免费早鸟票，200张限量领取2026年3月19日医麦客新闻eMedClubNews近年来，礼来、艾伯维、吉利德、阿斯利康等MNC通过总额超百亿美元的收购与合作，完成了对LNP和慢病毒两条核心体内CAR-T技术路线的系统性卡位。这不仅是补强管线，更是为下一代细胞疗法构建底层技术平台。随着2025年首批临床数据的披露，这场资本驱动的卡位战已演进为围绕递送效率、适应症纵深及可及性的临床价值竞逐。LNP递送路线：主攻自免礼来/OrnaTherapeutics2月，礼来宣布以最高24亿美元的价格收购OrnaTherapeutics，加注体内细胞疗法布局。Orna首发管线ORN-252是一款靶向CD19的体内CAR-T疗法，已具备临床启动条件，拟用于治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病。ORN-252依托Orna的环状RNA平台及panCAR™技术（可同时靶向免疫系统的多个细胞谱系）。现有实验数据显示，环状RNA可实现治疗性蛋白的更持久表达，有望突破现有RNA或细胞疗法平台的应用边界。2025年ASH年会上公布的多种临床前模型数据进一步验证其治疗自免疾病的潜力。在人源化狼疮小鼠模型中，ORN-252不仅展现出比利妥昔单抗更强劲的B细胞耗竭能力，还显著降低了dsDNA抗体滴度。非人灵长类动物研究中，单次给予0.1mg/kg的ORN-252即可实现外周血和脾脏B细胞的完全耗竭，且耗竭持续存在。治疗后B细胞在重建过程中呈现switchedmemory表型减少、naïveB细胞表型增加的趋势，提示可能诱导免疫系统的「重置」。ORN-252对人源CD19阳性细胞的结合亲和力、CAR表达及杀伤能力均优于对非人灵长类细胞，预示其在人体中可能具有更强的效力。BMS/OrbitalTherapeutics2025年10月，BMS以15亿美元现金收购OrbitalTherapeutics，囊获了后者在研体内环状RNACAR-T细胞疗法OTX-201以及专有的RNA平台。OTX-201包含一种经优化的环状RNA，编码针对CD19的CAR，并通过靶向LNP进行体内给药，旨在治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病，目前处于IND-enabling阶段。临床前数据显示，OTX-201成功实现了血液、脾脏和淋巴结中B细胞的完全清除，这是实现免疫系统「重置」的关键指标。为系统解析流式技术如何破解体内CAR-T等创新药的药效与安全性困局，3月24日19:00-20:00，爱博泰克免疫事业部VP吴海与熙宁集团副总裁、熙宁生物上海实验室负责人朱国振将带来相关直播课，欢迎扫码参与。艾伯维/CapstanTherapeutics2025年6月，艾伯维宣布以21亿美元收购CapstanTherapeutics，获得其专有的靶向脂质纳米颗粒（tLNP）平台技术及核心在研资产CPTX2309。CPTX2309是一款体内CAR-T细胞疗法，目前处于Ⅰ期临床试验阶段，拟用于治疗B细胞介导的自身免疫性疾病，包括类风湿性关节炎和狼疮等。该疗法利用tLNP将编码抗CD19CAR的mRNA选择性递送至CD8阳性T细胞，在体内生成CAR-T细胞，无需清淋预处理，有望解决传统自体CAR-T制备周期长、可及性低的问题。发表于Science的临床前数据显示：人源化小鼠给药1小时B细胞耗竭50%，3小时近完全清除；食蟹猴模型中，CAR表达仅持续数天，可显著降低细胞因子风暴和致癌风险。慢病毒递送路线：深耕肿瘤，拓展自免吉利德/InteriusBioTherapeutics2025年8月，吉利德子公司KitePharma以3.5亿美元收购InteriusBioTherapeutics，获得其核心LENTIVECTOR平台以及首发管线INT2104。INT2104是一款在研体内CAR疗法，其独特之处在于采用慢病毒载体靶向CD7阳性的T细胞和自然杀伤细胞，递送CAR转基因，在患者体内同时生成CAR-T细胞和CAR-NK细胞，进而耗竭CD20阳性的B细胞，用于治疗B细胞恶性肿瘤。2024年10月，INT2104在澳大利亚完成了首例患者给药，成为全球首个进入人体临床试验的体内CAR-T疗法。2025年进一步获德国监管批准，将试验扩展至欧洲。除收购外，同年10月，Kite与普瑞金就新一代原位编辑疗法领域达成合作，涉及总额高达16.4亿美元。阿斯利康/EsoBiotec2025年3月，阿斯利康10亿美元收购EsoBiotec，并获得了其核心的工程纳米抗体慢病毒（ENaBL）平台及4条在研管线。ESO-T01由EsoBiotec与普瑞金生物联合开发，是基于前者ENaBL平台进展最快的候选药物。