BSI-082

CDE一周药闻 12月8 - 14日，CDE共承办34个1类新药申请，其中： 化药临床试验申请受理品种21个； 治疗用生物制品临床试验申请受理号13个； 15款1类创新药获CDE临床试验默示许可（IND）。 01 NEWS 博奥信生物 - BSI-082注射液 2025 年 12 月 8 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，博奥信生物申报的1类新药BSI-082注射液获得CDE的临床试验默示许可，拟开发治疗晚期或转移性实体瘤。 公开资料显示，BSI-082是全人源抗SIRPα拮抗性单克隆抗体，其特异性结合SIRPα和SIRPβ，但不结合SIRPγ，能有效阻断SIRPα与CD47相互作用向巨噬细胞发出“别吃我”信号，从而使巨噬细胞和树突状细胞恢复对肿瘤细胞的吞噬作用，同时有效避免靶向CD47治疗中遇到的毒副作用难题。作为一款高度差异化的抗SIRPα单抗，BSI-082对huSIRPα蛋白变体V1/V2/V8都具有较强的结合活性，因此可以覆盖90%以上的人群。 02 NEWS 科兴药业 - GB10注射液 2025 年 12 月 8 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，科兴药业申报的1类新药GB10注射液获得CDE的临床试验默示许可，拟开发治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性。 根据科兴制药公告介绍，GB10注射液为抗VEGF/Ang-2双靶点抗体高浓度眼科专用蛋白药物制剂。该产品浓度达到140mg/mL，可减少注射体积或提高给药量，延长给药周期，预期实现每4个月给药一次，极大提高患者依从性。 03 NEWS 阿斯利康 - AZD0516 2025 年 12 月 8 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，阿斯利康申报的1类新药AZD0516获得CDE的临床试验默示许可，拟开发治疗转移性前列腺癌。 公开资料显示，AZD0516是一款在研靶向STEAP2的ADC。STEAP2是一种新型肿瘤相关抗原，其质膜表达仅限于前列腺组织，但在前列腺腺癌的所有阶段均高度过表达，因此成为理想的抗癌靶点。AZD0516由抗STEAP2单克隆抗体通过链间半胱氨酸与马来酰亚胺反应性、β-葡萄糖醛酸酶可裂解连接子偶联，该连接子携带有拓扑异构酶1抑制剂（TOP1i）有效载荷exatecan。 04 NEWS Maruho - EVO756片 2025 年 12 月 8 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，Maruho申报的1类新药EVO756片获得CDE的临床试验默示许可，拟开发治疗慢性自发性荨麻疹。 公开资料显示，EVO756是一种口服、强效、高选择性的MRGPRX2小分子拮抗剂。MRGPRX2是肥大细胞上表达的一种受体，可由包括感觉神经元和其他细胞类型释放的多种配体激活。通过阻断MRGPRX2和肥大细胞颗粒释放，EVO756具潜力治疗多种肥大细胞介导的疾病。 05 NEWS 诺和诺德（Novo Nordisk） -  NNC6019-0001注射液 2025 年 12 月 9 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，诺和诺德申报的1类新药NNC6019-0001注射液（coramitug）获得CDE的临床试验默示许可，拟开发治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATR-CM）。 公开资料显示，coramitug是一种人源化单克隆抗体，靶向错误折叠的转甲状腺素，旨在通过抗体介导的吞噬作用促进转甲状腺素淀粉样蛋白的清除。ATR-CM是一种由转甲状腺素淀粉样蛋白在心肌中沉积引起的进行性疾病。 06 NEWS 阿斯利康 - 注射用AZD0292 2025 年 12 月 10 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，阿斯利康申报的1类新药注射用AZD0292获得CDE的临床试验默示许可，拟开发治疗支气管扩张症。 根据阿斯利康官网资料，这是一款假单胞菌（Pseudomonas）Psl-PcrV双特异性抗体，拟开发治疗非囊性纤维化支气管扩张症。铜绿假单胞菌是支气管扩张症患者呼吸道标本中分离出的常见病原体之一。许多研究揭示了铜绿假单胞菌感染会导致支气管扩张症患者的炎症反应增加、肺功能损害加重、病情加重、生活质量恶化和病死率增加。 