XENON XE 129 hyperpolarized

Durham, N.C. , May 11, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Polarean Imaging plc (AIM:POLX), the medical imaging company, announces that the first clinical scan utilising its XENOVIEW (xenon Xe 129 hyperpolarized) technology in the United States has taken place at Cincinnati Children’s Hospital Medical Center (“Cincinnati Children’s”). XENOVIEW is the only hyperpolarised contrast agent approved by the U.S. Food and Drug Administration for use with magnetic resonance imaging (MRI) for the evaluation of lung ventilation in adults and pediatric patients aged 12 years and older. The first patient to receive a clinical scan using XENOVIEW is a 19-year-old male with cystic fibrosis. Cincinnati Children’s has several other patients it believes are medically indicated for the lung imaging XENOVIEW provides and anticipates performing scans to monitor patients on a more regular basis. XENOVIEW expands the opportunity to visualise lung ventilation without exposing patients to ionising radiation and its associated risks. The dose of XENOVIEW, created through the Polarean HPX Hyperpolarisation System, is administered in a single 10 to 15 second breath hold MRI procedure. More than 37 million Americans suffer from chronic lung disease, and there is a significant unmet need for non-invasive diagnostic technology. XENOVIEW can provide pulmonologists, surgeons, and other respiratory specialists with regional maps of ventilation in their patients’ lungs to assist them in managing their disease. Richard Hullihen, CEO of Polarean, said: “The first clinical scan in the United States is a significant milestone for Polarean and the XENOVIEW technology. This scan ushers in a new era of lung imaging, opening the door tothe greater potential of MRI technology in pulmonary medicine. We are in discussions with numerous other medical centers about the adoption of this novel technology and expect this ability to view lung ventilation more fully will be available at additional hospitals in the coming months.” Dr. Jason Woods, Director of Research in Pulmonary Medicine at Cincinnati Children’s, added: “I am thrilled to be extending XENOVIEW from research to the clinical setting so that we can serve more patients in need at our hospital. Being able to use this technology for the evaluation of ventilation in the clinic, including on patients as young as 12 years old, increases the population of