更新于：2024-11-01

Aldafermin

奥达夫明

更新于：2024-11-01

概要

概要

基本信息

药物类型

生长因子

别名

(phe5>met,ser6>arg,ala8>ser,gly9>ser,his11>leu) fibroblast growth factor 19 (human fgf19) (5-194)-peptide, produced in escherichia coli、Aldafermin (USAN/INN)、Engineered variant of recombinant human fibroblast growth factor 19

+ [3]

靶点

FGFR1 x FGFR4 x KLB

作用机制

FGFR1刺激剂(成纤维细胞生长因子受体-1刺激剂)、FGFR4激动剂(成纤维细胞生长因子受体-4激动剂)、KLB激动剂(Klotho β蛋白激动剂)

治疗领域

消化系统疾病内分泌与代谢疾病其他疾病

在研适应症

原发性硬化性胆管炎胆汁酸吸收不良（BAM）慢性腹泻+ [4]

非在研适应症

功能性便秘2型糖尿病下颌骨发育不良伴A型脂肪代谢障碍+ [2]

原研机构

NGM Biopharmaceuticals, Inc.

在研机构

NGM Biopharmaceuticals, Inc.

非在研机构-

最高研发阶段临床2/3期

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)-

特殊审评孤儿药 (美国)

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序列信息

Sequence Code 9579683

来源: *****

关联

项与奥达夫明相关的临床试验

NCT06654726 / Recruiting临床2/3期

A Phase 2b/3, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Assess the Efficacy, Safety, and Tolerability of Aldafermin in Subjects with Primary Sclerosing Cholangitis (ALPINE-PSC).

A multi-center evaluation of aldafermin in a randomized, double-blind, placebo-controlled study in subjects with Primary Sclerosing Cholangitis.

开始日期2024-10-21

申办/合作机构

NGM Biopharmaceuticals, Inc.

NCT05130047 / Completed临床2期IIT

A Randomized, Double-Blind, Placebo Controlled Trial of Aldafermin (NGM282) for Treatment of Chronic Diarrhea Due to Bile Acid Malabsorption (BAM)

This single-center, randomized, double-blind, placebo-controlled study is designed to compare effects of aldafermin, (NGM282), 1 mg, and placebo given daily by subcutaneous injection on bowel functions and hepatic synthesis and fecal excretion of bile acids in patients with diarrhea associated with bile acid malabsorption (BAM).

开始日期2021-12-01

申办/合作机构

Mayo Clinic

[+1]

NCT04828265 / Completed临床1期

A Phase 1, Open-Label Study to Assess the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Aldafermin in Healthy Adult Male Japanese and Non-Japanese Subjects

This is an open-label study to assess safety, tolerability, and pharmacokinetics of Aldafermin (NGM282) in healthy adult male Japanese and non-Japanese subjects

开始日期2021-04-13

申办/合作机构

NGM Biopharmaceuticals, Inc.

100 项与奥达夫明相关的临床结果

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100 项与奥达夫明相关的转化医学

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100 项与奥达夫明相关的专利（医药）

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项与奥达夫明相关的文献（医药）

2024-09-01·Metabolic Engineering

Genetic heterogeneity of engineered Escherichia coli Nissle 1917 strains during scale-up simulation

Article

作者: Munkler, Lara P ; Worberg, Andreas ; Mohamed, Elsayed T ; Woodley, John M ; Feist, Adam M ; Sommer, Morten O A ; Visby Nissen, Victoria ; Vazquez-Uribe, Ruben ; Rugbjerg, Peter

Advanced microbiome therapeutics have emerged as a powerful approach for the treatment of numerous diseases. While the genetic instability of genetically engineered microorganisms is a well-known challenge in the scale-up of biomanufacturing processes, it has not yet been investigated for advanced microbiome therapeutics. Here, the evolution of engineered Escherichia coli Nissle 1917 strains producing Interleukin 2 and Aldafermin were investigated in two strain backgrounds with and without the three error-prone DNA polymerases polB, dinB, and umuDC, which contribute to the mutation rate of the host strain. Whole genome short-read sequencing revealed the genetic instability of the pMUT-based production plasmid after serial passaging for approximately 150 generations using an automated platform for high-throughput microbial evolution in five independent lineages for six distinct strains. While a reduction of the number of mutations of 12%-43% could be observed after the deletion of the error-prone DNA polymerases, the interruption of production-relevant genes could not be prevented, highlighting the need for additional strategies to improve the stability of advanced microbiome therapeutics.

