A Multi-center, Single-Arm, Open-Label Phase Ia/Ib Clinical Study Evaluating the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Preliminary Efficacy of GH56 Capsules in Subjects with MTAP-Deleted Advanced Solid Tumors

This is a multicenter, single-arm, open-label, dose-escalation, dose-expansion study to evaluate the safety, tolerability, PK/PD, and preliminary anti-tumor activity of GH56 Capsule in subjects with advanced solid tumors who have failed or are intolerant in standard treatment, or have no standard therapy. The clinical trial will be carried out in two parts: phase Ia study (dose escalation study) and phase Ib (dose expansion study).

开始日期2025-01-26

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勤浩医药（苏州）有限公司

CTR20250213

/ Not yet recruiting临床1期

一项评价口服GH56胶囊在MTAP缺失的晚期实体瘤受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学和初步有效性的多中心、单臂、开放标签的Ia/Ib期临床研究

剂量递增研究（Ia期）：主要目的：评价GH56胶囊在MTAP缺失的晚期实体瘤患者中的安全性和耐受性、扩展期推荐剂量（RDEs）和/或最大耐受剂量（MTD）。次要目的：评价GH56胶囊在MTAP缺失的晚期实体瘤患者中的药代动力学（PK）特征、初步抗肿瘤疗效和血药浓度对QT/QTc间期的影响。剂量扩展研究（Ib期）：主要目的：评价GH56胶囊在MTAP缺失晚期实体瘤患者初步抗肿瘤活性、安全性和耐受性及确定GH56的II期临床研究推荐剂量RP2D。次要目的：评价GH56胶囊在MTAP缺失的晚期实体瘤患者中的药代动力学（PK）特征和其他抗肿瘤疗效。

开始日期-

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勤浩医药（苏州）有限公司

100 项与 GH-56 相关的临床结果

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100 项与 GH-56 相关的转化医学

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100 项与 GH-56 相关的专利（医药）

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项与 GH-56 相关的新闻（医药）

2025-01-22

·BioBAY

研发动态丨玉森新药：苓仙颗粒获临床默示许可

1月21日，BioBAY园内企业玉森新药自主研发的 1.1 类中药创新药苓仙颗粒获得临床试验默示许可。苓仙颗粒处方由土茯苓、威灵仙、车前草、虎仪、仓术等七味药材组成，具有清热利湿、通络止痛的功效,用于痛风性关节炎急性发作期（湿热毒蕴症）的治疗。痛风(gout)是嘌呤代谢障碍或尿酸排泄减少导致的一种以关节疼痛、肿胀为主要表现的关节炎，与机体血尿酸水平升高直接相关。其相关症状归属于中医学“ 痹症 ”、“脚气 ”、“白虎历节风”疾病范畴，痛风总属于本虚标实之病，脾肾不足当为本，湿热、痰瘀则为标，其病位在肾，与肝脾密切相关。目前我国痛风和高尿酸血症的患病率已经接近欧美发达国家水平，呈逐年上升趋势。最新研究表明，中国内地高尿酸血症发病率为14%,约合患病人数 1.97 亿，痛风患者逾 2000 万人。高尿酸成为继高血糖、高血压和高血脂后的“第四高”。据米内网数据显示，2020年中国抗痛风药市场规模超过30亿元，预计该市场规模将在 2030 年增至108亿元。苓仙颗粒的成功研制，将为该病的治疗带来新的曙光，具有广阔的市场应用前景和较大社会价值。 ▌文章来源：玉森新药责编：何文正审核：任旭推荐阅读研发动态丨维亚臻：首款自主研发小核酸药物VSA012在中国完成首例健康受试者给药研发动态 | 宜联生物YL201再获突破性疗法认定，用于治疗复发/转移性鼻咽癌研发动态 | 勤浩医药1类新药GH56临床试验申请获NMPA批准

