GC-310

2025年12月，中国细胞与基因治疗（CGT）领域临床试验申报呈现高度活跃态势。 据不完全统计，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）单月受理新药临床试验申请达26项，另有10项申请获得临床试验默示许可，单月受理与获批总量合计36项。 从技术路径看，受理的26项申请中，干细胞疗法占7项，涵盖多能干细胞、间充质干细胞（脐带、骨髓、脂肪来源）等多条技术路线；免疫细胞治疗占15项，其中CAR-T细胞产品靶点集中于BCMA与CD19，同时涵盖TIL、NK、TCR-T等细分类型；基因治疗占4项，多以腺相关病毒（AAV）为载体的体内基因治疗产品。获批的10项许可则涉及间充质干细胞、NK细胞、CAR-T、TCR-T及AAV基因疗法，适应症覆盖实体瘤、血液肿瘤、自身免疫性疾病及眼科疾病等领域。 该数据显示，国内CGT研发管线在细胞类型与技术平台层面均呈现多元化布局，同时在特定赛道（如CAR-T）呈现集中申报特征。 PART.01 受理端（26项） 一 多能干细胞 1、血霁生物 12月3日，苏州血霁生物科技有限公司的 “脐带血巨核细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501033。 该注射液第一个适应症为肿瘤治疗引起的血小板减少症，目前正在I期临床中，且既往人体数据历史显示低剂量和中剂量组表现优异。 二 间充质干细胞 1、普瑞康生物 12月19日，江苏普瑞康生物医药科技有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501098。 2、辽宁医学 12月25日，辽宁医学诊疗科技研发中心有限公司的 “LYW2402-NS-HK人源基质细胞注射液（三维工艺制备）”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501129。 3、赛尔生物 12月26日，广东赛尔生物科技有限公司的 “脂肪间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501140。 4、赛隽生物 12月26日，广州赛隽生物科技有限公司的 “CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501142。 5、光谷中源 12月30日，武汉光谷中源药业有限公司的 “VUM02注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CXSB2500248。 截至目前，VUM02注射液8个适应症获批IND，分别临床拟用于治疗失代偿期肝硬化、特发性肺纤维化、慢加急性(亚急性)肝衰竭及中、重度急性呼吸窘迫综合征、临床分型为重型/危重型新型冠状病毒感染、激素治疗失败的II度至IV度急性移植物抗宿主病、系统性硬化症、活动期中重度溃疡性结肠炎。 三 其他干细胞 1、博品泽荣 12月2日，博品泽荣（深圳）生物医药科技有限公司的“BPAb002注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501032。 四 免疫细胞 1、基因启明 12月3日，北京基因启明生物科技有限公司的“GKL-006Allo注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501035。 该疗法从患者自身提取NK细胞，经体外激活扩增后回输体内，从根源上避免了免疫排斥风险。这种治疗模式，既保留了NK细胞天然的抗癌活性，又能通过体外技术强化其杀伤能力，有效规避了患者自身NK细胞因免疫抑制导致的效能不足问题。 2、博生吉 12月5日，博生吉安科细胞技术有限公司的 “PA3-17注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501040，用于治疗儿童和青少年复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤。 PA3-17采用了两个创新技术：一是纳米抗体设计，这一创新设计可大幅增强CAR-T细胞对肿瘤的杀伤力与渗透力，使其能够更精准、有效地攻击肿瘤细胞；二是PEBL阻断技术，采用非基因编辑方式，巧妙地防止CAR-T细胞自相残杀，显著提升治疗的安全性。 