people that could benefit from this revolutionary imaging technology.” Inquiries: Polarean Imaging plc / Richard Hullihen, Chief Executive Officer Via Walbrook PR Kenneth West, Chairman Stifel Nicolaus Europe Limited (NOMAD and Sole Corporate Broker) +44 (0)20 7710 7600 Nicholas Moore / Samira Essebiyea / Kate Hanshaw (Healthcare Investment Banking) Nick Adams / Nick Harland (Corporate Broking) Walbrook PR Tel: +44 (0)20 7933 8780 or polarean@walbrookpr.com Anna Dunphy / Phillip Marriage Mob: +44 (0)7876 741 001 / +44 (0) 7867 984 082 RLF Communications (US media enquiries) mrash@rlfcommunications.com Michelle Rash 001 336-823-5501 About Polarean ( ) The Company and its wholly owned subsidiary, Polarean, Inc. (together the "Group") are revenue-generating, medical imaging technology companies operating in the high-resolution medical imaging space. Polarean aspires to revolutionise pulmonary medicine by bringing the power and safety of MRI to the respiratory healthcare community in need of new solutions to evaluate lung ventilation, diagnose disease, characterise disease progression, and monitor response to treatment. By researching, developing, and commercialising novel imaging solutions with a non-invasive and radiation-free functional imaging platform. Polarean’s vision is to help address the global unmet medical needs of more than 500 million patients worldwide suffering with chronic respiratory disease. Polarean is a leader in the field of hyperpolarisation science and has successfully developed the first and only hyperpolarised MRI contrast agent to be approved in the United States. On Dec. 23, 2022, the FDA granted approval for Polarean’s first drug device combination product, XENOVIEWTM (Xenon Xe129 hyperpolarised). Xe129 MRI is also currently being studied for visualisation and quantification of gas exchange regionally in the smallest airways of the lungs, across the alveolar tissue membrane, and into the pulmonary bloodstream for future clinical indications. XENOVIEW IMPORTANT SAFETY INFORMATION Warnings and Precautions Risk of Decreased Image Quality from Supplemental Oxygen: Supplemental oxygen administered simultaneously with XENOVIEW inhalation can cause degradation of image quality. For patients on supplemental oxygen, withhold oxygen inhalation for two breaths prior to XENOVIEW inhalation, and resume oxygen inhalation immediately following the imaging breath hold. Risk of Transient Hypoxia: