严峻的生物医药资本寒冬中，那些仍在坚持前行的创新者体现出的勇气和智慧，值得被记录。医药研发创新，尤其是新药研发，是一项庞大的系统化工程，高风险、高投入、长周期是医药研发最基本的特点，也是最令初创企业头疼的难点。大环境在收缩，没有光环的初创企业该如何获得资本的青睐？政策变革下企业如何找到自己的定位？初创企业该如何打造自己的竞争力？当下医药研发愈发内卷的情况下，怎样的理想才更有前景？带着这些问题，让我们一起来看一篇E药经理人对新芽基因何春艳博士的专访，从她的话语中寻找答案。何春艳，苏州新芽基因生物技术有限公司创始人兼首席执行官，上海交通大学免疫学博士，英国曼彻斯特大学商学院MBA，江苏省双创博士，姑苏领军人才，金鸡湖领军人才。深耕生物医药行业多年，何博士拥有丰富的病毒类药物研发、CMC和QC经验，在Cancer Research，Journal of Chromatography A等杂志上发表数十篇文章。早在2003年，何博士即在上海生物制品研究所独立开发以细胞为基质的病毒性疫苗，完成Vero细胞无血清细胞库的构建，流感病毒的生物反应器培养工艺，病毒纯化工艺和质量标准的建立。此外，何博士在商务发展、产品规划、投融资及孵化方面也表现出色。曾主导大连万春进普那布林的中国区权力引进、天士力PDGF BB凝胶（III期）转让给珠海亿胜、天士力引进的PARP抑制剂TSL-1502，PCSK9抗体等多个创新药物的License-in/out；以及健耕医药的投资、美国LSI公司的收购、嘉和生物一级市场退出、同济大学安毛毛教授抗感染生物药项目的孵化等多个生物医药项目的投资和退出，平均投资回报在30%以上。2020年7月，何博士创办新芽基因——国内首家利用碱基编辑技术开发基因治疗药物的研发公司，专注于公司战略，团队运营，研发平台搭建和产品转化。目前，首个DMD碱基编辑产品已向FDA递交Pre-IND申请并获受理，也成功搭建了基因编辑、AAV外壳筛选和iPSC药理筛选三大技术平台。Q：新芽基因目前在产品管线上进行了怎样的布局，进展如何？A：我们成立的时间虽不长，但却是国内首家利用碱基编辑技术来进行基因治疗药物研发的公司。新芽主要基于专利TAM碱基编辑技术平台，现在聚焦于神经肌肉类疾病，首个产品（GEN6050）适应证为杜氏肌营养不良（DMD）系列基因突变疾病，该产品已于2023年4月向FDA递交了PIND申请，该产品是全球首个将碱基编辑用到DMD上的实际应用。此外，我们拥有碱基编辑器TAM全球权利，搭建起了自身的技术平台，也构建了核心的递送体系。Q：在当下的医寒冬下，从您自身公司经营的经验来看，遇到最大的阻碍是什么？A：是人才。2020年成立时，国内基因治疗相关人才很少，更不用提基因编辑这个领域，有经验的、尤其是做过产品的人，基本上没有。刚从高校出来的人又缺乏重要的基因编辑药物理念。所以三年时间，我们做的一项重要工作就是培养内部人才，让其理解核心技术，让他们知道做这一类型药物最需要关注哪些问题，怎样才能将实验室中的技术真正变成产品。相对来说资金这一块还好点，虽然技术壁垒高、投入不低，但我们聚焦于核心产品的推进，将几轮融资得到的资金控制得比较好。