NLRP3 Inhibitor(Roche)

CNS药物研发进展 1、VectorY基因疗法治疗渐冻症获FTD认定 1月8日，VectorY Therapeutics公司对外公布，其针对成人肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称渐冻症）研发的潜在同类首创（first-in-class）在研AAV基因疗法VTx-002，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格认定（FTD）。 2、中美瑞康完成渐冻症siRNA药物Ⅱ期临床首例给药 1月13日，中美瑞康宣布，其自主研发的靶向SOD1突变型肌萎缩侧索硬化症的创新siRNA疗法RAG-17，已于浙江大学医学院附属第二医院完成Ⅱ期临床试验首例患者给药。该药物旨在特异性、高效地靶向并沉默SOD1基因的mRNA表达，用于治疗携带SOD1基因突变的ALS。 3、武田食欲素受体激动剂国内申报上市，用于治疗NT1 1月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，武田申报的1类新药oveporexton上市申请获得受理。1月23日，该药拟纳入优先审评。oveporexton是武田研发的口服选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂。针对1型发作性睡病（NT1），两项Ⅲ期关键性研究已经达到所有主要和次要终点。 4、强生重度抑郁辅助治疗药Ⅲ期数据积极 1月16日，在第64届美国神经精神药理学学院（ACNP）年会上，强生公司公布了CAPLYTA®（lumateperone，卢美哌隆）作为重度抑郁症（MDD）辅助治疗药物的最新Ⅲ期临床数据。结果显示，该药联合抗抑郁药作为辅助治疗，能显著提升患者症状缓解率，且获益可维持至6个月。 5、霍德生物治疗卒中iPSC细胞产品获FDA同意直接开展Ⅱ期试验 1月16日，霍德生物宣布，近日与FDA成功召开Ⅰ期临床后（EOP1）会议，核心产品hNPC01注射液在治疗缺血性脑卒中偏瘫运动功能障碍方面取得重要突破。FDA同意霍德生物在现有中国Ⅰ期临床积极数据的基础上，直接在美国开展剂量桥接的随机双盲对照Ⅱ期临床，并可通过中期分析及快速通道资格赋予的滚动会议机制，与FDA确定Ⅱ期临床样本量等关键设计后，直接扩展为确证性临床，实现Ⅱ/Ⅲ期合并的适应性确证临床开发。 6、以岭药业术后镇痛苯胺洛芬注射液获批上市 1月22日，CDE官网显示，以岭药业申报的新药苯胺洛芬注射液获批上市，适应症为术后疼痛，这也是以岭药业获批上市的首款化药专利新药。目前，苯胺洛芬注射液两项关键Ⅲ期临床研究于2021年和2022年相继完成，分别纳入胸部、上腹部手术和妇科手术类型，具体研究结果尚未披露。 7、英矽智能口服帕金森药ISM8969获FDA临床许可 近日，英矽智能宣布其自主研发的口服NLRP3抑制剂ISM8969获美国FDA临床试验新药（IND）批准，正式启动针对帕金森病的Ⅰ期临床研究。该药物通过抑制炎症小体NLRP3活性，有望缓解神经退行性疾病中的慢性炎症，为全球数百万患者提供创新治疗方案。 8、苑东生物2.2类改良型镇静催眠新药获批上市 1月22日，据CDE官网显示，苑东生物全资子公司成都硕德药业有限公司按化药注册分类2.2类申报的改良型新药水合氯醛糖浆获获批上市。水合氯醛糖浆是一种催眠镇静剂，可用于治疗失眠，适用于不易入睡的患者；可作为镇静药，用于麻醉和手术前及睡眠脑电图检查前；也可用于癫痫持续状态的治疗以及高热、破伤风、子痫及中枢兴奋药中毒引起的惊厥等。 9、礼来GLP1R/GIPR双激动剂启动抑郁症Ⅲ期临床 1月26日，公开信息显示，礼来登记了一项Brenipatide注射液在成年抑郁症参与者的Ⅲ期临床研究。