Inhalation of an anoxic gas such as XENOVIEW may cause transient hypoxemia in susceptible patients. Monitor all patients for oxygen desaturation and symptoms of hypoxemia and treat as clinically indicated. Adverse Reactions Adverse Reactions in Adult Patients: The adverse reactions (> one patient) in efficacy trials were oropharyngeal pain, headache, and dizziness. Adverse Reactions in Pediatric and Adolescent Patients: In published literature in pediatric patients aged 6 to 18, transient adverse reactions were reported: blood oxygen desaturation, heart rate elevation, numbness, tingling, dizziness, and euphoria. In at least one published study of pediatric patients aged 6 to 18 years, transient decrease in SpO2% and transient increase in heart rate was reported following hyperpolarized xenon Xe 129 administration. XENOVIEW is not approved for use in pediatric patients less than 12 years of age. Please see full prescribing information at Michelle Rash Vice President RLF Communications 336-823-5501 mrash@rlfcommunications.com

药时代恭祝广大同药们事业发达！兔飞猛进！2022年，FDA依然受到了Biogen阿尔茨海默症药物Aduhelm的后续影响，在对待创新疗法时格外谨慎。自2017年开始，FDA平均每年审批51个创新疗法，但今年仅有37个创新药和8款细胞/基因治疗通过了审批，共计45个，下面我们将为您梳理获批药物的基本情况。NO.1 Quviviq适应症：失眠症研发公司：Idorsia批准日期：1月7日今年初，FDA批准Quviviq用于治疗失眠症，但由于其可能被滥用或产生依赖，FDA建议将其纳入受管控物质，直到美国缉毒局批准后才能上市。区别于以往的传统疗法，Quviviq是针对食欲素设计的抑制剂，作为最新的双重食欲素受体拮抗剂，它通过阻断促进清醒的食欲素，让人们更容易进入自然睡眠状态。在一项关键Ⅲ期临床试验中，Quviviq能够明显改善患者的睡眠状况。Quviviq并不是第一个吃螃蟹的人，早在2014年和2019年，同类型药物Belsomra（默沙东）和Dayvigo（卫材）就已经上市，这两款药物都因为次日残留效应被FDA施加了安全风险警告，Quviviq仍然任重道远。NO.2 Cibinqo适应症：特应性皮炎研发公司：Pfizer批准日期：1月14日Cibinqo是一种口服的JAK1抑制剂，主要用于治疗患有难治性中度至重度特应性皮炎的成人患者。此前该药已经在大规模临床试验中证明了安全性与有效性，并于2021年12月获得EMA批准上市。在这些试验中，Cibinqo展现出了一致的安全性，与安慰剂相比显著改善了皮损清除、疾病程度和严重程度，还能够在治疗2周时间内快速改善瘙痒。该药的活性成分是abrocitinib，可以选择性的抑制JAK1，该靶点被认为可调节多种参与特应性皮炎病理生理过程的细胞因子，包括IL-4、IL-13、IL-31等等。NO.3 Kimmtrak适应症：葡萄膜黑色素瘤研发公司：  Immunocore批准日期：1月25日Immunocore开创的全球首个T细胞受体（TCR）疗法Kimmtrak被FDA批准用于治疗HLA-A*02:01阳性不可切除性或转移性葡萄膜黑色素瘤成人患者。葡萄膜黑色素瘤是一种高度侵袭性的疾病、患者生存率很低，预后较差。Kimmtrak的批准上市为饱受折磨的患者带来了希望，在该药的Ⅲ期临床试验中，Kimmtrak治疗组显示出的统计学意义和临床意义的总生存期益处，与研究者选择的方案相比，将死亡风险降低了49%，中位总生存期近22个月。NO.4 Vabysmo适应症：黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿研发公司：Roche批准日期：1月28日Vabysmo是罗氏旗下基因泰克研究的双特异性抗体，该药被用于治疗新生血管性或“湿性”年龄相关性黄斑变性（nAMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）。该药的上市标志着nAMD和DME治疗方案的重大进步，可以为患者提供更加多元的给药方案。与当前标准的治疗方案相比，Vabysmo可以减少注射的频率，降低治疗的负担，期活性药物成分faricimab可以靶向血管生成素-2和血管内皮生长因子A，稳定血管，减少炎症反应跟渗漏，可以更好地改善视力。