Sanegene Bio (Suzhou) Co., Ltd.

近期，生命科学行业媒体 Endpoints News 发表了一篇题为《美国生物科技公司愈发讳莫如深，担忧中国生物医药产业崛起带来的竞争》的文章。文章由记者 Ryan Cross 撰写，于2026年7月10日发布。 作者采访了20多位美国生物科技公司创始人、管理者、投资人和行业领袖，试图解释一个正在美国生物医药行业中迅速蔓延的现象：越来越多企业开始隐藏药物靶点、作用机制和早期研发管线，甚至在公司内部也使用代号，以防止核心科学发现过早暴露。 文章认为，推动这一变化的重要原因之一，是中国生物医药企业不断提升的研发速度、工程化能力和执行效率。中国公司不仅能够快速跟进欧美实验室提出的新靶点和新疗法，在部分领域甚至已经开始实现优化和反超。这种竞争压力，正在改变美国生物科技行业长期以来相对开放的科研交流、专利申请和信息披露方式。 以下为文章全文翻译： Janine Sengstack相信，她可能已经找到了糖尿病和肥胖症治疗领域的下一个重大突破。 她创办的公司Junevity筛查了数百个基因，希望找到这样一类靶点：当这些基因受到抑制后，病变细胞能够恢复为健康状态。她将这一过程比作对细胞进行一次“生物学重置”，并认为类似的方法或许可以用于治疗多种疾病。 这是一个大胆的设想，Sengstack也很愿意进一步解释其中的细节。但她担心，一旦其他公司得知Junevity正在研究哪些基因，就可能迅速设计出具有竞争力的药物。 “我们已经到了近乎疑神疑鬼的程度。我们什么人都不告诉，在办公室里也始终使用代号。”Sengstack说，“即使面对潜在的制药合作伙伴，我们也要等到尽职调查非常后期，才可能告诉他们我们研究的是哪个基因——而且有时甚至不会说。” 生物科技初创公司向来会对实验性药物的某些细节保持谨慎，但过去一年，整个行业的保密程度已经上升到了前所未有的水平。 20多位接受Endpoints News采访的生物科技公司创始人、管理者、投资人和行业领袖表示，引发这种高度戒备的重要原因，是中国生物医药产业极快的创新和执行速度。 中国企业已经证明，它们可以迅速对源自美国和欧洲实验室的实验性疗法进行逆向分析，并开发、优化出自己的版本。在某些情况下，中国企业甚至已经超过了西方药企。 “他们开发相似资产的速度快得令人难以置信。”生命科学风险投资机构Sofinnova执行合伙人Maha Radhakrishnan说，“从美国的角度来看，在披露新的治疗模式、技术平台、作用机制以及药物递送方法时，我们必须更加谨慎、更加克制，也必须更加认真。” 作为回应，初创公司开始严密保护其科学研究的具体细节。 这种变化在公司网站和学术会议报告中清晰可见。许多生物科技初创公司公布的数据缺少关键细节，例如基因和蛋白质的名称，而这些信息原本是独立研究人员评估一家新公司技术主张所必需的。 这种保密在一定程度上源于生物科技行业的特殊性。在这个行业中，真正具有价值的，有时并不是药物本身的设计，而是对某种新生物学机制的发现。 例如，资金充裕的长寿科技公司NewLimit认为，它已经发现了一组基因。将这些基因编码进mRNA药物后，可能产生强大的细胞年轻化治疗效果。 联合创始人兼首席执行官Jacob Kimmel愿意讨论这一总体概念，但会严密保护具体信息，包括这些基因的名称。 “我们创造的大部分价值，都来自对全新生物学机制的发现。”Kimmel说，“我们不会向合作伙伴披露，也不会向自己的投资人披露，因为一家公司的大量价值，实际上可以写在一张便签纸上，然后被人随手传走。” “生存性威胁” 科学领域的保密并不是什么新鲜事。 科学家一直都会仔细权衡何时、何地公布研究结果，才能产生最大的影响。制药公司也一向会谨慎选择哪些实验性药物已经适合公开宣传，哪些早期项目仍应继续隐藏。 “同类跟进”和“同类优化”药物同样不是新现象。 美国和欧洲企业长期以来一直集中争夺那些具有重磅药物潜力的相同靶点。过去几年，风险偏好较低的生物科技投资者也更愿意支持对现有药物进行有限改进的初创公司，而不是投资真正处于科学前沿的项目。 但随着来自中国的竞争不断加剧，快速跟进者可能迅速追上、甚至超过美国企业的研发成果，行业保持沉默的倾向也越来越明显。 与此同时，美国政府正在大幅减少对基础科学和研究机构的支持，而这些机构数十年来一直是美国生物科技产业发展的重要驱动力。 “几乎所有人都认为，中国不仅是美国的一个威胁，而且是一个事关生存的威胁。”纽约生命科学孵化器Cure首席执行官Seema Kumar说。 上个月，Cure发布了一份评分报告，对美国和中国生物科技产业的健康状况进行了比较。 美国在资本、商业化和人才方面明显领先中国，但在科学发现方面仅以微弱优势胜出。中国则在临床开发和供应链韧性方面占据显著优势。 “在速度、规模和敏捷性方面，中国胜出。”Kumar说，“当你以为自己发明或发现了某个新事物时，可以肯定的是，世界上另外还有十个人也想到了同样的事情。真正的问题是，谁会最先行动？” 越来越多时候，答案是中国。 中国的化学家已经学会如何迅速开发出自己的小分子药物，并绕开现有专利。