ORN-252

近期，医疗、生物医药领域的重要事件回顾，医时周见整理如下： 新版《国家基本药物目录管理办法》正式发布 2 月 11 日，国家卫生健康委等 11 部门联合印发新版《国家基本药物目录管理办法》，基药目录时隔 11 年迎来首次修订。主要修订内容：在原文件总体框架和主要内容的基础上，《国家基本药物目录管理办法》主要修订六个方面： 一是增加法律政策依据。增加《基本医疗卫生与健康促进法》《药品管理法》等上位法依据，并与《国务院办公厅关于完善国家基本药物制度的意见》《国务院办公厅关于进一步做好短缺药品保供稳价工作的意见》等政策衔接。 二是合理优化目录结构。将国家基本药物分为化学药品和生物制品、中药（中药饮片和中成药）等。化学药品和生物制品主要依据临床药理学分类，中成药主要依据功能分类。 三是完善目录管理机制。国家基本药物供应使用与分级诊疗、药品集中采购、支付报销等政策相衔接。由国家卫生健康委按程序对更名、异名的基本药物进行归属认定。 四是突出药品临床价值。明确根据疾病谱变化、药品临床应用实践、药品标准变化、药品新上市情况等，坚持中西医并重、临床首选的原则，综合考虑我国基本医疗卫生服务需求、基本医疗保障水平、药品供应保障等因素，对基本药物的品种和数量进行调整。 五是规范动态调整机制。强化基本药物功能定位，坚持定期评估、动态管理，调整周期原则上不超过 3 年，必要时，可适时组织调整。 六是强化监测评价。国家健全以基本药物为重点的药品使用监测和临床综合评价体系，加强评价结果分析应用，为动态优化目录和完善管理政策提供支撑。 FDA：单项关键试验将成为新药获批的“默认选项” 2 月 18 日，FDA 局长 MartinMakary 和 CBER 主任 Vinay Prasad 在《新英格兰医学杂志》上发表的最新文章，FDA 未来的新默认标准将是“仅需一项关键临床试验”即可支持新药上市申请。打破了长期以来FDA 审批新药的“黄金标准”：要求制药企业提供至少两项充分且受到良好控制的关键临床试验数据。 礼来 24 亿美金收购 Orna Therapeutics 2 月 9 日，礼来宣布以 24 亿美元收购致力于开发体内工程免疫细胞的生物技术公司Orna Therapeutics。根据协议条款，礼来将收购Orna，Orna 股东将获得高达 24 亿美元的现金，包括预付款和实现某些临床开发里程碑后的后续付款。Orna 正在推进一类新的治疗方法，利用工程化的环状 RNA 与新型脂质纳米颗粒配对，使患者自己的身体产生可以治疗潜在疾病的细胞疗法。Orna 的主要项目是ORN-252，这是一种临床试验就绪的 CD19 in vivo CAR-T 疗法，旨在治疗 B 细胞驱动的自身免疫性疾病。迄今为止的实验表明，Orna 的环状 RNA 平台可以提供更持久的治疗蛋白表达，从而解锁目前 RNA 或细胞治疗平台不可行的治疗方法。 吉利德公布 2025 年财报，HIV 领域贡献 207.52 亿美金 吉利德 2025年全年营收 294.43 亿美元（+2%），其中产品收入 289.15 亿美元（+1%），剔除新冠产品 Veklury 影响，产品总收入同比增长 4%。HIV 领域 2025 年贡献了 207.52 亿美元的收入（+6%），占据了公司总营收的 70%以上，其中核心产品 Biktarvy 全年销售额 143.34 亿美元，同比增长 7%，Q4 单季 40 亿美元，美国治疗市占率突破 52%，预防业务高增，Descovy 全年销售额 28 亿美金，同比增长 31%，新获批的半年一次长效 HIV 预防药Yeztugo 快速放量，全年销售额 1.5 亿美金，其中 Q4 贡献了 0.96 亿美金。2026 年 HIV 指引为预期增长 6%，其中 Yeztugo 预期销售额将达到 8 亿美金。 晶泰科技自动化实验室落地巴斯夫 2 月 9 日，公司宣布已成功向全球化工巨头巴斯夫（BASF）交付了配方稳定性测试自动化工作站，助力巴斯夫构建起“样品管理—测试分析—数据管理”全链路的自动化体系。此次合作是晶泰科技智能自主实验室解决方案在化工自动化领域的又一重要进展，标志着其技术实力与商业化交付能力再次获得行业顶尖企业的验证。