A First-in-human, Randomised Double-blind, Placebo-controlled 2-part Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Immunogenicity and Pharmacokinetics of Single Ascending Doses of AX-202 in Healthy Subjects and Multiple Ascending Doses of AX-202 in Patients With Mild to Moderate Chronic Plaque Psoriasis.

The first-in-human study will be performed in healthy volunteers and patients with a chronic inflammatory skin disease. The primary objective is to evaluate the safety, tolerability and pharmacokinetics of increasing doses of AX-202 infusion.

开始日期2023-04-25

申办/合作机构

Arxx Therapeutics AS

NL-OMON35094 / CompletedN/A

A Phase 1 Study to Compare the Pharmacokinetics of CAL-101 Capsules to Tablets in Healthy Male Subjects. - CAL-101 BE study.

开始日期2010-03-09

申办/合作机构

Calistoga Pharmaceuticals, Inc.

100 项与 AX-202 相关的临床结果

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100 项与 AX-202 相关的转化医学

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100 项与 AX-202 相关的专利（医药）

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项与 AX-202 相关的文献（医药）

2024-08-01·The American Journal of Pathology

A Novel Role for the Phosphatidylinositol-4,5-Bisphosphate 3-Kinase Delta Isoform in Hepatocellular Proliferation

Article

作者: Stoops, John ; Cotner, Mary-Claire ; Martucci, Nicole J ; Bhushan, Bharat ; Orr, Anne ; Michalopoulos, George K ; Bowen, William ; Mars, Wendy M

The phosphatidylinositol-4,5-bisphosphate 3-kinase delta isoform (Pik3cd), usually considered immune-specific, was unexpectedly identified as a gene potentially related to either regeneration and/or differentiation in animals lacking hepatocellular Integrin Linked Kinase (ILK). Since a specific inhibitor (Idelalisib, or CAL101) for the catalytic subunit encoded by Pik3cd (p110δ) has reported hepatotoxicity when used for treating chronic lymphocytic leukemia and other lymphomas, the authors aimed to elucidate whether there is a role for p110δ in normal liver function. To determine the effect on normal liver regeneration, partial hepatectomy (PHx) was performed using mice in which p110δ was first inhibited using CAL101. Inhibition led to over a 50% decrease in proliferating hepatocytes in the first 2 days after PHx. This difference correlated with phosphorylation changes in the HGF and EGF receptors (MET and EGFR, respectively) and NF-κB signaling. Ingenuity Pathway Analyses implicated C/EBPβ, HGF, and the EGFR heterodimeric partner, ERBB2, as three of the top 20 regulators downstream of p110δ signaling because their pathways were suppressed in the presence of CAL101 at 1 day post-PHx. A regulatory role for p110δ signaling in mouse and rat hepatocytes through MET and EGFR was further verified using hepatocyte primary cultures, in the presence or absence of CAL101. Combined, these data support a role for p110δ as a downstream regulator of normal hepatocytes when stimulated to proliferate.

2024-06-01·Molecular Immunology

Inhibition of PI3K p110δ rebalanced Th17/Treg and reduced macrophages pyroptosis in LPS-induced sepsis

Article

作者: Wang, Yong ; Chen, Wenhao ; Jie, Yiyang ; Zhang, Shiyun ; Zhu, Minyi ; Mao, Kefan ; Zhang, Xian ; Wen, Yanting ; Shen, Jingwen ; Shan, Jiajia

Sepsis is a systemic inflammatory response syndrome caused by trauma or infection, which can lead to multiple organ dysfunction. In severe cases, sepsis can also progress to septic shock and even death. Effective treatments for sepsis are still under development. This study aimed to determine if targeting the PI3K/Akt signaling with CAL-101, a PI3K p110δ inhibitor, could alleviate lipopolysaccharide (LPS)-induced sepsis and contribute to immune tolerance. Our findings indicated that CAL-101 treatment improved survival rates and alleviated the progression of LPS-induced sepsis. Compared to antibiotics, CAL-101 not only restored the Th17/regulatory T cells (Treg) balance but also enhanced Treg cell function. Additionally, CAL-101 promoted type 2 macrophage (M2) polarization, inhibited TNF-α secretion, and increased IL-10 secretion. Moreover, CAL-101 treatment reduced pyroptosis in peritoneal macrophages by inhibiting caspase-1/gasdermin D (GSDMD) activation. This study provides a mechanistic basis for future clinical exploration of targeted therapeutics and immunomodulatory strategies in the treatment of sepsis.