Q：基因编辑药物研发，对应的医药发展生态还存在哪些短板？A：最关键的还是基因编辑人才的缺失。招聘时就发现，这种前沿技术上的人才是很缺乏的，高校出来的学生所接触的知识课题并未更新。其次是行业之间的交流仍比较少，很少有真正的同行可以与之交流，很多只是在基础科学探索阶段，很少有像我们一样正在将技术转化成产品的。我们多数时候只能通过参加一些全球性学术会议，找到沟通交流的机会。另一个是国内关于罕见病支付体系的一些问题，仍需进一步解决和完善。但放大到国内整个生物医药创新生态，实际已经在快速优化和进步。Q：初创企业要如何突出重围，探索可持续的商业模式和路径？A：所谓十年时间、十亿美金，医药研发的周期非常长，资金、人才不可或缺。在资本寒冬下，初创公司可能需要一个个跳板，在产品的不同阶段思考下一个“接力棒”是什么？对应合作伙伴是谁？他想布置什么管线？简单来说，我们一定要具有BD的意识和潜在合作伙伴画像。最终目的是尽快让具备差异化价值的产品触及患者，实现创新价值最大化。Q：如何及时去获得来自于市场的需求？A：一是以终为始，从临床需求出发，去跟医生去做一些访谈、做调研，了解最真实的情况。曾经我们给DMD患者家庭治疗意愿做调研时，得到的数据出乎意料，这一领域的需求远比我们想象的大。二是看竞争格局，看同一疾病领域、靶点、赛道、技术上的治疗方式。至少能够在同一市场中产生好10倍、50倍、100倍的价值，甚至颠覆，才有开发的潜力和意义。Q：在激烈的竞争环境中，初创企业怎样从大企业的缝隙中有效切入市场？A：其实大药企跟Biotech之间，很多时候是相互寻找和欣赏的过程。Biotech很多靠一个差异化核心产品而活，好的Biotech会认真地推动管线进展、极力突破研发难题。只要有差异化，临床数据做得扎实，对应大药企有需求，肯定能找到合作机会。Q：从一个分子到产品商业化，您觉得整体都会经历哪种困难？A：一个产品的成功，清楚技术底层逻辑非常重要，这也是最为核心的考验。当清楚了底层技术，要转化成产品，整个过程其实也非常痛苦，尤其在新兴技术领域。有没有合适的模型去证明确实在体内有效？CMC问题能否解决？如何有效寻找到优秀专业的CDMO来加速生产、优化工艺，以确保后续商业化的顺利推进……无一不是挑战。而像我们一类走“小众”新兴技术赛道的公司，怎样进行合理的临床设计，如何去跟监管机构沟通？这一问题也必须解决。当然，既要走一条前人尚未走过的路，我们前期必然要花费一定时间、资金去熟悉底层技术，搭建和夯实基本功。Q：像Think Big这样的平台及项目活动，对于行业、公司本身来说的意义是什么？A：最关键的是给大家提供了一个对话的平台，能互相沟通交流，了解行业、产业上下游，并催生一些前瞻性的思考与洞察，有利于企业更好发展。▌文章来源：E药经理人责编：赵家帅审核：任旭推荐阅读人物风采丨圣诺医药陆阳：RNAi疗法逆势而上，实体瘤是下一个高地人物风采丨和铂医药王劲松：超10亿美元对外合作，和铂医药再下一城的经验谈人物风采丨信迈医疗王捷：RDN赛道如何诞生一家中国创新独角兽？

