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注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 从年初至今，siRNA这一曾被视为"小众前沿"的技术领域，正以近乎激进的方式证明其在主流制药版图中的分量。近日，siRNA赛道迎来两笔超10亿美元的重磅授权更是将这种趋势推向了新的高潮。 10.05亿美元：时安生物ALK7 siRNA授权GSK 2026年5月6日，时安生物宣布，与葛兰素史克（GSK）就SA030达成一项全球独家许可协议（中国大陆、香港、澳门及台湾地区除外）。SA030是一款潜在疾病首创型、长效的小干扰RNA（siRNA）寡核苷酸，正处于开发阶段，用于治疗代谢与心血管疾病。SA030近期已进入 I 期临床试验，靶向激活素受体样激酶7（ALK7）—— 这是一种针对心脏代谢疾病的已确立的治疗机制。鉴于多种慢性疾病中仍存在未被解决的心脏代谢风险，该项目具备广阔的临床与市场潜力。 根据协议，葛兰素史克（GSK）将支付首付款，以及未来基于成功达成的开发、注册与商业化里程碑付款，总额最高达10.05亿美元；同时将按全球产品净销售额（中国大陆、香港、澳门及台湾地区除外）支付分级特许权使用费。时安生物（SiranBio）将主导SA030的临床开发工作直至 I 期临床试验完成，在此之后，葛兰素史克将承担中国大陆、香港、澳门及台湾地区以外的开发、注册申报与商业化相关职责。 临床前研究表明，SA030具备差异化的长效作用特性，可通过脂肪细胞靶向递送与低频次给药方案，干预与心血管代谢风险相关的基础性炎症。SA030具备与 GLP-1激动剂、SGLT2抑制剂互补且独特的机制，为未来潜在的联合用药方案提供支持，以降低现有疗法未能完全解决的残余心脏代谢风险。 10亿美元：Arrowhead PNPLA3 siRNA授权Madrigal  2026年5月5日，Madrigal Pharmaceuticals，一家专注于为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）提供新型疗法的生物制药公司，宣布与Arrowhead Pharmaceuticals就ARO-PNPLA3达成独家全球许可协议。ARO-PNPLA3是一种处于临床阶段的小干扰RNA（siRNA）药物，靶向patatin样磷脂酶结构域含蛋白3（PNPLA3），后者是MASH的关键遗传驱动因素。 Arrowhead已向Madrigal授予ARO-PNPLA3的独家全球许可，用于该药物的后续开发、生产和商业化。Arrowhead将获得2500万美元的首付款，若达成特定里程碑事件，还将获得最高9.75亿美元的额外付款，以及基于净销售额的特许权使用费。 ARO-PNPLA3的许可为Madrigal的产品管线增添了一种针对MASH高危患者的精准医疗方案。PNPLA3 I148M是公认的MASH进展遗传因素，与肝脏脂肪增加、炎症、纤维化、肝硬化和肝细胞癌相关。约30%伴有中度至晚期纤维化（相当于F2至F3期纤维化）的MASH患者携带该变异体的两个相同拷贝（即纯合子患者），且该变异在西班牙裔人群中高度流行。 I期试验为ARO-PNPLA3作为MASH潜在精准医疗方法提供了概念验证：ARO-PNPLA3的一项I期首次人体、双盲、安慰剂对照试验在美国开展，共纳入55名代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MAFLD）患者，这些患者为PNPLA3 I148M变异体的纯合子或杂合子携带者。约93%的受试者为西班牙裔或拉丁裔。该研究结果发表于《新英格兰医学杂志》，数据显示： - 在PNPLA3 I148M纯合子患者中，单次给予最高测试剂量后12周，肝脏脂肪最多降低46%（通过MRI-PDFF测量） - 起效迅速，6周即可观察到脂肪减少，且效果持续至少24周 - 未观察到具有临床意义的不良事件 - 在任何研究剂量下，杂合子参与者均未观察到肝脏脂肪含量变化 - 在日本开展的第二项I期试验（n=9）结果支持上述发现 Madrigal目前管线中共有七个siRNA项目。 参考资料：公司公告 扫码进群 掌握CAR-T疗法 、干细胞疗法、基因疗法、溶瘤病毒、核酸药物全方位信息