中国的蛋白质设计团队则可以通过大规模实验，对抗体药物进行大量迭代，而这种“穷举式”筛选在美国并不常见，因为美国的实验人员、试剂和动物实验成本都高得多。 “只要你决定开发一个同类首创项目，就不可能避免竞争。”GluBio首席执行官卢刚说。GluBio是一家小型初创公司，其生物学团队位于圣迭戈，化学团队位于上海。 “无论美国生物科技初创公司研究的是哪个靶点，专利一经公开，中国很快就会出现更优秀、价格更低的快速跟进项目。” 过去，生物科技初创公司通常会在完成一轮大型融资后，开始公开介绍自己的研究。 如今，许多初创公司即使在完成这类关键融资后，也很少披露其科学研究的具体内容。 近年来最受关注、也最神秘的新公司之一是Mirador Therapeutics。 这家位于圣迭戈的初创公司已经融资6.5亿美元，希望将管理团队此前在一种免疫疾病药物上的成功经验，复制到更多治疗领域。 该公司已经至少开展了三项临床试验，但仍未公布药物管线，也没有披露疗法的靶点或作用机制。 Mirador首席执行官Mark McKenna明确表示，中国是公司选择长期保持隐身状态的重要原因之一。 “看到过去三年中国不断出现跟进型创新，我们认为，长期以隐身方式推进研发，会为我们带来巨大的竞争优势。”McKenna今年早些时候接受Endpoints采访时说。 但对于仍在融资或寻求与大型制药公司合作的小型初创公司而言，长期保持沉默往往并不现实。 Moonwalk Biosciences首席执行官Alex Aravanis正在为公司最近转向开发肥胖症RNA药物的战略筹集更多资金。 与Junevity和NewLimit一样，他认为公司已经发现了一些新的靶点。但Aravanis说，投资者一再要求他不要公开这些靶点，除非新的投资人或潜在药企合作伙伴已经接近正式签约。 “这会让合作谈判以及与新投资者进行后续融资的过程变得非常尴尬。”Aravanis说，“实际上，这反而让合作变得更困难。” 容易被复制的药物 不同药物被复制的难度并不相同。 即使知道某种小分子药物或抗体的靶点，竞争者仍需要花费大量时间和实验工作，才能设计出一种新的药物。 但RNA药物相对更容易逆向设计，仅仅知道靶点，有时就已经足够。 而且，药物靶点和基因本身不能申请专利，能够获得专利保护的通常只有具体药物。 因此，那些利用基因药物发现并开发新生物学机制的公司，尤其容易受到跟进者的影响。 Moonwalk和Junevity都在开发一种称为siRNA的基因沉默药物。 这类药物的序列，本质上与其希望抑制的遗传密码相对应。这正是这些公司极力隐藏靶点名称的原因。 “siRNA相对容易开发。你只需要知道靶点的序列，然后再进行一些优化。”Aravanis说，“我非常担心，如果我们的靶点被公开，而我们又没有领先足够远，就会出现大量快速跟进者。” siRNA领域的领先企业Alnylam Pharmaceuticals过去会披露临床前研究的具体信息，但如今通常要等到项目即将进入临床试验时，才会公布靶点。 Aravanis说，他知道中国有数十家siRNA公司，正在密切关注Alnylam以及其他美国公司的研发进展。 “只要Alnylam这样的公司公布一个靶点，它们就会迅速跟进。”Aravanis说。 近期，阿斯利康、礼来、基因泰克和诺华等多家大型制药公司，已经与中国siRNA企业达成合作，包括Argo、石药集团和圣因生物。 其中许多中国公司正在开发的疾病领域和靶点，与美国公司集中研究的热门方向相同。 Endpoints联系了这些中国公司，询问它们在选择药物靶点时，是否会参考美国公司的研发管线和专利申请。 Argo拒绝置评。 圣因生物资本市场副总裁孟娜在邮件中表示，公司同时开展同类首创和同类最佳项目。 “我们注意到，无论是美国还是全球其他药企，行业普遍越来越谨慎，不愿在早期阶段公布靶点和适应症。”孟娜补充说，“这一趋势也体现在我们与基因泰克和礼来的合作中，相关靶点均应合作伙伴要求而保持保密。” NewLimit的疗法利用mRNA技术，向细胞提供额外的有益基因，而不是抑制有害基因。但该公司对跟进者的担忧，与siRNA企业非常相似。 Kimmel说，如果其他公司知道NewLimit关注的是哪些基因，开发竞争性药物将会“相当直接”。 Kimmel表示，这与他此前从事小分子药物研发时的情况正好相反。小分子药物往往需要化学家进行创造性的分子设计。 “以前，我们经常会公开靶点，但绝不会公开化学结构，因为真正的新颖性在结构上。”他说，“在这个新的世界里，什么困难、什么容易，实际上完全颠倒了。” 一些公司则试图开发即使竞争对手知道靶点，也很难逆向设计的药物。 位于南旧金山的Xaira Therapeutics已经融资超过10亿美元，计划利用人工智能设计抗体药物。该公司专注于那些传统抗体发现技术长期无法解决的靶点。 “如果某个可成药靶点可以用传统方法解决，就会有20家公司研究它，其中15家在中国。”首席执行官Marc Tessier-Lavigne说。 