Glycogen Storage Disease Type II

5月30-31日 第八届广州生物医药创新者峰会 扫码立即报名 注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。近年来，罕见病是药企乃至整个社会都很关心的话题。罕见病通常指发病率极低的疾病，又称“孤儿病”。世界各国根据各自实际情况，在罕见病的定义上略有不同。美国将罕见病定义为患者少于20万人/年或其治疗药物销售额预期 难以收回研发成本的疾病；欧盟将患病率小于0.5‰、能导致衰弱或威胁生命的疾病定义为 罕见病；日本将患者少于 5万/年或患病率小于0.5‰作为罕见病定义标准。我国在2021年《中国罕见病定义研究 报告 2021》中将罕见病定义为“新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万且患病人数小于14万的疾病”。其中，80%的罕见病是由遗传缺陷或基因突变造成的，而细胞与基因疗法也正成为罕见病药物研发的热点：相对于常见疾病，罕见病通常由单个基因突变引起，是基因治疗的理想靶标；约有超过90%的罕见病目前缺乏有效治疗药物，基因和细胞治疗作为一种潜在的创新方法，有望为罕见病治疗带来突破性改善。细胞与基因疗法在治疗罕见病方面已展现出重大进展，有望为全球2.6-4.5亿受罕见病影响的人群（包括儿童）带来治愈希望。今天药融圈要介绍的这家公司叫Ultragenyx，它的产品和研发管线均是罕见病药物。Ultragenyx Pharmaceutical（纳斯达克股票代码：RARE）于2010年在硅谷成立，是一家专注于罕见病药物研发与商业化美国生物技术公司。经过2轮融资后，于2014年成功在纳斯达克上市。（截至2024年3月8日，该公司股价50.53美元/股，市值约41.6亿美元。3月26日，市值为37.43亿美元。）其创始人、总裁兼首席执行官Emil Kakkis曾在Harbour-UCLA医疗中心工作，并开发一种针对罕见疾病MPS I 的酶替代疗法。目前，Ultragenyx公司拥有一支在罕见病治疗开发和商业化方面经验丰富的管理团队，在团队的努力下，公司已有4款产品上市，且建立起了一个多元化的候选疗法管线，旨在解决未被满足的医疗需求。其中，Crysvita被批准用于治疗X连锁低磷血症（XLH），以及肿瘤性低磷骨软化症（TIO）。管线布局&产品Ultragenyx目前批准的疗法和临床阶段的产品线包括四个产品类别：生物制剂、小分子、AAV基因疗法和核酸候选药物，有四种已获商业上市批准的产品：用于治疗X-连锁低磷血症（XLH）和肿瘤诱导的骨软化症（TiO）的Crysvita®（burosumab）、用于儿童和成年人黏多糖贮积症VII型（MPSVII）或SLY综合征的Mepsevii®（vestronidase Alfa）、用于治疗长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）的Dojolvi®（triheptanoin）和用于治疗家族性高胆固醇血症（HoFH）的Evkeeza®（evinacumab）。上市产品1.Crysvita®（burosumab/布罗索尤单抗）CRYSVITA于2018年4月在美国获批上市。CRYSVITA是成纤维细胞生长因子23 (fibroblast growth factor23, FGF23)的阻断抗体。当时获批的适应症是6个月以上的儿童及成人X连锁低磷酸盐血症(X-linked hypophosphatemia, XLH, 又名：家族性低磷酸血症佝偻病)。XLH是一种罕见的、遗传性的、进行性的和终生的骨骼肌肉系统疾病。其病因是体内调磷因子FGF23产生过多或降解障碍，使循环中FGF23水平增加，导致肾脏排磷增多及低磷血症。估计所有的发达国家中有约48,000个病人，包含约36,000成人和12,000儿童。在2020年6月，FDA批准了CRYSVITA的第2个适应症：2岁及以上的儿童及成人肿瘤性骨软化症的低磷酸盐血症(FGF23相关)。肿瘤性骨软化症通常是由产生过量FGF23的良性肿瘤所引起的，该病将会导致严重的低磷酸盐血症、骨折以及肌无力。一般首选的治疗方案是手术切除肿瘤，但对于某些患者，肿瘤无法切除或肿瘤切除后复发。对于这些患者仍然存在着巨大的未满足临床需求。估计所有的发达国家肿瘤性骨软化症的患者数量约为2,000-4,000。除了在美国，目前CRYSVITA还在加拿大，欧洲地区(欧盟、英国、瑞士等)，南美， 土耳其等地获批。Ultragenyx正在与日本巨头协和麒麟/Kyowa Kirin Co.，Ltd.（简称KKC）以及KKC的全资子公司Kyowa Kirin合作，在全球范围内开发和商业化Crysvita。中国也已经获批上市。2.Mepsevii®（vestronidase Alfa）MEPSEVII于2017年11月在美国获批上市。该药是一种重组人溶酶体β葡萄糖醛酸酶(酶替代疗法)，用于儿童和成年人黏多糖贮积症VII型(MPS VII，斯莱综合征【Sly syndrome】)的治疗。黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis，MPS)是一组复杂的、进行性多系统受累的溶酶体病，是由于降解糖胺聚糖的酶缺乏所致。黏多糖贮积症共分为7型。黏多糖贮积症VII型是最罕见的溶酶体贮积症亚型之一，估计所有的发达国家中只有约200个病人，国内目前仍然缺乏大样本流行病学数据。VII型通常会导致多器官功能衰竭，广泛性骨骼功能障碍和死亡。除了在美国，目前MEPSEVII还在欧盟、英国，巴西和墨西哥获批。3.Dojolvi®（triheptanoin）Dojolvi于2020年6月在美国获批上市。该药是一种高纯度的、合成的7碳脂肪酸甘油三酯。它是一种中链、奇数碳脂肪酸，可作为能量来源及体内各反应的代谢产物的替代品，用来治疗儿童和成人长链脂肪酸氧化障碍(Long-chain fatty acid oxidation disorders, LC-FAOD) 。LC-FAOD是一组罕见的代谢性疾病，该病会抑制脂肪代谢，阻止脂肪转化为能量，并可能导致低血糖、肌肉撕裂、心脏以及肝脏疾病。估计所有的发达国家中有约8,000-14,000个病人。