3、普瑞金生物 12月8日，深圳普瑞金生物药业股份有限公司的 “靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501059。 4、君赛生物 12月8日，上海君赛生物股份有限公司的 “自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501072。 5、卡替医疗 12月22日，北京卡替医疗技术有限公司的“610细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501103，拟用于CD19阳性的复发或难治性非霍奇金淋巴瘤患者的治疗。 6、蒽恺赛生物 12月22日，广州蒽恺赛生物科技有限公司的“NKC007细胞注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CXSB2500239，适应症为复发/难治性急性髓系白血病。 7、驯鹿生物 12月22日，南京驯鹿生物医药有限公司的“伊基奥仑赛注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501100。 8、药明巨诺 12月24日，上海药明巨诺生物科技有限公司的“瑞基奥仑赛注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CYSB2500327。 瑞基奥仑赛注射液（简称relma-cel，商品名：倍诺达®）是一款靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品，已被CDE批准三项适应症，包括治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）、治疗经过二线或以上系统性治疗的成人难治性或24个月内复发的滤泡性淋巴瘤（r/r FL），以及治疗经过包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）治疗在内的二线以及系统性治疗的成人复发或难治性套细胞淋巴瘤（r/r MCL）。 9、松鹤免疫 12月25日，松鹤免疫生物医疗（深圳）有限公司的“ICG366 CAR-T细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501126，拟用于血液肿瘤或实体瘤的治疗。 2月，其ICG318 CAR-T细胞注射液获得国家药品监督管理局的新药临床试验默示许可，拟用于系统性红斑狼疮（SLE）的治疗。 10、本康生物 12月29日，本康生物制药（深圳）有限公司的“BKB020靶向活化型T细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501151。 11、英百瑞 12月30日，英百瑞（杭州）生物医药有限公司的“IBR854细胞注射液”的两项临床试验申请获得受理，受理号分别为CXSL2501161、CXSL2501162。 12、艾赛免疫 12月31日，杭州艾赛免疫生物医疗有限公司的“ICG318 CAR-T细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501168。 该产品是一款靶向CD19/BMCA的双靶点CAR-T细胞疗法。 13、普瑞金生物 12月31日，深圳普瑞金生物药业股份有限公司的“靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞注射液”的两项临床试验申请获得受理，受理号分别为CXSL2501170、CXSL2501171。 14、赛斯尔擎 12月31日，赛斯尔擎生物技术（上海）有限公司的“CG105 CAR-T细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号分别为CXSL2501172。 15、恩瑞恺诺 12月31日，深圳恩瑞恺诺生物技术有限公司的“KN5501细胞注射液”的三项临床试验申请获得受理，受理号分别为CXSL2501181、CXSL2501182、CXSL2501183。 五 基因治疗 1、尧唐生物 12月9日，尧唐（上海）生物科技有限公司的“YOLT-203注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501065，用于治疗原发性高草尿酸症1型（PH1）。 