2024-09-01·American Journal of Physiology-Endocrinology and Metabolism

The role of FGF19 in metabolic regulation: insights from preclinical models to clinical trials

Review

作者: Hamada, Leticia Miho ; Izabel, Larissa Dos Santos ; Magdalon, Juliana ; Izabel, Larissa dos Santos ; Santoro, Sergio ; Zanardo, Luiza Wolf ; Carvalho, Marcela Botelho de ; Jorge, Gabriel Machado Chavez Passos

Fibroblast growth factor 19 (FGF19) is a hormone synthesized in enterocytes in response to bile acids. This review explores the pivotal role of FGF19 in metabolism, addressing the urgent global health concern of obesity and its associated pathologies, notably type 2 diabetes. The intriguing inverse correlation between FGF19 and body mass or visceral adiposity, as well as its rapid increase following bariatric surgery, emphasizes its potential as a therapeutic target. This article meticulously examines the impact of FGF19 on metabolism by gathering evidence primarily derived from studies conducted in animal models or cell lines, using both FGF19 treatment and genetic modifications. Overall, these studies demonstrate that FGF19 has antidiabetic and antiobesogenic effects. A thorough examination across metabolic tissues, including the liver, adipose tissue, skeletal muscle, and the central nervous system, is conducted, unraveling the intricate interplay of FGF19 across diverse organs. Moreover, we provide a comprehensive overview of clinical trials involving an FGF19 analog called aldafermin, emphasizing promising results in diseases such as nonalcoholic steatohepatitis and diabetes. Therefore, we aim to foster a deeper understanding of FGF19 role and encourage further exploration of its clinical applications, thereby advancing the field and offering innovative approaches to address the escalating global health challenge of obesity and related metabolic conditions.

2024-06-01·Clinics and Research in Hepatology and Gastroenterology

Efficacy and safety of aldafermin in non-alcoholic steatohepatitis: A systematic review and meta-analysis of randomized controlled trials

Review

作者: Hassan, Malak A ; Belal, Mohamed ; Abbas, Ahmed W ; Rabea, Eslam Mohammed ; Marey, Mohamed Mahmoud ; Awad, Abdelaziz A ; Nashwan, Abdulqadir J

BACKGROUNDNon-alcoholic steatohepatitis (NASH) is an advanced subtype of non-alcoholic fatty liver disease (NAFLD). NASH prevalence is increasing exponentially and carries a high risk for disease progression, cirrhosis, and liver-related mortality. Aldafermin, a fibroblast growth factor 19 (FGF19) analog, is one of the evolving therapeutic agents with the potential to regulate multiple pathways involved in the pathogenesis of NASH. We aimed to investigate the efficacy and safety of aldafermin in patients with NASH.METHODSPubMed, Scopus, Cochrane Library, and Web of Science were searched till November 2023 to identify eligible randomized controlled trials (RCTs). Continuous data were pooled as mean difference (MD), while dichotomous data were pooled as risk ratios (RR) with a 95 % confidence interval. A subgroup meta-analysis was conducted to evaluate the efficacy of the two doses (1 mg and 3 mg) of aldafermin.RESULTSFour RCTs with a total of 491 patients were included. Aldafermin showed a dose-dependent improvement in the ≥30 % reduction in the liver fat content (RR: 2.16, 95 % CI [1.41 to 3.32]) and (RR: 5.00, 95 % CI [1.34 to 18.64]), alanine aminotransferase levels (MD: -19.79, 95 % CI [-30.28 to -9.3]) and (MD: -21.91, 95 % CI [-29.62 to -14.21]), aspartate aminotransferase levels (MD: -11.79, 95 % CI [-18.06 to -5.51]) and (MD: -13.9, 95 % CI [-18.59 to -9.21]), and enhanced liver fibrosis score (ELF) (MD: -0.13, 95 % CI [-0.29 to 0.02]) and (MD: -0.33, 95 % CI [-0.50 to -0.17]), in the 1 mg and 3 mg subgroups respectively. No significant differences were detected in the aldafermin group regarding histologic endpoints, lipid profile, metabolic parameters, and overall adverse effects, except for the increased occurrence of diarrhea in the aldafermin 3 mg subgroup.CONCLUSIONAldafermin is a promising well-tolerated therapeutic agent for NASH with evidence supporting its ability to reduce liver fat content, fibrosis serum biomarkers, and liver enzymes. However, its effectiveness in improving histologic fibrosis, while showing numerical trends, still lacks statistical significance. Larger and longer NASH trials are warranted to enhance the robustness of the evidence.

