A Phase 2 Open-label Study to Evaluate the Safety of Laruparetigene Zovaparvovec Administered Bilaterally in Male Participants With X-Linked Retinitis Pigmentosa

The purpose of this Phase 2 Study is to see if the investigational study drug, laruparetigene zovaparvovec, also known as AGTC-501, given in both eyes, is safe and works to preserve and/or improve vision and other symptoms of XLRP.

开始日期2025-09-10

申办/合作机构

Beacon Therapeutics (USA), Inc.

NCT04850118

/ Active, not recruiting临床2/3期

A Randomized, Controlled, Masked, Multi-center Study Evaluating the Efficacy, Safety, and Tolerability of Two Doses of AGTC-501 Compared to an Untreated Control Group in Male Participants With X-linked Retinitis Pigmentosa

This study will evaluate and compare the safety, efficacy, and tolerability of 2 doses of a recombinant adeno-associated virus vector (AGTC-501/laruparetigene zovaparvovec )) to an untreated control group in male participants with X-linked retinitis pigmentosa caused by RPGR mutations.

开始日期2024-03-14

申办/合作机构

Beacon Therapeutics (USA), Inc.

NCT06275620

/ Enrolling by invitation临床2期

A Phase 1/2 Open-Label Dose Escalation Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AGTC-501 (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) and a Phase 2 Randomized, Controlled, Masked, Multi-center Study Comparing Two Doses of AGTC-501 in Male Participants With X-linked Retinitis Pigmentosa

This Phase 2 study is a non-randomized, open-label, study of the safety of AGTC-501 in participants with XLRP who have previously been treated with a full-length AAV vector-based gene therapy targeting RPGR protein.

开始日期2023-11-14

申办/合作机构-

100 项与 Laruparetigene zosaparvovec 相关的临床结果

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100 项与 Laruparetigene zosaparvovec 相关的转化医学

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100 项与 Laruparetigene zosaparvovec 相关的专利（医药）

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2025-03-27·Translational Vision Science & Technology

Addressing Multiplicity in Retinal Sensitivity Analysis: An Alternative Approach to Assessing Gene Therapy Efficacy in Inherited Retinal Diseases

Article

作者: Luo, Edmund ; Birch, David G. ; Waheed, Nadia K. ; Hwang, Yunchan ; Yaghy, Antonio ; Jung, JungAh ; Curtiss, Darin

Purpose:

The purpose of this study was to propose an alternative statistical approach that addresses the issue of multiplicity in microperimetry data analysis, offering a more balanced and sensitive measure of the efficacy of gene therapy in inherited retinal diseases (IRDs).

Methods:

We analyzed microperimetry data from a phase II trial of AGTC-501 in patients with X-linked retinitis pigmentosa (XLRP). The Macular Integrity Assessment (MAIA; CenterVue, Padova, Italy) device was used to evaluate test-retest repeatability. A binomial model was used to calculate the probability of ≥7 decibel (dB) improvements due to chance alone across a 68-locus grid. We proposed an alternative approach to detect changes using a threshold of ≥7 loci with ≥7 dB mean improvement.

Results:

Test-retest repeatability analysis showed a probability of < 5% for observing pointwise improvements ≥7 dB between 2 baseline visits. Applying the binomial distribution model, we found that the probability of observing improvements ≥7 dB in at least 7 unspecified loci purely by chance was 5.3%.

Conclusions:

The proposed approach provides a balanced way to address multiplicity while maintaining reasonable statistical significance. Using ≥7 unspecified loci as the criterion for assessing sensitivity changes, offers a comprehensive assessment that can detect genuine treatment effects without being overly conservative.

Translational Relevance:

This alternative statistical method has the potential to improve the evaluation of retinal sensitivity changes in gene therapy trials for IRDs, providing a more accurate measure of therapeutic efficacy and enhancing clinical decision making.

2025-03-01·AMERICAN JOURNAL OF OPHTHALMOLOGY

Subretinal Gene Therapy Drug AGTC-501 for XLRP Phase 1/2 Multicenter Study (HORIZON): 24-Month Safety and Efficacy Results

Article

作者: Birch, David ; Yaghy, Antonio ; Lauer, Andreas ; Anand, Rajiv ; Scaria, Abraham ; Jung, Jung Ah ; Sisk, Robert ; Pennesi, Mark E ; Curtiss, Darin ; Yang, Paul ; Waheed, Nadia K ; Iannaccone, Alessandro

PURPOSE:

To evaluate the safety and efficacy of subretinal gene therapy using AGTC-501 (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) in male participants with X-linked retinitis pigmentosa (XLRP).

DESIGN:

Phase 1/2, open-label, dose-escalation study.

METHODS:

Setting: Four centers in the United States. Patient or Study Population: Twenty-nine males with XLRP and confirmed pathogenic RPGR variants. Mean age was 31.6 years (range 15-55).

INTERVENTION:

Subretinal injection of AGTC-501 at doses ranging from 2.48 × 10¹⁰ to 1.99 × 10¹² vg/eye administered in one eye per participant. Subretinal injection sites initially targeted the peripheral retina and then transitioned to the macula with successive cohorts.

MAIN OUTCOME MEASURES:

Treatment-emergent adverse events (TEAEs), serious adverse events (SAEs), laboratory parameters, and immunological responses. Efficacy was evaluated by mesopic microperimetry mean sensitivity.

RESULTS:

All 29 participants experienced ≥1 TEAE. Eleven (38%) experienced ≥1 grade 3 TEAE. Six (21%) experienced ≥1 ocular SAE related to AGTC-501, including retinal detachment (n = 4), subcapsular cataract (n = 1), and glaucoma (n = 1). Two (6.9%) experienced non-ocular treatment-emergent SAEs. Immunological findings did not indicate safety concerns. Three of 4 participants at the highest dose exhibited concerning retinal pigment epithelial changes. Half the participants at the highest tolerated dose (6.8 × 10¹¹vg/eye) maintained ≥7 dB improvement in ≥5 loci at 24 months.

CONCLUSIONS:

Subretinal AGTC-501 was generally well-tolerated. Despite all participants experiencing at least one TEAE, most of these events were mild in nature, exhibited complete resolution, and were associated with the subretinal injection procedure itself rather than the study agent. The highest dose exhibited an unfavorable risk-benefit profile due to the development of RPE changes. Although this group had the highest improvement in retinal sensitivity, our team has decided not to continue this dose in future clinical trials. Preliminary efficacy was observed at the maximum tolerated dose. Further studies are warranted to assess long-term safety and efficacy of AGTC-501 for XLRP treatment.

2020-02-01·Human gene therapy2区 · 医学

Toxicity and Efficacy Evaluation of an Adeno-Associated Virus Vector Expressing Codon-Optimized RPGR Delivered by Subretinal Injection in a Canine Model of X-linked Retinitis Pigmentosa

2区 · 医学

Article

作者: Dufour, Valérie L. ; Weinstein, Nicole M. ; Swider, Malgorzata ; Cideciyan, Artur V. ; Beltran, William A. ; Habecker, Perry L. ; Ying, Gui-Shuang ; Pan, Wei ; Timmers, Adrian ; Robinson, Paulette M. ; Shearman, Mark S. ; Jacobson, Samuel G. ; Ye, Guo-jie ; Knop, David R. ; Durham, Amy C. ; Song, Chunjuan ; Chulay, Jeffrey D. ; Aguirre, Gustavo D.

Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC) is developing a recombinant adeno-associated virus (rAAV) vector AGTC-501, also designated rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco, to treat X-linked retinitis pigmentosa (XLRP) in patients with mutations in the retinitis pigmentosa GTPase regulator (RPGR) gene. The vector contains a codon-optimized human RPGR cDNA (hRPGRco) driven by a photoreceptor-specific promoter (G protein-coupled receptor kinase 1 [GRK1]), and is packaged in an AAV2 capsid variant with three surface tyrosine residues changed to phenylalanine (AAV2tYF). We conducted a toxicity and efficacy study of this vector administered by subretinal injection in the naturally occurring RPGR mutant (X-linked progressive retinal atrophy 2 [XLPRA2]) dog model. Sixteen RPGR mutant dogs divided into four groups of three to five animals each received either a subretinal injection of 0.07 mL of AGTC-501 at low (1.2 × 10¹¹ vector genome [vg]/mL), mid (6 × 10¹¹ vg/mL), or high dose (3 × 10¹² vg/mL), or of vehicle control in the right eye at early-stage disease. The left eye remained untreated. Subretinal injections were well tolerated and were not associated with systemic toxicity. Electroretinography, in vivo retinal imaging, and histological analysis showed rescue of photoreceptor function and structure in the absence of ocular toxicity in the low- and mid-dose treatment groups when compared with the vehicle-treated group. The high-dose group showed evidence of both photoreceptor rescue and posterior segment toxicity. These results support the use of AGTC-501 in clinical studies with patients affected with XLRP caused by RPGR mutations and define the no-observed-adverse-effect level at 6 × 10¹¹ vg/mL.