尽管Xaira声称，通过专门解决高难度问题能够获得竞争优势，但公司仍未公布具体疾病领域或药物靶点。 然而，最终Xaira与其他公司一样，仍然必须在专利中披露候选药物。 “到那时，我们就会遇到与所有人相同的问题：专利一经公开，其他人就可以拿着这些信息继续开发。”Tessier-Lavigne说，“你要怎样保护自己？” “让竞争环境重新公平” 原本用于保护创新的专利制度，正颇具讽刺意味地成为制药公司的新烦恼。 生物科技行业管理者表示，在决定何时提交专利申请时，来自中国的竞争已经成为一个重要考虑因素。 一种策略是比通常更晚提交专利申请。 另一种策略是先提交临时专利，在公开前的最后时刻撤回，然后重新提交。 “在管理自己的专利组合时，我们会非常认真地考虑这些问题。”Tessier-Lavigne说。 美国生物技术创新组织BIO首席执行官John Crowley认为，专利改革是关键。 他建议，专利可以从目前申请后18个月公开，改为申请后三至五年公开。美国还可以从现行的“先申请原则”，重新回到“先发明原则”。 “也许可以像国防工业一样，允许部分专利申请受到保护，以删减内容或保密方式提交。”Crowley说。 “我们可以改革专利制度。”Crowley说，“这是我们可以立即采取的第一项措施，用来解决这个问题，让竞争环境重新变得公平。” 对正常竞争的担忧，还与对直接盗窃的担忧交织在一起。 Crowley说，上个月BIO在圣迭戈举行年会期间，美国联邦调查局向BIO董事会介绍了中国间谍活动的相关风险。 他说，会议传达的核心信息是：“务必小心。” Crowley表示，一个人“看起来可能是一位非常正规的潜在投资者或商务合作伙伴，但实际上可能只是试图收集信息，然后带回去参与竞争。这实际上是最高级别的工业间谍活动。” 但迄今为止，尽管存在这些警告，公开且可信的直接盗窃指控仍然极少，甚至几乎没有。 而且，对中国生物医药产业的描述往往过于单一。 Novotech首席医学官Judith Ng-Cashin表示，人们对中国存在很多误解。Novotech负责在全球组织临床试验，其中也包括中国。 她说，美国公司一方面高估了在中国进行药物临床试验的速度和低成本，另一方面仍然抱有一种过时的看法，认为中国企业会窃取美国的创意或发明。 “有时候，情况会变得有些难看。”Ng-Cashin说，“我是美国人，所以我可以这样说：美国人很容易产生一种思维方式，认为‘我们显然是最优秀、最快、最勇敢的’。” “中国的知识产权保护过去确实存在问题，但我认为现在已经改善了很多。”Ng-Cashin补充说，“而且我认为，美国当前的地缘政治环境，使人们可以比较轻易地把中国当作替罪羊。对于一家生物科技公司的CEO而言，这是一种非常方便的说法。” “保密与速度” GordonMD Global Investments创始人兼首席执行官Craig Gordon认为，无论大型制药公司还是小型生物科技企业，未来对研发管线的保密程度都会继续提高。 许多大型药企本来就会隐藏早期研发项目。 “我认为，这将成为未来的常态。”他说，“总体而言，我支持这种做法。” 但Gordon认为，这一趋势会进一步造成“投资者分化”。 公众市场投资者将越来越难以了解制药公司最前沿的科学研究，而风险投资机构仍然可以近距离接触初创公司的项目，尽管这些初创公司也会比过去更加不透明。 “人们谈论自己的发现时，会变得越来越谨慎。”Tessier-Lavigne说。 他听说，一些投资者甚至禁止初创公司在科学会议上展示研究海报。 “这会让科学界产生一定的寒意。”他说，“我认为，我们所有人都曾从这种开放交流中受益。” Crowley也同意这一观点。 “这正在损害合作与沟通。”他说，“它使整个行业变得更加封闭。我们过去当然也会保护知识产权和商业秘密，但现在，就连参与合作的意愿都已经下降了。” GluBio首席执行官卢刚表示，目前，美国企业在同类首创药物方面仍然领先中国企业。 但他认为，这种优势不会持续太久。 “情况正在发生变化。”卢刚说，“看看顶级期刊上的论文，你会发现，越来越多中国学术实验室正在各个领域发表突破性研究。” “你将看到一股药物发现浪潮到来。我可以保证，美国科学家会惊讶地发现，中国企业正在多么迅速地追赶，并开始超越它们。” “模仿者已经变成了创新者。”卢刚说，“我们拥有知识，拥有技术，拥有专业能力，也拥有更强的成功决心。你无法阻止这一切。”

