An Open-Label, Dose Escalation, Multi-Center Phase I/II Clinical Trial of ECT204 T-Cell Therapy in Adults With Advanced Hepatocellular Carcinoma (HCC) (ARYA-3)

This is an open-label, dose escalation, multi-center, Phase I/II clinical trial aimed at assessing the safety and preliminary efficacy of an investigational ARTEMIS® ECT204 T-cell therapy. The trial is suitable for adult subjects (≥ 18 years of age) diagnosed with GPC3-positive HCC, who have failed or not tolerated at least two (2) different anti-HCC systemic agents.
Phase I has concluded and a Recommended Phase II Dose (RP2D) has been determined. We are now conducting Phase II to further confirm the safety profile of ECT204 and evaluate its efficacy.

开始日期2022-03-11

申办/合作机构

Eureka Therapeutics, Inc.

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2024-03-23

·药明康德

一次治疗10年有效的基因疗法获FDA批准，优瑞科生物肝癌T细胞疗法进入2期临床… | CGT周报

▎药明康德内容团队编辑近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。Orchard Therapeutics开发的基因疗法Lenmeldy获得美国FDA批准上市，治疗异染性脑白质营养不良（MLD）儿童患者。这是FDA批准治疗这一罕见遗传病的首款基因疗法。Capstan Therapeutics宣布成功完成了1.75亿美元的B轮融资，该公司的技术平台可直接在患者体内制造CAR-T细胞，用于治疗自身免疫性疾病。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。图片来源：123RF———✦研发进展✦———◇日前，美国FDA批准了由Orchard Therapeutics所开发的基因疗法Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）用于治疗满足特定条件的的异染性脑白质营养不良儿童患者。Atidarsagene autotemcel（又名OTL-200）使用慢病毒载体将编码芳基硫酸酯酶-A的ARSA转基因导入到MLD患者的自体CD34阳性造血干细胞和祖细胞中，以恢复芳基硫酸酯酶-A的表达，从而通过一次性治疗，持续保留患者的运动功能和认知发育能力。FDA的批准是基于两项前瞻性非随机临床研究以及同情用药情况下接受治疗患者的表现。此前公布的临床试验结果显示，与疾病自然史相比，Libmeldy治疗可使大多数患者的运动功能和认知发育得以保留，患者最长随访时间达12年。▲Libmeldy试验结果（图片来源：Orchard Therapeutics公司官网）去年10月，Kyowa Kirin和Orchard Therapeutics宣布，两家公司达成最终协议，根据该协议，Kyowa Kirin将以大约3.874亿美元收购Orchard公司。此交易为atidarsagene autotemcel的开发提供了更多资源。◇百时美施贵宝宣布，CAR-T疗法Abecma（idecabtagene vicleucel）获得欧盟委员会批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，这些患者此前至少接受过两种治疗，包括免疫调节剂（IMiD），蛋白酶体抑制剂，或抗CD38抗体，并且出现疾病进展。这一批准是基于关键性3期临床试验KarMMa-3的研究结果，在中位随访时间为18.6个月时，Abecma显著改善了患者的无进展生存期（PFS），Abecma组的PFS为13.8个月，标准治疗组为4.4个月。意味着Abecma将患者疾病进展或死亡风险降低了51%。Abecma是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法，由百时美施贵宝和2seventy bio联合开发。◇优瑞科生物（Eureka Therapeutics）公司宣布，其靶向GPC3的T细胞疗法ECT204的临床试验ARYA-3进入2期临床阶段，用于治疗GPC3阳性肝细胞癌患者。GPC3是治疗肝细胞癌的潜力靶点，在超过70%的肝细胞癌细胞上表达。ECT204是基于该公司专有的ARTEMIS技术平台生成的T细胞疗法，此前的研究显示，这一平台与CAR-T细胞技术相比，可能带来更好的肿瘤浸润、安全性和T细胞持久性。◇GenSight Biologics日前宣布了其基因疗法Lumevoq（lenadogene nolparvovec）在3期临床试验 REFLECT中的长期疗效和安全性结果。试验结果显示，遗传性视神经病变（LHON）患者在接受Lumevoq的双侧玻璃体注射后4年，患者双眼视力与基线相较表现出持续、显著的视力改善。73%的患者视力维持具有临床意义的改善。LHON是一种罕见的遗传性疾病，主要由线粒体基因突变引起，会导致不可逆转的永久性视力丧失。95%的LHON患者携带的基因突变出现在ND1，ND4和ND6基因上，而ND4基因突变是导致大多数LHON病例的原因。Lumevoq是一种利用AAV2载体递送正常人类线粒体ND4基因的基因疗法，而且AAV2载体携带的ND4基因带有特定线粒体靶向序列（MTS），可以促进蛋白在线粒体中的表达。◇神曦生物（NeuExcell Therapeutics）公司宣布，在研基因疗法NXL-004完成了首例患者给药，受试者为复发性脑胶质瘤患者，手术及给药过程顺利，患者术后状况平稳，未见明显不良反应，恢复良好，术后1周顺利出院。