更新于:2026-04-03

JNJ-74765340

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
AAV-RPGR、AAV5-hRKp.RPGR、Bota-vec
+ [9]
靶点
作用方式-
作用机制
RPGR基因转移、Gene transference(基因转移)
非在研适应症-
非在研机构
最高研发阶段临床3期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)临床申请批准
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、突破性疗法 (中国)、优先药物(PRIME) (欧盟)、快速通道 (美国)
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结构/序列

研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
X连锁视网膜色素变性临床3期
美国
2020-12-04
X连锁视网膜色素变性临床3期
比利时
2020-12-04
X连锁视网膜色素变性临床3期
加拿大
2020-12-04
X连锁视网膜色素变性临床3期
丹麦
2020-12-04
X连锁视网膜色素变性临床3期
法国
2020-12-04
X连锁视网膜色素变性临床3期
以色列
2020-12-04
X连锁视网膜色素变性临床3期
意大利
2020-12-04
X连锁视网膜色素变性临床3期
荷兰
2020-12-04
X连锁视网膜色素变性临床3期
西班牙
2020-12-04
X连锁视网膜色素变性临床3期
瑞士
2020-12-04
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
58
憲糧網獵築構糧壓觸網(築鏇淵構廠蓋鏇壓網遞) = the trial’s primary endpoint of improvement in the ability of patients to visually navigate through a virtual maze was not met. 鏇繭醖選顧獵鹹鹹鏇網 (鹽範夢壓鹽膚艱遞鹹繭 )
未达到
不佳
2025-05-05
临床1/2期
45
廠憲齋獵憲蓋淵顧鬱範(憲製鏇範獵憲獵顧糧願) = 3 SAEs were observed in the dose-escalation phase of the study (n=10; one retinal tear and one panuveitis in the low dose cohort) 憲夢廠積齋窪選選膚積 (憲蓋選簾願廠鬱夢繭醖 )
积极
2022-06-28
临床1/2期
-
AAV5-RPGR gene therapy
觸顧築範積築積築淵淵(鏇餘鹽鬱齋艱鏇窪憲鹹) = 廠鹹繭築鑰選夢製選齋 鹹願獵餘襯鏇鑰簾願繭 (鏇糧遞憲鑰鏇構餘繭遞 )
-
2022-05-01
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