项与奥达夫明相关的新闻（医药）

2024-08-01

·药明康德

18家创新药公司完成新一轮融资！

▎药明康德内容团队编辑根据药明康德内容部统计，截至2024年7月31日，今年7月全球生物医药领域共计完成超过165起融资活动，累计公开披露的融资总额已经超过了56亿美元。其中，有18家专注于开发创新药的公司完成的单笔融资额突破了5000万美元大关。这些公司不仅涵盖了传统的小分子药物研发，也包括了多种创新的新分子疗法领域。在接下来的内容中，我们将依据公开资料为读者详细介绍其中5家获得早期大额融资的创新药开发公司，探讨它们所开发的创新疗法以及这些疗法未来可能带来的患者福祉。 ▲长按识别上方二维码，申请获取《2024年7月全球5000万美元以上融资事件盘点》 Third Arc Bio：多功能抗体疗法开发公司 7月23日，Third Arc Bio宣布完成1.65亿美元超额A轮融资。所获资金将用于推动该公司的临床研究，以开发疗法解决肿瘤学和自身免疫领域尚未满足的重大需求。Third Arc Bio是一家致力于开发多功能抗体的生物技术公司，这些抗体可精确激活或抑制T细胞的免疫突触。该公司的实体瘤协同平台以及炎症和免疫（I&I）平台提供了一种组织特异性精确调节的新免疫疗法，有望开发潜在“best-in-class”的T细胞接合器，以达到卓越的疗效和安全性。 Third Arc Bio公司的首席执行官是Peter Lebowitz博士，他曾担任强生（Johnson & Johnson）全球肿瘤学负责人兼资深副总裁。在强生就职近12年时间，他带领团队开发了14款新药，并完成超过80项癌症领域的战略合作。他之前也曾在GSK服务，担任信号传导药物开发团队负责人兼副总裁一职，带领团队获得10项IND申请许可。 NGM Bio：生物制品研发公司 7月17日，NGM Biopharmaceuticals公司宣布完成1.22亿美元A轮融资。获得资金将用于启动在研疗法aldafermin的注册性临床试验。Aldafermin是一种工程化改造的FGF19类似物，用于治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）。这些资金还将用于完成计划中的NGM120的2期临床试验。NGM120是一种GDF15/GFRAL拮抗剂，用于治疗妊娠剧吐（HG）。这两项试验预计将于2024年第4季度开始。 PSC是一种罕见疾病，会不可逆地损害胆管，导致胆汁酸调节失衡，最终可能导致终末期肝病、肝功能衰竭和胆管癌。FGF19在调节体内胆汁酸水平方面起关键作用。FGF19通过影响两个不同的受体复合物，具有抗炎和抗纤维化作用。Aldafermin通过FGFR4/KLB受体介导的信号通路，可降低胆汁酸产生，减少与PSC相关的炎症和缓解瘙痒。通过FGFR1c/KLB受体介导的信号通路，可能改善PSC患者的肝功能和健康。 HG的特征是难以控制的恶心和呕吐（每天多达10到15次），导致脱水、虚弱、体重减轻和营养不良。HG对患者有显著的生理和心理社会影响，导致更高的胎儿丧失和终止率、先兆子痫、早产、低出生体重、胎儿营养不良、和母亲抑郁症。该疾病是妊娠期住院的第二大原因（仅次于早产），通常在随后的妊娠中复发。最近的遗传学研究显示HG与血清中GDF15水平升高之间的联系。NGM120是一种抗体，旨在通过与GDF15的受体GFRAL相结合，阻断GDF15信号传导。 ▲NGM Bio公司研发管线（图片来源：NGM Bio公司官网） David Woodhouse博士是NGM Bio的首席执行官，他在2015年3月加入NGM Bio，曾担任该公司的首席财务官。2002年至2015年间，他在高盛公司任职，曾担任医疗保健投资部董事总经理兼生物技术投资部联合负责人。在职业生涯早期，Woodhouse博士曾在Dynavax Technologies工作，也曾在安进公司担任研究助理。 Cardurion Pharmaceuticals：心血管疾病创新疗法研发公司 7月16日，Cardurion Pharmaceuticals公司宣布已完成2.6亿美元的B轮融资。获得资金将用于支持该公司两款主要候选药物的后期临床试验，这两款药物分别是治疗心力衰竭的潜在“first-in-class”磷酸二酯酶-9（PDE9）抑制剂和具有广泛治疗潜力的钙/钙调蛋白依赖性蛋白激酶II（CaMKII）抑制剂。