更新于：2025-05-17

M-023

概要

基本信息

药物类型
基因疗法
别名
Lenti-GAA-S1S3、M 023、M023
靶点
DPAGT1 x α-glucosidase
作用方式
调节剂
作用机制
DPAGT1调节剂(dolichyl-phosphate N-acetylglucosaminephosphotransferase 1 modulators)、α-glucosidase调节剂(酸性α-葡萄糖苷酶调节剂)
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病+ [1]
在研适应症
II型糖原贮积病
非在研适应症-
原研机构
M6P TherapeuticsM6P Therapeutics
在研机构
M6P TherapeuticsM6P Therapeutics
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

关联

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
II型糖原贮积病临床前
美国
M6P TherapeuticsM6P Therapeutics
2024-11-01
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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特殊审评

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