4.Evkeeza®（evinacumab）药融云数据（www.pharnexcloud.com）显示：Evkeeza是一种通过静脉注射给药的全人单克隆抗体，可结合并阻断血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的功能，ANGPTL3是一种在脂质代谢中起关键作用的蛋白质，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。Evinacumab是Evkeeza中的活性成分，它能结合到体内的一种名为ANGPTL3的蛋白，并阻断其作用。ANGPTL3涉及控制胆固醇水平，阻断其作用可降低血液中的胆固醇水平。Evkeeza通过每月（4周）一次的输注给药。本品为与再生元联合开发。（关联阅读：再生元进击千亿美金俱乐部，减重领域或将续写传奇）药融云数据，www.pharnexcloud.comHoFH是一种极为罕见的遗传性疾病，是家族性高胆固醇血症（FH）中最严重的一种。Evkeeza是美国和欧盟批准的首个ANGPTI-3靶向疗法，用于辅助治疗12岁及以上HoFH患者。目前，Evkeeza正被评估用于5-11岁HoFH患者。在美国以外的发达国家，大约有3，000到5，000名HoFH患者。据估计，每100万人中约有4人患有HoFH，而且由于患者稀少，Evkeeza的治疗成本巨大，平均每年约45万美元。管线更新和临床里程碑1. UX143（Setrusumab）单克隆抗体治疗成骨不全症（OI）：ORBIT研究的3期部分预计将于2024年第一季度末全部纳入在后期临床试验Orbit和Cosmic中，患者正在接受给药，这些试验正在评估setrusumab在儿童和年轻成人OI患者中的应用。ORBIT研究的随机、安慰剂对照3期部分预计将招募约150名患者，并于2024年第一季度末全部招募。ORBIT研究的其他长期2期安全性和有效性数据预计将于2024年下半年公布。3期COSMIC研究是一项活性对照研究，旨在评估setrusumab与静脉注射双膦酸盐（IV-BP）治疗相比，对2至5岁以下患者的年度总骨折率的影响。Cosmic预计将在全球20多个地点招募约50名或更多患者，预计将于2024年上半年完成招募。2. GTX-102反义寡核苷酸治疗Angelman综合征:1/2期完全入组；预计2024年上半年的扩张数据 扩大队列的招募工作于2023年12月完成，共招募了53名新患者。共有74名患者参加了1/2期研究，包括剂量递增/扩展研究患者。扩展队列将评估许多与先前纳入的剂量递增/扩展队列相同的安全性、药代动力学和疗效指标，以及一些新的评估。下一次安全性和有效性更新预计将于2024年上半年进行，并计划纳入至少20名扩展队列患者的数据，其中至少有170天的数据。2024年1月，GTX-102被欧洲药品管理局（EMA）纳入优先药品（PRIME）计划。PRIME由欧洲药品管理局（EMA）授予那些根据早期临床数据显示有潜力使需求未得到满足的患者受益的药物。通过PRIME，EMA提供早期和主动支持，以优化开发计划，生成有关药物效益和风险的可靠数据，并加快对药物应用的评估。3. UX701 AAV基因治疗Wilson病：队列3中最后一名患者给药；预计中期第一阶段数据将于2024年中期发布 第1阶段的三个剂量递增队列中的所有患者均已给药。在第1阶段，将评估UX701的安全性和有效性，并在第2阶段（该研究的关键、随机、安慰剂对照阶段）选择剂量进行进一步评估。第一阶段的数据预计将在2024年中期公布，随后将在2024年下半年进行剂量选择并启动第二阶段。4. UX111 AAV基因治疗Sanfilippo综合征（MPS IIIA）：2024年2月初，该公司在第20届年度世界研讨会（WorldSymposium™）上公布了一项正在进行的关键转移（Pivotal Transfer）研究的新的积极数据，该研究评估了UX111在患有MPS IIIA的儿童中的安全性和有效性，显示单次输注UX111可以显著纠正潜在的代谢疾病，并维持几乎所有患者的认知功能。该报告还显示，观察到的脑脊液中硫酸乙酰肝素暴露的减少可以预测UX111治疗后MPS IIIA患者的长期认知功能的改善。有了这些数据和其他数据，正在与FDA进行讨论，以寻求UX111的加速审查路径。5. DTX401 AAV基因治疗Ia型糖原贮积病（GSDIA）:3期研究完成给药；第3阶段数据读出预计在2024年上半年。2023年5月，Ultragenyx宣布最后一名患者在3期研究中接受了给药。这项为期48周的研究纳入了8岁及以上的患者，按1:1的比例随机分配至DTX401或安慰剂组。3期安全性和有效性数据预计将于2024年上半年公布。DTX301 AAV基因治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶（OTC）缺乏症:3期研究给药患者；预计招生工作将于2024年上半年完成 在正在进行的3期研究中，Ultragenyx正在对患者进行随机分组和给药。关键的64周研究将包括约50名患者，按1:1随机分配至DTX301或安慰剂组。主要终点是通过去除氨清除剂药物和蛋白质限制饮食以及24小时氨水平的变化来测量的反应。招募工作预计将于2024年上半年完成。财务状况2024年2月22日，Ultragenyx公布2023财年年报。2023年Ultragenyx总营收为4.34亿美元，其中Crysvita收入3.25 ~ 3.3 亿美元；预计公司2024年总营收达到5.3亿美元。截至2023年末，该公司现金、现金等价物和有价债务证券约7.76亿美元。与2022财年相比，2023财年Ultragenyx的产品销售额增加了6150万美元。这一增长主要是由于拉丁美洲对Crysvita的需求增加，原因是接受治疗的患者数量增加，对其他批准产品的需求持续增加，以及指定患者计划的收入增加；Crysvita合作收入和特许权收入净增加了1560万美元。Crysvita收入的增加主要是由于接受治疗的患者数量增加；从Daiichi Sankyo/第一三共中获得的收入减少了620万美元，减少原因是2023年完成了技术转让和技术转让期。