项与 Laruparetigene zosaparvovec 相关的新闻（医药）

2026-01-16

·搜狐新闻

2024年7月全球眼科产品简报

原创青白视角 Aggie 青白视角 2024年8月7日 19:32 浙江本期更新 43：青3 白1 视 26 角 131. ViaLase 飞秒激光治疗青光眼获得 CE 认证ViaLase 7 月 30 日宣布，欧盟已授予其用于治疗成人原发性开角型青光眼的 ViaLase 激光 CE 标志认证。该系统使用 OCT 引导的飞秒激光进行高精度小梁切开术，该手术称为 FLigHT。激光通过虹膜角膜角的小梁网创建精确的、定制的排水通道。公司表示，该手术可用于有晶体眼或人工晶体眼患者，可以持久降低眼压，并满足青光眼患者尚未满足的需求，他们可能受益于无切口手术。预计今年将在欧洲主要市场推出 ViaLase 激光。2. 癌症公司 TME Pharma 计划分拆 NOX-E36 用于治疗眼部疾病德国临床阶段癌症公司TME制药7 月 22 日宣布，计划剥离其资产 NOX-E36，以推进其治疗眼部疾病的研发。NOX-E36 是一种抑制 CCL2 趋化因子的 L-立体异构体 RNA 适体。TME 表示，该化合物可以阻止青光眼手术后和其他眼部疾病中的炎症和纤维化。TME Pharma 表示，它将继续专注于肿瘤学，并在私人投资者的支持下，创建一个拥有在眼科领域开发 NOX-E36 的全部权利的新实体。3.Nicox完成NCX 470临床试验美国招募：预期2025年公布结果Nicox宣布已完成在美国的NCX 470 Denali 3期临床试验招募，研究评估NCX 470治疗开角型青光眼或高眼压的安全性和有效性。中国试验进展顺利，预计2025年下半年公布顶线结果。目前，试验已完成超过95%的目标患者随机分配。Denali试验是一项跨国研究，由Nicox与欧康维视共同申办，比较0.1% NCX 470和0.005%拉坦前列素眼药水对患者眼压的影响。Denali与Mont Blanc试验的结果将用于支持在美国和中国提交NCX 470的新药申请（NDA），预计2026年上半年在美国提交NDA。此前，Mont Blanc试验显示，NCX 470在眼压降低方面优于拉坦前列素，在统计学上表现出非劣效性，并在部分时间点显示出优越性，满足了美国的疗效批准要求。此处「青」涵盖：青光眼诊疗相关的药械产品技术1. Oertli Faros 手术系统获得 FDA 510(k) 批准Oertli宣布其 Faros 前路白内障手术系统已获得 FDA 510(k) 批准。Faros 系统设计紧凑，可快速投入使用，在手术室中占用的空间极小。该系统经过优化，可快速设置，准备时间不到 1 分钟，非常适合集成到门诊手术中。其液体或真空控制精度使其能够适应不同的白内障硬度。其体积小巧，设置时间快，可提高操作效率，使医疗机构能够优化其手术计划。Oertli 表示，这项 510(k) 许可使 Faros 和 CataRhex 3 系列设备几乎可以在全球范围内使用。该批准还包括白内障手术和紧急玻璃体切除术的所有耗材。除了 Faros 之外，CataRhex 3 系列和其他 Oertli 产品也完全获得了欧洲 MDR 监管框架的批准。此处「白」涵盖：白内障和老视诊疗相关的药械产品技术1. 罗氏Vabysmo 获得欧盟/加拿大批准用于治疗RVO罗氏7 月 30 日宣布，欧盟委员会已批准 Vabysmo 用于第三种适应证，即治疗视网膜静脉阻塞 (RVO) 引起的黄斑水肿。Vabysmo (faricimab) 于 2022 年在美国和欧盟获批用于治疗湿性AMD和DME。该药物在美国和日本于2023年底、2024年分别增加了RVO适应证。Vabysmo 已在近 100 个国家获得批准用于治疗湿性 AMD 和 DME，全球已分发超过 400 万剂。2024 年 7 月 29 日，加拿大卫生部批准 Vabysmo用于治疗视网膜静脉阻塞引起的黄斑水肿，这是其第三种适应症。批准基于两项 III 期研究，表明视力早期和持续改善不劣于阿柏西普，且有快速强大的视网膜液干燥作用。玻璃体视网膜手术医生和加拿大抗盲协会对此表示肯定。2. 雷珠单抗生物仿制药获欧盟批准CHMP于7月25日建议批准Midas 制药的雷珠单抗生物仿制药上市。如果获得批准，该产品将适用于雷珠单抗的所有五种适应症：湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿、增生性糖尿病视网膜病变、视网膜静脉阻塞引起的黄斑水肿，以及因脉络膜新生血管导致的视力障碍。Midas的雷珠单抗是Ranivisio的复制品。Ranivisio是Formycon的生物仿制药，于2022年8月在欧盟获得批准，并由Teva销售。3. FDA 授予 Theriva 视网膜母细胞瘤候选药物罕见儿科药物资格7月31日，Theriva 宣布FDA已授予其用于治疗视网膜母细胞瘤的候选药物VCN-01罕见儿科药物资格。FDA还为VCN-01授予了孤儿药资格。视网膜母细胞瘤是一种罕见的癌症，主要影响2岁以下儿童的视网膜。目前没有特定的针对性治疗，医生通常使用具有多种副作用和毒性的广谱化疗药物。VCN-01是一种基质降解溶瘤腺病毒抗肿瘤疗法，旨在选择性地在肿瘤细胞内复制，降解作为物理和免疫抑制屏障的结构或基质。在I期和研究者发起的研究中，VCN-01已在80多名患者中用于治疗不同类型的癌症，包括头颈部鳞状细胞癌、卵巢癌和结直肠癌。对于视网膜母细胞瘤，VCN-01通过玻璃体内注射给药。Theriva在4月报告称，在西班牙一项针对9名视网膜母细胞瘤患者的I期研究中取得了积极成果。该公司计划将VCN-01的玻璃体内注射作为化疗的辅助手段。如果VCN-01的生物制剂许可申请获得FDA批准，Theriva将有资格获得价值超过1亿美元的优先审查凭证，该凭证可以兑换、出售或转让。4. Samsara 称首款适用于 AMD 的 SING IMT 已在中国投入使用Samsara 7 月 22 日宣布，其在中国完成了首例针对年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的 SING IMT 手术。SING IMT 是小切口新一代植入式微型黄斑镜的缩写，是一种经巩膜切口置入晶状体囊袋的新式可视性光学辅助器械，旨在改善最严重、不可逆的 AMD 患者的视力和生活质量。该公司的初代IMT于2010年获得美国批准，并于2005年获得CE认证。SING IMT的柔性和可折叠硅胶支持部件以及预装注射系统设计旨在将切口大小从原来的12毫米减少到6.5毫米，并将缝合线数量减少到三根。Samsara 正在与兰胜医疗合作，在中国大陆、澳门和香港推广 SING IMT。SING IMT 称近 100 名欧洲眼科手术医生已为 350 多名患者植入了 SING IMT，其中 63% 以上的手术医生已为多名患者实施了该手术。Samsara 表示，其上市后研究表明，SING IMT 患者的阅读、书写和辨别正前方中央视野的物体方面的能力有所提高。5. Beacon 将评估 Abeona 的 AAV204 衣壳对特定眼科适应症的疗效两家公司于 7 月 11 日宣布，Beacon将评估 Abeona的专利 AAV204 衣壳，以用于特定眼科适应症的潜在基因疗法。AAV204 是北卡罗来纳大学教堂山分校 Abeona 公司授权的 AIM 衣壳库中的一种新型 AAV 衣壳，经证实，在视网膜旁给药后，可在黄斑和视神经中实现高水平的遗传物质转导。在小鼠和非人类灵长类动物的玻璃体内给药后，它还被证实可促进内层和外层视网膜的转导。此次合作的财务细节尚未披露。根据协议，Beacon 将有权在一年内评估 AAV204 在某些眼科适应症中的潜在用途，并可选择获得全球非独家许可，将 AAV204 用于最多5个基因或疾病目标。两家公司表示，Beacon 还将有权将 AAV204 用于最多四个其他指定基因或疾病目标，但须遵守某些条件。Beacon 行使选择权后，Abeona 将获得一笔预付款，在实现某些开发、监管和销售里程碑后，Abeona 将获得额外付款，同时还将获得包含 AAV204 的许可产品全球净销售额的分级版税。Beacon 将负责所有授权产品的开发和商业化。两家公司表示，Beacon 获得授权的目标与 Abeona 正在开发的目标不同。Beacon 正在开发 AGTC-501，一种用于治疗 X 连锁视网膜色素变性的视网膜下基因治疗候选药物。2023 年 3 月，Abeona 推出了针对 Stargardt、X 连锁视网膜劈裂症和常染色体显性视神经萎缩的临床前基因治疗产品线。6. Beacon 完成 1.7 亿美元融资7月3日，Beacon获得 1.7 亿美元 B 轮融资，以推动其眼科基因疗法的研发。此次融资由 Forbion 领投，Syncona、Oxford Science Enterprises、TCGX 和 Advent Life Sciences 参投。这些资金将支持 Beacon 的主要资产 AGTC-501 的临床开发，用于治疗 X 连锁视网膜色素变性 (XLRP)，以及推进干性老年性黄斑变性 (dAMD) 项目的临床试验。公司专注于治疗 XLRP 和 dAMD 等罕见和常见眼病。AGTC-501 正在进行注册临床试验，旨在修复因 XLRP 引起的感光细胞损伤。资金将加速 AGTC-501 的开发，支持公司的研发和商业化计划。到目前为止，Beacon 已筹集约 2.9 亿美元7. NexThera 向 FDA 提交湿性 AMD 滴眼液候选药物临床试验申请NexThera 7 月 16 日宣布已向FDA 提交了一份新药临床试验 (IND) 申请，对 NT-101 进行 I/IIa 期试验，NT-101 是一种治疗湿性AMD滴眼液候选药物。NexThera 表示，NT-101 的专有平台使局部治疗能够到达视网膜，无需进行眼部注射。NT-101 含有内源性肽和载体蛋白，不仅可以抑制血管生成，还可以通过平衡调节血管生成和抗血管生成因子来保护视神经细胞。如果获得批准，该试验将在 30 名患者中评估 NT-101 的低剂量和高剂量，这些患者每天（早上和晚上）接受两次滴眼液，持续 28 天。疗效终点将包括中央子场厚度的变化和最佳矫正视力。NexThera 表示，它还在评估 NT-101 在其他新生血管性视网膜疾病（如糖尿病视网膜病变）中的潜力。8. 