NK Cell Therapies (BOE Regenerative)

2026年8月，细胞与基因治疗（CGT）领域临床试验申报呈现活跃态势。 据CDE官网公示及行业统计，当月CDE共受理CGT领域新药临床试验申请（IND）29项，10项申请获临床试验默示许可，单月受理与获批总量达39项，延续了此前的强劲势头。 整体而言，CGT领域正呈现“创新活力持续释放、产业化进程不断提速”的双重加速态势，技术多元化与临床转化效率同步提升。 受理端（29项） 01 多能干细胞 1、跃赛生物 8月27日，上海跃赛生物科技有限公司的 “UX-GIP001注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600921。 该产品是一款诱导多能干细胞（iPSC）来源的通用型细胞药物，它通过将iPSC在体外定向分化为具有特定功能的抑制性神经祖细胞，再移植到患者体内，以实现神经环路的修复与功能重建。 02 MSC 1、顺欣祥宇 8月7日，北京顺欣祥宇生物科技有限公司的 “ELPIS人脐带间充质干细胞注射液”的三项补充申请获得受理，受理号为CXSB2600196-CXSB2600198。 2、拓华医药 8月17日，长春拓华医药有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的一项补充申请和一项新药获得受理，受理号分别为CXSB2600209、CXSL2600871。 3、铂生卓越 8月17日，铂生卓越生物科技（北京）有限公司的 “艾米迈托赛注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600873。 2025年1月2日，艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）获NMPA附条件获批上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD），成为中国首款获批上市的间充质干细胞药物。 4、赛隽生物 8月18日，广州赛隽生物科技有限公司 “人CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600877。 5、茵冠生物 8月21日，深圳市茵冠生物科技有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600895。 截至目前，茵冠生物已有八款干细胞药物相继获得IND受理。 6、北正干细胞 8月25日，江西北正干细胞生物科技有限公司的“人源羊膜3D间充质基质细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600907。 该产品采用人源羊膜组织来源，结合3D培养技术制备而成。 7、汉密顿生物 8月27日，武汉汉密顿生物科技股份有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600922。 该公司多个干细胞临床研究项目完成国家卫健委备案，方向包含膝关节骨关节炎、糖尿病肾病等难治性疾病。 8、百暨基因 8月28日，广州百暨基因科技有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600928。 03 基因治疗 1、康霖生物 8月11日，康霖生物科技（杭州）有限公司的 “KL002注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600854，用于治疗晚期原发性帕金森病。 该疗法旨在通过立体定向注射技术，将多巴胺合成酶基因直接递送至患者脑内特定区域（壳核）。 2、诺惟生物 8月24日，南京诺惟生物科技有限公司的 “重组NV-A01腺病毒注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600901。 3、健达九州 8月24日，健达九州(北京)生物科技有限公司的 “GA002注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600903。 该产品以重组腺相关病毒rAAV作为载体，向癫痫病灶神经元递送人工抑制性G蛋白偶联受体基因，配合配套小分子配体可按需抑制神经元异常放电，拟用于病灶明确、现有药物难以控制的局灶性难治性癫痫。 4、中因科技 8月25日，北京中因科技股份有限公司的 “哌普锐基注射液（ZVS101e）”的新药申请获得受理，受理号为CXSS2600132，用于治疗携带CYP4V2双等位基因突变的结晶样视网膜变性（BCD）。 该产品核心是构建rAAV2/8-hCYP4V2载体，通过视网膜下超微量注射的方式，将正常的CYP4V2基因递送至患者视网膜细胞，以弥补因基因突变导致的蛋白功能缺失。这种治疗方式旨在阻止视力的进行性下降并提升视力，且只需一次给药，便有望让患者获得长期的治疗受益。 5、锐正基因 8月28日，锐正基因（苏州）有限公司的 “ART002g1注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600929。 04 免疫治疗 1、香雪生命 8月4日，香雪生命科学技术（广东）有限公司的 “XLS-103注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600815。 2、易慕峰 8月7日，苏州易慕峰生物制药有限公司的 “IMC002注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600845，用于既往未经系统治疗的CLDN18.2表达阳性的晚期胰腺癌治疗。 该产品采用高特异性VHH纳米抗体设计，旨在提高靶点识别的特异性，有望提升患者耐受性并拓展临床剂量范围，为前线治疗及联合用药提供探索空间。 3、亘喜生物 8月14日，亘喜生物科技（上海）有限公司的 “GC012F注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600864。 该产品是一款BCMA/CD19双靶点自体CAR-T细胞疗法，在2024年2月亘喜生物被阿斯利康收购后，也称为AZD0120。 4、艾赛免疫 8月17日，杭州艾赛免疫生物医疗有限公司的 “ICG318 CAR-T细胞注射液”的补充申请获得受理，受理号为CXSB2600211、CXSB2600212。 