下表是按主要项目类型和业务活动划分的研发费用明细（千美元）:与2022财年相比，2023财年Ultragenyx的研发费用总额减少了5730万美元，主要由于：• 对于基因治疗项目，增加1500万美元，主要与2022年5月从Abeona Therapeutics收购的UX111项目的开发成本增加以及内部制造的生产材料采购增加有关，部分被DTX401的外部临床制造费用的减少所抵消；• 对于生物和核酸项目，增加1160万美元，主要与UX143和GTX102项目的持续临床进展以及相关的临床开发和制造费用有关，部分被用于治疗III型糖原贮积病的UX053开发费用的减少所抵消；• 对于转化研究，减少了960万美元，主要与IND阶段项目的制造和员工人数费用减少有关；• 前期许可、收购和里程碑费用减少6600万美元，原因是截至2023年12月31日确认的UX143项目临床登记里程碑的费用为900万美元，而截至2022年12月31日收购Genetx的费用为7500万美元；• 对于批准的产品，减少2220万美元，主要是由于北美的Crysvita商业化责任转移到KKC，以及Dojolvi实现了成本效益，部分抵消了Regeneron协作费用的报销以及Evkeeza人员和产品发布成本的增加；截至2023年12月31日，Ultragenyx拥有7.771亿美元的可用现金、现金等价物和可出售的债务证券，该公司称其现有资产将足以满足至少未来12个月的运营需求。参考：NMPA/CDE；药融云数据，www.pharnexcloud.com；FDA/EMA/PMDA；相关公司公开披露；https://www.ultragenyx.com/；https://ir.ultragenyx.com/news-releases/news-release-details/ultragenyx-reports-fourth-quarter-and-full-year-2023-financial；https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1515673/000095017024017879/rare-20231231.htm；https://mp.weixin.qq.com/s/-2XHmyVS_hIOqNfvFBzoGQ；https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1515673/000119312523259557/d542322d424b5.htm；https://mp.weixin.qq.com/s/V8pzc7DjO7oqn2mmm9PPdw；等等。本文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息，不代表平台立场，不作任何用药推荐 活动推荐  8月 • NDC2024生物医药创新博览会  关键词：  抗体、多肽、核酸、核药，XDC、小分子、注册、临床、CMC（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

收益同比增长11.6%至人民币170.3亿元 毛利同比增长1.5%至人民币68.3亿元 非新冠项目收益同比增长37.7%，延续强劲增长势头 非新冠临床后期及商业化生产收益持续上升，同比增长101.7% CRDMO商业模式R加速发力，进一步拓展合作 里程碑及研究服务收入逾8700万美元 综合项目新增132个，非新冠新增项目数创历史新高 自由现金流达6亿人民币，助力业务持续增长 未完成订单总额达206亿美元 * * * CRDMO商业模式推动长期可持续增长 "跟随并赢得分子"战略助力收益稳健增长 综合项目总数达698个， 包括51个临床Ⅲ期项目和24个商业化生产项目，助力未来业绩增长 "赢得分子"战略贡献18个外部转入项目，加速增长 临床后期与商业化生产收益增长至人民币77.3亿元，占总收益45.4% 全球布局加速发展，人才队伍持续扩充，支撑业务再上新台阶 全球各大市场的非新冠业务持续增长， 其中，欧洲市场及亚洲市场（不包含中国）增长显著 微生物及多种新型生物药业务发展势头良好，成为未来增长引擎 累计通过33项全球监管检查，展现卓越的国际质量体系 药明生物精益运营管理系统（WBS）持续提升运营效率 充足产能支持4周内启动任何新项目 香港 2024年3月26日 /美通社/ -- 为合作伙伴提供开放式、一体化生物制药能力和技术赋能平台的全球CRDMO服务公司药明生物（"WuXi Biologics"或"集团"，股票代码：2269.HK），今日欣然宣布其截至2023年12月31日（"报告期内"）之经审核年度业绩。 2023 年财务亮点 收益： 集团收益增至人民币170.3亿元，同比增长11.6%。收益增长的主要因素是：（1）成功执行本集团的"跟随并赢得分子"战略，凭借领先的技术平台、行业最佳的项目交付时间和优秀的项目执行过往记录，推动本集团收益增长；（2）为生物制药行业提供的服务范围扩大，包括抗体偶联药物（ADC）和双特异性抗体在内的技术平台快速发展，提高本集团的收益；（3）本集团多种前沿技术带来的研究服务收益增长；（4）利用现有及新扩展的产能，包括欧洲和美国生产基地的产能爬坡。 毛利和毛利率： 毛利同比增长1.5%至人民币68.3亿元，毛利率为40.1%。毛利率下降主要归因于爱尔兰、德国及美国新生产设施预期的产能爬坡的影响，部分被WBS与其他持续改善举措所实现的效率提升所抵消。 纯利和本公司拥有人应占纯利： 本报告期内，纯利和本公司拥有人应占纯利分别为人民币35.7亿元和人民币33.9亿元，较去年同期分别下降21.5%和23.1%，主要归因于：（1）产能爬坡影响导致的毛利率减少；（2）资本市场动荡导致的投资损益减少；（3）外汇收益减少；（4）销售及营销开支、行政开支和研发开支增加；及（5）与药明合联单独上市相关的上市费用。 经调整纯利： 剔除股权投资亏损（收益）、外汇收益，以股份为基础的薪酬开支及药明合联上市开支，本报告期内经调整纯利为人民币49.5亿元，同比下降2%。经调整纯利率为29.1%。 基本每股盈利（ EPS ）： 基本每股盈利和经调整基本每股盈利分别为人民币0.82元和人民币1.13元。 2023年集团自由现金流达6亿人民币，为集团持续提升产能、国际化发展以及持续投资前沿技术奠定坚实的财务基础。 2023 年业务亮点 尽管新冠疫情后面临严峻的宏观环境挑战，集团凭借独特的CRDMO商业模式和成功实施"跟随并赢得分子"战略，依然保持业务稳健增长。 综合项目总数再创新高，达到698个，新增综合项目数达132个，创下单一财年内非新冠项目新增数目历史新高。临床后期项目数和商业化生产项目数分别增长至51个和24个，为集团收益持续增长奠定坚实基础。 "赢得分子"战略进一步助力业务增长，为集团贡献了18个外部转入项目，其中包括9个临床后期和商业化生产项目，项目数创历史新高，推动集团近期和长期收益增长。 截至2023年12月31日，集团包括未完成服务订单和里程碑付款在内的未完成订单总额达206亿美元。