP-seq 数据库则来自格物致和自建的自动化实验平台。化合物处理、细胞培养、样本建库、基因检测和数据分析在统一流程下完成，使不同化合物、不同剂量和不同细胞背景之间的表达响应更具可比性。模型架构可以被复现和迭代，但在统一实验体系下长期积累的药物扰动实测数据，很难被后来者快速复制。这才是HiMAP AIDD 的底层壁垒。进入2026 年，格物致和将原创扰动数据规模进一步提升至超过 30 亿条，覆盖 15,000 种化合物及 560 味中药单药，并在乳腺癌 MDA-MB-231 细胞中完成了约 9,000 个基因逐一独立敲低后的表达谱测定。目前，相关数据已涵盖乳腺癌，胚肾、急性单核细胞白血病、神经母细胞瘤、小胶质细胞、星形胶质母细胞瘤、成纤维细胞、内皮细胞和T 淋巴细胞等多种人源细胞模型。对于AI 药物筛选而言，这类数据至少有三方面价值。第一，它提供了真实世界的扰动响应。模型不需要只依赖已有文献、靶点注释或分子结构进行推断，而是可以直接学习化合物进入细胞后的真实转录组变化。第二，它支持跨化合物、跨剂量和跨细胞背景的比较。只有在统一实验体系下产生的数据，才更适合用于判断不同候选物的响应方向、强度和稳定性。第三，它可以持续回流到模型中。候选化合物的计算排序结果经过实验验证后，无论是否有效，都可以成为新的训练样本，使模型在下一轮筛选中变得更准确。因此，HiMAP AIDD 的核心并不只是“拥有一个虚拟细胞模型”，而是拥有一套能够持续生产、管理和利用高质量药物扰动数据的实验与计算体系。 03 从疾病状态到候选药物：两类数据如何完成匹配在HiMAP AIDD 中，虚拟细胞模型和 HiMAP-seq 药物扰动数据库分别解决两个问题：虚拟细胞描述疾病相关的细胞状态； HiMAP 扰动数据描述化合物作用后的表达响应。两者前后衔接，配合使用的关系。虚拟细胞模型首先从疾病相关的单细胞数据中识别异常细胞状态，提取这些状态的基因表达特征和调控程序，明确需要干预的目标。随后，系统将这些疾病相关状态与HiMAP-seq 数据库中的化合物扰动响应进行匹配，寻找可能逆转、调节或影响目标状态的候选化合物。将两类信息放在同一个状态空间中，可以比较： 1.疾病异常状态与健康参考状态之间的差异； 2.化合物扰动方向与目标状态变化方向之间的关系； 3.化合物响应是否集中在目标细胞或目标状态； 4.不同剂量、时间和细胞背景下，响应的差异； 5.哪些候选物值得优先进入下一轮实验。其中，单细胞数据的作用是把疾病状态定义得更清楚；自产药物扰动数据的作用是把候选药物筛得更可靠。 HiMAP AIDD 不是简单地用单细胞数据训练一个模型，再把模型输出作为筛选结论。它是先用虚拟细胞模型明确“要干预什么状态”，再用 HiMAP-seq 实测扰动数据回答“哪些化合物更可能干预这个状态”。这也是高质量药物扰动数据库对于药物建模的价值：它让候选排序建立在真实实验响应之上，而不是只建立在间接证据或算法推测之上。 04 案例：以阿尔茨海默病为例，检验候选优先级的稳定性面向阿尔茨海默病、帕金森病及其他神经退行性疾病研究，HiMAP AIDD 中的 AI 虚拟细胞（AIVC）模型已整合超过 500 万条神经系统相关单细胞数据，覆盖兴奋性神经元、抑制性神经元、星形胶质细胞、小胶质细胞、少突胶质细胞和少突胶质前体细胞等核心细胞群。在完成神经系统细胞状态建模后，我们选择了两项分别发表于《Cell》和《Nature Neuroscience》的研究数据进行复现和二次分析，以检验 HiMAP AIDD 能否在不同独立数据集中给出稳定、可解释的候选药物排序。针对《Cell》研究数据，在 AIVC 分析阶段，我们结合自建的 500 万条神经系统相关单细胞数据构建的 AIVC 大模型，对该研究数据进行二次建模，并识别出 GFAP、SNAP25、P2RY12、MOBP 等 AD 相关细胞状态特征基因。这些基因分别与星形胶质细胞反应、神经元突触功能、小胶质细胞状态及少突胶质细胞相关状态有关。随后，基于上述细胞状态特征开展计算药物排序，结果显示，Sigma-2 receptor antagonist 1 在本次筛选中排名第 5 位。针对《Nature Neuroscience》研究数据，在 AIVC 分析阶段，我们同样结合自建的 500 万条神经系统相关单细胞数据构建的 AIVC 大模型，对晚期阿尔茨海默病患者与健康人群的单细胞数据进行二次建模，对比炎症性小胶质细胞、反应性星形胶质细胞、神经元易损状态以及少突胶质细胞/OPC 异常等疾病相关细胞状态与健康参考状态。随后，平台结合基因表达矩阵、细胞状态嵌入和细胞状态网络，构建疾病异常细胞状态模型，并开展转录特征与状态空间分析。基于疾病状态向量与化合物扰动特征之间的逆转匹配度进行候选化合物排序，结果显示，Sigma-2 receptor antagonist 1 位列 Top 1。 Sigma-2 receptor antagonist 1（CT1812，现称 zervimesine）由 Cognition Therapeutics 公司开发，是一种靶向 Sigma-2 receptor complex 的在研小分子药物。其研发思路建立在 Sigma-2 receptor complex 与 β-淀粉样蛋白（Aβ）寡聚体相关作用机制的研究基础上。 CT1812 于 2016 年起进入人体临床研究，先后开展轻中度阿尔茨海默病、早期阿尔茨海默病及临床前期患者等不同阶段和人群的研究。其关键 II 期 START 研究获得了美国国家老龄化研究所（NIA）约 8,100 万美元的资助，并与阿尔茨海默病临床试验联盟（ACTC）合作开展后续临床研究。在 Expert Market Research 的 2026 年 AD 管线洞察报告中，CT1812 被列为领先的管线药物之一，体现了该候选药物在 AD 研发领域的关注度。这一结果的意义，不只是系统重新发现了一个已有AD 研究基础的候选药物，更重要的是，它在两个独立研究数据集中均进入靠前位置。随后，我们将两项研究共同预测出的候选结果进行整合。两个独立预测结果的Top 100 候选中，共有 13 个共同化合物。其中，3 个具有直接 AD 相关研究线索，8 个具有间接生物学或机制研究线索，2 个不适合作为治疗候选。这一结果说明，HiMAP AIDD 能够帮助研究者发现具有 AD 相关生物学依据的化合物，并通过独立数据集之间的交叉验证，评估候选优先级的稳定性。需要强调的是，这一案例并不等同于证明某个候选药物已经具有明确临床疗效。它真正验证的是HiMAP AIDD 的分析链路：虚拟细胞模型可以从疾病数据中定位异常细胞状态，自产药物扰动数据库可以提供真实化合物响应，两者结合后，可以形成可追溯、可验证的候选药物优先级排序。总结格物致和HiMAP AIDD 以虚拟细胞模型和真实药物扰动数据为基础，构建了从疾病状态解析到候选药物排序的计算分析体系。其中，虚拟细胞模型整合超过1 亿条人类单细胞数据，覆盖多组织器官，并已建立神经系统相关虚拟细胞模型，用于解析疾病相关细胞状态。 HiMAP-seq 药物扰动数据库则由格物致和自动化实验室持续生产，积累了大规模化合物及基因扰动表达数据，用于描述不同化合物在真实细胞中的表达响应。在阿尔茨海默病研究中，平台基于两个独立研究数据集开展二次建模，识别疾病相关细胞状态及其转录特征，并进一步与化合物扰动响应进行匹配。结果显示，Sigma-2 receptor antagonist 1 在两个分析中均进入靠前位置：在一项数据中排名第 5，在另一项数据中排名第 1。两个独立预测结果的 Top 100 候选中，共有 13 个共同化合物，其中 3 个具有直接 AD 相关研究线索，8 个具有间接生物学或机制研究线索，2 个不适合作为治疗候选。总体来看，HiMAP AIDD 能够将复杂疾病中的细胞状态转化为可计算特征，并结合自产药物扰动数据形成候选药物验证优先级，为 AD 等复杂疾病的机制研究、药物重定位和后续实验设计提供计算支持。在这一体系中，虚拟细胞模型帮助我们看清疾病相关细胞状态，HiMAP-seq 原创扰动数据库则帮助我们判断哪些化合物可能调控这些状态。相比单纯依赖公共数据和模型推测，持续生产高质量实测扰动数据，并将预测、验证和结果回流形成闭环，是 HiMAP AIDD 更重要的底层能力。