礼来与圣因生物合作细节一、合作框架与核心条款
1.
合作模式
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圣因生物：负责基于LEAD平台筛选并确定最优RNAi活性分子，提供技术支持及早期研发资源。
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礼来：主导后续的IND申报、临床开发、商业化生产及全球市场推广。
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技术授权与联合开发：圣因生物将其专有的 LEAD™（Ligand and Enhancer Assisted Delivery）平台 授权给礼来，双方共同开发针对代谢性疾病的RNAi候选药物。
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分工明确：
2.
财务条款
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首付款与股权投资：礼来向圣因生物支付首付款及股权投资，具体金额未披露。
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里程碑付款：圣因生物有权获得高达 12亿美元 的开发、监管及销售里程碑付款。
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销售分成：商业化后，圣因生物将按销售额收取分级特许权使用费。
3.
知识产权归属
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LEAD平台及候选药物的知识产权由双方共有，礼来获得全球独家开发及商业化权利。二、技术平台与药物特性
1.
LEAD™平台优势
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靶向递送技术：通过新型配体与增效基团协同作用，实现RNAi药物在肝外组织（如脂肪、肌肉）的高效、特异性递送，突破传统RNAi疗法的肝靶向限制。
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长效性：支持每年仅需 两次皮下给药，显著提升患者依从性。
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安全性：降低脱靶效应，减少肝脏毒性风险。
2.
适应症聚焦
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代谢性疾病：包括肥胖症、2型糖尿病、高脂血症（如家族性高胆固醇血症）等。
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潜在扩展：未来可能拓展至非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、心血管疾病等领域。三、研发与商业化规划
1.
管线推进计划
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临床前开发：2025-2026年完成候选药物筛选及临床前研究。
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IND申报：预计2027年向FDA/中国NMPA提交首项IND申请。
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临床试验：计划开展Ⅰ/Ⅱ期剂量探索试验，重点评估安全性和疗效信号。
2.
商业化策略
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差异化定位：针对现有GLP-1/GIP受体激动剂（如司美格鲁肽）的给药频率痛点（每周一次），突出LEAD平台药物的“每年两次”优势。
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市场覆盖：礼来全球销售网络将支持药物在中美欧等主要市场的快速渗透。四、战略合作背景与意义
1.
礼来的战略意图
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补强RNA管线：礼来通过合作快速获取差异化RNA技术，与现有小分子（如替尔泊肽）及抗体药物形成互补。
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布局慢性病市场：代谢性疾病全球患者超10亿，合作瞄准千亿级市场。
2.
圣因生物的收益
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技术验证与资金支持：LEAD平台首次与跨国药企深度合作，验证其技术可行性。
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商业化能力提升：借助礼来的临床开发及商业化经验，加速从Biotech向Biopharma转型。五、行业影响与竞争格局
1.
技术标杆效应
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LEAD平台若成功，可能成为肝外RNA递送的“黄金标准”，推动更多企业布局非肝靶向疗法。
2.
竞争压力
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诺华/Alnylam：Inclisiran（靶向PCSK9的siRNA）已验证代谢疾病RNA疗法的可行性，礼来需通过给药频率优势突围。
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国内竞争者：信达生物与圣因生物合作的AGT siRNA药物（SGB-3908）已进入临床，可能形成内部协同。圣因生物（SeneGene Biopharma）介绍一、公司概况
1.
成立背景
圣因生物成立于2021年7月，由国际知名核酸药物科学家王为民博士创立，总部位于中国苏州生物医药产业园（BioBAY），并在美国波士顿设有研发中心。公司专注于基于RNA干扰（RNAi）技术的新型小核酸药物开发，致力于解决心血管、代谢疾病及神经系统疾病等未满足的临床需求。
2.