晶泰科技凭借其大规模自主机器人实验室的国际领先性、卓越的定制化能力与跨领域迁移性，持续助力药物研发、石油化工、新能源、新材料等领域积累高精度研发数据，其行业数字化、智能化升级提供新一代基础设施。 翰森制药肺癌新药阿美替尼于欧盟获批上市 2 月 20 日，公司宣布，阿美替尼单药治疗已正式获批在欧盟上市，用于：（i）具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子 19 缺失或外显子 21（L858R）置换突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗；（ii）晚期 EGFR T790M 突变阳性 NSCLC 成人患者的治疗。阿美替尼作为中国首个自主研发的三代 EGFR-TKI，自 2020年上市以来，已在中国内地获批五项适应症。国际化上，2025 年 6 月，阿美替尼单药治疗两项适应症在英国获批上市。2025 年 12 月，翰森制药宣布授予 Glenmark 阿美替尼多区域独家权益。 金赛药业 PD-1 激动剂抗体启动类风关 2b 期临床 根据丁香园数据库，2 月 13 日，金赛药业在临床试验登记网站上首次登记了 PD-1 激动剂抗体 GenSci120 治疗类风湿关节炎的 2b 期临床试验，评价 GenSci120 注射液在对至少一种改善病情抗风湿药物应答不佳的中重度活动性类风湿关节炎患者中的有效性等研究，计划入组 450 例类风湿关节炎患者，对照组包括安慰剂和阳性对照阿达木单抗。 瑞博生物与 Madrigal 达成 44 亿美元全球独家许可协议，携手开发 MASH 创新 siRNA疗法 2 月 11 日，公司宣布与与全球 MASH 领域领军企业 Madrigal Pharmaceuticals 达成全球独家许可协议，双方将基于瑞博生物自主研发的肝靶向 RiboGalSTAR ™平台，联合开发六款针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的创新 siRNA 疗法。根据协议条款，瑞博生物将授予 Madrigal 多款 MASH 领域单靶点及双靶点临床前 siRNA 资产的全球独家研发、生产与商业化权利。瑞博生物将获得 6000 万美元首付款；在达成临床开发、监管审批及商业销售等一系列里程碑节点后，瑞博生物将有资格获得累计 44 亿美元包含首付款和里程碑在内的款项，同时可享受基于合作产品全球净销售额的特许权使用费。 和铂医药就 CTLA-4 抗体达成授权协议及股权合作 2 月 23 日，公司宣布与 Solstice Oncology 达成授权协议及股权合作，授予对方一款临床阶段候选产品 HBM4003 在大中华区以外地区的独家开发及商业化权益。根据协议，和铂医药将获得总价值逾 1.05 亿美元的前期对价，包括现金形式的 5000 万美元首付款、500 万美元近期付款以及价值逾 5000 万美元的 Solstice Oncology 股权。此外，基于未来特定里程碑事件的达成，和铂医药还有资格进一步获得最高约 11 亿美元的开发、监管及商业里程碑付款，以及基于大中华区以外地区净销售额的分级特许权使用费。 来源：公开信息资料 编辑：武辰欣

2026 近期合作 & 交易事件 01 礼来斥资24亿美元收购Orna 02 武田与Iambic签署17亿美元的AI联盟协议 03 英矽智能与康哲药业达成多个项目合作 04 瑞博生物与Madrigal达成技术平台授权合作 05 康哲药业引进原研利多卡因凝胶贴膏 06 勤浩医药MAT2A抑制剂授权 07 礼来引进一款IL-6单抗 08 和铂医药与Solstice达成授权协议及股权合作 01 礼来斥资24亿美元收购Orna 2026年2月9日，礼来公司（Eli Lilly）宣布与生物技术公司Orna Therapeutics达成最终收购协议，前者将以现金交易形式收购Orna。 根据协议，Orna股东有望获得总计最高24亿美元的对价，包括首付款及基于特定临床开发里程碑的后续款项。 根据协议，本次收购的核心标的是Orna的环状RNA技术平台及体内CAR-T管线，其领先项目ORN-252。 