A Multi-centre, Open-label Trial Evaluating Efficacy, Safety and Pharmacokinetics of Nonacog Beta Pegol When Used for Treatment and Prophylaxis of Bleeding Episodes in Chinese Patients With Haemophilia B

The study investigates how well the medicine called nonacog beta pegol (N9-GP) works in Chinese people with haemophilia B. Participants will be treated with N9-GP. This is a medicine that doctors can already prescribe in other countries. The medicine will be injected into a vein (intravenous injection). At the visits to the clinic, the medicine will be injected by the study doctor. When treating themselves at home, participants inject the medicine using a needle and vial set. The study will last for about 12-16 months. The participants will have between 9 and 19 visits to the clinic and possibly also some phone calls with the study doctor. At all visits to the clinic, the participants will have blood samples taken.

开始日期2022-05-18

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

NCT03875547

/ CompletedN/A

Post-marketing Surveillance (Use Result Surveillance) With Refixia®. A Multicentre, Non-interventional Post Marketing Surveillance of Safety and Effectiveness of Refixia® in Routine Clinical Care With Haemophilia B Patients in Japan.

The participants are invited to take part in this study because they have Haemophilia B. The purpose of this study is to assess the safety and effectiveness of Refixia® about long-term routine use in patients with Haemophilia B. The participants will get Refixia® as prescribed to them by their study doctor. The study will last up to Sep 2025 for the participant. The participants may be asked to fill in the quality of life questionnaires (if they are above age of 15). The blood samples taken from the participants as part of routine clinical practice will also be used to investigate the safety for the long-term use of Refixia®.

开始日期2019-08-23

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

NCT03745924

/ Enrolling by invitationN/A

A Non-Interventional Post-Authorisation Safety Study (PASS) in Male Haemophilia B Patients Receiving Nonacog Beta Pegol (N9-GP) Prophylaxis Treatment

This study will collect information on side effects and how well Refixia/REBINYN works during long-term treatment (prophylaxis) in males with haemophilia B. While taking part in this study, participants will receive the same treatment as given to them by their study doctor. All visits at the clinic are done in the same way as the participants are used to. During visits at the clinic, participants might be asked for some relevant tests if considered useful by their study doctor. During the visits, the participants study doctor might ask if the participants had any side effects since their last study visit. The participants will be asked to note down the number of bleeds and the treatment of their bleeds as well as their regular prophylaxis. During the visits to the clinic, the participants will be asked to answer some questionnaires about their quality of life and their ability to be physically active. The participant's participation in the study will last for 4-9 years, depending on when they join the study. Participants are free to leave the study at any time and for any reason. This will not affect their current and future medical care.

开始日期2019-04-01

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

100 项与 Nonacog beta pegol 相关的临床结果

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100 项与 Nonacog beta pegol 相关的转化医学

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100 项与 Nonacog beta pegol 相关的专利（医药）

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项与 Nonacog beta pegol 相关的文献（医药）

2025-04-28·Cureus Journal of Medical Science

The Indian Experience With Nonacog Beta Pegol for the Treatment of Hemophilia B in Children and Adolescents: A Safety and Efficacy Evaluation

Article

作者: Patel, Nehal ; Shah, Dipti ; Solanki, Priyanka ; Katara, Anil ; Thanvi, Rashmi ; Pandav, Ghosha

PURPOSE:

Regular prophylactic factor replacement is recommended as optimal therapy for hemophilia B. Factor concentrate with longer half-lives would allow successful prophylaxis as less frequent dosing would be less burdensome for patients and caregivers. Nonacog Beta Pegol (N9-GP), a glycopegylated factor IX with an extended half-life, has been established globally. However, real-world data from India remain limited. This study evaluates the safety, efficacy, and feasibility of low-dose N9-GP prophylaxis in Indian children/adolescents with hemophilia B.

METHODS:

In this retrospective study, a total of seven patients with hemophilia B were included. Baseline assessments of the annualized bleeding rate (ABR), Functional Independence Score in Hemophilia (FISH), and Hemophilia Joint Health Score (HJHS) were conducted for all patients. Dosing was individualized (mean 34.76 IU/kg; range: 25-40 IU/kg every three weeks) based on patient weight, baseline ABR, and joint status, in accordance with resource-conscious protocols suitable for Indian settings. Patients were monitored for any adverse events throughout the study period. After 12 months of treatment, the ABR, FISH, and HJHS were reassessed and compared with baseline values. Screening for inhibitors was performed for all patients at the end of the 12-month period.

RESULTS:

The mean age was 11.2 years, ranging from four years to 18 years. The mean overall ABR before using N9-GP was 21.1 (range 12 - 48) bleeds/year. After treatment with N9-GP, the mean overall ABR was 0.42 (0-1) bleeds/year. Six patients had target joints before starting treatment. At the end of 12 months of prophylaxis, only one patient had a target joint involving one joint with mobility and swelling significantly improved in the affected joint. Four patients remained bleed free on N9-GP prophylaxis. Three patients experienced minor bleeding once, which was just before the next dose of prophylaxis. Baseline mean HJHS was 26.71/124 (range 10 - 47). After 12 months on N9-GP, mean HJHS was 7.5/124 (range 0-16). Before treatment, the mean FISH score was 23.8/32 (range 17-29). After treatment, the mean FISH score was 31.4/32 (range 28 - 31). None of them developed any adverse drug reactions or thromboembolic events during the entire course of treatment. None of the patients developed inhibitors. Conclusion: N9-GP has been shown to be well tolerated, safe, and efficacious in the treatment and prevention of bleeding episodes in people with hemophilia B.

2024-02-01·Research and practice in thrombosis and haemostasis

Nonacog beta pegol prophylaxis in children with hemophilia B: safety, efficacy, and neurodevelopmental outcomes for up to 8 years

Article

作者: Pernille Højlund Nielsen ; Anthony K.C. Chan ; Kevin Shapiro ; Karin S. Walsh ; Manuel Carcao ; Christine Mrakotsky ; Helle Holst

Background:

Nonacog beta pegol (N9-GP) is an extended half-life PEGylated factor (F)IX product with established efficacy and short-term safety in persons with hemophilia B (HB). Long-term safety has been evaluated for polyethylene glycol exposure but not N9-GP.

Objectives:

To assess safety, neurodevelopmental, and efficacy outcomes of children with HB receiving N9-GP prophylaxis across 2 open-label, single-arm, phase 3 studies: paradigm5 (previously treated patients [PTPs]) and paradigm6 (previously untreated patients [PUPs]) in this interim analysis.

Methods:

PTPs (aged ≤12 years) and PUPs (aged <6 years) with severe/moderate (≤2% FIX level) HB were recruited to N9-GP prophylaxis (40 IU/kg once weekly) in paradigm5 and paradigm6, respectively. Safety assessments included FIX inhibitor incidence, adverse events, neurocognitive and neurologic outcomes, polyethylene glycol concentration in plasma, and medical events of special interest. Efficacy endpoints included bleeds, N9-GP hemostatic effect, and FIX consumption.

Results:

Overall, 25 patients in paradigm5 and 50 patients in paradigm6 received N9-GP and were followed for up to 8 and 6 years, respectively. No inhibitory antibodies were reported in PTPs; 4 of the 50 PUPs developed inhibitors. Extensive evaluation revealed no neurocognitive or neurologic concerns with N9-GP use in children during the study period. Across both studies, few adverse events were reported as possibly related to N9-GP. High hemostatic response rate, high treatment adherence, low annualized bleeding rates, and no new target joints were reported.

