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文章来源创药邦团队，转载请注明出处 NEWS 新闻早知道 创药速递 日本2款全球首批iPS细胞治疗产品附条件获批上市 BioMarin全球首款血友病 A 基因疗法退市 普递瑞（Prodegre）完成天使+轮融资：打造差异化蛋白降解与互作的多机制创新引擎，攻克CNS与炎症难成药靶点 7.84亿美元！美敦力旗下MiniMed糖尿病业务IPO定价 Larimar突破性疗法nomlabofusp有望今年年中向FDA递交上市申请 FDA授予Ultragenyx基因疗法DTX401优先审评资格 第一三共宣布蔡正华博士担任全球研发负责人 1.3亿美元！Slate Medicines完成A轮融资，获达石药业PACAP单抗授权 士泽生物通用细胞治疗帕金森型多系统萎缩获中美药监局正式批准开展注册临床试验 英百瑞通用现货免疫驯化NK细胞tiNK用于治疗阿尔茨海默病获IND受理 科济药业扩建上海金山CAR-T商业化生产基地 Evinova与安斯泰来、阿斯利康达成AI临床开发合作 FDA加速批准Immedica的Loargys治疗罕见代谢病 诺和诺德三重激动剂UBT251中国2期临床显示近20%体重减轻 诺和诺德宣布大幅降低GLP-1药物标价 4.95亿美元！辉瑞与先为达生物就 GLP-1 达成合作 78亿美元！吉利德收购细胞疗法公司Arcellx 17亿美元！安斯泰来携手Vir Bio开发前列腺癌T细胞接合器 3000万美元！赛诺菲投资一家中国biotech格博生物 新桥生物迎来重磅人物！前辉瑞/黑石专家Cunningham博士领航全球创新研发 挑战玛仕度肽！华东医药GLP-1R/GIPR激动剂启动头对头III期研究 君实生物与德琪医药达成战略合作，共同开展JS207（PD-1/VEGF双抗）与ATG-037（CD73口服小分子抑制剂）联合用药研究 Slate Medicines完成1.3亿美元A轮融资，开发PACAP单抗获达石药业授权 12亿美元！和铂医药新一代CTLA-4抗体通过NewCo出海 超10亿美元！前沿生物两款siRNA管线授权GSK 1.2亿美元！Angelini Pharma开发遗传性癫痫新疗法 2.5亿美元！Bora与GSK续签五年期全球制造协议 诺和诺德CagriSema三期临床未达非劣效性主要终点 百利天恒全球首创双抗ADCIII期临床达双终点 三生国健2025年营收同比大增252%，净利润达29.39亿元 拜耳起诉强生，指控其前列腺癌药物广告宣传存在“根本性缺陷” 圣因生物siRNA新药再获FDA孤儿药资格 康方生物抗IL-4Rα单抗1类新药申报上市 FDA受理罗氏抗癌小分子giredestrant上市申请 翰森制药肺癌新药「阿美替尼」于欧盟获批上市 康宁杰瑞ADC新药治疗结直肠癌启动3期临床研究  FDA受理Moderna流感mRNA疫苗上市申请，有望今年获批 石药集团每月一次减重多肽新药在美国获批临床 基石药业三抗癌症新药在美国获批开展2期临床 中国首个挺进II期的非细胞类个体化定制药物！纽安津生物个体化肿瘤疫苗获II期伦理批件 Cell重磅：多伦多大学李博文团队开发首个LNP大基础模型，重新定义mRNA递送范式！ 约翰霍布金斯大学毛海泉团队开发交联的脂质纳米颗粒，全面提升多种mRNA的递送效率！ 日本2款全球首批iPS细胞治疗产品附条件获批上市 2026年2月19日（星期四），日本厚生劳动省（负责医疗卫生和社会保障的主要部门）的一个专家委员会审议通过，有条件、限时批准两种使用诱导多能干细胞（iPS细胞）的再生医疗产品的生产和销售。这两款产品分别用于治疗重症心力衰竭和帕金森病。产品一：Reheart（心肌细胞片）大阪大学Cuorips公司；产品二：Amchepri（多巴胺神经前体细胞注射液）住友制药。 BioMarin全球首款血友病 A 基因疗法退市 近日，BioMarin正式宣布将血友病A基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec，BMN 270）全面撤出市场，标志着这款曾被寄予厚望的创新疗法彻底退出商业舞台。