YOLT-203采用尧唐生物自主研发的CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12HF开发，通过脂质纳米颗粒（LNP）将基因编辑器递送至肝细胞，精准编辑HAO1基因以抑制乙醇酸氧化酶（GO）的表达，从而从源头减少草酸生成。 2、奈康生物 12月22日，上海奈康生物科技有限公司的“NT-001注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501106。 3、锦篮基因 12月23日，北京锦篮基因科技股份有限公司的“GC801注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501108。 此前，锦篮基因获IND许可的GC101注射液（脊髓性肌萎缩症）、GC301注射液（庞贝病）、GC304注射液（高甘油三酯血症）、GC310注射液（肝豆状核变性）均为AAV载体基因治疗药物。 4、金唯科生物 12月23日，成都金唯科生物科技有限公司的“JWK001注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501116。 PART.02 默许端（10项） 一 间充质干细胞 1、惠善生物 12月1日，深圳惠善生物科技有限公司的“HS_SW01细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500761，用于治疗无生育需求的早发性卵巢功能不全。 此前，强直性脊柱炎与系统性硬化症（CXSL2500597）（CXSL2500598）临床试验默示许已相继获批。 2、昂赛细胞 12月3日，天津昂赛细胞基因工程有限公司的“注射用间充质干细胞（脐带）”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500771，用于治疗糖尿病肾脏病。 该新药用于治疗难治性急性移植物抗宿主病（成人）、难治性急性移植物抗宿主病（儿童）、慢加急性（亚急性）肝衰竭、急性呼吸窘迫综合征、外伤性脊髓损伤、急性缺血性脑卒中以及糖尿病肾脏病已获得临床试验默示许可并已启动临床试验。 3、生创科技 12月3日，浙江生创精准医疗科技有限公司的“宫血间充质干细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500778，用于治疗进行性纤维化性间质性肺疾病。 截止目前，这是生创科技继特发性肺纤维化、病毒导致的重症肺炎、重型及危重型新型冠状病毒感染、乙型肝炎后肝硬化失代偿期、轻/中度急性呼吸窘迫综合征后获批的第6个I类新药注册临床试验（IND），且此次获批的新适应症被豁免I期临床试验，可直接开展II期临床试验。 二 免疫细胞 1、赛奥斯博 12月4日，赛奥斯博生物科技（北京）有限公司的“SK-NK注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500789，用于治疗经标准治疗失败后无有效治疗手段的晚期或转移性恶性实体肿瘤伴恶性腹水。 该产品实现了NK细胞的大规模工业化生产，大幅度降低细胞治疗成本；临床前研究已证实，SK-NK注射液能显著提升晚期恶性实体肿瘤伴恶性腹水的治疗效果。  2、邦耀生物 12月12日，上海邦耀生物科技有限公司的“靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液（BRL-303）”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500810，用于治疗中度或重度难治性系统性红斑狼疮。 BRL-303通过多重基因编辑技术实现异体T细胞的免疫逃逸和功能优化，既从源头规避了移植物抗宿主病（GVHD）和宿主排斥（HVG）风险，又能精准靶向调控SLE患者体内异常活化的免疫细胞、重建免疫平衡，完美攻克了异体CAR-T在自免疾病治疗中的核心技术壁垒。 3、奇迈永华 12月12日，北京奇迈永华生物科技有限公司的“QM101细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500798，用于治疗晚期实体瘤。 