Conclusion:

These data provide the longest follow-up for an extended half-life FIX and confirm the long-term efficacy of N9-GP prophylaxis in children with HB with no observed neurocognitive or neurologic safety concerns.

2024-02-01·International journal of laboratory hematology

High variability in Factor IX one‐stage assay in samples spiked with nonacog beta pegol among different pairs of reagent/detection system

Article

作者: Duboscq, C. ; Baques, A. ; Zirpoli, M. ; Ceresetto, J. ; Rosa, C. ; Arias, M. ; Sueldo, E.

Abstract:

Introduction:

Haemophilia B (HB) is an X‐linked hereditary bleeding disorder characterized by coagulation factor IX (FIX) deficiency. To improve the quality of life of patients and adherence to treatment, recombinant factor concentrates modified to extend their half‐life have been developed, called extended half‐life factors (EHL: extended half‐life). Nonacog beta pegol (N9‐GP) is a glycopegylated recombinant human FIX molecule that has a half‐life of 93 h with a single dose and has shown a higher recovery percentage than other molecules. To diagnose and monitor the treatment of haemophiliac patients, FIX activity is determined with the one‐stage clotting assay (OSA) and/or the chromogenic assay. The objective of this work, carried out in three centres, was to measure the recovery of N9‐PG with 10 different activated partial thromboplastin time (APTT) reagents on three platforms, in samples spiked in vitro with N9‐GP, at four different concentration levels.

Methods:

It was measured the recovery of N9‐GP with 10 different APTT reagents (polyphenol, ellagic acid, silice dioxide, colloidal silica as APTT activator on three platforms, in sample spiked in vitro with N9‐GP.

Results:

The results show heterogeneity in the activity of N9‐GP measured by OSA with the different APTT reagents when the calibrations were performed with the specific calibrator of each coagulometer. A recovery percentage between 87% and 108% was obtained only with polyphenol and ellagic acid as activator in the three platforms evaluated. The other reagents studied overestimate or underestimate, with no clear profile. When a calibration curve was performed with a calibrator prepared from the N9‐GP vial, all APTT reagents met the established recovery requirement.

Conclusion:

APTT reagents with polyphenol or ellagic acid as activator would be the only ones appropriate when using the commercially available OSA with specific calibrator to monitor patients treated with N9‐GP.