2024-05-01·Experimental Neurology

PI3Kδ inhibition alleviates the brain injury during cerebral ischemia reperfusion via suppressing pericyte contraction in a TNF-α dependent manner

Article

作者: Wang, Xiu-Ming ; Chen, Hui-Sheng ; Qiu, Jing ; Wang, Yi-Han

The pericytes (PCs) surrounding capillaries are vital regulators of capillary constriction. Persistent PC contraction results in the increased capillary constriction, therefore leading to the impaired cerebral blood flow (CBF) recovery after reperfusion and worsening the clinical outcomes in stroke patients. However, the potential determinants of PC functions during ischemia/reperfusion are poorly understood. Phosphatidylinositol-4,5-bisphosphate 3-kinase catalytic subunit Delta (PIK3CD/PI3Kδ) is a crucial factor involved with neuronflammation during ischemic stroke. PI3Kδ has shown the expression in PCs, while its effect on PC functions has not been explored yet. In this study, a rodent ischemia/reperfusion model was established in C57BL/6 mice via transient middle cerebral artery occlusion and reperfusion (MCAO/R). The PI3Kδ expression in ischemic penumbra was remarkably upregulated following MCAO/R induction. PI3Kδ inhibitor CAL-101 improved the CBF recovery, ischemic brain injury, and suppressed capillary constriction in MCAO/R mice. Besides, the production of tumor necrosis factor alpha (TNF-α), an inducer for tissue injury, and the expression of transient receptor potential vanilloid type 2 (TRPV2), a channel protein permitting calcium (Ca²⁺) uptake, were significantly reduced in ischemic penumbra after CAL-101 treatment. In vitro, oxygen-glucose deprivation and reoxygenation (OGD/R) enhanced the expression of PI3Kδ and TRPV2 in primary mouse PCs. CAL-101 suppressed the TNF-α-induced TRPV2 expression in OGD/R-treated PCs, thus inhibiting the Ca²⁺ uptake and PC contraction. Collectively, this study suggests that PI3Kδ is a critical regulator of PC function during ischemic stroke.

项与 AX-202 相关的新闻（医药）

2024-10-23

·PipelineReview

Calluna Pharma Successfully Completes Phase 1 Clinical Study of CAL101, a First-in-Class Therapeutic for Fibrotic and Fibro-Inflammatory Indications

OSLO, Norway I October 23, 2024 I Calluna Pharma AS (Calluna), a clinical stage biotechnology company pioneering first-in-class antibodies to treat inflammatory and fibrotic diseases, today announced the completion of Phase 1 clinical study for CAL101, Calluna’s lead product candidate. The study demonstrated a favorable safety, pharmacokinetic (PK) and immunogenicity profile for the mAb. CAL101 is a first-in-class mAb that targets S100A4, a damage-associated molecular pattern (DAMP) protein implicated in serious and life-threatening diseases, such as idiopathic pulmonary fibrosis and systemic sclerosis. Preclinical studies have demonstrated the ability of CAL101 to prevent and treat fibrosis and modify the disease-specific activation of fibroblasts – the key effector cells driving progression of fibrosis 1 . Jonas Hallén M.D., Ph.D., Co-Founder and Chief Medical Officer of Calluna Pharma, commented: “We are encouraged by the findings from the Phase 1 study. These results are an important step forward in the development of our lead asset, CAL101, particularly for fibrotic and fibro-inflammatory diseases where there remains a critical need for innovative therapeutic options. We are excited as we now move into the next phase of clinical development.” The first-in-human, randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 1 study in 57 subjects was designed to evaluate safety, tolerability, immunogenicity and PK, and was led by Professor Dave Singh at the Medicines Evaluation Unit in Manchester, UK 2 . The study tested single ascending doses of CAL101 in healthy volunteers and multiple ascending doses in patients with mild to moderate chronic plaque psoriasis. Summary of key CAL101 Phase 1 study results: In early 2025, Calluna plans to advance CAL101 into Phase 2 studies in fibrotic and fibro-inflammatory indications. For more information about Calluna Pharma, please visit: www.callunapharma.com SOURCE: Calluna Pharma

