A Multi-centre, Open-label Trial Evaluating Efficacy, Safety and Pharmacokinetics of Nonacog Beta Pegol When Used for Treatment and Prophylaxis of Bleeding Episodes in Chinese Patients With Haemophilia B

The study investigates how well the medicine called nonacog beta pegol (N9-GP) works in Chinese people with haemophilia B. Participants will be treated with N9-GP. This is a medicine that doctors can already prescribe in other countries. The medicine will be injected into a vein (intravenous injection). At the visits to the clinic, the medicine will be injected by the study doctor. When treating themselves at home, participants inject the medicine using a needle and vial set. The study will last for about 12-16 months. The participants will have between 9 and 19 visits to the clinic and possibly also some phone calls with the study doctor. At all visits to the clinic, the participants will have blood samples taken.

开始日期2022-05-18

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

NCT03875547 / Enrolling by invitationN/A

Post-marketing Surveillance (Use Result Surveillance) With Refixia®. A Multicentre, Non-interventional Post Marketing Surveillance of Safety and Effectiveness of Refixia® in Routine Clinical Care With Haemophilia B Patients in Japan.

The participants are invited to take part in this study because they have Haemophilia B. The purpose of this study is to assess the safety and effectiveness of Refixia® about long-term routine use in patients with Haemophilia B. The participants will get Refixia® as prescribed to them by their study doctor. The study will last up to Sep 2025 for the participant. The participants may be asked to fill in the quality of life questionnaires (if they are above age of 15). The blood samples taken from the participants as part of routine clinical practice will also be used to investigate the safety for the long-term use of Refixia®.

开始日期2019-08-23

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

NCT03745924 / Enrolling by invitationN/A

A Non-Interventional Post-Authorisation Safety Study (PASS) in Male Haemophilia B Patients Receiving Nonacog Beta Pegol (N9-GP) Prophylaxis Treatment

This study will collect information on side effects and how well Refixia/REBINYN works during long-term treatment (prophylaxis) in males with haemophilia B. While taking part in this study, participants will receive the same treatment as given to them by their study doctor. All visits at the clinic are done in the same way as the participants are used to. During visits at the clinic, participants might be asked for some relevant tests if considered useful by their study doctor. During the visits, the participants study doctor might ask if the participants had any side effects since their last study visit. The participants will be asked to note down the number of bleeds and the treatment of their bleeds as well as their regular prophylaxis. During the visits to the clinic, the participants will be asked to answer some questionnaires about their quality of life and their ability to be physically active. The participant's participation in the study will last for 4-9 years, depending on when they join the study. Participants are free to leave the study at any time and for any reason. This will not affect their current and future medical care.

开始日期2019-04-01

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

100 项与 Nonacog beta pegol 相关的临床结果

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100 项与 Nonacog beta pegol 相关的转化医学

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100 项与 Nonacog beta pegol 相关的专利（医药）

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项与 Nonacog beta pegol 相关的文献（医药）

2024-02-01·Research and practice in thrombosis and haemostasis

Nonacog beta pegol prophylaxis in children with hemophilia B: safety, efficacy, and neurodevelopmental outcomes for up to 8 years

Article

作者: Chan, Anthony K C ; Walsh, Karin S ; Carcao, Manuel ; Mrakotsky, Christine ; Shapiro, Kevin ; Nielsen, Pernille Højlund ; Holst, Helle

Background:

Nonacog beta pegol (N9-GP) is an extended half-life PEGylated factor (F)IX product with established efficacy and short-term safety in persons with hemophilia B (HB). Long-term safety has been evaluated for polyethylene glycol exposure but not N9-GP.

Objectives:

To assess safety, neurodevelopmental, and efficacy outcomes of children with HB receiving N9-GP prophylaxis across 2 open-label, single-arm, phase 3 studies: paradigm5 (previously treated patients [PTPs]) and paradigm6 (previously untreated patients [PUPs]) in this interim analysis.

Methods:

PTPs (aged ≤12 years) and PUPs (aged <6 years) with severe/moderate (≤2% FIX level) HB were recruited to N9-GP prophylaxis (40 IU/kg once weekly) in paradigm5 and paradigm6, respectively. Safety assessments included FIX inhibitor incidence, adverse events, neurocognitive and neurologic outcomes, polyethylene glycol concentration in plasma, and medical events of special interest. Efficacy endpoints included bleeds, N9-GP hemostatic effect, and FIX consumption.

Results:

Overall, 25 patients in paradigm5 and 50 patients in paradigm6 received N9-GP and were followed for up to 8 and 6 years, respectively. No inhibitory antibodies were reported in PTPs; 4 of the 50 PUPs developed inhibitors. Extensive evaluation revealed no neurocognitive or neurologic concerns with N9-GP use in children during the study period. Across both studies, few adverse events were reported as possibly related to N9-GP. High hemostatic response rate, high treatment adherence, low annualized bleeding rates, and no new target joints were reported.

Conclusion:

These data provide the longest follow-up for an extended half-life FIX and confirm the long-term efficacy of N9-GP prophylaxis in children with HB with no observed neurocognitive or neurologic safety concerns.

2024-02-01·International journal of laboratory hematology

High variability in Factor IX one‐stage assay in samples spiked with nonacog beta pegol among different pairs of reagent/detection system

Article

作者: Duboscq, C. ; Zirpoli, M. ; Baques, A. ; Ceresetto, J. ; Rosa, C. ; Arias, M. ; Sueldo, E.