07 NEWS Climb Bio -  budoprutug注射液 2025 年 12 月 10 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，Climb Bio申报的1类新药budoprutug注射液获得CDE的临床试验默示许可，拟开发治疗系统性红斑狼疮。 公开资料显示，这是一种抗CD19单克隆抗体，具有较长的给药间隔和静脉（IV）和皮下（SC）给药的潜力，可导致有效和持久的B细胞消耗。 08 NEWS 悦康药业 - 注射用YKYY031 2025 年 12 月 12 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，悦康药业1类新药注射用YKYY031获得CDE的临床试验默示许可，拟开发治疗晚期实体瘤。 根据悦康药业公告介绍，这是一种通用型mRNA肿瘤疫苗，采用新型阳离子脂质YK-009组成的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，该系统具备递送效率高、安全性良好的特点。注射用 YKYY031所含的mRNA序列编码由多个在实体瘤组织中高表达的肿瘤相关抗原（TAA）及特异性表达的肿瘤特异性抗原（TSA）表位肽串联组成的多肽抗原序列。该疫苗递送至体内后，可诱导机体产生针对这些抗原的特异性杀伤T细胞，抑制肿瘤细胞生长。 全球药闻 12月8 - 14日，FDA已批准13种新药及适应症，以下为其中部分获批的新药及适应症： 01 NEWS Telethon -  etuvetidigene autotemcel 2025 年 12 月 9 日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准批准由意大利非营利组织Telethon基金会主导研发的Waskyra（etuvetidigene autotemcel）上市，这是全球首款针对 Wiskott-Aldrich 综合征（WAS）的细胞基基因疗法。 etuvetidigene autotemcel 是一款自体细胞基基因疗法，其核心作用机制是提取患者自身的造血干细胞，通过基因修饰技术引入功能性的 WAS 基因，经减低强度预处理后将基因修正后的细胞静脉输注回患者体内，最终恢复受影响细胞中 WAS 蛋白的正常表达，从根源上解决 WAS 的致病问题。这种自体疗法规避了异基因造血干细胞移植的供体匹配限制与排异风险，专门适配无合适供体的 WAS 患者需求。 02 NEWS 安进（Amgen） -  inebilizumab-cdon 2025年12月11日，安进（Amgen）宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准UPLIZNA（inebilizumab-cdon）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）和抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身性重症肌无力（gMG）。 inebilizumab-cdon是一款人源化单克隆抗体，作用机制是靶向耗竭产生自身抗体的CD19阳性B细胞（包括浆母细胞和部分浆细胞），从根源上减少驱动gMG发病的AChR和MuSK自身抗体，进而改善神经肌肉传导功能，缓解肌肉无力症状。其给药方案极具优势：患者在接受两次初始负荷输注后，仅需每6个月给药一次，大幅降低了治疗负担，提升了长期治疗的依从性。这是全球首款且唯一一款针对该两类抗体阳性gMG的CD19靶向B细胞疗法，以“初始两剂后每年仅需两次给药”的便捷方案，为患者带来深度持久的症状控制，同时支持类固醇减量，填补了gMG精准治疗的重要空白。 03 NEWS BioCryst制药公司 - berotralstat 2025 年 12 月 12 日，BioCryst制药公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准berotralstat口服颗粒剂上市，用于2至<12岁遗传性血管性水肿（HAE）患儿的预防性治疗。 berotralstat是一款每日一次的口服血浆激肽释放酶抑制剂，通过降低血浆激肽释放酶的活性，从根源上预防HAE发作，其核心优势在于靶向机制明确、给药便捷且适用人群广泛。这是全球首款且唯一一款适用于2岁及以上HAE患者的靶向口服预防疗法，填补了低龄儿童HAE口服治疗的空白——此前该年龄段患者仅能依赖静脉或皮下注射疗法。 信息来源：国家药品监督管理局药品审评中心、美国食品药物监督管理局，以及相关公司官方网站等。 · 往期推荐   RECOMMEND 1 FDA历史性认证首款AI药物研发工具，将用于“MASH”临床试验 2 肺炎链球菌多糖及多糖结合疫苗免疫原性评价 | 斯丹姆分享 3 细胞产品的PD检测 免疫原性分析分享｜精彩回顾 点击此链接，阅读关于斯丹姆公众号的法律声明细节