此外，这些资金还将用于扩大Cardurion的候选药物管线在心血管适应症方面的应用、扩展研发管线等用途。该公司目前正在对其主打PDE9抑制剂CRD-750进行两项包含总计640名心力衰竭患者的2期临床试验。此外，公司还在进行其主打CaMKII抑制剂CRD-4730用于治疗儿茶酚胺多态性室性心动过速（CPVT）的2期临床试验。 Peter Lawrence先生是Cardurion的总裁兼首席执行官。Lawrence先生拥有超过20年的生命科学行业高管和投资者经验。他此前在ArQule担任了近14年的总裁兼首席运营官。ArQule专注于开发癌症和罕见疾病的新疗法。在担任ArQule总裁时，Lawrence先生负责公司的研发和运营，以及业务发展、新产品规划、IT、法务和知识产权管理。此外，Lawrence先生还促成了ArQule与医药和生物技术合作伙伴超过10亿美元的合作，并帮助领导了ArQule于2020年1月以27亿美元被默沙东公司收购。在加入ArQule之前，Lawrence先生是Pod Venture Partners的创始人和普通合伙人，并曾是Mintz Levin的股权合伙人。 Myricx Bio：抗体偶联药物研发公司 7月8日，Myricx Bio宣布完成A轮融资，募集资金达9000万英镑（约1.14亿美元）。这笔资金将用于建立Myricx的专有抗体偶联药物（ADC）载荷平台，该平台以N-肉豆蔻酰转移酶抑制剂（NMTi）为有效载荷。该资金并用以推进其NMTi-ADC管线，通过靶向经临床验证的肿瘤相关抗原以完成临床概念验证。 NMT是一种可以向几种关键的癌细胞生存蛋白靶点添加特定的脂质修饰的酶。Myricx正在推进基于其NMT抑制剂载荷化学平台的ADC管线，以解决肿瘤学中严重未满足的需求，并已在多个实体瘤相关抗原和癌细胞类型中观察到积极的临床前疗效和安全性。 Robin Carr博士是Myricx Bio的首席执行官。此前，他在GSK担任多个研究执行职务，包括药物设计和选择高级副总裁，负责小分子和生物制品发现平台的全球工作。Carr博士是GSK发现投资委员会、技术投资委员会的成员，并共同领导靶点选择委员会。在加入GSK之前，他曾在Astex Therapeutics担任药物发现副总裁，负责内部和合作的药物发现项目。 Beacon Therapeutics：眼科疾病基因疗法研发公司 7月3日，Beacon Therapeutics公司宣布完成1.7亿美元的B轮融资。这些资金将用以支持Beacon用于治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的主打在研基因疗法AGTC-501的持续临床开发，并支持该公司的干性老年性黄斑变性（dAMD）项目的1/2期临床试验。 Beacon同时专注于罕见病和大众疾病疗法的开发，包括dAMD以及目前尚无获批疗法的致盲罕见疾病XLRP。AGTC-501是该公司的主打项目，目前正在进行用于XLRP治疗的注册性临床试验。XLRP是一种遗传性单基因隐性疾病，会导致男孩和年轻男性视力逐渐丧失。XLRP主要由视网膜色素变性GTPase调节剂（RPGR）基因突变引起。AGTC-501表达全长RPGR蛋白，从而解决XLRP引起的感光细胞损伤，包括视杆细胞和视锥细胞的丧失。 David Fellows先生是Beacon的首席执行官，他在眼科医药行业的各种领导职位上拥有超过40年的经验，目前是Oxular公司的董事会主席和青光眼基金会的董事会成员。他之前曾担任Nightstar Therapeutics的首席执行官，这是一家专注于为遗传性视网膜营养不良患者开发眼科基因疗法的生物医药公司。在此之前，他曾担任强生公司视力护理业务的副总裁，并在此前的25年里在艾尔建公司担任多个职位。限于篇幅，本文无法对所有公司进行介绍，若欲获取完整公司信息，请扫描或长按以下二维码，申请获取《2024年7月全球5000万美元以上融资事件盘点》。 ▲长按识别上方二维码，申请获取《2024年7月全球5000万美元以上融资事件盘点》 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料： [1] 各公司官网免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