其中，未完成服务订单达134亿美元，未完成潜在里程碑订单72亿美元，将继续保证近期和长期业绩稳定增长。 在强大的非新冠项目数的助力下，集团非新冠业务保持强劲增长势头，收益同比增长高达37.7%，为集团未来长期可持续发展注入动力。 临床后期和商业化生产收益增长至人民币77.3亿元，占2023年总收益的45.4%，延续集团临床后期和商业化生产业务加速增长势头。剔除新冠项目后，集团临床后期和商业化生产收益同比大增101.7%，体现出集团在新冠疫情后的持续增长势头。 凭借行业领先的技术平台，集团研究服务业务蓬勃发展，同广大客户建立起多项药物发现合作，其中包括集团与GSK（LSE/NYSE: GSK）就多款创新T细胞接合器（TCE）双特异性/多特异性抗体达成研究服务合作，以及与BioNTech (NASDAQ: BNTX)就单抗开发达成研究服务协议，这些合作有力证明了集团研究服务以及一体化CRDMO商业模式中R的强大优势。 集团致力于在全球应用行业领先的自有技术平台，为客户提供端到端的CRDMO服务。截至2023年末，集团通过其一体化平台累计服务114个双抗项目（包括45个WuXiBody ™ 项目）、143个ADC项目以及25个疫苗项目。这些领先的技术平台不仅夯实了集团的多元化CDRMO业务模式，还成为驱动集团持续增长的重要引擎。 为满足全球客户日益增长的需求，巩固"全球双厂"战略，集团继续加强全球生产网络，在爱尔兰、德国、美国和新加坡持续扩大产能。集团在中国、美国、爱尔兰、德国和新加坡拥有多元化的生产设施，提供灵活和可靠的全球供应链网络，充分满足其全球客户和合作伙伴的需求。 为充分释放业务增长潜力，集团子公司药明合联生物技术有限公司，一家全球领先的专注于提供抗体偶联药物（ADC）等生物偶联药物的CRDMO企业，于2023年11月17日在香港联合交易所主板挂牌上市（股票代码：2268.HK），迎来新的业务增长和发展机遇。 剔除新冠项目后，北美和欧洲市场实现同比增长52.5%。此外，受益于当前良好的业务发展势头及全球业务拓展，欧洲市场非新冠项目收益强势增长达172.4%。 集团持续推进WBS体系，2023年实施超过370个WBS项目，节约成本超过人民币2.45亿元，包括物料成本、资本支出，以及运营支出。此外，这些项目还大幅降低了相当于人民币2.7亿元的库存。集团将进一步开发WBS这一管理系统，持续改善运营效率，为客户及合作伙伴创造价值。 集团始终恪守世界一流的质量体系，自2017年以来已累计完成美国FDA、欧盟EMA、中国NMPA等权威药品监管机构共33次检查。 截至2023年12月31日，集团员工总数达到12740人，其中包括生物药开发的4432名顶级科研人员。集团国际人才招聘进展顺利，并保持了较高的人才保留水平，集团关键人才保留率近97%，高于行业平均水平。 集团将环境、社会和治理（ESG）战略视为长期可持续发展的基石。在ESG领域取得的出色成绩也获得了业界广泛认可，包括入选道琼斯可持续发展世界指数、获得明晟公司（MSCI）最高AAA评级、获得EcoVadis最高"铂金"评级、被晨星Sustainalytics评为2024年"行业最高评级"和"区域（亚太）最高评级"企业，荣登CDP 2023年度水安全管理领导力"A评分"和 气候变化 "A-评分"。 尽管2023年宏观经济环境复杂多变，集团凭借优秀的执行力、先进的技术、灵活的产能、一流的质量体系，以及一如既往的卓越运营，业务保持稳健增长势头。通过坚持"跟随并赢得分子"战略，以及独特的CRDMO商业模式优势，集团将继续为实现长期增长注入动能，加速赋能全球合作伙伴，惠及广大病患。 无惧宏观环境挑战，业务表现稳健 2023年，集团积极应对全球生物医药产业变化，坚持独特的 CRDMO 商业模式，并成功执行"跟随并赢得分子"战略，业务增长持续强劲。集团综合项目新增132个，为历史最好水平（剔除新冠项目），综合项目总数达698个。其中包括51个临床后期项目和24个商业化生产项目，为集团长期收益增长奠定坚实基础。 2023年，集团实现收益人民币170.3亿元，同比增长11.6%，这主要得益于非新冠项目的强劲增长。2023年，集团非新冠项目收益同比增长37.7%，非新冠业务蓬勃增长，抵消了新冠业务下滑带来的影响。 截至2023年12月31日，集团未完成订单总额、未完成服务订单和未完成潜在里程碑付款订单分别达206亿美元、134亿美元和72亿美元，充分彰显集团业务可持续增长趋势。三年内未完成订单总额约39亿美元，带动集团短期内收益稳健增长。 尽管综合项目数再创新高，未完成订单具有相当规模，集团仍然能够凭借强大的服务能力和充沛的产能确保在四周内启动任何新项目。 临床后期和商业化生产赢未来 得益于坚定执行"跟随并赢得分子"战略，集团临床后期和商业化生产业务发展势头加快。截至报告期末，集团临床后期项目和商业化生产项目分别增长至51个和24个。 临床后期和商业化生产收益同比增长12.8%，达到77.3亿人民币，占2023年总收益的45.4%。剔除新冠项目，临床后期和商业化生产收益同比大幅增长101.7%，未来收益增长潜力巨大。 在报告期内，集团战略合作伙伴Amicus Therapeutics（纳斯达克股票代码：FOLD）的Pombiliti™获得了美国FDA、英国MHRA以及欧盟批准上市。Pombiliti™是一种与麦格司他联合治疗用于晚发型庞贝病成人患者的长期酶替代疗法。集团于2012年启动Pombiliti™项目，从一个概念起步，成功推进实现商业化。该合作项目的成功离不开集团自研一体化技术平台的支持和集团多元化的生产能力，真正验证了集团长期以来坚持的 "跟随分子" 战略的成效——将概念转变为商业化生物药。 凭借一如既往的高效执行力、快速的交付时间和前沿技术，集团商业化生产的能力和规模受到全球客户广泛认可，已建立起优秀的行业口碑。在报告期内，集团通过"赢得分子"战略持续加速业务管线增长，成功转入18个外部项目，包括9个临床后期和商业化生产项目，创历史新高。这一战略将持续推动临床后期和商业化生产收益的增长，为集团长期发展注入动力。 CRDMO 业务平台 – 研究服务（ R ） : 研究服务业务方兴未艾 实现显著增长 集团持续致力于加强创新生物药发现及优化的能力，不断丰富和改进现有技术平台，这对CRDMO商业模式的成功至关重要。通过不断努力，集团的研究服务业务实现显著增长。 集团不仅与GSK（LSE/NYSE: GSK）达成研究服务合作，集团的研究服务实力再次通过与BioNTech (NASDAQ: BNTX) 达成研究服务协议得到验证。