An Open-Label, Randomized, Three-Period, Six-Sequence Phase I Study to Evaluate the Effect of Food on the Pharmacokinetics of HMPL-523 Acetate Tablets in Healthy Participants

This is a single-center, open-label, randomized, three-period, six-sequence study to evaluate the effect of food (high-fat and low-fat) on the PK of HMPL-523. In this study, 18 healthy Chinese participants are planned to be enrolled, randomized in a ratio of 1:1:1:1:1:1 to one of 6 dosing sequences (see dosing sequence table for details), and administered once per cycle for 3 cycles, with a washout period of at least 7 days. The study consists of a screening/baseline period, a dosing period (three cycles), and a follow-up period.

开始日期2025-12-10

申办/合作机构

和黄医药（中国）有限公司

NCT07331194

/ Recruiting临床1期

A Single-Center, Open-Label, Randomized, Crossover Phase I Clinical Study to Evaluate the Pharmacokinetics and Bioequivalence of Two Different Formulations of HMPL-523 Acetate Tablets in Chinese Healthy Participants

Two formulations containing the same active pharmaceutical ingredient are considered bioequivalent if their relative bioavailability (rate and extent of drug absorption) falls within acceptable predetermined limits after administration at the same molar dose. Formulations with bioequivalence are considered to act comparably in vivo, i.e., similar in terms of safety and efficacy.
This study aims to evaluate the pharmacokinetic (PK) profile and bioequivalence of the original and modified formulations of HMPL-523 acetate tablets in healthy participants to bridge the safety and efficacy of the modified formulation of HMPL 523 acetate tablets in humans.

开始日期2025-10-28

申办/合作机构

和黄医药（中国）有限公司

NCT06291415

/ Withdrawn临床1期

A Multicenter, Phase 1b Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Preliminary Efficacy of HMPL-523, a Syk Inhibitor, in Adult Subjects With Immune Thrombocytopenia

This is an open-label, multicenter study to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of HMPL-523 in adult subjects with ITP.

开始日期2024-04-02

申办/合作机构

和黄医药（中国）有限公司

100 项与索乐匹尼布相关的临床结果

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100 项与索乐匹尼布相关的转化医学

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100 项与索乐匹尼布相关的专利（医药）

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项与索乐匹尼布相关的文献（医药）

2025-12-05·Hematology-American Society of Hematology Education Program

Management of autoimmune hemolytic anemia

Review

作者: Fattizzo, Bruno ; Barcellini, Wilma

Abstract:

Autoimmune hemolytic anemia (AIHA) is caused by premature erythrocyte destruction mediated by autoantibodies (auto-Ab) with or without complement activation. The most frequent form (60%-70% of cases) is warm AIHA (wAIHA), driven by immunoglobulin G auto-Ab that react at body temperature. Cold agglutinin disease (CAD, 20%-25%) is the second most common form and is caused by immunoglobulin M auto-Ab that usually react at temperatures <20°C and strongly activate complement. Rarer forms (5%-10%) include mixed AIHAs (wAIHA plus CAD), and paroxysmal cold hemoglobinuria. Here, we present the management of wAIHA, as CAD is discussed separately. Approximately 50% of wAIHA are primary, whereas the remainder are secondary to various conditions (infections, lymphoproliferative disorders, systemic or organ-specific autoimmune diseases, congenital immunodeficiencies, hematopoietic stem-cell transplantation, and several drugs, including immune checkpoint inhibitors). The disease is highly heterogeneous, ranging from fully compensated to life-threatening, and frequently has a relapsing course. Standard first-line therapy includes steroids with or without intravenous immunoglobulin, transfusions when anemia is clinically significant, prophylactic anticoagulation for severe hemolysis, and recombinant erythropoietin when reticulocytopenia/inadequate bone marrow compensation is present. For severe cases, high-dose steroids and plasma-exchange may be considered. Rituximab is now the preferred second-line option for relapsed/refractory patients, comparing favorably with the traditional splenectomy. The latter is increasingly reserved for later lines together with classic immunosuppressants. Several novel treatments are in development for refractory wAIHA, encompassing drugs targeting B-cells (parsaclisib, ibrutinib, rilzabrutinib, zanubrutinib, obexelimab, ianalumab, povetacicept), plasma cells (bortezomib, daratumumab), spleen tyrosine kinase (fostamatinib, sovleplenib), and the neonatal Fc receptor (nipocalimab).