免疫疗法临床申请临床2期

2024-07-22

·创鉴汇

诺华看好！免疫疗法公司获1.5亿美元支持；11家创新药公司获融资 | 一周融资

▎药明康德内容团队编辑据创鉴汇不完全统计，上周（7月15日至7月21日）全球大健康领域共披露融资事件29起，总额超95亿元。按照金额划分，亿元及以上融资14起。按照已披露的融资轮次划分，早期融资（B轮以前）12起，中后期融资（B轮及以后）12起。生物医药领域共11家公司获融资，涉及药物类型包括抗体药物、寡核苷酸药物、蛋白降解疗法等。 #01 Cardurion Pharmaceuticals完成2.6亿美元B轮融资关键词：心血管疾病新型疗法最新融资：2.6亿美元B轮本轮投资机构：Ascenta Capital、Bain Capital Life Sciences、Blue Owl Healthcare Opportunities、Digitalis Ventures、Farallon Capital等 7月17日，Cardurion Pharmaceuticals公司今日宣布已完成2.6亿美元的B轮融资。获得资金将用于支持该公司两款主要候选药物的后期临床试验，这两款药物分别是治疗心力衰竭的潜在“first-in-class”磷酸二酯酶-9（PDE9）抑制剂和具有广泛治疗潜力的钙/钙调蛋白依赖性蛋白激酶II（CaMKII）抑制剂。此外，这些资金还将用于扩大Cardurion的候选药物管线在心血管适应症方面的应用、扩展研发管线等用途。该公司目前正在对其主打PDE9抑制剂CRD-750进行两项包含总计640名心力衰竭患者的2期临床试验。此外，公司还在进行其主打CaMKII抑制剂CRD-4730用于治疗儿茶酚胺多态性室性心动过速（CPVT）的2期临床试验。 #02 Scorpion Therapeutics完成1.5亿美元C轮融资关键词：精准肿瘤学药物最新融资：1.5亿美元C轮本轮投资机构：Abingworth、Atlas Venture、Boxer Capital、Casdin Capital、EcoR1 Capital等 7月16日，Scorpion Therapeutics公司今日宣布已完成1.5亿美元的C轮融资。获得资金将用于推进其差异化小分子肿瘤学项目的研发，特别是扩展其别构、差异化、突变选择性PI3Kα抑制剂STX-478的临床试验。此外，该公司将继续推进其临床阶段的EGFR抑制剂系列，包括STX-721和STX-241，以及下一代精准癌症治疗的发现管线。STX-478旨在改善携带PI3Kα突变患者的治疗效果，PI3Kα突变是癌症最常见的驱动因素之一。在临床前模型中，STX-478针对多种PI3Kα突变表现出强大的活性，同时在正常组织中避免了对野生型PI3Kα的抑制。非选择性PI3Kα抑制剂由于靶向毒性而对患者的益处有限。 #03 CatalYm完成1.5亿美元D轮融资关键词：癌症免疫疗法最新融资：1.5亿美元D轮本轮投资机构：Bioqube Ventures、Brandon Capital Partners、Canaan、Forbion、诺华风险基金等 7月11日，CatalYm公司今日宣布已完成1.5亿美元的D轮融资。获得资金将用于扩展公司主打疗法visugromab的2b期开发。Visugromab已经在与免疫检查点抑制剂联用的临床试验中展示了出色的抗肿瘤活性。Visugromab是一种人源化单克隆抗体，旨在中和肿瘤产生的生长分化因子-15（GDF-15），GDF-15是肿瘤产生免疫抵抗的关键调节因子。CatalYm最近在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以口头报告形式发布了其正在进行1/2a期临床试验GDFATHER的积极数据。 #04 NGM Bio完成1.22亿美元A轮融资关键词：抗体药物最新融资：1.22亿美元A轮本轮投资机构：The Column Group 7月17日，NGM Biopharmaceuticals公司宣布完成1.22亿美元A轮融资。获得资金将用于启动在研疗法aldafermin的注册性临床试验。Aldafermin是一种工程化改造的FGF19类似物，用于治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）。这些资金还将用于完成计划中的NGM120的2期临床试验。NGM120是一种GDF15/GFRAL拮抗剂，用于治疗妊娠剧吐（HG）。这两项试验预计将于2024年第4季度开始。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