临床1期

2024-01-31

·药明康德

14家创新药公司完成新一轮融资！

▎药明康德内容团队编辑根据药明康德内容部的数据统计，2024年1月（截至1月30日）全球生物医药行业共计完成了超过200起融资事件。其中引人注目的是，近30起涉及的融资额超过5000万美元，公开披露的总融资额已超43亿美元。在接下来的内容中，我们将依据公开的资料为读者详细介绍1月完成大额融资的14家生物医药公司，探讨它们所开发的创新疗法以及这些疗法未来可能带来的患者福祉。▲长按识别上方二维码，申请获取《2024年1月全球5000万美元以上融资事件盘点》Radionetics Oncology：靶向放射性核素疗法研发公司1月3日，Radionetics Oncology宣布完成5250万美元的A轮融资。本轮融资由Frazier Life Sciences、5AM Ventures和新投资者DCVC Bio领投，Crinetics Pharmaceuticals和GordonMD Global Investments参投，使得该公司的融资总额达到了8250万美元。Radionetics Oncology计划利用募集的资金推进其针对新型G蛋白偶联受体（GPCR）的小分子放射性药物研发管线，以治疗多种癌症。Radionetics Oncology是一家处于临床阶段的放射性药物公司，专注于发现和开发针对各种肿瘤适应症的新型放射性药物。该公司正在推进以GPCR为靶点的新型小分子放射性药物管线，用于治疗肾上腺皮质癌、乳腺癌、肺癌等多种癌症。目前，该公司的主打项目68Ga-R8760正在1期临床试验中进行测试，以评估其安全性和剂量。68Ga-R8760是为肾上腺皮质癌患者开发的小分子放射性配体成像剂，用于识别表达黑素皮质素2型受体（MC2R）的肾上腺皮质癌病变，以筛选出可能从MC2R引导的放射性疗法中获益的患者。Radionetics Oncology目前的首席执行官是Paul Grayson先生，他拥有超过二十年丰富的医药行业经验，尤其专长于公司创立、平台构建和IND申报。此外，他还拥有管理多家初创公司的经历。Moonwalk Biosciences：工程化表观遗传编辑疗法研发公司1月4日，Moonwalk Biosciences宣布完成了5700万美元的种子轮和A轮融资，投资方包括Alpha Wave Ventures、ARCH Venture Partners、Future Ventures、GV、Khosla Ventures和YK Bioventures。此次融资将支持Moonwalk的表观遗传分析和工程技术平台的持续开发，并将其表观遗传治疗药物管线向临床推进。根据新闻稿，Moonwalk是首家将表观遗传发现平台与精准工程化技术相结合的公司，使得靶向表观遗传组，扩展复杂疾病的靶标范围成为可能。Moonwalk专注于通过全面性的读写科技，以工程化改造表观遗传组，旨在根源水平上开发出针对各种不同疾病的潜在治愈性疗法。现有的基因编辑方法涉及通过切割或产生小断裂来改变DNA，由于不可预测的修复过程及其序列的变化，这可能存在风险，这些方法通常靶向已知基因。Moonwalk的创新表观遗传编辑器以不同的方式工作，利用细胞的自然调节系统一步准确、永久地控制多个基因，而不改变DNA序列本身。这项开创性的技术得到了Moonwalk人工智能驱动分析技术的强化，使该公司能够更有效地解决复杂条件下涉及的多个因素，最大限度地减少脱靶效应和毒性，同时保持主要DNA序列完整。Moonwalk由Alex Aravanis博士、Arash Jamshidi博士和Justin Valley博士联合创立，他们是生物技术领域的领导者，在将复杂科学转化为临床产品方面拥有数十年经过验证的执行力。在共同创建Moonwalk之前，Aravanis博士是Illumina的首席技术官、研究和产品开发主管，负责领导Illumina的研究和产品开发项目。在他的领导下，Illumina推出了业界领先的基因组学研究和临床应用产品。Jamshidi博士则曾担任GRAIL公司数据科学部门的高级副总裁，他也是GRAIL的科学联合创始人之一。Valley博士则曾是Berkeley Lights（现为Bruker公司的一部分）的应用和耗材副总裁。该公司的科学联合创始人为Broad研究所的著名学者、基因编辑领域先驱张锋博士。昂阔医药（OnCusp Therapeutics）：新型抗肿瘤药物研发公司1月4日，昂阔医药宣布完成了超额认购的1亿美元（超7亿人民币）A轮融资。此次融资所得款项将用于推进公司一款靶向CDH6的抗体偶联药物（ADC）CUSP06项目的临床开发，以及用于公司产品管线和团队的建设。昂阔医药由袁斌博士、Eric Slosberg博士和富天博士共同创立，是一家致力于将肿瘤前沿药物转化为创新疗法的生物医药公司。该公司的主打产品CUSP06是一款高度差异化的在研靶向cadherin-6（CDH6）抗体偶联药物，具有可针对多种恶性实体肿瘤进行治疗的潜力。CUSP06已于2023年第三季度获得美国FDA临床试验许可，并正在美国启动1期临床试验。昂阔医药的现任首席执行官由袁斌博士担任，他同时也是该公司的联合创始人之一。袁斌博士在肿瘤药物开发、商务拓展与许可（BD&L）以及商业化领域极具经验。在他的职业生涯中，袁博士曾对多款全球知名的肿瘤药物的研发做出了卓越贡献。此外，他还成功领导或参与了50多项肿瘤学领域大并购、许可和临床合作交易。Vico Therapeutics：中枢神经系统罕见病疗法开发公司1月5日，Vico Therapeutics宣布完成6000万美元B轮融资。此次融资由新投资者Ackermans & van Haaren（AvH）领投，现有联席领投者包括Droia Ventures、EQT Life Sciences和Kurma Partners，以及先前投资者Polaris Partners、Pureos Bioventures和Eurazeo。Vico Therapeutics是一家临床阶段的基因药物公司，为患有严重神经系统疾病的患者开发反义寡核苷酸（ASO）RNA调节疗法。该公司的主要候选产品VO659目前正处于1/2a期临床开发阶段，用于治疗脊髓小脑共济失调3型（SCA3）和1型（SCA1）以及亨廷顿病（HD）。据新闻稿报道，这是临床上用于靶向治疗由CAG重复扩增引起的九种已知多聚谷氨酰胺疾病的首个ASO药物。▲Vico公司管线图（图片来源：Vico Therapeutics公司官网）此次融资将用于支持公司的整体运营，包括推进正在进行的VO659临床1/2a期多中心、开放标签篮子试验，该试验旨在评估轻度至中度SCA3、SCA1和早期HD患者鞘内注射多次递增剂量VO659的安全性和耐受性，首例患者于2023年4月接受给药。这笔融资还将有助于支持该公司进一步拓展其在其他遗传性神经疾病领域的产品管线。