更新于：2024-11-21

AAV9-EF1S-NPC1 (NHGRI/NIH)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
AAV9-hNPC1 is an Adeno-Associated Virus 9 (AAV9) vector expressing a human cDNA encoding Niemann-Pick C1 (NPC1), under control of the Elongation Factor 1 alpha Short (EF1S) promoter
靶点
NPC1
作用机制
NPC1基因转移(NPC intracellular cholesterol transporter 1 gene transference)
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病+ [2]
在研适应症
C型尼曼匹克病
非在研适应症-
原研机构
National Institutes of HealthNational Institutes of HealthNational Human Genome Research InstituteNational Human Genome Research Institute
在研机构
National Institutes of HealthNational Institutes of Health
非在研机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)

关联

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
C型尼曼匹克病临床前
美国
National Institutes of HealthNational Institutes of Health
2024-08-23
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临床结果

适应症
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研究
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人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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批准

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特殊审评

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