临床2期免疫疗法寡核苷酸引进/卖出

2024-07-22

·医药观澜

10家创新药公司完成新一轮融资！包括2家中国公司

▎药明康德内容团队报道根据即刻药数数据库，上周（7月15日~7月21日），全球生物制药领域至少10家致力于创新药研发的公司宣布完成新一轮融资，其中包括2家来自中国的创新生物医药公司。这些获得融资的公司的技术和管线涉及siRNA核酸药物、小分子降解剂、CRISPR技术、抗体免疫疗法等领域。公司：大睿生物融资轮次：A+轮融资金额：3500万美元 7月19日消息，聚焦核酸药物研发的大睿生物（Rona Therapeutics）宣布完成A+轮3500万美元融资，用于推动创新的siRNA代谢管线项目进入全球开发，并扩展夯实中枢神经系统及其他领域的肝外递送平台。该轮融资由LongRiver江远投资领投，参与投资方包括昭德投资、博远资本、中启资本和礼来亚洲基金等。大睿生物致力于研发核酸创新药，用于代谢性疾病和中枢神经退行性疾病的治疗。该公司正在推进基于新一代siRNA平台生成的siRNA管线项目，首个RN0191管线PCSK9 siRNA项目已完成澳大利亚和中国的1期临床研究，正在推进高胆固醇血症的2期临床开发。公司：Draupnir Bio 融资轮次：种子轮融资金额：1200万欧元 7月17日消息，致力于开发口服小分子降解剂的生物技术公司Draupnir Bio宣布完成了总计1200万欧元的种子轮股权投资，融资所得将用于进一步开发其口服小分子蛋白质降解剂临床前管线。该轮融资的投资方包括三菱田边制药公司旗下风险投资集团MP Healthcare和由丹麦政府支持的融资基金EIFO，以及现有投资者Gilde Healthcare Partners、Inkef Capital和Novo Holdings。 Draupnir Bio是一家丹麦生物技术公司，致力于利用溶酶体的天然机制开发细胞外致病蛋白质的口服小分子降解剂，这是靶向蛋白质降解（TPD）的前沿方向。据介绍，这是一个迅速发展的领域，利用细胞自身的破坏机制来解决传统疗法难以靶向的致病蛋白质。Draupnir正在利用其新颖且差异化的专有技术平台，利用溶酶体受体，以开创性的方式将TPD的潜力扩展到靶向细胞外和膜结合蛋白，这有可能为TPD领域带来改变。公司：Ancilia Biosciences 融资轮次：未知轮融资金额：420万美元 7月17日消息，一家利用CRISPR技术开发对破坏性病毒具免疫力的细菌疗法和产品的生物技术公司Ancilia Biosciences宣布完成420万美元的融资。此次融资由Safar Partners领投，Metaplanet、Psymed Ventures、Zubi Capital、Spacecadent Ventures和其他机构和私人投资者也参与其中。攻击细菌的病毒是地球上最丰富的生物实体，至少占人类微生物组的一半。它们可能导致人类疾病，也可能限制有益细菌产品的功效。Ancilia公司通过其专有的CoVE™平台识别和表征病毒，并应用其专有EPIC平台来利用细菌的天然CRISPR功能来创建对这些病毒免疫的活体生物治疗药物和其他微生物产品。公司：NGM Biopharmaceuticals 融资轮次：A轮融资金额：1.22亿美元 7月17日消息，NGM Biopharmaceuticals宣布完成了1.22亿美元A轮融资，用于启动aldafermin（一种工程FGF19类似物）的注册试验，用于治疗原发性硬化性胆管炎（PSC），并完成NGM120（一种GDF15/GFRAL拮抗剂）治疗妊娠剧吐（Hyperemesis Gravidarum）的2期试验。这两项试验预计将于2024年第四季度开始。此轮融资由TCG领投，并有多家其他投资者参与。 NGM Biopharmaceuticals专注于发现和开发新的、改变生命的药物。据介绍，NGM Bio以生物学为中心的药物发现方法，旨在无缝整合对复杂疾病相关生物学和蛋白质工程专业知识并产生见解，从而产生有前景的候选产品，使其能够快速推进概念验证研究，并解决未被满足的患者需求。公司：Renalys Pharma 融资轮次：A轮融资金额：60亿日元（3800万美元） 7月17日消息，Renalys Pharma宣布完成了60亿日元（约3800万美元）A轮融资，用于支持其IgA肾病治疗药物sparsentan在日本的3期临床试验，以及推进其他药物研发项目。