Diazoxide Choline

行业动态 罕见病治疗迎曙光！FDA受理AAV基因疗法上市申请 IIIA型黏多糖贮积症（MPSIIIA）是一种罕见的隐性遗传病，因SGSH基因突变导致溶酶体酶功能障碍。这使得硫酸乙酰肝素在体内（尤其是中枢神经系统）异常堆积，引发进行性发育迟缓、行为障碍及神经损伤。 2026年4月2日，Ultragenyx Pharmaceutical公司宣布，FDA已受理其基因疗法UX111用于治疗MPSIIIA的加速批准上市申请。该申请包含长达8年的临床数据，展现了持久的疗效与安全性。FDA预计于2026年9月19日前完成审评。 UX111是一款一次性静脉注射基因疗法，利用AAV9载体将功能性SGSH基因递送至细胞。其设计初衷是从根源解决酶缺乏问题，减少脑内糖胺聚糖的异常积累，从而遏制细胞损伤和神经退行性病变。 图片来源：Ultragenyx Pharmaceutical 63亿美元大动作！礼来重金收购神经科学新锐 在神经科学领域，睡眠—觉醒周期的调节对缓解过度日间嗜睡及觉醒障碍至关重要。随着相关疾病机制研究的深入，针对食欲素受体2（OX2R）的靶向治疗成为医药巨头竞相布局的新赛道，以满足庞大的临床需求。 2026年3月31日，礼来公司宣布，与Centessa达成最终收购协议，将支付约63亿美元预付款收购后者。此举旨在将礼来的研发能力延伸至睡眠医学领域，通过获取其核心产品管线，进一步巩固礼来在神经科学领域的领先地位。 Centessa专注于开发OX2R激动剂，其核心药物cleminorexton(原名ORX750)在针对发作性睡病等疾病的2a期临床研究中，展现出“best-in-class”的潜力。其技术未来有望拓展至神经退行性及精神疾病领域。 图片来源：Eli Lilly and Company, Centessa Pharmaceuticals 29亿美元收购！Neurocrine囊获三款“first-in-class”疗法 在神经科学与罕见病领域，针对特定遗传性疾病的创新疗法一直是药企竞争的高地。Neurocrine Biosciences致力于开发神经、内分泌相关药物。随着各巨头加速扩张管线，通过并购获取已获批或接近上市的独家疗法，成为巩固市场地位的关键战略。 2026年4月6日，Neurocrine Biosciences宣布，将以约29亿美元收购Soleno Therapeutics。此次交易的核心是获取Soleno旗下的创新药物Vykat XR。收购完成后，Neurocrine将拥有三款“first-in-class”上市疗法，极大强化其在内分泌和罕见病领域的商业布局。 Soleno的核心资产为Vykat XR（二氮嗪胆碱缓释片），这是全球首款获批用于治疗Prader-Willi综合征（PWS）相关暴食症的药物。该疗法填补了该罕见病领域长期以来的治疗空白，能有效缓解患者难以控制的饥饿感与暴食行为。 图片来源：Neurocrine Biosciences, Soleno Therapeutics 论述速递 Science ：寻找下一个CRISPR，AI在3000株大肠杆菌中挖出超千种未知免疫系统 细菌与噬菌体长期对抗，进化出复杂免疫系统，如限制性内切酶和CRISPR等。但受限于传统方法，人类对细菌完整防御“武器库”的认知仍极不完整，尤其是分散在基因组中的未知系统。 2026年4月2日，来自麻省理工学院的研究团队在 Science 上发表了题为：DefensePredictor: A machine learning model to discover prokaryotic immune systems 的研究论文。 研究团队构建了AI模型DefensePredictor，利用机器学习识别基因组中的免疫暗物质。该模型成功在3000株大肠杆菌中挖掘出超1000种未知免疫系统。实验验证率高达45%，并解构了5种全新的抗病毒生化机制，揭示了原核生物免疫宇宙的冰山一角。 图片来源：Science 论文链接： DOI:10.1126/science.adv7924 Nature ：解开困扰10多亿人的难题！斯坦福团队发现慢性疼痛的大脑真相 疼痛是进化的保护机制，但全球约20%的人深受慢性疼痛困扰。科学界虽知其涉及中枢神经调控，但外周损伤信号如何被整合并转化为持久“痛敏”状态的精确机制，长期以来一直是神经科学领域悬而未决的难题。 2026年4月1日，来自斯坦福大学的研究团队在 Nature 上发表了题为：Deconstruction of a spino-brain–spinal cord circuit that drives chronic pain 的研究论文。 研究团队重磅揭示了驱动慢性痛的“脊髓—脑—脊髓”独立环路。该环路核心为RVM区表达OPRM1的神经元。实验证明，抑制该环路节点可精准消除慢性痛觉过敏，且不干扰机体正常的急性痛觉保护功能。研究为开发无副作用的精准镇痛疗法提供了全新的干预靶点。 