Abstract:

Introduction:

Haemophilia B (HB) is an X‐linked hereditary bleeding disorder characterized by coagulation factor IX (FIX) deficiency. To improve the quality of life of patients and adherence to treatment, recombinant factor concentrates modified to extend their half‐life have been developed, called extended half‐life factors (EHL: extended half‐life). Nonacog beta pegol (N9‐GP) is a glycopegylated recombinant human FIX molecule that has a half‐life of 93 h with a single dose and has shown a higher recovery percentage than other molecules. To diagnose and monitor the treatment of haemophiliac patients, FIX activity is determined with the one‐stage clotting assay (OSA) and/or the chromogenic assay. The objective of this work, carried out in three centres, was to measure the recovery of N9‐PG with 10 different activated partial thromboplastin time (APTT) reagents on three platforms, in samples spiked in vitro with N9‐GP, at four different concentration levels.

Methods:

It was measured the recovery of N9‐GP with 10 different APTT reagents (polyphenol, ellagic acid, silice dioxide, colloidal silica as APTT activator on three platforms, in sample spiked in vitro with N9‐GP.

Results:

The results show heterogeneity in the activity of N9‐GP measured by OSA with the different APTT reagents when the calibrations were performed with the specific calibrator of each coagulometer. A recovery percentage between 87% and 108% was obtained only with polyphenol and ellagic acid as activator in the three platforms evaluated. The other reagents studied overestimate or underestimate, with no clear profile. When a calibration curve was performed with a calibrator prepared from the N9‐GP vial, all APTT reagents met the established recovery requirement.

Conclusion:

APTT reagents with polyphenol or ellagic acid as activator would be the only ones appropriate when using the commercially available OSA with specific calibrator to monitor patients treated with N9‐GP.

2023-10-01·Research and practice in thrombosis and haemostasis

Use of nonacog beta pegol during surgery in persons with hemophilia B: a case series

作者: Kühnöl, Caspar D ; Matsushita, Tadashi ; Hegemann, Inga ; Matino, Davide ; Phua, Chai W

Background:

Hemophilia B is a coagulation disorder that puts patients at an increased risk of bleeding. Factor (F) IX replacement therapy is traditionally used in such cases to maintain hemostasis. Nonacog beta pegol (N9-GP; Refixia) is a glycoPEGylated, extended half-life, recombinant FIX product that has demonstrated safety and efficacy when used to manage persons with hemophilia B.

Key clinical question:

Given the limited real-world evidence, we aimed to explore the role of N9-GP in maintaining hemostasis in persons with hemophilia B undergoing surgery.

Clinical approach:

In this case series, we report real-world clinical experience with N9-GP to maintain hemostasis in persons with hemophilia B undergoing major and minor surgeries.

Conclusion:

The majority of cases presented in this case series had an excellent or very good hemostatic response, with no reported surgical complications related to the use of N9-GP.

