GenSci139

正文共： 3750字 12图预计阅读时间： 9分钟金赛药业第二届研发日现场2025年5月17日，第二届金赛药业研发日「新环境下的中国新药研发、临床出海与研讨会」在上海隆重举行。活动汇聚200余位来自学术界和产业界的权威专家，围绕金赛药业研发战略、产品创新、研发创新、技术创新、临床价值转化及全球化战略布局展开深度研讨。本次活动采用线上线下联动模式，吸引了超2.2万人次通过直播平台观看，共同见证生物医药领域的思想盛宴。从单领域到多领域打造金赛药业的系列重磅产品长春高新集团总经理、金赛药业创始人总经理兼首席科学家金磊博士在本届研发日上，长春高新集团总经理、金赛药业创始人总经理兼首席科学家金磊博士系统阐述了金赛药业的全球研发战略布局。他表明，当前企业处于战略转型升级的关键期，过去金赛药业以生长激素领先企业为大众所熟知，未来企业将瞄准研发TOP3、国内首创目标，聚焦亟待解决的临床需求，释放更多细分赛道的创新潜力。“技术创新始终是驱动时代变革的核心力量，我始终坚信创新的力量”，金磊博士强调，“金赛药业将通过技术创新和坚定不移地持续高研发投入，打造更多创新支点，助力企业可持续高质量发展。”在妇儿健康领域，金赛药业已构建起覆盖全生命周期的创新产品矩阵。儿科领域方面，企业依托生长激素技术积累形成的领先优势，已实现从生长迟缓到神经、免疫、呼吸等关键治疗领域的全面布局。此外，企业创新视野持续延伸至儿科代谢和罕见病领域，前瞻性布局了多款创新管线。在女性健康领域，金赛药业以辅助生殖和妇科感染为抓手，已拥有多款创新产品，如全球最完整的重组人促卵泡激素家族金赛恒®系列、国内首个水溶性黄体酮制剂金赛欣®等。未来，企业将发挥女性健康领域的先发优势，关注不孕、妇女常见病等领域，逐步打造更多高竞争力的产品管线。在研发日现场，金磊博士重点展示了企业在在新细分领域的创新突破，如肿瘤领域，国内唯一纳米晶体甲地孕酮美适亚®被CSCO《肿瘤厌食-恶病质综合征诊疗指南》I级推荐，成功填补了国内巨大的市场空白；儿童呼吸领域，国内首款针对儿童痰热阻肺证急性咳嗽的1.1类创新中成药金赛克®获批上市，临床数据显示7天咳嗽消失率高达74%；国内首款针对急性痛风性关节炎的长效抗炎且收益明确的1类创新药金蓓欣也即将获批上市并进入商业化阶段。在未来五年的战略布局中，除了深耕妇儿健康之外，金赛将创新触角覆盖至肿瘤和免疫、神经科学、呼吸感染、代谢及罕见病领域，并在多个潜力赛道超前布局。最后，金磊博士强调，未来二十年企业将继续加强自主研发，积极推进与跨国药企和顶尖医院的合作，加速企业从单产品到多产品、从单领域到多领域、从中国走向全球的战略目标，让创新成果惠及中国乃至全球患者。内分泌代谢、免疫、肿瘤多款差异化创新研发管线展现FIC/BIC潜力金赛药业2024年研发投入再创新高，连续十二年保持双位数增长，其母公司长春高新研发投入持续领跑生物制品细分行业。公司依托蛋白药物长效控释技术、抗体偶联药物（ADC）、小核酸（siRNA）、活菌药开发及特殊制剂技术，构建覆盖生物药、化学药、医学营养品等全品类的研发能力，为多元化产品布局提供技术支撑。目前，研发管线已覆盖内分泌代谢、免疫、肿瘤等关键领域，聚焦实体瘤、自身免疫病等未被满足的临床需求，多个项目展现出"全球首创"（FIC）和“同类最佳”（BIC）潜力。