正文共：5600字 预计阅读时间：13分钟 珍妮·森斯塔克（Janine Sengstack）确信，自己可能摸到了糖尿病与肥胖领域的下一个重大突破口。她创办的公司Junevity扫描了数百个基因，试图找出那些被抑制后能把病变细胞扭转为健康细胞的基因。 她将这一过程比作一次“生物重置”，并相信类似的思路可以应用到多种疾病上。这话口气不小，Sengstack其实很想展开来细说。但她担心，一旦竞争对手得知 Junevity所靶向的具体基因，就能快速设计出竞争性药物。 “我们疑心很重，什么都不对外透露。在办公室永远只用代号，”Sengstack说，“只有在尽职调查进入极后期，我们才可能告诉潜在制药伙伴，我们到底在研究哪个基因——前提是我们最终愿意开口。” 生物技术初创公司一向会对在研药物的某些细节守口如瓶，但在过去这一年，整个行业的保密程度已升至前所未有的高度。 二十多位接受《Endpoints News》采访的生物技术创始人、高管、投资者及行业领袖指出，如此草木皆兵，主因正是中国生物医药产业高效的创新迭代与落地转化能力。中国药企早已证明，它们能快速对源自欧美实验室的候选疗法进行逆向工程和优化，并推出自己的版本。在多个细分赛道的研发落地效率已然赶超西方药企。 “他们拿出同类资产的速度，简直令人瞠目，”生命科学风险投资公司Sofinnova执行合伙人玛哈·拉德哈克里希南（Maha Radhakrishnan）说，“从美国的角度看，凡涉及新型疗法形态、技术平台、作用机制以及递送手段的信息，我们必须格外谨慎、高度警惕，不能轻易披露。” 受上述竞争格局影响，美国初创企业开始全面严控核心科研信息。无论是企业官方公示信息，还是行业学术会议的公开报告，其披露的研究数据均刻意规避基因、蛋白名称等关键内容，而这些信息恰恰是独立科研人员核验企业技术成果真实性与创新性的核心依据。 保密在一定程度上源于生物技术这门生意的本质：价值往往蕴含在对生物学的发现之中，而非药物的设计搭建。资金充裕的抗衰老初创公司NewLimit就是一例。该公司相信，自己已锁定一组基因，若将其编码成mRNA药物，有望开发出能使细胞重焕活力的强大疗法。联合创始人兼首席执行官雅各布·基梅尔（Jacob Kimmel）虽然乐于讨论这一概念，却对包括基因名称在内的细节严加看守。 “我们创造的绝大部分价值，都来自对全新生物学的发现，”Kimmel说，“我们不向合作伙伴透露，连自己的投资人也不告诉。因为说实话，如果有人想的话，几乎可以把公司的大部分价值写在一张便利贴上，传给别人看。” 一场所谓的生存威胁 科研保密并非新鲜事。长期以来，科研人员始终在权衡研究成果的披露时机与披露范围，力求最大化发挥科研成果的行业价值。药企也一贯在挑选哪些在研药物适合对外宣传、哪些早期项目仍需雪藏时精挑细选。 仿制药与迭代改良药的同质化竞争也由来已久。欧美药企长期扎堆布局具备重磅商业化潜力的同类药物靶点。过去数年，出于风险规避考量，生物医药投资机构更青睐对上市药物进行小幅优化改良的初创项目，而非深耕颠覆性技术的前沿药企。 “无论美国生物科技初创企业布局何种创新靶点，只要相关专利对外公开，中国市场便会快速推出品质更优、成本更低的跟进研发项目。” 伴随中美生物医药领域竞争持续升级，中国企业快速跟进、甚至反超美国原创研发成果的能力，进一步强化了美国行业的保密意愿。与此同时，美国数十年间支撑本土生物科技产业蓬勃发展的基础科研体系与科研扶持政策，正呈现大幅收缩态势。 “几乎所有人都感到，中国药企不再是普通的市场竞争者，而对美国产生生存威胁，”纽约市生命科学孵化器Cure首席执行官西玛·库马尔（Seema Kumar）表示。 上月，Cure发布中美生物医药产业竞争力对比报告。报告显示，美国在资本规模、商业化能力、高端人才储备三大核心维度仍保持领先，但原创科研的优势已大幅收窄；而中国在临床试验落地效率、产业链供应链稳定性两大领域实现全面领跑。 “中国药企的核心优势在于研发速度、产业规模与市场灵活度。”Kumar说，“你刚觉得自己发明或发现了新东西，就能确信全球还有另外十个人也想到了。关键在于，谁能率先付诸行动？” 答案，就是中国。中国科研人员已熟练掌握规避现有专利壁垒、自主快速合成小分子药物的核心技术；在抗体药物研发领域，依托人力、实验试剂、动物模型的低成本优势，中国研发团队能够以远超美国的效率迭代优化抗体药物品类，突破了美国产业面临的高成本研发桎梏。 “如果你决心做一款 first-in-class 药物，那就不可能躲开竞争，”格博生物（GluBio）首席执行官卢刚说。这家小型初创公司在圣迭戈设有生物团队，在上海设有化学团队。“不管美国生物技术初创公司针对的是哪个靶点，在他们公布专利的那一刻，中国就已经出现了优秀得多、价格也低得多的快速跟进项目。” 行业过往惯例是，生物科技初创企业完成大额融资后，会主动对外披露核心研发进展。但如今，多数企业在这一关键发展节点，对核心科研信息全程保密、不予披露。 Mirador Therapeutics是近年生物医药行业关注度最高、保密机制最严格的初创企业之一。这家总部位于圣迭戈的初创公司已融资6.5亿美元，依托核心团队在免疫疾病药物领域的成熟研发经验，布局多款新型治疗药物。目前，该公司已有至少三项临床试验进入落地阶段，却始终未公开药物管线、作用靶点及治疗机理。公司首席执行官马克·麦肯纳（Mark McKenna）直言，中国企业的快速跟进式创新，是企业长期低调研发、隐秘布局的核心原因。 “过去三年，中国跟进式创新的快速发展态势，让我们充分意识到，长期保持研发隐秘性，能够为企业构筑极强的竞争优势。”麦肯纳今年早些时候对Endpoints这样说道。 但对于仍处于融资阶段、积极对接大型药企寻求合作的中小初创企业而言，过度保密反而会制约企业发展、得不偿失。 