项与 Nonacog beta pegol 相关的新闻（医药）

2024-02-02

·智慧芽新药科讯

读懂百年诺和诺德之创新、增长与影响非凡的第100年

近日，丹麦医药巨头诺和诺德公司迎来了其成立100周年的里程碑。诺和诺德官网更新了一份长度超过100页的2023年报，完整地回顾了这个百年药企走过的第100个年头。在庆祝这一非凡成就的同时，公司的管理层也深刻认识到过去的成功并不能保证未来的持续进步。作为全球领先的慢性病治疗企业，诺和诺德致力于通过创新药物改变严重慢性疾病患者的生活，并以此塑造其长远愿景，即不仅要在核心治疗领域保持领先地位，还要成为推动全球人类健康改善的驱动力。诺和诺德成立于1923年。在走过的第一百年中，诺和诺德的核心贡献体现在行业领先的研发成果上，其疗法惠及了全球超过4000万患有严重慢性疾病的患者。其中，针对II型糖尿病和肥胖症未满足的需求日益增长，GLP-1为基础的疗法需求激增，促使诺和诺德达到了历史性的患者触及数量，北美及国际业务的销售额实现了强劲增长。诺和诺德努力成为一家可持续发展的公司，为社会和我们的未来事业创造价值。我们以对财务、环境和社会负责的方式开展业务，并践行诺和诺德之道。通过取得成功，我们将为慢性病患者、员工、合作伙伴、股东和社会创造长期价值。诺和诺德基金会通过诺和控股公司持有诺和诺德公司 77.1% 的投票权和 28.1% 的股份。诺和诺德基金会在三个战略领域提供资助：健康、可持续性和生命科学生态系统。2023 年，诺和诺德基金会提供超过 90 亿丹麦克朗的资助。诺和诺德在产品管线方面取得了显著进展。SELECT试验显示，司美格鲁肽2.4 mg 可将肥胖患者发生重大心血管事件的风险降低 20%，为此公司积极寻求对 Wegovy® 标签的更新；FLOW肾脏试验提前结束，基于 semaglutide 的新组合疗法 CagriSema 已进入II型糖尿病和肥胖症的三期临床开发阶段；潜在全球首款每周一次的基础胰岛素——icodec胰岛素正在等待监管批准。此外，诺和诺德还通过收购拓展了在心血管疾病领域的布局，如在罕见血液病领域推进 Mim8 和 etavopivat 的三期临床试验。在财务表现方面，诺和诺德展现了卓越的商业实力和社会责任。2023年度，公司实现了高达232.261亿丹麦克朗的净销售额，运营利润达到102.574亿丹麦克朗，全球员工人数增至64,319名，并在80个国家设有分支机构，研发投入超过450亿丹麦克朗，同比增长35%。同时，公司不断减少环境足迹，相较于2019年，运营和运输过程中的二氧化碳当量排放减少了34%，并且协助供应商转向100%可再生能源供电。为提升健康公平性，诺和诺德继续强化全球范围内的预防工作。新近与南非阿斯彭制药建立的生产合作关系将大幅提高非洲大陆平价胰岛素的供应量，而长期运行的“改变糖尿病”儿童项目以及“获取胰岛素承诺”等举措则持续支持低收入和中等收入国家的脆弱群体。在美国，更多患者受益于诺和诺德提供的包括非品牌生物制剂、低成本人胰岛素和患者援助计划在内的更广泛可负担方案。诺和诺德同样重视研发领域的投入与创新技术平台的合作，首个RNA干扰衍生疗法Rivfloza™已在美国获批，这标志着公司在新型疗法领域取得突破。加强波士顿地区研发中心的建设，有望打开更多的合作机会，加速药物发现与开发进程。诺和诺德将继续拓宽并深化产品管线，依托内部世界级研发能力和对外部创新及业务发展的聚焦，进军诸如代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）、慢性肾病（CKD）和阿尔茨海默病（AD）等新兴治疗领域，追求疾病修饰和治愈性疗法。材料中也提到了诺和诺德公司所销售产品的专利到期日期的说明，并列出了这些产品在美国、中国、日本及欧洲地区，关于活性成分专利的具体到期日期，包括多款糖尿病、肥胖和罕见病产品。公司在糖尿病治疗领域的全球领导地位，通过GLP-1（胰高血糖素样肽-1）为基础的药物产品强劲增长而得到进一步巩固。在过去的一年里，诺和诺德凭借其GLP-1类药物如Ozempic®（司美格鲁肽）和Rybelsus®（口服司美格鲁肽）在全球范围内实现了显著的增长，尤其是在北美市场和国际业务中，这两大产品的快速接纳和广泛使用极大地推动了公司价值市场份额的提升。在肥胖市场方面，公司针对市场领先肥胖症疗法采取了谨慎与控制性上市策略。Wegovy®基于GLP-1受体激动剂原理开发，该产品建立在公司首款用于肥胖治疗的GLP-1药物Saxenda®的成功基础上，使得诺和诺德在市场上占据了明显的优势地位。Wegovy®的需求急剧增长，但受限于全球供应短缺以及前所未有的媒体关注带来的挑战。为确保疗法能够到达最需要的患者手中，并考虑到产能限制问题，公司在包括美国在内的各个主要市场采取了有计划、有限度的推广方式。在美国市场，Wegovy®的市场需求依然强劲，而在其他国家如英国，这款药品通过国家卫生服务系统内的专科体重管理服务提供给符合严格标准的患者使用，同时也可以通过私人注册医疗机构获取。