NO.5 Spikevax适应症：新冠病毒预防研发公司：Moderna批准日期：1月31日2020年12月18日，这款疫苗首次获得FDA紧急使用授权，并于2022年1月31日获得FDA正式批准，用于预防18岁以上人群感染新冠病毒。作为Moderna的摇钱树，Spikevax预防新冠患者出现症状的有效率为93.2%，其中18-65岁人群的有效率为93.4%，65岁以上人群的有效率为91.5%。该疫苗也成为继辉瑞新冠疫苗后，在美国获批的第二种新冠病毒疫苗。NO.6 Enjaymo适应症：冷凝集素病研发公司：Sanofi批准日期：2月4日冷凝集素病是一种罕见的自身免疫性疾病，人体内的红细胞在寒冷的环境下被破坏并导致贫血。Enjaymo是目前唯一一种获批的治疗方案，使用该药可以减少成人冷凝集素病患者因为溶血、红细胞破坏而导致的红细胞输血需求。Enjaymo是一种IgG4单克隆抗体，旨在选择性靶向和抑制经典补体途径中的C1。通过抑制C1，该药可以抑制免疫系统中补体级联的激活，并防止冷凝集素病患者的产生溶血现象，保护健康红细胞免遭破坏。NO.7 Pyrukynd适应症：成人溶血性贫血研发公司：Agios批准日期：2月17日丙酮酸激酶（PK）缺乏症是一种罕见的遗传病，表现为慢性溶血性贫血。Pyrukynd是首个获得FDA批准的针对该疾病的治疗方案。FDA是依据两项关键的研究结果做出的决定，在ACTIVATE试验中，Pyrukynd能够在不定期输血的PK缺乏症患者中表现出显著的血红蛋白增加；在ACTIVATE-T试验中，该药物达到了主要终点，对于定期输血的患者，该药显示出了具有统计学意义和临床意义的输血负担降低。NO.8 Carvykti‍适应症：多发性骨髓瘤研发公司：Johnson & Johnson、Legend Biotech批准日期：2月28日传奇生物跟强生合作的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法Carvykti于今年获得FDA批准，用于治疗既往接受过4种或4种以上治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者。作为国内首个自主研发并在海外获批上市的细胞疗法，在关键性的CARTITUDE-1研究中，总缓解率（ORR）达到了高达98%，78%的患者获得了严格的完全缓解（sCR），在18个月的中位随访时间中，中位缓解持续时间（DOR）为21.8个月。NO.9 Vonjo适应症：骨髓纤维化研发公司：CTI BioPharma批准日期：2月28日FDA批准Vonjo治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性骨髓纤维化且血小板水平低于50000/µL的成年患者。骨髓纤维化是一种罕见的脊髓疾病，会破坏血细胞的形成，导致严重的贫血，这种疾病通常会导致脾脏肿大。在Vonjo的关键临床试验中，63名中高风险原发性或继发性骨髓纤维化和血小板低的患者被分成Vonjo组和标准治疗组。结果显示，Vonjo组有29%的患者脾脏体积减少了35%以上，而标准治疗组只有3%的患者能达到这一效果。NO.10 Ztalmy适应症：癫痫研发公司：Marinus Pharmaceuticals批准日期：3月18日Ztalmy是一种神经活性类固醇，作为GABAA受体正向变构调节剂发挥作用，用于治疗细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺乏症（CDKL5）缺乏症相关的癫痫。基于Ⅲ期Marigold试验的数据，在101为患者中，Ztalmy组的患者在28天中主要运动性发作频率中位数减少了30.7%，而安慰剂组患者减少了6.9%，达到了试验的主要终点。在Marigold开放标签扩展研究中，接受Ztalmy治疗至少12个月的患者主要运动性癫痫发作频率中位数减少49.6%。NO.11 Opdualag适应症：黑色素瘤研发公司：Bristol Myers Squibb批准日期：3月18日Opdualag是First-In-Class的双免疫联合固定剂量复方试剂，包含Nivolumab与relatlimab，用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤的成人和12岁及以上儿童患者。根据RELATIVITY-047研究，相比于标准疗法的Nivolumab单药，Opdualag将中位无进展生存期（PFS）延长了一倍以上（10.1个月VS 4.6个月），联合治疗组的安全性与Nivolumab单药相比也基本一致。NO.12 Pluvicto适应症：前列腺癌研发公司：Novartis批准日期：3月23日Pluvicto被批准用于治疗曾接受过雄激素受体通路抑制剂治疗和紫杉烷类化疗的晚期前列腺特异性膜抗原阳性、转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。该药主要用于靶向前列腺特异性膜抗原，这种抗原对良性和恶性前列腺上皮细胞具有高度特异性，存在于大约80%的mCRPC患者中，是诊断和治疗该疾病的潜在靶点。在临床Ⅲ期VISION试验中，受试者按照2：1的比例接受Pluvicto+最佳标准治疗（BSoC）或仅接受最佳标准治疗。结果显示，联合用药组的总生存期（OS）和影像学无进展生存期（rPFS）有统计学意义的改善，中位OS为15.3个月，对照组为11.3个月；联合用要足rPFS为8.7个月，对照组为3.4个月。NO.13 Vivjoa适应症：复发性外阴阴道念珠菌病研发公司：Mycovia Pharmaceuticals批准日期：4月26日Vivjoa是一种新型的真菌CYP51口服抑制剂，用于降低有复发性外阴阴道念珠菌病（RVVC）病史且无生育潜力的女性的发病率。