早在2023年6月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其用于治疗严重血友病A成人患者，使其成为全球首个获批用于该适应症的一次性基因疗法。 普递瑞（Prodegre）完成天使+轮融资：打造差异化蛋白降解与互作的多机制创新引擎，攻克CNS与炎症难成药靶点 2月25日，致力于CNS与炎症相关疾病开发，构建差异化蛋白降解与互作药物的平台型生物科技公司普递瑞（Prodegre）宣布完成数千万元天使+轮融资，由复容投资旗下复旦大学生医药转化基金领投，公司核心团队持续跟投加注。本轮融资将重点用于加速Prodegre ATLAS™平台研发，推动帕金森病关键致病蛋白a-synuclein降解剂的首个剂型IND申报与口服优化工作。普递瑞基于以靶点为中心、多机制驱动的研发战略，自主构建了Prodegre ATLAS™差异化蛋白降解与互作平台。与传统降解技术依赖单一路线、单一E3 ligase不同，该平台通过多模态、多机制协同策略来拓展降解药物的可及靶点空间，通过集成AI驱动的Degron识别和虚拟筛选，高效Warhead/E3配体设计，三元复合物DMPK优化的一体化流程，系统性提升降解剂开发效率，致力于实现降解剂从大规模筛选或偶然发现到理性设计的研发转型。 7.84亿美元！美敦力旗下MiniMed糖尿病业务IPO定价 2月24日，美敦力为其糖尿病业务分拆公司MiniMed的首次公开募股（IPO）定价，计划以每股25至28美元的价格发行2800万股，最高融资额达7.84亿美元。承销商还可选择以IPO价格额外购买420万股。MiniMed将成为市场上唯一一家同时销售胰岛素泵和连续血糖监测仪（CGM）的公司。美敦力于去年5月首次宣布将其糖尿病业务分拆为独立的上市公司。 Larimar突破性疗法nomlabofusp有望今年年中向FDA递交上市申请 2月25日，Larimar Therapeutics宣布，美国FDA已授予其在研疗法nomlabofusp突破性疗法认定（BTD），用于治疗成人及儿童弗里德赖希共济失调（FA）。Nomlabofusp是一种具有疾病修饰潜力的frataxin（FXN）蛋白替代疗法。公司同时表示，在与FDA开展相关项目会议后，双方已就将皮肤FXN水平作为一种新型替代终点达成一致，该指标被认为有望合理预测患者的临床获益，用以支持公司计划于2026年6月提交的生物制品许可申请（BLA）并寻求加速批准。 FDA授予Ultragenyx基因疗法DTX401优先审评资格 2月24日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布，美国FDA已受理其腺相关病毒（AAV）基因疗法DTX401（pariglasgene brecaparvovec）用于治疗Ia型糖原贮积病（GSDIa）的生物制品许可申请，并授予优先审评资格。FDA同时将该申请的PDUFA目标审评日期定为2026年8月23日。根据新闻稿，若顺利获批，DTX401有望成为首个针对GSDIa潜在致病机制的治疗方案。 第一三共宣布蔡正华博士担任全球研发负责人 2月20日，Daiichi Sankyo Company（第一三共）已任命医学博士John Tsai（蔡正华博士）接替医学博士Ken Takeshita，后者将于2026年4月1日卸任全球研发主管一职。蔡博士将带来超过25年的成熟领导力和推动创新的经验，以进一步发展丰富的第一三共产品线，并领导新科学的加速发展，为患者带来所需的药物。他将从风险投资公司Syncona Investment Management加入，在那里他是一名执行合伙人，负责根据科学创新创办新的生物技术公司，并推动几家专注于肿瘤学、心血管和肾脏疾病治疗领域的生物技术公司的执行。 1.3亿美元！Slate Medicines完成A轮融资，获达石药业PACAP单抗授权 2月24日，美国生物技术公司Slate Medicines宣布完成1.3亿美元A轮融资，并从中国达石药业获得其靶向PACAP的单克隆抗体SLTE-1009（DS009）的全球授权。