Micah Mackison先生是Vico Therapeutics的首席执行官。Mackison先生加入Vico之前，曾服务于RNA靶向基因治疗公司Locanabio，担任首席商务官兼战略与企业发展执行副总裁。Lykos Therapeutics：创伤后应激障碍（PTSD）迷幻剂疗法研发公司1月5日，MAPS公益公司（现已更名为Lykos Therapeutics）宣布完成了超额认购的A轮融资，筹集资金超过1亿美元。本轮融资由全球性问题解决组织兼投资者Helena领投，其它投资者包括由Alex Cohen女士领导的Steven & Alexandra Cohen基金会、Eir Therapeutics、Vine Ventures、True Ventures、Unlikely Collaborators Foundation、The Joe and Sandy Samberg Foundation、Bail Capital、KittyHawk Ventures以及Satori Neuro。3，4-亚甲基二氧基甲基苯丙胺（MDMA）是一种主要通过诱导突触前转运体构象变化，以促进单胺再摄取抑制和释放的化合物，可有效调节恐惧记忆再巩固，增强恐惧消退并促进开放和亲社会行为。Lykos公司已经向美国FDA提交了一项新药申请（NDA），寻求批准使用MDMA与心理学干预手段结合，辅助治疗被诊断出患有PTSD的个体。新闻稿指出，如果获得批准，MDMA将成为首款迷幻药辅助疗法。Lykos Therapeutics于2014年由非营利组织MAPS创立，其目的是促进研究性迷幻辅助疗法的发展。Amy Emerson女士是Lykos Therapeutics的现任首席执行官。2014年Lykos成立时，她成为了该公司的CEO，负责开发和商业化处方迷幻药物。她带领公司成功完成了六项2期临床研究和两项3期临床研究，筹集了约1.5亿美元的资金，并使公司员工增长到超过120人。Emerson女士拥有数十年的医药开发和研究经验，曾将产品从1期研究推进至FDA批准。从1993年到2009年，她在诺华（Novartis）公司和Chiron公司等企业担任过各种职位，工作领域包括免疫学、肿瘤学和疫苗学。Amlogenyx：阿尔茨海默病基因疗法研发公司图片来源：123RF1月11日，Amlogenyx宣布完成5000万美元的A轮融资。Amlogenyx是由Ultragenyx公司分拆成立的子公司。专注于开发利用溶酶体酶治疗阿尔茨海默病的新型基因疗法。本轮融资由GordonMD Global Investments领投。Amlogenyx公司专注于基因疗法的研究，其理论基础是这种治疗方法能够更有效地清除致病蛋白质，故而可能具有更好的疗效。虽然目前该公司的研究尚处于临床前试验阶段，自从母公司Ultragenyx宣布其分拆计划后，Amlogenyx的研发活动就一直在有序进行。在行业媒体Endpoints News的采访中，Ultragenyx公司的首席执行官Emil Kakkis博士透露了Amlogenyx的初期运营计划。他提到，由大约八名员工组成的早期开发团队将在公司成立的初期承担管理职责。随着研究的进展，一旦Amlogenyx准备进行人体临床试验，公司将会聘请一位首席执行官及其他高层领导团队，以推动公司向前发展。Comanche Biopharma：抗早产药物研发公司1月17日，Comanche Biopharma宣布完成7500万美元的B轮融资。融资所得资金将用于开发治疗先兆子痫（preeclampsia）的RNAi疗法。新闻稿指出，该疗法有望成为首款治疗这一疾病根本原因的疗法。本轮融资由New Enterprise Associates（NEA）领投，新投资者Atlas Venture和现有投资者包括GV、F-Prime Capital、Lilly Asia Ventures和Longview Healthcare Ventures也参与了本轮融资。Comanche公司的主要RNAi候选药物CBP-4888由两种siRNA构成，靶向胎盘产生的sFLT1 mRNA亚型。它通过减少胎盘产生的sFLT1蛋白，降低母体血液中的sFLT1蛋白水平。该公司计划使用B轮融资获得的资金，于今年晚些时候启动CBP-4888在妊娠先兆子痫患者中的临床研究。该公司最近已完成一项在育龄女性健康志愿者中进行的1期临床试验。基于sFlt1的预测性诊断已经问世。2023年，FDA批准了一种血液检测，可以在出现症状之前预测严重的先兆子痫。这种诊断将成为Comanche设计CBP-4888临床试验的重要工具，用于识别靶标蛋白水平升高的妊娠，排除那些有其他潜在疾病的妊娠。Scott Johnson博士是Comanche公司的首席执行官兼联合创始人。加入Comanche之前，他是The Medicines Company的联合创始人，并在1996-2009年担任该公司董事，负责评估该公司的长期全球战略以及创新产品的许可或收购，其中包括RNAi疗法inclisiran。Tr1X Bio：自身免疫疾病细胞疗法开发公司1月17日，Tr1X Bio宣布走出隐匿模式，并完成7500万美元的A轮融资。该公司旨在开发通用的同种异体调节性T（Treg）和CAR-Treg细胞疗法，以治疗和潜在治愈自身免疫和炎症性疾病。此次融资由The Column Group领投，NEVA SGR和Alexandria Ventures参与。根据新闻稿，Tr1X的在研疗法是潜在首个从供体衍生的工程化1型调节性T（Tr1）细胞疗法，可能重现天然存在Tr1细胞的功能。Tr1X公司的管线主要基于其科学创始人Maria Grazia Roncarolo博士的工作，她是Tr1细胞的发现者。Tr1细胞是由调节性T细胞所分化的亚群，对于维持健康人体内免疫平衡和耐受是至关重要的。在临床前模型和患者中观察到这类细胞具有几个重要的功能，包括抑制局部炎症和下调炎症小体、抑制致病性效应T细胞反应、诱导长期耐受。Tr1X的专有技术能够将从健康供体中分离出的CD4+ T细胞转化为类Treg细胞，这些细胞具有与天然Tr1细胞相似的功能和特征。这些细胞可以进一步改造以靶向特定组织或器官，以进行局部、靶向性的免疫调节。目前，Tr1X正致力于开发其在研Tr1细胞疗法TRX103，该公司计划在1期试验中评估TRX103用以预防患者产生移植物抗宿主病（GvHD）的效果，这些患者接受了不匹配的造血干细胞移植。该公司同时在开发额外的管线项目，用于治疗炎症性肠病、1型糖尿病和多种B细胞介导的自身免疫疾病。▲Tr1X平台介绍（图片来源：Tr1X公司官网）首席执行官Bill Lis先生在从研发阶段到商业化的公司建设和产品管线方面拥有超过25年的生物技术高管领导经验。他最近在2019年至2022年期间担任Jasper Therapeutics的董事长兼临时首席执行官，领导了该公司的A轮和后续融资，并成功完成了brequilimab在造血干细胞移植方面的1期试验。