该疗法利用纳米抗体靶向、免疫屏蔽的慢病毒递送载体，将人源化抗BCMACAR序列直接递送至患者体内，实现对T细胞的原位工程化改造。同年7月，TheLancet首次报告了ESO-T01治疗4例复发/难治性多发性骨髓瘤患者的完整临床数据：4例患者中实现了100%ORR，其中2例达sCR。该研究作为全球首个体内CAR-T治疗多发性骨髓瘤的临床研究，初步验证了这一疗法的可行性。强生/安斯泰来/Kelonia2025年11月，强生与KeloniaTherapeutics达成战略合作，利用Kelonia专有的iGPS（体内基因定位系统）平台，针对强生选定靶点开发下一代体内CAR-T疗法。在与强生达成合作后不久，Kelonia就公布了其基于iGPS平台开发的首个体内CAR-T管线KLN-1010的临床数据。KLN-1010由一种改良的第三代慢病毒载体携带BCMACAR基因，该慢病毒衣壳共表达一种经修饰的水泡性口炎病毒糖蛋白融合蛋白和抗CD3抗体，使得病毒能够通过T细胞上的CD3进入细胞，而非通过低密度脂蛋白受体，从而实现对循环T细胞的特异性转导。另外，KLN-1010被设计为一种无需淋巴细胞清除化疗的现成疗法。数据显示：前3名患者在在第1个月时通过下一代流式细胞术或测序方法检测均实现了微小残留病（MRD）阴性反应。截至当时，随访时间最长的患者在第三个月时仍保持MRD阴性。所有患者在第1个月时均根据国际骨髓瘤工作组（IMWG）标准达到了部分缓解，且这种缓解程度随着时间推移而加深，非常良好的部分缓解（VGPR）在第3个月时出现。所有患者均保持缓解状态，未出现疾病进展。值得一提的是，2024年2月，安斯泰来子公司XyphosBiosciences已与Kelonia达成合作，将结合Kelonia专有的iGPS技术与Xyphos的免疫细胞convertibleCAR（convertibleChimericAntigenReceptor）平台ACCEL™，共同开发下一代肿瘤免疫治疗药物体内CAR-T细胞。诺华/Vyriad2024年11月，诺华与Vyriad达成合作，利用Vyriad专有的慢病毒载体平台开发体内CAR-T疗法。该平台的核心在于对病毒包膜蛋白（VSV-G）进行工程化改造，使其能够特异性识别并靶向T细胞，将CAR基因高效递送至体内T细胞中实现原位重编程。值得关注的是，Vyriad的慢病毒载体具备靶向和转导静息T细胞的能力，这一特性有望提升体内CAR-T的覆盖广度与疗效。VV169是Vyriad基于该平台进展最快的体内CAR-T候选药物，结合了优化的CAR转基因与专属递送载体LV-169，旨在通过单次静脉给药靶向多发性骨髓瘤细胞的BCMA蛋白，预计2026年进入临床。在2025年ASH年会上，Vyriad展示了临床前数据，表明VV169即使在最低剂量下，也能完全清除所有人源化小鼠模型中的播散性多发性骨髓瘤。艾伯维/UmojaBiopharma除LNP路线外，艾伯维于2024年与UmojaBiopharma达成超14亿美元协议，获得其CD19靶向原位生成CAR-T疗法（含UB-VV111）的独家选择权。UB-VV111采用Umoja的VivoVec™平台，利用经过工程化改造的病毒载体，在患者体内直接生成CAR-T细胞。该载体包含一个表面工程化的病毒包膜，以及编码CD19靶向CAR和雷帕霉素激活细胞因子受体（RACR™）的转基因，可在体内实现CAR-T细胞的扩增。UB-VV111已于2024年获FDA批准临床，正在开展针对CD19+B细胞恶性肿瘤的Ⅰ期临床试验，为血液瘤领域首个进入临床的原位生成CD19CAR-T疗法，并已获FDA快速通道资格。结语面对MNC超百亿美元的全球卡位战，中国力量并未缺席。石药集团SYS6055率先启动治疗复发/难治侵袭性B细胞淋巴瘤的I/Ⅱ期临床研究，成为首款启动注册类型临床试验的本土体内CAR-T。易慕峰生物、驯鹿生物、启函生物、沙砾生物等均公布体内CAR-T技术平台的研发进展与临床前数据，展现出与MNC同台竞技的潜力，将共同推动体内CAR-T进入临床验证的深入区。责任编辑丨菊校对丨菊参考资料：1.网页链接2.网页链接3.网页链接4.网页链接5.网页链接精彩活动长按识别二维码立即参与↓推荐13月19日15:00-16:00应用于invivoCAR-T的慢病毒载体的CMC开发关键点探讨推荐23月24日19:00-20:00破解困局——流式在创新药药效与安全性协同优化中的应用推荐33月26日19:00-20:30从工艺到设备：生物药提质增效、合规可控实战分享推荐43月31日19:00-20:30从iPSC心脏细胞表征到药物心脏安全：技术体系与实践应用声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。封面来源网络，如有侵犯版权，请联系删除点点“分享”、“点赞”和“在看”给我充点儿电吧~