图片来源：Nature 论文链接： https://doi.org/10.1038/s41586-026-10296-y Nature ：西湖大学团队构建迄今最大规模人类泛基因组，发现4亿个全新碱基对 传统人类参考基因组多基于欧洲人群，难以代表中国人的遗传多样性，导致特有罕见变异易被误判或漏诊。泛基因组则是群体序列的集合，能全面反映人类基因组真实面貌，是实现精准医疗与疾病精准诊断的关键基础。 2026年4月1日，来自西湖大学和温州医科大学的研究团队在 Nature 上合作发表了题为：The 1000 Chinese Pangenome empowers medical and population genetics 的研究论文。 研究团队构建了目前全球规模最大的千人泛基因组（1KCP）。研究发现了4.053亿个此前从未记录的全新碱基对（占人类基因组13%），并系统解析了影响国人健康的复杂变异，为中国人的疾病预测和新药研发提供了专属参考。 图片来源：Nature 论文链接： https://doi.org/10.1038/s41586-026-10315-y Science ：以毒攻毒！非洲猪瘟病毒蛋白竟有望成为逆转阿尔茨海默病的利器 非洲猪瘟病毒（ASFV）是令全球养猪业闻风丧胆的超级病毒。为了在宿主细胞中夺取控制权并疯狂复制，它进化出了DP71L蛋白，能强行解除细胞因受压而停工的整合应激反应（ISR）。这种原本辅助病毒入侵的暴力手段，却意外成为了人类松开认知障碍刹车的关键。 2026年4月2日，来自奥托斯实验室（Altos Labs）湾区研究所的团队在 Science 上发表了题为：Harnessing viral strategies to reverse cognitive dysfunction through the integrated stress response 的研究论文。 研究团队证实，ISR持续激活是导致记忆衰退的元凶，而利用ASFV的DP71L蛋白，可成功关闭了小鼠脑内的ISR。实验显示，该疗法不仅逆转了阿尔茨海默病和唐氏综合征模型的认知损伤，甚至提升了健康小鼠的记忆力，为神经系统疾病治疗开辟了奇效新径。 图片来源：Science 论文链接： DOI:10.1126/science.aea8782 Nature Immunology ：西湖大学董晨团队发现新型T细胞亚群ThK，揭开肠炎致病新机制 CD4⁺ T细胞是免疫系统的“指挥官”，传统上依功能划分为Th1、Th17等亚群。过去认为执行杀伤功能的颗粒酶主要存在于CD8⁺ T细胞中，而颗粒酶K（GZMK）在辅助性T细胞中的系统性分布与调控机制一直处于科研空白。 2026年4月2日，西湖大学医学院董晨院士团队在 Nature Immunology 上发表了题为：A unique CD4⁺ T cell subset expressing granzyme K is regulated by transcription factor EOMES and important for T cell-mediated intestinal inflammation 的研究成果。 研究团队鉴定出一种新型CD4⁺ T细胞亚群——ThK细胞。研究发现该细胞由转录因子EOMES调控，不属于任何经典亚群，且是驱动肠道炎症的关键。这一发现改写了免疫细胞分类，为炎症性肠病提供了新靶点。 图片来源：Nature Immunology 论文链接： https://doi.org/10.1038/s41590-026-02479-6 参考资料 1.https://ir.ultragenyx.com/news-releases/news-release-details/ultragenyx-announces-us-fda-acceptance-bla-resubmission-ux111 2.https://investors.centessa.com/news-releases/news-release-details/lilly-acquire-centessa-pharmaceuticals-advance-treatments-sleep 3.https://www.prnewswire.com/news-releases/neurocrine-to-acquire-soleno-therapeutics-expanding-its-endocrinology-and-rare-disease-portfolio-302734531.html 4.Peter C. DeWeirdt et al., DefensePredictor: A machine learning model to discover prokaryotic immune systems.Science392,eadv7924(2026).DOI:10.1126/science.adv7924 