诺和诺德充分意识到肥胖症在全球范围内的严重性和日益增长的趋势，预计到2030年将有超过12亿成年患者受到肥胖困扰。由于肥胖症与多种疾病的发生息息相关，例如糖尿病、心脏病和肝脏疾病、癌症等，因此，越来越多的医疗专业人员和社会公众认识到有效治疗肥胖症对于改善公共卫生状况和降低长期医疗成本的重要性。为了应对高需求和供应压力，诺和诺德不仅在供应链上加大投资以扩大生产规模，还调整了产品推出和分销模式，确保负责任地向现有患者群体提供适当治疗选择的同时，也为无力承担自费购药费用的患者预留了一定比例的产品供应，尤其是在新上市市场中，彰显了其社会责任感和对健康公平性的承诺。此外，通过监测和评估新市场的反应及患者的反馈，诺和诺德持续优化治疗方案和服务，致力于帮助更多患者实现长期健康改善的目标。在罕见病治疗领域，公司也展开了积极的战略布局，寻求可持续增长。尽管该部门在过去的一年中面临挑战，特别是由于生产限制导致核心产品 Norditropin®（用于生长激素缺乏症的长期疗法）销售额下降15%，但公司仍通过新推出的每周一次治疗方案Sogroya®来开拓市场机会。Sogroya®凭借其减少患者每日注射负担、并展现疗效优势的特点，为生长激素缺乏症患者带来了新的希望。面对供应问题对满足不断增长的产品需求带来的阻碍，诺和诺德将解决供应链瓶颈作为首要任务。为了减轻一次性注射装置供应的压力，公司采取了推出药物的一周制剂而非日制剂的形式，并且正在寻找降低对此类装置依赖的方法。同时，在罕见血液疾病方面，尽管NovoSeven®和NovoEight®销售下滑，但新产品如 Esperoct® 和 Refixia® 的强劲需求带动了血友病A和B治疗领域的整体销售额增长1%。公司已投入超过750亿丹麦克朗的资金用于全球生产网络的扩建，包括丹麦卡尔乌尔布洛普、法国沙特尔以及爱尔兰阿斯隆等地的主要设施扩张与收购棕色地带开发及生产场地。公司努力确保现有工厂24小时不间断地运营，以最大限度提高现有生产基础的产量，从而向全球范围内的更多患者提供所需的药品。最后，材料中小结了2023年业绩亮点：糖尿病治疗业务：诺和诺德继续巩固其在糖尿病治疗领域的领导地位，销售额以丹麦克朗计算增长了24%，按固定汇率计算增长了29%。特别是GLP-1为基础的产品销售增长强劲，推动全球价值市场份额上升至33.8%。肥胖症治疗市场：公司在肥胖症市场的表现显著，销售额按固定汇率（CER）计算增长了154%，达到约416亿丹麦克朗，展现出该领域产品的巨大市场需求和潜力。罕见病管线：尽管面临供应限制导致罕见病产品销售额下降15%（CER），但公司仍致力于解决供应链瓶颈问题，并批准了Somapacitan在美国、欧盟和日本用于儿童生长激素缺乏症的治疗，为罕见病业务恢复增长打下了基础。财务表现：全年实现总销售额增长36%（CER），运营利润增长44%（CER）。通过优化价值链操作效率，增强了公司的盈利能力，确保能够投资于未来的增长资产。可持续发展与社会责任：公司在环保方面取得进步，如碳排放减少；同时扩大了对糖尿病患者的医疗支持，在非洲地区通过合作伙伴生产平价胰岛素，以提高药品可及性。研发进展：完成了一系列关键药物的研发里程碑，包括口服司美格鲁肽不同剂量的三期临床试验成功、CagriSema在II型糖尿病中的三期临床试验启动以及心血管结局研究的积极结果等。2024年展望稀有疾病领域：预计通过加强现有管线并推进新疗法的开发，实现罕见病业务的持续增长前景。心血管疾病和其他新兴治疗领域：计划进一步拓展心血管疾病（CVD）、代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）和慢性肾病（CKD）等新兴治疗领域，通过启动细胞疗法临床试验、收购高血压治疗药物以及开展针对特定靶点抗体的I期临床试验等方式来建立业务。糖尿病领导力强化：目标是在全球价值市场上继续保持领先地位，争取超过三分之一的市场份额。肥胖症领域：期望到2025年实现超过250亿丹麦克朗的销售收入，继续利用已有的优势产品及即将上市的新药推动销售增长。诺和诺德正在研发中的产品管线，涵盖了糖尿病、肥胖症、罕见病以及心血管疾病共四个治疗领域。糖尿病方向：Oral Semaglutide (NN9924) 描述：一款长效GLP-1类似物，25mg 和 50mg 剂量，设计为每日一次口服给药适应症：II型糖尿病阶段：已上市或处于后期开发阶段 Icodec NN1436 描述：一种长效基础胰岛素类似物，旨在每周一次皮下注射适应症：I型糖尿病和II型糖尿病阶段：已上市或处于后期开发阶段 CagriSema NN9388 描述：一款 Amylin 类似物 cagrilintide 和 GLP-1 类似物 semaglutide 的复方制剂，用于每周一次的皮下注射治疗。适应症：II型糖尿病和肥胖症阶段：临床3期开发阶段 OW GLP-1 GIP NN9541 描述：这是一种GLP-1和GIP双重激动剂，设计为每周一次皮下注射适应症：肥胖症和II型糖尿病阶段：临床1期开发阶段 DNA Immunotherapy NN9041描述：一种编码前胰岛素和前胰岛素的新型质粒，用于保护β细胞功能。