该药物旨在通过皮下给药预防偏头痛，计划于2026年中期启动I期临床试验。Slate Medicines是一家位于美国北卡罗来纳州罗利、专注于开发下一代偏头痛疗法的私人生物技术公司。此次融资由RA Capital Management、Forbion和Foresite Capital共同领投。 士泽生物通用细胞治疗帕金森型多系统萎缩获中美药监局正式批准开展注册临床试验 2026 年2 月，士泽生物正式宣布，其自主开发的异体通用“现货型”iPSC 衍生亚型神经细胞新药，用于治疗致死性神经退行性罕见病——帕金森型多系统萎缩（MSA-P），已一次性无发补获得中国国家药品监督管理局（NMPA）及美国食品药品监督管理局（FDA）的正式批准，开展注册临床I/II 期试验。这是士泽生物继帕金森病（PD）、渐冻症（ALS）、脊髓损伤(SCI)之后，第四款实现中美双报双批的iPSC 衍生神经细胞新药。 英百瑞通用现货免疫驯化NK细胞tiNK用于治疗阿尔茨海默病获IND受理 近期，英百瑞递交的tiNK（IBR900）细胞注射液用于治疗阿尔茨海默病的临床试验申请获得国家药品监督管理局受理（受理号：CXSL2600213，CXSL2600215，CXSL2600216）。tiNK（IBR900）是一种同种异体健康供者PBMC来源的、非基因编辑、非病毒载体的通用现货型NK细胞。年轻健康供者PBMC来源的NK细胞通过英百瑞自主知识产权的培养工艺进行特殊因子激活和免疫驯化培养，激活其免疫调节功能、增强其杀伤活性。 科济药业扩建上海金山CAR-T商业化生产基地 近期，科济药业发布公告称，科济药业控股有限公司透过其间接全资附属公司上海恺兴诊断技术，与上海市金山区湾区高新区的重要平台企业——上海金工企业发展签署战略合作协议，总投资额不超过3.7亿元，将在上海市金山区建设先进的CAR-T细胞治疗产品商业化生产基地。 Evinova与安斯泰来、阿斯利康达成AI临床开发合作 2月24日，数字健康解决方案公司Evinova宣布与安斯泰来和阿斯利康达成合作，将利用其AI原生平台加速临床开发。此前，百时美施贵宝已于本月初与Evinova达成类似协议。Evinova由阿斯利康于2023年孵化成立，其平台旨在优化临床开发流程。该公司表示，其平台已为制药合作伙伴实现每项研究节省5%至7%的成本，相当于数亿美元。 FDA加速批准Immedica的Loargys治疗罕见代谢病 2月23日，Immedica Pharma宣布美国FDA已加速批准Loargys（pegzilarginase-nbln）用于治疗2岁及以上精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）患者的血精氨酸过多症。ARG1-D是一种超罕见、致残性进行性代谢疾病，目前标准治疗主要依赖饮食蛋白限制。Loargys是首个且唯一被证明可降低ARG1-D患者精氨酸水平的疗法。 诺和诺德三重激动剂UBT251中国2期临床显示近20%体重减轻 2月24日，诺和诺德与其中国合作伙伴联合实验室公布了三重激动剂UBT251的II期临床24周数据。结果显示，患者体重较基线最高减轻19.7%，而安慰剂组仅减轻2%。UBT251是一种同时靶向GLP-1、GIP和胰高血糖素受体的疗法。诺和诺德于去年以2亿美元首付款获得了该药中国以外的权益。此数据在诺和诺德另一款减肥药CagriSema头对头试验失败后公布，被视为其应对礼来竞争的重要候选药物。 诺和诺德宣布大幅降低GLP-1药物标价 2月24日，诺和诺德宣布将从2027年1月1日起，将其三款热门GLP-1药物Wegovy、Ozempic和Rybelsus的美国标价降至每月675美元。此次降价针对高免赔额和共付保险设计，旨在提高药物可及性。此举被视为对礼来竞争压力的回应，后者已为即将获批的orforglipron准备了15亿美元的上市前库存。 4.95亿美元！