Brenipatide是一款GLP1R/GIPR双激动剂，也是继替尔泊肽后，礼来第二款GLP-1/GIP双靶点新药。除了本次启动的抑郁症以外，礼来已针对该药启动了2项酒精使用障碍的Ⅲ期研究。除此之外，礼来还在拓展其他适应症，包括双相情感障碍（临床Ⅱ期）、哮喘（临床Ⅱ期）、尼古丁依赖（临床Ⅱ期）等。 融资&合作动态 1、万邦德与海翔药业合作推进ALS创新药研发 1月12日晚间，万邦德制药与浙江海翔药业签署《创新药合作协议》，双方聚焦ALS治疗领域的市场潜力，合力推进针对性创新药的研发与商业化，开展深度合作。总金额1.5亿元，分两期拨付且与研发里程碑挂钩：首期1.2亿元于协议签订后5个工作日内支付，保障临床前收尾及临床试验启动；剩余3000万元待WP205Ⅲ期临床方案获FDA认可，或取得中美任一地区附条件上市许可后支付，兼顾资金连续性与风险管控。 根据协议，双方初期合作核心为万邦德自主研发的WP205产品。这款针对渐冻症的甲钴胺口服制剂虽处于临床前阶段，但已获美国FDA孤儿药认定，为后续研发与落地奠定基础 2、逾5亿港币！英矽智能与衡泰生物合作共推口服NLRP3抑制剂 1月20日，英矽智能与衡泰生物共同宣布，就ISM8969项目达成共同开发合作协议。根据协议条款，英矽智能将授予衡泰生物对ISM8969在全球范围内进行研究、开发、注册、生产和商业化的50%权利。同时，英矽智能有权获得总额最高逾5亿港币的预付款及里程碑付款，其中包括一笔预计将在协议生效日起30日内支付的7800万港币预付款。基于这一战略伙伴关系，双方将共同加速推进ISM8969的全球开发，英矽智能将主导ISM8969早期临床开发工作，包括完成新药临床试验申报以及开展针对帕金森病适应症的Ⅰ期临床试验。衡泰生物将牵头后续的全球临床研究、监管注册以及商业化工作。 3、康诺生物递表港股IPO 1月25日，康诺生物港股IPO申请获得受理，招股书正式公开。康诺生物成立于2017年，专注于线粒体医学与健康产品的研发、生产及商业化。康诺生物专注于研究线粒体功能障碍引起的疾病，致力于将NAD+应用于心血管疾病、神经退行性疾病、生殖健康及衰老领域的科学研究。康诺生物于2021年4月完成1亿元融资，投后估值15亿元；近三年研发费用均在2000-3000万元之间，处于稳定盈利阶段。 4、奥科达医药赴港交所递交IPO申请，聚焦癫痫等中枢神经系统药物 1月26日，奥科达医药港股IPO获得受理，招股书在港交所官网公开。奥科达医药为研发驱动型特色制药企业，核心业务覆盖创新药物的研发、生产及商业化，重点布局中枢神经系统疾病、代谢性疾病及罕见病等领域。截至最后实际可行日期，公司已构建含15款产品的管线，其中10款针对癫痫，目标提升耐受性、支持癫痫发作抢救及治疗难治性癫痫发作。 5、纽欧申医药完成数千万美元A+轮融资 1月28日，纽欧申医药宣布，正式完成数千万美元的A+轮融资。本轮融资由国际领先的生命科学投资机构礼来亚洲基金领投，Pivotal碧沃投资本跟投，现有股东上海生物医药基金、龙磐投资、齐济投资继续加持。所募资金将主要用于推进公司多条具有全球竞争力的CNS创新药物管线的临床前研究及临床试验，以应对全球范围内未被满足的重大临床需求。 6、超2000万元，英飞智药与恩泽生物达成CNS药物研发合作 1月28日，北京英飞智药科技有限公司宣布与美国恩泽生物制药公司签署协议，双方将针对CNS疾病领域开展多靶点小分子药物合作开发。 根据协议约定，英飞智药将利用自主的PharmaMind药物设计平台，为恩泽生物关注的CNS疾病领域进行AI多靶点药物设计和开发，本次技术服务合同总额超2000万元人民币，在双方之前的合作中，英飞智药曾利用自主开发的TopTargets平台帮助恩泽生物确定了多靶点的组合方案。 