英国批准 Outlook 的 Lytenava（贝伐单抗）用于治疗湿性 AMDOutlook7月8日宣布，英国药品和保健产品管理局 (MHRA) 已授权 Lytenava 上市，Lytenava 是贝伐单抗的眼科制剂，用于治疗湿性AMD。该治疗方法于 2024 年 5 月在欧盟获得批准。英国的申请根据新的国际认可程序获得批准，该程序允许 MHRA 依赖欧洲咨询小组的积极意见来授予市场授权。Outlook 称，该产品预计将于 2025 年第一季度在欧盟和英国上市。Outlook 旨在利用 Lytenava 取代将静脉注射贝伐单抗（抗癌药物 Avastin）重新包装用于玻璃体内注射的适应证外使用做法。FDA 于 2023 年 8 月拒绝批准 Lytenava，理由是该药物存在一些cmc问题，以及批准前制造检查的观察结果，而且需要进一步的确认性临床证据。三期试验于 2024 年 1 月开始给药。Outlook 公司表示，预计将在 2024 年底前向美国重新提交 Lytenava 的生物制品许可申请 (BLA)。9. FDA 批准 Vabysmo 预充式注射器用于治疗湿性 AMD、DME、RVO罗氏旗下基因泰克7月5日宣布，FDA批准Vabysmo（faricimab-svoa）6.0毫克单剂量预充注射器，用于治疗湿性AMD、DME以及视网膜静脉阻塞RVO后的黄斑水肿。Vabysmo PFS 将在未来几个月内提供给美国视网膜专家，Vabysmo PFS 能够使治疗更易于管理，Vabysmo 仍将以 6.0 毫克小瓶形式提供。Vabysmo 是首个也是唯一一个获批用于眼科的双特异性抗体。该药物已在超过 95 个国家获批用于治疗湿性 AMD 和 DME，并在美国和日本等多个国家获批用于治疗 RVO。自 2022 年美国首次批准以来，Vabysmo 已在全球分发了超过 400 万剂。10. 基因泰克将重新推出Susvimo 治疗湿性 AMD，终止自愿召回基因泰克7 月 8 日宣布，将在美国重新引入 Susvimo，这是一种用于治疗湿性AMD的可再填充雷珠单抗玻璃体内植入物，从而结束自愿召回。罗氏2022 年10月召回了这款植入物，当时距离该植入物获批已经过去了一年，因为测试显示该设备的密封性可能会失效。这会导致药物渗入结膜，而不是到视网膜。基因泰克表示FDA 已经批准了 Susvimo 生物制品许可申请的上市后补充材料，其中对植入物和补充针头进行了更新。该植入物在一次性门诊手术中植入到人眼中，并每六个月重新填充一次。基因泰克表示，将在未来几周内向美国视网膜专家提供 Susvimo。 11. Altos申请欧洲批准阿柏西普生物类似药Altos 和韩国母公司 Alteogen 于 7 月 1 日发布联合声明，Altos 已向欧洲药品管理局 (EMA) 提交了阿柏西普 (Eylea) 生物仿制药 ALT-L9 的上市许可申请。Altos 表示，预计到 2025 年将获得批准，并将与全球潜在分销商协商许可协议。该公司表示，计划在包括韩国在内的其他主要市场寻求批准。Altos 表示，它将利用 ALT-L9 开发过程中获得的临床经验来推进旨在稳定视网膜血管的 Tie2 抑制剂。欧洲批准的首个阿柏西普生物仿制药是 Biocon 公司的 Yesafili，于 2023 年 9 月上市。然而，在美国，获批的生物仿制药却遇到了法律障碍，因为一名法官已经禁止此类治疗药物的营销，而 Eylea 的制造商再生元则正在通过法庭挑战来保护其专利。12.中国深势科技将推动口服 Lp-PLA2 抑制剂治疗 DR 和 DME中国深势科技 7 月 8 日宣布，将推进 DPT0415 的研发，DPT0415 是一种针对脂蛋白相关磷脂酶 A2 (Lp-PLA2) 的新型小分子，作为糖尿病视网膜病变 (DR) 和糖尿病黄斑水肿 (DME) 的潜在口服治疗候选药物。Lp‐PLA2 水解氧化磷脂，生成溶血磷脂酰胆碱 (lysoPC)。该公司表示，LysoPC 会诱发血管炎症，导致血视网膜屏障受损。抗血管内皮生长因子药物的出现彻底改变了DME的治疗。但深势科技表示，许多DME患者尽管多次注射，但液体仍未完全消退。该公司表示，DPT0415 作为一种口服药片，有可能通过在早期阶段针对 DR 来改变治疗模式，从而获得更好的结果。详情回顾AI辅助药物研发：糖尿病视网膜病变口服疗法在路上13. Clearside 和极目生物报告ARVN001在中国治疗葡萄膜炎性黄斑水肿的临床研究数据Clearside 宣布，其合作伙伴极目生物公布了在中国进行的Arcatus（ARVN001）治疗葡萄膜炎性黄斑水肿的3期临床试验主要结果。此外，极目生物宣布Arcatus的新药申请已在澳大利亚和新加坡获得受理。Arcatus是极目生物对Clearside开发的脉络膜上腔用药Xipere（曲安奈德注射液）的名称。极目生物是一家中国眼科专科公司，拥有Xipere在大中华区、韩国、澳大利亚、新西兰、印度及东盟国家的商业化和开发独家许可。7月26日，极目生物公布了试验结果，显示试验达到了主要终点和次要终点。与假手术组相比，治疗组的视力改善和水肿控制明显更好：在这项研究中，38.5%的ARVN001治疗组患者获得了至少15 个ETDRS字母的视力提升，而对照组仅有9.4%的患者达到此标准。黄斑水肿控制方面，ARVN001治疗组和对照组在治疗24周时的中心视网膜厚度(CST)分别下降了204.3 µm和1.6 µm。这两项指标的组间差异均达到了统计显著性 (p<0.001)。此外，治疗组视力BCVA的改善非常快速，在治疗第4周时即达到了9.6个字母，并持续改善至第24周时的12.2个字母。CST的改善同样迅速，在治疗第4周时即达到了200µm以上的下降，并持续保持至24周。研究中未发生眼部的严重不良事件，也未发现新的安全信号。博士伦拥有Xipere在美国和加拿大的商业化和开发独家许可。Xipere于2021年10月获得FDA批准，并在美国上市。14. 首台 Beyeonics One 增强现实手术显微镜在 Deep Blue Retina 安装第一台用于视网膜手术的 Beyeonics One 手术显微镜已安装在位于密西西比州的 Deep Blue Retina Desoto 手术中心。Beyeonics One 系统为视网膜手术提供了精确度和增强的可视化效果。据 Beyeonics 称，该技术集成了增强现实和数字成像，为手术医生提供了控制力和准确性。“这项技术使我们能够更精确、更安全地执行复杂的手术，”视网膜专家、Deep Blue Retina 创始人 Jorge Calzada 医学博士表示。“数字可视化开辟了新的可能性，我们才刚刚开始看到这项技术能取得什么成就。我们的患者将受益于手术显微镜的最新进展。”15. Topcon 与国际奥比斯合作在卢旺达扩大糖尿病视网膜病变筛查Topcon与国际奥比斯组织及卢旺达国际眼科研究所 (RIIO) 合作，扩大卢旺达的糖尿病视网膜病变筛查。Topcon 捐赠了 NW400 和 NW500 机器人眼底照相机，用于基加利的糖尿病患者筛查。定期筛查对及早发现疾病、防止视力丧失至关重要。预计糖尿病视网膜病变患病率将在撒哈拉以南非洲地区大幅上升，卢旺达约有 30 万糖尿病患者，其中三分之一可能患上糖尿病视网膜病变。然而该地区医务人员短缺，每百万人仅有 2.7 名眼科医生。因此，支持早期诊断和治疗的年度筛查计划至关重要，尽管面临资源和基础设施的挑战，此类计划已被证明有效降低了糖尿病视网膜病变的发病率。Topcon-Orbis-RIIO 的合作项目通过使用 Topcon 的机器人相机进行视网膜成像，并将图像上传至 Orbis 的在线 AI 工具 Cybersight AI，可以迅速检测出糖尿病视网膜病变等常见眼病。AI 工具的速度为患者提供即时反馈，并在需要时转诊以进行更多评估和治疗。这避免了传统筛查结果等待时间过长的问题，减少了患者不寻求后续护理的可能性。这一合作项目借鉴了奥比斯在卢旺达进行的研究成果，研究显示通过 Cybersight AI 筛查糖尿病视网膜病变并获得即时结果后，患者的转诊依从性和满意度都有所提高。16. 4DMT 宣布玻璃体内注射 4D-150 治疗湿性 AMD 的 2 期 PRISM 中期结果4DMT宣布了 PRISM 第 2 期临床试验人群扩展队列的初步中期数据，评估了 4D-150 对湿AMD患者的疗效。试验涉及 45 名湿性 AMD 患者，这些患者接受过抗 VEGF 治疗。患者被分为两组，分别接受 3E10 vg/眼（3 期计划剂量）和 1E10 vg/眼（低剂量对照）的治疗。初步结果表明，4D-150 安全且耐受性良好。3E10 vg/眼组中无前房炎症，1E10 vg/眼组有轻度至中度玻璃体炎症的病例极少。未发现与 4D-150 相关的严重不良事件。在 24 周的疗效评估中，3E10 vg/眼剂量组的年平均注射量减少 89%，其中 77% 的患者无需注射。患者的最佳矫正视力 (BCVA) 改善了 +4.2 个字母，未注射患者改善了 +4.7 个字母。中心视网膜厚度 (CST) 在 3E10 vg/眼组中得到更好的控制。此外，在 1 期试验中，接受 3E10 vg/眼治疗的患者在 52 周后无需注射，并在长达 2.5 年的随访中保持稳定。所有患者的 BCVA 和 CST 均保持改善。PRISM 和 SPECTRA 试验表明，4D-150 在所有接受治疗的 139 名患者中安全且耐受性良好。在长达 2.5 年的随访中，未出现严重炎症或其他并发症。这些积极的数据进一步证实了 4D-150 在长期治疗湿性 AMD 患者中的潜力，并指出 4D-150 在湿性AMD、DME和DR中的市场机会。预计 2024 年第四季度将发布 SPECTRA 研究的DME数据，并在 2025 年第一季度启动 3 期试验。17. PulseMedica 融资 1200 万美元，用于推进飞蚊症成像和治疗技术PulseMedica 宣布pre-A轮融资中已筹1200万美元。这笔资金将加速 PulseMedica 的飞蚊症成像设备的临床验证，并支持激光安全性和可行性研究，这是首次对人体进行漂浮物治疗的临床试验的关键步骤。此外，资金还将用于扩大技术和业务团队，以准备商业化和监管批准。此次融资由 Saltagen Ventures 领投，参与者包括 Accelerate Fund III、ScaleGood Fund、ThresholdImpact、UCeed Health Fund、Startup TNT 和阿尔伯塔大学创新基金。