集团将通过其专利技术平台为BioNTech开发针对两个未披露靶点抗体，用于研发新一代候选药物。集团将获得2000万美元首付款，并有资格获得研究、开发、注册和商业化里程碑付款以及分级销售提成。 在报告期内，集团位于美国的波士顿研究中心正式运营。该中心是集团全球第三个研究服务中心，也是集团在美国首个能为不同规模客户提供药物发现研究服务的基地，对集团为赋能全球客户的多元化综合服务提供重要支持。 CRDMO 业务平台 – 开发服务（ D ） : 前沿技术平台 强化业务增长动能 为赋能全球合作伙伴将高质量、可负担的创新生物药带给全球病患，集团顶级生物药开发团队不断探索创新，致力于将"一纸创想变为可以改变生命轨迹的生物药和疫苗"。在报告期内，集团赋能客户完成110项新药临床研究审批（IND），为超过670种不同药物分子提供研究和开发服务。 报告期内，作为持续创新的成果之一，集团推出自研创新生物工艺技术平台-WuXiUI™，能够显著提升不同细胞系及多种分子结构药物的产量和质量。该平台基于超强化的流加细胞培养工艺开发的解决方案，相较于传统工艺，能将上游开发产量提升3-6倍，并能显著降低生产成本。WuXiUI™还具有超强的灵活性，增强商业化产品的市场竞争力，可以满足不同商业化产品市场的供应和生产需要。集团不断推出创新技术平台，以兼具质量、速度和成本效益的解决方案，赋能客户迎接下一代创新药研发浪潮。 CRDMO 业务平台 – 生产服务（ M ） : 持续提升产能 强化生产能力 为满足全球客户日益增长的需求，集团坚持施行"全球双厂"战略，不断提升全球产能，打造可靠的供应链网络。 报告期内，集团位于爱尔兰敦多克的生产基地荣获国际制药工程协会（ISPE）2023年度"最佳设施运营奖"。爱尔兰基地于2022年第四季度完成GMP放行，在全球客户大量商业化生产需求的支持下，该基地目前正处于高效、快速的产能爬坡阶段。 集团将继续增强其在德国的生产能力，其中勒沃库森基地新增第二条制剂灌装生产线，伍珀塔尔基地原液产能翻番，预计将从1.2万升增长至2.4万升。两个基地双双扩充产能，将形成强大的合力，显著提升集团在欧洲的临床和商业化生产服务能力。 为了满足全球客户日益增长的合同生产服务需求，集团将把美国马萨诸塞州伍斯特基地产能从2.4万升扩大至3.6万升。伍斯特基地建设完成并投入运营后，将能够更好地为全球客户提供从生物药发现、开发到临床和商业化生产的全方位、端到端服务。 集团在新加坡的一体化CRDMO中心也在快速推进。在当地政府的支持下，已完成土地收购，正在积极推进各项申请。该中心近期已正式开工奠基，工程建设正在按照计划有序推进。集团与森松法玛度达成战略合作，后者将为新加坡CRDMO中心的两个重要生产设施提供模块化工厂。 通过以上产能扩充，集团加强了在中国、美国、爱尔兰、德国和新加坡的全球网络，服务能力得到极大提升，能够更灵活地就近为全球客户提供服务。 微生物业务将成为又一增长引擎 集团利用其强大的服务能力和产能，为各类生物药研发建立起一体化服务平台。这些平台已快速实现成功应用和拓展，极大地拓宽了集团的业务范围，成为未来新的增长引擎。 通过资深科学家团队的努力，以及集团在抗体开发领域积累的精深洞见，截至报告期末，集团已累计服务114个不同构型的双抗项目。集团拥有业界领先的双特异性抗体专利平台WuXiBody ™ ，该平台几乎可将所有抗体序列用以构建双特异性抗体，还兼具构建各种不同价数的灵活性。该平台共达成45个对外合作项目，持续在全球获得广泛认可。药明合联也取得了令人瞩目的发展，在全球范围内的ADC及其他生物偶联药物的综合项目数增至143个，其中21个项目处于临床II/III期阶段，进一步增强了其在全球ADC及其他生物偶联药物外包服务领域的领先地位。在报告期内，药明海德也实现了稳定增长和发展，项目数增加至59个，包括25个综合项目，彰显了药明海德卓越的技术实力、服务质量、CMC及注册服务能力，行业声誉不断增强。 同时，集团还拓展了端到端服务能力，为基于微生物发酵技术的新一代生物制品提供全方位服务。集团一体化技术平台吸纳了大肠杆菌和酵母等微生物表达系统，可以更快、更高效、更具有成本效益地为酶、抗体片段、重组蛋白 、病毒样颗粒（VLP）等多种分子提供服务。 药明合联在香港联交所成功上市 2023年7月，集团宣布拟分拆其旗下生物偶联药物CRDMO服务公司药明合联（WuXi XDC）并于香港联交所主板上市。同年11月17日，药明合联生物技术有限公司（股票代码：2268.HK）于香港联合交易所有限公司主板成功上市，开启发展新征程。药明合联为集团并表子公司。此次上市会进一步释放药明合联的发展潜能，专注于其独特的、全球领先的生物偶联药物的CRDMO服务，并从抗体偶联药物（ADC）拓展至所有生物偶联药物，以更明确的业务重心及策略支持集团的持续增长。同时，这也使集团的整体资金及资源配置更为有序高效，通过公司管治、市场沟通、营运及财务透明度的提高，为集团及其股东创造价值。 世界一流质量体系为未来奠定基石 集团持续打造全球最高质量体系，构建了坚实的护城河。自2017年以来，集团累计完成美国FDA、欧盟EMA、中国NMPA等多个国际权威药品监管机构的33次检查，审查过程中，无发现重大问题及数据可靠性问题，成为首家以及唯一一家获得该等监管机构认证的在中国商业化生产的生物药公司。集团已完成全球客户的超过1200次GMP审计，以及超过120次欧盟质量受权人（QP）审计。成功通过这些严苛的认证和审计，彰显集团始终恪守国际质量体系，持续向全球客户交付高质量生物药造福全球患者的实力和能力。 全球顶尖人才团队 药明生物重视人才发展，建立了系统的招聘、培训和薪酬计划，吸引并保留全球顶尖人才。截至2023年12月31日，集团员工总数达到12740人，生物药研发服务团队已形成相当规模，由4432名科研人员组成。国际市场人才招聘进展顺利，以支持集团能力和规模壮大。不断扩大的人才团队助力集团保持强劲的业务增长势头，准时满足项目交付。集团人才保留策略卓有成效，关键人才保留率超过97%，远高于行业平均水平。 ESG作为长期发展基石 药明生物始终将可持续发展视为企业发展战略的基石，并将其融入集团的愿景与使命，是集团实现高质量、长期发展的关键驱动力。集团积极承担环境、社会和治理责任，致力于促进ESG表现持续提升，旨在造福所有利益相关者，为社会做出积极贡献。在报告期内，各项ESG目标和指标在其聚焦领域，如DEI、气候变化与节能减排、资源效率等，都得到了优先考虑和监测。 报告期内，集团宣布签署科学碳目标倡议（SBTi）承诺书，成立DEI委员会，加入联合国全球契约组织（UNGC）。