NXL-004是基于神曦生物创始人陈功教授团队开创性的原位转分化技术平台而开发的创新治疗方法，也是首款获得FDA孤儿药资格认定的针对恶性胶质瘤的AAV基因治疗产品。其工作原理是在胶质瘤细胞里过表达神经转录因子NeuroD1，抑制肿瘤细胞的分裂增殖，同时推动其向神经细胞的转分化。与放化疗相比，NeuroD1基因疗法从肿瘤细胞内部起作用，改变其基因表达的转录组，对周围组织或其他器官的细胞副作用较小。———✦融资和合作✦———◇Capstan Therapeutics宣布成功完成了1.75亿美元的超额认购B轮融资。B轮融资所获得的资金将用于推进Capstan的主打体内CAR-T候选疗法CPTX2309在自身免疫性疾病中的早期临床概念验证，并进一步开发Capstan的靶向脂质纳米颗粒（tLNP）管线。CPTX2309是Capstan公司tLNP平台的产物，它将编码靶向CD19的嵌合抗原受体的mRNA载荷递送到表达CD8的T细胞中，从而有效地在体内直接生成CAR-T细胞疗法。这种方法的目标是通过在血液和淋巴组织中快速深度清除B细胞，实现免疫系统的重置，并且避免传统体外生产CAR-T细胞疗法的挑战。▲Laura Shawver博士在2023药明康德全球论坛上分享基因和细胞疗法开发的洞见在2023药明康德全球论坛上，Capstan公司的首席执行官Laura Shawver博士表示，在基因疗法领域，业界已经意识到病毒载体的局限性，因此包括LNP在内的非病毒载体将在未来的基因疗法开发中拥有一席之地。对于LNP载体技术来说，如何特异性地将LNP递送到不同类型的细胞中是需要解决的问题。Capstan公司的tLNP技术平台通过在LNP上装饰与特定受体相结合的抗体或抗体片段，有望解决特异性递送的难题。大家都在看作为药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO，药明生基致力于加速和变革基因和细胞治疗及其他高端治疗的开发、测试、生产和商业化。药明生基能够助力全球客户将更多创新疗法早日推向市场，造福病患。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] NeuExcell Therapeutics Announces Successful Dosing of First Patient by NeuroD1 Gene Therapy. Retrieved March 22, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/neuexcell-therapeutics-announces-successful-dosing-of-first-patient-by-neurod1-gene-therapy-302096579.html[2] GenSight Biologics Confirms Sustained Efficacy and Safety of Bilateral LUMEVOQ® Injections Four Years After One-Time Administration. Retrieved March 22, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240319984906/en[3] Orchard Therapeutics Receives FDA Approval of Lenmeldy™ (atidarsagene autotemcel), the Only Therapy for Eligible Children with Early-onset Metachromatic Leukodystrophy in the U.S. Retrieved March 22, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/18/2848132/0/en/Orchard-Therapeutics-Receives-FDA-Approval-of-Lenmeldy-atidarsagene-autotemcel-the-Only-Therapy-for-Eligible-Children-with-Early-onset-Metachromatic-Leukodystrophy-in-the-U-S.html[4] Bristol Myers Squibb’s Abecma (idecabtagene vicleucel) Becomes First CAR T Cell Therapy Approved in the European Union in Earlier Lines for Triple-Class Exposed Relapsed and Refractory Multiple Myeloma. Retrieved March 22, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240320035615/en[5] 'Cell therapy without cells': Capstan raises $175M to test in vivo CAR-T. Retrieved March 22, 2024, from https://endpts.com/cell-therapy-without-cells-capstan-raises-175m-to-test-in-vivo-car-t/[6] Eureka Therapeutics Advances ARYA-3 Clinical Trial to Phase II for Treatment of Liver Cancer Using GPC3-Targeting ARTEMIS® T-cell Therapy. Retrieved March 22, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240318314692/en免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

细胞疗法免疫疗法临床2期基因疗法上市批准

2024-03-21

·药研发

【药研发0322】睿健眼科iPSC获FDA孤儿药资格 | 康朴新型分子胶获批SLE临床...