自 2020 年以来，PulseMedica 已筹集超过 1600 万美元，包括 2023 年从跨国战略公司获得的 650 万美元投资。这些资金推动了研发的重大进展，开发了 7 种原型设备并申请了 14 项专利。详情回顾挑战爱尔康：飞蚊症诊断与治疗的新曙光18. 海德堡工程采用 Spectralis Shift 技术推出速度更快的 OCT 血管造影术海德堡已获得 FDA 批准使用带有 Shift 技术的 Spectralis OCTA 模块，该模块旨在将采集时间缩短 50%。预设的 OCTA 速度为 125 kHz，有助于简化工作流程，提高临床效率并保持图像质量。尽管 Spectralis OCTA 模块一直是传统血管造影术的安全且经济高效的先锋，可提供无与伦比的分辨率，但由于采集时间较长，许多眼科医生仍犹豫是否将这项先进技术完全应用于日常临床实践。下一代 OCTA，它可在不牺牲图像质量的情况下提高采集速度，从而使其成为诊断和管理视网膜疾病的更通用的临床工具。海德堡表示，Shift 技术结合更强大的 OCT 引擎、更新的图形处理技术和软件优化，可提高速度、保持数据完整性并提高性能。该技术仅在第三代 Spectralis 设备上可用。结构 OCT 的 85 kHz 预设和 OCT 血管造影 (OCTA) 的 125 kHz 预设均允许眼科医生更高效地完成患者检查。125 kHz OCTA 图像采集率可实现血流可视化，即使是在极小的血管中，同时最大程度地减少伪影，从而获得清晰细致的毛细血管网络图像。19. 罗氏 Susvimo /Vabysmo的有效性新数据罗氏公布 Susvimo 的新数据，显示其对糖尿病性黄斑水肿（DME）和糖尿病视网膜病变（DR）有持续疗效。两年期 III 期数据在 ASRS 2024 展示，安全数据与已知特性一致。FDA 已接受其在 DME 和 DR 中的备案申请。一年主要数据表明，DME 患者每六个月补充一次，DR 患者每九个月补充一次，效果良好，多数患者无需额外注射，且安全性良好，未现新信号。罗氏公布 Vabysmo 的 RHONE-X 扩展研究四年数据。该研究符合所有主要终点，显示出对糖尿病性黄斑水肿（DME）患者的良好耐受性。长期研究表明，Vabysmo 能持续保持视力、保持视网膜干燥并延长治疗间隔，近 80%患者每三至四个月治疗一次。超过 90%患者四年后未出现 DME，安全数据与已知一致。这是 DME 最大长期扩展数据集，Vabysmo 已在近 100 个国家获批用于多种眼病治疗。20. Eluminex新型三特异性抗体治疗DME研究完成首患给药Eluminex宣布在 1b 期 LOTUS 试验中完成了首例患者的 EB-105 给药，EB-105 是全球首个用于治疗糖尿病性黄斑水肿 (DME) 的五价三特异性抗体，靶向 VEGF-A、VEGF-B、PlGF、Ang-2 和 IL-6R。该试验是 EB-105 的首次人体、开放标签、多中心、单次注射、剂量递增研究，在美国四个地点进行。临床前研究显示，EB-105 有效抑制 VEGF-A/VEGFR-2、Ang-2/Tie-2 和 IL-6/IL-6R 信号传导，IL-6 是导致血管渗漏的内皮细胞屏障功能障碍的重要炎性细胞因子。EB-105 代表了多价蛋白质工程的重大进展，有望覆盖更多与糖尿病视网膜病变相关的生物通路，可能提供比现有疗法更好的疗效。21. Alkeus宣布Gildeuretinol治疗Stargardt病进展Alkeus公布TEASE-3研究中期数据，显示接受Gildeuretinol治疗的早期Stargardt病患者病情在两至六年内未进展且无症状。TEASE-3试验揭示了在确诊致病ABCA4基因突变患者中早期治疗的重要性，可能在中央视力丧失前发挥作用。该领域尚无治疗方法，未来的研究结果可能推动其成为首个Stargardt病疗法。TEASE-3是针对早期Stargardt病患者的首次临床试验，涉及基因确诊、但尚无视力损失症状的患者。每位参与者都有一个已患病的兄弟姐妹，基因相同并经历视力丧失。主要终点为两年内的疾病进展，通过视网膜成像评估。初期治疗结束后，患者进入长期研究，服用Gildeuretinol。TEASE-3为评估Gildeuretinol在无症状儿童中的效果提供了独特机会，表明治疗能显著延缓视力丧失。这标志着ABCA4相关Stargardt病治疗的进步，早期治疗可能带来更大临床益处。Stargardt病是儿童和青少年失明的主要原因，全球超过150,000人受影响。缺陷的ABCA4蛋白加速维生素A二聚化，生成有毒副产物，损害视网膜并导致视力丧失。目前无批准治疗方法。22. Ocugen启动dAMD新疗法2期临床7月25日，Ocugen宣布其新型基因疗法OCU410在1/2期ArMaDa临床试验的高剂量组中完成给药。OCU410是一种修饰基因疗法，旨在治疗地图状萎缩（GA），即干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）的晚期阶段。GA影响着美国约100万人。目前FDA批准的抗补体疗法仅针对单一途径，而GA的病因复杂。这些疗法需要频繁注射，效益有限。OCU410作为一次性治疗方案，可能显著改变GA治疗格局。在试验的第一阶段，三名受试者接受了最高剂量的OCU410（200 µL，1.5x10¹¹ vg/mL）视网膜下注射。该临床试验正在美国14家视网膜手术中心进行。第二阶段临床试验已经启动，将在更大患者群体中评估OCU410的安全性和有效性，患者将被随机分为中剂量组、高剂量组或对照组。23. Ocular启动湿性AMD治疗3期临床试验Ocular 宣布首批患者已入组3期SOL-R临床试验，以评估AXPAXLI™在湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）中的疗效。AXPAXLI™是一种生物可吸收的水凝胶植入物，含有阿昔替尼。一种具有抗血管生成特性的小分子、多靶点酪氨酸激酶抑制剂，正在评估其用于治疗湿性 AMD、糖尿病视网膜病变和其他视网膜疾病。该试验是一项全球性非劣效性研究，将比较每六个月一次的AXPAXLI给药与每八周一次的2毫克阿柏西普治疗。SOL-R试验在全球范围内招募了约825名患者，主要目标是评估AXPAXLI的安全性和有效性。试验将患者分为三组：第一组在第1天和第24周接受AXPAXLI，第二组每8周接受2毫克阿柏西普，第三组在第1天和第24周接受8毫克阿柏西普。主要终点是评估一年后AXPAXLI组在最佳矫正视力（BCVA）上的改善是否不劣于阿柏西普组。24. KIO-301获欧盟孤儿药资格：计划启动2期试验Kiora宣布其小分子光开关KIO-301获得欧洲药品管理局(EMA)孤儿药资格，用于治疗遗传性视网膜营养不良症(IRD)，包括视网膜色素变性(RP)等。这种资格允许其在非综合征性视杆显性视网膜营养不良症的治疗中，获得至少十年欧洲市场独占权。这一资格不仅使Kiora及其合作伙伴Théa Open Innovation在欧洲市场获得独占权，并享有快速监管审查等优势。美国已授予KIO-301孤儿药资格，为其在两个主要市场的快速审批铺平道路。今年晚些时候将启动KIO-301(ABACUS-2)的2期试验。孤儿药资格带来诸多益处，包括集中审批流程、费用减免和EMA科学指导。欧盟通过孤儿药资格激励罕见病药物开发，仅授予符合严格标准的候选药物。ABACUS-2试验是一项多中心、双盲、随机、对照研究，旨在评估KIO-301对RP患者的视力恢复。KIO-301通过赋予视网膜神经节细胞光感受能力，提供了一种新颖、与基因突变无关的治疗方案，适用于IRD患者。IRD通常由基因突变引发，主要影响夜视及周边视觉的视杆细胞，进而可能导致视锥细胞退化和失明。RP无现有治疗方法，影响全球约9200万人。2024年1月，Kiora与Théa的姊妹公司Théa Open Innovation达成协议，在亚洲以外地区联合开发和商业化KIO-301。25. Adverum公布Ixo-vec LUNA 2期试验积极结果Adverum宣布，其针对湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的基因治疗药物Ixo-vec（前称ADVM-022）在LUNA 2期试验中的中期结果显示出积极效果。Ixo-vec使用AAV.7m8载体，以单次IVT注射方式提供长期疗效，减少患者频繁使用抗VEGF药物的需求。LUNA试验涉及60名患者，分为6E10和2E11两个剂量组。结果显示，使用6E10剂量的患者中，76%无需额外注射且视力稳定，100%患者没有或只有轻微炎症。88%的患者偏好Ixo-vec，而93%愿意在另一只眼睛继续使用。6E10剂量在26周的疗效和安全性与2E11剂量相当或更优。LUNA试验的详细分析和3期研究计划预计将于2024年第四季度发布，这些结果支持Ixo-vec作为同类最佳产品的潜力。26. PharmAbcine PMC-403 一期试验进展PharmAbcine7月1日宣布，其用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的候选药物PMC-403的一期临床试验已进入新阶段。试验现推进至4毫克单剂量组和3毫克多剂量组。PMC-403是一种新型TIE2激活抗体，旨在治疗对抗VEGF疗法无反应的患者。该药物通过稳定病理和渗漏血管来发挥作用。PharmAbcine表示，PMC-403有望提供创新治疗方案弥补标准抗VEGF治疗对许多nAMD患者无效的市场空白。如果1期试验确认其安全性，PMC-403将进入2期试验，为这种治疗方法的商业化奠定基础。此处「视」涵盖：眼底所有疾病包括葡萄膜炎等诊疗相关药械产品技术1. Novaliq 干眼症产品获得 CHMP 正面评价德国Novaliq于7月29日宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）建议批准0.1% Vevizye（环孢素滴眼液）在欧盟上市。如果获得批准，该药物将用于治疗成人中度至重度干眼症，特别是对人工泪液无效的患者。在美国，Harrow以Vevye为商品名销售该药物。它于2023年5月获得美国FDA批准，并于2024年1月上市销售。Harrow还拥有该药物在加拿大的销售权。