5、普罗凯融 8月17日，广东普罗凯融生物医药科技有限公司的 “SZ1003注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600874。 该产品是通用型GPC3靶向CAR‑NK注射液。 6、复星凯瑞 8月19日，复星凯瑞（上海）生物科技有限公司的 “阿基仑赛注射液”的补充申请获得受理，受理号为CYSB2600252。 7、亘喜生物 8月20日，苏州亘喜生物科技有限公司的 “GC012F注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSB2600217。 该产品是提取患者自身的免疫T细胞，通过基因工程技术进行改造，使其能识别并攻击癌细胞或致病细胞，再将改造后的细胞回输给患者。 8、英百瑞 8月24日，英百瑞（杭州）生物医药股份有限公司的 “IBR854细胞注射液”的两项补充申请获得受理，受理号为CXSB2600218、CXSB2600219。 9、复星凯瑞 8月25日，复星凯瑞（上海）生物科技有限公司的 “阿基仑赛注射液”的补充申请获得受理，受理号为CYSB2600261。 该产品通过基因工程技术修饰患者自身的T细胞，使其能够精准识别并攻击表达CD19抗原的肿瘤细胞，目前已被批准用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，以及一线免疫化疗无效或在一线免疫化疗后12个月内复发的成人大B细胞淋巴瘤。 10、药明巨诺 8月25日，上海药明巨诺生物科技有限公司的 “瑞基奥仑赛注射液”的补充申请获得受理，受理号为CYSB2600262。 默许端（10项） 01 MSC 1、赛浦生物 8月6日，赛浦生物科技（长春）有限公司的 “人脐带来源3D间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600554，治疗急性缺血性脑卒中。 该干细胞注射液的作用机制涵盖三个层面：下调中枢和全身炎症、促进神经血管修复与重塑、改善微循环与组织再生。 02 基因治疗 1、中眸医疗 8月4日，中眸医疗科技（上海）有限公司的 “ZM-02眼用注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600526，治疗晚期视网膜色素变性。 该产品通过单次玻璃体腔注射将新型光敏蛋白基因递送至视网膜细胞，采用非基因突变位点依赖性策略，可广泛适用于遗传性及获得性视网膜退行性疾病。临床前研究显示在视网膜色素变性小鼠模型中实现视功能恢复，正在进行的人体临床试验显示良好安全性。 2、锦篮基因 8月6日，北京锦篮基因科技股份有限公司的 “GC801注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSB2600090，治疗2型脊髓型肌萎缩症基因治疗前AAV抗体降解用药。 3、星明优健 8月7日，苏州星明优健生物技术有限公司的 “UGX202注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600547，治疗视网膜色素变性。 4、朗昇生物 8月14日，上海朗昇生物科技有限公司的 “LX102注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSB2600174，用于治疗确诊的新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）患者。 03 免疫治疗 1、优恺泽生物 8月4日，优恺泽生物医药（上海）有限公司的 “CT0596 CAR T细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600497，用于治疗经过至少三线且三类药物（蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂及CD38单抗）治疗的复发/难治的多发性骨髓瘤（R/R MM）患者。 该产品通过对NKG2A、TRAC、B2M等多个基因进行定点编辑，在降低移植物抗宿主病（GvHD）与宿主抗移植物双重排斥风险的同时，提升异体T细胞在患者体内的存续能力，最终实现“现货型”细胞治疗的可及性。 2、贝斯昂科 8月6日，珠海贝斯昂科科技有限责任公司的 “NK510细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSB2600089，治疗经标准治疗失败的晚期恶性实体瘤。 3、君赛生物 8月7日，上海君赛生物股份有限公司的 “自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600545，用于自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液与替莫唑胺联合用于脑胶质母细胞瘤的术后辅助治疗。 该产品无需高强度清琳预处理（针对脑胶质瘤，完全不使用环磷酰胺、氟达拉滨等常规化疗药物清琳），也无需IL-2给药，可经静脉输注后自主跨越血脑屏障，精准杀伤肿瘤。 4、京东方再生医学 8月14日，京东方再生医学科技有限公司的 “NK细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600569，治疗晚期实体瘤。 该产品基于其自主开发的NK细胞激活扩增平台打造，单批次可稳定产出千亿量级细胞、NK纯度＞99%，无需逐例配型，对肝癌、肺癌、胃癌、结直肠癌、脑胶质瘤、卵巢癌、前列腺癌等多种肿瘤细胞系均表现出较强杀伤活性。 5、联立众达 8月28日，北京联立众达医疗科技有限公司的 “LM101注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600608，治疗既往至少接受二线系统性治疗后CD19阳性复发/难治性B细胞淋巴瘤。 该产品在经典靶向CD19-CAR核心结构基础上，创新性搭载可解除肿瘤微环境免疫抑制的嵌合受体，精准破解肿瘤微环境对免疫细胞的逃逸、抑制难题。 总结 随着生物医学研究的不断深入，细胞与基因治疗领域（CGT）取得了显著进展。越来越多的新药成功进入临床阶段，这标志着CGT技术在医疗应用上的巨大潜力。 随着科研人员对CGT领域内细胞特性、基因编辑机制的深入解析，以及行业法规体系、质量标准的持续完善，CGT领域将在未来医疗场景中实现更广泛的应用。这一趋势不仅有助于攻克传统治疗手段难以解决的医学难题（如遗传性疾病、癌症耐药性等），还能为患者提供更精准的个性化治疗方案，改善他们的生活质量，延长生存期。