「本文共：17条资讯，阅读时长约：3分钟」今日头条睿健眼科iPSC获FDA孤儿药资格。睿健医药通用型iPSC（诱导多能干细胞）眼科细胞治疗产品NouvSight001获FDA授予孤儿药资格。这是该公司“AI+化学诱导”平台针对视网膜色素变性系列适应症开发的通用型细胞治疗产品。去年8月，“AI+化学诱导”平台首款通用型细胞疗法NouvNeu001已获CDE临床批件，拟开发用于治疗帕金森病（PD）。国内药讯1.恒瑞引进干眼症新药Ⅲ期临床见刊。恒瑞医药引进的环孢素滴眼液SHR8028（CyclASol，0.1%环孢菌素A制剂）治疗中国干眼患者（DED）的Ⅲ期研究成果公布于《美国医学会杂志》（JAMA）子刊JAMA Ophthalmology上。与溶剂相比，SHR8028可有效降低患者的全角膜荧光素染色（tCFS）评分，中央区CFS、总结膜丽思胺绿染色和视物模糊指标也优于溶剂，且药物安全性良好。目前，该新药上市申请正接受CDE审查。2.德琪ADC启动国际II期临床。德琪医药靶向Claudin 18.2的抗体偶联药物（ADC）ATG-022在中国和澳大利亚启动评估单药治疗晚期或转移性实体瘤患者的II期CLINCH临床剂量扩展研究。ATG-022已取得初步疗效数据和安全性结果，该公司计划在剂量扩展阶段入组胃癌和其他实体瘤患者。去年5月，FDA已授予该新药用于治疗胰腺癌和胃癌两项孤儿药资格认定（ODD）。3.北京伟德杰结肠炎新药获批IND。北京伟德杰生物自主开发的I类生物制品注射用VDJ010获国家药监局临床试验默示许可，临床适应症为溃疡性结肠炎（UC）。VDJ010是一款长效Treg激活剂，具备结构天然、高活性、用药剂量低、适应症范围广等潜在优势，在国际竞争格局中具备差异化的特点。伟德杰生物在该项目布局了4个国际专利。4.康朴新型分子胶获批SLE临床。康朴生物E3泛素连接酶复合物CRL4-CRBN调节剂1类化药KPG-818胶囊获国家药监局临床许可，拟开发治疗系统性红斑狼疮（SLE）。KPG-818可高效降解锌指转录因子Aiolos（IKZF3）和Ikaros（IKZF1），能有效调节免疫细胞以及相关免疫细胞因子。在美国，该新药已完成用于治疗SLE患者的Ⅰb/Ⅱa期临床研究。5.石药HER2 ADC报新IND。石药集团巨石生物开发的靶向HER2的ADC新药DP303c的临床试验申请获CDE受理。该新药目前已处于Ⅲ期临床开发阶段，正开展多项头对头临床研究，评估对比恩美曲妥珠单抗（T-DM1），以及对比曲妥珠单抗，用于治疗HER2阳性、晚期或转移性乳腺癌的有效性与安全性。除乳腺癌外，DP303c用于治疗胃癌、卵巢癌的相关研究也已进入II期临床阶段。6.药明巨诺CAR-T商业化销售1.74亿元。药明巨诺发布2023年全年业绩报告，公司收入1.739亿元人民币，较去年的1.457亿元同比增加19.3%；研发投入4.08亿元，同比增长1.4%。目前，药明巨诺仅有瑞基奥仑赛注射液（商品名：瑞诺达）1款商业化产品，这是靶向CD19的CAR-T产品，已在国内获批用于治疗既往二线或以上系统性治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL），以及复发或难治性滤泡淋巴瘤（FL）。国际药讯1.武田白血病靶向药获批新适应症。武田第三代Bcr-abl激酶抑制剂ponatinib（Iclusig）获FDA加速批准新适应症，联合化疗一线治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）。在III期PhALLCON研究中，与伊马替尼相比，ponatinib联合化疗使患者获得微小残留病（MRD）阴性完全缓解的比例更高。此前，该药已被批准用于治疗TKI耐药或不耐受的慢性期、加速期或母细胞期慢性粒细胞白血病（CML）或Ph+ ALL患者，以及T315I阳性CML或Ph+ ALL患者。2.O药联合治疗肝癌Ⅲ期临床积极。百时美施贵宝PD-1抑制剂Opdivo（nivolumab）联合CTLA-4靶向抗体Yervoy（ipilimumab）一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）的Ⅲ期临床CheckMate-9DW达到主要终点。与研究者选择的索拉非尼或乐伐替尼单药治疗相比，Opdivo+Yervoy组合显著提高了患者的总生存期。临床中，该组合的安全性特征与已知研究数据一致，没有发现新的安全信号。3.DMD新机制口服疗法Ⅲ期见刊。Italfarmaco公司新型口服组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂givinostat治疗6岁以上仍具备行走能力的杜氏肌营养不良症（DMD）男童的Ⅲ期临床EPIDYS达到主要终点。第72周时，与安慰剂相比，givinostat联合皮质类固醇治疗显著延缓了疾病进展，患者攀爬四级楼梯的衰退速度较安慰剂组更慢（与安慰剂的差异为1.78秒，p=0.037）。