ORN-252：是一款靶向CD19的in vivo CAR-T疗法，目前已进入临床试验准备阶段，旨在治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病。 Orna Therapeutics, Inc. https://www.ronatherapeutics.com/ Orna Therapeutics成立于2019年，是一家专注于开发下一代 RNA 疗法的美国生物技术公司，其核心技术围绕‌工程化环状 RNA (oRNA)‌ 和‌脂质纳米颗粒 (LNP) 递送系统‌构建，旨在实现“体内原位”生成治疗性细胞，从而简化传统细胞疗法的复杂流程。 02 武田与Iambic签署17亿美元的AI联盟协议 2026年2月9日，Iambic Therapeutics宣布与武田达成一项多年期技术与药物发现合作。 双方将利用Iambic的人工智能药物发现模型，共同推进武田内部优先级较高的多个小分子研发项目，初期重点聚焦肿瘤及胃肠道与炎症领域。 武田还将获得对Iambic的蛋白-配体复合物结构预测模型NeuralPLexer的使用权限。 Iambic将获得首付款、研发经费及技术使用费，并有资格获得里程碑付款，潜在总金额超过17亿美元。 Iambic Therapeutics, Inc.  https://www.iambic.ai/ Iambic Therapeutics成立于2019年，位于美国，是一家人工智能驱动的生物技术公司，前身为Entos。公司专注于利用AI技术加速小分子药物的研发，旨在缩短传统药物发现所需的周期并降低成本。 03 英矽智能与康哲药业达成多个项目合作 2月10日，英矽智能宣布已与康哲药业达成药物研发战略合作。双方将在中枢神经系统及自身免疫疾病领域的多个项目上达成一系列由AI赋能的创新药物研发合作。 根据协议条款，双方将结合英矽智能已验证的AI平台与AI赋能创新药研发能力，以及康哲药业经验丰富的研发团队和对疾病领域的深度认知，共同推进不少于2个研发项目的合作开发。 同时，英硅智能有望就每个项目获得最高达数千万港元的研发费用支持。 康哲药业控股有限公司 https://web.cms.net.cn/ 康哲药业（00867.HK）成立于1992年，是一家全球创新驱动、聚焦中国市场的专业医药企业，总部位于香港，主要运营实体为深圳市康哲药业有限公司。 04 瑞博生物与Madrigal达成技术平台授权合作 2月11日，瑞博生物发布公告，与Madrigal Pharmaceuticals达成独家全球授权协议。 双方将基于瑞博生物自主研发的肝靶向RiboGalSTAR ™平台，联合开发六款针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的创新siRNA疗法，共同布局这一全球高度未满足医疗需求的重磅赛道。 根据协议，Madrigal支付6000万美元预付款，44亿美元里程碑金额，以及一定比例的销售分成。 苏州瑞博生物技术股份有限公司 https://www.ribolia.com/ 瑞博生物（06938.hk）是一家专注于小干扰RNA（siRNA）药物的开发与商业化的全球化生物制药企业。公司以自主创新的小核酸技术平台为引擎，围绕心血管代谢、肝脏、肾脏等重大疾病领域布局了丰富且差异化的产品管线。 Madrigal Pharmaceuticals，Inc. https://www.madrigalpharma.com/ Madrigal Pharmaceuticals（MDGL）成立于2011年，是一家美国制药企业，专注于代谢疾病创新疗法研发。 05 康哲药业引进原研利多卡因凝胶贴膏 2月12日，康哲药业宣布，集团通过公司附属公司与‌Teikoku Pharma USA就 Lidoderm®利多卡因凝胶贴膏签订独家经销协议。 根据协议，康哲药业集团获得该产品在中华人民共和国（不含香港特别行政区、澳门特别行政区及台湾地区）内的独家经销权利，合作方负责该产品的生产及供应相关事宜。 本协议合作期限首期自该产品在目标区域内首次商业销售之日起计十年。 Lidoderm®（利多卡因5%贴膏）：用于治疗带状疱疹后神经痛（PHN）。 