5.Wang, Q., Lee, J.H., Nachtrab, G. et al. Deconstruction of a spino-brain–spinal cord circuit that drives chronic pain. Nature (2026). https://doi.org/10.1038/s41586-026-10296-y 6.Wang, Y., Duan, Z., Chen, D. et al. The 1000 Chinese Pangenome empowers medical and population genetics. Nature (2026). https://doi.org/10.1038/s41586-026-10315-y 7.Lucas C. Reineke et al., Harnessing viral strategies to reverse cognitive dysfunction through the integrated stress response.Science392,eaea8782(2026). DOI:10.1126/science.aea8782 8.Xie, T., Du, Y., Wang, Q. et al. A unique CD4⁺ T cell subset expressing granzyme K is regulated by transcription factor EOMES and important for T cell-mediated intestinal inflammation. Nat Immunol (2026). https://doi.org/10.1038/s41590-026-02479-6 END

全球医疗行业每日重点资讯 文 | 苏丁 企业动态 吉利德科学(Gilead Sciences)已同意以最高50亿美元收购德国临床阶段生物技术公司Tubulis，此举将加强这家生物制药公司的肿瘤学在研产品线。吉利德科学将为收购Tubulis支付31.5亿美元的初始现金，以及最高18.5亿美元的或有里程碑付款。Tubulis正在开发新一代抗体药物偶联物(ADC)。 吉利德科学宣布，安德鲁·赫克斯特（Andrew Hextor）已就任公司日本总裁，接替于3月31日卸任的肯尼斯·布赖斯廷（Kenneth Brysting）。安德鲁·赫克斯特此前曾在先灵葆、雅培、艾伯维、新基就职。2017年，安德鲁·赫克斯特加入吉利德科学。 医疗器械巨头豪洛捷以183亿美元出售给TPG资本与黑石集团的交易于4月7日正式完成。此次交易完成后，豪洛捷将从纳斯达克退市，成为私有化企业。豪洛捷总裁兼首席执行官Steve MacMillan于4月6日宣布退休。前百特国际（Baxter）董事长、总裁兼首席执行官José（Joe）E. Almeida接任首席执行官。 德国生物技术公司BioNTech将在2027年2月前关闭新加坡疫苗和治疗药物制造厂，以确保产能与临床产品组合和长期战略方向保持一致。该决定将影响85名员工。BioNTech称，撤厂后暂无在新加坡设立其他办事处的计划。 拜耳宣布对其全球市场组织架构下的美国医药业务进行领导层调整，以加快其关键医药产品在美国市场的强劲表现和增长，支持公司释放全部增长潜力。自2026年5月1日起，现任拜耳全球放射学业务负责人纳尔逊·安布罗乔（Nelson Ambrogio）将出任拜耳美国医药业务总裁，同时，其还将加入公司的全球市场领导团队，直接向拜耳医药事业部首席运营官、公司医药业务领导团队成员塞巴斯蒂安·古特（Sebastian Guth）汇报。阿斯利康宣布，任命Ohad Goldberg出任阿斯利康韩国公司新任总裁，自2026年5月1日起生效。此次任命结束了阿斯利康韩国公司长达6个月的管理层空缺。去年10月份，原韩国公司总裁全世焕（Chon Se-hwan）离任，之后的过渡期间，一直由Eldana Sauran 担任临时负责人。Ohad Goldberg现任阿斯利康以色列总裁，履新后将全面负责阿斯利康在韩国的业务运营。再鼎医药宣布了一项重大人事任命，刘菁（Jing Liu）将加入再鼎医药，担任高级副总裁免疫事业部负责人，直接汇报于再鼎医药大中华区首席商务官朱彤（Andrew Zhu）。刘菁加入后，将全面负责再鼎免疫业务板块的战略规划、产品组合管理及团队建设，带领这一核心业务部门在行业内建立领先地位。加入再鼎医药之前，刘菁曾先后任职于赛诺菲和辉瑞。微创医疗宣布重大人事变动。自2026年4月1日起，公司董事会主席兼执行董事常兆华博士不再兼任公司首席执行官职务。去年末辞任心脉医疗董事长的Jonathan Chen，原微创医疗轮值联席首席执行官，将担任公司轮值首席执行官，自2026年4月1日生效，须每年轮值一次，并可视其表现作出调整。