引进/卖出临床3期并购疫苗

2024-01-09

·E药经理人

Think Big笃行思远·系列访谈丨新芽基因何春艳：国内首个碱基编辑产品背后，人才和生态的一次“渡劫”

严峻的生物医药资本寒冬中，那些仍在坚持前行的创新者体现出的勇气和智慧，值得被记录。形势时刻在变，我们致力于通过对生物制药行业早期创新企业的深度访谈与调研，真实展现中国生物制药早期创新企业生存现状，探讨当前中国生物制药创新生态环境对行业创新可持续性发展的影响，同时，解析当前在中国开展原创新药研发面临的问题与挑战，寻找中国发展原创新药待解问题的答案。医药研发创新，尤其是新药研发，是一项庞大的系统化工程，高风险、高投入、长周期是医药研发最基本的特点，也是最令初创企业头疼的难点。大环境在收缩，没有光环的初创企业该如何获得资本的青睐？政策变革下企业如何找到自己的定位？初创企业该如何打造自己的竞争力？当下医药研发愈发内卷的情况下，怎样的理想才更有前景？……为此，Cytiva和E药经理人共同推出「Think Big笃行思远·系列访谈」，通过对生物制药行业早期创新企业的深度访谈与调研，真实展现中国生物制药早期创新企业生存现状，探讨当前中国生物制药创新生态环境对行业创新可持续性发展的影响，同时，解析当前在中国开展原创新药研发面临的问题与挑战，寻找中国发展原创新药待解问题的答案。Q：E药经理人A：新芽基因创始人兼CEO 何春艳Q：新芽基因目前在产品管线上进行了怎样的布局，进展如何？A：我们成立的时间虽不长，但却是国内首家利用碱基编辑技术来进行基因治疗药物研发的公司。新芽主要基于专利TAM碱基编辑技术平台，现在聚焦于神经肌肉类疾病，首个产品（GEN6050）适应证为杜氏肌营养不良（DMD）系列基因突变疾病，该产品已于2023年4月向FDA递交了PIND申请，该产品是全球首个将碱基编辑用到DMD上的实际应用。此外，我们拥有碱基编辑器TAM全球权利，搭建起了自身的技术平台，也构建了核心的递送体系。Q：在当下的医寒冬下，从您自身公司经营的经验来看，遇到最大的阻碍是什么？A：是人才。2020年成立时，国内基因治疗相关人才很少，更不用提基因编辑这个领域，有经验的、尤其是做过产品的人，基本上没有。刚从高校出来的人又缺乏重要的基因编辑药物理念。所以三年时间，我们做的一项重要工作就是培养内部人才，让其理解核心技术，让他们知道做这一类型药物最需要关注哪些问题，怎样才能将实验室中的技术真正变成产品。相对来说资金这一块还好点，虽然技术壁垒高、投入不低，但我们聚焦于核心产品的推进，将几轮融资得到的资金控制得比较好。Q：基因编辑药物研发，对应的医药发展生态还存在哪些短板？A：最关键的还是基因编辑人才的缺失。招聘时就发现，这种前沿技术上的人才是很缺乏的，高校出来的学生所接触的知识课题并未更新。其次是行业之间的交流仍比较少，很少有真正的同行可以与之交流，很多只是在基础科学探索阶段，很少有像我们一样正在将技术转化成产品的。我们多数时候只能通过参加一些全球性学术会议，找到沟通交流的机会。另一个是国内关于罕见病支付体系的一些问题，仍需进一步解决和完善。但放大到国内整个生物医药创新生态，实际已经在快速优化和进步。Q：初创企业要如何突出重围，探索可持续的商业模式和路径？A：所谓十年时间、十亿美金，医药研发的周期非常长，资金、人才不可或缺。在资本寒冬下，初创公司可能需要一个个跳板，在产品的不同阶段思考下一个“接力棒”是什么？对应合作伙伴是谁？他想布置什么管线？简单来说，我们一定要具有BD的意识和潜在合作伙伴画像。最终目的是尽快让具备差异化价值的产品触及患者，实现创新价值最大化。Q：如何及时去获得来自于市场的需求？A：一是以终为始，从临床需求出发，去跟医生去做一些访谈、做调研，了解最真实的情况。曾经我们给DMD患者家庭治疗意愿做调研时，得到的数据出乎意料，这一领域的需求远比我们想象的大。