Moonwalk Biosciences首席执行官亚历克斯·阿拉瓦尼斯（Alex Aravanis）正在为公司近期转向开发肥胖症RNA药物而筹集更多资金。与Junevity和NewLimit一样，他相信公司发现了一些新靶点。但Aravanis说，投资人反复叮嘱他，除非投资者或潜在制药伙伴即将敲定交易，否则不要披露靶点。 “这让与新投资者的合作洽谈和后续融资变得十分尴尬，”Aravanis说，“这实际上反而加大了合作的难度。” 容易被复制的药物 不同品类药物的复刻难度差异显著。小分子药物与抗体药物即便明确核心靶点，仍需投入大量时间与实验资源才能完成新药研发；而核糖核酸类药物研发门槛更低，仅需掌握靶点核心信息，即可快速完成逆向解析与复刻研发。 与此同时，药物靶点与基因序列无法申请专利保护，专利授权仅针对最终成型的药物产品。这意味着，深耕基因药物、依托原创生物学发现开展研发的企业，极易遭遇同业复刻与同质化跟进。 Moonwalk和Junevity都在开发基于小干扰RNA（siRNA）这一基因沉默技术的药物。这类药物本质上就是一段与所要抑制的靶基因相匹配的序列，正因如此，两家公司才死死捂住靶点名称。 “由于siRNA相当容易开发，知道靶向序列再做些优化就行。”Aravanis表示。“我非常担心，一旦靶点泄露而我们又没能拉开足够的身位，就会出现大批快速跟随者”。 siRNA领域的领军企业Alnylam，过往会主动披露临床前研发细节，如今仅在药物即将进入临床试验阶段时，才会公示相关靶点信息。Aravanis介绍，中国有数十家siRNA公司紧盯Alnylam等美国公司。“Alnylam这样的公司前脚刚谈论某个靶点，他们后脚就迅速跟进。” 多家大型药企，包括阿斯利康、礼来、基因泰克和诺华，近期纷纷与中国siRNA公司如Argo、石药集团和圣因生物（SanegeneBio）达成交易。其中不少公司正在围绕美国同行所追逐的热门疾病和靶点展开布局。 Endpoints联系了这些中国公司，询问其在决策药物靶点时是否会参考美国公司的管线和专利文件。Argo拒绝置评。圣因生物资本市场副总裁孟娜在邮件中表示，公司既有first-in-class项目，也有best-in-class项目。 “我们注意到，一个更广泛的行业趋势是，无论美国还是全球药企，在早期阶段对靶点和适应症命名都愈发审慎。这一点也体现在我们与基因泰克和礼来的合作中：应合作伙伴要求，相关靶点信息保持保密。”孟娜补充道。 NewLimit的技术路径与上述企业有所差异，其核心是通过信使核糖核酸技术导入优质基因、激活细胞再生，而非抑制有害基因。Kimmel说，一旦其他公司知晓他们所专注的基因名称，开发出竞争药物将“相当直截了当”。 Kimmel结合过往小分子药物研发经验对比分析：“以往研发小分子药物，我们会公开靶点信息，但严格保密药物结构，因为结构设计是核心创新壁垒。而在基因药物赛道，研发难度与保密重点完全颠倒，核心壁垒变为靶点基因信息。” 在此背景下，部分企业主动布局高技术壁垒、难以复刻的药物靶点，即便靶点信息公开，同业也无法快速跟进研发。南旧金山初创公司Xaira Therapeutics已筹资逾10亿美元，专注于人工智能赋能抗体药物研发，主攻传统抗体技术无法突破的疑难靶点。 “如果你有一个能用常规手段搞定的可成药靶点，那全世界就会有20家公司扑上去，其中15家在中国，”Xaira首席执行官马克·特西埃-拉维涅（Marc Tessier-Lavigne）说。 尽管Xaira声称已具备高技术壁垒，但公司仍未对外公开具体研发病种与核心靶点。不过，终有一天，Xaira必须通过专利公示药物候选方案。 “一旦专利信息公示，所有药企都会面临同一个难题：同业会快速抓取核心信息、跟进迭代研发。”Lavigne说，“你拿什么来保护自己？” 失衡的行业竞争格局 专利制度本是保护技术创新、维护研发权益的核心机制，如今却成为困扰美国药企的主要行业难题。 美药企高管普遍认为，源于中国的市场竞争，彻底重塑了本土企业的专利申报策略。目前行业形成两种主流应对方式：一是大幅延后专利申报周期，二是先提交临时专利申请，在公示截止前撤回并重新申报，规避信息提前外泄风险。Lavigne表示：“我们在统筹布局全线研发项目时，会重点考量这一竞争因素。” 生物技术创新组织（BIO）首席执行官约翰·克劳利（John Crowley）认为，专利改革是关键。他提议，专利可在提交三至五年后再公布，而不是现行的18个月；美国也可恢复“先发明制”，取代目前的“先申请制”。“或许，我们还可借鉴国防领域的涉密机制，对核心专利进行脱敏处理或涉密保护。” Crowley说。 Crowley强调：“专利制度改革是平衡中美生物医药竞争格局、重塑行业公平竞争环境最直接、最有效的方式。” 除了正当的市场化竞争，美国行业还滋生出对商业窃密风险的担忧。Crowley透露，联邦调查局（FBI）在圣地亚哥举办的生物技术创新组织年度大会上，向理事会通报了涉华商业窃密风险，核心警示为行业需提高警惕、严守核心科研机密。 “部分机构看似是正规的投资主体或商业合作方，实则意在窃取核心科研信息，用于本土同业竞争，这是性质极其恶劣的高端商业窃密行为。”Crowley指出。 不过，截至目前，暂无公开确凿的证据证实相关商业窃密行为。同时，美国行业对中国生物医药产业的评价普遍片面固化、缺乏客观性。深耕中美临床研究服务市场的Novotech 首席医学官朱迪丝·吴-卡欣（Judith Ng-Cashin）表示，美国行业对中国市场存在诸多认知偏差，过度夸大了中国药物研发的速度与成本优势，同时固守“中国企业窃取美国创新成果”的陈旧偏见。 “行业部分舆论过于偏激。”Ng-Cashin说，“作为美国人，我可以客观直言，美国行业普遍存在自我优越的固有认知，默认自身的研发速度、技术水平、创新能力均全球最优。” “中国的知识产权保护体系过往确实存在短板，但目前已实现大幅完善与升级。当下美国的诸多负面论调，更多是地缘政治环境下的舆论甩锅，也是美国生物科技企业转嫁自身竞争压力的借口。”Ng-Cashi补充道。 保密常态化 GordonMD Global Investments 创始人兼首席执行官克雷格·戈登（Craig Gordon）预判，大型药企的早期研发保密机制、初创企业的核心技术保密风潮将持续加剧，最终成为行业常态化发展趋势，他本人对此趋势持认可态度。 但这一趋势将进一步加剧投资行业的层级分化：大众投资者将越发被蒙在鼓里，看不到药企最前沿的科学；而风险投资机构仍可深度参与初创企业的核心研发进程。 “全行业对科研成果的保密意识都在持续升级。”Lavigne表示，据他了解，已有投资机构明令禁止初创企业在学术会议上公示科研海报。“这将对学术圈发展造成消极影响，行业长期以来依托开放协作实现共同进步，而当前的保密风潮正在打破这一良性生态。” Crowley克劳利深有同感。“这正在损害合作与交流，”他说，“它催生了一个更加内敛封闭的行业。看吧，我们向来都会保护自己的知识产权和商业秘密，但现在，就连合作的意愿，我想你也能感觉到在下降。” 卢刚认为，就目前而言，美国公司在first-in-class药物上仍比中国公司有优势。但他判断，这种局面不会持续太久。 “情况正在改变。你看看顶级期刊上的论文，越来越多的中国学术实验室正在各个领域发表突破性发现，”卢刚说，“你会看到那一波药物发现浪潮汹涌而来，我可以保证，美国的科学家们会惊诧于中国企业正如何迎头赶上，甚至后来居上。” “昔日的模仿者，已成了创新者，”卢刚说，“我们有知识，有技术，有专业积淀，更有破釜沉舟追求成功的决心。这是你阻挡不了的。” 参考资料：EndpointsNews 封面图来源：即梦AI 版权声明/免责声明 本文为编译文章。 本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。 文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。 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免疫细胞疗法4篇 免疫细胞疗法#01 · 摘录时间07-10 06:30290万元一针！FDA批准首个异体T细胞疗法，血癌移植后的免疫重建迎来突破 美国食品药品监督管理局（FDA）近期批准了一款名为Tregzi的异体T细胞疗法，用于治疗接受匹配供体造血干细胞移植（HSCT）的成人血液系统恶性肿瘤患者。这一疗法的单剂价格高达290万元人民币，其独特之处在于不直接攻击癌细胞，而是致力于解决移植后免疫重建的挑战。基于三期临床试验结果，Tregzi有望改善患者移植后的无慢性移植物抗宿主病生存，该试验共纳入187例患者，为血液疾病患者提供了新的治疗选择。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#02 · 摘录时间07-10 08:30人体“超充”问世，充电5分钟，续航一生？反击癌细胞空手套白狼，开辟细胞疗法新革命 一项新研究提出了人体内“超充”技术的概念，即通过增强免疫细胞的能量源——线粒体，来对抗癌细胞。研究发现癌细胞能够通过细胞间的纳米管“偷走”免疫细胞的线粒体，从而削弱免疫系统。这项技术有望为癌症治疗带来革命性的变化。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#03 · 摘录时间07-10 08:1647例红斑狼疮临床数据：CAR-T 细胞疗法疗效突出，超八成患者实现无药缓解 一项系统性综述整合了全球10项临床研究、47名难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者的数据，证实了CAR-T细胞疗法在控制红斑狼疮病情中的强效作用。CAR-T细胞疗法通过改造患者自身的免疫T细胞精准清除致病B细胞，帮助多数患者摆脱长期服药。这项研究为重症狼疮患者提供了新的治疗选择。