QM101是一款无滋养细胞，无血清，大规模，高纯度，药用级NK细胞产品，适应症是晚期实体肿瘤（涵盖肺癌、肝癌、胃癌、结直肠癌、卵巢癌、乳腺癌等），治疗泛肿瘤的细胞药物产品。 4、赛尔欣生物 12月17日，上海赛尔欣生物医疗科技有限公司的“人自体多克隆调节性T细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500817，用于治疗多系统萎缩（MSA）。 该细胞注射液旨在利用Treg疗法综合调控神经炎症、延缓疾病进展，并促进骨骼肌修复、限制肌肉纤维化。 5、香雪生命科学 12月22日，香雪生命科学技术（广东）有限公司的“XLS-103注射液”两项临床试验申请获得临床默示许可，受理号分别为CXSL2500856、CXSL2500857，分别用于治疗： 1）基因型为HLA-A*11:01，肿瘤新生抗原KRAS G12V 突变阳性的晚期非小细胞肺癌； 2）基因型为HLA-A*11:01，肿瘤新生抗原KRAS G12V 突变阳性的晚期胰腺癌。 XLS-103注射液是香雪生命科学第三款高亲和力TCR-T细胞治疗产品，靶点是由HLA-A*1101及其递呈的KRAS G12V突变肽组成的pHLA复合物。 6、合源生物 12月29日，合源生物科技（天津）有限公司的“HY001N细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，拟定适应症为至少 3 线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）。 该产品是合源生物基于其快速制备NexT技术平台开发的首个CAR-T产品。该技术通过简化体外扩增步骤，将生产时间从传统的9-14天大幅缩短至2天以内，使患者等待时间减少50%，约10天即可完成，并显著降低了生产成本。此外，该工艺能提高终产品中幼稚T细胞的比例，有助于提升疗效与安全性。 三 基因治疗 1、康弘药业（成都弘基） 12月23日，成都康弘药业集团股份有限公司子公司成都弘基生物科技有限公司的“KH658眼用注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500826，用于糖尿病黄斑水肿（DME）、糖尿病视网膜病变（DR）。 PART.03 总结 随着生物医学研究的不断深入，细胞与基因治疗领域（CGT）取得了显著进展。越来越多的新药成功进入临床阶段，这标志着CGT技术在医疗应用上的巨大潜力。   随着科研人员对CGT领域内细胞特性、基因编辑机制的深入解析，以及行业法规体系、质量标准的持续完善，CGT领域将在未来医疗场景中实现更广泛的应用。这一趋势不仅有助于攻克传统治疗手段难以解决的医学难题（如遗传性疾病、癌症耐药性等），还能为患者提供更精准的个性化治疗方案，改善他们的生活质量，延长生存期。

GeneCradle Therapeutics — 以基因之光 赴新生之约 — 篇首语 岁律更迭，新元启封。 站在时光的门槛回望，一条由勇气开拓、智慧引领、汗水浇筑的道路，正从“无药可治”的荒原，坚定地延伸向“重获新生”的曙光。 这条路，始于一位母亲为患病孩子发出的呼喊，炽热于实验室深夜不灭的灯火，而今正随着我们核心管线在全球舞台的鸣响，变得前所未有的清晰与宽阔。 这一年，我们让“中国方案”赢得世界瞩目；这一年，我们以股份制改革启航全新征程；这一年，我们为规模化生产与创新出海筑牢根基；这一年，我们为需要基因治疗却被抗体阻隔在外的患者提交了解决方案。 每一步坚实的迈进，都是对患者殷切期盼最有力的回应。 这份事业的光辉，源于所有同行者的并肩作战，离不开医者的仁心探索，承载着患者的生命托付，铭记着各界的鼎力支持。  在此，我们谨以最深的敬意与最暖的祝福，献给每一位同路人。初心如磐，使命在肩。锦篮基因将始终以 “源于需求，益于患者” 为永恒的坐标。 以实干，筑牢生命的基石； 用创新，穿透疾病的阴霾； 秉初心，点亮希望的光芒。 让我们携手，共赴下一个春天。 战略跨越 2025年，锦篮基因实现了企业发展史上的重要战略跨越。我们以前瞻性布局，系统性完成了治理结构的升级与资本战略的深化，为下一阶段的规模化发展与全球化竞争，构筑了坚实的基石。 公司于年内正式完成了股份制改革，并更为现名“北京锦篮基因科技股份有限公司”。这标志着公司现代治理体系全面确立，实现了从高速创新到规范、透明、可持续发展的关键一跃。以此为新起点，我们今年成功完成了B轮融资、为研发攻坚与产业化建设注入了充沛动能，也是资本市场对公司核心技术路线与巨大成长潜力的高度认可与强力赋能。