核酸药物突破性疗法

2025-01-21

·BioBAY

研发动态丨维亚臻：首款自主研发小核酸药物VSA012在中国完成首例健康受试者给药

1月21日，BioBAY园内企业维亚臻宣布，其自研小核酸1类创新药VSA012注射液（以下简称VSA012）在北京大学第三医院顺利完成首例健康受试者给药。本试验是一项在中国健康成年受试者中开展的单中心、随机、双盲、安慰剂对照设计的I期临床试验，以评估VSA012的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征，并计划后续在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中探索该药物的有效性和安全性。 VSA012是维亚臻首款基于自主知识产权siRNA技术平台研发的双链小干扰RNA（siRNA），通过N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联，特异性靶向肝脏内补体因子B（CFB）mRNA，抑制血液循环中CFB蛋白的表达。临床前数据显示VSA012可长效抑制肝内CFB mRNA的表达，进而显著抑制血液中CFB蛋白和补体旁路通路活性，同时具有良好的安全性。本次I期试验的主要研究者李海燕主任（北京大学第三医院药物临床试验机构主任）表示：“小核酸药物对目标治疗靶点具有高效和持久的抑制效果，作用机制明确、治疗优势独特，使其成为当前药物研发领域的热点。VSA012作为维亚臻又一款进入临床试验阶段的创新小核酸药物，今日已在我中心顺利完成首例健康受试者给药。” 维亚臻首席执行官邹晓明博士表示：“VSA012是维亚臻自主研发的首款siRNA药物，也是我们推进至临床阶段的第四款siRNA药物。VSA012的研发基于维亚臻自主知识产权的新一代siRNA技术平台，产品在临床前研究中显示出优越的药效数据和良好的安全耐受性。首款自主研发药物成功迈入临床阶段，标志着维亚臻小核酸药物自主研发能力的确立和突破，不仅显示了公司的技术创新能力，更为后续不断丰富和深化产品管线奠定了基础，打造覆盖小核酸药物研发、生产和商业化等全产业链能力的生物医药企业。” ▌文章来源：维亚臻责编：何文正审核：任旭推荐阅读研发动态 | 宜联生物YL201再获突破性疗法认定，用于治疗复发/转移性鼻咽癌研发动态 | 勤浩医药1类新药GH56临床试验申请获NMPA批准研发动态丨为真生物：尿路上皮癌甲基化检测试剂盒正式获批上市

临床1期siRNA临床申请上市批准

2025-01-20

·BioBAY

研发动态 | 勤浩医药1类新药GH56临床试验申请获NMPA批准

近日，BioBAY园内企业勤浩医药宣布，其申报的1类新药新一代PRMT5抑制剂GH56临床试验申请已经通过中国国家药品监督管理局（NMPA）审评。与此同时，勤浩医药也已完成了美国临床试验申请递交。 GH56是一种新型的MTA-Cooperative PRMT5抑制剂，能够在甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的肿瘤中发挥合成致死效应。MTAP作为抑癌基因，其缺失约占所有肿瘤的10-15%。尤其是在脑胶质瘤中，约40%以上的病例存在MTAP缺失。MTAP缺失会导致其底物甲硫腺苷（MTA）的积累，而MTA与PRMT5结合形成PRMT5-MTA复合物，抑制PRMT5的活性。在MTAP缺失的肿瘤中靶向PRMT5-MTA复合物，有望在杀伤肿瘤细胞的同时，尽量降低对正常细胞的影响，从而实现更大的安全窗口。GH56良好的安全性及高入脑能力在该靶点上具有极大的临床价值。勤浩医药首席医学官汪海丹博士表示：“PRMT5被确定为MTAP缺失癌症的合成致死靶点以来，已经有越来越多的数据表明PRMT5抑制剂有希望成为基于‘合成致死’机制的重要抗癌药物。对于很多具有该生物标志物的肿瘤，例如非小细胞肺癌、脑胶质瘤、间皮瘤和恶性周围神经鞘瘤等，单药治疗或者联合治疗可能是一种非常有潜力的治疗方法，我们期待GH56在即将进行的临床研究中能为这些肿瘤患者提供一种更好的治疗选择。” 临床前的体内外实验表明，GH56具有优异的活性和代谢性质，在多种MTAP缺失的小鼠模型中都能够诱导肿瘤持续消退，并长期维持肿瘤消退状态。其良好的入脑能力在脑胶质瘤小鼠模型中展现出显著的疗效。GH56能够有效抑制MTAP缺失肿瘤细胞中的对称二甲基精氨酸(SDMA)修饰，进而诱导细胞凋亡。在MTAP野生型细胞中，GH56对SDMA修饰和细胞增殖的抑制表现出良好的选择性，有望在杀伤肿瘤细胞的同时，最大限度地减少对正常细胞的损害。GH56的这种选择性会带来更好的安全性，在体外实验中对造血干细胞来源的红系和髓系细胞的抑制作用极弱，有效避免了第一代PRMT5抑制剂的血液毒性风险。勤浩医药创始人及CEO王奎锋博士表示：“勤浩医药2.0管线的研究重心在于合成致死策略。GH56作为2.0管线的产品，其高特异性和良好的安全性已在临床前实验中取得了较好的数据，期待GH56在后续研究中的表现。勤浩医药将继续钻研探索合成致死策略，原创新药的开发意味着更高要求和挑战，我们将秉持踏实、务实的科研精神，努力将更多新型抗肿瘤药物逐步向临床试验阶段推进，为更多肿瘤患者提供更好更多的治疗选择。” ▌文章来源：勤浩医药责编：赵家帅审核：任旭推荐阅读研发动态丨为真生物：尿路上皮癌甲基化检测试剂盒正式获批上市研发动态丨多玛医药：HER3/MUC1-C双抗获得FDA IND批准研发动态丨创澜生物：多重呼吸道病原体核酸检测产品获批，引领门急诊多病原快检新趋势

申请上市临床1期临床申请临床2期ASH会议

100 项与 GH-56 相关的药物交易

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