参考文献 1.Xiang, L., Wang, Y., Shao, W. et al. High-throughput profiling of chemical-induced geneexpression across 93,644 perturbations. NatMethods22,1954-1963(2025).https://doi.org/10.1038/s41592-025-02781-5 2.Li Y, Pereda Serras C, Blumenfeld J ... Cell-type-directed network-correcting combinationtherapy for Alzheimer's disease Cell, 2025; 188, 5516-5534.e18 3.Gabitto, M.l., Travaglini, K.J., Rachleff, V.M. etal. Integrated multimodal cell atlas of Alzheimer'sdisease. Nat Neurosci27, 2366-2383 (2024).https://doi.org/10.1038/s41593-024-01774-5 格物致和生物科技（北京）有限公司是一家专注于生命科学与临床医学的高科技公司，围绕"超敏检测"与"智能药筛"构建两大技术平台：单分子超高灵敏度蛋白检测平台，实现神经退行性疾病等重大疾病的早期诊断；HiMAP AIDD 智能药筛平台，以 HiMAP-seq 原创扰动数据和虚拟细胞模型为基础，服务早期新药筛选、靶点发现与机制研究。两大平台协同，打通从疾病早期发现到药物早期研发的完整链条。格物致和网址：www.iomicsbio.com 邮箱：service@iomicsbio.com 电话：010-64726050

2026-10-13

·大Ro姐

过敏赛道 × CNS 赛道｜近期新闻洞察报告

数据窗口：2026-07-22 ～ 2026-10-12（重点为近 30 天 2026-09-13 ～ 2026-10-12）样本量：全库 786 条 → 近 30 天 297 条（过敏 90 / CNS 104 / 政策 103）数据源：医药日报结构化数据库（新闻级二手情报，非临床试验注册库原始记录）0. 口径说明（先看这里，避免误读）项目说明统计单位一条新闻 = 一个资产事件，同一资产多次曝光会重复计数，因此"频次"代表媒体热度，不完全等于技术实力分层口径近 30 天 = 主分析窗；7–8 月数据仅用于判断动量（momentum），即某资产是否持续出现在新闻中潜力判定三轴打分：机制新颖度（是否开新通路）× 临床确定性（阶段+数据强度+样本量）× 商业可及性（距上市距离）主要盲区 ① 负面/失败结果天然少见于日报，存在乐观偏差；② 早期小样本数据（n<15）会显著高估疗效；③ 缺少专利、交易金额、BD 条款等维度1. 结论先行（8 条）过敏赛道的主战场已经从"特应性皮炎（AD）"扩散为"AD + CSU + EoE + 食物过敏"的四线结构。近 30 天 AD 仍是最大单一适应症（约 20 条），但慢性自发性荨麻疹（CSU，10+ 条）出现了最多全新机制——这是 2026 年下半年最值得押的增量。"停药后仍有效"（Durability / Disease Modification）正在取代"皮损清除率"成为新的疗效叙事。 Nektar（Treg）、Celldex（KIT）、UB-221（IgE）三条线都在讲这个故事，这是未来差异化定价的核心锚点。口服替代生物制剂是最大的结构性机会。 STAT6 降解剂（Kymera）、口服 TYK2（诺诚健华等）、分子胶（Enveda）三条技术路线同时推进，一旦成功将对注射剂形成降维打击。CNS 赛道 2026 年是"精准神经遗传学"的收获年：Ionis 年内两项 ASO 获批（zilganersen / tofersen 报销）、Scholar Rock apitegromab 获批、uniQure AMT-130 递交 BLA、ulefnersen（FUS-ALS）III 期阳性，"一个基因一个药"的模式已经跑通。帕金森（PD）进入三线并进：症状控制（tavapadon 获批）、α-syn 疾病修饰（prasinezumab / ACI-7104 疫苗 + αSyn-SAA 生物标志物）+ 细胞替代（bemdaneprocel III 期、士泽/跃赛 iPSC）。生物标志物 letter of support 是关键变量——它让"症状前入组"从概念变为可执行的试验设计。AD 战场从"Aβ 是否成立"转向"如何更安全地清除" ：trontinemab ARIA-E <5%（vs lecanemab 13% / donanemab 24%）、lecanemab 皮下注射、血检 pTau217 获批改变早筛路径——竞争维度从疗效切换到给药便利性与安全性。精神分裂症正在脱离多巴胺 D2 范式：KarXT（M1/M4）中国 III 期阳性、LB-102 III 期、NTX-253（M4 PAM）进入 II 期、Newron evenamide（谷氨酸）III 期 2027Q1 读出——这是 CNS 里最拥挤也最有钱景的再布局。对 Neurogen 三条产品线均有实质影响（详见第 4 节）：仙特明面临抗组胺疗效与 safety 双重负面证据；优普洛面临 PD 症状治疗赛道被挤压 + 早期分层前移；开浦兰所在癫痫市场正被 Kv7/精准 ASO 从两端侵蚀。Part A｜过敏 / 免疫炎症赛道A1. 三十天热度地图适应症集群条数主流机制新进入机制拥挤度中重度 AD ~20 IL-4Rα / IL-13 / JAK / IL-31 三抗、STAT6 降解剂、分子胶、IL-18、IL-22RA1、Treg ★★★★★ 慢性自发性荨麻疹 CSU ~10 抗 IgE / BTK KIT（肥大细胞耗竭）、TSLP、IL-18 ★★★★ 哮喘 / COPD / CRSwNP ~12 IL-5 / IL-4Rα / TSLP IL-33、超长效 IL-5（Q6M）、三联吸入 ★★★★ 食物过敏 ~7 OIT / EPIT 多肽表位免疫（PVX108）、FMT 菌群、抗 α-gal 单抗 ★★★ HAE（遗传性血管水肿） ~5 C1-INH / FXIIa 口服按需（sebetralstat）、siRNA 长期预防（BW-20805） ★★★ EoE / 嗜酸粒细胞疾病 ~5 生物制剂 / S1P TSLP（Tezspire III 期阳性）、局部给药 SP-104GI ★★★ GPP / HS / 斑秃 / 白癜风 ~8 IL-36R / IL-17 / IL-7R / JAK1 IL1RAP、AI 分层补体生物标志物 ★★★ 读法：AD 是"红海中的红海"，CSU 和 HAE 是"结构性换血"（机制换代窗口），EoE 与食物过敏是"从无到有"（空白市场）。A2. 七条有潜力的研究方向（按确定性分层）第一梯队｜确定性强、已有 III 期或已上市数据支撑方向代表资产 / 公司关键数据为什么值得看 IL-13 长效 + 适应症外扩 lebrikizumab（礼来/LEO/ Almirall） ADlong 108 周 EASI-75 92.9%、停药率仅 2.9%；ADtouch（手足）53% vs 27% 长期安全性数据已成为最深的护城河；适应症向"难治部位"外扩是新的增量打法 IL-31Rα（止痒轴） nemolizumab（Galderma） ARCADIA 152 周 EASI-75 91%、EASI-90 75%；88% 止痒有临床意义唯一同时解决"痒-睡眠-皮损"三角的机制，3 年数据几乎封死了后来者；中国 III 期桥接已启动 KIT / 肥大细胞耗竭 barzolvolimab（Celldex） EMBARQ-CSU1/2 两项 III 期全部终点达标：UAS7 降 ~20 分 vs 安慰剂 11（P<0.00001），完全缓解 42–54% vs 9–18%，奥马珠经治者仍 41–55% CSU 赛道最大变量：把"抗 IgE 无效人群"变成可治疗人群，BLA 2027 TSLP 适应症横向扩张 tezepelumab（AZ/安进） CROSSING III 期 EoE 达共同主要终点 + 全部关键次要终点，获益维持 52 周上游警报素抑制剂每拿一个新适应症都在扩大"患者池定义权" IgE 通路再进化 UB-221 / CUE-221（申联生物·世之源） II 期 HSS7=0：4mg/kg 54% vs 奥马珠 41%；停药 28 周后仍维持 60%（奥马珠 24%）唯一在"停药维持"上头对头击败奥马珠单抗的资产，中国团队操盘第二梯队｜机制新颖、弹性最大，但需等读出方向代表资产 / 公司数据与看点风险多特异性抗体矩阵 