▎Armstrong 2026年5月5日，Madrigal引进Arrowhead的PRPLA3 siRNA新药ARO-PNPLA3，进一步夯实MASH管线。 ARO-PNPLA3在一期临床中表现出优异的疗效潜力，单次给药12周后肝脏脂肪最多减少46%（MRI-PDFF测量）。 根据协议，Madrigal支付2500万美元预付款，9.75亿美元里程碑金额，以及一定比例的销售分成。 Madrigal的THR-β激动剂Rezdiffra 2025年四季度销售额3.21亿美元，全年销售额9.58亿美元，首个完整年度即接近10亿美元跻身重磅炸弹级别。 总结 Madrigal正在通过积极的BD合作夯实期MASH管线，包括引进辉瑞的DGAT-2抑制剂，引进石药集团的小分子GLP-1受体激动剂，与瑞博生物合作开发6款siRNA新药、引进Arrowhead的PNPLA3 siRNA等。 Armstrong技术全梳理系列 GPRC5D靶点全梳理； CD40靶点全梳理； CD47靶点全梳理； 补体靶向药物技术全梳理； 补体药物：眼科治疗的重要方向； Claudin 6靶点全梳理； Claudin 18.2靶点全梳理； 靶点冷暖，行业自知； 中国大分子新药研发格局； 被炮轰的“me too”； 佐剂百年史； 胰岛素百年传奇； CUSBEA：风雨四十载； 中国新药研发的焦虑； 中国生物医药企业的研发竞争； 中国双抗竞争格局； 中国ADC竞争格局； 中国双抗技术全梳理； 中国ADC技术全梳理； Ambrx技术全梳理； Vir Biotech技术全梳理； Immune-Onc技术全梳理； 亘喜生物技术全梳理； 康哲药业技术全梳理； 科济药业技术全梳理； 恺佧生物技术全梳理； 同宜医药技术全梳理； 百奥赛图技术全梳理； 腾盛博药技术全梳理； 创胜集团技术全梳理； 永泰生物技术全梳理； 中国抗体技术全梳理； 德琪医药技术全梳理； 德琪医药技术全梳理2.0； 和铂医药技术全梳理； 荣昌生物技术全梳理； 再鼎医药技术全梳理； 药明生物技术全梳理； 恒瑞医药技术全梳理； 豪森药业技术全梳理； 正大天晴技术全梳理； 吉凯基因技术全梳理； 基石药业技术全梳理； 百济神州技术全梳理； 百济神州技术全梳理第2版； 信达生物技术全梳理； 信达生物技术全梳理第2版； 中山康方技术全梳理； 复宏汉霖技术全梳理； 先声药业技术全梳理； 君实生物技术全梳理； 嘉和生物技术全梳理； 志道生物技术全梳理； 道尔生物技术全梳理； 尚健生物技术全梳理； 康宁杰瑞技术全梳理； 科望医药技术全梳理； 岸迈生物技术全梳理； 礼进生物技术全梳理； 康桥资本技术全梳理； 余国良的抗体药布局； 荃信生物技术全梳理； 安源医药技术全梳理； 三生国健技术全梳理； 仁会生物技术全梳理； 乐普生物技术全梳理； 同润生物技术全梳理； 宜明昂科技术全梳理； 派格生物技术全梳理； 迈威生物技术全梳理； Momenta技术全梳理； NGM技术全梳理； 普米斯生物技术全梳理； 普米斯生物技术全梳理2.0； 三叶草生物技术全梳理； 贝达药业抗体药全梳理； 泽璟制药抗体药全梳理； 恒瑞医药抗体药全梳理； 齐鲁制药抗体药全梳理； 石药集团抗体药全梳理； 豪森药业抗体药全梳理； 华海药业抗体药全梳理； 科伦药业抗体药全梳理； 百奥泰技术全梳理； 凡恩世技术全梳理。