此外，集团的ESG战略和举措也得到了全球评级机构的认可——入选2023年标普道琼斯可持续发展世界指数（DJSI World）和道琼斯新兴市场指数（DJSI Emerging Markets Index）；在明晟公司（MSCI）的ESG评级中获得最高AAA评级；获得国际权威企业可持续发展评估机构EcoVadis最高"铂金"评级；被国际知名ESG评级机构晨星Sustainalytics评为2024年"行业最高评级"和"区域（亚太）最高评级"企业；获得环境非营利组织CDP全球环境信息研究中心水安全管理A级评分、气候变化A-评分。 管理层评论 药明生物首席执行官陈智胜博士 表示："尽管面临宏观环境挑战，我们依然在2023年保持业务稳健增长，再获佳绩。集团凭借独特的CRDMO商业模式和‘跟随并赢得分子'战略，在过去一年内新增132个综合项目，其中非新冠业务继续保持强劲增长，达历史最好水平。集团综合项目总数高达698个，其中51个处于临床后期阶段，24个处于商业化生产阶段，彰显了我们持续增长的蓬勃势头。‘赢得分子'战略也取得了出色的成果——贡献了18个外部项目，其中包括9个临床后期和商业化生产项目，这一突破性成绩反应了全球客户对我们的高度认可。在充沛的业务管线支持下，非新冠业务仍然是集团稳健增长的关键驱动力，非新冠项目收益同比增长37.7%，非新冠临床后期和商业化生产收入同比激增101.7%。得益于融资环境复苏和全球布局加速发展，北美和欧洲市场的非新冠收益显著提升，同比增长52.5%，体现了集团持续获得全球合作伙伴认可，合作伙伴关系得到进一步深化。" 陈博士 进一步表示："2023年，我们独特的CRDMO商业模式在‘R'、‘D'、‘M'方面均取得重要突破。在‘R'端，我们与GSK，BioNTech等国际知名医药公司达成研发服务协议, 再次证明了公司一体化生物药发现技术平台助力全球合作伙伴研发创新产品的能力。‘D'端强势发展，我们已支持全球客户成功完成超过110个新药临床试验申请（INDs），并推出了创新生物工艺技术平台WuXiUI ™ 和WuXiHigh ™ 。未来，我们将继续投资新一代技术，增强‘R'端和‘D'端能力，通过行业领先的技术平台和全面的研发能力保持技术领先地位，高质高效赋能广大合作伙伴。集团在‘M'端持续扩大，我们已合作24个商业化生产项目，达历史新高，持续增加的商业化项目及管线类潜在重磅药物将带来巨大增长空间。为了满足全球客户日益增长的需求，我们贯彻‘全球双厂'战略，并利用稳健的自由现金流为全球产能扩大注入强大动能，为在中国、美国、爱尔兰、德国和新加坡的多元化布局奠定坚实基础。 尽管国际市场复杂多变，融资环境缓慢复苏，生物医药行业砥砺前行，我们初心依旧，持续修炼内功，通过一系列战略举措在挑战中创造不凡，在逆境中强韧增长。展望 2024 年，我们恪守合规经营的原则，并遵照开展业务地区适用的法律法规运营，致力于为全球医疗健康行业的发展做出积极贡献。我们将持续推广WBS精益管理体系，助力客户提高研发生产的效率。同时，我们坚持行业领先的ESG战略和屡获认证的世界一流质量体系，成为值得全球客户信赖的合作伙伴。未来，我们也将继续加强能力和规模建设，持续打造和巩固一体化技术赋能平台, 为集团持续稳定发展夯实基础，加速和变革全球生物药发现、开发和生产进程，赋能全球合作伙伴，造福广大病患。" 药明生物董事长李革博士 总结道："以独特的CRDMO商业模式为驱动，矢志不渝急客户之所急，解客户之所需，药明生物实现了持续稳定增长。展望未来，我们将继续以客户为中心，坚持端到端的CRDMO业务模式，进一步提升执行能力，加强全球产能建设，臻于至善，卓越运营。我们将继续奋楫笃行，助力合作伙伴快速将创新药推向市场，造福全球患者，早日实现‘ 让天下没有难做的药，难治的病'的伟大愿景。" 主要财务比率 （截至12月31日止12个月） 主要财务比率 2023 年 2022 年 变动 收益（人民币百万元） 17,034.3 15,268.7 11.6 % 毛利（人民币百万元） 6,827.9 6,724.0 1.5 % 毛利率（ % ） 40.1 % 44.0 % 纯利（人民币百万元） 3,570.6 4,549.9 (21.5 %) 纯利率（ % ） 21.0 % 29.8 % 本公司拥有人应占纯利（人民币百万元） 3,399.7 4,420.3 (23.1 %) 本公司拥有人应占纯利率（%） 20.0 % 29.0 % 经调整纯利（人民币百万元） 4,950.4 5,053.9 (2.0 %) 经调整纯利率（%） 29.1 % 33.1 % EBITDA （人民币百万元） 5,613.2 6,353.4 (11.7 %) EBITDA 利润率（ % ） 33.0 % 41.6 % 经调整 EBITDA （人民币百万元） 6,993.0 6,857.4 2.0 % 经调整EBITDA利润率 （%） 41.1 % 44.9 % 经调整基本每股盈利（人民币） 1.13 1.18 (4.2 %) 关于药明生物 药明生物（股票代码：2269.HK）是一家全球领先的合同研究、开发和生产（CRDMO）公司。公司通过开放式、一体化生物制药能力和技术赋能平台，提供全方位的端到端服务，帮助合作伙伴发现、开发及生产生物药，实现从概念到商业化生产的全过程，加速全球生物药研发进程，降低研发成本，造福病患。 药明生物在中国、美国、爱尔兰、德国和新加坡拥有超过12000名员工。凭借这些员工组成的专业服务团队，以及卓越的技术和洞见，公司为客户提供高效经济的生物药解决方案。截至2023年12月底，药明生物帮助客户研发和生产的综合项目高达698个，其中包括24个商业化生产项目。 药明生物将环境、社会和治理（ESG）视为业务发展和企业精神的重要组成部分，并致力于成为全球生物药CRDMO领域的ESG领导者，例如应用更绿色环保的新一代生物制药技术和能源等引领行业发展。公司成立了由首席执行官领导的ESG委员会，全面落实ESG战略并践行可持续性发展承诺。如需更多信息，请浏览： www.wuxibiologics.com 。 前瞻性陈述 本新闻稿载有若干前瞻性陈述，该等前瞻性陈述并非历史事实，乃基于本集团的信念、管理层所作出的假设及现时所掌握的资料而对未来事件作出的预测。尽管本集团相信所作的预测合理，但基于未来事件固有的不确定性，前瞻性陈述最终或会变得不正确。前瞻性陈述受以下相关风险影响，其中包括本集团所提供的服务的有效竞争能力、能够符合扩展服务的时间表、保障客户知识产权的能力。