在此之前，他于2008年至2018年担任Portola Pharmaceuticals首席执行官兼董事。此外，他目前还是再鼎医药公司的独立董事。Accent Therapeutics：RNA修饰靶向药研发公司1月23日，Accent Therapeutics宣布完成7500万美元的C轮融资。此次融资由Mirae Asset Capital Life Science领投，包括Mirae Asset Capital、Mirae Asset Venture Investment,、百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）和强生创新（Johnson ＆ Johnson Innovation，JJDC）在内的新投资者以及所有现有投资者（包括The Column Group、Atlas Venture、Droia Ventures、GV、EcoR1 Capital、AbbVie Ventures、The Mark Foundation for Cancer Research、Timefolio Capital）等也参与了此次融资。融资所得款项将用于支持该公司的两个主要项目——DHX9抑制剂和KIF18A抑制剂的早期临床开发，包括其安全性、药代动力学和早期疗效研究。Accent Therapeutics是一家致力于开发新型小分子精准癌症疗法的生物医药公司，公司目前正在开发的一种DHX9抑制剂，旨在治疗具有大量未竟医疗需求的适应症，包括BRCA功能缺失型癌症（乳腺癌、卵巢癌）、错配修复缺陷（dMMR）或微卫星不稳定性高（MSI-H）癌症（比如结直肠癌、子宫内膜癌、胃癌）以及其他未披露的癌症类型。此外，Accent Therapeutics还在研发一种KIF18A抑制剂，该药物预计将为卵巢癌和三阴性乳腺癌（TNBC）等癌症的治疗带来新的希望。Accent Therapeutics的现任首席执行官是Shakti Narayan博士，他具备丰富的行业经验。在加入Accent Therapeutics之前，Narayan博士曾在生物技术领域担任过多个高级管理职位，并在业务开发、运营管理以及法律事务方面拥有深厚的领导背景。Calluna Pharma：炎症和纤维化疾病药物研发公司1月23日，Calluna Pharma宣布于A轮融资中筹募到7500万欧元，该公司由Oxitope Pharma和Arxx Therapeutics两家公司合并组成。此次融资得到了Oxitope和Arxx现有主要投资者Forbion、Sarsia、p53和Investinor的支持。Calluna Pharma将基于损伤相关分子模式（DAMP）的先天免疫领域的专业知识与一系列针对炎症和纤维化适应症的选择性抗体相结合，其中包括几种潜在“first-in-class“的临床候选药物。Calluna公司研发的独特性在于其精准靶向先天免疫放大机制的上游，从而破坏诱发疾病的下游信号通路。迄今Calluna的研发管线中已经有四个潜力候选药物。其中，CAL101是一个单克隆抗体，其靶标为S100A4。S100A4与多种危及生命的疾病如特发性肺纤维化、慢性肾病、系统性硬化症、类风湿性关节炎和严重（类固醇不敏感）哮喘等相关。而CAL102是一个可中和氧化磷脂的单克隆抗体，氧化磷脂与急性和慢性炎症和纤维化疾病的诱发和进展相关。今后两年半，Calluna将持续融资，以期达成其研发管线的关键临床里程碑。▲Calluna Pharma管线图（图片来源：Calluna Pharma公司官网）Calluna的首席执行官为John Montana博士，他是一名药物化学家，在医药、生物技术领域的药物发现和早期开发方面拥有30多年的经验。在担任Calluna首席执行官一职以前，他是Forbion的运营合伙人。Synnovation Therapeutics：肿瘤小分子药物研发公司1月24日，Synnovation Therapeutics宣布完成1.02亿美元的A轮融资。该融资由Third Rock Ventures领投，Nextech、礼来亚洲风险投资公司、Sirona Capital和Cormorant Asset Management跟投。所得款项将用于资助Synnovation临床和临床前管线的推进，包括SNV1521和SNV4818以及其他项目。Synnovation的管线专注于经过高度验证的肿瘤学靶标，这些药物具有更强的效力、选择性和优化的药物特性，有可能解决现有护理标准中的问题，并有意义地改善患者的治疗结果。该公司的主导项目SNV1521是一种潜在“best-in-class”、高选择性和中枢神经系统渗透性PARP1抑制剂。PARP1亚型选择性抑制剂耐受性良好，为实体瘤疗法的创新治疗方式。Synnovation正在启动一项临床1期试验，预计在近期对首位患者进行给药。Synnovation另有选择性靶向致癌PI3K-α突变体项目SNV4818。SNV4818是一款潜在“best-in-class”的突变选择性PI3K-α抑制剂。SNV4818与其他分子的区别在于其对H1047X突变体的优异选择性以及对相关E545/542X突变体的中等选择性。▲Synnovation Therapeutics管线图（图片来源：Synnovation Therapeutics公司官网）Synnovation的创始人兼首席执行官为Wenqing Yao博士，其曾在Incyte服务19年，并担任该公司的执行副总裁兼发现化学负责人。在Incyte期间，Yao博士领导的化学团队发现了30多种临床化合物和五种批准药物，包括Jakafi、Olumiant、Pemazyre、Tabecta和Opzelura。Yao博士于2002年初作为创始科学家之一加入Incyte，并为Incyte杰出小分子药物发现团队的建立做出了贡献。Synnovation的联合创始人兼药物发现高级副总裁为Liangxing Wu博士，他在药物发现领域工作了近10年，曾担任Incyte药物化学执行董事，为多种临床化合物和获美国FDA批准的Pemazyre的发现做出了贡献。CG Oncology：溶瘤免疫疗法研发公司1月25日，CG Oncology公司宣布完成扩大规模的IPO，融资数额达到3.8亿美元，超过原先的预期。值得一提的是，这是2024年首个生物技术公司的IPO。一些行业媒体指出，CG Oncology公司的表现可能成为今年IPO市场的晴雨表。CG Oncology是一家处于后期临床开发阶段的生物技术公司，其主打在研疗法cretostimogene grenadenorepvec（CG0070）是一款溶瘤病毒疗法，用于治疗高危卡介苗（BCG）无应答性非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）原位癌。