Vivjoa三项Ⅲ期临床试验数据（两项全球研究和一项美国中心研究）评估了该药治疗12岁及以上在过去12个月至少发生3次急性外阴阴道念珠菌病（VVC）的女性患者的疗效和安全性。根据结果显示，接受Vivjoa治疗的患者中有89.7%清除了初发感染，并且在50周的维持期内没有复发，而接受氟康唑和安慰剂治疗的患者中有57.1%NO.14 Camzyos适应症：肥厚型心肌病研发公司：Bristol Myers Squibb、MyoKardia批准日期：4月28日联拓生物与BMS合作开发的Camzyos被用于治疗纽约心脏病协会心功能分级为Ⅱ-Ⅲ级的有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。Camzyos是一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂，该药能调节进入“可结合肌动蛋白”状态的肌球蛋白头的数量，从而减少动力产生和残留横桥形成的概率。过量的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调是HCM的机理特征。Camzyos可以将整体肌球蛋白群转变到节能、可募集的超松弛状态。NO.15 Voquezna‍适应症：幽门螺杆菌感染研发公司：Phathom Pharmaceuticals批准日期：5月3日Voquezna分为三联包（vonoprazan/amoxicillin/clarithromycin）和二联包（vonoprazan/amoxicillin）两种规格，Vonoprazan是一种新型的首创口服小分子钾竞争性酸阻滞剂(PCAB)，已被证明具有快速和持久的抗分泌作用。长期以来，酸抑制剂疗法被确立为治疗幽门螺杆菌的支柱方案，更有效的酸抑制剂将有助于提高当前治疗方案的根除率。NO.16 Mounjaro适应症：2型糖尿病研发公司：  Eli Lilly批准日期：5月13日Mounjaro（tirzepatide）注射液是一种每周一次的GIP和GLP-1受体激动剂，用于辅助饮食和运动，改善2型糖尿病患者成人患者的血糖控制。该药物在临床Ⅲ期的SURPASS试验中，与所有对照组（semaglutide 1mg注射液、甘精胰岛素、德谷胰岛素）相比，提供了卓越且一致的平均血糖（A1C）降低。数据显示，接受Mounjaro 5mg剂量的患者实现了平均血糖水平降低1.8%—2.1%；10mg和15mg组实现了平均血糖水平降低1.7%—2.4%。在关键次要终点方面，与所有对照组相比，也表现出了更大程度的体重减轻，接受Mounjaro 5mg剂量的患者体重减轻了12磅，接受15mg剂量的患者体重减轻了25磅。NO.17 Vtama适应症：银屑病研发公司：Dermavant批准日期：5月24日Vtama乳膏是一种局部芳烃受体（AhR）调节剂，被用于治疗成人斑块银屑病。根据公示消息，该药可以用于全身部位（不论严重程度如何），这也是25年来美国首次批准外用的新分子实体。在其关键的PSOARING 1试验中，Vtama治疗组有36%的患者达到了清除皮肤病症或接近清除的标准，这些患者在停药之后可平均维持皮肤光洁或接近光洁4个月，而对照组这一数值仅有6%。NO.18 Priorix适应症：麻疹、腮腺炎和风疹疫苗研发公司：GSK批准日期：6月3日Priorix被用于12个月以上的人群，进行主动免疫，以预防麻疹、腮腺炎和风疹。截至目前，该药在欧洲、加拿大、澳大利亚等100多个国家获得批准。因此，Priorix的安全性备受关注，共有12151名患者（美国6391名）参与了6项临床试验，其中包括8780名1岁至1岁半的儿童（美国4148名）、2917名4岁至6岁儿童（美国1950名）和454名7岁以上儿童和成人（美国293名），主要不良反应为疼痛、红肿、食欲不振等等，疫苗的有效性是基于对比对照疫苗的免疫原性数据证明的。NO.19 Amvuttra适应症：多发性神经病研发公司：Alnylam批准日期：6月13日Amvuttra是一种双链小干扰核糖核酸，特异性靶向变体和野生型甲状腺素运载蛋白mRNA，该药被用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白（TTR）介导的淀粉样变的多发性神经病。TTR基因在hATTR淀粉样变性中发生突变，导致TTR蛋白片段在多器官中以淀粉样沉积物的形式集聚。Amvuttra可以减少肝脏中产生的TTR，从而减少淀粉样蛋白积累，清除组织中沉积的蛋白，恢复组织原本功能。在关键Ⅲ期试验HELIOS-A中，与对照组相比，Amvuttra治疗组显著改善了多发性神经病的症状，超过50%的患者经历了疾病停止甚至逆转。NO.20 Zynteglo适应症：地中海贫血症研发公司：Bluebird bio批准日期：8月17日Zynteglo是蓝鸟公司开发的体外基因改造细胞疗法，用于治疗需要输血的成人和儿童β-地中海贫血症患者的治疗，定价高达280万美元！尽管蓝鸟承诺无效可以退款80%，但高昂的药价也使其在欧洲退市。β-地中海贫血症可能造成严重的血红蛋白病，作为全球最常见的遗传病之一，重症患者可能会伴随头颅变大、眼距增宽等面部改变。目前该病治疗手段有限，最常用的方法仍是输血和去铁治疗。在Zynteglo的两项多中心临床研究中，共有41名患者接受了治疗，89%的患者实现了无需输血依赖，但与此同时，也不能忽视潜在的致癌风险，仍需持续观察。NO.21 Xenpozyme适应症：酸性鞘磷脂酶缺乏症研发公司：Sanofi批准日期：8月31日Xenpozyme作为一种酶替代疗法，通过静脉输注治疗患有酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）的儿童和成人患者。