tilrekimig（Pfizer，IL-4/IL-13/TSLP 三抗）；ompekimig（IL-4/IL-13/IL-33）；galvokimig（UCB，IL-13×IL-17A/F 双抗） tilrekimig II 期 EASI-75 62.5% vs 19.9%，半衰期 ~37 天，III 期已启动（含 dupilumab 头对头）头对头失败即出局；三抗成本高、定价压力大口服 STAT6 降解剂 KT-621（Kymera） Ib 期深度 STAT6 降解 + 2 型炎症标志物下降，瘙痒与睡眠改善；BROADEN2 已入组完成，年底 topline 首个"降解剂 vs 抗体"的真刀真枪对决，年底读出是赛道级事件口服分子胶（初现惊艳数据） ENV-294（Enveda） EASI D28 -68%、D42 -85%，78% EASI-75、56% EASI-90 样本量仅 9 例、开放标签，必须打折看；IIb 期 200 例已在途中 Treg 选择性扩增（免疫重置） rezpegaldesleukin（Nektar / Dermavant-Pfizer 授权） II 期 EASI -53%~-61% vs 安慰剂 -31%；斑秃停药 6 个月 63% 维持；已启动第 3 个 AD III 期 IL-2 通路历史上多次失败（剂量窗窄）；III 期是终局验证 IL-18（非 2 型炎症） EVO301（Evommune / AprilBio） IIa EASI -55% vs -22%、IGA 0/1 23%（p<0.01）样本小；且同公司 EVO756 曾有 2b 未达终点先例 siRNA 长期预防（HAE） BW-20805（舶望制药 / Argo Biopharma） II 期月发作率降 83%/96%/93%，300mg Q24W 组 75% 半年零发作，PKK 抑制 85–94% 中国 siRNA 平台出海样本；长期安全性待验证 AI / 生物标志物分层补体 C5 分层（INCA 研究）；合肥 SA25-A4 双表位抗 IgE 纳米抗体（亲和力为奥马珠 182 倍）高 C5 组奥马珠应答 36% vs 低 C5 组 89% 临床前为主，转化周期长；但"谁有效"的分层能力可能比新药更值钱第三梯队｜反向证据与负面信号（容易被忽略，但决定旧产品的命运）BMJ 网络荟萃（47 RCT / 6230 人）：口服 H1 抗组胺在 AD 中无临床意义获益（oSCORAD 仅 -1.87，远低于 MID 8.2），且第一代抗组胺认知损害 +66/1000。→ 直接压制以仙特明为代表的口服抗组胺在皮肤科处方中的位置。Omlyclo（Celltrion，omalizumab 可互换生物类似药）2026-10-06 美国上市：药房可直接替换，原研价格护城河开始瓦解。Palforzia（花生 OIT）商业退市（2026-07-31）：约 5000–7000 在疗患者需要转移路径，omalizumab 多食物保护约 67%，EPIT（DBV Viaskin）与肽免疫（Aravax）承接窗口打开。A3. 高潜力公司清单（过敏）层级公司核心资产 / 靶点阶段一句话判断大药企·进攻 Pfizer tilrekimig / ompekimig（多抗矩阵） II 期达标，III 期启动唯一用"多抗矩阵"系统性围攻 dupilumab 的公司大药企·防守进攻 Sanofi amlitelimab（OX40L，Q12W）；itepekimab（IL-33） III 期完整数据超长给药间隔是差异化核心；部分瘙痒次要终点未达是隐忧大药企·稳健 Novartis remibrutinib（BTK，口服）已获批 CSU + 新增 SD（2026-10-07）口服便利性 + 12 小时起效，CSU 口服首选大药企·稳健 Galderma / LEO Pharma nemolizumab（IL-31Rα）；delgocitinib（泛 JAK）已上市 / 适应症外扩皮肤专科的"最后一公里"壁垒中小 Biotech·首推 Celldex barzolvolimab（KIT）两项 III 期全胜，2027 BLA 本轮周期确定性最高的过敏资产，CSU 新标准疗法候选中小 Biotech Nektar rezpegaldesleukin（CD25 偏向 IL-2）第 3 个 AD III 期启动 "停药维持"叙事最强，成败在此一举中小 Biotech Kymera KT-621（STAT6 降解剂） Ib/BROADEN2 年底 topline 口服降解剂能否替代注射剂的判决性试验中小 Biotech Enveda ENV-294（RAC2 分子胶） Ib（n=9）→ IIb 200 例数据最惊艳也最需打折，高赔率标的中小 Biotech MoonLake sonelokimab（IL-17A/F 纳米抗体） VELA 52 周，BLA 2026-09 底递交 HS 赛道先发；同靶点 UCB bimekizumab 已有 2 年真实世界数据压制中小 Biotech KalVista sebetralstat（口服按需 HAE）已获批，向 2–11 岁扩展从"注射急救"到"口服急救"的体验革命中小 Biotech DBV / Aravax Viaskin Peanut（VITESSE III 阳性 46.6% vs 14.8%）/ PVX108（月度多肽） III / II 食物过敏"不用吃过敏原"路线，安全性叙事占优中小 Biotech Q32 Bio bempikibart（IL-7Rα，斑秃） IIa 36 周 SALT -35.3% 斑秃仍无口服生物制剂标准答案，空间大中国资产·首推恒瑞医药 SHR-1819（IL-4Rα，NDA 已受理）；HRS-3095（CSU II 期）；ivarmacitinib（外用 JAK1） NDA / II / 临床唯一在同一赛道同时有"生物制剂 + 外用小分子"双线的国产公司中国资产康诺亚 CM310（IL-4Rα，已上市+18 国授权）；CM512（TSLP 类，II 期达终点，III 期 Q24W）已上市 / III IL-4Rα 之后的第二增长曲线成型中中国资产智翔金泰 GR1802（IL-4Rα，NDA 受理） NDA 国产 IL-4Rα 第二梯队，抢的是支付端价格战中国资产申联生物/世之源 UB-221 / CUE-221（双功能抗 IgE） II 达标头对头胜奥马珠 + 停药维持，稀缺的高质量国产数据中国资产 LongBio / Altruist LP-003（抗 IgE，国内首个 SAR（季节性过敏性鼻炎）抗 IgE BLA 受理） BLA 受理把抗 IgE 从荨麻疹搬到鼻炎——适应症创新的中国样本中国资产（早期）泰恩康/博创园 CKBA（ACC1，玫瑰痤疮）、复宏汉霖 HLX109（IL1RAP，GPP）、和铂/科伦博泰 HBM7575/SKB575（TSLP 双抗）、合肥大健康研究院 SA25-A4 纳米抗体 IND/IIa 早期，但方向均为"未满足+非 2 型" Part B｜CNS（神经）赛道B1. 三十天热度地图适应症集群条数主流机制新进入机制拥挤度帕金森病 PD ~16 左旋多巴 / MAO-B / 多巴胺激动剂 D1/D5 选择性激动（已获批）、α-syn 疫苗/抗体、GCase、LRRK2 PROTAC、iPSC 细胞替代、AAV 双基因、闭环 DBS ★★★★★ ALS / 罕见神经遗传病 ~14 对症支持 ASO 精准分型（FUS / SOD1 / GFAP / HTT）、UNC13A 覆盖 97% ALS、细胞外囊泡、Treg（COYA 302） ★★★★ 阿尔茨海默病 AD ~13 Aβ 抗体 BrainShuttle 低 ARIA、皮下注射、口服 Aβ 寡聚体抑制剂（APOE4/4）、血液 pTau217、tau ASO、AI 影像 ★★★★★ 多发性硬化 MS ~8 CD20 耗竭 BTK 抑制剂（NDA 优先审评）、CD40L 非耗竭、CD20/BCMA CAR-T（进展型 MS） ★★★★ 精神分裂症 ~8 D2 拮抗 M1/M4 毒蕈碱（已上市/III 期）、M4 PAM、5-HT2A/D3 调节、谷氨酸、长效 LAI ★★★★ 癫痫 ~7 钠通道 / GABA Kv7 钾通道开放剂（NDA 已交）、SCN1A ASO、细胞外囊泡滴鼻、拉莫三嗪口服液（新剂型） ★★★ 偏头痛 ~6 CGRP PACAP（CGRP/PACAP 双抗 IND）、急性期复方（SYMBRAVO）、CGRP 换药策略 IV 期 ★★★★ 抑郁 / 睡眠 / 罕见共济 ~10 SSRI/SNRI orexin OX2R 激动剂（已获批）、neuroplastogen（BPL-003 已被礼来收购推进 III 期）、居家神经调控设备、VMAT2 ★★★B2. 