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#04 · 摘录时间07-11 00:00【实体瘤·TCR-T治疗】国产TCR-T疗法NW101正式开放招募，卵巢癌、肺鳞癌、三阴乳腺癌等多癌种可申请 国产TCR-T疗法NW101正式开放招募，卵巢癌、肺鳞癌、三阴乳腺癌等多癌种可申请。NW101靶向PRAME癌基因蛋白，PRAME在多种实体瘤中高度"苏醒"，是肿瘤疯狂增殖的推手之一。2025年4月，《自然·医学》发表了NW101 1期临床数据，在40例经多线治疗失败的晚期实体瘤患者中，单次回输后客观缓解率（ORR）高达52.5%，高剂量组中位无进展生存期（mPFS）达5.7个月，中位总生存期（mOS）1b高剂量组尚未达到。TCR-T细胞可在外周血中持续存在超过2年，创造持久免疫记忆。最严重的不良反应为可逆的低级别CRS（1~2级）。 阅读原文 → 干细胞与再生医学5篇 干细胞与再生医学#05 · 摘录时间07-10 14:35ED干预新突破！新研究：给丁丁打一针干细胞，70%ED患者“重振雄风” 空军军医大学第二附属医院唐都医院泌尿外科团队发表的研究显示，高活性胎盘来源间充质干细胞联合低强度体外冲击波疗法，可能帮助改善中重度勃起功能障碍（ED）。这项前瞻性随机对照临床试验共招募33名患者，结果显示，6个月随访后，联合干预组70%的患者功能得到改善。这一发现为ED的干细胞治疗提供了新的证据，表明干细胞疗法可能成为改善ED的新途径。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#06 · 摘录时间07-10 12:00J Transl Med ｜广州实验室董鸣研究员团队：RUNX1通过富含ITGB1的细胞外囊泡构建纤维化转移前微环境促进胰腺癌肝转移 广州实验室董鸣研究员团队在Journal of Translational Medicine发表研究，探讨RUNX1通过富含ITGB1的细胞外囊泡构建纤维化转移前微环境促进胰腺癌肝转移的机制。胰腺导管腺癌（PDAC）是消化系统恶性程度最高、预后最差的肿瘤之一，肝转移是患者生存受限的重要原因。该研究揭示了RUNX1-外泌体-ITGB1轴在PDAC肝转移中的关键作用，为早期预警和精准干预提供了新的分子靶点。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#07 · 摘录时间07-10 10:44单次输注脂肪干细胞后48周，88.24%慢性肾病患者肾功能得到改善或保持稳定 一项发表在《Stem Cells Translational Medicine》期刊的研究显示，脂肪干细胞（ADSCs）在治疗慢性肾病（CKD）方面展现出潜力。在I/II期临床试验中，88.24%的患者在单次ADSCs输注后48周内肾功能得到改善或保持稳定。CKD影响全球约10%人口，其中30%可能进展到严重肾功能障碍。ADSCs通过免疫调节、抗炎作用和组织再生等机制，减轻炎症、抑制纤维化并修复肾组织。尽管ADSCs在CKD中的临床数据有限，但本研究的安全性结果为未来治疗策略提供了参考。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#08 · 摘录时间07-10 07:30生长因子介导神经干细胞再生：缺血性脑损伤修复新思路 一项新研究探讨了生长因子在神经干细胞再生中的作用，特别是在缺血性脑损伤修复中的重要性。研究发现，在缺氧条件下，胰岛素样生长因子1（IGF1）和机械生长因子（MGF）对神经干细胞（NSC）具有显著影响。这项研究为缺血性中风的治疗提供了新的视角，强调了在低氧环境中NSC的脆弱性以及生长因子在改善神经元功能中的潜在作用。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#09 · 摘录时间07-10 08:16国家重大科技专项落地！推动治疗帕金森病的iPS细胞创新药早日上市 我国启动了一项国家科技重大专项，旨在开发一种新型细胞治疗药物，用于治疗帕金森病。这款药物基于iPS细胞技术，能够将成熟的体细胞重新编程为多能干细胞，从而治疗帕金森病。项目由上海士泽生物牵头，联合多家科研和医疗机构共同研发，目前已进入Ⅱ期临床研究，有望成为国内首个获批上市的通用型iPS细胞治疗帕金森病创新药。 阅读原文 → 基因治疗与编辑3篇 基因治疗与编辑#10 · 摘录时间07-10 08:00抗体偶联LNP全流程公开：靶向递送从制备到验证一文讲透 本文详细介绍了抗体偶联脂质纳米颗粒（tLNP）的制备与表征标准操作规程，包括从抗体准备、标记到tLNP的制备与评价的全流程实验操作。文中列出了所需的生物材料、抗体和主要试剂，为研究人员提供了一份详尽的实验指南，以实现靶向递送的高效性和准确性。 阅读原文 → 基因治疗与编辑#11 · 摘录时间07-10 16:30Nat Communi | 老年心脏也能"回春"？复旦大学邹云增 等团队发现Sub1敲低在老龄小鼠中仍可逆转运衰老相关HFpEF 复旦大学邹云增、吴剑及高攀团队在Nature Communications发表研究，发现转录调控因子Sub1在衰老心脏及HFpEF小鼠模型中表达上调。