项与 Nonacog beta pegol 相关的新闻（医药）

2026-05-09

·药通社

【论药西南】以创新破局，钱塘隆越赋能精准药物递送新时代

CPI 2026 西南制药工业大会暨制药全产业链资源对接大会 6月2-3日展位号：A13 公司介绍生物制药快速发展背景下，药物治疗场景和给药方式逐渐发生由医院给药转向家庭给药，静脉给药转向皮下给药等变化；传统给药装置面临靶向性不足、生物利用率低、患者依从性差、药物相容性和使用便利性等重大挑战，难满足生物药品治疗的需求。全球医药行业急需更全面、创新、精准的递送方案，以实现最大化药效、最小化副作用、优化治疗体验。杭州钱塘隆越生物科技有限公司（以下简称“钱塘隆越”）以技术创新破局，深耕药物递送领域，打造专业化、一站式药械组合“研发-生产-销售”平台，提供新型药物递送系统、高端药包材等前沿解决方案，推动技术迭代与行业升级。本文助力业内了解钱塘隆越在新型药物递送系统和高端药包材的解决方案。 COP预灌封注射器（Cyclo Olefin Polymer (COP) Pre-filled Syringe）环烯烃聚合物（COP）预灌封注射器作为新型高性能药包材，不仅具有COP材质高透明度，不易碎，高化学稳定性，高药物相容性，低蛋白吸附，不含金属离子，高PH耐受性等特性，而且具备预灌封注射器一体化设计优势，临用前组装上合适的注射针头即可注射，避免多组件污染，节省配药步骤和时间。钱塘隆越凭借高度的技术积累和研发实力，与国内药企和胶塞等上游供应商合作，开发、上市了多款的COP预灌封注射器，适用不同的药物粘度和应用场景包括：标准型COP预灌封注射器、医美用高粘度COP预灌封注射器、高敏感药物COP预灌封注射器、低温COP预灌封注射器等。其中，1）医美用高粘度COP预灌封注射器，对预灌封注射器、预灌封活塞、助推器进行了全面的优化设计，不仅解决了高粘度药物（特别是含微球）灌装技术，而且注射推力可以降低30%以上，极大的提高了临床的使用便利性；2）高敏感药物COP预灌封注射器，凭借完全自研的材料技术，实现了预灌封注射器和活塞的无硅油设计、制造，特别适合对硅油敏感的蛋白质类药物，比如以雷珠单抗、阿柏西普、康柏西普等为代表的眼科抗VEGF类注射药物。眼科无硅油精密注射器（Precision Control Syringe） 2014年，FDA发布关于治疗性蛋白药物的免疫原性评估指南，并警告硅油风险，因其易致蛋白质凝聚，降低药效，引发药物安全风险。钱塘隆越的眼科专用精密注射器针对眼球注射，从材料、设计、制造等方面全面优化设计，自主开发了：1）无硅油润滑材料，注射器内表面和活塞完全不使用硅油，避免硅油与药物的相容性问题的同时，避免了常规注射器的初始滑动力，推注顺滑，可以有效降低注射操作对眼球的冲击；2）配备微量精密控制装置，实现微升级剂量的精准给药，满足眼球注射器的特殊要求；3）注射器的人因工程设计合理，易于操作，全方位满足眼科注射剂的包装与给药需求。 NexDrop低密度聚乙烯阻菌多剂量药用滴眼剂瓶（NexDrop Preservative-Free Multi-Dose Ophthalmic Dispenser）传统的多剂量滴眼剂瓶使用时易受微生物污染，导致眼部感染等风险，影响药物安全有效性；为此添加抗菌剂又会产生眼表刺激等副作用。对于眼部疾病的人群而言，可能会进一步加重病情。钱塘隆越自研的NexDrop滴眼剂瓶，更安全，更便携，更经济，既可阻菌过滤，又能精准控制剂量。多剂量包装较BFS一次性包装，相同治疗剂量，总体积约降低90%，重量约减少75%，大大减少包装浪费和环境负荷。此外，一次性撕开线，防止二次使用；瓶身挤出力小，更省力。该滴眼剂瓶应用于干眼症、青光眼药物及预防近视的低浓度阿托品等，对提高药物使用安全性和有效性意义重大。西林瓶适配器（Vial Adapter）西林瓶适配器可用于药物复溶、混合和转移，让医护人员及患者用药更安全方便。当下，国内外市场上含适配器的药物不断上市，如绿叶制药的瑞欣妥、百拓维、诺和诺德的Refixia等。西林瓶适配器技术创新，实现多方共赢。对患者，无针且密闭的配药环境降低微生物污染风险，还能避免安瓿瓶玻璃碎屑残留、防止针刺事故、防止毒性药物污染，提升用药安全。对医护人员，简化配药流程、提高效率，降低药物泄露和针刺感染风险，适用于家庭、急诊、病房等常规治疗环境。钱塘隆越提供基本型、空气滤膜型、药液滤膜型、多剂量型等10余种品类，100余种规格，适配多种西林瓶、注射器及输液袋。真皮层注射针 (Intradermal Needles) 传统疫苗多采用皮下或肌肉注射，存在针头粗、针管长、痛感强的问题，易使患者抗拒，且需专业医护操作，掌握难度大。研究表明，真皮层注射疫苗同等有效甚至更优，免疫起效更快，且注射剂量仅0.1ml/dose，相同的制造产能下可大大增加供应，提高疫苗可分发性、可及性、可用性。目前，国外已获批的真皮层注射疫苗有天花、卡介苗、流感、狂犬、IPV。钱塘隆越的真皮层注射针针管长0.7mm-1.7mm，可垂直注射，操作简单成功率高，对医患更友好。极细针管，特殊针尖工艺和涂层无痛穿透角质层，侵入性更小，依从性更高；独有刃面设计和极低残留药液体积，减少漏液，提高注射剂量准确度。一次性使用鼻腔雾化给药装置 (Nasal Atomization Device) 钱塘隆越的一次性使用鼻腔雾化给药装置，通过对液态药物进行微米级雾化，完成鼻腔给药，同时获得黏膜、细胞和体液三重免疫。它的主要优势在于无针无痛，使整个给药过程更加患者友好，且配套限位装置，能够精准剂量给药，保证免疫效果。该装置可适配流感疫苗、新冠疫苗等黏膜免疫制剂，实现“非侵入式接种”。钱塘隆越在药物递送和药械组合持续突破，以多样且优质的产品，为生物制剂、疫苗、眼科、医美等多领域提供了契合精准医疗需求的解决方案；从材料创新到工艺优化，从产品性能提升到应用场景拓展，尽显卓越实力与潜力。未来，公司将持续以创新驱动、以专业筑基、以绿色赋能，为全球生物制药产业贡献中国智慧。