九条有潜力的研究方向（按确定性分层）第一梯队｜已经/即将兑现方向代表资产 / 公司关键数据为什么值得看 PD 选择性 D1/D5 激动 tavapadon（AbbVie，JUVMO） FDA 批准（2026-09-25），全球首款选择性 D1/D5；TEMPO-3 无烦扰异动开期 +1.1h / 关期 -1h PD 症状治疗近 20 年最大的机制级更新，且每日一次、可单药可联合 SMA 肌肉靶向叠加疗法 apitegromab（Scholar Rock，Isembyld） FDA 批准（2026-09-11）；SAPPHIRE III 期 HFMSE +2.2（P=0.0121），34% 改善 ≥3 分首个"在 SMN 上游修复之外再加一层"的获批疗法，打开所有神经肌肉病的组合治疗思路亨廷顿病基因沉默 AMT-130（uniQure） BLA/MAA 已提交（2026-09-02）；3 年 cUHDRS 减缓 75%（p=0.003）若获批将是首个真正意义上"延缓 HD 进展"的疗法 MS 口服高效 BTK fenebrutinib（Roche） NDA 受理 + 优先审评（2026-09-30，预计 2027 年 3–4 月决定）；ARR 降 51%–59%；同时对 PPMS 非劣于 Ocrevus MS 最后一块拼图：口服 + 覆盖进展型 + 非淋巴细胞耗竭三重卖点精准 ASO（ALS 分型） ulefnersen（Ionis/大冢，FUS-ALS） III 期 FUSION 阳性（p=0.0005），NfL 显著下降继 SOD1 后再证"基因型驱动 + NfL 加速批准"路径可复制 orexin OX2R 激动剂 oveporexton（武田，ORZEYFUL） FDA 批准（2026-08-05），改善白天嗜睡与猝倒发作性睡病从"兴奋剂对症"进入"补病因"时代，中国未满足度高第二梯队｜读出密集、弹性大方向代表资产 / 公司数据与看点关键时点 α-syn 疾病修饰（PD）三件套 prasinezumab（Roche，III PARAISO 5 年数据 OFF 状态低 41%）；ACI-7104（AC Immune 疫苗，FTD + II 期 100% 血清阳转、CSF 检出）；αSyn-SAA（获 FDA Biomarker Letter of Support）抗体 + 疫苗 + 生物标志物同时到位，首次让"症状前富集入组"可执行 2026 下半年首批疫苗数据；ARISE（solengepras）III 期 2026 年底 PD 细胞替代 / 再生 bemdaneprocel（BlueRock/Bayer，I 期 36 个月 MDS-UPDRS III 改善 17.9 分，III 期进行中）；士泽生物 XS411（iPSC 多巴胺前体，MSA-P 注册临床完成给药，中美双批+FTD）；跃赛生物 UX-DA003（FTD+中美双 IND）；信念医药 BBM-P002（AAV 双基因，Nature Medicine，高剂量组 Off 改善 21.6 分 / 46%）四条路线同时推进，MSA-P（中位生存 6–10 年、全球无药）是最值得押的空白 bemdaneprocel III 期数据 2027 AD 工程化迭代（安全性竞赛） trontinemab（Roche BrainShuttle，28 周 92% <24 Centiloids，ARIA-E <5%）；lecanemab 皮下自动注射已获批；TPN171（中科院/旺山旺水，PDE5，中国 IND）竞争焦点已从"能不能清除"变成"能不能安全方便清除" III 期 PrevenTRON 已在中国启动（含宣武医院） AD 非淀粉样第二战场 diranersen（Biogen MAPT ASO，CELIA CSF tau 降 50–65%，60mg 组 CDR-SB 恶化减缓 ~26%）；BMS-986446（MTBR-tau，FTD）；ALZ-801（Alzheon 口服，APOE4/4 降 p-tau217 且无 ARIA-E 增加）主终点未达但亚组信号清晰，下一轮试验设计大概率围绕"剂量 + 人群"重做 — 精神分裂非 D2 范式 KarXT / Cobenfy（BMS，M1/M4，中国 III 期 PANSS 多降 9.2 分，52 周体重 -2.13kg）；LB-102（LB Pharma，III 期 NOVA-2）；NTX-253（Neurosterix/Addex，M4 PAM I→II）；evenamide（Newron，谷氨酸，III 期）中国 III 期阳性意味着国内上市进入倒计时；同时解决阴性/认知症状与代谢副作用 evenamide 2027Q1；TEV-749 LAI PDUFA Q4 2026 AD / DLB 精神行为症状 remlifanserin（Acadia，5-HT2A 反向激动，FTD，II 期 topline 9–10 月）；zervimesine（Cognition，σ-2，DLB 幻觉/妄想进展减缓 89%，拟 III 期）；irafamdastat（BMS，FAAH/MAGL，中国 IND 获批）这块长期被抗精神病药超说明书占据，是监管与支付都愿意支持的空白 zervimesine FDA Type C 2026-10-20 罕见病 ASO / 基因编辑批量化 zilganersen（Ionis，Alexander 病 FDA 批准，首个）；tofersen（SOD1-ALS 澳洲 PBS 报销）；ATL-101（Atalanta HTT siRNA，中国 IND）；PBGENE-DMD（Precision 体内基因编辑，覆盖约 60% DMD 男孩）；UX111（MPS IIIA 首个基因疗法）一年内 2 项获批 + 1 项 BLA 提交，"平台化批量产出孤儿药"已被验证持续滚动神经调控 + AI 数字工具 eCOT-AS（Neurolief/ProlivRx，FDA 批准首个居家神经调控设备，缓解率 21.3% vs 6.0%）；MICSI-PET（AI 影像 FDA cleared）；闭环方向性电极 DBS（唐都医院，1-3-3-1 八触点、3.0T 兼容）把"可穿戴/居家"变成 MDD 的第二治疗阶梯，商业模式与药物完全不同 — 偏头痛下一口岸：PACAP 康诺亚 CM583（CGRP/PACAP 双抗，IND 获批）； atogepant（AbbVie 欧盟批准）；eptinezumab（灵北，日本获批） CGRP 已进入"内卷+换药"阶段（THRIVE IV 期：换药后 60% 明显改善），PACAP 是唯一独立通路 —B3. 高潜力公司清单（CNS）层级公司核心资产 / 靶点阶段一句话判断大药企·首推 Roche / Genentech fenebrutinib（BTK）、trontinemab（BrainShuttle）、prasinezumab、satralizumab（MOGAD 优先审评）、Elecsys pTau217 NDA 优先审评 / III 同时卡位 MS、AD、PD、罕见神经炎症、诊断——CNS 布局最完整的公司大药企 AbbVie tavapadon（D1/D5，已获批）、atogepant（CGRP，欧盟）已上市用 tavapadon 接住 PD 症状治疗的换代窗口大药企 Ionis + 大冢 zilganersen（获批）、ulefnersen（III 阳性）、tofersen（报销）获批 / III ASO 平台工业化能力最强，"一年两获批"已经证明可复制大药企 BMS KarXT（中国 III 阳性）、BMS-986446（MTBR-tau）、irafamdastat（FAAH/MAGL） III / II 精神分裂非 D2 的领跑者，且在中国同步推进大药企 Biogen diranersen（tau）、tofersen、omaveloxolone（FA）、zuranolone（PPD） II / 已上市罕见神经系统疾病的渠道壁垒仍在，尽管 AD tau 主终点受挫中小 Biotech·首推 Scholar Rock apitegromab（myostatin）已获批 2026-09-11 唯一在 30 天内从 BLA 受理走到获批的资产，肌肉靶向组合疗法范式开创者中小 