辉瑞与先为达生物就 GLP-1 达成合作 2月24日，辉瑞与先为达生物宣布就新一代偏向型GLP-1受体激动剂埃诺格鲁肽注射液达成商业化战略合作。根据协议，辉瑞获得该产品在中国大陆的独家商业化权益，先为达生物有资格获得最高达4.95 亿美元的付款总额，包括首付款、注册及销售里程碑付款。埃诺格鲁肽已于2026年1月获NMPA批准用于治疗成人2型糖尿病，其长期体重管理适应症的上市申请也已获受理。78亿美元！吉利德收购细胞疗法公司Arcellx 2月23日，吉利德科学宣布将以每股115美元现金加5美元或有价值权（CVR）收购Arcellx，交易隐含股权价值达78亿美元。Arcellx是一家专注于开发创新免疫疗法的美国生物技术公司，其核心候选药物anito-cel是一种靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，用于治疗多发性骨髓瘤，其生物制品许可申请（BLA）已被FDA接受，PDUFA日期为2026年12月23日。吉利德目前已持有Arcellx约11.5%的股份，交易预计在2026年第二季度完成。17亿美元！安斯泰来携手Vir Bio开发前列腺癌T细胞接合器 2月23日，安斯泰来与Vir Biotechnology达成全球战略合作，共同开发靶向PSMA的双重掩蔽CD3 T细胞接合器（TCE）VIR-5500，用于治疗癌症。根据协议，Vir Bio将获得3.35亿美元的前期和近期付款，并有资格获得高达13.7亿美元的后续里程碑付款。VIR-5500目前处于1期临床阶段，早期数据显示其客观缓解率（ORR）达45%，前列腺特异性抗原下降50%（PSA50）的患者比例为82%。Vir Biotechnology是一家专注于传染病和肿瘤学的美国生物技术公司。 3000万美元！赛诺菲投资一家中国biotech格博生物 近日，格博生物宣布获得赛诺菲3000万美元投资，公司研发的两款镰状细胞病和β地中海贫血分子胶候选药物计划于今年晚些时候开展1期临床试验。赛诺菲也凭借此次投资，获得了这两款药物的独家优先谈判授权。此次3000万美元的投资，让格博生物自2021年成立以来的总融资额达到1.17亿美元。除了血液疾病领域，公司研发的靶向CK1α、IKZF1/3的分子胶药物也已进入临床试验阶段，这两个靶点均为肿瘤领域的新兴研发方向。 新桥生物迎来重磅人物！前辉瑞/黑石专家Cunningham博士领航全球创新研发 美通社消息，全球生物科技平台公司新桥生物宣布，任命全球全球顶尖医学专家、企业家Emmett T. Cunningham, Jr博士为公司董事会副主席。作为新桥生物子公司Visara的联合创始人兼执行董事长，Cunningham博士也将加入新桥生物董事会的研发委员会，负责推动药物创新研发，助力公司业务的长期增长。 挑战玛仕度肽！华东医药GLP-1R/GIPR激动剂启动头对头III期研究 2月18日，华东医药的GLP-1R/GIPR激动剂HDM1005启动了第一项头对头III期临床试验。此次启动的III期研究是一项多中心、随机、开放标签、阳性药物对照临床试验（n=912），旨在评估HDM1005（皮下注射，每周1次）对比玛仕度肽（皮下注射，每周1次）治疗经二甲双胍单药或联合SGLT2抑制剂治疗后血糖仍控制不佳的2型糖尿病患者的有效性和安全性。研究的主要终点是糖化血红蛋白（HbA1c）水平较基线的变化。HDM1005（poterepatide）是华东医药子公司中美华东研发的一款多肽类人GLP-1R/GIPR双靶点长效激动剂。临床前研究显示，HDM1005可通过激活GLP-1R和GIPR，促进环磷酸腺苷（cAMP）产生，增加胰岛素分泌，抑制食欲，延迟胃排空，改善代谢功能，进而改善血浆容量、减少氧化应激和全身炎症、改善心血管适应性；具有降糖、减重、改善MASH及射血分数保留心力衰竭（HFpEF）的作用。同时，现有数据显示HDM1005减重疗效显著，安全性、耐受性良好。 