Sanegene Bio (Suzhou) Co., Ltd.

1. 核心判断：处于“去伪存真”的阵痛期过去十年，中国生物医药经历了“只要有个海归博士+PPT就能融到资”的泡沫期。 现在的中国医药行业，正在经历类似当年互联网泡沫破裂后的“大清洗”： 低端产能出清：只做“仿制药”或低水平重复研发（Me-too类药物）的企业，在集采（国家集中采购）的压力下，利润被压得极薄，生存空间极具缩小。 头部效应显现：资源和人才正在疯狂向百济神州、恒瑞医药、信达生物等头部企业，以及有“独门绝技”的Biotech（生物科技初创公司）集中。2.中国的“杀手锏”：哪里处于世界领先？ 不要觉得中国药企只会仿制，在以下两个细分赛道，中国企业已经具备了全球定义权：A. ADC药物（抗体偶联药物）——“生物导弹”的兵工厂 这是目前中国医药行业最耀眼的皇冠。 地位：全球跨国药企（MNC）如默沙东、阿斯利康，正在排队以此数亿甚至数十亿美元的价格，购买中国药企的ADC技术专利。 原因：中国在“工程化改造”方面有极强的天赋。ADC药物需要把抗体和毒素连接起来，中国企业把这个“连接技术”做到了极致，药效好、毒性低。中国实际上已成为全球ADC药物的创新中心。B. CAR-T细胞治疗——治愈癌症的希望 地位：在血液瘤治疗领域，以传奇生物（Legend Biotech）为代表的中国企业，其疗效数据甚至优于美国强生等巨头，成功在美国上市并大卖。 优势：依托中国庞大的临床患者基数和高效的临床试验体系，中国在细胞治疗的迭代速度上快于欧美。3.全新的商业模式：License-out（借船出海） 这是近年来最大的风向标转变。 以前(In-license)：中国药企花钱买国外的药，拿到国内卖。 现在(Out-license)：中国药企把图纸（专利）卖给辉瑞、默克等巨头，让他们在国外卖，自己收高额的首付款和提成。 意义：这标志着中国生物医药的研发能力已经得到了国际认可。2024-2026年，中国药企对外授权交易金额屡创新高，这不仅是为了赚钱，更是为了活下去（回笼资金）。4.头顶的“达摩克利斯之剑” 虽然技术在突破，但行业面临的挑战非常严峻：A.地缘政治与“生物安全法案” 这是目前悬在中国CXO行业（医药外包，如药明康德系）头顶最大的阴影。 美国试图在生物制造供应链上与中国“脱钩”，这导致严重依赖海外订单的中国CXO企业股价暴跌，业务充满不确定性。这迫使中国企业加速在新加坡、欧洲建厂，进行“全球化规避”。B. “内卷”导致的资源浪费 中国药企太爱“扎堆”。 一旦发现某个靶点（如PD-1）火了，几百家企业一窝蜂全去做。导致结果是：还没等药上市，赛道已经拥挤不堪，最后谁也赚不到钱。 现在的转变：资本倒逼企业必须做First-in-class（全球首创）或Best-in-class（同类最优），否则一分钱也融不到。C.支付端的瓶颈 好药做出来了，谁来买单？ 美国的创新药可以卖天价，依靠商业保险覆盖。 中国的医保资金有限，必须保基本。几十万一针的抗癌药，如果不进医保卖不动，进了医保就要“灵魂砍价”。这导致中国创新药的商业回报周期比国外长得多。5.未来趋势：AI + Biotech (AIDD) 必须提到这一点。 中国在AI制药（AIDD）领域潜力巨大。华为（盘古药物模型）、百度（螺旋桨）、腾讯（iDrug）等科技巨头全部下场。 逻辑：利用AI算力去筛选药物分子结构，把原本需要5年的研发周期缩短到1-2年。中国拥有高质量的数据和强大的算力基建，这是下一个爆发点。 结论: 看待中国生物医药，不要看股价（目前很低迷），要看管线（Pipeline）。 短期看：是一个残酷的淘汰赛，大量没有核心技术的Biotech会倒闭或被并购。长期看：中国正在从“全球药房的搬运工”转变为“全球新药的发源地”。 