议程持续更新中，详情以现场为准医药政策与监管论坛 6月2日上午会场一 09:00-09:40 药品生产、委托生产许可及监管政策省药监局专家 09:40-10:20 药品上市后变更管理及备案申报省药监局专家 10:20-10:40 茶歇 10:40-11:20 药品生产关键环节风险管控与检查要点省药监局专家 11:20-12:00 药品不良反应监测与上市后风险管理要求省药监局专家精益生产与智能制造论坛 6月2日下午会场一 14:00-14:40 精益管理的本质与药品生产领域应用的探讨吴军药品制造系统工程与GMP专家 14:40-15:20 制药行业精益生产智能制造从政策到实践的系统变革李辉原国家药品监督管理局药品微生物检测技术重点实验室专家 15:20-15:40 茶歇 15:40-16:20 AI赋能医药研发数字化精益管理嘉宾行程确认中 16:20-17:00 疫苗产业化运营精益案例分享张敬武知名生物制药企业高级副总裁药品生产与质量合规论坛 6月3日上午会场一 09:00-09:40 药品全生命周期质量管理袁军四川省药品检验研究院原院长 09:40-10:20 药品注册现场核查要点（质量研究）与常见问题解析刘峰四川省药品检验研究院化学药品检验研究所所长 10:20-10:40 茶歇 10:40-11:20 无菌药品生产污染控制策略张小松重庆市食品药品检验检测研究院原副院长 11:20-12:00 工艺验证实施中若干重点事项的思考赵保凡四川百利药业有限责任公司质量负责人药品质量控制与检测论坛 6月3日下午会场一 14:00-14:40 药品质量控制中分析方法确认与验证及数据安全性、完整性解析刘海静陕西省食品药品检验研究院原院长 14:40-15:20 “合格”到“可控”，药用辅料关键属性在药品质量控制中的作用江燕四川省药品检验研究院包装材料和药用辅料检验研究所所长 15:20-16:00 化学药品注射剂配伍稳定性研究-微生物挑战试验李增婷四川省药品检验研究院微生物检验所副所长改良新药立项&开发策略论坛 6月2日上午会场二 09:00-09:30 基于临床需求的改良新药立项研发及商业化黄冶上海和誉生物医药科技有限公司药物产品开发副总裁 09:30-10:00 改良性新药临床开发:现状与挑战郑航重庆医科大学药学院副教授 10:00-10:20 项目路演 10:20-10:40 茶歇 10:40-11:20 难溶性药物剂型改良开发策略及案例分析嘉宾行程确认中 11:20-12:00 新剂型赋能中药儿童药改良创新研发张定堃成都中医药大学教授固体制剂论坛 6月2日上午会场二 14:00-14:40 固体制剂新剂型的处方设计与工艺研究的新进展嘉宾行程确认中 14:40-15:00 口服固体制剂从包装材料到处方设计的协同防护嘉宾行程确认中 15:00-15:20 固体制剂连续制造技术的法规进展与审评考量嘉宾行程确认中 15:20-15:40 项目路演 15:40-16:00 茶歇 16:00-16:30 干法制粒工艺放大中颗粒硬度、均匀性控制的核心要点与常见问题解决嘉宾行程确认中 16:30-17:00 数智赋能在口服固体制剂处方工艺开发中的应用戴传云重庆中医药学院教授、中药现代化工程技术研究院院长透皮制剂论坛 6月3日上午会场二 09:00-09:30 热熔压敏胶在经皮给药领域的应用研究刘子修云南白药集团无锡药业有限公司中药透皮制剂研发总监世界中联经皮给药专委会副会长兼秘书长 09:30-10:00 透皮半固体制剂开发策略、质量研究嘉宾行程确认中 10:00-10:30 外用制剂IVRT&IVPT研究策略及案例分享段云剑深圳市华溶分析仪器有限公司技术总监 10:30-10:50 茶歇 10:50-11:20 中药贴膏剂研发进展赵刚健民集团研究院院长 11:20-11:50 3D打印微针及透皮制剂技术苟马玲四川大学华西医院教授复杂注射剂论坛 6月3日下午会场二 14:00-14:40 复杂注射剂立项开发策略与案例分析陈洪华海药业中央研究院执行院长 14:40-15:20 脂肪乳注射剂生产工艺及工程设计要点探讨嘉宾行程确认中 15:20-16:00 多肽制剂长效化策略及案例分析容明强成都佩德生物医药有限公司董事长中药传承与创新发展论坛 6月2日会场三 09:00-09:30 中药创新与高质量发展路径探寻龚德泉四川绿叶制药股份有限公司董事长、绿叶维信（成都）生物医药有限公司董事长 09:30-09:50 大湾区医药政策下中成药产品国际化新机遇麦丽谊香港中成药商会副秘书长香港药行商会理监事粤港澳大湾区真实世界研究院国际注册负责人 09:50-10:20 破壁·融合·跃升：从技术破局到价值重构——中药制粒的现代化进阶之路王晓燕创志科技商务事业部总经理 10:20-10:40 茶歇 10:40-11:20 新规下变更及已上市中药药学变更政策解读龙政军陕西省药品监督管理局原二级巡视员 11:20-12:00 医院制剂研发与转化涂禾四川省骨科医院制剂中心主任、教授、硕导 14:00-14:40 政策与市场双驱动下的中药新药立项策略尚强丽珠集团中药研究院院长，四川光大制药常务副总经理 14:40-15:20 中药新药研究思考与展望易进海四川省中医药科学院首席科学家 15:20-15:40 茶歇 15:40-16:20 基于专项抽检的中药质量风险防控苟琰四川省药品检验研究院中药民族药检验研究所副所长 16:20-17:00 古代经典名方申报注册经验分享嘉宾行程确认中医药转型新赛道-宠物医疗产业论坛 6月3日上午会场三 09:00-09:40 宠物药物研发的未来趋势与产业方向吴柏青汉佩生物医药副总经理、重庆畜牧协会宠物行业分会会长 09:40-10:20 From Human to Companion Animal: De-risking Biologics Translation in a $30B Market 宋春雨鼎持生物研发总监 10:20-10:40 茶歇 10:40-11:20 人药企业转型布局宠物领域经验分享嘉宾行程确认中 11:20-12:00 从市场角度看中国宠物药品的机遇与挑战嘉宾行程确认中中国药企出海论坛 6月3日下午会场三 14:00-14:40 合作出海——从研发、生产到商业化，定义中国医药未来傅鸣诺峰药业董秘兼战略发展部总监 14:40-15:20 复杂注射剂的国际化立项策略宋庆国健进制药有限公司副总裁 15:20-16:00 澳门中成药注册的政策-路径-经验分享张舒四川光大制药注册经理 6月2-3日·成都渝江皇冠假日酒店·扫码免费注册