详细结果发表在The Lancet Neurology期刊上。4.体内CRISPR基因编辑疗法上Ⅲ期临床。Intellia公司CRISPR/Cas9基因编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）的Ⅲ期MAGNITUDE试验完成首例患者给药。NTLA-2001是基于Intellia专有的非病毒平台开发，利用脂质纳米颗粒向肝脏输送靶向TTR基因的特异性gRNA和编码Cas9酶的mRNA，具有ATTR功能治愈性潜力。在Ⅰ期临床中，单次注射NTLA-2001可将患者血清中的转甲状腺素（TTR）蛋白降低约90%，且疗效维持6-12个月。5.全球首款结核病疫苗启动Ⅲ期临床。葛兰素史克与Aeras公司和国际艾滋病疫苗行动组织（IAVI）共同开发的结核病（TB）候选疫苗M72/AS01E启动Ⅲ期临床，在受结核病影响严重的南非开展首批疫苗接种，评估用于预防结核病的有效性。M72有望成为首款为青少年和成人预防最常见的肺结核的疫苗。该项试验由惠康基金会（Wellcome）和比尔及梅琳达·盖茨基金会提供资金，盖茨医学研究所负责开展。6.优瑞科T细胞疗法早期临床积极。优瑞科生物（Eureka Therapeutics）宣布其T细胞疗法ECT204已在用于治疗GPC3阳性晚期肝细胞癌（HCC）的Ⅰ/Ⅱ期临床ARYA-3取得了安全性数据和初步疗效结果，目前正进行第二阶段患者招募。在这项研究中，患者的T细胞被收集并经过基因修改，以表达优瑞科专有的抗GPC3 ARTEMIS T细胞受体（AbTCR）。此前，FDA已授予ECT204用于治疗HCC的孤儿药资格。7.Capstan公司完成B轮融资。Capstan公司宣布完成1.75亿美元的超额认购B轮融资，用于推进其体内嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）候选疗法CPTX2309开展用于治疗自身免疫疾病的早期概念验证研究，以及进一步开发靶向脂质纳米颗粒（tLNP）管线。此轮融资由RA Capital Management领投，新投资者包括Forbion、强生创新（JJDC）等，现有投资者Alexandria Venture Investments、百时美施贵宝、礼来公司、拜耳旗下的Leaps也参投。医药热点1.“16+8”饮食或增加心脏病风险。据美国《华盛顿邮报》18日报道，一项新研究发现，每天仅在8小时内完成全天的进食的成年人死于心脏病或中风的可能性是将进食分散在12—16小时的人的两倍左右，而且不会延年益寿。与不禁食的人相比，选择每天8小时之外禁食的人的肌肉质量较低。吃得太少或禁食时间太长，会导致增肌或维持肌肉含量变得更加困难，而肌肉含量的减少增加了患心血管疾病死亡的风险。2.拜耳调整制药业务管理团队。3月20日，拜耳宣布其制药业务部执行领导团队将进行重组。据Endpoints News和Fierce Pharma报道，制药领导团的高管人数将从14人减少至8人，其中全球营销主管Anne-Grethe Mortensen、放射学主管Gerd Kruger和消费者健康部门负责人Heiko Schipper将离开公司。此外，拜耳还新成立了一个新的“全球商业化”部门，该部门将包括公司前战略业务单元肿瘤学、全球营销、数字与商业创新的主要部分，以及医疗事务与药物警戒的部分，由Christine Roth领导。3.医师电子化信息管理文件出台。3月19日，国家卫健委发布《关于进一步推进医师电子化信息管理工作的通知》，明确了各级卫生健康行政部门进一步推进医师电子化信息管理工作的具体措施和要求。《通知》强调继续并行使用医师电子证照和现行证照，明确两者具有同等效力。鼓励地方不断拓展电子证照应用场景，鼓励医师通过医师电子化注册系统电脑端、手机端办理相关业务，优化政务服务，提升管理水平。评审动态 1. CDE新药受理情况（03月21日) 2. FDA新药获批情况（北美03月20日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.22%涨幅前三跌幅前三海利生物+10.05% 三生国健-8.30%大理药业+9.99% 仟源医药-5.36%兴齐眼药+6.79% 百利天恒-4.70%【康辰药业】公司中药创新药金草片在女性盆腔炎性疾病后遗症慢性盆腔痛患者中开展的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的III期临床试验，已达到主要研究终点。【广生堂】旗下广生中霖抗新冠病毒口服小分子3CL蛋白酶抑制剂一类创新药阿泰特韦片/利托那韦片组合包装的注册临床研究数据将发表于国际权威医学期刊《柳叶刀》旗下子刊《eClinicalMedicine》。【圣诺生物】全资子公司于近日收到国家药监局签发的化学原料药上市申请批准通知书，产品为醋酸西曲瑞克原料药和泊沙康唑原料药。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。