Teikoku PharmaUSA, Inc. https://teikokuusa.com/ ‌Teikoku Pharma USA是一家国际性专业制药公司，专注于基于其递送平台技术开发和制造药品，在疼痛管理、中枢神经系统疾病和皮肤病学等多个治疗领域开发创新产品。该公司是日本Teikoku Seiyaku Co., Ltd.（帝国制药）的全资子公司，总部位于美国加利福尼亚州圣何塞。‌ 康哲药业控股有限公司 https://web.cms.net.cn/zh/ 康哲药业(00867.HK)是一家总部位于香港的全球创新驱动型专业医药企业，专注于心脑血管、消化系统、皮肤医美、眼科及中枢神经等专科疾病领域，已构建起“许可引进+战略合作+自主研发”三位一体的创新药研发与商业化模式‌。 06 勤浩医药MAT2A抑制剂授权吉利德 2月13日，勤浩医药宣布与美国吉利德就其合成致死抗肿瘤项目GH31，已达成全球合作协议。 根据协议条款，吉利德将获得GH31在全球范围内的开发和商业化独家权利。 勤浩医药将获得8000万美元的首付款，并有资格获得高达14.5亿美元的开发、注册和商业化里程碑付款，以及基于净销售额分层的最高两位数百分比的特许权使用费。 GH31：是一种靶向MAT2A的生物标志物驱动的合成致死疗法，具有应用于多种肿瘤类型的潜力。该项目已经在美国和中国获得IND许可，可立即启动全球临床开发。 勤浩医药（苏州）股份有限公司 勤浩医药成立于2014年，是一家专注于靶向抗肿瘤小分子药物研发的生物制药公司，核心业务围绕RAS信号通路及合成致死机制，打造了差异化的自主创新候选药物管线。‌ 07 礼来引进一款IL-6单抗 2月18日，CSL Limited宣布已与礼来公司签订了一项独家许可协议，授予其开发和商业化抗白细胞介素-6（IL-6）单克隆抗体clazakizumab的某些权利。    根据协议条款，CSL将保留开发和商业化clazakizumab的专有权，用于预防终末期肾病（ESKD）患者的心血管事件。 clazakizumab（CSL300）：是一种靶向白介素-6（IL-6）的‌人源化单克隆抗体‌，核心研发方向集中在‌肾脏移植后的慢性活动性抗体介导的排斥反应（cAMR）‌和‌终末期肾病（ESKD）患者心血管风险管理‌两大领域。目前CSL正在进行III期临床试验，评估clazakizumab对有重大心血管事件风险的ESKD透析患者的疗效和安全性。   CSL Limited https://www.csl.com/ CSL Limited是一家总部位于澳大利亚墨尔本的全球生物制药巨头，在血浆疗法与罕见病治疗领域占据领先地位。‌ 08 和铂医药与Solstice达成授权协议及股权合作 2月23日，和铂医药与Solstice Oncology 达成授权协议及股权合作，授予对方一款临床阶段候选产品HBM4003在大中华区以外地区的独家开发及商业化权益。 根据协议，和铂医药将获得总价值逾1.05亿美元的前期对价，包括现金形式的5000万美元首付款、500万美元近期付款以及价值逾5000万美元的Solstice Oncology股权。此外，和铂医药还有资格进一步获得最高约11亿美元的开发、监管及商业里程碑付款，以及基于大中华区以外地区净销售额的分级特许权使用费。 Porustobart（HBM4003，普鲁苏拜单抗）：是一款产生自和铂医药特有的 Harbour Mice®平台的抗CTLA-4全人源单克隆重链抗体（HCAb），是全球首个进入临床阶段的全人源重链抗体，目前正处于早期临床阶段，用于评价在多种晚期实体肿瘤中的安全性和疗效。  和铂医药（上海）有限责任公司 https://www.harbourbiomed.com/ 和铂医药（02142.HK）成立于2016年，是一家专注于创新药研发、商业化及全球运营的生物制药企业，针对肿瘤及免疫性疾病领域创制具有巨大临床价值的生物新药。 Solstice Oncology Solstice Oncology 是一家由多个头部风险投资机构联合创立的临床阶段生物技术公司。该公司专注于肿瘤治疗领域的创新药物开发，其核心资产是临床阶段抗体产品 HBM4003。 扫码关注我们 药菓｜iYaoGuo 图片来源于网络，版权归原作者  侵删请联系