该疗法已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定。在去年第24届泌尿肿瘤学会年会上公布的3期临床试验BOND-003的中期分析结果显示，接受cretostimogene grenadenorepvec单药治疗的BCG无应答NMIBC患者的完全缓解率为75.7%（n=50/66）。公司的现任董事长兼首席执行官是Arthur Kuan先生，他曾入选知名财经媒体Business Insider评选的“30名40岁以下改变医疗行业的人物”榜单。2020年，他入选福布斯“30 Under 30”（医疗保健领域30位俊杰榜）。ArriVent BioPharma：抗癌疗法开发公司1月25日，ArriVent BioPHarma公司宣布完成扩大规模的IPO，融资数额达到1.75亿美元，超过原先的预期。ArriVent是一家致力于加速创新生物医药产品开发的公司，其主要候选药物伏美替尼（furmonertinib）是一种具有高度脑渗透性、靶向表皮生长因子受体（EGFR）突变的激酶抑制剂。伏美替尼已经于2021年3月在中国获批，用于治疗EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。ArriVent公司正在探索进一步开发伏美替尼用于携带其他EGFR突变的NSCLC患者，以及其他实体瘤患者。▲ArriVent公司研发管线（图片来源：ArriVent公司官网）Furmonertinib已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗携带EGFR外显子20插入突变的NSCLC患者。它目前正在3期临床试验中接受检验，治疗这一患者群体。ArriVent公司在2022年登上行业媒体BioSpace评选的新一代生物新锐公司榜单，并在2023年完成1.55亿美元的B轮融资。ArriVent公司由连续创业家姚正彬博士联合创建并担任该公司的首席执行官。在创建ArriVent之前，姚博士联合创建的Viela Bio公司成立不到两年半，就推动旗下抗CD19单克隆抗体Uplizna（inebilizumab）获得美国FDA的批准，治疗治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者。2021年，Horizon Therapeutics公司斥资近30亿美元收购了Viela Bio。姚博士随后在2021年创建了ArriVent公司，开启职业生涯的新篇章。COUR Pharmaceuticals：免疫介导疾病疗法开发公司1月30日，COUR Pharmaceuticals宣布完成A轮融资，成功筹集约1.05亿美元的资金。这次投资由Lumira Ventures和Alpha Wave Ventures共同领投，Roche Venture Fund、辉瑞、百时美施贵宝、Angelini Ventures以及JDRF T1D Fund参与投资。这笔资金将帮助COUR公司推进多款内部在研疗法的临床试验，包括包括在重症肌无力和1型糖尿病中进行概念验证2a期临床试验。该公司同时与武田（Takeda）公司在乳糜泻领域和与Ironwood Pharmaceuticals在原发性胆汁性胆管炎领域共同开发处于2期临床阶段的合作项目。▲COUR Pharmaceuticals公司研发管线（图片来源：COUR Pharmaceuticals公司官网）COUR的潜在“first-in-class”疗法基于其专有的特定抗原免疫耐受平台，旨在重新编程免疫系统以解决免疫介导疾病的根本原因。来自多个临床和前临床项目的数据已经证明了COUR的在研产品具有诱导特定抗原免疫耐受的能力，并有可能治疗广泛的自身免疫和炎症性疾病。COUR Pharmaceuticals公司创始人兼首席执行官为John J. Puisis先生，他是一位拥有超过25年经验的高管，擅长将基于技术的公司转变为产品为本的组织。他结合了独特的战略、财务、人才管理和运营技能，以识别未满足的医疗需求，优化组织将前沿技术转化为产品，解决最紧迫的难以治疗的疾病，以改善人们的生活。在共同创立并加入COUR之前，Puisis先生是Tolera Therapeutics的联合创始人兼首席执行官。他领导该公司从最初的启动发展到生产优化、临床前研究、完成一项2期临床试验，并将研发项目推进到3期临床开发阶段。本月的融资情况不仅体现了投资界对生物医药领域新兴企业的坚定信任，也映射出药物研发领域多元化的发展方向。此外，人工智能和数字技术的持续融合为医疗保健行业带来了空前的转型机遇。展望未来，我们期待更多创新疗法的开发，并坚信这些科技突破将为医药行业注入新的活力，为提升全球人类健康福祉做出重要贡献。大家都在看▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看）[1] Radionetics Oncology Raises $52.5 Million Series A to Advance First-in-Class Radiopharmaceutical Pipeline and Announces the Appointment of Industry Leader, Paul Grayson, as CEO，Retrieved January 29, 2024, from https://radionetics.com/news/radionetics-oncology-raises-52-5m-series-a/[2] Moonwalk Biosciences Launches with $57 Million in Financing to Advance a New Class of Precision Epigenetic Medicines. Retrieved January 29, 2024 from https://moonwalk.bio/news/moonwalk-biosciences-launches-with-57-million-in-financing-to-advance-a-new-class-of-precision-epigenetic-medicines/[3] OnCusp Therapeutics Raises Oversubscribed $100 Million Series A Financing to Advance Portfolio of Assets for Cancer Patients，Retrieved January 29, 2024 from https://www.oncusptx.com/html/companynews/69.html[4] Vico Therapeutics Announces $60 million (€54 million) Series B Financing to Advance VO659 Clinical-Stage Program for Rare Neurological Diseases and Expand Pipeline. Retrieved January 29, 2024 from https://vicotx.com/vico-therapeutics-announces-60-million-e54-million-series-b-financing-to-advance-vo659-clinical-stage-program-for-rare-neurological-diseases-and-expand-pipeline/[5] Psychedelic-assisted drug developer MAPS PBC nabs $100M, renames to Lykos Therapeutics. Retrieved January 29, 2024, from https://endpts.com/psychedelic-assisted-drug-developer-maps-pbc-nabs-100m-renames-to-lykos-therapeutics/[6] Ultragenyx nears $50M Series A for its Alzheimer's gene therapy spinout: #JPM24，Retrieved January 29, 2024, from https://endpts.com/ultragenyx-nears-50m-series-a-for-its-alzheimers-gene-therapy-spinout-jpm24/[7] Comanche Biopharma Closes Oversubscribed $75 Million Series B Financing to Advance Mission to Develop and Make Globally Available the First Treatment Targeting a Root Cause of Preeclampsia. Retrieved January 17, 2024, from https://comanchebiopharma.com/comanche-biopharma-closes-oversubscribed-75-million-series-b-financing-to-advance-mission-to-develop-and-make-globally-available-the-first-treatment-targeting-a-root-cause-of-preeclampsia/[8] Tr1X, Inc. Announces $75 Million Series A Financing to Develop Best-in-Class Universal Allogeneic Regulatory T (Treg) and CAR-Treg Cell Therapies to Treat and Potentially Cure Autoimmune and Inflammatory Diseases，Retrieved January 17, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/tr1x-inc-announces-75-million-series-a-financing-to-develop-best-in-class-universal-allogeneic-regulatory-t-treg-and-car-treg-cell-therapies-to-treat-and-potentially-cure-autoimmune-and-inflammatory-diseases-302036679.html[9] Accent Therapeutics Announces $75 Million Series C Financing to Advance Small Molecule Precision Cancer Therapies，Retrieved January 17, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/accent-therapeutics-announces-75-million-series-c-financing-to-advance-small-molecule-precision-cancer-therapies-302041338.html[10] Calluna Pharma launches and announces EUR 75 million Series A financing to develop novel therapies for inflammatory and fibrotic diseases. Retrieved January 23, 2024 from https://www.callunapharma.com/wp-content/uploads/2024/01/Calluna_Pharma_Launch_PR.pdf[11] Synnovation Therapeutics Launches with $102 Million to Advance Clinical-Stage Pipeline of Precision Therapies Targeting Highly Validated Disease Pathways. Retrieved January 24, 2024 from https://www.synnovationtx.com/synnovationtherapeuticslauncheswith102milliontoadvanceclinical-stagepipelineofprecision[12] CG Oncology Announces Pricing of Upsized Initial Public Offering. Retrieved January 25, 2024, from https://ir.cgoncology.com/news-releases/news-release-details/cg-oncology-announces-pricing-upsized-initial-public-offering免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