2026年的建议：如果你关注投资，盯着那些有能力把药卖给美国大厂（License-out）的企业，以及在ADC、小核酸、合成生物学领域有布局的头部玩家。 附资料： 在当前（2026年初）的生物医药版图中，ADC（抗体偶联药物）、小核酸、合成生物学被视为最具增长潜力的三大赛道。中国企业在这些领域已经从单纯的“跟随者”逐渐转变为“竞争者”甚至“领跑者”。 以下是这三大领域的全球及中国头部玩家盘点：1. ADC（抗体偶联药物）领域 关键词：生物导弹、License-out爆发、大药企必争之地 ADC是目前商业化最成熟、交易最火爆的赛道。全球呈现“双雄争霸+多强并起”的格局，而中国已成为全球ADC技术创新的核心“军火库”。🌍 全球领军者第一三共 (Daiichi Sankyo) / 阿斯利康 (AstraZeneca):  凭借王牌药物 Enhertu (DS-8201) 彻底改变了乳腺癌治疗标准，是目前绝对的技术与商业标杆。辉瑞 (Pfizer):  通过收购 Seagen (ADC领域的鼻祖)，一举成为行业巨头，拥有Adcetris、Padcev等重磅产品。罗氏 (Roche):  拥有老牌重磅药 Kadcyla 和 Polivy。吉利德 (Gilead):  拥有针对TROP2靶点的 Trodelvy。🇨🇳 中国头部玩家 (第一梯队)科伦博泰 (Kelun-Biotech):  当前的BD之王。与默沙东 (MSD) 达成了超百亿美元的合作，其TROP2 ADC被视为Enhertu的有力竞争者。荣昌生物 (RemeGen):  拥有中国首个国产ADC新药 维迪西妥单抗 (RC48)，并成功授权给Seagen/辉瑞，商业化能力得到了验证。恒瑞医药 (Hengrui):  “研发一哥”底蕴深厚，拥有SHR-A1811 (HER2 ADC) 等多款具重磅潜力的管线，正快速追赶第一三共。翰森制药 (Hansoh):  凭借B7-H3、B7-H4等差异化靶点ADC，与GSK达成了重磅合作。映恩生物 (DualityBio) & 宜联生物 (MediLink):  代表了新一代Biotech，凭借独有的连接子技术平台，分别被BioNTech和罗氏/Biontech“扫货”式合作。2. 小核酸药物 (siRNA/ASO) 领域 关键词：第三次制药革命、慢性病管理、长效治疗 小核酸药物被认为是继小分子、抗体之后的“第三次浪潮”。该领域技术壁垒极高，全球寡头效应明显，中国企业正处于快速追赶期。🌍 全球领军者Alnylam:  绝对霸主，相当于小核酸界的“苹果”。解决了递送系统难题，拥有多款上市药物 (如Onpattro, Amvuttra)，几乎定义了RNAi疗法。Ionis:  反义核酸 (ASO) 的鼻祖，拥有重磅药物 Spinraza (治疗SMA)。诺华 (Novartis):  通过收购The Medicines Company获得降脂神药 Leqvio (Inclisiran)，开启了小核酸在大众慢性病（非罕见病）领域的商业化大门。 🇨🇳 中国头部玩家瑞博生物 (Ribo):  中国小核酸的先行者，管线布局最广，拥有乙肝、降脂等大适应症管线，并在2025/2026周期冲击港股IPO 。舶望制药 (Argo Biopharma):  新晋黑马。2024年与诺华达成了超40亿美元的BD交易，证明了其RADS平台技术的全球竞争力，专注于心血管和代谢疾病。圣诺医药 (Sirnaomics):  “小核酸第一股”，在医美（局部减脂）和肿瘤领域有独特布局，近期获得了华熙生物的战略投资 。圣因生物 (Sanegene) & 中美瑞康 (Ractigen):  分别在siRNA和RNA激活 (saRNA) 领域处于临床领先阶段。3. 合成生物学领域 关键词：选品为王、生物制造、降本增效 该领域已从“讲技术平台故事”阶段进入“拼量产和选品”阶段。