二是看竞争格局，看同一疾病领域、靶点、赛道、技术上的治疗方式。至少能够在同一市场中产生好10倍、50倍、100倍的价值，甚至颠覆，才有开发的潜力和意义。Q：在激烈的竞争环境中，初创企业怎样从大企业的缝隙中有效切入市场？A：其实大药企跟Biotech之间，很多时候是相互寻找和欣赏的过程。Biotech很多靠一个差异化核心产品而活，好的Biotech会认真地推动管线进展、极力突破研发难题。只要有差异化，临床数据做得扎实，对应大药企有需求，肯定能找到合作机会。Q：从一个分子到产品商业化，您觉得整体都会经历哪种困难？A：一个产品的成功，清楚技术底层逻辑非常重要，这也是最为核心的考验。当清楚了底层技术，要转化成产品，整个过程其实也非常痛苦，尤其在新兴技术领域。有没有合适的模型去证明确实在体内有效？CMC问题能否解决？如何有效寻找到优秀专业的CDMO来加速生产、优化工艺，以确保后续商业化的顺利推进……无一不是挑战。而像我们一类走“小众”新兴技术赛道的公司，怎样进行合理的临床设计，如何去跟监管机构沟通？这一问题也必须解决。当然，既要走一条前人尚未走过的路，我们前期必然要花费一定时间、资金去熟悉底层技术，搭建和夯实基本功。Q：像Think Big这样的平台及项目活动，对于行业、公司本身来说的意义是什么？A：最关键的是给大家提供了一个对话的平台，能互相沟通交流，了解行业、产业上下游，并催生一些前瞻性的思考与洞察，有利于企业更好发展。何春艳新芽基因创始人兼CEO何春艳，苏州新芽基因生物技术有限公司创始人兼首席执行官，上海交通大学免疫学博士，英国曼彻斯特大学商学院MBA，江苏省双创博士，姑苏领军人才，金鸡湖领军人才。深耕生物医药行业多年，何博士拥有丰富的病毒类药物研发、CMC和QC经验，在Cancer Research，Journal of Chromatography A等杂志上发表数十篇文章。早在2003年，何博士即在上海生物制品研究所独立开发以细胞为基质的病毒性疫苗，完成Vero细胞无血清细胞库的构建，流感病毒的生物反应器培养工艺，病毒纯化工艺和质量标准的建立。此外，何博士在商务发展、产品规划、投融资及孵化方面也表现出色。曾主导大连万春进普那布林的中国区权力引进、天士力PDGF BB凝胶（III期）转让给珠海亿胜、天士力引进的PARP抑制剂TSL-1502，PCSK9抗体等多个创新药物的License-in/out；以及健耕医药的投资、美国LSI公司的收购、嘉和生物一级市场退出、同济大学安毛毛教授抗感染生物药项目的孵化等多个生物医药项目的投资和退出，平均投资回报在30%以上。2020年7月，何博士创办新芽基因——国内首家利用碱基编辑技术开发基因治疗药物的研发公司，专注于公司战略，团队运营，研发平台搭建和产品转化。目前，首个DMD碱基编辑产品已向FDA递交Pre-IND申请并获受理，也成功搭建了基因编辑、AAV外壳筛选和iPSC药理筛选三大技术平台。精彩推荐CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化｜猎药人系列专题 | 出海启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖｜翰森 | 康方生物 | 上海医药 | 和黄医药 | 东阳光药 | 荣昌 | 亚盛医药 | 齐鲁制药 | 康宁杰瑞 | 贝达药业 | 微芯生物 | 复星医药｜再鼎医药｜亚虹医药跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | GSK | 武田 | 吉利德科学 | 礼来 | 安进 | 诺和诺德 | 拜耳 | 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元