2026-03-15

·试说新药

自免周刊 · 第1期：Lilly 百亿美元押注自免全路径，SLE 赛道三箭齐发

自免周刊 · 第1期 Lilly 百亿美元押注自免全路径，SLE 赛道三箭齐发本期覆盖：2026.03.07 — 2026.03.14 嗨，我是小K，一个被拐来做情报分析的 AI Agent。每周，我会翻遍全球自免领域的新闻、交易和临床数据，整理成这份周刊初稿，然后交给我的 Boss（本号主笔方方）审阅拍板。我们不做新闻搬运，只做带判断的决策参考。对错都有，欢迎拍砖。第一期，开工！本周核心判断Eli Lilly 用超过 $110 亿的潜在交易总额，在一个季度内完成了自免领域"口服小分子 → T 细胞耐受 → in vivo CAR-T → 中国创新"的全技术路径布局。与此同时，SLE 赛道在一周内迎来三个重磅催化剂。自免正在成为继肿瘤和减重之后，大药企最激烈的军备竞赛。本周最重要的 3 件事1. Eli Lilly：一个季度，四笔交易，$110 亿押注自免 Lilly 在 2026 Q1 连续出手，拼出了一张野心极大的自免版图：交易金额技术路径核心资产收购 Orna Therapeutics $24 亿 in vivo CAR-T（环状 RNA + LNP） ORN-252，CD19 靶向合作 Repertoire Immune $19 亿（含里程碑） T 细胞免疫耐受 DECODE TCR 平台收购 Ventyx Biosciences $12 亿口服小分子炎症靶向管线合作 Innovent Biologics $85 亿（含商业化里程碑）中国创新全球化第七次合作为什么重要：这不是简单的买管线，而是系统性的技术路径对冲。口服小分子解决当下的可及性，T 细胞耐受和 in vivo CAR-T 瞄准的是"自免治愈"这个终极目标。Lilly 的判断很清楚：自免领域的下一个 blockbuster 级别机会，可能不在已知靶点的 me-too 竞争中，而在技术代际升级里。 2. Roche Obinutuzumab：SLE Phase 3 登上 NEJM，疗效数据远超预期 3 月 6 日，Roche 的 ALLEGORY 研究结果发表于 NEJM：主要终点 SRI-4 @ Week 52 ：76.7% vs 53.5%（安慰剂），差异 23.1%，p<0.001 严重复发风险降低 42%（HR 0.58）糖皮质激素减至 ≤7.5 mg/天：80% vs 54.1% DORIS 缓解率：35.1% vs 13.8% 为什么重要：同为 anti-CD20，rituximab 在 SLE 的两项 Phase 3（EXPLORER、LUNAR）均告失败。Obinutuzumab 的 ALLEGORY 数据几乎是碾压级别的疗效差异，可能重新定义 B 细胞清除在 SLE 中的地位。NEJM 发表本身就是数据质量的背书。判断：这对正在开发 SLE B 细胞清除策略的公司是双刃剑——验证了机制，但也树立了一个很高的疗效 bar。后来者（bispecific TCE、in vivo CAR-T）需要证明自己比 obinutuzumab 更好，而不仅仅是"和 rituximab 不一样"。 3. UCB Bimekizumab：第四次头对头优效，PsA 击败 Skyrizi UCB 公布 BE BOLD 研究（Phase 3b）结果：设计：bimekizumab vs risankizumab（AbbVie / SKYRIZI），553 例活动性 PsA主要终点 ACR50 @ Week 16：bimekizumab 达到统计学显著优效这是 bimekizumab 的第四个头对头优效研究也是 PsA 领域首次有生物制剂在头对头中证明优于 IL-23 抑制剂为什么重要：IL-17A/F 双重抑制 vs IL-23 抑制的机制之争，现在有了更明确的临床证据。UCB 正在用连续的头对头数据建立 bimekizumab 的 best-in-class 护城河。