本新闻稿所载的前瞻性陈述中仅以截至有关陈述作出当日为准，除法律有所规定外，本集团概不承担义务对该等前瞻性陈述更新。因此，阁下应注意，依赖任何前瞻性陈述涉及已知及未知的风险。本新闻稿载有的所有前瞻性陈述需参照本部分所列的提示声明。 非国际财务报告准则指标 为补充本集团按照国际财务报告准则展示的简明综合财务报表，本集团提供作为额外财务指标的经调整纯利、经调整纯利率、经调整税息折旧及摊销前利润、经调整税息折旧及摊销前利润率及经调整每股基本及摊薄盈利，惟该等数据并非国际财务报告准则所要求，也不是该准则所呈列。 本公司认为经调整的财务指标有利于理解及评估本公司的基础业绩表现及经营趋势，并且通过参考该等经调整的财务指标，及借着消除本集团认为对本集团核心业务表现并无指标作用的若干异常、非经常性、非现金及/或非经营性项目的影响，有助于管理层及投资者评价本集团财务表现。本集团管理层认为该等非国际财务报告准则的财务指标于本集团经营所在行业被广泛接受和应用。然而，该等未按照国际财务报告准则所呈列的财务指标，不应被独立地使用或者被视为替代根据国际财务报告准则所编制及呈列的财务信息。本公司股东及有意投资者不应独立看待以上经调整业绩，或将其视为替代按照国际财务报告准则所准备的业绩结果。且该等非国际财务报告准则的财务报告指标不可与其他公司所呈列类似标题者作比较。

过去一年对德国制药和生物技术巨头拜耳而言是挑战。在3月5日公布2023年财报的同时，拜耳集团董事长兼首席执行官Bill Anderson提出，他计划在未来两到三年内解决拜耳目前正面临的四大挑战：处方药产品线不足、诉讼、高债务水平和官僚主义。处方药研发管线的布局已经明确列入了拜耳四大挑战之一，如何促进长期、可持续发展是拜耳处方药业务策略的一部分。3月21日，在拜耳处方药2024年全球媒体日上，拜耳介绍，该公司在2023年推进研发管线，提交了八个新药临床试验申请。此外，四个具有first-in-class潜力的药物预计在2024年底前进入II期临床试验。“我们在提升研发管线价值方面取得了重大进展，这表明调整后的研发策略正在发挥作用。” 拜耳集团管理委员会成员、拜耳处方药事业部全球总裁Stefan Oelrich表示。一款新药从着手研发到获批上市，是一项复杂而长期的系统工程，需要经历分子发现、工艺开发、生产放大、动物试验进行安全性评价、临床试验、上市申报等重重关卡。耗时10年、耗资10亿美元、成功率却不足10%已是共识。相较于生物技术公司的抗风险能力，如拜耳这样的MNC，具有更强的抵抗研发失败风险的能力，对研发资源进行再分配也更果决。当“处方药研发管线的布局”被列入公司未来发展的重要挑战，增加新药临床试验申请、加强平台公司的贡献、寻找有吸引力的新合作伙伴或交易都将是处方药业务转型的重要组成部分。拜耳下一步的创新研发将聚焦哪些领域？中国作为拜耳重要的市场，又会为中国患者带来哪些获益？在助力中国创新方面，拜耳还有哪些布局？01拜耳未来的研究重点是什么？虽然在去年经历了一些研发“水逆”，但拜耳处方药仍然拥有较为健康的早期研发管线。在此次2024年全球媒体日上，拜耳强调其未来的研究重点将集中在四个核心治疗领域：心血管疾病、肿瘤、免疫疾病、神经学和罕见病。众多未被满足的治疗领域中，抗肿瘤药物市场是全球药企的必争之地。拜耳目前的研发管线中，近三分之一的新分子实体都聚焦在了肿瘤领域，并涵盖了临床开发的所有阶段。想要在肿瘤赛道占据并扩大领先地位，仅仅有雄心壮志是不够的。前列腺癌治疗药物诺倍戈正是未来增长的关键动力之一，拜耳正在力争成为前列腺癌治疗领域的领先者。前列腺癌是男性中第二常见的癌症，诺倍戈有可能成为早期到晚期前列腺癌患者的标准疗法。虽然距诺倍戈第一个适应证推出仅五年，但拜耳表示，它有望在今年达到重磅药物的地位。除了前列腺癌领域，拜耳还在持续投资有潜力能解决其他未满足需求的癌症治疗领域，包括靶向放射性药物（特别是靶向α疗法）、下一代免疫肿瘤学（包括肿瘤细胞疗法），以及精准分子肿瘤学疗法。例如，2月，拜耳宣布美国食品与药品监督管理局（FDA）已授予旗下BAY 2927088突破性疗法认定（BTD），用于治疗携带HER2（ERBB2）激活突变的、患有不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者，这些患者既往接受过系统性治疗。3 月，拜耳和赛默飞世尔科技公司宣布达成合作，为拜耳不断增长的精准肿瘤学产品组合共同开发下一代基于测序的伴随诊断检测方法。在肿瘤领域的强势布局之外，拜耳也明确提出，心血管、神经及罕见病、免疫学同样是公司未来持续聚焦的重点领域。心血管是拜耳的传统优势领域，未来拜耳还将继续延续其在心血管领域的优势。拜耳表示，在心血管疾病领域的中短期业务增长将主要由first-in-class的非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂非奈利酮（商品名：可申达）驱动。可申达已被批准用于治疗与2型糖尿病相关的慢性肾脏病，并且正在将其扩展到其他适应证。自上市以来，该产品已成为美国心血管领域最具活力的药物之一，随着非奈利酮在其他地区纳入医保和指南，将进一步提供业绩增长动力。此外，非奈利酮的研究计划FINEOVATE正在进行，随着该研究在未来四年内产生更多数据，拜耳将进一步证实可申达的巨大潜力。拜耳此前预计，非奈利酮的销售额最高可能超过30亿欧元。在更多的潜力品种的研发上，新型口服抗凝FXIa抑制剂asundexian被视作下一代重磅抗凝药物，拜耳此前曾预计，该药物最终年销售额将超过50亿美元。可以说，asundexian被寄予了非常高的期望，但针对房颤的III期试验OCEANIC-AF去年11月中止。不过，据媒体日上的消息，asundexian用于卒中二级预防的OCEANIC III期试验进展迅速。3月初，拜耳获得了acoramidis在欧洲的独家商业化权益。Acoramidis是一种口服、强效、高选择性小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR CM）。在一项III期临床研究中，acoramidis达到所有临床终点。其上市许可申请已提交欧洲药品管理局。同时，突破性、颠覆性的技术正在以前所未有的速度出现，例如细胞和基因疗法。也因此，近年来，拜耳在全球大力投资生物医药的突破性创新，尤其是在细胞和基因治疗领域。通过基因治疗平台AskBio和细胞治疗平台BlueRock，拜耳在细胞与基因治疗领域拥有七个研发项目，适应症包括帕金森病、庞贝病、充血性心衰、亨廷顿氏舞蹈病、多系统萎缩、眼科疾病等。