2026-04-28

·征战罕见D研习室

#037：血友病，不只是“止不住血”当一种罕见病，正在从“终身输因子”走向“精准预防”和“基因疗法”

Bringing medical advances from the lab to the clinic. （👆，征战罕见病，我们一起努力。）根据卫健委公布的罕见病目录（共两批，207种），美国Healsan恒祥医学科技将持续对所有罕见病进行解读和大数据分析，以其能够为从事罕见病研究的生物制药公司、医生科学家及患者提供一些有用的信息。 👇对于罕见病患者来说，最难的就是第一时间找到合适的医生确诊和治疗；本专辑通过大数据分析找到对罕见病有研究的医生及医院的信息。（点击👆，获取研究罕见病的医生信息）导语很多人对血友病的第一反应，还是“容易流血”“受伤后止不住”，但真正走进这个疾病的家庭才知道，血友病最沉重的部分，从来不只是一次出血，而是反复关节出血带来的疼痛、畸形、残疾，是孩子从小就要学会和针头、输注、急诊、学校体育课、求职和婚育风险一起生活。更重要的是，这已经不是一个只能被动承受的时代了：从国家把血友病纳入第一批罕见病目录，到分级诊疗、病例登记、患者组织支持，再到长效因子、双特异抗体、抗TFPI药物和基因治疗，血友病正在进入一个真正被“长期管理”和“技术创新”重塑的阶段。问题不再只是“能不能止血”，而是能不能更早诊断、更规范预防、更少致残、更接近正常人生。一、血友病到底可怕在哪：它不是一次出血，而是一辈子的“隐形内伤” 血友病（Hemophilia）是一组遗传性凝血障碍，最常见的是血友病A和血友病B，分别由凝血因子VIII和IX缺乏或活性过低引起，属于典型的X连锁遗传性出血性疾病。它最危险的地方不是“手破了流血久一点”，而是关节、肌肉、软组织甚至颅内的反复出血：孩子可能表现为反复膝、踝、肘关节肿痛，肌肉血肿、鼻出血、口腔出血、拔牙后不止血，严重时还可能出现脑出血，留下癫痫、瘫痪甚至死亡风险。CDC指出，遗传性血友病大约发生在每5000个男性新生儿中1例，血友病A约为血友病B的3到4倍；WFH 2023年度全球调查则在119个国家中识别到218,804名血友病患者，说明全球已被发现的患者规模并不小，但真实疾病负担仍受漏诊、迟诊影响。中国公开综述和诊治报告目前更常用患病率而非全国统一出生发病率口径，现有资料多报道为2.73/10万到3.09/10万人，考虑到中国人口基数庞大，患者绝对人数并不少。换句话说，血友病真正可怕的，不是一次“流血事件”，而是那些没有被及时预防的反复内出血，正在一点点吞掉患者的关节、行动力和生活质量。二、研究血友病（Hemophilia）的大数据分析（2026) 我们针对血友病（Hemophilia）做了基于SCI论文的大数据分析报告，通过分析SCI论文，找到血友病（Hemophilia）临床科研中全球医学专家及中国专家。特别需要说明的是，该报告只是提供了针对特定疾病的临床科研水平突出的医生，欲进一步确定该医生的临床水平，请结合该医生所在医院同事、或者其他医院小同行的评价。另外，该报告仅限于使用的检索词范围内，具有局限性；且排序与临床水平无关。特别声明：本期为第一版，仅作抛砖引玉用；如果您发现推文有疏漏或者任何错误，请随时与文末的科研助手联系，我们会在第二版中更新。检索数据库：Medline 检索工具：Healsan™大数据检索及分析机构：Healsan LLC（美国恒祥医学科技）检索词：((Hemophilia[Text Word]) OR (Hemophilia[Title/Abstract])) AND (("2020/01/01"[Date - Publication] : "3000"[Date - Publication])) 从2020年1月1日起截止目前，全球共发表血友病（Hemophilia）研究论文5772篇，其中中国学者发表的论文数量为578篇。接下来我们对中国学者在该领域发表的论文（包括合作论文）进行了大数据分析。（SCI论文的时间）血友病（Hemophilia）研究最活跃的中国医院如果按照发表的SCI论文累计影响因子的次序，在该领域发表SCI论文累计影响因子最高的是湖中国医学科学院血液病医院血液病研究所，发表了40篇该领域的研究论文；其他位居前列的医院依次为：中国医学科学院血液病医院血液病研究所北京协和医院北京儿童医院瑞金医院苏州大学第一附属医院浙江中医药大学第一附属医院（浙江省中医院）南方医院华西医院华中科技大学同济医学院附属同济医院 (单位统计。备注：只统计第一作者的论文所在单位；即，论文检索下载后，每篇论文只保留第一作者的单位，然后统计每个单位的论文数。当同一单位有不同拼写时，PubMed会按照两个不同单位处理。) 血友病（Hemophilia）最活跃的中国医学专家如果按照发表的SCI论文累计影响因子的次序，在血友病（Hemophilia）研究中发表SCI论文累计影响因子最高的中国医生是：张磊（Zhang, Lei）单位：中国医学科学院天津医学健康研究院。吴润晖（Wu, Runhui）单位：首都医科大学附属北京儿童医院血液中心。薛峰（Xue, Feng）单位：中国医学科学院北京协和医学院。翁习生（Weng, Xisheng）单位：中国医学科学院北京协和医学院。 Li, Zeng 单位：北京协和医院骨科 Zhang, Kaili 单位：大连医科大学。杨仁池（Yang, Renchi）单位：中国医学科学院天津医学健康研究院。刘葳（Liu, Wei）单位：中国医学科学院天津医学健康研究院。 Huang, Kun 单位：浙江大学医学院附属第一医院儿科。江淼（Jiang, Miao）单位：苏州大学附属第四医院血液科（该领域最活跃的研究者。备注：只统计第一作者和最后一位作者署名发表的论文数。如果作者的名字有不同拼写时，会被PubMed当成不同作者。如张三丰的拼写可能会有：Zhang,Sanfeng、Zhang,San-feng、或者Zhang,San Feng等不同拼写方式；部分期刊可能只会写Zhang,S，PubMed检索平台就会按照不同作者处理。）中国专注血友病（Hemophilia）的医生学术圈如下所示。（中国医生科学家及其学术网）三、在中国，血友病不是“没人管”，而是已经形成了政策、医院与公益组织共同托底的网络如果把视角放回中国，会发现血友病其实是国内较早建立管理体系的罕见病之一。早在2009年，原卫生部办公厅就通过卫办医政函〔2009〕981号推动建立血友病病例信息管理制度，指定中国医学科学院血液病医院承担国家血友病病例信息管理中心职责；2012年，原卫生部又专门发文要求各省建立血友病分级诊疗体系、指定定点医疗机构，并明确提出血友病已被纳入重大疾病医疗保障试点范围；2018年，国家卫生健康委等五部门正式把血友病纳入《第一批罕见病目录》；2023年，国家药监局药审中心又发布《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》，说明监管层面对创新疗法已经进入更细的制度建设阶段。患者和家庭在现实中最能接触到的支持网络，则来自几类组织：中国罕见病联盟是经国家卫生健康委医政医管局同意发起的全国性、非营利性合作交流平台；病痛挑战基金会是国内重要的罕见病公益平台，长期提供患者组织支持、找医院、找政策、找新药等服务；北京血友之家罕见病关爱中心则是更贴近血友病患者日常需求的疾病组织，公开信息显示其2012年完成注册，长期开展教育、医疗、心理关怀、就业援助和患教咨询。临床端，北京协和医院血友病治疗中心也是中国血友病治疗协作组（HTCCNC）的发起单位和核心成员，并获得WFH认可。对一个血友病家庭来说，中国今天最重要的现实并不是“有没有唯一的救命机构”，而是这张由卫健、药监、专科协作网络与患者公益组织共同织成的网，已经比很多人想象中更完整。四、谁在改写血友病治疗：从“补因子”到“非因子疗法”，再到“一次给药”的基因治疗血友病药物和疗法的竞争格局，已经从传统凝血因子替代，走到了“长效化、皮下注射、重平衡疗法、基因治疗”并行的时代。罗氏（Roche）的 Hemlibra 已在全球100多个国家获批，用于血友病A伴或不伴FVIII抑制物的常规预防；赛诺菲/Swedish Orphan Biovitrum（Sobi）的 ALTUVIIIO 把血友病A治疗推进到一次每周的高持续因子VIII替代；辉瑞（Pfizer）的 HYMPAVZI（marstacimab）已于2024年在美国获批，用于12岁及以上、无抑制物的血友病A或B患者每周一次皮下注射预防，而且其扩大到抑制物人群和更小年龄儿童的补充申请在2026年又拿到了FDA优先审评；诺和诺德（Novo Nordisk）一方面保有 NovoSeven RT、Esperoct、Rebinyn 等传统和长效产品，另一方面又把 Alhemo（concizumab）推到更广适应症: FDA 2025版标签已覆盖12岁及以上、伴或不伴抑制物的血友病A/B预防。真正让行业想象力被彻底拉开的，则是基因治疗：BioMarin 的 ROCTAVIAN 已获FDA批准用于重度血友病A成人，CSL Behring/uniQure 的 HEMGENIX 已获FDA批准用于血友病B成人；而在中国，本土企业信念医药（Belief BioMed）开发、武田中国负责商业化的信玖凝®（BBM-H901/波哌达可基注射液）已于2025年在中国内地获批，成为中国首个血友病B基因治疗药物。也就是说，今天的血友病世界已经不是“只有输因子”这一条路，而是正在进入一个谁能更少出血、更少输注、更少致残、甚至争取一次给药长期获益的新阶段。结尾血友病之所以值得被反复讲，不只是因为它“罕见”，而是因为它特别能说明一件事：医学真正改变命运的时刻，往往不在新闻标题里，而在一个孩子第一次被及时诊断、第一次开始规范预防、第一次没有因为出血而毁掉关节的时候。过去，很多血友病家庭面对的是“能活下来就不错”；今天，越来越多家庭开始谈“能不能少出血、少住院、少残疾、像普通人一样上学、工作、成家”。从国家目录、分级诊疗和病例登记，到患者组织、公益支持，再到长效药物和基因疗法，血友病的故事正在从“止血”变成“人生重建”。而这场变化真正要守住的核心，其实很简单：别让本可以被预防的出血，最后变成不可逆的人生损伤。声明： A, 本报告为PubMed检索平台仅以检索式报告的结果进行的可视化报告。 B, 大数据分析无任何排名意义。 C，本推文很可能存在谬误；也请各位同仁多多指正，以促进我们提供越来越高质量的推文。 D，如果您是从事该疾病临床诊治的医生，并希望更多人知道您，请把您的姓名、单位、出诊时间、及挂号方式发给科研助手；我们会集中收集后统一发布。请联系微信号Healsan E，本文仅为学术交流，不构成任何临床建议。本公众号由美国Healsan (恒祥医学科技)运营。投稿及商务联系微信号：healsan 提供特惠码：MELT99，可以获得优惠。美国Healsan专长于Healsan医学大数据分析（Healsan™）、及基于大数据的Hanson临床科研服务（HansonCR™）和医学编辑服务（MedEditing™）。主要为医生科学家、生物制药公司和医院科研处等提供文献计量分析和SCI论文润色、编辑、选刊等服务，成为诸多机构的“临床科研外挂”。网址： https://healsan.com/ （👆，征战罕见病，我们在行动！） ▼ Healsan医路成长更多免费资源：（点击👆图片，进入自己感兴趣的专辑。或点击“资源”，浏览本公众号所有资源）