雅培正式宣布，与肿瘤学数字健康及真实世界证据（RWE）领军企业Flatiron Health达成深度战略合作，双方将打通肿瘤精准检测与临床工作流，实现检测下单、报告回传与电子病历系统的原生整合。Flatiron Health是罗氏集团在2018年以超20亿美元全资收购的核心资产。本次合作的核心是将雅培全面的精准肿瘤学检测组合，深度集成至Flatiron Health的云原生肿瘤电子病历系 OncoEMR中。 Neurocrine将以29亿美元现金收购专注于罕见病药物研发的Soleno治疗公司，这标志着这家聚焦神经科学领域的药企将业务拓展至代谢疾病领域。通过此次交易，Neurocrine将获得Vykat XR的相关权益 —— 这是美国首款获批用于治疗普拉德 - 威利综合征相关暴食症的药物，该综合征属于罕见遗传性疾病。 TriNetX与Regeneron宣布达成战略合作，旨在助力Regeneron提升药物发现与开发能力，并提出多项新举措，为消费者、患者和医疗服务提供方打造面向未来的数字健康解决方案。Regeneron获得独家机会，可将其大规模基因组和蛋白质组数据队列接入TriNetX行业领先的表型数据网络。此次合作将扩大Regeneron关联了电子健康记录（EHR）的全球领先基因组和蛋白质组数据库。根据合作条款，TriNetX将向Regeneron授予安全访问权限，使其能够获取TriNetX当前及未来的去识别化健康数据。 云顶新耀宣布，其新加坡全资附属公司EverSea Medicines (Singapore) Pte. Ltd.与海森生物制药（亚洲）有限公司签署股权购买协议，拟收购其全资附属公司海森生物制药（新加坡）有限公司全部股权。本次交易总对价为2.5亿美元，将分三期支付。交割完成后，海森生物制药（新加坡）有限公司将成为云顶新耀的间接全资附属公司。 耀速科技（Xellar Biosystems）宣布完成超2亿元人民币A轮融资。本轮融资由国寿股权独家领投，老股东晶泰科技、雅亿资本、君联资本持续加码。本轮资金将重点投入于构建以人源化模型与机制研究为核心的下一代生物智能基础设施，包括拓展器官芯片疾病模型体系，建立可规模化运行的机制研究平台，并持续进行高通量、标准化的真实生物数据采集与积累。晶泰科技作为耀速科技的战略投资方，已与耀速科技在AI+器官芯片驱动的药物筛选和药效评估领域展开合作并取得初步成果。 医渡科技公告，公司中标北京肿瘤医院人工智能建设银医合作项目，项目总金额约为488万元。该项目被视为医渡科技在医疗人工智能大模型领域的又一突破性实践，未来将以北京大学肿瘤医院为标杆场景，为后续大模型业务的全面拓展树立示范案例。 百度健康推出面向医生群体的AI专业智能助理“有医助理”。有医助理是国内首款基于Claw框架打造的医生任务型AI助手，区别于通用AI助手，其采用“检索+任务”双引擎模式，既可以实现常规的“单一对话”，也可以自动“执行任务”。 产业动态 美国将对品牌药品征收高达100%的关税，不过，与特朗普政府达成协议或承诺在美国建厂的国家或制药商可享受较低的关税税率。100%的关税将适用于那些尚未承诺在美国投资、也未签订“最惠国”协议的公司的进口专利药品。最惠国协议要求这些公司在美国的售价与它们在其他发达国家收取的最低价格保持一致。 诺和诺德推出了更高剂量的Wegovy版本，其定价显著低于主要竞争对手。诺和诺德表示，其新款Wegovy HD注射剂对自费患者的定价为每月399美元，比礼来旗下Zepbound最高三种剂量的收费低约40%。该药物于周二正式上市，推出的是7.2毫克剂量，是此前最强版本的三倍，标志着诺和诺德产品策略的重大升级。 圣湘生物与杭州杰毅生物技术有限公司签订病原NGS领域战略合作协议。双方将围绕病原NGS平台建设、产品转化及市场推广开展深度协作，整合病原检测领域核心优势，共同推动感染性疾病精准诊断的临床普及与产业升级，携手打造国际领先的病原NGS全流程解决方案。 国家药监局批准佛山瑞迪奥医药有限公司申报的锝99mTc佩昔瑞特加肽注射液（99mTc-3PRGD2）及制备该药品的注射用锝99mTc佩昔瑞特加肽药盒上市，用于可疑肺癌患者区域淋巴结转移的辅助检查。这是中国第一个自主研发的1类创新核药，也是全球首个用于SPECT显像的广谱肿瘤显像剂。 参天公司宣布旗下用于治疗获得性上睑下垂的UPNEEQ Mini 0.1%盐酸羟甲唑啉滴眼液将于5月15日在日本上市。这是日本首个获批用于治疗获得性上睑下垂的非侵入疗法。 英矽智能宣布提名ISM6200，一款强效、潜在同类最佳的NR3C1抑制剂为临床前候选化合物（PCC），用于治疗卵巢癌、库欣综合征，以及包括高糖皮质激素相关的肥胖在内的其他与皮质醇过高相关的疾病。该候选药物的发现与优化由英矽智能Pharma.AI旗下的生成化学引擎Chemistry42及其下属核心模块驱动。 联系美通社 +86-10-5953 9500 info@prnasia.com