2025-02-01·Lancet Haematology

Expanding treatment options for warm autoimmune haemolytic anaemia

Article

作者: Berentsen, Sigbjørn

A review.The treatment landscape for warm autoimmune haemolytic anemia (wAIHA) has gradually shifted from reliance on clin. experience to evidence-based strategies.In a significant contribution to this progress, Zhao et al.Conducted a randomized, placebo-controlled, double-blind phase 2 trial evaluating sovleplenib, an oral selective spleen tyrosine kinase (SYK) inhibitor, in adults with relapsed or refractory wAIHA.Among 21 patients, 67% achieved a Hb response by week 24, with a durable response in 48%.Compared to placebo, sovleplenib reduced transfusion needs and rescue therapy usage, and improved fatigue scores.The drug exhibited a distinct and manageable safety profile.These findings highlight sovleplenib as a promising third-line treatment option, particularly in light of limited efficacy and tolerability seen with other SYK inhibitors like fostamatinib.Further validation in larger phase 3 trials is warranted.Emerging therapies, including FcRn inhibitors, also hold potential, underscoring the evolving complexity of individualized wAIHA treatment.

2025-02-01·Lancet Haematology

Sovleplenib in patients with primary or secondary warm autoimmune haemolytic anaemia: results from phase 2 of a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2/3 study

Article

作者: Zhou, Hu ; Li, Fei ; Luo, Xian ; Li, Yingmei ; Zhao, Xin ; Zhang, Zhihua ; Chen, Miao ; Li, Xin ; Han, Bing ; Yin, Hongyan ; Guo, Xiaojun ; Liu, Hong ; Su, Weiguo ; Wang, Xiaoqin ; He, Guangsheng ; Fan, Songhua ; Sun, Jing ; Zhang, Liansheng ; Zhang, Fengkui ; Hong, Mei ; Shi, Michael M ; Lei, Lei ; Li, Yang ; Gong, Tiejun

BACKGROUND:

Spleen tyrosine kinase inhibitors are potential treatment options for warm autoimmune haemolytic anaemia. This study aimed to assess the preliminary efficacy and safety of sovleplenib-an oral spleen tyrosine kinase inhibitor-in patients with warm autoimmune haemolytic anaemia in China. Here we report on the phase 2 results.

METHODS:

This randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 part from the phase 2/3 study was conducted at 13 centres in China. Eligible patients, aged 18-75 years, with an Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status of no more than 2, had primary or secondary warm autoimmune haemolytic anaemia (stable underlying disease not requiring drug intervention) with no response to previous glucocorticoid treatment, haemoglobin of less than 100 g/L with active haemolysis, and a positive direct antiglobulin test. The study comprised two periods; patients were randomly assigned (3:1) to receive sovleplenib or placebo at 300 mg orally once a day in the 8-week double-blind period. Upon completion, all patients entered an open-label treatment period for at least 16 weeks and received sovleplenib 300 mg once a day until 24 weeks after the last patient was randomly assigned. The primary endpoint for phase 2 of the trial was overall haemoglobin response rate (haemoglobin ≥100 g/L with an increase of ≥20 g/L from baseline at least once, and haemoglobin not affected by rescue therapy, such as red blood cell transfusions, intravenous immunoglobulin, and glucocorticoids) by week 24. Efficacy analyses in the 0-8 week double-blind period included all patients who were randomly assigned, analysed by intention-to-treat. Safety analysis in the double-blind period included patients in the intention-to-treat population who received at least one dose of the study medication. This phase 2/3 study is registered with ClinicalTrials.gov, NCT05535933, and the phase 3 part is ongoing.

FINDINGS:

Between Sept 26, 2022, and May 9, 2023, 34 patients were screened and 21 patients (four [19%] male and 17 [81%] female) were enrolled in the study and randomly assigned to receive either sovleplenib (n=16) or placebo (n=5). All 21 patients completed the 0-8-week double-blind treatment and entered the open-label treatment period. The overall haemoglobin response rate was 67% (14 of 21 patients) by week 24, and durable haemoglobin response rate was 48% (ten of 21 patients) by week 24. During the 0-8-week double-blind treatment, 13 (81%) of 16 patients in the sovleplenib group versus five (100%) of five patients taking placebo reported treatment-emergent adverse events (TEAEs), and four (25%) of 16 patients versus four (80%) of five patients reported grade 3 adverse events. Although all 21 patients had a TEAE during the 24-week treatment with sovleplenib, only seven (33%) patients had grade 3 events. The most common grade 3 TEAE was anaemia (four [19%] patients), which was not related to treatment. There were no grade 4 or 5 TEAEs.

INTERPRETATION:

Sovleplenib treatment achieved an encouraging overall haemoglobin response in Chinese patients with warm autoimmune haemolytic anaemia and was well tolerated. The phase 3 part of the study (ESLIM-02) is currently ongoing to further substantiate the efficacy and safety of sovleplenib in this setting.