基于更规范的治理结构与更坚实的资本支撑，我们已全面启动上市筹备工作，正稳步推进相关进程，为公司实现长远愿景铺就更加宽广的跑道。 临床进展 2025年，锦篮基因核心管线以“多点突破、全链领先”之势，在基因治疗的尖端赛道交出了一份扎实的创新答卷。 GC101 针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的GC101注射液再攀高峰：其用于治疗2型SMA的关键Ⅲ期临床试验于2025年获国家药监局批准，在全国多家研究中心全面启动，目前已完成全部患者入组与给药，上市前的最后关卡正在全力冲刺。基于显著的临床潜力，GC101注射液成功获得突破性治疗品种认定和美国FDA孤儿药资格认定。 GC301 GC301注射液作为全球首创治疗婴儿型庞贝病（IOPD)的基因药，在今年获得了FDA孤儿药资格认定。目前已完成II期临床试验，多例IOPD受试者已完成52周随访，状态稳定、进步持续。 GC310 针对肝豆状核变性的GC310注射液今年开启了“研发加速度”，于年内正式启动了注册临床试验，并获得了FDA孤儿药资格认定，为“铜娃娃”们点亮了新的希望。 GC801 在核心管线高效推进的同时，我们新药研发管线持续发力，战略性攻克行业共性关键难题。2025年12月，我们自主研发的GC801注射液正式获得国家药品监督管理局临床试验注册审评受理。该药物可特异识别IgG，有效降解AAV中和抗体，从而有效拓宽现有及未来AAV基因疗法的适用人群范围，让更多原本被阻挡在治疗门外的患者获得机会，并为基因治疗的重复给药提供了创新的解决方案。GC801的申报，也标志着锦篮基因的研发布局从“治疗单一疾病”深化至“破解共性难题”，从管线广度与技术深度两个维度，共同铺就基因治疗的希望之路。 规模生产 从实验室探索到中试放大，再到满足临床与未来市场需求的规模化生产，锦篮基因始终以全链条自主可控体系为基石，推动创新成果扎实落地。2025年，我们持续升级自有生产基地，依托自主研发的高效AAV载体生产系统，以GMP质量管理体系为规范框架，对制品实行全链条的的动态管控与持续验证，确保每一批次产品的一致性、安全性与合规性。今年，我们自主开发的无弹状病毒Sf9细胞株已正式获得专利授权。该细胞株在彻底杜绝弹状病毒污染风险的基础上，具备低耗氧、低耗糖的代谢特性，显著提升了目的蛋白与AAV病毒载体的生产稳定性与规模经济性，为基因药物的大规模、高效率、高安全性生产提供了源头创新支撑。 在GMP体系规范引领与生产技术攻关和突破下，我们不仅有效保障了临床用药的稳定供应，更通过持续的工艺优化与成本控制，为后续商业化量产铺平道路。让每一份凝聚创新和科学智慧的基因药物，都能高效、安全地抵达等待它的生命。 源头创新 创新研发与学术深化，如同鸟之双翼。2025年，我们的学术成果丰硕，形成了强有力的全球声量。最具里程碑意义的是，GC301治疗IOPD的临床研究荣登国际顶级医学期刊《The New England Journal of Medicine》 (NEJM) ，多位国际知名专家发表专业评述，肯定了GC301的里程碑意义。与此同时，围绕核心管线的学术支撑日益坚实，针对SMA治疗药物GC101，揭示其精准作用机制的临床前研究发表于《Molecular Medicine》，证实其临床疗效与安全性的研究在《World Journal of Pediatrics》上成功发表，共同为药物的上市构筑了完整的科学证据链条。肝豆状核变性药物GC310的临床前研究在《Molecular Therapy - Methods & Clinical Development》刊发，为管线推进筑牢学术根基。 我们的科研视野不仅限于疾病治疗本身，更延伸至解决行业共性挑战。今年我们与中国医学科学院北京协和医院合作发布首份中国人群AAV9抗体图谱，为基因治疗的临床开发提供了关键科学依据，研究成果今年正式发表于《Virus Research》； 与北京大学药学院达成战略合作，携手攻关中枢神经系统疾病，为罕见病和常见病的治疗开辟全新路径。 这一系列从疾病精准干预到行业瓶颈攻关、从核心管线验证到前沿技术探索的立体化科研实践与成果，不仅构筑了企业发展的坚实内核，更以建设性的“中国方案”为全球基因治疗的知识体系革新注入动力，彰显了厚积薄发的中国创新硬实力。 质量深化 2025年，锦篮基因在质量领域的深耕获得了权威认可，荣获“北京市质量管理工作先进集体”称号。