2025-11-30

·南方医院临床药师

带您了解血友病治疗药物新进展

在生活中有一类群体，他们一旦磕碰、受伤就会血流不止，甚至出现生命危险。身体仿佛如“玻璃制品”一样脆弱，也就是我们常说的“玻璃人”。这种“玻璃人”实际上是血友病罕见病的受害者。他们不仅要承受疾病带来的生理痛苦，还面临着用药难、治疗方案局限的困境。目前，传统治疗药物需要频繁输注凝血因子，不仅操作繁琐，还可能因为依从性不足、易产生抑制物等问题影响治疗效果。近年来，医学技术飞速发展为血友病治疗带来了新希望，凝血因子长效制剂、非因子治疗药物与基因治疗三大创新药的突破有希望逐步改善血友病患者用药难题，为他们撑起坚实的安全伞。表1：三类创新药汇总创新方向作用机制临床优势局限性年治疗费用范围长效凝血因子 PEG化/Fc融合，延长凝血因子半衰期保留传统替代安全性，给药频率大幅降低仍需静脉注射，无法避免抑制物产生国外：约20万~30万美元/年，国内：10.8万~25.2万元/年非因子治疗药物抑制TFPI、模拟凝血因子Ⅷa功能，恢复凝血功能皮下注射便捷，对抑制物患者效果好，给药间隔长部分需检测血栓风险，少数产生耐药抗体国外：约44.8万~64.2万美元/年，国内艾美赛珠单抗：15万~120万元/年基因治疗 AAV载体导入肝细胞，持续生成凝血因子单次给药长期有效，接近功能性治愈需排除AAV抗体，长期监测肝毒性国外单次290万~350万美元，国产信玖凝单次279万元（慈善援助项目） 01 长效凝血因子的创新延长半衰期，提高治疗便利性传统凝血因子半衰期短，平均每周需要静脉注射3～5次才能维持疗效。常用的治疗药物，如血浆衍生凝血因子浓缩物（pdCFCs）、重组凝血因子浓缩物（rCFCs）不仅操作繁琐，还易造成用药依从性低、易产生抑制物的问题，导致疗效降低或治疗失效。延长半衰期（EHL）制剂通过与Fc蛋白融合、白蛋白融合或聚乙二醇化技术，延长了凝血因子在体内的作用时间，在保留替代治疗安全性的同时，实现了治疗长效化突破。目前应用的长效制剂包括FVIII（血友病A）和FIX（血友病B）两类。表2：主要EHL国内外产品汇总（截止2025年11月）产品分类代表产品企业核心技术特点与备注在中国进展国外长效FⅧ药物 Esperoct 诺和诺德（Novo Nordisk） PEG化修饰（GlycoPEGTM）中国首个上市长效FⅧ药物，半衰期约为正常FⅧ的1.6倍于2024年7月已获批上市，约20万美元/年 Adynovate 拜尔（BAYER） PEG化修饰免疫原性低，可能有PEG蓄积毒性未获批上市 Jivi 拜尔（BAYER） PEG化修饰适用于成人、青少年未获批上市 Eloctate 百特（Baxter） Fc融合蛋白未减少抑制物产生，首个Fc融合长效FⅧ 未获批上市 Altuviiio 赛诺菲（Sanofi） XTEN融合、Fc融合、VWF功能域保护目前已公开半衰期最长的FⅧ，每周一次给药未获批上市 Afstyla 赛诺菲（Sanofi）单链结构改造纯度高、效果好，半衰期延长中等（约1.3倍）未获批上市国外长效FIX药物 Alprolix/赛玖凝瑞典孤儿生物制药/赛诺菲 Fc融合蛋白首个长效FⅨ，半衰期延长约3~4倍于2021年4月获批上市，于2023年左右退出中国市场 Idelvion 杰特贝林（CSL Behring）白蛋白融合半衰期极长，注射间隔可延至14天未获批上市 Rebinyn/Refixia 诺和诺德（Novo Nordisk）糖肽PEG化修饰半衰期约延长5倍，可每周一次给药未获批上市国外长效FVIIa药物 RFVIIA-Albumin Fusion Protein(CSL689) 杰特贝林（CSL Behring）白蛋白融合旨在延长FVIIa半衰期临床研发已终止 Bay86-6150 拜尔（BAYER） PEG化旨在延长FVIIa半衰期临床研发已终止国产在研FⅧ 长效重组凝血因子Ⅷ 晟斯生物蛋白结构优化国内首款，每周给药1—2次。暂未覆盖抑制物患者处于临床试验或注册审评阶段长效重组凝血因子Ⅷ 成都蓉生 Fc融合国内较早进入临床已完成临床Ⅰ期局限：仍为静脉给药，不能完全避免抑制物产生；部分PEG化制剂可能存在潜在蓄积毒性 02 抗体类药物（非因子治疗）的创新开辟凝血调控新路径非因子治疗不直接补充缺失的凝血因子，而是通过调控凝血－抗凝平衡发挥作用。核心优势是给药便捷（多为皮下注射），止血效果不受抑制物的影响。尤其适合于对传统因子替代治疗反应不佳、产生凝血因子抑制物的患者。非因子类药物主要分为：双特异性抗体（Emicizumab）、TFPI抑制剂（concizumab）、siRNA药物（Fitusiran）。表3：非因子类药物国内外汇总（截止2025年11月）药物类型代表产品作用机制临床优势局限中国进展双特异性抗体 Emicizumab（艾美赛珠单抗）通过双特异性抗体桥接FⅨa和FⅩ，模拟FVⅧa的功能，形成分子桥，间接促进FⅨa对FⅩ的活化，从而增加凝血酶的生成可每周/每两周/每四周一次，皮下注射；适用于伴或不伴FVIII抑制物的A型血友病患者，可显著降低年化出血率肝酶升高（需激素干预）常见不良反应包括注射部位反应、头痛、关节痛；肝酶升高于2018年11月获批上市，治疗约15万～30万元/年；报销后自付约5-8万元/年 Mim8 通过双特异性抗体桥接FⅨa和FⅩ，直接增强FⅨa蛋白水解活性，抗FⅨa臂可单独增加FⅨa活性每周1次、每2周1次和每个月1次 FIX活性达36.9%（3年数据）研发中，长期安全性与有效性数据有待进一步观察。临床Ⅲ期 TFPI抑制剂 Marstacimab（马塔西单抗）特异性结合TFPI，解除其对凝血途径的抑制，恢复外源性凝血途径每周一次固定剂量皮下注射，可同时用于重型A型和B型血友病（无抑制物）患者适用于体重≥35kg的12岁及以上患者，不适用于存在相应凝血因子抑制物的患者于2025年11月21日获批上市，治疗约64.2万美元/年埃莫西拜单抗注射液（KN057）抑制TFPI恢复凝血平衡每周一次皮下注射，国内首款潜在长效抗TFPI单抗药物，采用高浓度液体制剂，半衰期长研发中，长期安全性与有效性数据有待进一步观察。临床Ⅲ期 Concizumab 抑制TFPI的K2结构域，解除TFPI对凝血因子Xa（FXa）的抑制作用，增强凝血过程，并促进凝血酶生成每日一次皮下注射，适用于伴或不伴抑制物的血友病A或B患者超敏反应、关节痛、注射部位反应、需补充VK预防血栓、高剂量频繁给药未获批上市 SiRNA药物 Fitusiran 靶向抑制抗凝血酶生成，降低血浆中抗凝血酶水平，从而促进凝血酶生成，恢复凝血与抗凝系统的平衡每月一次剂量固定，推荐每2月一次、无需监测；能促进凝血酶生成需监测血栓风险未获批上市，CDE已于2024年5月受理上市申请，约64.2万美元/年（约合人民币450万元）局限：部分药物需警惕血栓风险，可能产生耐药抗体 03 基因治疗药物的创新一次给药，长期有效，迈向功能性治愈基因治疗旨在通过病毒载体将正常凝血因子导入至患者体内，让机体自主产生凝血因子，摆脱长期用药依赖。