核心团队
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创始人王为民博士：全球RNA治疗领域权威专家，拥有25年以上核酸药物研发经验，主导开发了首个肝靶向GalNAc递送平台，曾任Dicerna Pharmaceuticals化学执行董事（该公司2021年被诺和诺德以33亿美元收购）。
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团队构成：研发人员占比超75%，博士学历占17%，核心成员来自Dicerna、默沙东、礼来等国际药企。
3.
企业定位
以“成为世界一流的RNAi药物创新者”为使命，聚焦肝内肝外递送技术，布局代谢疾病、免疫疾病及罕见病等领域。二、核心技术平台
1.
LEAD™递送平台
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技术特点：通过配体（Ligand）与增效剂（Enhancer）协同作用，实现RNAi药物在肝外组织（如心脏、肌肉、中枢神经）的高效递送，突破传统RNAi疗法的肝靶向限制。
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优势：支持每年仅需1-2次给药，显著提升患者依从性；降低脱靶效应，安全性优于同类产品。
2.
GalNAc递送技术
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功能：通过GalNAc偶联技术精准靶向肝脏，用于治疗高胆固醇血症、高血压等代谢疾病。
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临床验证：首款药物SGB-3403（靶向PCSK9）在临床试验中显示，LDL-C降幅达40%-70%，优于对标产品。
3.
知识产权布局
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围绕递送平台、化学修饰、靶点序列等申请专利超120项，构建全球技术壁垒。三、核心产品管线
药物名称
适应症
技术特点
临床进展
SGB-3403
高胆固醇血症
靶向PCSK9的GalNAc-siRNA偶联物
中澳两地Ⅰ期临床完成，中国Ⅱ期进行中
SGB-3908
高血压
靶向血管紧张素原（AGT）的肝靶向siRNA
中国Ⅰ期临床启动，计划2025年数据读出
SGB-9768
补体介导疾病（如PNH）
肝外递送平台首款候选药物
中新两地Ⅰ/Ⅱ期临床获批
SGB-20507
乙肝（HBV）
肝靶向HBV siRNA，联合干扰素疗法
澳洲Ⅰ期临床进行中四、融资与战略合作
1.
融资历程
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2022年：完成A轮融资，金额未披露。
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2023年12月：获腾讯投资、元生创投领投的A+轮超8000万美元（近6亿元人民币），累计融资超1.3亿美元。
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2024年：完成B轮融资，加速肝外管线开发。
2.
战略合作
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信达生物：联合开发SGB-3908（高血压），共享递送技术平台。
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华东医药：合作推进代谢疾病管线在中国的商业化。
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Orbit Discovery：授权欧洲市场肝外递送技术使用权。五、研发与商业化布局
1.
研发基地
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中国：苏州、上海双研发中心，聚焦临床前开发与IND申报。
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美国：波士顿团队主导靶点筛选与海外临床试验。
2.
商业化策略
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差异化定位：针对现有GLP-1/GIP受体激动剂的给药频率痛点（每周一次），突出“每年两次”优势。
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市场覆盖：优先布局中美欧，通过本土药企合作加速渗透。六、行业认可与荣誉
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2023年：入选中国潜在独角兽企业榜单。
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2024年：获评苏州工业园区“科技领军人才企业”。
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奖项：2023年DIA（药物信息协会）“年度创新技术奖”。七、未来展望
圣因生物计划2026年启动港股或科创板IPO，目标成为全球RNA治疗领域头部企业。其核心增长点包括：
1.
管线扩展：推进肝外递送平台在肿瘤、免疫疾病的应用。
2.
国际化：深化欧美市场合作，建立全球供应链体系。
3.
技术迭代：开发下一代多器官靶向递送系统，拓展适应症边界。总结
圣因生物凭借LEAD™递送平台和GalNAc技术，在RNA治疗领域占据先发优势。其核心产品SGB-3403的临床进展及与本土药企的深度合作，验证了技术平台的商业化潜力。未来随着肝外管线的突破，公司有望在代谢疾病和神经系统疾病市场实现差异化竞争。