中国企业在制造规模化和成本控制上具有全球优势。🌍 全球领军者Ginkgo Bioworks:  平台型公司的代表，虽然近年面临财务挑战，但仍是基因编辑和菌株设计领域的“代工厂”标杆。Genomatica:  工业化替代的代表，专注于生物基化学品。 🇨🇳 中国头部玩家 (产业落地型)凯赛生物 (Cathay Biotech):  全球生物基聚酰胺（尼龙）龙头。利用合成生物学法大规模生产长链二元酸，产业链地位极其稳固，与招商局集团有深度合作。华恒生物 (Huaheng):  氨基酸巨头。在丙氨酸、缬氨酸等小品种氨基酸上实现了全球垄断地位，是“选品+量产”最成功的案例之一。巨子生物 (Giant Biogene):  重组胶原蛋白之王。虽然常被归为医美/护肤，但其核心壁垒是合成生物学制造的高纯度胶原蛋白。蓝晶微生物 (Bluepha):  创新型Biotech代表，专注于PHA (可降解塑料) 的商业化落地，是初创企业中融资能力和品牌影响力最强的之一。川宁生物:  依托抗生素中间体的发酵优势，成功转型合成生物学（如红没药醇、麦角硫因），是传统药企转型的典范。 总结建议： 如果您关注二级市场投资，ADC领域的恒瑞、科伦博泰，以及合成生物学的华恒、凯赛是业绩确定性较高的标的。 如果您关注一级市场或BD合作，小核酸领域的舶望、圣因，以及ADC领域的宜联、普方等拥有独特技术平台的新锐公司更值得关注。

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 细胞治疗领域正迎来一场静水深流的变革。以CAR-T为代表的疗法虽已在血液肿瘤中展现出惊人疗效，但其高昂的成本与复杂的个性化制备流程，始终是横亘在患者面前的鸿沟。在此背景下，能在人体内直接“编辑”T细胞的In Vivo CAR-T技术，被视为破局的关键。 2025年，这一前沿领域迎来了里程碑式的进展——虹信生物基于mRNA-LNP技术的In Vivo CAR-T候选药物HN2301首次在人体上验证了该技术路径的可行性。这不仅为自身免疫疾病的治疗开辟了新路径，也正式宣告In Vivo CAR-T从实验室加速走向临床应用。 全球竞争格局，MNC巨头重金押注 如果说In Vivo CAR-T在2023年还只是资本市场的概念热点，那么2024至2025年，则是跨国药企用真金白银下注加速卡位的关键窗口期。从公开的BD交易来看，这一趋势非常清晰迅猛。 据不完全统计，仅2025年一年，全球围绕In Vivo CAR-T的重磅交易金额已超过65亿美元。其中，并购成为MNC快速获取核心技术的首选路径。 阿斯利康以10亿美元收购EsoBiotec，看中的是其工程化纳米抗体慢病毒（ENABL）平台。艾伯维更是豪掷21亿美元拿下Capstan Therapeutics，旨在将其LNP递送技术收入囊中。紧随其后，BMS以15亿美元收购Orbital Therapeutics，吉利德/Kite则通过3.5亿美元收购Interius Bio Therapeutics及16.4亿美元授权普瑞金生物的在研管线，完成了在该领域的双重布局。这些密集的BD交易，不仅反映了MNC对In Vivo CAR-T颠覆性潜力的高度共识，也显示出其急于抢占先发优势的战略意图。 除了直接收购也通过高价值的合作协议来探索多元技术。安斯泰来在2024年初便与Kelonia Therapeutics达成最高8.75亿美元的合作，共同开发基于慢病毒载体的体内CAR-T疗法。此后，诺华、强生也相继在2024年底和2025年底与Vyriad、Kelonia达成战略合作。这种“自研+外部引进”并行的模式，也已成为MNC布局前沿技术的方式。 国内创新药企多点开花 如果说全球MNC的密集布局代表了In Vivo CAR-T赛道的“顶层设计”，那么中国本土创新企业也代表了中国创新力量在快速跟进。