此前，该药已在日本和欧盟获批，成为了首个用于治疗ASMD患者的药物。Xenpozyme在美获批的关键是一项随机、双盲、安慰剂的对照研究，旨在评估该药的真实疗效，共计31名ASMD患者参与了该研究。根据试验结果显示，Xenpozyme治疗组能够明显改善肺功能并减少肝脏和脾脏的大小，在52周的时间里，治疗组患者肺部对一氧化碳的预期扩散能力改善了22%，对照组仅为3%；治疗组患者脾脏减小了39.5%，而对照组患者脾脏增大了0.5%。NO.22 Spevigo适应症：银屑病研发公司：Boehringer Ingelheim批准日期：9月1日Spevigo是首个获批的用于治疗成人全身性脓疱型银屑病（GPP），这是一种新型选择性抗体，可以阻断白细胞介素36受体（IL-36）的激活。在为期12周的关键Effisayil 1临床试验，评估了该药在急性发作的GPP患者中的有效性、安全性和耐受性。在53例GPP急性发作的患者接受了Spevigo单剂注射或安慰剂治疗。治疗组54%的患者无可见脓疱，安慰剂组只有6%；治疗组43%的患者达到了皮肤清除/接近清除，安慰剂组仅有11%。NO.23 Daxxify适应症：颈部肌张力障碍、皱眉纹研发公司：Revance批准日期：9月7日Daxxify是全球批准的第一款肽制剂长效神经调节剂，该药于9月和10月先后获批不同适应症，用于改善成人中度至重度皱眉纹和治疗颈部肌张力障碍。根据关键Ⅲ期ASPEN-1研究的结果显示，与安慰剂相比，该药125U和250U剂量，疗效持续时间中位数分别为24周和20.3周；在另一项ASPEN-OLS研究中，也印证了Daxxify的长期有效性和安全性。NO.24 Sotyktu适应症：银屑病研发公司：Bristol Myers Squibb批准日期：9月9日Sotyktu是一种口服、选择性的变构酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂，用于治疗适合系统治疗或光疗的中度至重度斑块型银屑病成人患者，但不建议与其他免疫抑制剂联用。在关键Ⅲ期临床试验POETYK PSO-1和POETYK-PSO-2中，该药在1684名患有中重度斑块型银屑病成人患者中开展。结果显示，Sotyktu在改善皮损清除方面，疗效优于安慰剂和Otezla，与安慰剂组和Otezla组相比，Sotyktu治疗应答持续至52周，具有良好的安全性和耐受性。NO.25 Rolvedon适应症：中性粒细胞减少症研发公司：Spectrum Pharmaceuticals批准日期：9月9日Rolvedon是一种新型长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF）药物，由重组人G-CSF类似物和一种Fc抗体片段组成，用于降低正在接受与发热性中性粒细胞减少症临床显著发生率相关的骨髓抑制抗癌药物治疗的非髓系恶行肿瘤成人患者的感染发生率。在两项关键的Ⅲ期试验中，评估了643名患者在接受该药治疗后的安全性和有效性，结果显示，Rolvedon治疗组在第一周达到了严重中性粒细胞减少持续时间的非劣效性主要终点，安全性与对照组也无明显差异。NO.26 Terlivaz适应症：改善肾脏功能研发公司：Mallinckrodt批准日期：9月14日Terlivaz是一种针对肾脏功能快速下降的成人肝肾综合征（HRS）患者的治疗方法，Terlivaz的主要作用是收缩内脏血管平滑肌，减少内脏血流量，减少门静脉血流、降低门静脉压。共有300名患者参与了该药的Ⅲ期临床试验，以2：1的比例随机接受Terlivaz和安慰剂治疗14天，评估该药的有效性和安全性。结果显示，CONFIRM试验达到了验证HRS逆转的主要终点（肾功能改善、避免透析和短期生存）。NO.27 Skysona适应症：脑肾上腺脑白质营养不良研发公司：Bluebird bio批准日期：9月16日Skysona是一种一次性基因疗法，用于治疗18岁以下，携带ABCD1基因突变、没有HLA匹配的同胞造血干细胞（HSC）供体可用、早期脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。在临床Ⅱ/Ⅲ期Starbeam（ALD-02）研究中，32名患者接受了该药治疗，其中有30名患者可以在第24个月进行评估，90%（27人）的患者达到了第24个月无主要功能障碍的主要终点。Ⅲ期的ALD-104研究也佐证了该药的疗效和安全性。NO.28 Elucirem适应症：辅助核磁共振成像研发公司：Guerbet批准日期：9月21日Elucirem是一种高稳定性的大环钆基对比剂（GBCA），在磁共振成像（MRI）中具有最高的松驰性，可以用作2岁以上的儿童及成人的磁共振成像。在中枢神经系统MRI的PICTURE试验和身体MRI的PROMISE试验中，与未增强的MRI相比，使用0.05mmol/Kg该药即可在边界描绘、内部形态和对比度增强等方面显示出非劣效性。与现有方法相比，该药在治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性方面有显著改善。NO.29 Omlonti适应症：青光眼、高眼压症研发公司：Santen and UBE批准日期：9月22日FDA批准了Omlonti0.002%滴眼液用于降低原发性开角型青光眼或高眼压症患者升高的眼压（IOP），作为一种相对选择性的前列腺素E2（EP2）受体激动剂，该药可以增加房水引流。Omlonti是基于3项在开角型青光眼或高眼压患者中进行的随机、对照临床试验，所有试验均采取3个月的双盲治疗期。结果显示，3项研究中的Omlonti治疗组中，IOP降低范围为5-7mmHg。