经梳理，2025年12月8日至12月13日期间，国内共有15款1类创新药头次获得临床试验默示许可(IND)，涉及先声药业、科兴药业、恒瑞医药、悦康药业等本土药企，以及阿斯利康、诺华等跨国药企，覆盖肿瘤、神经疾病、代谢性疾病等多个治疗领域，彰显国内外药企在创新药研发领域的活跃态势。  9个本土创新药获批临床 博奥信生物申报的1类新药BSI-082注射液获批临床，拟开发治疗晚期或转移性实体瘤。资料显示，BSI-082是全人源抗SIRPα拮抗性单克隆抗体，它对huSIRPα蛋白变体V1/V2/V8都具有强大的结合活性，因此可以覆盖90%以上的人群。BSI-082特异性结合SIRPα和SIRPβ，但不结合SIRPγ，能有效阻断SIRPα与CD47相互作用向巨噬细胞发出"别吃我"信号，从而使巨噬细胞和树突状细胞恢复对肿瘤细胞的吞噬作用，同时有效避免靶向CD47治疗中遇到的毒副作用难题。BSI-082在多种动物模型中与肿瘤相关抗原的单克隆抗体结合时显示出强大的体内抗肿瘤效果。 科兴药业申报的1类新药GB10注射液获批临床，拟开发治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性。资料显示，GB10项目采用“VEGF-Trap+抗Ang-2纳米抗体(VHH)”的创新融合蛋白结构，拥有独特的双靶协同作用机制：在VEGF通路阻断方面，不仅能直接中和VEGF因子，抑制病理性血管生长与渗漏，更可覆盖更多促血管生成因子，实现比单一亚型靶向药物更全面的病变抑制；在Ang-2通路阻断方面，聚焦血管稳定性保护，在阻止病理损害的同时不干扰正常血管信号，从根源上改善视网膜血管微环境。 悦康药业1类新药注射用YKYY031获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。资料显示，注射用YKYY031是一种通用型mRNA肿瘤疫苗，采用公司自主知识产权的新型阳离子脂质YK-009组成的脂质纳米颗粒递送系统，具备高递送效率和良好安全性。　临床前研究表明，该疫苗能有效诱导针对肿瘤抗原的特异性免疫反应，并显示出良好的抗肿瘤活性与安全性。此外，该产品采用先进的LNP冻干工艺，能够减少对超低温冷链的依赖，降低运输和储存成本。 此期间，获批临床的国产创新药还包括，先声药业申报的1类新药SIM0811注射液，拟开发治疗急性缺血性卒中；恒瑞医药申报的1类新药HRS-6257片，拟开发治疗术后镇痛；科睿药业申报的1类新药KR23343片，拟开发治疗癫痫发作；奇迈永华生物申报的类新药QM101细胞注射液，拟开发治疗晚期实体瘤；盛禾生物1类新药注射用ISH0613，拟开发治疗系统性红斑狼疮；圣因生物申报的1类新药SGB-7342注射液，拟开发治疗原发性肥胖症。 跨国药企6个创新药在中国获批临床 此期间，多家跨国药企创新药获批临床，如阿斯利康申报的1类新药AZD0516获批临床，拟开发治疗转移性前列腺癌；1类新药注射用AZD0292获批临床，拟开发治疗支气管扩张症。其中，AZD0516是一款在研靶向STEAP2的ADC，由抗STEAP2单克隆抗体通过链间半胱氨酸与马来酰亚胺反应性、β-葡萄糖醛酸酶可裂解连接子偶联，该连接子携带有拓扑异构酶1抑制剂(TOP1i)有效载荷exatecan。 诺和诺德申报的1类新药NNC6019-0001注射液(coramitug)获批临床，拟开发治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATR-CM)。资料显示，coramitug是一种人源化单克隆抗体，靶向错误折叠的转甲状腺素，旨在通过抗体介导的吞噬作用促进转甲状腺素淀粉样蛋白的清除。 此外，Maruho申报的1类新药EVO756片获批临床，拟开发治疗慢性自发性荨麻疹；Climb Bio申报的1类新药budoprutug注射液获批临床，拟开发治疗系统性红斑狼疮；诺华申报的1类新药DII235注射液获批临床，拟开发用于降低Lp(a)升高患者的心血管风险。 关于中国药学年鉴 感谢您阅读《中国药学年鉴》微信平台文章，也欢迎各位读者分享、转载、引用。 《中国药学年鉴》是由中国药科大学主办，涵盖我国药学领域各个方面的药学综合性年刊，内容包括专论、药学研究、新药研发、药学教育、药品生产与流通、医院药学、药品监管、人物、书刊、学会与学术活动、大事记等。 更多精彩回顾，请戳这里！ 中国药学会2021"最美科技工作者”评选揭晓 恒瑞VS复星：内部研发与外部合作 关于举办2021年中国药学大会的通知（第三轮） 中国药科大学孔令义团队在STTT发表肝纤维化治疗最新研究成果 来源：制药网