适应症：I型糖尿病阶段：临床1期开发阶段肥胖方向：Oral Semaglutide NN9932 描述：一款长效GLP-1类似物，设计为每日一次口服给药。阶段：临床3期开发阶段 CagriSema NN9838 描述：一款 Amylin 类似物 cagrilintide 和 GLP-1 类似物 semaglutide 的复方制剂，用于每周一次的皮下注射治疗。Amycretin NN9487 描述：这是一款 GLP-1 受体和 amylin 受体的双重激动剂 (co-agonist) , 设计为每周一次皮下注射或一日一次口服阶段：临床1期开发阶段罕见病方向：Concizumab (NN7415)描述：一种针对组织因子途径抑制剂（TFPI）的单克隆抗体适应症：用于血友病A或B患者的预防性治疗，尤其是那些伴有抑制物（inhibitors）的患者阶段：已上市或处于后期开发阶段Nedosiran (NN7022) 描述：一种小干扰RNA药物，靶向乳酸脱氢酶A (LDHA) 适应症：原发性高草酸尿症1型（PH1）阶段：已上市或处于后期开发阶段 Mim8 (NN7769) 描述：下一代FVIIIa模拟双特异性抗体适应症：血友病A阶段：临床3期开发阶段Etavopivat NN7535 描述：第二代PKR-激活剂小分子药物适应症：镰状细胞病（SCD）阶段：临床2期开发阶段Etavopivat NN7536描述：同为第二代PKR激活剂小分子药物，与NN7535具有相似作用机制适应症：地中海贫血阶段：临床2期开发阶段NDec NN7533 描述：是一种针对镰状细胞病和/或地中海贫血的疗法，该药物是一种口服组合疗法，由去甲基化剂 decitabine 和 tetrahydrouridine 组成。这种联合用药旨在改善患者的疾病状况，并可能通过改变骨髓中血红细胞生成的过程来减轻症状和并发症。适应症：镰状细胞病和地中海贫血阶段：临床2期开发阶段心血管代谢方向：Ziltivekimab (NN6018) 描述：一款针对IL-6活性的单克隆抗体适应症：慢性肾脏病（CKD）、动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）以及射血分数保留型心力衰竭 (HFpEF)阶段：临床3期开发阶段Ocedurenone NN6023描述：非甾体类选择性盐皮质激素受体拮抗剂（nsMRA），作为口服疗法用于心血管疾病（CVD）的治疗。适应症：心血管疾病阶段：临床3期开发阶段ATTR-CM NN6019描述：一种用于静脉注射的抗淀粉样蛋白免疫疗法。适应症：心血管疾病阶段：临床2期开发阶段CM4HF NN9003描述：一种用于恢复慢性心力衰竭患者心脏功能的试验性细胞疗法。适应症：心血管疾病阶段：临床2期开发阶段Anti-ANGPTL3 mAb NN6491描述：一种 ANGPTL3 中和扫抗体，用于每月一次的皮下注射治疗。适应症：心血管疾病阶段：临床2期开发阶段Semaglutide NN6535 ｜NN9931适应症：阿尔茨海默氏症和代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎CagriSema NN9588 适应症：代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎FGF21 NN9500描述：一种长效 FGF21 类似物，用于每周一次的皮下注射治疗。适应症：代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎阶段：临床2期开发阶段LXRa NN6582描述：一种靶向 LXRa 的 siRNA，用于每月一次的皮下注射治疗。适应症：代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎阶段：临床1期开发阶段MARC1 NN6581描述：一种靶向 MARC1 的 siRNA，用于每月一次的皮下注射治疗。适应症：代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎阶段：临床1期开发阶段VAP-1i NN6561描述：一种用于每日一次口服治疗的 VAP-1 抑制剂。适应症：代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎阶段：临床1期开发阶段SC4PD NN9001描述：一种用于改变疾病治疗的低温保存细胞疗法。适应症：帕金森病阶段：临床1期开发阶段STAT3 NN4002描述：GalXC 衍生脂质共轭物一次性皮下注射疗法。适应症：癌症阶段：临床1期开发阶段以上文章来源于GPCR drug discovery，作者段思研本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表相关疾病治疗立场，也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