瀚枢生物 CNSxplore | 提供一站式神经系统药物研发解决方案 上海瀚枢生物是专注于中枢神经系统（CNS）疾病的临床前CRO公司，致力于为CNS药物研发提供一体化解决方案。拥有充分验证的细胞和动物疾病模型，结合全面的研究与分析能力，助力客户加速创新疗法开发，降低临床失败风险。 瀚枢生物具有经验丰富、熟悉中外法规的技术团队和高标准实验平台，核心技术涵盖AI驱动表型筛选、人源化干细胞与类器官、电生理、高通量脑电图（EEG）、组织学和分子生物学，覆盖阿尔茨海默病、帕金森病、抑郁症、精神分裂症、SMA、疼痛与卒中等领域。 自成立以来，瀚枢生物始终秉持“研发率先、技术领先、质量优先、客户至上”的理念，已服务百余家客户，成功完成多项专题研究与IND申报，建立了高质量、稳定且具前瞻性的药效评价体系。 电话 | 021-50882331 地址 | 上海市浦东新区张江科学城秀浦路2555号A1座10层

在生物医药与人工智能深度融合的浪潮中，英矽智能（Insilico Medicine, 3696.HK）再次刷新了行业对AI速度的定义。 自2025年12月30日正式登陆港交所主板以来，这家全球生成式AI制药领域的领军企业在上市后的短短29天内，密集落地了4笔具有行业风向标意义的重磅业务合作。 截至2026年1月28日，英矽智能凭借其专有的 Pharma.AI 平台，在跨国药企授权、本土强强联手及权益共研等多个维度全面开花。 1 齐鲁制药（Qilu）：精准切中代谢性疾病蓝海 2026年1月27日与中国头部药企齐鲁制药合作。英矽利用AI设计优化，齐鲁负责后续临床与商业化。 聚焦肥胖、糖尿病等代谢赛道，协议总额超过 9.31亿港元（约1.2亿美元）。 2. 海吉亚生物（Hygtia）：创新的“50:50”共研模式 2026年1月19日双方共同开发具备脑渗透性的 NLRP3抑制剂，主攻中枢神经系统疾病。 采用风险共担、利益共享的权益对等模式。英矽智能有资格获得最高 6600万美元 的预付款和里程碑款项。 3. 施维雅（Servier）：刷新年度首单重磅BD 2026年1月5日（上市第4个交易日）与法国第二大制药集团施维雅达成多年期研发合作，针对肿瘤领域挑战性靶点开发首创新药。 包含 3200万美元 的首付款，总潜在交易价值高达 8.88亿美元。 该交易作为2026年医药行业的首单重磅BD，极大提振了市场对AI发现高难度靶点能力的信心。 4. 礼来（Eli Lilly）：从基础投资到技术深耕 作为英矽智能上市的基石投资者，礼来在上市首月内迅速推进了业务层面的实质性落地。 启动了基于 Chemistry42 和 PandaOmics 模块的多个靶点筛选项目，将生成式AI技术深度嵌入礼来的全球创新药管线中。 AI制药的三个确定性 英矽智能之所以能在上市初期展现出如此强劲的商业爆发力，源于其解决了行业长期以来的三大痛点： 研发周期的确定性： 通过AI平台，英矽智能能将靶点发现到确定候选药物的时间缩短至18个月以内，远超传统药企。 商业模式的确定性： 从单一管线授权转变为“管线授权+权益共研+平台授权”的多元化营收模式，增强了抗风险能力。 技术落地深度： 尤其是在中枢神经系统和代谢疾病等高壁垒领域，其AI设计的分子展现出了极高的成药潜力。 上市29天，四笔合作，潜在总价值攀升至数十亿美元级别。英矽智能的这份成绩单，标志着AI制药已正式告别技术愿景阶段，进入大规模商业兑现期。 对于刚步入资本市场的英矽智能而言，这仅仅是其利用生成式AI重塑全球制药格局的序幕。 👇AI临床试验交流群 我建了多个AI临床试验交流群，目前已经3000+群友，都是AI+临床试验的探索者，如果你也对AI+临床试验感兴趣，关于进来交流～