Biotech uniQure AMT-130（AAV5-miRNA，HD） BLA/MAA 已提交 3 年 75% 减缓是 HD 领域从未有过的效应量中小 Biotech AC Immune ACI-7104（α-syn 疫苗）+ FTD II 期 100 周 100% 阳转 PD 疫苗路线的最前哨，成本低、依从性好中小 Biotech Arvinas ARV-102（LRRK2 PROTAC） I 期最终数据阳性首个把 PROTAC 推入 CNS 并看到生物标志物应答的证据中小 Biotech Xenon azetukalner（Kv7） NDA 2026-09-17 递交 X-TOLE2 月发作 -53.2%；但精神科项目因神经精神 AE 暂停入组，需扣分中小 Biotech Praxis relutrigine（SCN2A/8A，DEE）优先审评，PDUFA 2026-12-27 EMBOLD 发作降 53%；年内最确定的 CNS 审批催化剂中小 Biotech Stoke / Biogen zorevunersen（SCN1A ASO，Dravet） III 入组完成，2027Q1 滚动 NDA Dravet 首个潜在疾病修饰疗法中小 Biotech Trace Neuroscience TRCN-1023（UNC13A ASO） I/II（欧洲 + 天坛 IIT）覆盖约 97% ALS 患者（不局限某一基因型），这是 ALS 最大的市场想象空间中小 Biotech Cognition / LB Pharma / Neurosterix zervimesine（σ-2）、LB-102（D2/D3/5-HT7）、NTX-253（M4 PAM） II / III / II 三条非多巴胺替代路径，赌的是"抗精神病药换代谢与安全性画像" 中小 Biotech Coya / Tiziana COYA 302（Treg，ALS）；foralumab（鼻喷抗 CD3，na-SPMS） II/III 入组完成（2027Q2 topline）神经免疫调节，最小侵入性给药是差异化中国资产·首推士泽生物 XellSmart XS411（通用型 iPSC 多巴胺前体，MSA-P）注册临床完成给药 + 中美双批 + FTD 中国在全球 PD 细胞治疗第一梯队，且选的是无人区适应症（MSA-P）中国资产跃赛生物 / 信念医药 UX-DA003（iPSC，FTD+中美双 IND）；BBM-P002（AAV 双基因，Nature Medicine） IND / I 期注册细胞 vs 基因两条 PD 修复路线都有中国队中国资产苏州旺山旺水 VV119（多巴胺+5-HT 多靶点，精神分裂，II 期首例给药）；TPN171（PDE5→AD，IND） II / IND VV119 一期无泌乳素升高、无 EPS、无血糖升高——直击现有抗精神病药痛点中国资产康诺亚 CM583（CGRP/PACAP 双抗） IND 获批提前卡位偏头痛下一个靶点世代中国资产国典医药 / 达尔文细胞生物 GD002（细胞外囊泡滴鼻，难治性癫痫）；ALT001（MSC 来源蛋白复合物，ALS II 期） IND / II 鼻递送穿越 BBB 是给药方式创新，值得单独跟踪中国资产天坛医院生态圈洛贝米柳（PSD-95 + α2-GABA_A，卒中 III 期 JAMA，mRS 0-1 69.7% vs 56.3%）；多个 IIT 承接国际 ASO 试验 III / IIT 中国神经科临床研究基础设施正在变成外资必须合作的资源B4. 需要打折看的信号（CNS）Xenon ：azetukalner NDA 已交，但 MDD/双相项目因神经精神 AE 自愿暂停新患者入组 → 癫痫资产与精神科扩展必须分开估值。Biogen diranersen ：CELIA 主终点 CDR-SB p=0.21 未达，只有 60mg Q24W 亚组有获益信号 → 属于"失败中寻找窗口"，不应作为 tau 路线成立性证据。Enveda / Evommune（过敏侧同理）：开放标签 n=9～40 的 EASI 降幅极易在双盲放大后回落。argenyx efgartigimod 天疱疮 III 期未达优效（30 周 CRmin 35.5% vs 30.3%, p=0.60）→ 提醒 FcRn 在神经适应症的成功不能外推至皮肤科。Lundbeck eptinezumab IV 期 THRIVE 是换药研究而非头对头 → 反映的是"CGRP 内部流转"而非新增疗效。3. 双赛道横向对比维度过敏 / 免疫炎症 CNS 竞争格局高度集中：少数几个靶点（IL-4Rα/IL-13/TSLP/IgE）被反复迭代高度碎片：十几条并行机制，各自服务小人群主要创新形态已有靶点的分子再工程（多抗、长效、口服化、降解剂）全新生物学生物学（基因沉默、细胞替代、神经可塑性、蛋白降解）关键壁垒长期安全性数据 + 给药间隔 + 支付方价格谈判生物标志物定义人群 + 递送技术（BBB / 鞘注 / iPSC）+ 罕见病渠道商业化天花板大（AD/哮喘患者基数千万级），但价格战已开始（生物类似药）单适应症小，但单价极高、独占期长，孤儿药模式近期最大变量 Celldex barzolvolimab（CSU 新标准） fenebrutinib + AMT-130 + PD 细胞/基因三线合围中国公司位置跟随+快速迭代（IL-4Rα 三家 NDA、双抗）部分领跑（iPSC 细胞治疗中美双批、MSC/外囊泡等新模态）

2026-10-13

·BioSpace

Cognition Therapeutics Announces Issuance of Composition of Matter Patent, Extending Protection for Zervimesine (CT1812) Through 2045

- An additional five years of patent protection may be possible through a standard extension - PURCHASE, N.Y., Oct. 13, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cognition Therapeutics, Inc. , (the “Company” or “Cognition”) (NASDAQ: CGTX), a clinical-stage company developing drugs that treat neurodegenerative disorders, announced that the United States Patent and Trademark Office (USPTO) has granted the company a patent covering a novel crystalline form, or polymorph, of zervimesine (CT1812), the company's lead drug candidate. The patent has a natural expiration of 2045. Upon zervimesine’s approval by the U.S. Food and Drug Administration (FDA), the patent may be eligible for an extension of up to five additional years. “The form of zervimesine covered by this patent has an enhanced pharmaceutical and physiochemical profile, which is more suitable for the large-scale manufacturing required for Phase 3 and commercialization,” said Anthony Caggiano, M.D., Ph.D. , Cognition’s chief medical officer. “We have a meeting scheduled with the FDA next week to finalize endpoint selection for our registrational program in dementia