这不仅是对我们过往实践的肯定，更在行业监管新规《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》即将实施的背景下，凸显了我们“安全与创新并重”发展路径的前瞻性。 我们深知，质量是基因治疗从科学突破走向患者可及的生命线。为此，锦篮基因构建了以国际ISO9001体系为框架、深度融合GxP规范的全链条质量管理生态。这套覆盖研发、临床与生产全过程的标准化体系，确保产品从概念设计、到实验探索、再到产业化的全流程风险可控，充分保证产品的质量稳定、可靠，为管线的快速推进奠定了坚实基础。我们正以自身的实践，为整个基因治疗行业向着更标准化、更高品质、更可信赖的方向迈进树立 “行业标杆”。 人才接力 2025年，锦篮基因的人才建设围绕青年培养与智慧传承扎实推进。我们深化博士后工作站建设，夯实与高校流动站的合作培养模式，推动青年博士扎根业务一线，构建“技术攻关-成果转化”的培养模式，让创新成果从实验室走向生产车间。通过校企合作，我们与多所高校建立了长效合作机制，以岗代训，以岗促学，将产业真问题融入研发与教学，为人才成长提供了肥沃土壤。尤为可喜的是，青年人才的专业能力与担当精神在实战中闪耀，他们以蓬勃的朝气与创新思维，在“师导生传”的接力中攻克难题，为公司发展注入了持续的青春活力。在研发、生产、临床、经营、公共事务等业务一线，青年团队正挑起大梁，他们用实干诠释担当，让“源于需求，益于患者”的初心薪火相传。新的一年，我们将继续筑牢人才“蓄水池”，让青春的脉搏与公司未来同频共振。 行业引领 2025年，锦篮基因的品牌足迹跨越山海，深入人心。我们以坚实的科研与临床进展为基，通过多元化的沟通与展示，将“中国基因治疗方案”的品牌故事，从专业领域带入公众视野，从国内舞台传向世界前沿。 今年，我们积极参与公共对话，创始人受邀出席权威健康栏目，与多位行业领袖开展深度对谈，将复杂的基因治疗科学转化为温暖有力的希望叙事，触达千万公众。同时，我们活跃于中国国际服务贸易交易会（科博会）、中国进出口商品交易会（广交会）及中国—东盟博览会等国家级经贸与科技盛会，不仅展示了公司先进的研发管线与产业化实力，更与更广泛的产业界、投资界及公众建立了紧密连接，显著提升了品牌的行业影响力与公众知名度。 今年，我们以生物医药领域TOP2出席了“第八届中关村国际前沿科技大赛”总决赛暨颁奖典礼，今年，我们‘荣登权威评选的“2024年度中国医疗大健康产业投融资荣耀榜——2024年度医疗健康最具投资价值TOP50”、 “2025中国生物医药领跑者100”榜单（位列TOP16），跻身国内创新药企领跑阵营。此外，公司还相继斩获CGCS启明星奖、CGT之星奖、北京企业评价协会科技创新奖等。这一系列来自专业机构、行业协会与产业界的高度认可，标志着锦篮基因的创新价值与发展潜力已获得广泛共识。 在国际上，今年我们连续亮相美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会、BIO国际大会等全球顶级行业会议，以口头报告和壁报展示等形式，向世界同行分享中国方案和创新成果，也让“锦篮基因”成为中国基因治疗领域一张闪亮的名片。 此刻，我们满怀赤诚与感恩。 每一份成绩的背后，是每一位锦篮人的同心聚力， 是每一位合作伙伴、专家学者的鼎力支持； 更是每一位患者和家庭交付给我们的、无比珍贵的信任与期待。 “源于需求，益于患者”是我们穿越一切未知挑战的灯塔，也是我们所有创新旅程的起点与归宿。 2026年的曙光已现。 它照见的，将是一个信念更坚定、步履更扎实、生命力更蓬勃的锦篮。 让我们继续并肩，共赴这场关乎生命的远征。让中国的创新智慧，化作更加温暖明亮的光芒，照进更多家庭，照亮健康充满无限可能的未来。 关于锦篮基因       北京锦篮基因科技股份有限公司是一家以AAV载体递送技术介导的基因治疗药物开发和产业化为核心业务的创新型高新技术企业，以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命，造福患者及家庭。公司专注于遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗药物开发，并通过推进罕见病基因药物研发和临床应用，更深入认识生命健康，将基因治疗技术及产品从罕见病过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。