目前，基因疗法以重组腺相关病毒（rAAV）为载体为主，安全性高，免疫原性低，是目前唯一有望根治血友病的疗法。表4：目前基因治疗药物产品进展（截止2025年11月）分类代表产品研发企业临床优势局限在中国进展国外针对血友病A Roctavian BioMarin 适用于成人重型血友病A且无AAV5抗体的患者 4年随访：73.6%患者年出血率为0，FIX活性维持≥5 IU/dL 肝酶升高（部分需激素干预）、遗传毒性为理论风险未获批上市 ASC-618 ASC Therapeutics 采用“高分泌”蛋白优化策略 3年随访：FIX活性保持稳定，未报告严重不良反应肝酶升高风险未获批上市国外针对血友病B Hemgenix CSL Behring 基于AAV5载体表达高活性FIX Padua变体。3年随访：FIX活性达38.6% 肝酶升高风险、输液过敏反应、肝细胞癌理论风险未获批上市 FLT180a Freeline Therapeutics 基于AAV3载体的FⅨ Padua变体可能有肝毒性风险，不良反应未知临床研发已终止 BEQVEZ 辉瑞（Pfizer） AAV-Rh74载体介导，递送高活性FⅨ，获批用于18岁及以上中重度成人血友病B患者 4年随访：73.6%患者无出血，ABR降低98.3% 少数出现轻度肝酶升高，销售不佳而终止商业化加拿大/美国获批，辉瑞宣布停止商业化国产针对血友病B 波哌达可基注射液（信玖凝）上海信致医药基于肝脏靶向AAV载体递送高活性FⅨ Padua变体，一次治疗可快速提升FⅨ水平。 5年随访：FIX活性维持36.9%，ABR降至0.6 理论上存在肝脏毒性、输液相关反应（发热等）、可能有血栓形成风险于2025年4月获批，单瓶9.3万元，约279万元/年（慈善援助项目，自费上限） VGB-R04注射液上海天泽云泰生物医药通过AAV载体递送表达凝血因子Ⅸ高活性天然变体（hFIX Padua）蛋白，hFIX Padua蛋白活性约为野生型FIX的8倍肝毒性风险待验证、AAV载体免疫原性相关不良反应未知、临床试验申请已获批 ZS801 四川至善唯新生物科技有限公司基于rAAV病毒载体递送Ⅸ基因，用于18岁及以上男性中重度血友病B患者（也可用于先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）临床研究处于早期，长期安全性和有效性不充分临床试验中国产针对血友病A GS1191-0445注射液华毅乐健通过AAV载体单次静脉输注，导入凝血因子Ⅷ 1年数据：FIX活性维持≥20 IU/dL 丙氨酸氨基转移酶升高临床Ⅲ期局限：患者体内若存在AAV中和抗体则无法接受治疗；治疗费用高昂；需长期监测 04 临床药师建议应根据病情选择个性化方案随着2025年版《血友病治疗中国指南》的更新，创新药物的应用地位进一步提升，未来将会有更多药物研发上市。临床选择时需综合考虑患者血友病类型、是否有抑制物、年龄、经济状况等因素：无抑制物且偏好静脉注射：可选择长效凝血因子；有抑制物或希望皮下注射：优先考虑抗体类药物；追求长期治愈且符合适应症：可评估基因治疗的可行性。随着国产长效药的获批落地、新型抗体药物的出现，以及基因技术的持续优化，血友病患者的生活质量将不断提高，将有望真正摆脱“玻璃人”的枷锁。如果有相关疑问，建议及时咨询血液科专科医生，制定个性化治疗方案。希望这份科普能为患者、家属以及临床工作者提供参考和信心，也期待更多人关注罕见病群体，让每一位“玻璃人”都能在医学的守护下健康生活。注：本文数据来源于网络各种公开报道、NMPA官网、相关文献，如有不准确之处，欢迎在留言区给予纠正。参考文献 [1] 中华医学会血液学分会血栓与止血学组, 中国血友病协作组. 血友病治疗中国指南（2025年版）[J]. 中华血液学杂志, 2025, 46(8): 681-690. [2] 梁栋立, 罗观文, 陈振春. 人凝血因子Ⅸ产品研究现状[J]. 山东化工, 2024, 53(22): 125-127. [3] 兰志龙, 陈春宇, 赵丹丹, 等. A型血友病替代治疗药物凝血因子Ⅷ的临床研究进展[J]. 世界临床药物, 2024, 45(4): 368-371. [4] 张巍巍, 管同. 基因治疗浪潮下中国血友病治疗的范式转移与启示[J]. 科技导报, 2024: 1-8. [5] 季双敏, 冀希炜, 于爱平, 等. 血友病治疗的研究现状[J]. 中国临床药理学杂志, 2018, 34(19): 2359-2361, 2365. 编辑 | 雷明责编 | 赵博欣复审 | 杨莉终审 | 李亦蕾南方医院药学门诊出诊时间出诊药师职称擅长周一上午陈娟主管药师儿童患者治疗用药选择及风险评估上午吴慧仪主管药师腹膜透析/肾功能不全患者用药风险评估下午刘媛主管药师咳喘类疾病药物管理及血药浓度报告解读下午杨彩华主管药师妊娠期/哺乳期/备孕期药物治疗风险评估与选择周二上午莫立乾副主任药师风湿免疫、肾移植患者药物治疗用药及风险评估下午蔡晶副主任药师抗肿瘤及癌痛患者药物治疗，用药不良反应的管理周三全天娄艳主管药师消化/感染药物选择及多种药物疗效评估及精简下午杨彩华主管药师妊娠期/哺乳期/备孕期药物治疗风险评估与选择下午李力任主管药师糖尿病等慢病药物治疗及药品不良事件分析与评估周四上午张庆主任药师服药方法优化，药物相互作用与妊娠用药评估下午李金州主管药师重症感染性疾病/癫痫患者药物治疗用药及风险评估周五全天郑萍主任药师多重用药风险评估；心血管/抗凝药治疗及多种慢病用药管理就诊范围：接受了两个及以上科室的用药处方或同时服用了5种及以上药物患者，评估药物相互作用和副作用；慢性病患者如高血压、糖尿病、冠心病、哮喘、胃肠道消化疾病、癫痫等；特殊人群患者，如孕产妇、儿童、肝肾功能不全和老年人等；使用了需特别关注的药物患者，如抗肿瘤药、免疫抑制剂、精神类药物、抗凝剂华法林等；出现了药物不良反应等；就诊地点：一楼门诊药房旁；部分药学门诊专科诊室位于：门诊楼5楼妇产科A区、3楼肾内科A区、门诊9楼内分泌科；挂号方式： 1.南方医科大学南方医院公众号：“门诊挂号”——“药学门诊”； 2.挂号机挂号：大厅挂号机自主挂号：专科门诊分类下的“药学门诊”； 3.窗口挂号以及电话预约挂号：020-61641888； 4.互联网医院：南方医院互联网医院——首页“药学门诊”。收费标准： 1. 药学门诊：主任药师：35元/次，副主任药师：26元/次，主管药师：13元/次（具体根据当日出诊药师收费） 2. 互联网药学门诊：统一：13元/5条信息南方医院临床药师关注您的用药