从当前处于临床阶段的在研管线来看，国内企业在技术路径选择上呈现出多元化布局，且已有多项研究进入I/II期临床，展现出较强的自主研发能力。 目前已有包括普瑞金生物（ESO-T01）、传奇生物（LVIVO-TaVec100）、嘉晨西海（JCXH-213）、济因生物（JY231）以及虹信生物（HN2301）在内的多家中国企业推进其In Vivo CAR-T产品进入临床试验阶段。 虹信生物的进展尤为引人关注——其基于mRNA-LNP平台的HN2301，在2025年9月于《新英格兰医学杂志》发表的SLE患者临床数据，不仅是该技术路线在全球范围内的首次人体验证，也标志着中国企业在非病毒递送路径上实现了巨大的突破。 图：虹信生物 在研管线 此外，普瑞金生物与EsoBiotec合作开发的ESO-T01（靶向BCMA），已在多发性骨髓瘤及自身免疫疾病方向开展I期研究。传奇生物则利用其成熟的LNP递送平台，推进CD19/CD20双靶点疗法LVIVO-TaVec100的临床探索。而嘉晨西海、济因生物等企业也在血液肿瘤领域持续发力。 值得注意的是，驯鹿医疗/ Umoja Biopharma（由驯鹿医疗与Umoja合作）的UB-VV系列管线亦已进入I期临床，显示出国内企业在自免与血液瘤双线布局的意图。 图：驯鹿医疗 在研管线 这些管线的快速推进，离不开资本的持续支持。腾讯近年来在医疗领域的战略性投资，正是这一趋势的缩影。继布局圣因生物、跃赛生物、华毅乐健、圆因生物后，其入股虹信生物不仅延续了对核酸药物与细胞治疗前沿赛道的深耕，更体现了产业资本对In Vivo CAR-T技术成熟度与商业潜力的认可。 总体而言，中国In Vivo CAR-T研发正从早期概念验证迈向临床验证阶段，技术路径覆盖病毒与非病毒两大方向，适应症拓展至血液瘤与自身免疫病。尽管仍面临递送效率、安全性长期随访等挑战，但以虹信生物为代表的本土创新力量，正在用真实世界的数据证明中国在下一代细胞治疗领域的竞争力。 2026年in vivo CAR-T赛道将持续火热，并且该趋势很有可能有增无减。随着更多I期临床数据的披露以及II期关键实验的启动，行业也有望迎来从技术到临床价值的关键跃迁。 参考资料： 各企业官网、国联民生证券 扫码进群 掌握CAR-T疗法 、干细胞疗法、基因疗法、溶瘤病毒、核酸药物全方位信息

小核酸药物发展至今已经进入了蓄力期，竞争态势也愈发激烈。下场玩家有biotech，也有意在转型的大型药企。大量的需求也滋生了行业上下游的服务企业。 本次开个专题，盘点国内小核酸企业，这期先来盘点一下原生Biotech，后面两期分别盘点大型药企和上下游企业。大家有特别关注的企业可以留言告诉罗哥，可以开专题解析技术。瑞博生物(Ribo Bio) 公司成立于2007年，2026年1月正式通过港交所聆讯并启动招股，被认为是中国“小核酸第一股”。 其核心产品RBD4059是用于治疗血栓性疾病的siRNA，被认为是全球临床进展最快的抗凝siRNA药物。此外，其肝外递送平台RiboOncoSTAR™（肿瘤）和RiboPepSTAR™（多肽偶联）已开始在CNS和肌肉组织领域进行转化。 圣诺医药(Sirnaomics) 公司成立于2007年，总部位于美国，在苏州与广州设有子公司，2021年于港股上市。具有独特的PNP（多肽纳米颗粒）和GalNAc递送平台，覆盖局部和系统给药。其核心产品STP705是TGF-β1和COX-2双靶向抑制，用于治疗非黑色素瘤皮肤癌（isSCC/BCC），并在IIb/II期临床中展示了积极的治疗潜力。 赫吉亚生物 (Hygieia) 公司成立于2018年，专注于小核酸药物开发，凭借其核心的多组织递送平台（覆盖肝内外）及丰富的慢病管线（减重代谢、心脑血管、神经系统），于2026年1月被中国生物制药以12亿元人民币全资收购。