孤儿药抗体药物偶联物临床3期临床2期快速通道

2023-03-14

·BioSpace

Eureka Therapeutics Licenses Promising Antibody Targeting Mesothelin from the National Cancer Institute

EMERYVILLE, Calif.--(BUSINESS WIRE)-- Eureka Therapeutics, Inc., a clinical-stage biotechnology company developing novel T-cell therapies to treat cancer, today announced it has entered into a license agreement with the National Cancer Institute (NCI), part of the National Institutes of Health, to develop and commercialize a novel antibody targeting mesothelin (MSLN) in combination with Eureka’s proprietary ARTEMIS® T-cell receptor platform. MSLN is a cell-surface protein overexpressed in many solid tumors, including mesothelioma, ovarian, pancreatic, breast and lung cancers, making it a promising target for cancer therapies. The NCI antibody licensed to Eureka has shown potential in preclinical studies to selectively bind to and kill cancer cells expressing MSLN while sparing normal cells, which could make it an effective cancer treatment. Eureka has previously demonstrated that its proprietary ARTEMIS T-cell receptor platform has several advantages over conventional chimeric antigen receptors (CARs), including better tumor infiltration, safety, and T cell persistence. By combining the newly licensed MSLN-targeting antibody with the ARTEMIS T-cell receptor platform, Eureka and NCI intend to develop a next-generation T-cell therapy that can effectively target and eliminate MSLN-expressing cancer cells. “We are excited to add this promising antibody to our ARTEMIS receptor portfolio and to advance the development of a potentially transformative T-cell therapy for solid tumors,” said Dr. Cheng Liu, President and CEO of Eureka Therapeutics. “Our goal is to develop safe and effective T-cell therapies to treat MSLN-expressing cancers. We believe the combination of our ARTEMIS platform and this novel antibody targeting MSLN is a promising approach to achieve this goal.” “The license of NCI’s MSLN-targeting antibody highlights our commitment to advancing promising cancer therapies,” said Dr. Ira Pastan, Chief Emeritus of the Laboratory of Molecular Biology and Head of the Molecular Biology Section at the NCI Center for Cancer Research. “Such partnerships have the potential to bring transformative therapies to patients.” Eureka plans to continue preclinical development of the antibody to support an investigational new drug (IND) application with the US Food and Drug Administration (FDA). ABOUT EUREKA THERAPEUTICS, INC. Eureka Therapeutics, Inc. is a privately held clinical-stage biotechnology company focused on developing novel T-cell therapies to treat cancers. Its core technology centers around its proprietary ARTEMIS® cell receptor platform and E-ALPHA® antibody discovery platform for the discovery and development of potentially safer and more effective T-cell therapies for the treatment of solid tumors and hematologic malignancies. The company currently has two clinical programs, ET140203 (ARYA1 for adults and ARYA2 for pediatrics) and ECT204 (ARYA3), in Phase I/II US trials in patients with advanced liver cancer. Eureka Therapeutics, Inc. is headquartered in the San Francisco Bay Area. For more information on Eureka, please visit . ARTEMIS and E-ALPHA are registered trademarks owned by Eureka.

引进/卖出细胞疗法临床研究免疫疗法

100 项与 ECT-204 相关的药物交易

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