在新产品开疆拓土的同时，拜耳也没有放弃对成熟产品潜力的进一步挖掘，比如老牌当家产品艾力雅（阿柏西普）。自2011年底获批上市，艾力雅的销售额一直高速增长，在2022年仍以96.47亿美元的销售额位居全球处方药销售第十名，面对专利到期与生物类似药的挑战，拜耳和再生元已开发阿柏西普的高剂量版本（8mg），并已在欧盟、美国和中国提交其上市申请。在拜耳转型的过程中，新的治疗靶点和方式在早期开发产品组合中扮演越来越重要的角色，正如Bill Anderson所言，拜耳处方药依然拥有较为健康的早期研发管线，多款新药临床试验申请工作正在有条不紊的推进中。02持续向中国引入创新药物进入中国140多年以来，将高质量的产品尽快带给中国的患者是拜耳始终的追求，凭借着将拜瑞妥、拜新同、拜唐苹和拜阿司匹灵等领先产品带到中国，拜耳已在十余年间奠定了其在中国市场领先的处方药企业的地位。据拜耳集团处方药事业部全球执行副总裁兼中国区总裁、拜耳集团大中华区总裁周晓兰介绍，在过去的五年里，拜耳在中国累计获得了近30个新产品或新适应证的批准。据了解，其中14项取得了突破创新获得优先审评审批认定，包括诺倍戈、可申达、唯可同等新产品已率先在中国市场上市。创新产品的获批速度也从过去的滞后欧美市场3-5年缩短到如今的几乎同步获批上市。从2024年新版国家医保目录来看，在最新一次的医保谈判中，拜耳的多款创新产品进入新版国家医保目录。前列腺癌领域的创新治疗药物诺倍戈成功续约的同时，新适应证也顺利准入。2021年，诺倍戈获批用于治疗有高危转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）成年患者，在同年通过谈判准入国家医保目录。2023年3月，诺倍戈联合多西他赛治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）成年患者的新适应证在国内获批，并于此次成功新增准入2024版国家医保目录。拜耳表示，诺倍戈全适应证准入国家医保目录，这意味着中国将有更多更广泛疾病阶段的前列腺癌患者从诺倍戈这一创新产品中获益。全球首个葡萄糖激酶激活剂类（GKA）药物华堂宁进入医保的消息也一度引起行业的广泛关注。拜耳在2020年8月与华领医药达成关于华堂宁的战略合作。从双方的合作来看，一方面，拜耳在中国糖尿病管理领域具有深厚优势，另一方面，华领在糖尿病领域具有研发专长。在传统优势的心血管领域，唯可同也传来好消息。唯可同是首个获批用于心衰的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂，已在中国获批用于慢性心衰治疗的全新机制药物唯可同（维立西呱片）也成功准入新版国家医保目录，中国慢性心衰患者治疗负担将显著降低。唯可同作为临床急需药品以优先审评获批上市后，其疗效和安全性受到广大医生和患者的认可。拜耳始终强调中国一直是拜耳重要的市场，未来依然是拜耳最重要的市场之一和业务重点。Stefan Oelrich近日表示，拜耳正在进入一个全新发展阶段。这个发展阶段既得益于创新能力，也得益于我们在中国的巨大影响和市场地位。“健康中国2030”规划纲打开了新的创新和增长空间，让新药更快上市、患者更快获益。拜耳的产品也受益于此，比如诺倍戈、可申达、唯可同、艾力雅。03拓展更广泛、多元的合作生态圈通过外部渠道加速创新是拜耳战略的重要组成部分。近年来，拜耳正在全球最具创新性的热点地区开展对外合作，已为生物技术收购投资超过70亿美元，并管理着60个战略和不断发展的联盟。对于拜耳来说，实现可持续、长期增长战略的前两个关键因素来自于更新产品组合和持续优化资源配置；而第三个促进销售增长的要素则是来自于拜耳收购的平台公司，如BlueRock、AskBio、Vividion……值得注意的是，拜耳与转型生物技术公司之间更注重合作而非整合，通过保持运作模式的独立性加速药物开发过程。BlueRock是干细胞疗法的先驱，正在开发用于治疗神经、免疫、心血管和眼科疾病患者的创新疗法。其最先进的项目BRT-DA01将可用于治疗帕金森病，并已完成I期临床研究入组。在基因治疗方面，AskBio正在运营行业领先的腺相关病毒（AAV）治疗平台。AskBio一直在推动拜耳在一系列神经肌肉、中枢神经系统、心血管和代谢疾病适应症中开发研究性新型基因疗法。今年1月，Askbio宣布，AB-1005基因疗法研究达主要终点。AB-1005是一种治疗帕金森病的研究性疗法。凭借Vividion及其行业领先的化学蛋白质组学平台，拜耳进行了重大投资，以扩大其小分子药物发现能力和精准治疗管线。依托于行业领先的科学创新，这些公司已成功让拜耳的产品线更多元、更强大。这种独立合作的模式也持续吸引外部创新者，进而为拜耳的提供更多突破性创新管线。除了在全球舞台寻找合作机会，拜耳也持续在中国寻找新机遇。今年1月，拜耳出资以3500万美元对箕星药业进行股权投资，拜耳和箕星将成立联合产品组合战略委员会，同时周晓兰也以拜耳集团处方药事业部全球执行副总裁兼中国区总裁、拜耳集团大中华区总裁身份加入了箕星董事会。对于这次合作，拜耳表示，将充分发挥拜耳在心血管及眼科领域的丰富经验，以及拜耳在中国的优势地位与强大影响力，进一步挖掘更多潜在业务发展机会。与箕星药业的合作是拜耳着眼于未满足需求的医疗领域、扩展全球合作网络、强化拜耳在中国本地影响力的具体体现之一。随着近年来中国本土医药创新力量的快速崛起，拜耳也正在拓展中国创新的“朋友圈”，希望与本地创新力量建立更为广泛、更为多元的合作与交流。正如2020年，拜耳与华领医药共同开发华堂宁，正是借助各自的优势力量实现了双赢。值得注意的是，2023年11月，拜耳宣布共创平台Co. Lab首次落地中国，与上海生物医药前沿产业创新中心达成合作协议，共同促进包括细胞和基因疗法、肿瘤治疗等领域内的前沿创新并支持将科研成果向产业转化，赋能本土初创企业，培养创新研发及商业运营能力，对接全球医药网络与资源，让本地源头医药创新造福中国及全球患者。与此同时，拜耳不断加深与清华大学、北京大学等知名学术合作伙伴的战略伙伴关系，致力加速基础研究成果向新药研发的转化，助力中国医药研发创新能力的提升。截至目前，拜耳与这两家中国顶尖学府已累计开展超100个联合研究项目，涵盖新靶点的发现及结构解析、疾病发病机理及药物作用机制研究、药物筛选、药效评价、新分子形式药物、新化学合成方法及创新剂型探索等。作为拜耳处方药最重要的市场之一，拜耳表示将尽快在中国推出更多创新药物，扩展本地合作，融入中国的创新大环境，借助国家健康战略，帮助中国患者尽早获益于这些创新成果。