本次大会上，金赛药业研发负责人代表集中展示了多项突破性研发成果：肿瘤领域：自主研发的双靶点ADC药物GenSci143/GenSci139预计2025年8月提交IND申请；自免领域：PD-1激动剂GenSci120已获4项适应症临床批件，APRIL/BAFF双靶点拮抗剂GenSci136针对系统性红斑狼疮等展现“同类最佳”潜力，IL-1α/β双抗GenSciB005覆盖类风湿关节炎等广谱炎症通路；女性健康领域：全球首创潜力药物NK3R拮抗剂GenSci074瞄准绝经期血管舒缩症未满足需求，GenSci146在子宫内膜异位症治疗领域具有全球首创潜力；代谢领域：双功能分子GenSciP133以全新机制突破骨质疏松治疗瓶颈；罕见病领域：SLC6A19抑制剂GenSciP144对苯丙酮尿症发起挑战；眼病领域：TSHR拮抗型单克隆抗体GenSci098注射液已进入临床阶段，双功能融合蛋白GenSciP148则为湿性黄斑变性等眼底疾病提供更优治疗方案。这些成果凸显金赛药业从靶点创新到临床转化的全链条创新能力。金赛药业早期研发项目与临床研发项目演讲嘉宾国内急性痛风治疗领域1类新药金蓓欣III期临床数据展现卓越疗效与安全性我国痛风患病率已达3.2%，并呈持续上升趋势。尽管传统治疗方案已广泛应用于临床，但近一半患者的疼痛等症状仍未有效缓解，超过40%反复经历急性发作。尤其在降尿酸治疗起始的3–6个月，缺乏有效的抗炎手段，使得患者极易出现反复、急性的发作，从而又导致尿酸控制效果不佳的恶性循环。痛风的反复发作不仅导致关节破坏，更可能累及心脏、肾脏等多个关键器官。研究表明，痛风反复发作会显著增加心脑血管和血栓事件风险——发作后60天内发生心梗或卒中的风险可增加89%，30天内发生静脉血栓（如深静脉血栓和肺栓塞）的风险升高达131%；而合并慢性肾病的痛风患者发展为终末期肾病的风险也上升57%。这提示，反复发作所引发的持续炎症，会显著增加心血管与肾脏负担，造成更深远且被低估的健康隐患。预计到2030年，我国痛风药物市场规模将达108亿元，因此临床亟需机制更明确、安全性更高，且具备长期控制炎症与降低发作频率的创新治疗方案。金蓓欣，我国首款治疗急性痛风性关节炎的1类创新药，也是该领域具有全球首创/同类最佳潜力产品。它通过精准阻断引发痛风炎症的IL-1β起效。临床数据显示，患者一年仅需两针，就能实现365天不发作；6小时就能快速起效，6-72小时镇痛效果与激素相当，6个月内首次复发风险降低近90%；且未发现严重不良反应。此外，IL-1β在心血管疾病、肺癌、关节炎中获益明显，在代谢性疾病和肿瘤领域也极具潜力。金蓓欣有望成为中国自身免疫疾病领域最大单品，满足巨大市场需求。会上，复旦大学附属华山医院风湿免疫科薛愉教授分享了金蓓欣（伏欣奇拜单抗）在痛风性关节炎的III期临床研究结果：该随机、双盲、阳性对照、多中心临床试验证实，针对痛风性关节炎患者，伏欣奇拜单抗在72小时疼痛缓解上显示出快速且强有力的疗效。数据显示，给药后12周，伏欣奇拜单抗组对比得宝松组降低90%（HR=0.10，p<0.0001）的首次复发风险，给药后24周，伏欣奇拜单抗组对比得宝松组降低87%（HR=0.13，p<0.0001）的首次复发风险，创同类药物最优纪录，奠定其IL-1β单抗"Best-in-class"潜力地位。该药适用于对非甾体类抗炎药和/或秋水仙碱禁忌、不耐受或缺乏疗效的，以及不适合反复使用类固醇激素的成年痛风性关节炎急性发作患者，兼具急性期镇痛与长期延缓复发双重优势。除了痛风性关节炎，伏欣奇拜单抗积极拓展多个适应症，如全身型幼年特发性关节炎（sJIA）、结缔组织病相关间质性肺病（CTD-ILD）、子宫内膜异位症（EM）等。