此次融资由Catalys Pacific和SR One领投，还有多家其他投资方。 Renalys Pharma成立于2023年，专注于治疗慢性肾脏疾病的潜在药物研发。该公司目前已有7款药物处于IND到NDA/BLA阶段，用于推进日本及亚洲各地的肾脏疾病治疗，为患者提供更好的治疗选择。Sparsentan是该公司的核心产品，为一款具双重机制的“first-in-class”内皮素/血管紧张素受体拮抗剂，于2023年2月获美国FDA加速批准，用于降低有高疾病进展风险的IgA肾病患者的蛋白尿。该产品由Travere Therapeutics研发，Renalys公司拥有部分国家和地区的权益。该产品曾被分析公司Clarivate列为2023年值得关注的潜在15款重磅疗法之一。 Cardurion Pharma 融资轮次：B轮融资金额：2.6亿美元 7月17日消息，Cardurion Pharma宣布已完成2.6亿美元的B轮融资，获得资金将用于支持该公司两款主要候选药物的后期临床试验，这两款药物分别是潜在“first-in-class”PDE9抑制剂，拟用于治疗心力衰竭，其已经在2期临床中获得概念验证；以及具有广泛治疗潜力的钙/钙调蛋白依赖性蛋白激酶II（CaMKII）抑制剂，拟用于治疗儿茶酚胺多态性室性心动过速。 Scorpion Therapeutics 融资轮次：C轮融资金额：1.5亿美元 7月17日消息，Scorpion Therapeutics公司宣布已完成1.5亿美元的C轮融资，获得资金将用于推进其差异化小分子肿瘤学项目的研发。Scorpion公司成立于2020年，曾入选2021年年度生物技术猛公司（Fierce 15）榜单。该公司正在推进别构、差异化、突变选择性PI3Kα抑制剂STX-478的临床试验，这款产品在正常组织中避免了对野生型PI3Kα的抑制，从而减少了靶向毒性。Scorpion公司其他在研项目还包括两款EGFR抑制剂以及下一代精准癌症治疗的其他管线。 CatalYm 融资轮次：D轮融资金额：1.5亿美元 7月17日消息，CatalYm公司宣布已完成1.5亿美元的D轮融资。CatalYm公司已将GDF-15确定为癌症治疗的关键耐药机制，并正在将其开发为治疗实体瘤的免疫疗法。该公司目前正在进行先导抗体产品、一种靶向中和生长分化因子-15（GDF-15）人源化单克隆抗体visugromab（CTL-002）的2b期研究，用于多种实体瘤适应症。公开信息显示，visugromab联合抗PD-1抗体治疗晚期癌症患者具有良好的安全性和有效持久的抗肿瘤疗效。 Asceneuron 融资轮次：C轮融资金额：1亿美元 7月17日消息，Asceneuron宣布完成超额认购的1亿美元C轮融资，该笔融资将用于推进其主打项目ASN51进入治疗阿尔茨海默病的2期临床开发阶段。Asceneuron专注于开发口服生物可利用疗法，以治疗严重未满足医疗需求的衰弱性神经退行性疾病。该公司正在开发两种临床阶段的小分子OGA抑制剂，其中ASN90（授权给Ferrer Pharmaceuticals）用于治疗进行性核上麻痹（PSP），ASN51用于治疗阿尔茨海默病。 ASN51是一种口服小分子药物，旨在抑制与蛋白质聚集有关的酶OGA。通过阻止tau蛋白的聚集，以减缓阿尔茨海默病的进展。根据新闻稿，ASN51独特的作用方式和方便的口服配方使其成为阿尔茨海默病患者的潜在理想疗法。除此之外，Asceneuron公司还计划推进帕金森病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其他神经退行性疾病的临床前开发。浩博医药融资轮次：A轮融资金额：3700万美元 7月15日，浩博医药宣布完成3700万美元A轮融资，本轮融资由信达生物主导发起设立的美元基金InnoPinnacle Fund追加领投，元生创投、汉康资本、启明创投、元生资本共同参与。浩博医药专注于HBV慢性乙肝功能性治愈和针对肝脏疾病的高效靶向治疗，并拓展了对肝脏以外新靶点的靶向小核酸治疗。该公司研发的具有乙肝“功能性治愈“潜力的裸露反义寡核苷酸（ASO）药物AHB-137注射液近日还被中国NMPA纳入突破性治疗品种。希望在资本的助力下，这些公司能够加速在研疗法的开发，早日造福更多的患者。参考资料： [1]各公司官网和公开资料本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