with Lewy bodies (DLB). Pending a favorable outcome from this meeting, we plan to begin manufacturing this new form of zervimesine in the first quarter of 2027 for use in our registrational clinical trial.” The patent, titled “Crystalline forms of 2-(tert-butoxy)-4-(3-methyl-3-(5-(methylsulfonyl)isoindolin-2-yl)butyl)phenol fumarate salt,” has been assigned U.S. Patent No. 12,759,979. The ‘979 patent offers the following protections: Composition of Matter: a polymorphic crystalline form of zervimesine. Production Process: a proprietary process for producing this form of zervimesine. Therapeutic Methods: methods of treating the age-related degenerative disorders Alzheimer’s disease, dry age-related macular degeneration (dry AMD), and dementia with Lewy bodies (DLB) About Cognition Therapeutics Cognition Therapeutics, Inc. is a clinical-stage biopharmaceutical company dedicated to helping millions of families seeking effective treatments for devastating neurodegenerative diseases through the development of novel, accessible therapies. The company has led pioneering research into the underlying mechanisms of degenerative nerve disorders. Our scientific approach builds on well-established biological pathways and translates across indications in which toxic oligomers drive disease progression, offering potential in dementia with Lewy bodies (DLB), Alzheimer’s disease, geographic atrophy, Parkinson’s, among others. Backed by nearly $200 million in National Institutes of Health and related foundation grants, Cognition Therapeutics continues to advance clinical research in its efforts to bring forth solutions that meet patients where they are and reduce caregiver burden. Learn more at cogrx.com . About Zervimesine (CT1812) The company’s lead candidate, zervimesine (CT1812), is an investigational once-daily oral therapy that has demonstrated promise in Phase 2 clinical trials in DLB and mild-to-moderate Alzheimer’s disease. Zervimesine (CT1812) is currently being studied in the Phase 2 START Study ( NCT05531656 ) in patients with MCI and early Alzheimer’s disease. Phase 2 clinical studies have concluded in dementia with Lewy bodies (DLB), mild-to-moderate Alzheimer’s disease, and geographic atrophy secondary to dry AMD. Based in part on the strong efficacy signals observed in the Phase 2 SHIMMER study in DLB ( NCT05225415 ), the company plans to advance zervimesine into a registrational trial for people with DLB who experience psychosis. Zervimesine has been generally well tolerated in clinical studies to date. The USAN Council has adopted zervimesine as the United States Adopted Name (USAN) for CT1812. Forward-Looking Statements This press release contains forward-looking statements within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. All statements contained in this press release or made during the conference, other than statements of historical facts or statements that relate to present facts or current conditions, including but not limited to, statements regarding our product candidates, including zervimesine (CT1812), and any expected or implied benefits or results, including that initial clinical results observed with respect to zervimesine will be replicated in later trials and our clinical development plans, including statements regarding our clinical studies of zervimesine, any analyses of the results therefrom, as well as statements regarding our regulatory plans, are forward-looking statements. These statements, including statements relating to the timing and expected results of our clinical trials involve known and unknown risks, uncertainties and other important