复旦大学附属华山医院风湿科副主任、主任医师薛愉教授过去几年，中国创新药出海蔚为壮观，备受全球关注。据医药魔方统计，2024 年中国创新药对外授权交易（License-out）完成94笔，出海交易总金额高达519亿美元，同比增长26%。代谢内分泌、自身免疫两大疾病领域异军突起，其占比从2023年的12%提升至2024年25%。围绕新药出海的积极发展态势，圆桌会议上来自MNC的研发、BD负责人与知名临床专家、免疫学家就风湿免疫领域的进展和未来发展方向做了深入讨论。他们认为，首先需系统提升对注册性试验与研究者发起的临床研究（IIT）的重视程度，强化其在疾病机制探索和疗效验证中的基础作用；其次，应积极布局高分子量药物、靶向蛋白质降解剂等前沿技术领域，通过技术突破拓展治疗新维度；最后，亟需建立多学科协作诊疗体系，加强基层规范化诊疗，为风湿免疫疾病全周期管理提供保障。上为风湿免疫分论坛现场、下为肾内/内分泌分论坛现场下午环节中，风湿免疫与肾内/内分泌分论坛同步开启。数十位从事基础研究、临床研究和医学研究的专家以伏欣奇拜单抗为例，围绕研发靶点探索 、循证证据规划以及痛风临床治愈新路径三大维度展开深度研讨。论坛上，与会专家达成多项战略共识，包括建立跨学科协作网络，整合风湿免疫、肾脏病及内分泌学优势资源；深化产学研联动机制，加速基础研究成果向临床转化；以及构建创新药物研发生态，重点突破传统治疗手段的疗效瓶颈，切实应对未满足的临床需求等。创新是金，赛出新高金赛药业正加速战略升级，从“单赛道领跑”向“多领域协同发展”。本次研发日活动集中呈现了金赛药业创新管线突破及核心产品价值，彰显企业深耕细分领域、打造差异化创新龙头的战略决心。未来，公司将以高价值临床需求与高商业化潜力为导向，推动战略管线持续释放增长新动能，让丰硕的创新成果惠及中国及全球广大患者。点击这里，更多了解金赛药业!

2月20日，金赛药业免疫及肿瘤领域新药研发执行副总裁徐立忠博士携GenSci139和GenSci143创新管线亮相苏州第六届ADC药物开发大会（简称ADC2025），与国内权威专家学者共话ADC发展的新未来。此次，金赛药业携带的两个创新管线项目皆为高度差异化的双靶ADC，分别用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）及多种实体瘤。 金赛药业免疫及肿瘤领域新药研发执行副总裁 徐立忠博士主题分享 本次大会，徐立忠博士发表了题为“靶向癌症治疗的双特异性ADC”的主题演讲，并主持了“ADC药物前沿进展”圆桌讨论。国产ADC药物正迅速进入差异化开发的2.0时代。作为研发管线的创新源头，药物技术平台的重要性日益凸显。本次大会金赛药业着重展示了其自主研发的基于拓扑异构酶抑制剂的ADC药物技术平台。 徐立忠博士（左一）主持圆桌讨论 徐立忠博士在发言中强调：“此次我们基于金赛自主研发的ADC药物技术平台，携两款具有差异化优势的双靶ADC候选药物及创新技术成果，向与会专家及合作伙伴展示了研发进展。依托该平台优异的稳定性、显著的旁观者效应及宽广的安全窗等优势特性，我们期待与全球头部医药企业建立深度战略合作，加速推进ADC药物在研发管线的临床转化效率与商业化进程，最终实现创新成果的高效转化，为全球患者提供更具突破性的治疗选择。” 在此前举行的中国顶尖生命科学合作论坛China Bio及国际权威ADC领域峰会World ADC 2024上，金赛药业自主研发的GenSci143与GenSci139作为核心管线项目公开披露，凭借其创新分子设计及针对实体瘤治疗的突破潜力，两款候选药物引发了全球ADC研发领域的高度关注。