Vevizye是一种不含防腐剂、每日两次的滴眼剂，采用Novaliq的无水半氟化烷烃技术，结合了抑制泪液蒸发和环孢菌素的抗炎特性，以治疗干眼症的体征和症状。2. Eyenovia和SGN将合作开发慢性干眼症产品Eyenovia 于 7 月 30 日宣布，已与 SGN 纳米制药达成合作协议，开发基于 SGN 胶束纳米颗粒平台的环孢菌素制剂，以与Eyenovia 的 Optejet 微剂量器一起使用，治疗慢性干眼症。目前尚未披露任何财务细节。两家公司表示，他们将安排与FDA 举行会议，讨论药械组合的临床开发。SGN 表示，其环孢菌素制剂在短短四周内便能见效，并且角膜刺激等副作用的发生率较低。3. Eyenovia 与 Senju合作研发慢性干眼症候选药物 Eyenovia 7 月 23 日宣布，它已与日本千住制药公司达成合作协议，开发千住的角膜上皮伤口愈合候选药物 SJP-0035，以与Eyenovia 的 Optejet 微剂量器一起使用，治疗慢性干眼症。目前尚未披露任何财务细节。两家公司表示，他们将于今年与美国 FDA 会面，提交药械组合的临床开发提案。Senju 表示，过氧化物酶体增殖激活受体 delta 激动剂SJP-0035 滴眼液在 250 多名受试者中多次使用后均表现出良好的耐受性。计划于2025年进行IIb期试验将评估使用Optejet分配器给药的SJP-0035。 4. 博士伦收购干眼诊断公司 Trukera Medical博士伦 7 月 23 日宣布，已从私募股权所有者 AccelMed和其他股东手中收购了干眼症诊断公司Trukera Medical。目前尚未披露任何财务细节。Trukera（前身为 TearLab）销售便携式 ScoutPro 渗透压系统，该系统可测量泪液中的盐含量。两家公司表示，高渗透压是无症状干眼症和眼表疾病的主要指标，如果不加以治疗，可能会对角膜、白内障和屈光手术的结果产生负面影响。详情回顾点击博士伦收购诊断公司 Trukera Medical5. 艾伯维、Ocusoft 推出新型 OTC 眼部润滑液艾伯维推出了两种新的不含防腐剂的润滑眼药水产品——Refresh Tears PF和Refresh Relieva PF Xtra。艾伯维公司表示，新产品采用易于挤压的软挤压多剂量瓶设计，比传统瓶子更容易挤压；比单剂量小瓶更方便；并具有“双重锁定”系统以保持滴液无菌。该公司表示，不含防腐剂的配方可为敏感眼睛提供更好的缓解。这两种产品均采用艾伯维的HydroCell技术，这是一种无盐、以甘油为基础的溶液，有助于补水并维持眼表细胞体积。Ocusoft 于7月25日宣布推出Retaine Allergy盐酸奥洛他定（USP 0.2%）人工泪液。抗组胺滴眼液每天使用一次，以缓解宠物皮屑、花粉、草、豚草和其他污染物引起的瘙痒。6. 顾问小组建议将 SIFI 治疗真菌性角膜炎的聚己内酯列为孤儿药SIFI 7 月 22 日宣布，欧洲咨询小组建议将其用于治疗真菌性角膜炎的聚己内特滴眼液指定为孤儿药。欧洲药品管理局孤儿药委员会发布孤儿药建议，但欧盟委员会（EC）拥有最终决定权。0.08% 的聚己内酯以 Akantior 的名称开发，用于治疗棘阿米巴角膜炎 (AK)，这是一种眼部寄生虫感染。人类药品委员会于 5 月建议批准 Akantior 用于该适应症；SIFI 预计欧盟委员会将于 8 月就上市许可做出最终决定。2022 年 2 月，聚己内酯获得FDA 授予的真菌性角膜炎孤儿药资格。真菌性角膜炎是一种由镰刀菌、曲霉菌和念珠菌等真菌引起的严重角膜感染。SIFI 表示，目前，欧洲、日本、亚洲和全球大多数其他地区尚无批准的真菌性角膜炎治疗方法。SIFI 表示，计划于 2025 年开始对真菌性角膜炎患者进行聚己内酰胺的临床试验。7. 依视路陆逊梯卡收购诊断制造商海德堡的多数股权依视路陆逊梯卡于 7 月 17 日宣布同意收购眼科诊断成像公司海德堡工程公司 80% 的股份，交易预计将于 2024 年下半年完成。德国海德堡公司成立于 1990 年，销售 Spectralis 和 Anterion 系列 OCT，并开发 SeeLuma 数字手术显微镜。海德堡将继续作为依视路陆逊梯卡的一部分运营。此外，依视路陆逊梯卡宣布以 15 亿美元收购街头服饰品牌 Supreme，这是其首次涉足服装行业。交易预计于 2024 年底完成。与此同时，Meta 考虑收购依视路陆逊梯卡约5%股份，价值约为47.3亿美元。依视路陆逊梯卡的品牌包括 Ray-Ban、Oakley 和 LensCrafters。2023 年，该公司的全球收入为 254 亿欧元。详情回顾点击依视路陆逊梯卡：唯创不败8. OKYO 将启动 OK-101 治疗神经性角膜痛的 II 期试验OKYO 7 月 11 日宣布将推进 OK-101 进入神经性角膜痛 (NCP) 的 II 期临床试验。FDA 于 2024 年 2 月批准了 OK-101 治疗 NCP 的新药临床试验 (IND) 申请，这是针对该适应症的首次申请。试验预计将于 2024 年第三季度启动，基于临床前动物模型数据及干眼症患者的首次人体试验中观察到的显著疼痛缓解效果。OK-101 由 12 个氨基酸肽序列、一个连接体成分和一个锚定脂质域组成，旨在提高药效并延长与眼表的接触时间，主要作用于神经元和神经胶质细胞中的一种受体，以缓解疼痛。这项为期 12 周的安慰剂对照试验将在塔夫茨医学中心进行，共有 48 名患者参与，由 OK-101 的共同发明人、医学博士 Pedram Hamrah 担任首席研究员。主要终点是通过视觉模拟疼痛量表评估的疼痛改善情况。研究包括四次访问，并在试验结束四周后进行一次随访。在针对干眼症的 II 期研究中，OK-101 显示出患者报告的眼部疼痛具有统计学意义的持久缓解效果，最早在两周内观察到，并持续到第 85 天。9. Topcon 推出 IS-6500 眼科仪器支架Topcon7月31日宣布在美国、拉丁美洲和加拿大推出 IS-6500 数字仪器支架。IS-6500 支架是 Topcon 的眼科检查人体工程学设备组合中的一员。据该公司介绍，IS-6500 支架集成了可定制的专门功能，允许操作员直接从其内置触摸屏面板编程井杯并控制房间灯光、阅读灯亮度和 BIO 亮度。此外，用户还可以根据个人喜好和办公室工作流程个性化设置。Topcon 指出，其他功能包括重新设计的裂隙灯臂机构，该机构提供平稳流畅的移动并确保所有位置的稳定性，允许单手调节。椅子和支架之间的蓝牙连接可最大限度地减少电缆杂乱和绊倒危险。紧凑的底座占用空间针对较小的检查通道进行了优化。Topcon 表示，IS-6500 配有各种配件和选项，可扩展其用途，允许操作员将多种外围仪器（例如裂隙灯和综合屈光检查仪）与可用于附加仪器的第三臂相结合。10. Osheru 种子轮融资用于推进眼睑整形手术的 Ziplyft 设备Osheru 宣布完成 470 万美元的融资，以加速其用于眼睑整形手术的 Ziplyft 设备的开发和商业化。Osheru 表示，重睑成形术是一种旨在重塑眼睑外观的手术，在美国仍然是最受欢迎的整容手术之一，尤其是随着视频通话和自拍的增多。Ziplyft 设备旨在解决与传统眼睑成形术相关的挑战，包括延长恢复时间和伤口裂开和不对称等并发症风险。Ziplyft 旨在通过其专有设计减少停机时间并增强美学效果。本轮融资由个人和家族理财室领投，包括 Nike 联合创始人 Phil Knight 的投资。其他投资者包括Oregon ToughTech BreakThrough Fund；以及国际眼科公司 Laboratorios Sophia 的企业风险基金 SOPHINCAP。详情回顾470w美元种子轮！重睑成形术创新设备获新融资11. Viridian 完成 VRDN-001 临床试验招募Viridian 宣布其 3 期临床试验 THRIVE-2 完成招募，研究 VRDN-001 对慢性甲状腺眼病 (TED) 的治疗效果。由于患者需求旺盛，入组人数达到 188 名，超出原定目标，其中约 40% 来自美国。THRIVE-2 的顶线数据预计于 2024 年底公布。VRDN-001 是一种针对 IGF-1R 的静脉注射单克隆抗体，有望提供更短、更少的输注方案。Viridian 正在进行两项全球 3 期临床试验 THRIVE 和 THRIVE-2，评估 VRDN-001 对活动性和慢性 TED 的疗效。VRDN-001 显示出良好的耐受性，并在所有剂量组中改善了 TED 的症状。公司计划于 8 月启动两项皮下给药的 VRDN-003 试验 REVEAL-1 和 REVEAL-2，并认为 VRDN-001 可能在价值数十亿美元的 TED 市场中取得重要地位。Viridian 的使命是为严重和罕见疾病患者开发创新疗法，推进 VRDN-001 和其他候选药物的发展。12. OKYO干眼症2期试验反应率提升68%OKYO 7月10日宣布其干眼症药物OK-101在240名患者的2期试验中取得积极结果。结果显示，OK-101在减少结膜染色和眼部疼痛方面表现出显著的改善。试验中，OK-101治疗组中34.2%的患者结膜染色和疼痛症状有显著减少，而安慰剂组为20.3%。此外，OK-101治疗组中32.9%的患者结膜染色和烧灼感/刺痛症状减少，相较安慰剂组的20.3%也有显著改善。这些结果表明结膜染色和眼部疼痛是未来试验中需要进一步探索的关键终点。这些数据为未来临床开发提供了清晰的方向，强调了结膜染色和眼部疼痛作为重要终点的研究必要性。同时，试验结果显示OK-101具有良好的耐受性和舒适度。这些数据表明OK-101有潜力成为治疗干眼症的有效新药。13. NovaBay与Eyenovia展开眼科产品联合推广合作NovaBay7月1日宣布和 Eyenovia开始根据先前宣布的联合推广协议合作。双方将通过Eyenovia的销售团队推广NovaBay的Avenova眼睑及睫毛清洁产品，以及Eyenovia的FDA批准产品MydCombi。NovaBay还在准备推广Eyenovia即将推出的0.05%丙酸氯倍他索眼用混悬液，这是一种创新的术后炎症和疼痛治疗药物，预计2024年8月上市。NovaBay表示，此次合作将通过增强医生对Avenova和氯倍他索的认知，进一步建立公司产品的医院/诊所渠道。Avenova和即将上市的氯倍他索将丰富两家公司在眼科领域的产品组合，并增强与眼科专业人士的联系。此处「角」涵盖：眼表/角膜/屈光手术/视光/眼眶整形/斜弱视等其他诊疗相关的药械产品技术返回搜狐，查看更多