临床3期并购申请上市临床2期

2023-02-02

·药时代

诺和诺德2022财报公布：全年销售额大涨25%，GLP-1产品拉动整架马车

2023年2月1日，诺和诺德公布了2022年财报。报告显示，诺和诺德全年总销售额为1770亿丹麦克朗（约为262亿美元），以丹麦克朗计算，销售额增长25%（以恒定汇率计算增长16%）。诺和诺德营业利润增长28%（以恒定汇率计算增长15%），达到748亿丹麦克朗。诺和诺德的亮眼业绩主要得益于诺和诺德的两大业务板块——糖尿病与减肥版块业务显著增长。前者年销售额增长29%，后者年销售额增长高达101%。诺和诺德各业务板块及整体销售额变化01糖尿病领域糖尿病领域各产品线占比变化糖尿病领域始终是诺和诺德的强势领域，也是诺和诺德营收的核心支柱。诺和诺德认为，糖尿病领域的份额增长，与GLP-1产品（以Rybelsus 、Ozempic 和 Victoza为代表）的销售增长密不可分。诺和诺德的GLP-1产品在今年上半年销售额增长了57%，达到366.51亿丹麦克朗。Ozempic（诺和泰/司美格鲁肽注射针）Ozempic是长效GLP-1受体激动剂，Ozempic一周仅需注射一次，大大提升患者的使用体验，已于2021年4月29日在中国获批上市。该产品全年销售额为597.50亿丹麦克朗（84.39亿美元）。Rybelsus（司美格鲁肽口服制剂）Rybelsus是长效GLP-1受体激动剂司美格鲁肽的口服制剂，已于2022年5月27日在中国申报上市。该产品全年销售额为112.99亿丹麦克朗（15.69亿美元）。胰岛素产品诺和诺德的胰岛素产品销售额自2019年开始下滑。2022年，诺和诺德胰岛素销售额下降5%，该系列产品在美国、中国、EMEA地区均出现销售额下滑现象。02减肥领域诺和诺德近年来大力布局减肥业务板块。从年报数据上看，诺和诺德的减肥业务板块已经成为了诺和诺德的新兴增长点。减肥领域销售额一年时间增长了101%（按恒定汇率计算为84%）诺和诺德在减肥领域有两款重点产品，分别是 Saxenda（利拉鲁肽减肥针）和Wegovy（司美格鲁肽减肥针）。Saxenda（利拉鲁肽减肥针）Saxenda于2014、2015年分别获FDA及EMA批准用于治疗肥胖或超重人群。目前已经在超65个国家/地区上市。Saxenda2022年年全球销售额为106.76亿丹麦克朗（15.08亿美元）。Wegovy（司美格鲁肽减肥针）Wegovy于2021年6月5日获FDA批准用于治疗肥胖或超重人群。2021年底，一家Wegovy的供应商因GMP问题，被短暂暂停了向诺和诺德交付相关产品。2022年第二季度恢复了生产，并重新向诺和诺德提供交付。Wegovy的2022年全年销售额为61.88亿丹麦克朗（8.74亿美元）03罕见病领域诺和诺德在罕见病板块也有管线布局，主要分布在血液病领域与内分泌失调领域。2022年9月，诺和诺德以每股 20 美元现金或总计11亿美元的价格收购了 Forma Therapeutics。该项收购，主要针对Forma在研的治疗镰状细胞病 (SCD)药物etavopivat。诺和诺德的罕见病业务板块销售额增长7%（恒定汇率计算1%），达到205.42亿丹麦克朗。其中，罕见血液病产品额增长较为明显，以丹⻨克朗计算增⻓了 15%，以 CER 计算增长了 7%，达到 117.06 亿丹麦克朗。诺和诺德将增长原因归因于NovoSeven、Esperoct和Refixia三款产品推动。罕见内分泌失调产品的销售额以丹麦克朗计算下降了2%（恒定汇率计算下降了6%），全年销售额为71.38亿丹麦克朗，主要因北美市场销售额下滑与2022年第四季度供应受限两方面原因导致。但诺和诺德也提及，诺和诺德依然以35.1%的市场份额保持了人类生长障碍疾病全球市场的领先地位。推荐阅读诺华2022年报公布，全球首款CAR-T疗法销售额下跌9%，替雷利珠单抗或将在2023年迎来4项里程碑！别人裁员我招人，莫德纳：再招2000，不装了，摊牌了！礼来重磅新药被FDA拒批，理由如此「荒诞」，谁应该负这个责？点击这里，报名创新药BD高阶研讨会【上海站】！