君实生物与德琪医药达成战略合作，共同开展JS207（PD-1/VEGF双抗）与ATG-037（CD73口服小分子抑制剂）联合用药研究 2月25日，君实生物（1877.HK，688180.SH）宣布与德琪医药（6996.HK）达成战略合作，双方将共同探索君实生物自主研发的JS207（抗PD-1/VEGF双特异性抗体）与德琪医药的ATG-037（口服CD73小分子抑制剂）在中国大陆肿瘤患者中的联合治疗协同潜力。本次合作的科学依据在于CD73抑制与PD-1/VEGF双靶向机制之间的互补性及潜在协同作用。CD73被认为是肿瘤微环境中免疫抑制与血管生成的重要调控因子，其通过生成腺苷发挥作用，进而削弱抗肿瘤免疫反应。在临床和临床前研究中，CD73抑制剂已显示出与抗PD-1单克隆抗体具有显著的协同作用。此外，研究显示CD73活性可促进血管生成，包括通过上调VEGF信号通路，并可能参与抗VEGF治疗耐药的形成。鉴于免疫抑制、血管生成及腺苷信号通路在多种实体瘤中的广泛相关性，该联合策略有望适用于多种肿瘤类型。Slate Medicines完成1.3亿美元A轮融资，开发PACAP单抗获达石药业授权 2月24日，推进下一代偏头痛疗法的私人生物技术公司Slate Medicines宣布完成1.3亿美元的A轮融资，以及获得达石药业（DartsBio）许可的PACAP单克隆抗体SLTE-1009的授权。融资由RA Capital Management、Forbion和Foresite Capital共同领投，另一位未披露的生物技术投资者也参与其中。Slate Medicines由首席执行官兼董事会董事Gregory Oakes领导，他是一位拥有30多年领导临床阶段和商业组织经验的生物制药高管。Oakes先生最近在RA Capital的医疗孵化器Raven担任风险合伙人。在此之前，Oakes先生曾担任被AbbVie收购的Landos Biopharma总裁兼首席执行官，此前曾在Celgene、诺华和Vifor Pharma担任高管。首席运营官兼总裁Neil Buckley（最近是Raven风险合伙人）和首席医疗官Roger Cady医学博士加入了他的行列，Roger Cady是著名的偏头痛专家，也是Alder Biopharmaceuticals和Lundbeck的神经内科前副总裁。 12亿美元！和铂医药新一代CTLA-4抗体通过NewCo出海 2月23日，和铂医药宣布将新一代CTLA-4抗体HBM4003大中华区外全球权益授权Solstice Oncology，后者支付逾1.05亿美元前期对价，包括5000万美元首付款，500万美元近期付款以及价值逾5000万美元的公司股权。此外，和铂医药还将获得最高11亿美元的里程碑付款，以及分级销售分成。Solstice Oncology为一家多个头部风险投资机构联合创立的临床阶段生物技术公司，此次合作为NewCo模式。超10亿美元！前沿生物两款siRNA管线授权GSK2月23日，前沿生物公告其于2月16日与葛兰素史克签署授权协议，将两款处于早期研发阶段的小核酸（siRNA）管线产品的全球独家权利授予GSK。根据协议，前沿生物将获得4000万美元首付款及1300万美元近期里程碑付款，并有资格累计获得最高9.5亿美元的开发及商业化里程碑付款，以及基于全球净销售额的分级特许权使用费。其中一款候选药物已进入新药临床试验申请（IND）阶段，另一款为临床前候选药物。1.2亿美元！Angelini Pharma开发遗传性癫痫新疗法 2月23日，意大利制药公司Angelini Pharma与美国马萨诸塞州生物技术公司Quiver Bioscience达成多年期合作，旨在利用人工智能（AI）加速遗传性癫痫新疗法的发现。根据协议，Quiver有资格获得高达1.2亿美元的里程碑付款及潜在销售分成。Quiver是一家专注于神经科学领域的生物技术公司，其核心技术包括AI模型和基因组定位系统（GPS）药物发现平台。2.5亿美元！Bora与GSK续签五年期全球制造协议 2月23日，合同开发与制造组织（CDMO）Bora Pharmaceuticals宣布与葛兰素史克（GSK）续签一份为期五年、价值2.5亿美元的全球制造协议。根据协议，Bora将为GSK超过20条产品线、涵盖335种产品的HIV、疟疾、肺炎等多个治疗领域药物提供端到端制造服务。