NO.30 Relyvrio适应症：渐冻症研发公司：Amylyx批准日期：9月29日Relyvrio是由苯丁酸钠（Sodium Phenylbutrate）和牛磺酸二醇（Taurursodiol）组成的复方制剂，可以改善细胞内线粒体和内质网的健康状态，从而延缓神经细胞的死亡，被批准用于治疗渐冻症。在关键Ⅱ期临床试验中，共纳入了137名渐冻症患者，他们分别接受Relyvrio和安慰剂治疗，为期6个月，研究主要重点为渐冻症功能评定量表总分下降率。结果显示，Relyvrio治疗组的患者平均得分高出2.32分，下降速度减缓25.3%；与安慰剂相比，还可以将死亡风险降低44%。适应症：胆管癌研发公司：Taiho Oncology批准日期：9月30日Lytgobi被批准用于治疗具有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR 2）基因融合或其他重排的先行治疗、不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管细胞癌的成年患者，作为一种口服、选择性和不可逆的FGFR小分子激酶抑制剂，它可以与FGFR 2共价结合，抑制通路信号并降低癌细胞系中FGFR改变的细胞活力。根据非盲、单臂2b期TAS-120-101试验的数据，评估103名患者每天口服一次Lytgobi（20mg）后的总体应答率和中为缓解时间。结果显示，该药的总体应答率为42%，中为缓解持续时间为9.7个月，最常见的不良反应是指甲毒性、肌肉骨骼疼痛和便秘。NO.32 Imjudo适应症：非小细胞肺癌研发公司：AstraZeneca批准日期：10月21日Imjudo是靶向CTLA-4的抑制剂，可以阻挡肿瘤用来逃避免疫系统检测的蛋白质，该药可以与阿斯利康的抗体Imfinzi联合使用。随机、多中心、活性对照、非盲的Ⅲ期关键POSEIDON研究（NCT03164616）将Imfinzi+铂类化疗、Imfinzi+Imjudo+铂类化疗以及单独铂类治疗方案进行了对比。该试验共纳入了1013例转移性非小细胞肺癌患者以及PD-L1达到表达水平的患者，均分至三组中观察无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），研究显示，联用Imjudo组的无进展生存期和中位总生存期具有临床意义改善和统计学意义。NO.33 Tecvayli适应症：骨髓瘤研发公司：Johnson & Johnson批准日期：10月25日Tecvayli是第一个被批准用于治疗多发性骨髓瘤（MM）的双特异性抗体（BCMA/CD3），可以将CD3阳性T细胞重新定向到表达BCMA的骨髓瘤细胞中，以诱导针对靶细胞的细胞毒作用。根据关键Ⅰ/Ⅱ期Majes TEC-1临床试验的结果，在110例患者中（所有患者均接受过3类药物治疗，例如蛋白酶抑制剂、免疫调节剂、抗CD38单抗治疗，其中76%为难治型），Tecvayli治疗的总缓解率为61.8%，其中28.2%的患者达到了完全缓解（CR）或更好地缓解；从治疗到首次确认缓解的中位时间为1.2个月。NO.34 Elahere适应症：卵巢癌、输卵管癌、腹膜癌研发公司：ImmunoGen批准日期：11月14日Elahere是华东医药子公司开发的一款靶向叶酸受体α（FRα）的抗体偶联药物，用于治疗FRα阳性且接受过1-3线全身治疗方案的铂耐药卵巢上皮性癌、输卵管癌或原发腹膜癌的成年患者。该药关键性的SORAYA试验是一项单臂研究，入组106名铂耐药的卵巢癌患者，主要的研究终点是评估客观缓解率（ORR），次要终点为缓解持续时间（DOR）。最终结果显示，受试者的ORR为31.7%，包括5例完全缓解（CR），中位DOR为6.9个月。NO.35 Tzield适应症：1型糖尿病研发公司：Provention Bio批准日期：11月18日Tzield是第一种可以预防/延缓高危人群发展为1型糖尿病（T1D）的治疗方法，该药是一种静脉注射的CD3单抗，可以与免疫系统细胞结合，延缓疾病进展至3期T1D。该药已在多项临床研究中进行了评估，涉及超1000名患者（超过800名患者接受该药治疗），Tzield的TN-10研究评估了该药在2期T1D患者中延缓3期T1D的疗效和安全性。结果显示，该药与安慰剂相比可以降低T1D发病率50%，推迟中位发病率约2年。NO.36 Hemgenix适应症：B型血友病研发公司：CSL、uniQure批准日期：11月22日Hemgenix是一种基于腺相关病毒5（AAV5）开发的基因疗法，用于治疗正在接受凝血因子Ⅸ预防性治疗、先前发生过危及生命的出血或反复出现严重自发性出血发作的B型血友病成人患者。在HOPE-B实验中，该药可以通过一次性输注，提高血液中凝血因子Ⅸ的表达水平，AAV5载体可以让肝细胞产生稳定水平的凝血因子Ⅸ，减少患者的年出血率，让94%的患者停用凝血因子Ⅸ，人类极可能借此治愈B型血友病！NO.37 Rebyota适应症：艰难梭菌感染研发公司：Ferring Pharmaceuticals批准日期：11月30日Rebyota是FDA批准的首款基于微生物群的新型活性生物药物，用于预防复发性的艰难梭菌感染及18岁以上患者使用抗生素治疗后的艰难梭菌复发感染。在关键的Ⅲ期PUNCH CD3中，研究者比较了Rebyota与安慰剂在18岁以上艰难梭菌复发患者中的疗效和安全性。根据试验结果，Rebyota组在8周时的治疗成功率为70.6%，显著高于安慰剂组57.5%，超过90%的治疗成功者在六个月内没有艰难梭菌复发。但是，这款药物是由人类粪便制成的，仍存在一定的风险，比如传播传染性病原体。