上市批准基因疗法

100 项与 Nonacog beta pegol 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10757	-	B02BD04	DB13933

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
血友病B	美国	Novo Nordisk, Inc.	2017-05-31

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
出血	临床3期	美国	Novo Nordisk A/S	2011-04-27
出血	临床3期	日本	Novo Nordisk A/S	2011-04-27
出血	临床3期	加拿大	Novo Nordisk A/S	2011-04-27
出血	临床3期	法国	Novo Nordisk A/S	2011-04-27
出血	临床3期	德国	Novo Nordisk A/S	2011-04-27
出血	临床3期	匈牙利	Novo Nordisk A/S	2011-04-27
出血	临床3期	意大利	Novo Nordisk A/S	2011-04-27
出血	临床3期	马来西亚	Novo Nordisk A/S	2011-04-27
出血	临床3期	荷兰	Novo Nordisk A/S	2011-04-27
出血	临床3期	北马其顿	Novo Nordisk A/S	2011-04-27

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05365217 (Paradigm9, CTgov)	临床3期	出血 \| 血友病B	30	Nonacog Beta Pegol (Arm A: Nonacog Beta Pegol (On-demand))	繭蓋製糧蓋醖簾願窪簾 = 築願顧簾淵窪鑰衊選淵積憲鏇觸襯糧夢範網簾 (齋襯艱鑰糧鹽鬱鏇艱憲, 鏇餘淵鹹醖壓積願蓋遞 ~ 艱網網艱觸繭築衊鬱觸) 更多	-	2025-05-31
NCT05365217 (Paradigm9, CTgov)	临床3期	出血 \| 血友病B	30	Nonacog Beta Pegol (Arm A: Nonacog Beta Pegol (Prophylaxis))	繭蓋製糧蓋醖簾願窪簾 = 鏇衊獵積鑰鹽衊顧齋選積憲鏇觸襯糧夢範網簾 (齋襯艱鑰糧鹽鬱鏇艱憲, 糧壓觸衊遞繭遞衊鹽淵 ~ 鬱構憲鑰鑰鹹醖鑰膚襯) 更多	-	2025-05-31
NCT02141074 (paradigm™6, CTgov)	临床3期	出血 \| 血友病B	54	nonacog beta pegol (Pre-prophylaxis)	積齋窪選顧憲鏇餘網築 = 淵觸齋鏇壓願顧廠襯襯衊壓鹹壓選觸顧襯構衊 (製醖艱範鏇獵鏇廠遞淵, 遞顧鑰獵構醖憲醖獵鏇 ~ 鬱壓願簾鬱範積構襯製) 更多	-	2023-12-29
NCT02141074 (paradigm™6, CTgov)	临床3期	出血 \| 血友病B	54	nonacog beta pegol (Prophylaxis)	積齋窪選顧憲鏇餘網築 = 鹹艱範網鹽鏇壓獵壓壓衊壓鹹壓選觸顧襯構衊 (製醖艱範鏇獵鏇廠遞淵, 衊觸醖範鏇夢廠製鬱獵 ~ 製鬱齋構遞繭鏇鹽願醖) 更多	-	2023-12-29
NCT02141074 (Pubmed) 人工标引	临床3期	血友病B	37	N9-GP	鑰積構壓願積遞鹹獵膚(壓觸構選顧衊襯蓋簾簾) = 願鹽蓋構製糧簾顧簾膚蓋襯鹽餘衊鹽願憲願鑰 (範衊糧艱糧繭簾蓋憲網 ) 更多	积极	2020-07-29
NCT01467427 (paradigm 5, Pubmed \| Thromb Haemost)	临床3期	血友病B	25	Nonacog Beta Pegol (N9-GP)	窪鏇齋齋獵廠醖繭糧範(膚壓齋鹹顧膚廠襯鹽齋) = 醖網憲醖鏇遞築鹹夢蓋蓋網範獵齋顧齋網簾餘 (選簾製廠遞廠繭鏇築餘 ) 更多	积极	2020-05-01
NCT01395810 (paradigm4 \| Paradigm™4 \| paradigm™ 4, CTgov)	临床3期	血友病B	71	nonacog beta pegol	餘糧艱鏇膚壓獵鑰製齋 = 夢蓋蓋襯廠鹽窪窪選簾齋蓋鹽範鑰網艱製積齋 (鬱積網廠蓋積衊選鏇製, 鬱夢蓋糧艱構齋觸願築 ~ 鏇醖遞廠鏇膚艱構選夢) 更多	-	2018-05-09
NCT01467427 (paradigm™5 \| paradigm 5, CTgov)	临床3期	血友病B	25	nonacog beta pegol (Younger Children (0-6 Years))	膚鏇願鏇積觸衊鏇艱構 = 遞築壓鑰鹹範廠簾遞膚簾網廠淵憲窪網範夢積 (鏇遞積糧壓鏇鑰顧獵獵, 憲繭築淵餘鏇繭構積構 ~ 膚鑰餘顧齋鬱夢壓餘鹽) 更多	-	2017-11-17
NCT01467427 (paradigm™5 \| paradigm 5, CTgov)	临床3期	血友病B	25	nonacog beta pegol (Older Children (7-12 Years))	膚鏇願鏇積觸衊鏇艱構 = 醖繭蓋遞積淵廠鬱鑰鹹簾網廠淵憲窪網範夢積 (鏇遞積糧壓鏇鑰顧獵獵, 獵願蓋糧繭網蓋齋鹹築 ~ 遞襯蓋鹹獵鏇廠齋鏇廠) 更多	-	2017-11-17
NCT01333111 (paradigm™ 2, CTgov)	临床3期	出血 \| 血友病B	74	Nonacog beta pegol (Prophylaxis, Low Dose 10 U/kg (52 Weeks))	構壓糧醖壓衊獵蓋顧願 = 膚積顧醖夢獵鬱製齋衊壓遞簾簾衊獵範襯齋顧 (蓋選夢淵製壓壓蓋膚淵, 夢鬱壓窪憲鹹夢築鹽觸 ~ 憲壓壓蓋餘簾獵構網遞) 更多	-	2017-07-28
NCT01333111 (paradigm™ 2, CTgov)	临床3期	出血 \| 血友病B	74	Nonacog beta pegol (Prophylaxis, High Dose 40 U/kg (52 Weeks))	構壓糧醖壓衊獵蓋顧願 = 鬱鏇顧觸觸顧網繭鏇醖壓遞簾簾衊獵範襯齋顧 (蓋選夢淵製壓壓蓋膚淵, 簾壓衊襯醖憲襯網糧醖 ~ 壓鏇構膚蓋齋醖廠鹹艱) 更多	-	2017-07-28
NCT01386528 (paradigm™ 3, CTgov)	临床3期	血友病B	13	Nonacog Beta Pegol	壓淵簾壓築願選壓網襯 = 廠廠憲鹹製齋願淵顧選廠觸糧餘網齋選鏇糧遞 (構獵願鬱築築襯範壓淵, 夢淵網窪簾齋鹹艱願膚 ~ 簾鏇構鬱獵鹹餘齋衊齋) 更多	-	2017-07-24
NCT01386528 (Pubmed \| Haemophilia) 人工标引	临床3期	血友病B	13	Nonacog beta pegol	遞膚構製鹽獵齋鏇鑰製(顧網積選憲夢積選簾遞) = 醖製獵艱鹹廠餘醖膚糧願簾窪選壓餘淵繭構糧 (鑰糧構襯淵襯鑰鏇積鑰 ) 更多	积极	2017-01-01
paradigm(™) 5 (Pubmed \| J Thromb Haemost)	临床3期	血友病B	25	Nonacog beta pegol 40 IU kg(-1)	網醖艱鏇構鑰顧顧願壓(鏇襯製廠壓襯顧選憲簾) = 壓範選觸範衊顧簾鹽築窪壓廠選構糧顧遞鹽範 (醖構鏇積網淵鏇鬱鏇糧 )	-	2016-08-01