Bora是一家总部位于台湾的CDMO，其位于加拿大密西沙加的生产基地将是本次合作的核心。诺和诺德CagriSema三期临床未达非劣效性主要终点 2月23日，诺和诺德公布CagriSema与礼来替尔泊肽头对头三期临床（REDEFINE 4）结果，显示CagriSema组84周体重减轻23.0%，而替尔泊肽组为25.5%，未能证明非劣效性。该试验纳入809名肥胖患者，CagriSema安全性良好。消息公布后诺和诺德美股盘前大跌约10%。CagriSema是一种GLP-1/胰淀素联合疗法，已于2025年12月向FDA提交用于体重管理的上市申请，预计2026年底获审评决定。百利天恒全球首创双抗ADCIII期临床达双终点 2月24日，百利天恒宣布其全球首创的EGFR×HER3双抗ADC药物Iza-bren，在针对局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）的III期注册临床研究（BL-B01D1-307）中，经期中分析成功达到无进展生存期与总生存期的双主要终点。这是Iza-bren在乳腺癌领域取得的首个III期阳性结果，也是继鼻咽癌和食管鳞癌之后，该药第三项取得成功的III期研究。Iza-bren目前在中国和美国正进行40余项临床试验，其鼻咽癌和食管鳞癌适应症的上市申请已获中国国家药监局受理并被纳入优先审评。 三生国健2025年营收同比大增252%，净利润达29.39亿元 2月24日，三生国健公布2025年年度业绩快报，实现营业收入41.99亿元，同比增长251.81%；归母净利润29.39亿元，同比增长317.09%。业绩大幅增长主要由于报告期内公司与辉瑞达成重要合作，收到就707项目支付的授权许可首付款并相应确认收入约28.90亿元。报告期末，公司总资产额为88.87亿元，较年初增长48.99%；归属于母公司的所有者权益为84.57亿元，较年初增长51.89%。拜耳起诉强生，指控其前列腺癌药物广告宣传存在“根本性缺陷” 近日，拜耳公司向纽约地区法院提起诉讼，指控其合作伙伴强生公司针对拜耳前列腺癌药物Nubeqa（达罗他胺）进行虚假广告宣传。强生此前发布了一项“真实世界头对头分析”，称其药物Erleada（阿帕鲁胺）在24个月内将患者死亡风险较Nubeqa降低了51%。拜耳在诉状中指出，该分析存在“众多且致命的方法学缺陷”，要求法院禁止强生继续传播该分析，并寻求赔偿。 圣因生物siRNA新药再获FDA孤儿药资格 2月24日，圣因生物宣布其自主研发的在研药物SGB-9768获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）。IC-MPGN是一种罕见的肾脏疾病，主要病因是补体系统的过度活化。该疾病的发病机制复杂且病程进展迅速，而传统治疗方案选择有限。 康方生物抗IL-4Rα单抗1类新药申报上市 2月25日，CDE官网公示显示，康方生物申报的1类新药曼多奇单抗注射液上市申请获得受理。公开资料显示，曼多奇单抗（研发代号：AK120）是康方生物自主研发的新型人源化抗IL-4Rα（白介素-4受体α）单克隆抗体。曼多奇（AK120）是一款新型人源化IL-4Rα单克隆抗体，IL-4Rα是促炎性细胞因子IL-4（白介素-4）、IL-13（白介素-13）受体的共同亚基，曼多奇通过与IL-4Rα特异性结合以阻断IL-4与IL-13介导的信号通路，抑制相关免疫炎症反应的发生与发展。 FDA受理罗氏抗癌小分子giredestrant上市申请 2月21日，罗氏（Roche）宣布，美国FDA已受理旗下在研口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）giredestrant联合everolimus用于治疗成年雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、携带ESR1突变，且在既往内分泌治疗后出现复发或疾病进展的局部晚期或转移性乳腺癌患者的新药申请（NDA）。