2025-12-21

·罕见病信息网

8款罕见病药物迎新进展；超100种药进我国医保；11亿资助多个罕见病项目| 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。罕药快讯 01 首个法布雷病AAV基因疗法上市进程加速！近日，Sangamo Therapeutics公司宣布已正式向美国FDA启动其在研成人法布雷病AAV基因疗法ST-920 (isaralgagene civaparvove) 生物制品许可申请 (BLA) 的滚动提交。这一里程碑进展标志着这款备受瞩目的基因疗法正式进入上市冲刺阶段，有望为全球法布雷病患者带来“一次性治愈”的新希望。法布雷病 (Fabry Disease, FD) 是一种罕见的X染色体显性遗传的溶酶体贮积症。由于GLA基因突变导致α半乳糖苷酶A活性部分或全部丧失，造成其代谢底物从胎儿发育阶段起即出现进行性贮积，累及多个器官，临床表现多样。法布雷病在普通人群中预估患病率在1/117000~1/40000之间，新生儿筛查数据显示发病率高达1/8800~1/1250，已列入我国《第一批罕见病目录》。 02 国产首个！百奥泰眼科抗VEGF单抗申报上市 12月18日，百奥泰宣布抗VEGF单抗维拉西塔单抗（BAT5906）的上市申请已获国家药监局受理，适应症为新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD/wAMD）。该药物是首个申报上市的国产眼科抗VEGF单抗。 03 和誉医药FGFR2/3抑制剂ABSK061治疗儿童软骨发育不全II期临床试验完成首例患者给药 12月16日，和誉医药宣布其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061针对3-12岁软骨发育不全（ACH）儿童患者的II期临床试验已顺利完成首例患者给药。 ACH是导致儿童严重生长发育障碍的常染色体遗传性罕见病，目前缺乏有效治疗方法。研究表明，ACH的发病机制主要源于成纤维细胞生长因子受体（FGFR3）基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨的正常骨化过程。因此，针对ACH的分子病因开发靶向抑制剂有望为ACH患者带来精准治疗新希望。 04 雷特综合征新剂型获美国FDA批准上市！近日，Atossa公司宣布美国FDA已正式批准DAYBUE STIX (trofinetide, 曲非奈肽) 口服溶液用粉剂上市。作为全球首款且唯一获批的Rett综合征治疗药物DAYBUE的全新剂型，DAYBUE STIX旨在通过提升给药灵活性，改善患者的治疗依从性。 Rett综合征又名雷特综合征 (Rett syndrome, RTT) 是一种由位于X染色体上的MECP2基因的功能丧失突变引起的神经系统疾病，主要影响女性，可以导致严重的认知障碍和身体残疾，也是女性智力残疾最重要的危险因素之一。据统计，Rett综合征在女性中的发病率约为7.1/100000，已经纳入我国《第二批罕见病目录》。2023年，美国FDA已批准Acadia Pharmaceuticals公司的DAYBUE口服液 (trofinetide, 曲非奈肽) 用于治疗两岁及以上的成人和儿童Rett综合征患者。 05 信念医药血友病B基因治疗药物获沙特阿拉伯SFDA孤儿药资格认定 12月15日，信念医药宣布沙特阿拉伯食品药品监督管理局（SFDA）授予其基因治疗药物信玖凝®（BBM-H901注射液，通用名称：波哌达可基注射液）孤儿药资格认定（ODD），用于治疗12岁及以上患者中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）。血友病 B 是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏引起1。长期以来，患者主要依赖终生频繁接受静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ 进行替代治疗。患者持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，也伴随感染、血栓等风险，高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。 06 赛诺菲罕见病疗法临床III期失败 12月15日，赛诺菲公布了其药物Tolebrutinib在治疗原发进展型多发性硬化症（PPMS）方面的最新进展。PERSEUS 3期研究（临床研究标识符：NCT04458051）结果显示，Tolebrutinib在延缓原发性进展型多发性硬化症患者出现6个月复合确认残疾进展的时间方面，未达到其主要终点。PPMS患者约占整体多发性硬化症患者群体的10%。基于这些结果，赛诺菲将不会寻求该药物在PPMS适应症上的监管注册。 07 内地唯一！北京友谊医院获批罕见病创新药Seladelpar 独家处方资格日前，治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的创新药物Seladelpar正式获批进入北京天竺罕见病药品保障先行区，在中国内地目前仅可于北京友谊医院处方使用（西城院区、通州院区、顺义院区均可使用）。该药适用于对熊去氧胆酸（UDCA）治疗生化应答不佳的PBC患者，或无法耐受UDCA的PBC患者。原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性胆汁淤积性肝病，以肝内小胆管的进行性破坏为特征。目前，熊去氧胆酸是国内外指南推荐的PBC一线治疗药物。然而，有高达30%-40%的PBC患者对UDCA治疗应答不佳。这类患者疾病进展风险高，可逐渐进展至肝纤维化、肝硬化，并出现消化道出血、腹水、肝性脑病等并发症。对于终末期患者，肝移植是唯一有效的治疗手段。因此亟需更有效的创新治疗方案。 08 X连锁视网膜色素变性 (XLRP) 基因疗法完成首例患者双眼给药治疗！近日，Beacon Therapeutics公司宣布其用于治疗X连锁视网膜色素变性 (XLRP) 的核心在研潜在同类最佳 (best-in-class) AAV基因疗法laru-zova (laruparetigene zovaparvovec, AGTC-501) 在LANDSCAPE试验中完成首例患者双眼给药治疗。这一里程碑进展不仅标志着laru-zova向着更贴近临床实践的双眼给药方案迈出了关键一步，更预示着全球数万名XLRP患者正迎来接近“功能性治愈”的希望。 X连锁视网膜色素变性 (X-linked retinitis pigmentosa, XLRP) 是一种遗传性视网膜疾病，主要影响男性，通常是由视网膜色素变性GTP酶调节因子 Retinitis pigmentosa GTPase regulator, RPGR) 基因的突变所致 (70%~80%)。这些突变会导致感光细胞逐渐丧失，并在儿童时期开始出现视觉功能障碍，最终导致失明，严重影响患者的生活质量。据统计，XLRP在欧美男性中的患病率为3.4~4.4/10万，目前尚无获批的治疗方法。 09 肺囊性纤维化 (cystic fibrosis,CPF或CF) AAV基因疗法I/II期临床取得积极结果！近日，4D Molecular Therapeutics (4DMT) 公司宣布其雾化吸入式AAV基因疗法4D-710在CFTR调节剂不适用肺囊性纤维化患者中长达3.5年的I/II期AEROW试验中取得积极结果。结果显示，该疗法不仅安全性良好，更在改善肺功能和生活质量方面展现出持久且具有临床意义的潜力，为无药可医的患者群体点燃了新的希望。肺囊性纤维化 (cystic fibrosis,CPF或CF) 是一种由位于第7号染色体上的跨膜调节因子 (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) 基因突变所导致的常染色体隐性遗传的多系统受累疾病。据统计，全球有超过10.5万人患有肺囊性纤维化，其中绝大部分患者分布于北美、欧洲和澳大利亚，已纳入我国《第一批罕见病目录》。罕圈动态 01 天坛生物长效凝血因子Ⅲ期临床启动 12月19日，天坛生物公告下属成都蓉生药业研制的“注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白”正式启动Ⅲ期临床试验，该药物适用于血友病A患者出血控制、预防及手术出血管理，目前尚无国内外同类产品上市。血友病A是X染色体连锁隐性遗传出血性疾病，核心病因是凝血因子Ⅷ缺乏，我国潜在患者超10万例，重型患者占比约60%，当前主流治疗依赖短效凝血因子Ⅷ制剂，半衰期仅12小时左右，患者每周需注射3次，繁重负担导致成人规范化预防治疗率仅3.4%，70%成年患者存在关节残疾等不可逆并发症。天坛生物这款Fc融合蛋白通过技术手段将半衰期延长1.5-1.7倍至18-20小时，可将注射频率降至每周1-2次，能提升治疗依从性，减少出血事件和关节损伤风险。 02 48亿美元！一位罕见病父亲创立的公司被收购 12 月 19 日，BioMarin Pharmaceutical（纳斯达克代码：BMRN）与 Amicus Therapeutics（纳斯达克代码：FOLD）联合宣布，BioMarin 已达成全现金收购 Amicus 的最终协议，收购价每股 14.50 美元，总股本价值约 48 亿美元。该协议获两家公司董事会一致批准，Amicus 董事会同时建议股东投票支持。交易预计 2026 年第二季度完成，尚需满足监管机构批准、Amicus 股东认可及其他惯例成交条件。