factors that may cause our actual results, performance, or achievements to be materially different from any future results, performance, or achievements expressed or implied by the forward-looking statements. In some cases, you can identify forward-looking statements by terms such as “may,” “might,” “will,” “should,” “expect,” “plan,” “aim,” “seek,” “anticipate,” “could,” “intend,” “target,” “project,” “contemplate,” “believe,” “estimate,” “predict,” “forecast,” “potential” or “continue” or the negative of these terms or other similar expressions. We have based these forward-looking statements largely on our current expectations and projections about future events and financial trends that we believe may affect our business, financial condition, and results of operations. These forward-looking statements speak only as of the date of this press release and are subject to a number of risks, uncertainties and assumptions, some of which cannot be predicted or quantified and some of which are beyond our control. Factors that may cause actual results to differ materially from current expectations include, but are not limited to: competition; our ability to secure new (and retain existing) grant funding; our ability to grow and manage growth, maintain relationships with suppliers and retain our management and key employees; our ability to successfully advance our current and future product candidates through development activities, preclinical studies and clinical trials and costs related thereto; uncertainties inherent in the results of preliminary data, pre-clinical studies and earlier-stage clinical trials being predictive of the results of early or later-stage clinical trials; the timing, scope and likelihood of regulatory filings and approvals, including regulatory approval of our product candidates; changes in applicable laws or regulations; the possibility that we may be adversely affected by other economic, business or competitive factors, including ongoing economic uncertainty; our estimates of expenses and profitability; the evolution of the markets in which we compete; our ability to implement our strategic initiatives and continue to innovate our existing products; our ability to defend our intellectual property; the impacts of ongoing global and regional conflicts on our business, supply chain and labor force; our ability to maintain the listing of our common stock on the Nasdaq Capital Market; and the risks and uncertainties described more fully in the “Risk Factors” section of our annual and quarterly reports filed with the Securities & Exchange Commission and are available at . These risks are not exhaustive and we face both known and unknown risks. You should not rely on these forward-looking statements as predictions of future events. The events and circumstances reflected in our forward-looking statements may not be achieved or occur, and actual results could differ materially from those projected in the forward-looking statements. Moreover, we operate in a dynamic industry and economy. New risk factors and uncertainties may emerge from time to time, and it is not possible for management to predict all risk factors and uncertainties that we may face. Except as required by applicable law, we do not plan to publicly update or revise any forward-looking statements contained herein, whether as a result of any new information, future events, changed circumstances or otherwise. Contact Information: Mike Moyer (investors) Cognition Therapeutics, Inc. LifeSci Advisors info@cogrx.com mmoyer@lifesciadvisors.com This press release was published by a CLEAR® Verified individual.