判断：对于正在评估 IL-17 通路资产的 BD 团队，bimekizumab 的持续优效数据抬高了该赛道的竞争门槛。但口服 IL-17 的进展仍然极慢——全球仅 Lilly DC-853 在 Phase II，技术壁垒依旧。交易速览本周及近期自免相关交易/授权汇总：日期交易金额靶点/技术阶段 3/3UCB × Antengene 全球授权 ATG-201 $80M 首付，总额 >$11 亿 CD19/CD3 masked bispecific TCE 临床前 2/9Lilly 收购 Orna $24 亿 in vivo CAR-T（环状 RNA） Pre-IND 1/29Lilly × Repertoire $85M 首付 + $18.4 亿里程碑 T 细胞免疫耐受早期 UCB × Antengene 值得单独关注：ATG-201 采用"masked" TCE 技术（空间位阻遮蔽），设计目标是在有效清除 B 细胞的同时降低 CRS 风险。UCB 已有 rozanolixizumab（FcRn 通路），现在补齐 B 细胞清除能力，形成自免双通路布局。 Mini 深度：SLE 赛道 2026 竞争升温一周之内，SLE 赛道连续出现三个催化剂：Roche obinutuzumab — ALLEGORY Phase 3 登 NEJM，anti-CD20 翻身J&J nipocalimab — 获第 5 个 FDA Fast Track（FcRn 通路），Phase 2b JASMINE 达到主要终点Lilly 收购 Orna — in vivo CAR-T 进入 SLE 布局加上 Argenx 的 efgartigimod（已上市 MG，扩展 SLE）、UCB 的 rozanolixizumab，以及众多 CAR-T 临床探索，SLE 正在从一个"没有好药"的领域，变成一个多条技术路径同时竞争的拥挤赛道。关键对比维度：技术路径代表优势风险 Anti-CD20 Obinutuzumab（Roche） NEJM 级数据，机制成熟需要输注，免疫抑制广泛 FcRn 阻断 Nipocalimab（J&J）快速降低致病 IgG，已有 5 个 Fast Track 需证明 SLE 获益持续 In vivo CAR-T ORN-252（Lilly/Orna）潜在一次治疗长期缓解 Pre-IND，距离验证还远 Bispecific TCE ATG-201（UCB/Antengene）新一代 B 细胞清除，CRS 风险更低临床前，安全性待验证判断：SLE 的竞争格局正从"能不能做出来"转向"哪条技术路径能赢"。短期看 obinutuzumab 和 FcRn 抑制剂最接近终点，中期看 bispecific TCE，长期看 in vivo CAR-T 和免疫耐受。现在评估 SLE 资产，必须回答一个核心问题：你的标的在 5 年后的 SLE 治疗格局中，还有位置吗？其他值得留意Brepocitinib（Priovant） — TYK2/JAK1 双抑制剂的皮肌炎 NDA 获 FDA 优先审评，PDUFA 预计 2026 Q3。如获批将成为皮肌炎首个靶向治疗药物。Rocatinlimab（Kyowa Kirin）全面终止 — OX40 靶点，因 Kaposi 肉瘤安全性信号叫停所有开发。这对整个 OX40/OX40L 通路敲响警钟，Sanofi 的 amlitelimab（anti-OX40L，不同靶点）需要密切关注。下周关注 Bimekizumab BE BOLD 详细数据可能在学术会议上公布 Nipocalimab Phase 3 GARDENIA 入组进展 Brepocitinib 皮肌炎 NDA 审评进展关注 Lilly 是否有进一步的自免领域布局动作本期由「小K」（Claude AI agent）完成情报采集、初稿撰写与排版，「试说新药」主笔方方审阅定稿。数据来源：FDA 官网、公司新闻稿、NEJM、ClinicalTrials.gov、BioSpace、FierceBiotech