根据最新规划，GenSci143与GenSci139将于2025年第四季度同步启动IND申报，重点探索其在去势抵抗性前列腺癌、非小细胞肺癌、尿路上皮癌、乳腺癌及卵巢癌等五大高发实体瘤中的治疗价值，以解决当前临床未被满足的重大需求。 在聚焦肿瘤创新治疗的同时，金赛药业已构建起围绕内分泌代谢、女性健康、免疫、肿瘤等重点领域研发战略纵深布局，多款临床前候选药物展现出First-in-Class与Best-in-Class的巨大潜质，特别是在自身免疫疾病调控通路及代谢稳态重构机制等前沿方向凸显源头创新实力；此外，金赛研发体系全面接轨全球最高研发标准体系（ICH-Q系列），通过AI驱动的分子设计平台与智能化CMC开发系统，系统化推进创新药物研发。以突破性技术平台为根基、以临床价值为导向，金赛药业正持续打造具有全球竞争力的差异化管线矩阵，为满足全球患者亟待解决的临床需求提供创新解决方案。 徐立忠博士与参会者讨论 关于GenSci143： 高度差异化的B7-H3 x PSMA双靶ADC 前列腺癌（PCa）是全球男性中最常见的癌症类型。当患者进展到去势抵抗性前列腺癌（CRPC）时，治疗选择变得非常有限，这突显出转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）中显著未满足的临床需求。B7-H3和PSMA是肿瘤相关的抗原，在PCa中高度表达，用双靶ADC同时靶向这两种抗原是一种新兴的治疗策略，具有治疗mCRPC的潜力。 GenSci143是一种创新的双特异性抗体药物偶联物（ADC），能够同时靶向B7-H3和PSMA。它由针对B7-H3和PSMA的双特异性抗体、稳定但可裂解的连接器，以及作为有效载荷的强效拓扑异构酶1抑制剂组成。 GenSci143作为一种新型靶向前列腺癌治疗的药物，目前正在进行临床前研究。在人前列腺癌的异种移植（CDX）模型中，GenSci143能够有效诱导具有不同B7-H3和PSMA表达水平的肿瘤消退，并且与DS-7300和ARX517竞品相比，展现出了更优越的抗肿瘤效果。此外，GenSci143在食蟹猴中显示出了良好的药代动力学特性，并且耐受性良好。 关于GenSci139： 高度差异化的EGFR x HER2双靶ADC Enhertu®/DS-8201作为一种靶向HER2的ADC，已广泛用于治疗多种肿瘤类型，包括HER2阳性和HER2低表达乳腺癌、HER2突变非小细胞肺癌、HER2阳性胃癌等。尽管Enhertu作为一种突破性疗法取得了很大的成功，但在 HER2 低表达和产生继发耐药的患者中，仍有大量未满足的临床需求。双重靶向EGFR 和 HER2有望解决这些问题，因为两者都是致癌驱动基因并且在肿瘤中广泛共表达。为此，金赛药业开发了 GenSci139，一种EGFR x HER2 双靶ADC，它具有高度稳定但可裂解的连接子和强效的拓扑异构酶1抑制剂作为有效载荷。相比于DS-8201，GenSci139具有更优的体外血浆稳定性、更强的肿瘤细胞结合和内化活性，并对肿瘤细胞具有强效的直接细胞杀伤和旁观者杀伤作用。 在多个小鼠 CDX 模型中，GenSci139表现出显著优于 DS-8201的体内抗肿瘤效果。这些数据表明GenSci139在多种肿瘤类型中具有较大的治疗潜力，包括尿路上皮癌、肺癌、胃癌、结直肠癌、卵巢癌和乳腺癌等。 END