该收购补全了中生的大慢病布局，旨在依托其平台技术打造FIC/BIC管线。 安龙生物 (Anlong Bio) 成立于2019年，罕见病以及眼科疾病的治疗。开发了ANOG小核酸技术平台Gal-Mola半乳糖小核酸药物递送载体。目前与凯因科技合作了HBV-siRNA的开发，与信立泰合作开发治疗高血压的小核酸药物。2026年1月公司宣布完成近亿元人民币B+轮融资并披露达成国际战略合作。 舶望制药(Argo Biopharma) 公司成立于2021年，在2024-2025年间与诺华(Novartis)达成了总金额高达93.65亿美元的全球战略合作，专注心血管及代谢疾病的siRNA药物研发。基于其在肝外递送技术（如骨骼肌、脂肪）的领先平台，该公司心代谢资产在跨国药企中备受瞩目，这一系列合作显著提升了其国际认可度。 大睿生物（Rona Therapeutics） 成立于2021年，平台主要搭建了核酸递送系统和多价结构设计，现已成功将多项创新siRNA资产推进至临床阶段。核心管线包括获NMPA批准的RN1871（AGT，高血压）、发布I期数据的RN0361（APOC3）以及进入I期的RN3161（INHBE，肥胖）。此外，公司已成功将“双靶点 bi-valent PCSK9-LPA siRNA”推进至临床开发。 靖因药业（Sirius Therapeutics） 成立于2021年，研发针对心血管和慢病的FIC/BIC。核心管线有FXI靶点的SRSD107是与CRISPR Therapeutics的抗血栓药物，在欧洲启动II期并完成首例给药；靶向Lp(a)的SRSD216在中国亦进入II期并首例给药。公司于2025年完成近5000万美元融资，全力加速心代谢疾病管线开发。 圣因生物(SanegeneBio) 公司成立于2021年，在中国和美国设有研发中心，依托自主知识产权的LEAD™技术平台，布局肝内及肝外靶向的创新药物管线。2025年公司发展迅速，与礼来（Eli Lilly）达成代谢性疾病RNAi研究合作，并与信达生物围绕AGTSGB-3908等项目布局心代谢慢病。同年11月公司宣布完成约1.1亿美元融资，用于推进管线临床与平台迭代。 炫景生物(Rigerna Therapetuics) 公司成立于2022年，对外宣布已经开发了多个肝外器官靶向递送技术，包括肾脏、骨骼肌、脂肪、心脏、CNS、肺、眼等。其核心产品RG002C0106是一种针对补体因子C3靶点的siRNA药物，旨在治疗由补体介导的原发性或继发性肾小球疾病，现处于I期研究阶段。与华润双鹤合作推进代谢疾病siRNA项目RG008（靶点未披露）。 先衍生物 (Leaderna Therapeutics) 公司成立于2022年，是成都先导体系内孵化/参股平台之一。核心管线LDR2402（高血压方向）已获NMPA批准临床并完成首例受试者入组，LDR2515（靶向INHBE）IND申请于2026年1月获CDE受理。2024年完成近亿元人民币融资。时安生物(Suzhou Siran Biotechnology) 公司成立于2022年，搭建了自主研发的eSAFE化学修饰、STORK肝内外递送平台及双靶 siRNA技术。公司聚焦慢乙肝、心血管代谢、自免等领域，推动FIC/BIC管线布局。SA1211单分子双靶siRNA用于慢乙肝治疗，于2025年10月获CDE临床默示许可，并在年底完成Pre-A轮融资。 结语 Biotech 用平台和速度加快临床前研发节奏，从肝内 GalNAc 到肝外多组织递送，从单靶点到双靶/多价结构，技术不断迭代。下一篇讲讲加速下场的大型药企通过自研转型或者并购，牢牢抓住慢病长期管理的下一代武器。 大家如果对某家公司的递送路线、化学修饰体系、双靶点设计或关键临床数据特别感兴趣，欢迎留言告诉罗哥——我会挑热度最高的，单独开一篇。