NO.38 Rezlidhia适应症：急性髓性白血病研发公司：Rigel Pharmaceuticals批准日期：12月1日Rezlidhia是一种口服的小分子突变IDH1抑制剂，可以恢复骨髓细胞的正常分化，用于治疗患有敏感性IDH1突变的复发性或难治性急性髓性白血病成人患者。在关键试验2102-HEM-101中，共招募了147名患有IDH1突变的复发性或难治性急性髓性白血病成人，参与者每天接受150mg Rezlidhia两次，中位治疗时间持续了4.7个月，疗效通过完全缓解率（CR）和完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）的比率、CR+CRh的持续时间及从输血依赖到独立转化率来确定，结果显示，35%的患者显示CR或CRh，CR+CRh中位时间为1.9个月，中位生存期为25.9个月。NO.39 Krazati适应症：非小细胞肺癌研发公司：Mirati Therapeutics批准日期：12月12日Krazati作为KRAS G12C抑制剂，用于治疗携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的成年患者。在一项多中心、单臂、开放标签的KRYSTAL-1临床试验中，112位接受过铂类药物化疗或免疫检查点抑制剂治疗的患者中进行评估，主要终点为客观缓解率（ORR）和中位缓解持续时间（DOR）。结果显示，该药治疗的患者ORR为43%，80%的患者达到了疾病控制，DOR为8.5个月。NO.40 Adstiladrin适应症：膀胱癌研发公司：Ferring Pharmaceuticals批准日期：12月16日Adstiladrin是基于腺病毒载体的新型基因疗法，被用于治疗对于卡介苗无应答的高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的患者。在关键Ⅲ期临床试验CS-003中，157名高风险NMIBC患者每三个月接受一次Adstiladrin治疗。结果显示，51%的患者在三个月时达到了完全缓解（CR），其中的46%维持了至少一年的完全缓解状态。NO.41 Sunlenca适应症：HIV感染研发公司：Gilead Sciences批准日期：12月22日Sunlenca是全球首个基于衣壳抑制剂的HIV感染治疗方案，区别于现有药物，该药不存在已知的体外交叉耐药性，可以与其他抗病毒药物联用。在其CAPELLA（Ⅱ/Ⅲ期、双盲、安慰剂对照的全球多中心研究）试验中，36名具有多累HIV-1耐药且能检测到病毒载量的患者以2:1的比例接受Sunlenca和安慰剂的治疗。结果显示，88%的患者在功能性单药治疗14天结束时HIV-1病毒载量降低，而安慰剂组受试者这一数字仅有17%。NO.42 Lunsumio适应症：滤泡性淋巴瘤研发公司：Roche批准日期：12月23日Lunsumio是一种CD20/CD3 T细胞结合的双特异性抗体，用于治疗既往接受过至少2次系统治疗的复发性或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。此次批准基于Ⅰ/ⅡGO29781试验，结果显示，在先前接受过2次或2次以上治疗的复发性或难治性FL患者中，Lunsumio治疗显示出高完全缓解率（CR），大多数CR患者经历至少18个月的持久完全缓解。完全缓解率（CR）达60%，客观缓解率（ORR）达80%。中位随访18.3个月，病情缓解的患者中，中位缓解持续时间（DOR）为22.8个月。NO.43 Xenoview适应症：肺通气（超极化造影剂）研发公司：Polarean批准日期：12月23日Xenoview作为一种超极化造影剂，可以在磁共振成像（MRI）上评估12岁及以上患者的肺通气水平。FDA基于两项前瞻性、多中心、随机、开放、交叉临床试验的数据批准了该药，这些试验比较了Xenoview MRI和Xe 133氙闪烁闪烁扫描患者肺部，结果显示，Xenoview优于对照组，两项试验均达到主要终点。NO.44 Briumvi适应症：多发性硬化症研发公司：TG Therapeutics批准日期：12月28日Briumvi是一种CD20单抗，用于治疗复发性多发性硬化症（RMS），包括成人临床孤立综合征、复发缓解型疾病和活动性继发性进展性疾病。该药批准是基于ULTIMATE Ⅰ/Ⅱ试验的数据，这两项试验纳入了1094名RMS患者，结果显示，两组试验皆达成主要终点，Briumvi组显著降低了RMS患者的年复发率（ARR）。在ULTIMATE I试验中，Briumvi组患者的ARR为0.076，对照组则为0.188，而在ULTIMATE II试验中，Briumvi组患者的ARR为0.091，对照组则为0.178。NO.45 NexoBrid适应症：热烧伤研发公司：12月29日批准日期：MediWound and VericelNexoBrid可以去除部分皮层或全层深度热烧伤成人的焦痂，在关键性的Ⅲ期临床研究DETECT中，评估了NexoBrid在3%-30%总体表面积（TBSA）的部分皮层和全皮层深度热烧伤成人患者中的疗效，最终该试验达到了完全去痂的主要重点及所有次要终点，在使伤口闭合>95%的时间方面具有非劣效性。封面图来源：网络原文题目：2022年FDA批准上市药物分析推荐阅读一个临床试验的失败，为阿斯利康省下14亿美元，Cincor肠子都悔青了制药巨头的2023「首裁」，默克美国分部裁员11%，主要来自「药物发现」团队初三看相声 |《缘满兔儿年！》大年初二 | 「迎婿日」聊一聊那些有价值有温度药味十足的精彩活动——药时代活动回顾与展望！~初一话兔丨祝8家兔年诞生的药企本命年快乐！新春祝福！药时代祝您新春快乐！兔年里大展宏兔！前兔似锦！恩格列净「慢性肾病」适应症获FDA受理，降糖药的「破壁」之路...点击这里，立即报名创新药BD高阶研讨会【上海站】！