临床2期

100 项与 Zervimesine 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D13086	-	-	-

研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
干性年龄相关性黄斑病变	临床2期	美国	Cognition Therapeutics, Inc.	2023-06-16
地图样萎缩	临床2期	美国	Cognition Therapeutics, Inc.	2023-06-16
路易体病	临床2期	美国	Cognition Therapeutics, Inc.	2022-05-19
阿尔茨海默症	临床2期	美国	Cognition Therapeutics, Inc.	2018-10-10
阿尔茨海默症	临床2期	澳大利亚	Cognition Therapeutics, Inc.	2018-10-10
阿尔茨海默症	临床2期	捷克	Cognition Therapeutics, Inc.	2018-10-10
阿尔茨海默症	临床2期	荷兰	Cognition Therapeutics, Inc.	2018-10-10
阿尔茨海默症	临床2期	西班牙	Cognition Therapeutics, Inc.	2018-10-10
认知功能障碍	临床1期	澳大利亚	Cognition Therapeutics, Inc.	2015-09-01

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临床结果

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评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05225415 (COG1201 SHIMMER \| COG1201 \| SHIMMER, CTgov)	临床2期	路易体病	130	CT1812 (CT1812 100 mg)	廠築製製艱構獵齋網齋 = 糧醖淵鹽鑰鏇選餘餘遞艱齋遞簾繭襯艱範遞窪 (鑰襯膚膚淵鹹膚膚顧願, 鹹窪獵壓壓壓網築簾築 ~ 艱膚觸範選餘鬱選簾淵) 更多	-	2026-03-12
				CT1812 (CT1812 300 mg)	廠築製製艱構獵齋網齋 = 齋製構範餘鹹窪鏇壓鑰艱齋遞簾繭襯艱範遞窪 (鑰襯膚膚淵鹹膚膚顧願, 蓋範齋鹹鹽製獵艱膚夢 ~ 窪淵範遞壓壓艱製網鏇) 更多
NCT05225415 (Pubmed \| Alzheimers Dement)	临床2期	路易体病	109	Zervimesine 100 mg	夢壓蓋網製蓋壓膚蓋願(糧淵醖鹽夢蓋鏇願餘選) = 繭築憲餘獵簾夢鏇簾鏇積築觸鹽廠簾製夢憲範 (積廠襯壓餘築艱顧廠鹹, 8.0) 更多	积极	2025-12-01
				Zervimesine 300 mg	構齋衊壓壓醖艱構遞鬱(窪艱簾糧鏇餘壓齋憲選) = 襯鬱壓襯網窪襯憲構鬱獵構繭遞鹽衊觸範窪繭 (齋範繭鹽鏇壓窪簾選夢 ) 更多
NCT03507790 (SHINE, CTAD2025)	临床2期	阿尔茨海默症 plasma p-tau217	153	Zervimesine 100mg (plasma p-tau217 <1.0 pg/mL + Alzheimer’s Disease)	鹹鹹繭齋廠淵遞鹹遞鑰(蓋壓築構糧夢觸獵願窪) = 顧糧窪選襯餘遞鏇淵築範夢網夢窪鹹鑰範齋願 (觸鏇鹽築憲鹹遞獵醖鹽 ) 更多	积极	2025-12-01
NCT03507790 (COG0201 \| SHINE, CTgov)	临床2期	阿尔茨海默症	153	CT1812 (Active Treatment- CT1812 100 mg)	鏇鑰製鏇憲齋構構鹹襯 = 襯夢觸膚簾遞顧觸夢築鹽鏇鬱網蓋醖鑰餘蓋願 (構廠蓋艱構鹽獵襯壓蓋, 簾窪齋鹽蓋積壓鹹淵廠 ~ 繭襯廠餘繭製顧醖壓鹹) 更多	-	2025-08-11
				CT1812 (Active Treatment- CT1812 300 mg)	鏇鑰製鏇憲齋構構鹹襯 = 製繭遞夢顧鬱鏇衊選網鹽鏇鬱網蓋醖鑰餘蓋願 (構廠蓋艱構鹽獵襯壓蓋, 遞齋廠醖願鑰鬱選積鹽 ~ 糧選憲醖憲鹹鑰糧膚鑰) 更多
NCT03507790 (COG0201 \| SHINE, GlobeNewswire) 人工标引	临床2期	阿尔茨海默症 pTau217 Expression	153	zervimesine (lower p-tau217)	簾淵廠餘網艱鏇積糧襯(醖構製鹹網簾製積獵觸) = The SHINE study met its primary endpoint of safety and tolerability. 糧蓋糧築遞鏇鏇夢衊憲 (顧糧糧顧築憲糧膚膚廠 ) 达到	积极	2025-07-29
				zervimesine (higher p-tau217)
NCT05225415 (COG1201 SHIMMER, GlobeNewswire) 人工标引	临床2期	路易体病	130	zervimesine	觸繭鑰網糧鑰製餘網網(衊膚鏇衊觸鏇憲繭構鬱) = 壓製糧構餘獵製醖窪衊窪齋鏇鏇製鏇憲憲蓋壓 (構鹹構衊齋簾糧齋鑰衊 ) 更多	积极	2025-07-16
				placebo	-
NCT05893537 (MAGNIFY, Company_Website) 人工标引	临床2期	干性年龄相关性黄斑病变 \| 地图样萎缩	100	Zervimesine (CT1812)	糧範觸積遞襯衊顧觸糧(糧築糧憲遞衊顧醖窪鏇) = 鑰繭築簾鏇觸淵願鏇憲遞餘顧鏇醖選觸簾鹽鏇 (範築窪選窪顧積艱構窪 )	积极	2025-05-08
				Placebo	-
NCT05225415 (SHIMMER, Company_Website) 人工标引	临床2期	路易体病	130	CT1812	憲蓋獵壓襯鬱鑰廠鏇窪(餘願簾鹹餘餘憲鑰繭夢) = Results indicate the study met its primary endpoint of safety and tolerability. 衊壓醖願壓繭艱艱簾膚 (構繭憲簾築鏇選鬱築艱 ) 达到更多	积极	2024-12-18
				placebo
NCT03507790 (SHINE, GlobeNewswire) 人工标引	临床2期	阿尔茨海默症	153	CT1812	鹽夢觸糧鬱襯築糧醖範(繭繭憲鬱選製鬱憲鹹構) = ADAS-Cog 11 scores showed 95% slowing of decline. 醖築選鏇蓋鬱廠淵顧夢 (夢餘膚積醖艱鬱蓋鏇鹽 ) 更多	积极	2024-10-29
				Placebo
NCT04735536 (CTAD2023)	临床2期	阿尔茨海默症	16	CT1812 (Alzheimer's Disease)	顧願膚廠窪餘衊觸構廠(鑰衊襯壓艱鑰鑰壓獵觸) = 艱糧夢膚襯蓋艱膚鏇憲鹽鏇築遞獵鏇鹽獵鏇淵 (窪壓膚獵願範顧繭選遞 ) 更多	积极	2023-10-24