此次收购价较 Amicus 最后收盘价溢价 33%，较 30 天成交量加权平均股价溢价 46%，较 60 天成交量加权平均股价溢价 58%。 03 罕见病首仿药被拒批，创今年最快驳回记录本周，国家药品监督管理局（NMPA）连续拒绝了118个药品的上市申请。 12月17日，北京远方通达医药技术有限公司研发的醋酸锌片收到国家药监局的拒批通知，宣告本次上市申请失败。该品种于今年9月24日才提交上市申请并获受理，短短三个多月后即遭驳回，创下今年以来仿制药审评最快驳回纪录。 04 1亿美元！基因疗法公司获融资 12月17日，基因治疗生物技术公司Addition Therapeutics 正式亮相，并宣布获得了1亿美元融资，用以推进其基于RNA的非病毒基因治疗平台研发，推动为受慢性病和罕见病影响的患者实现基因组医学的变革性承诺。公司利用其突破性的全RNA、非病毒、基于脂质纳米粒（LNP）的PRINT™（精确RNA介导的转基因插入）平台，旨在开发更安全、持久且一次性的疗法，克服当前遗传医学药物形式的局限性。投资方包括 SR One、Pivotal Life Sciences、Abingworth、Osage University Partners、盖茨基金会和 BEVC。 05 罕见病药物研发商筹集5500万美元，用于开展癫痫中期研究 12 月 16 日，Aeovian Pharmaceuticals 正式宣布完成5500 万美元超额认购 B 轮融资，本轮融资由 Luma Group 与 CTI Life Sciences Fund 两大机构共同领投。此次募集的资金将专项用于推进公司核心候选药物AV078的临床研发进程，重点是完成该药物针对结节性硬化症（TSC）相关难治性癫痫的 II 期概念验证临床试验。AV078 是一款具有中枢神经系统渗透性的选择性 mTORC1 抑制剂，其研发定位即为治疗结节性硬化症（TSC）相关难治性癫痫。 06 超100种！我国医保罕见病用药数量创新高再创新高!公布的新版医保药品目录中，罕见病用药数量超过100种、覆盖病种超50种，为更多患者点亮希望。 2025年5月，我国首个获批用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症的药物芦沃美替尼片上市，但每月高达约1.7万元的治疗费用，有能力承担的患者寥寥无几。 07 140 人专业团队，杭州市儿童罕见病诊疗中心成立近日，杭州市妇女儿童医疗集团暨杭州市妇幼保健院成功获杭州卫健委批准成立“杭州市儿童罕见病诊疗中心”。这标志着杭州市儿童罕见病诊疗进入“专业化、规范化、高质量”发展阶段，将为长三角区域罕见病患儿诊疗提供服务。 08 11亿资助16项科研！多个罕见病项目入选加利福尼亚再生医学研究所董事会批准了总额超1.6亿美元（按今日实时市场汇率计算，约等于11.28736 亿元人民币）的资金支持，涵盖16项新研究资助项目、两项人才培养资助方案及一项民生战略。其中，16项研究项目将聚焦多种罕见病与常见病的疗法研发；两项资助方案致力于培育高中生、本科生及研究生投身再生医学领域的职业发展；新战略则旨在推动再生医学疗法更广泛地惠及加州民众。 09 15个科室联动！四川绵阳罕见病病房成立，破解罕见病就医难题 12 月 12 日，绵阳市中心医院罕见病病房正式成立。这是该院深入贯彻健康中国战略、积极应对罕见病防治这一全球公共卫生挑战的重要举措。市中心医院提出要积极探索人工智能等前沿技术在罕见病辅助诊断与数据分析中的应用，并系统规划建设罕见病临床与基因标本资源库及科研数据库，为深入开展病因学研究、探索精准治疗策略积蓄核心科研资产。活动预告 01【患者招募】遗传性血管性水肿（HAE）项目报名啦! 舶望制药siRNA 新药 BW-20805于2025 ACAAI 会议公布I期临床研究数据，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。数据显示，BW-20805 在临床试验中表现出了良好的耐受性与安全性，并能快速、深度且持续地降低血浆中的 PKK 水平。目前，“一项评估BW-20805在HAE患者中的有效性和安全性的2期、开放性、多中心研究" 正在全球进行，本临床研究已获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，批准通知书编号为2023LP02080。 02【患者招募】基因治疗 α1 - 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）项目报名啦！目前，一项YOLT-202新型基因治疗AATD的安全性和有效性临床研究工作正在进行。YOLT-202 给药修复 SERPINA1 等位基因中的单碱基突变，从而恢复血液中的功能性野生型AAT蛋白，同时减少异常Z-AAT蛋白的存在，以治疗AATD 相关的肺病和/或肝病。这将大大改善受影响患者的生活质量，减少相关并发症的发生，提高患者生存率。该项目已被医院伦理委员会批准用于临床试验。如果您符合以下标准，则有可能参与此项研究： 1、年龄≥18岁且≤75岁的男性或女性（含边界值）； 2、诊断为AATD且通过基因检测确认为PiZZ突变纯合子； 3、血液中总AAT水平小于11 μM或等效的mg/dL蛋白质； 4、接受增强治疗的患者必须愿意在入组接受给药前至少6周以及在研究期间停止增强治疗（除非临床上提示需要）。在参加本研究之前，您将接受额外的检查，经过筛选，最终由研究医生判断您是否符合全部标准。 03【患者招募】慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病两项国际多中心 III 期研究启动近日，福建医科大学附属协和医院两项慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）国际多中心III期研究同步招募启动，均聚焦新型药物riliprubart的疗效与安全性评价，为不同治疗需求的患者带来新希望。两项研究均已通过医院伦理委员会批准，现将核心招募信息公布如下： 04 基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！苯丙酮尿症（PKU）是一种主要由苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因突变引发的代谢性罕见病。因PAH突变，导致无PAH酶蛋白的生成或者酶活性显著下降甚至丧失，导致苯丙氨酸(Phe)在体内蓄积。如果不及时控制，长期可导致严重神经认知功能损伤。尽管目前已有包括药物与饮食控制在内的治疗方法，但依然存在以下挑战。终身依从性治疗负担沉重，饮食控制难以坚持。血Phe水平难以维持在安全范围，神经损伤风险依旧存在。目前，一项GS1168静脉输注治疗苯丙酮尿症的安全性和有效性临床研究正在进行。GS1168是一种基因治疗药物，适用于治疗患有PKU的成年患者。与传统的替代疗法相比，基因治疗药物可以单次给药即有可能达到长期疗效。它是一种具有肝脏靶向性的重组AAV载体，在肝特异性启动子的调控下，驱动PAH基因的表达。临床前研究已初步证明本药物的有效性和安全性。如果您符合以下标准，则有可能参与此项研究： 1. 年龄在18~55岁。 2. PAH基因突变导致的苯丙酮尿症，现有治疗不佳如饮食控制。 3. 12个月内至少两次血苯丙氨酸浓度≥600μmol/L，其中一次在6个月内。 05 和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划蔻德罕见病中心（CORD）是一家专注于中国罕见病行业的公益性患者倡导机构，自2013年由黄如方先生创立以来，始终坚持以患者利益为核心，推动中国罕见病行业的积极发展，经过多年的发展，在各利益方的支持下，CORD取得了有目共睹的成绩，得到了患者家庭及行业的广泛赞誉，已经逐渐成为全国最大规模、最具国际视野及最有影响力的机构。我们的工作始终离不开更多人才的加入和支持，我们欢迎每一个有专业背景、有远大志向、认同我们的使命和价值观的同仁能够加入我们！ 06 成都病友会暨多学科联合义诊通知为践行“以患儿为中心”的服务理念，守护软骨发育不全患儿成长，让西部地区罕见病患儿就近享受全国顶尖诊疗服务，由四川大学华西第二医院医学遗传科/儿童遗传病诊治中心和“一米三的视界”联合主办，蔻德罕见病关爱中心支持，特邀上海交通大学医学院附属新华医院顾学范教授领衔，汇聚两院多学科权威专家，共同举办软骨发育不全病友会暨多学科联合义诊活动，现面向社会公开招募患儿家庭。招募对象 1.确诊/疑似软骨发育不全的儿童（身材矮小、四肢短小、头颅增大、脊柱侧弯、运动发育迟缓等表现者）； 2.软骨发育不全合并呼吸异常、神经系统受累、内分泌紊乱等并发症的患儿； 3.有软骨发育不全家族史、希望进行遗传咨询或疾病筛查的家庭。 07 第九届龙门罕见病大会会议通知（第一轮）为提升罕见病诊断水平，加快早诊断早治疗，服务于社会。由中国民族卫生协会主办，河南科技大学第一附属医院、河南省罕见病重点实验室、河南省卫健委遗传罕见病重点实验室、洛阳市医学会承办的“第九届龙门罕见病大会”，将于2026年3月27日至29日以线上+线下相结合的形式在河南洛阳召开。此次大会由主会场、分会场(16个学科专场)、罕见病临床思维训练营、罕见病病例演讲活动、Alström综合征病友见面会等模块组成。会议时间:2026年3月27日至29日报道时间:2026年3月27日(08:00-14:00报到) 会议地点:洛阳伊水大酒店(河南省洛阳市洛龙区伊水东路与龙顾路交叉口东50米) 推荐阅读