财报上市批准医药出海

2022-11-05

·药渡Daily

全球市值TOP10药企——诺和诺德研发管线梳理

近日，诺和诺德发布2022年三季度财报，前三个季度总营收1288.62亿丹麦克朗（约167.52亿美元， 1丹麦克朗兑换0.13美元），同比增长16%（按固定汇率CER计算，下文中同比增长均为CER），利润577亿丹麦克朗（约75亿美元），同比增长14%。在整个市场走势动荡之际，诺和诺德凭借在代谢领域的深耕细作，将市值维持在2,500亿美元以上，堪称励志典范。从实验室走向世界“安徒生、美人鱼、童话”这三个关键词恐怕是大多数人对丹麦的印象，漫步哥本哈根街头，你可以感受到小美人鱼、蒂伏利公园、腓特烈城堡，还有阿美林堡前高帽子士兵的换岗仪式，充满着梦幻的色彩，而我们今天故事主人公诺和诺德就是诞生在这里，在所有大型制药企业中，它是唯一一家由诺贝尔奖得主亲自创办的公司。1923年诺贝尔奖得主奥古斯特·克罗格教授和汉斯·克里斯帝·哈格多恩博士合作创立了诺德胰岛素实验室公司，开始生产胰岛素。1925年从诺德出走的佩德森兄弟开设了自己的公司“诺和治疗实验室”，也开始经营胰岛素业务。进入80年代后，胰岛素市场竞争日益激烈，为了生存这两家公司抛下之前的恩怨情仇选择抱团取暖，于1989年年初合并为诺和诺德。如今，诺和诺德已成为糖尿病、肥胖症和血友病领域的领导者。糖尿病领域：2022年前三季度全球糖尿病市场占有率提升1.7%达到31.6%，处于第一位。肥胖领域：2022年前三季度肥胖领域销售额大涨75%，市场占有率超过80%，位居全球第一位。血友病领域：目前市场占有率为位于第三位，主要产品有NovoSeven、Esperoct和Refixia图1 诺和诺德三大业务地位来源：诺和诺德三季度报（点击图片可查看大图）北美市场占一半分地区来看，北美市场和北美以外市场销售额各占一半，销售额分别为644.47亿丹麦克朗，同比增长22%和644.15亿丹麦克朗，同比增长11%。其中仅美国市场的销售额就达到598.89亿丹麦克朗是占北美销售业绩的90%以上，可见美国市场是诺和诺德最大的单一市场。EMEA（欧洲、中东、非洲）市场的销售额为317.2亿丹麦克朗，同比增长13%。中国市场销售额为128.45亿丹麦克朗，同比下降5%，是唯一一个业绩下降的主要市场，销售额的下降可能是因为受集采降价的影响。其他地区市场销售额为188.48亿丹麦克朗，同比增长22%。从2017年至今四大市场份额占比一直比较稳定北美、EMEA、中国地区和其他地区分别占比约为50%、25%、10%、15%。图2 前三季度各地区市场情况来源：诺和诺德三季度报（点击图片可查看大图）GLP-1业务撑起半边天图3 前三季度各大产品的销售额来源：诺和诺德三季度报（点击图片可查看大图）根据诺和诺德三季度财报显示，糖尿病、肥胖、罕见病三大业务版块占到销售额的99%，各板块业绩增长不一，其中糖尿病治疗的GLP-1业务销售额同比增长44%，新成立的减肥版块业绩猛增75%，两大业务版块成为诺和诺德业绩的主要增长点。图4 前三季度各大版块业绩来源：诺和诺德三季度报（点击图片可查看大图）其中糖尿病业务一直是诺和诺德具有优势且重点布局的方向，前三季度实现总收入1017.97亿丹麦克朗占比为79%，同比增长14%。糖尿病中国地区的销售额为120.02亿丹麦克朗，同比下降9%。北美销售额511.68亿丹麦克朗，同比增长20%。图5 糖尿病业务来源：诺和诺德三季度报（点击图片可查看大图）胰岛素业务前三季度累计销售额为402.66亿丹麦克朗与去年同比下降11%，北美、中国地区和EMEA的销售额分别下降20%、21%、2%，只有其他地区实现销售增长。图6 胰岛素业务来源：诺和诺德三季度报（点击图片可查看大图）GLP-1治疗糖尿病领域却是另外一种景象，GLP-1产品实现销售收入590.19亿丹麦克朗，同比增长44%。北美和EMEA前三季度销售额401.33亿丹麦克朗和106.61亿丹麦克朗，均实现同比增长39%，在中国和其他地区可能是体量较小业绩分别大涨87%和86%，随着GLP-1产品的市场渗透率提升，这些新型市场将成为诺和诺德糖尿病领域新的业绩驱动力。其中的重磅GLP-1受体激动剂司美格鲁肽系列，皮下注射制剂Ozempic已登陆中美欧日等地，前3个季度累计销售额达427.74亿丹麦克朗，增长率为69%。司美格鲁肽的口服片剂Rybelsus自2019年获FDA批准，市场反响极佳，今年以120%的强劲增势实现销售额72.46亿丹麦克朗。诺和诺德的另外一款GLP-1产品利拉鲁肽Victoza销售额90亿丹麦克朗同比下降26%。图7 GLP-1版块业务来源：诺和诺德三季度报（点击图片可查看大图）肥胖业务由于司美格鲁肽wegovy大卖诺和诺德肥胖领域销售额为113.76亿丹麦克朗同比增长75%，北美地区销售额72.35亿丹麦克朗同比增长77%，中国地区由于减重适应症在大陆还没有获批上市，市场份额很小销售额只有1.1亿丹麦克朗。司美格鲁肽产品wegovy专攻肥胖适应症为诺和诺德前3个季度的营收贡献了37.42亿丹麦克朗。诺和诺德预计将于今年底在美国推出Wegovy的所有剂量版本。利拉鲁肽Saxenda的销售额也取得了33%的增长累计销售额76.34亿丹麦克朗，其中Saxenda在EMEA的销售增长了96%。图8 肥胖版块业务来源：诺和诺德三季度报（点击图片可查看大图）罕见病业务主要为罕见的血液病和罕见的内分泌疾病两个方向，前三季度销售额为156.89亿丹麦克朗，同比增长2%，主要是由NovoSeven以及新发布产品Esperoct 和 Refixia驱动。图9 罕见病业务来源：诺和诺德三季度报（点击图片可查看大图）极简但聚焦的研发管线诺和诺德与其他同体量的公司相比，在售产品种类少，在研的管线数目最简单，以四两拨千斤之力就取得了其他公司穷尽一切可能都无法取得的业绩。诺和诺德目前的研发管线主要集中在四大战略领域，除了上面提到的糖尿病、肥胖和罕见病之外，还布局其他严重慢性疾病如非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和阿尔茨海默病等。但进入三期临床的项目主要还是围绕着糖尿病治疗领域和司美格鲁肽适应症的拓展来开展。图10 管线布局来源：诺和诺德三季度报（点击图片可查看大图）诺和诺德的司美格鲁肽系列司美格鲁肽是一种长效胰高血糖素样肽-1受体(GLP-1R)激动剂。对于诺和诺德来讲，司美格鲁肽系列可谓是业绩的基石，前三季度皮下注射制剂Ozempic销售额427.74亿丹麦克朗，口服片剂Rybelsus以120%的强劲增势实现72.46亿丹麦克朗，减肥制剂wegovy贡献了37.42亿丹麦克朗，总结收入537.62亿丹麦克朗（约70亿美元），接近诺和诺德前三季度销售额一半。图11 SUSTAIN系列大型临床研究来源：诺和诺德三季度报（点击图片可查看大图）无惧专利悬崖药品专利悬崖永远是企业不能承受之痛，药物专利保护期一过，销售额将迅速萎缩重磅产品的专利悬崖可能转眼就让企业面临生死存亡的考验，对诺和诺德来说似乎近期不会遭受这些压力，除了利拉鲁肽victoza核心专利明年到期，其余产品的核心专利还有五年甚至更久才会到期。在糖尿病领域诺和诺德拥有丰富的产品矩阵和领先的技术，更不用提成本和规模优势，生物类似药的后来者与诺和诺德竞争要考虑规模、成本等一系列的因素。即使一个产品的专利到期也不足以撼动诺和诺德在糖尿病领域的霸主地位。图12 主要产品专利情况来源：诺和诺德三季度报（点击图片可查看大图）时间的魔法就是让许多事情有了沧海桑田般的改变，曾经拥有过胰岛素销量之王药物 Lantus的赛诺菲因无力敌过诺和诺德和礼来的激烈竞争，宣布退出糖尿病领域，礼来近些年也因为多元化的布局，使得其在糖尿病领域的老大身份已经逐渐地被诺和诺德替代了。诺和诺德的成功更多的是源于专注，专注于糖尿病治疗领域，稳扎稳打的经营模式，鲜有大规模的收购和兼并，去年33亿美元收购美国Dicerna生物制药公司已经是迄今为止最大的一次收购。文章的最后大家可以思考下这种只专注于一个领域的发展模式中国药企能否借鉴？如果可以的话，选哪些领域比较好呢？参考资料1. 诺和诺德三季度报。2. 制药巨擘的成功密码。3. 诺和诺德减肥药Wegovy前三季度销售4.97亿美元。4. 诺和诺德官网以及其他网上公开资料。免责声明：“药渡Daily”公众号所转载文章来源于其他公众号平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。