免疫疗法siRNA临床2期

100 项与奥达夫明相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11734	-	-	DB16086

研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
原发性硬化性胆管炎	临床3期	美国	NGM Biopharmaceuticals, Inc.	2024-10-21
纤维化	临床2期	波兰	NGM Biopharmaceuticals, Inc.	2020-03-23
非酒精性脂肪性肝炎	临床2期	澳大利亚	NGM Biopharmaceuticals, Inc.	2015-07-31
非酒精性脂肪性肝炎	临床2期	波多黎各	NGM Biopharmaceuticals, Inc.	2015-07-31
非酒精性脂肪性肝炎	临床2期	美国	NGM Biopharmaceuticals, Inc.	2015-07-31
功能性便秘	临床申请批准	美国	NGM Biopharmaceuticals, Inc.	2015-12-01
原发性胆汁性胆管炎	临床申请批准	澳大利亚	NGM Biopharmaceuticals, Inc.	2014-02-01
原发性胆汁性胆管炎	临床申请批准	美国	NGM Biopharmaceuticals, Inc.	2014-02-01

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临床结果

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分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ALPINE 4 (GlobeNewswire) 人工标引	临床2期	非酒精性脂肪性肝炎	-	aldafermin 3 mg	(鏇築鏇齋膚衊憲鬱築衊) = patients treated with aldafermin 3 mg showed a statistically significant reduction in ELF score compared to the placebo arm after 48 weeks of treatment. 構鬱獵積膚簾鑰構願構 (淵觸製餘築顧糧齋壓齋 ) 更多	积极	2023-11-13
				placebo
NCT04210245 (ALPINE 4, AASLD2023)	临床2期	代偿期肝硬化 T2D	160	Aldafermin 1mg	(築積網鬱夢範鑰餘鑰範) = 獵簾鬱壓壓艱鹹繭鑰鹹蓋繭繭願鬱艱簾遞鏇窪 (鏇簾襯夢網淵襯襯壓願 )	积极	2023-11-10
				Aldafermin 3mg	(築積網鬱夢範鑰餘鑰範) = 淵鏇鹹壓襯餘鑰衊蓋觸蓋繭繭願鬱艱簾遞鏇窪 (鏇簾襯夢網淵襯襯壓願 )
NCT05130047 (CTgov)	临床2期	腹泻型肠易激综合征 \| 慢性腹泻 \| 胆汁酸吸收不良（BAM）	30	Aldafermin (Aldafermin (NGM282))	獵遞鹹醖壓鹹觸蓋築顧(遞觸繭鑰醖壓鏇積簾壓) = 築網夢選壓獵築淵齋襯簾憲艱願憲淵壓鹽繭鏇 (齋簾簾範積窪廠廠願網, 膚蓋願觸顧蓋積衊憲遞 ~ 願窪範鹹膚繭遞鹽鹽齋) 更多	-	2023-10-12
				Placebo (Placebo)	獵遞鹹醖壓鹹觸蓋築顧(遞觸繭鑰醖壓鏇積簾壓) = 觸願選鬱鑰窪觸夢製顧簾憲艱願憲淵壓鹽繭鏇 (齋簾簾範積窪廠廠願網, 壓範鑰齋窪獵鏇製餘顧 ~ 顧選網觸製構繭餘鏇鹹) 更多
NCT04210245 (Pubmed \| Hepatology) 人工标引	临床2期	非酒精性脂肪性肝炎 \| 代偿期肝硬化	160	Placebo	(網憲願獵餘範鏇觸艱選) = 鏇遞蓋蓋願築範選襯窪鹹積廠製醖艱積蓋繭築 (廠選鑰淵簾襯網窪遞壓 ) 更多	积极	2023-09-21
				Aldafermin 0.3 mg	-
NCT03912532 (ALPINE 2/3, Pubmed \| Lancet Gastroenterol Hepatol)	临床2期	非酒精性脂肪性肝炎	171	Placebo	醖淵構繭襯選繭餘願築(餘衊築鹽築製繭顧鹽鬱) = Diarrhoea occurred in six (14%) of 43 patients in the placebo group, three (7%) of 43 patients in the 0·3 mg aldafermin group, five (12%) of 41 patients in the 1·0 mg group, and ten (23%) of 43 patients in the 3·0 mg group. 鬱觸鑰襯衊衊淵鏇繭積 (網襯蓋鹹選積醖網選鬱 )	不佳	2022-03-21
				Aldafermin 0.3 mg
EASL2021	N/A	非酒精性脂肪性肝炎 cT1 \| liver fat content \| MRI-PDFF ... 更多	78	Aldafermin 1 mg	衊蓋簾願鏇衊顧積製餘(鹹窪網鑰蓋鏇窪夢網餘) = 簾艱鏇鹽獵鑰蓋齋積積齋糧窪觸衊願壓窪獵淵 (廠積繭齋齋願艱積衊齋 )	积极	2021-06-23
				Placebo	衊蓋簾願鏇衊顧積製餘(鹹窪網鑰蓋鏇窪夢網餘) = 憲膚憲壓窪艱網獵積遞齋糧窪觸衊願壓窪獵淵 (廠積繭齋齋願艱積衊齋 )
EASL2021	N/A	动脉粥样硬化	78	Aldafermin 1 mg	遞艱齋鏇願淵窪蓋鹹顧(範廠鑰築夢蓋構憲製膚) = 鬱遞觸齋簾選膚積艱糧淵鑰淵鏇築衊構鏇壓醖 (願鹽醖積築餘艱繭鹽齋 ) 更多	积极	2021-06-23
				Placebo	遞艱齋鏇願淵窪蓋鹹顧(範廠鑰築夢蓋構憲製膚) = 簾淵餘憲餘積艱築餘壓淵鑰淵鏇築衊構鏇壓醖 (願鹽醖積築餘艱繭鹽齋 )
phase 2 aldafermin trial (EASL2020)	临床2期	原发性硬化性胆管炎 serum bile acids	62	Aldafermin 1 mg	襯鑰簾膚繭壓製選積醖(繭廠蓋鏇選壓壓製鏇鑰) = 衊選襯膚範鹽膚鹹廠餘壓願齋淵鹽鏇齋構醖範 (願繭壓艱餘構築簾壓憲 )	积极	2020-08-27
EASL2020	临床2期	非酒精性脂肪性肝炎	78	Aldafermin 1 mg	夢築積廠艱醖糧鹹鬱衊(遞糧餘觸廠顧觸鑰壓壓) = A greater proportion of subjects on aldafermin achieved fibrosis reduction of â¥ 1-stage without NASH worsening (38% [aldafermin] vs 18% [PBO]), and NASH resolution with no worsening of fibrosis (24% [aldafermin] vs 9% [PBO]). 22% (aldafermin) vs. 0% (PBO) of subjects achieved both histological endpoints (P = 0.015). ALT, AST and fibrogenesis biomar- kers (Pro-C3 and ELF) declined rapidly and significantly from BL with aldafermin therapy. AEs were mostly mild and moderate in severity. No difference in gastrointestinal AE was observed between arms. Incidences of SAEs were 12% (PBO) vs 4% (aldafermin), and discontinuations due to AE 4% (PBO) vs 0% (aldafermin). All SAEs were unrelated to drug. 糧獵網蓋窪鑰網蓋選顧 (憲壓鹽衊遞鏇鏇顧齋製 )	积极	2020-08-27
				Placebo
NCT02443116 (Pubmed \| J Laparoendosc Adv Surg Tech A)	临床2期	非酒精性脂肪性肝炎	78	Aldafermin 1 mg	(鏇淵夢鹽餘遞壓願遞憲) = 襯鑰憲鹽蓋鬱齋廠範願蓋構遞餘醖鏇簾選獵蓋 (簾廠膚壓築膚選範廠製 ) 更多	-	2020-08-08
				Placebo	(鏇淵夢鹽餘遞壓願遞憲) = 鬱鏇繭糧夢鏇窪願衊積蓋構遞餘醖鏇簾選獵蓋 (簾廠膚壓築膚選範廠製 ) 更多