基因疗法上市批准

2025-12-16

·GlobeNewswire-Health Care

Beacon Therapeutics Treats First Patient in LANDSCAPE Trial of laru-zova in Patients with X-linked Retinitis Pigmentosa (XLRP)

LANDSCAPE open-label trial to evaluate safety of laru-zova administered bilaterallyLONDON and CAMBRIDGE, Mass., Dec. 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Beacon Therapeutics Holdings Limited (‘Beacon Therapeutics’ or ‘the Company’), a leading clinical-stage biotechnology company with a mission to save and restore vision in people with rare and prevalent ocular diseases, today announced the treatment of the first patient in its LANDSCAPE clinical trial, an open-label study evaluating the safety of bilateral administration of laru-zova (laruparetigene zovaparvovec), a potential best-in-class gene therapy being investigated for the treatment of patients with X-linked retinitis pigmentosa (XLRP). “Following the completion of enrollment in our registrational VISTA trial of laru-zova in XLRP earlier this year, the initiation of our LANDSCAPE trial, which will access the safety of bilateral dosing within a short period of time, is another important step toward offering patients a potential new treatment for this devastating inherited retinal disease,” said Daniel Chung, D.O, M.A., Chief Medical Officer of Beacon Therapeutics. “This new study builds upon our extensive clinical experience across multiple trials and will contribute to one of the most significant data packages for a gene therapy in ocular diseases.” The primary objective of LANDSCAPE (NCT07174726) is to evaluate the safety of laru-zova, when administered in both eyes. The study will also evaluate changes in visual function after administering bilaterally via subretinal injection. LANDSCAPE is enrolling males between the ages of 12 and 50 with a confirmed diagnosis of XLRP across sites in the United States. XLRP is an inherited retinal disease that leads to progressive vision loss and legal blindness, with no available treatment options. It is typically caused by mutations to the retinitis pigmentosa GTPase regulator (RPGR) gene and affects about 10% of the 100,000 retinitis pigmentosa patients in the United States. Laru-zova is a potential best-in-class gene therapy designed to restore the natural function of both rods and cones in XLRP by delivering a functional copy of the RPGRORF15 gene designed to produce the full-length protein. The trial builds on positive interim data from the Phase 2 DAWN and SKYLINE trials presented at EURETINA 2025, which demonstrated sustained improvements across several key measures of visual function, including low luminance visual acuity and microperimetry, in patients treated with laru-zova. Laru-zova was generally well-tolerated by SKYLINE participants through month 36 and DAWN participants at 9 months or beyond. Additionally, Beacon recently completed enrollment in the pivotal VISTA trial of laru-zova and expects to report topline data in the second half of 2026. Contact:info@beacontx.com Media & Investors:beacon@icrhealthcare.com About laru-zovaLaru-zova (laruparetigene zovaparvovec) is a potential best-in-class gene therapy currently being investigated for the treatment of patients with X-linked retinitis pigmentosa (XLRP). Laru-zova has the potential to restore the natural function of both rods and cones in XLRP by delivering a functional copy of the RPGRORF15 gene designed to produce the full-length protein. Laru-zova has Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) and Fast Track designations from the U.S. Food and Drug Administration (FDA), Priority Medicines (PRIME) designation from the European Medicines Agency (EMA), Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP) from the UK’s Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), as well as Orphan Drug Designation (ODD) from the FDA and EMA. Laru-zova is investigational and has not been approved by FDA for use. About XLRPX-linked retinitis pigmentosa (XLRP) is an inherited retinal disease that predominantly affects males, typically caused by mutations in the RPGR gene. The mutations result in progressive photoreceptor loss over time and visual dysfunction beginning in childhood, eventually leading to blindness and impacting quality of life with no approved treatments. There are an estimated 100,000 people living with retinitis pigmentosa (RP) in the United States today with XLRP RPGR cases accounting for an estimated 10% of all RP cases. About Beacon TherapeuticsBeacon Therapeutics is a clinical-stage biotechnology company dedicated to saving and restoring sight for people living with rare and prevalent ocular diseases. The Company is harnessing the transformative power of gene therapy to deliver the most meaningful outcomes for severe ocular diseases. Beacon’s pipeline currently targets devastating blinding retinal diseases such as X-linked retinitis pigmentosa (XLRP) and geographic atrophy. Beacon Therapeutics’ investors include Forbion, Syncona Limited, Oxford Science Enterprises, TCGX and Advent Life Sciences, among others. Learn more about Beacon Therapeutics at beacontx.com and follow on LinkedIn for more updates.

临床结果快速通道孤儿药基因疗法临床2期

100 项与 Laruparetigene zosaparvovec 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
X连锁视网膜色素变性	临床3期	美国	Beacon Therapeutics (USA), Inc.	2024-03-14
X连锁视网膜色素变性	临床3期	澳大利亚	Beacon Therapeutics (USA), Inc.	2024-03-14
X连锁视网膜色素变性	临床3期	加拿大	Beacon Therapeutics (USA), Inc.	2024-03-14
X连锁视网膜色素变性	临床3期	英国	Beacon Therapeutics Ltd.	2024-03-14
X连锁视网膜色素变性	临床3期	英国	Beacon Therapeutics (USA), Inc.	2024-03-14

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


DAWN (ARVO2025)	临床2期	X连锁视网膜色素变性	11	Laru-zova high dose	選膚壓艱觸膚鏇構膚網(夢醖顧襯築鹹積憲襯網) = 築網壓築構鹽積鑰壓壓膚膚選艱鬱齋選壓壓淵 (遞築鬱觸膚壓憲憲鹽憲, 4.89) 更多	积极	2025-05-04
NCT06275620 (VISTA, PipelineReview) 人工标引	临床2期	X连锁视网膜色素变性 RPGR	-	AGTC-501	積簾鹹艱範鹽憲窪艱醖(觸廠選淵鬱選襯遞積廠) = None 衊築獵夢淵觸艱構餘鏇 (壓選網鏇齋膚鏇襯遞齋 ) 更多	积极	2024-12-06
NCT06333249 (SKYLINE, Company_Website) 人工标引	临床2期	X连锁视网膜色素变性	-	AGTC-501	餘衊顧製衊醖鹽積衊鏇(糧顧鹹醖構膚夢鬱醖遞) = 壓願膚鬱糧鏇蓋廠積齋膚鑰鹹遞憲壓鬱鹹鬱製 (膚鑰夢鬱鑰淵簾構夢積 )	积极	2024-10-15
EURETINA2024	N/A	X连锁视网膜色素变性	-	AGTC-501	鬱廠願觸淵構窪艱繭獵(鏇襯鏇構網廠顧襯鹽醖) = No SUSARs or endophthalmitis were reported out to Month 36, and no participants early terminated due to a TEAE. Seven ocular SAEs were reported in 7 participants (retinal detachment [4], subcapsular cataract [1], glaucoma [1] and reduced visual acuity [1]). None of these were thought to be related to the investigational material. Of note, 3 of the retinal detachments occurred in periperally dosed patients. The TEAEs deemed related to AGTC-501 were all non-serious (mostly Grade 1-2 in severity), except one Grade 3 retinal depigmentation in the highest dose group which was not associated with any visual sequelae. Temporally, 73% of ocular TEAEs occurred within 3 months of AGTC-501 administration, 52% of which resolved within 1 month of onset. 鹽繭鏇醖鏇顧夢鏇襯艱 (糧獵築選觸獵築襯繭鬱 )	-	2024-09-19
NCT03316560 (Horizon, EURETINA2023)	临床1/2期	X连锁视网膜色素变性	29	AGTC-501	廠獵簾廠顧廠觸窪醖蓋(範範膚憲夢遞觸衊觸鬱) = All non-serious (mostly Grade 1-2 in severity), except one Grade 3 retinal depigmentation 選築鹽糧餘憲選遞襯鹽 (繭獵廠窪齋蓋簾繭願簾 ) 更多	积极	2023-10-05