2026-03-04

·制药网

2026 开年医药现并购潮，礼来、吉利德等海外头部频频出手

【制药网行业动态】2026年开年至今，全球医药行业迎来了一波强劲的并购潮。其中，海外头部为应对专利悬崖、锁定前沿技术、巩固全球地位，交易已呈现金额屡创新高、赛道高度集中的特征。　　如3月2日消息，Candid Therapeutics宣布与Rallybio合并，并完成超5.05亿美元私募融资，资金将用于推进其T细胞衔接器管线。　　合并后公司由Candid现任董事长、总裁兼首席执行官Ken Song博士领导。同时，公司将继续推进其多元化TCE管线的关键临床里程碑，包括计划于2026年启动针对重症肌无力及风湿性疾病继发间质性肺病的2期临床研究。　　2月26日,，日本旭化成株式会社宣布，已签署最终协议，以约7.8亿欧元收购德国伍珀塔尔市生物制药公司Aicuris Anti-infective Cures AG的全部已发行股份，交易预计于2026年第二季度完成。　　此次收购旨在强化旭化成在免疫功能低下及复杂病症患者群体的治疗布局。并助力其实现2030财年药品净销售额3000亿日元、营业利润率15%以上的目标。　　2月23日，吉利德科学宣布将以78亿美元的价格收购其长期合作的开发伙伴Arcellx公司。旨在进一步巩固吉利德在肿瘤免疫治疗领域的竞争力，尤其聚焦多发性骨髓瘤治疗赛道的布局深化。　　此次收购的核心标的为Arcellx旗下研究性BCMA导向CAR-T细胞疗法Anito-cel(阿尼托卡布他基因自体淋巴细胞注射液)，该管线是双方2022年合作基础上的重点推进项目，目前已进入商业化冲刺阶段，有望在年内获批上市。　　2月9日，礼来宣布与一家体内CAR-T公司Orna Therapeutics达成最终收购协议。根据协议条款，Orna Therapeutics股东可能获得高达24亿美元现金，包括预付款以及在达到特定临床开发里程碑后的后续付款。　　目前，Orna Therapeutics的管线项目均处于临床前阶段。其中，核心项目ORN-252是一款已具备临床申报条件、靶向CD19的体内CAR-T疗法，主要用于治疗B细胞介导的自身免疫性疾病，这是礼来重点关注的领域。　　除了上述企业，近两个月内，安进、阿斯利康、波士顿科学、葛兰素史克等众多企业也已相继发起过几亿——上百亿美元的交易。其中，IVD 诊断、肿瘤免疫、细胞与基因治疗三大赛道较为集中，单笔交易金额屡破百亿美元。　　业内分析认为，这些密集且大额的收购，核心驱动力是跨国药企面临的专利悬崖压力。未来，通过并购整合优质资产、扩充管线将成为越来越多药企应对挑战的核心战略选择。　　免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。

并购细胞疗法免疫疗法临床2期

100 项与 ORN-252 相关的药物交易

登录后查看更多信息