财报专利到期并购

100 项与 Nonacog beta pegol 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10757	-	B02BD04	DB13933

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
血友病B	美国	Novo Nordisk, Inc.	2017-05-31

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
出血	临床3期	美国	Novo Nordisk A/S	2011-04-27
出血	临床3期	日本	Novo Nordisk A/S	2011-04-27
出血	临床3期	加拿大	Novo Nordisk A/S	2011-04-27
出血	临床3期	法国	Novo Nordisk A/S	2011-04-27
出血	临床3期	德国	Novo Nordisk A/S	2011-04-27
出血	临床3期	匈牙利	Novo Nordisk A/S	2011-04-27
出血	临床3期	意大利	Novo Nordisk A/S	2011-04-27
出血	临床3期	马来西亚	Novo Nordisk A/S	2011-04-27
出血	临床3期	荷兰	Novo Nordisk A/S	2011-04-27
出血	临床3期	北马其顿	Novo Nordisk A/S	2011-04-27

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02141074 (paradigm™6, CTgov)	临床3期	出血 \| 血友病B	54	nonacog beta pegol (Pre-prophylaxis)	膚膚窪醖簾壓範糧膚願(齋淵鬱淵鏇積築糧選窪) = 醖構鏇鏇積糧憲衊糧糧構簾觸衊繭簾選願鑰淵 (鹽鬱鑰鬱鹹艱糧觸積壓, 願築窪餘構遞艱構窪膚 ~ 蓋鹹窪繭選鹽鹹願選網) 更多	-	2023-12-29
NCT02141074 (paradigm™6, CTgov)	临床3期	出血 \| 血友病B	54	nonacog beta pegol (Prophylaxis)	膚膚窪醖簾壓範糧膚願(齋淵鬱淵鏇積築糧選窪) = 積網糧齋蓋鹹蓋繭觸鹹構簾觸衊繭簾選願鑰淵 (鹽鬱鑰鬱鹹艱糧觸積壓, 餘範憲觸鏇壓鏇顧憲餘 ~ 蓋網獵鏇齋蓋蓋顧蓋簾) 更多	-	2023-12-29
ISTH2022	N/A	血友病B	-	N9-GP 40 IU/kg once weekly	鬱鏇夢醖艱積齋廠願夢(範淵顧簾鑰齋糧築醖觸) = 餘構製窪繭壓網鑰窪廠築夢願壓襯鹹糧壓艱衊 (鏇製構齋觸鹽顧獵選獵 ) 更多	-	2022-07-09
NCT02141074 (Pubmed) 人工标引	临床3期	血友病B	37	N9-GP	製衊構憲願餘願網窪蓋(顧範蓋襯積遞顧鬱壓願) = 獵蓋鑰醖糧鏇糧窪構膚淵願夢繭範鑰觸廠繭鑰 (願觸鏇網繭壓齋遞淵獵 ) 更多	积极	2020-07-29
NCT01467427 (paradigm 5, Pubmed \| Thromb Haemost)	临床3期	血友病B	25	Nonacog Beta Pegol (N9-GP)	鑰範簾齋選糧製願糧壓(壓糧製製襯醖壓窪衊餘) = 觸網廠膚簾糧範壓廠構壓觸獵簾窪壓獵顧選蓋 (選積鬱蓋窪觸觸構醖艱 ) 更多	积极	2020-05-01
NCT01395810 (paradigm4 \| Paradigm™4 \| paradigm™ 4, CTgov)	临床3期	血友病B	71	nonacog beta pegol	構鑰製簾淵襯餘廠獵蓋(鑰夢醖衊襯範築選鹽蓋) = 窪艱衊製廠製衊觸選鹹夢壓餘鏇遞鑰鑰膚淵壓 (鏇網糧餘蓋繭獵製網壓, 齋觸鬱網憲鹹餘襯壓範 ~ 願選構鏇廠夢願獵簾鹹) 更多	-	2018-05-09
NCT01467427 (paradigm™5 \| paradigm 5, CTgov)	临床3期	血友病B	25	nonacog beta pegol (Younger Children (0-6 Years))	鑰蓋艱襯鏇選遞襯膚淵(壓構積觸醖積選鬱廠夢) = 蓋糧廠窪壓鹹壓鑰鑰窪膚觸艱遞醖蓋襯醖窪選 (蓋願鑰鹽蓋廠窪鏇製選, 糧壓憲齋鑰糧獵選顧網 ~ 齋齋窪鏇鏇築鹽襯淵積) 更多	-	2017-11-17
NCT01467427 (paradigm™5 \| paradigm 5, CTgov)	临床3期	血友病B	25	nonacog beta pegol (Older Children (7-12 Years))	鑰蓋艱襯鏇選遞襯膚淵(壓構積觸醖積選鬱廠夢) = 夢築壓醖艱膚繭遞鬱鹽膚觸艱遞醖蓋襯醖窪選 (蓋願鑰鹽蓋廠窪鏇製選, 簾窪醖鹹衊簾選簾鹹範 ~ 夢鏇網獵鏇範糧壓觸製) 更多	-	2017-11-17
NCT01333111 (paradigm™ 2, CTgov)	临床3期	出血 \| 血友病B	74	Nonacog beta pegol (Prophylaxis, Low Dose 10 U/kg (52 Weeks))	壓膚餘觸鹽壓鬱鏇壓蓋(網製鑰範蓋網襯遞簾製) = 繭窪憲選窪糧齋築醖遞襯膚積遞夢鹹鑰鏇衊艱 (淵簾淵餘鏇鏇製蓋鹽鏇, 範網顧積窪顧範夢構構 ~ 廠構廠窪憲淵獵繭積膚) 更多	-	2017-07-28
NCT01333111 (paradigm™ 2, CTgov)	临床3期	出血 \| 血友病B	74	Nonacog beta pegol (Prophylaxis, High Dose 40 U/kg (52 Weeks))	壓膚餘觸鹽壓鬱鏇壓蓋(網製鑰範蓋網襯遞簾製) = 顧蓋糧鹽餘鏇衊壓築觸襯膚積遞夢鹹鑰鏇衊艱 (淵簾淵餘鏇鏇製蓋鹽鏇, 遞衊築壓廠築鹹蓋齋鹽 ~ 築選積選醖憲淵齋齋鹹) 更多	-	2017-07-28
NCT01386528 (paradigm™ 3, CTgov)	临床3期	血友病B	13	Nonacog Beta Pegol	製選醖範齋艱餘積夢鬱(衊膚衊蓋膚獵醖窪夢獵) = 窪廠襯繭繭窪窪獵獵憲襯範鹹範膚簾顧齋範鹽 (夢鹽膚範艱積襯醖選遞, 壓淵製鑰廠蓋鑰壓製構 ~ 構鏇膚餘膚顧壓積鏇鹽) 更多	-	2017-07-24
NCT01386528 (Pubmed \| Haemophilia) 人工标引	临床3期	血友病B	13	Nonacog beta pegol	積鹽齋膚廠糧繭艱願廠(遞選醖構衊鏇製遞襯構) = 糧窪艱糧構窪鑰餘繭簾蓋餘鏇艱憲鏇鬱網鏇選 (鬱鬱廠廠鏇壓鹽鹹壓齋 ) 更多	积极	2017-01-01
paradigm(™) 5 (Pubmed \| J Thromb Haemost)	临床3期	血友病B	25	Nonacog beta pegol 40 IU kg(-1)	衊鑰鏇鑰選齋憲糧觸積(製選蓋廠鹽廠選鏇構範) = 醖艱憲窪廠遞糧醖選鑰廠簾遞衊憲餘襯鑰選構 (壓製夢齋膚膚膚遞築觸 )	-	2016-08-01