FDA预计将于2026年12月18日前作出审评决定。 翰森制药肺癌新药「阿美替尼」于欧盟获批上市 2月20日，翰森制药宣布，创新药甲磺酸阿美替尼片单药治疗已正式获得欧盟委员会（EC）批准在欧盟上市，用于：（i）具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗；（ii）晚期EGFR T790M突变阳性NSCLC成人患者的治疗。本次获批是在欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）发布积极意见之后正式作出的。 康宁杰瑞ADC新药治疗结直肠癌启动3期临床研究 2月19日，康宁杰瑞宣布，公司自主研发、与石药集团全资附属公司上海津曼特生物科技有限公司合作开发的HER2双特异性抗体偶联药物（ADC）JSKN003治疗HER2阳性晚期结直肠癌的3期临床研究（研究编号：JSKN003-005）已完成首例患者给药。  FDA受理Moderna流感mRNA疫苗上市申请，有望今年获批 2月19日，Moderna宣布，公司已与美国FDA在监管沟通会议中，就其在研季节性流感疫苗候选产品mRNA-1010的修订申报策略达成共识。根据最新方案，Moderna将基于目标人群年龄分层推进审评路径，计划为50至64岁成年人申请完全批准，并为65岁及以上成年人寻求加速批准，同时承诺在产品上市后开展一项针对老年人群的补充研究。在提交修订申请后，FDA已正式受理该生物制品许可申请（BLA），并设定2026年8月5日为目标审评完成日期。如顺利获得FDA批准，mRNA-1010预计将用于50岁及以上成年人（包括65岁及以上人群），以支持2026/2027年流感季的疫苗接种需求。目前，mRNA-1010已在美国、欧洲、加拿大和澳大利亚进入审评阶段，公司计划于2026年继续推进更多地区的监管申报。 石药集团每月一次减重多肽新药在美国获批临床 2月16日，石药集团宣布，该公司开发的GLP-1/GIP受体双偏向性激动多肽长效注射液（SYH2082注射液）已获得美国FDA批准，可在美国开展临床试验。SYH2082有望成为一款长效GLP‑1/GIP受体双重偏向性激动剂，每月给药一次。依托长效制剂技术平台，SYH2082实现月度给药，提高患者依从性与用药便捷性。 基石药业三抗癌症新药在美国获批开展2期临床 2月16日，基石药业宣布公司核心资产CS2009用于晚期实体瘤的2期临床试验IND申请已经获得美国FDA批准。该2期全球多中心临床试验正在澳大利亚和中国积极入组，共包含15个单药/联合用药队列及9个实体瘤适应症，包括但不限于：非小细胞肺癌（NSCLC）、结直肠癌（CRC）、三阴性乳腺癌（TNBC）、广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）、铂类耐药卵巢癌（PROC）。 中国首个挺进II期的非细胞类个体化定制药物！纽安津生物个体化肿瘤疫苗获II期伦理批件 2026年1月，杭州纽安津生物科技有限公司自主研发的个体化肿瘤新生抗原多肽疫苗——注射用P01的注册II期临床研究在浙江大学医学院附属第二医院通过了伦理审查并收到了伦理审查批件，标志着注射用P01正式进入Ⅱ期临床试验阶段。 Cell重磅：多伦多大学李博文团队开发首个LNP大基础模型，重新定义mRNA递送范式！ 2026 年 2 月 24 日，多伦多大学李博文、王波团队合作（许跃、崔昊天为论文共同第一作者），在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了题为：LUMI-lab: A foundation model-driven autonomous platform enabling discovery of ionizable lipid designs for mRNA delivery 的研究论文。该研究开发了一个 AI+机器人驱动的“全自动实验室”——LUMI-lab，它仅用十轮实验，就自主发现了能够显著提升肺部 mRNA 递送效率的全新可电离脂质分子，甚至找到了人类专家从未想过的设计秘诀。