心脏过表达Sub1会缩短小鼠寿命、加重舒张功能障碍并加速心脏衰老；而敲低Sub1可延缓心脏衰老、改善HFpEF相关表型，该效应即便在老年小鼠体内启动干预仍可实现。机制上，Sub1可与TAF9b、AROS发生相互作用，通过调控p53的泛素化与乙酰化修饰稳定p53蛋白，进而诱导心肌细胞衰老。阻断Sub1–p53相互作用可在体外模型中减轻心肌细胞衰老。该研究证实Sub1是衰老相关HFpEF的致病调控因子。 阅读原文 → 基因治疗与编辑#12 · 摘录时间07-10 11:28血液中的“环状密码”：circRNA开启阿尔茨海默病早筛新策略 随着人口老龄化，阿尔茨海默病（AD）的早期诊断变得尤为重要。传统检测方法如脑脊液检测和PET影像存在局限性。近年来，血液中的circRNA因其高稳定性和组织特异性，成为AD早期检测的新候选标志物。圣路易斯华盛顿大学的研究团队通过大规模队列分析，筛选出与AD相关的circRNA，并构建基于血液circRNA特征的预测模型，为AD的早期识别和进展预测提供了新方向。该研究在多个独立队列中得到验证，为circRNA作为神经退行性疾病液体活检标志物提供了重要证据。 阅读原文 → 产业动态和监管5篇 产业动态和监管#13 · 摘录时间07-10 16:19两款药接连失败，GSK止损离场：22亿美元合作画上句号 GSK与Alector公司总额22亿美元的神经退行性疾病合作项目因两款在研药物临床失败而终止。GSK支付的7亿美元首付款损失，Alector原本有望获得的15亿美元里程碑付款也落空。合作围绕两款靶向sortilin蛋白的药物，旨在提升progranulin蛋白水平，调节大脑免疫活动并支持神经元。latozinemab在额颞叶痴呆III期试验中未能延缓疾病进展，nivisnebart在阿尔茨海默病II期试验中因不太可能达到终点被提前叫停。分析师认为，这些失败让progranulin靶点的成药性存疑，宣告了合作的终结。失去GSK这个大金主后，Alector面临新的挑战。 阅读原文 → 产业动态和监管#14 · 摘录时间07-10 18:01重磅里程碑！和元生物正式取得《药品生产许可证》（C证）， 商业化闭环全面打通！ | 会员动态 上海和元生物技术（集团）股份有限公司近日获得上海市药品监督管理局颁发的《药品生产许可证》（C类），成为国内CGT CDMO领域拥有C证资质、全面具备CGT产品商业化受托生产资质的标杆企业。此次C证的成功获批，标志着和元生物完整打通CGT药物从早期研发、临床生产到商业化量产的全产业链服务闭环，正式完成从临床阶段CDMO服务商向全生命周期商业化综合服务商的战略升级。C证是CGT产品商业化生产的法定入场券，代表生产体系、质量控制、GMP管理均达到NMPA最严格标准。和元生物临港智造基地历经严苛核查，全链条通过合规验收，具备承接AAV/慢病毒载体、CAR-T细胞治疗、溶瘤病毒等全品类CGT产品商业化生产的能力。 阅读原文 → 产业动态和监管#15 · 摘录时间07-10 14:20香雪制药67亿重整：广药资本接盘的真正目标，不是中药是TCR-T？ 香雪制药宣布国资广药资本被确定为中选重整投资人，这距离其开启重组已有一年多。香雪制药以其抗病毒口服液和橘红系列闻名，是岭南中药文化遗产。广药资本是广药集团全资设立的资本平台，专注医药健康领域的产业投资与并购。香雪制药在2025年净资产为-3.60亿元，若2026年再为负数，将触发“退市”警报。此次广药资本接盘香雪制药，其真正目标可能并非中药，而是香雪制药在TCR-T细胞疗法领域的潜力。 阅读原文 → 产业动态和监管#16 · 摘录时间07-10 21:00外泌体药物递送入选2026全球十大新兴技术：真正价值正在显现 在大连举行的第十七届夏季达沃斯论坛期间，世界经济论坛联合Frontiers发布《2026年十大新兴技术》报告，外泌体药物递送位列第六。外泌体是细胞释放的一类纳米级膜性囊泡，内部可以携带蛋白质、脂质和RNA等物质，在细胞之间传递信息。研究人员由此产生了一个重要设想：能否把治疗药物装进外泌体，利用其天然形成的信息运输工具，解决分子药物长期面临的"最后一公里"问题。外泌体药物递送能够入选，说明它正在从基础研究中的细胞现象，逐步发展为全球生命科学界系统开发的新型递送平台。 阅读原文 → 产业动态和监管#17 · 摘录时间07-10 11:46超百亿美元！中国siRNA药物上半年BD金额出炉 2026年上半年，中国小核酸药物领域迎来重大突破，六笔重磅交易累计金额超百亿美元。圣因生物与罗氏基因泰克达成15亿美元合作，瑞博生物与Madrigal签订44亿美元大单。此外，赫吉亚生物被中国生物制药以12亿元全资收购，前沿生物向GSK授权两款siRNA管线，时安生物将靶向ALK7的SA030授权给GSK，石药集团子公司巨石生物与阿斯利康就两款肾脏疾病siRNA合作。这些交易标志着中国小核酸药物领域的快速发展和国际合作的深化。 阅读原文 →