放射疗法临床申请临床1期

2024-01-29

·创鉴汇

33起融资！2家创新药公司喜迎开年IPO | 一周融资

▎药明康德内容团队编辑据创鉴汇不完全统计，上周（1月22日至1月28日）全球大健康领域共披露融资事件33起，总额超90亿元。按照金额划分，亿元及以上融资14起。按照已披露的融资轮次划分，早期融资（B轮以前）15起，中后期融资（B轮及以后）12起。生物医药领域共13家公司获融资，涉及药物类型包含溶瘤免疫疗法、肿瘤小分子药物、基因疗法等。#01CG Oncology公司完成扩大规模的IPO关键词：溶瘤免疫疗法最新融资：IPO1月24日消息，CG Oncology宣布登陆纳斯达克。CG Oncology致力于为膀胱癌患者开发一种潜在的骨干膀胱保留疗法。公司候选产品Cretostimogene grenadenorepvec（CG0070）是一种溶瘤免疫疗法，旨在优先复制大多数尿路上皮癌中存在的视网膜母细胞瘤（Rb）基因通路缺陷细胞并触发抗肿瘤免疫反应。CG0070针对卡介苗无反应的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）。该疗法已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定。在去年第24届泌尿肿瘤学会年会上公布的3期临床试验BOND-003的中期分析结果显示，接受cretostimogene grenadenorepvec单药治疗的BCG无应答NMIBC患者的完全缓解率为75.7%（n=50/66）。#02ArriVent BioPharma成功完成1.75亿美元IPO关键词：肿瘤小分子靶向药物最新融资：IPO1月27日，临床期生物技术公司ArriVent BioPharma成功完成1.75亿美元的超额认购IPO。ArriVent是一家致力于加速创新生物医药产品开发的公司，其主要候选药物伏美替尼（furmonertinib）是一种具有高度脑渗透性、靶向表皮生长因子受体（EGFR）突变的激酶抑制剂。伏美替尼已经于2021年3月在中国获批，用于治疗EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。ArriVent公司正在探索进一步开发伏美替尼用于携带其他EGFR突变的NSCLC患者，以及其他实体瘤患者。#03Synnovation Therapeutics完成1.02亿美元的A轮融资关键词：肿瘤小分子药物最新融资：1.02亿美元A轮本轮投资机构：Nextech Invest、Sirona Capital、Third Rock Ventures、礼来亚洲基金、鱼鹰资管1月25日，Synnovation Therapeutics宣布完成1.02亿美元的A轮融资。Synnovation的管线专注于经过高度验证的肿瘤学靶标，这些药物具有更强的效力、选择性和优化的药物特性，有可能解决现有护理标准中的问题，并有意义地改善患者的治疗结果。该公司的主导项目SNV1521是一种潜在“best-in-class”、高选择性和中枢神经系统渗透性PARP1抑制剂。PARP1亚型选择性抑制剂耐受性良好，为实体瘤疗法的创新治疗方式。Synnovation正在启动一项临床1期试验，预计在未来几周内对首位患者进行给药。#04Calluna完成7500万欧元A轮融资关键词：炎症和纤维化疾病药物最新融资：7500万欧元A轮本轮投资机构：Forbion、Investinor、P53 Invest、Sarsia1月23日，Oxitope Pharma和Arxx Therapeutics宣布两家公司合并组成Calluna Pharma。Calluna已经于A轮融资中筹募到7500万欧元。Calluna研发的独特性在于其精准靶向先天免疫放大机制的上游，从而破坏诱发疾病的下游信号通路。迄今Calluna的研发管线中已经有四个潜力候选药物。其中，CAL101是一个单克隆抗体，其靶标为S100A4。S100A4与多种危及生命的疾病如特发性肺纤维化、慢性肾病、系统性硬化症、类风湿性关节炎和严重（类固醇不敏感）哮喘等相关。而CAL102是一个可中和氧化磷脂的单克隆抗体，氧化磷脂与急性和慢性炎症和纤维化疾病的诱发和进展相关。#05GenEdit宣布完成2400万美元A1轮融资关键词：基因药物最新融资：2400万美元A1轮本轮投资机构：ACVC、Dayli Partners、Dong-a ST等1月23日，GenEdit宣布完成2400万美元A1轮融资。GenEdit致力于开发可在体内靶向递送的创新基因药物。公司搭建了涵盖多种非病毒、非脂质亲水纳米颗粒（HNP）的NanoGalaxy平台，具有组织选择性、负载灵活性、低免疫原性、重新给药的能力。公司基于平台可在体内将siRNA、mRNA和基因编辑器递送至神经、免疫和其他肝外系统。目前公司正在开发一系列针对神经系统的候选治疗药物，用于治疗一系列医疗需求未得到满足的疾病。据悉，本轮资金将用于支持NanoGalaxy平台和一系列临床前治疗候选药物的持续开发。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

免疫疗法IPO临床3期临床1期突破性疗法

100 项与 AX-202 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
斑块状银屑病	临床1期	英国	Arxx Therapeutics AS	2023-04-25
纤维化	临床1期	-	Calluna Pharma, Inc.	-
系统性硬皮病	临床1期	-	Arxx Therapeutics AS	-