这项研究表明了 LUMI-lab 是一个强大的、数据高效的平台，可用于分子的自主发现和优化，突显了 AI 驱动的机器人系统在推进下一代 RNA 递送技术方面的巨大潜力。 约翰霍布金斯大学毛海泉团队开发交联的脂质纳米颗粒，全面提升多种mRNA的递送效率！ 2026年2月16日，约翰霍布金斯大学毛海泉等研究人员在期刊Nature Chemical Engineering发表论文“Crosslinking of lipid nanoparticles enhances the delivery efficiency and efficacy of mRNA vaccines”，开发了一种后组装交联策略用于LNP稳定化。该策略此前已应用于聚合物纳米颗粒的稳定化，但在LNP领域尚未被充分探索，原因在于需要精准平衡交联的类型与程度，以确保既能增强稳定性又不影响mRNA在细胞质内的有效释放。文中，研究团队采用一系列不同结构的胆固醇衍生物与交联剂，在mRNA LNP组装后将pH调至7以启动交联反应，形成交联型LNP（cLNPs）。通过系统筛选交联参数，确定了能显著增强cLNP稳定性与转染效率的最优条件。研究证实，该交联策略能够增强LNP制剂的抗原特异性免疫应答，诱导更有效的抗肿瘤反应，从而全面提升多种mRNA疫苗与治疗的递送效率及疗效。 识别微信二维码，添加细创药邦小编，符合条件者即可加入微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ END 作者 | Field 审核 | Sunbor 转载及其他广告合作请联系：13735420749（微信） // 免责声明 * 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据药明康德（603259）消息，近日，生物医药领域迎来多项重要进展。美国FDA授予Larimar公司弗里德赖希共济失调疗法突破性疗法认定，Ultragenyx公司基因疗法获优先审评资格，安斯泰来与Vir公司达成超17亿美元合作共同开发前列腺癌疗法。突破性疗法有望今年年中向FDA递交上市申请Larimar Therapeutics宣布，其在研疗法nomlabofusp获FDA突破性疗法认定，用于治疗成人及儿童弗里德赖希共济失调（FA）。该疗法是一种具有疾病修饰潜力的frataxin（FXN）蛋白替代疗法。公司与FDA已就将皮肤FXN水平作为新型替代终点达成一致，用以支持计划于2026年6月提交的生物制品许可申请并寻求加速批准。初步数据显示，患者接受治疗1年后，皮肤FXN水平提升至接近无症状携带者范围，并在四项关键临床指标上呈现改善趋势。公司预计2026年第二季度公布支持申报的关键研究数据，并计划同期启动全球确证性3期研究，预计于2026年年中完成首例患者给药。FDA授予基因疗法优先审评资格Ultragenyx Pharmaceutical宣布，FDA已受理其基因疗法DTX401用于治疗Ia型糖原贮积病的生物制品许可申请，并授予优先审评资格。PDUFA目标审评日期定为2026年8月23日。若获批，该疗法有望成为首个针对该病潜在致病机制的治疗方案。此前3期研究结果显示，接受治疗的患者在维持较低低血糖发生率的同时，每日玉米淀粉摄入量及频率均显著降低，血糖更稳定，空腹耐受能力更好，生活质量得到改善。该疗法总体耐受性良好，安全性特征可接受。安斯泰来达成超17亿美元抗癌疗法合作安斯泰来与Vir Biotechnology宣布达成全球战略合作，共同推进在研前列腺癌疗法VIR-5500的开发与商业化。该疗法是一款靶向前列腺特异性膜抗原的双掩蔽CD3 T细胞衔接器，旨在降低脱靶效应，目前处于1期临床开发阶段。根据协议，Vir公司将获得3.35亿美元的预付款及近期里程碑付款，未来还有资格获得最高达13.7亿美元的后续里程碑付款。Vir将继续推进当前的1期试验，随后由安斯泰来主导后续开发工作。原文：产业新闻 | 突破性疗法有望今年年中向FDA递交上市申请；FDA授予基因疗法优先审评资格……（来源：药明康德）