基因疗法

2023-06-23

·药创客

盘点已获批上市基因疗法药物！定价320万美元，首款DMD基因疗法获FDA加速批准。

盘点已获批上市基因疗法药物6月22日，Sarepta Therapeutics宣布其基因疗法SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec，Elevidys）获FDA加速批准上市，适用于4-5岁携带抗肌萎缩蛋白基因突变的非卧床儿科杜氏肌营养不良症（DMD）患者。Sarepta表示，Elevidys的定价为320万美元。Elevidys是一款重组基因疗法，将表达微抗肌萎缩蛋白(micro-dystrophin)的转基因包装在AAV病毒载体中，通过单次静脉注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白，可以对携带任何类型DMD致病基因变异的患者生效。罗氏在2019年与Sarepta达成28.5亿美元的研发合作，共同开发这一基因疗法。Elevidys目前正于SRP-9001-301(也称为EMBARK)试验中受检视，这是一项全球性、随机双盲、安慰剂为对照的3期临床试验，在126名4-7岁的DMD患者中进行。根据Endpoints报道，这项试验结果将会在今年晚些时候公布，而FDA可能根据此试验数据考虑扩大Elevidys的使用范围，使其能够被用于6-7岁DMD患者的治疗。5月13日，Sarepta Therapeutics公司宣布，美国FDA召开的咨询会议中，与会专家以8：6的投票优势，支持治疗杜氏肌营养不良(DMD)的基因疗法SRP-9001通过加速审批。此次顺利获批，SRP-9001成为全球首个潜在治愈DMD的基因疗法。新芽基因首款DMD药物Pre-IND申请已获得美国FDA受理今年4月，国内基因治疗药物开发新锐-新芽基因宣布其首个碱基编辑产品GEN6050向FDA提交了Pre-IND申请并被受理。新芽基因刚于去年年底完成了数千万美元的A轮融资以推进碱基编辑技术治疗管线。新芽基因是国内首家利用碱基编辑技术进行基因治疗药物研发的公司，近期递交Pre-IND申请的GEN6050是一款针对杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD)基因外显子50跳跃可治疗的体内碱基编辑药物。旨在通过碱基编辑，达到DMD基因外显子50跳跃，恢复抗肌萎缩蛋白的表达。DMD是发病率较高的罕见病，每4000个新生男婴就一例DMD患者。根据LEIDEN DMD数据显示外显子50跳跃可用于4%的大片段缺失DMD患者治疗。目前针对DMD的上市药物有糖皮质激素和ASO药物。ASO药物针对的外显子跳跃包括45，51，53。目前尚未有针对抗肌萎缩蛋白基因外显子50跳跃的药物在临床。作为最早进行体内碱基编辑药物开发公司之一，新芽基因已经建立完善的碱基编辑药物体内外评价系统，正在针对DMD开发一系列的产品。新芽基因的TAM技术可以在患者的诱导多能干细胞(iPSC)细胞中高效恢复了抗肌萎缩蛋白的表达，并在DMD小鼠上表现出了令人欣喜的疗效。TAM药物治疗后DMD小鼠骨骼肌和心肌功能得到了显著改善，寿命也显著延长。目前公司首款DMD产品正在进行工艺开发，期望未来快速推进以评估其在DMD病人中的治疗价值。TAM BE作用机制图DMD是一种罕见的、致命神经肌肉遗传病，影响人群为男孩。每3500~5000名出生的男婴就有1例发病，全球DMD患者有20万以上，其发病原因是抗肌萎缩蛋白基因突变引起的，根据LEIDEN DMD数据显示外显子50跳跃可用于4%的大片段缺失DMD患者治疗。目前DMD缺乏有效的治疗方式，而碱基编辑药物可以通过对基因进行原位精准修复，实现外显子跳跃，具有永久性治疗的潜力。识别微信二维码，添加小编，符合条件者即可申请加入微信群！请注明：姓名+研究方向！声明：本文旨在传递更多信息，版权归原作者所有。原创文章转载均需经过授权并注明来源，如涉及内容、版权或其他问题请时联系小编删除！文章仅代表作者个人观点，并不代表公众号立场。本公众号拥有对此声明的最终解释权！投稿邮箱：yck19876@163.com

基因疗法临床3期临床申请加速审批

100 项与 GEN6050 相关的药物交易

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