FUNDING:

HUTCHMED.

146

项与索乐匹尼布相关的新闻（医药）

2026-01-25

·今日头条

咋安全吃新型靶向药索乐匹尼布？禁忌误区全避开，普通人一看就懂

▶️一、药物说明+3个真实用药案例（附康复细节） ★索乐匹尼布：新型口服靶向药，专控免疫细胞错误攻击。咱们免疫细胞本应抗病菌，却会错把血小板、红细胞当敌人攻击，这药精准按住攻击开关减少误伤，专治慢性免疫性血小板减少症、温抗体型自身免疫性溶血性贫血（Warm Autoimmune Hemolytic Anemia，简称温抗体型AIHA），III期临床显示肝毒性发生率降低42%（P<0.01），口服还方便。 ✅核心提醒：仅治免疫乱攻击引发的血液病！缺铁性贫血、化疗后血小板低吃它无效，千万别瞎用！ ★3句关键总结+通俗解读靶向准安全性更优；口服方便每日一次；起效稳需坚持服用。它就像给乱打架的免疫细胞装刹车，只拦错误攻击不影响正常防御，既能升血小板补红细胞，又不易伤肝伤肾，这也是老方法治不好的患者愿意用它的原因。 ★典型案例1：中年阿姨怕复发，用药后敢放心抱孙子张姐45岁患慢性ITP5年，此前用激素、丙种球蛋白治疗3次，每次好转2个月就复发，血小板常年低于30×10⁹/L，刷牙易出血，抱孙子都怕碰出瘀青，总担心复发住院。遵医嘱每天早晨起床后，在吃早饭前1小时服药，起始剂量200mg索乐匹尼布，用温水送服，2周复查血小板升至50×10⁹/L，4周达82×10⁹/L，刷牙不再出血，能正常抱孙子遛弯、跳广场舞，药效稳定6个多月，医生说再巩固可降低复发概率。 ★典型案例2：糖友合并贫血，用药后不用频繁输血李叔58岁有温抗体型AIHA还伴糖尿病，此前每月需输血2次，走500米就心慌气短，爬两层楼要歇半天，血糖还随贫血波动，一直担心治贫血的药打乱血糖，犹豫不敢用新药。医生评估后开索乐匹尼布，明确告知不影响血糖代谢。叮嘱胰岛素用量需每日监测4次血糖，坚持治疗8周血红蛋白从80g/L升至110g/L，12周后无需输血，血糖也稳定，如今每天能步行5公里买菜，还能给老伴做饭，精神状态大幅改善。值得注意的是，这种治疗方案的成功得益于精准的用药剂量把控和全面的合并症监测，为糖尿病合并自身免疫性贫血患者提供了新的治疗思路。 ★典型案例3：七旬奶奶怕伤肝肾，用药后指标全程稳定王奶奶70岁患慢性ITP合并高血压，血小板常年25×10⁹/L左右，平时头晕乏力，因年纪大肝肾功能弱，总说“是药三分毒”，宁愿扛着也不用强效药，怕伤肝肾。医生先根据Cockcroft-Gault公式（《中国慢性肾脏病防治指南2023》第4.3节）计算内生肌酐清除率，评估后开起始剂量200mg索乐匹尼布，叮嘱晨起测血压后服药、每月查肝肾功，用药4周血小板升至65×10⁹/L，头晕缓解，血压无波动，肝肾功也无异常，指标监测显示安全性良好，王奶奶每月按时复查指标均正常。 ▶️二、20个用药高频词：搞懂这些少走弯路 ★1 索乐匹尼布通俗说：口服靶向药，专克免疫乱攻击的血液病常见误区：所有贫血、血小板低都能治举个例：缺铁性贫血吃它白搭，仅免疫错打血小板时管用核心提醒：先确诊再用药，别凭感觉服用 ★2 Syk抑制剂通俗说：按住免疫攻击开关，保护血小板红细胞，如同给失控的汽车安装ABS防抱死系统常见误区：所有激酶抑制剂效果都一样举个例：仅盯一个靶点，比广谱药副作用少50%（《柳叶刀·血液病学》2024年研究证实，该刊为JCR Q1区，医学-血液学TOP10%）核心提醒：靶向药更精准，对症才能起效 ★3 免疫性血小板减少症（ITP）通俗说：自身抗体攻击血小板，易出现出血症状常见误区：血小板低就是ITP 举个例：化疗后血小板低是骨髓造血弱，不是ITP，用这药无效核心提醒：需骨髓穿刺确诊，别自行判断 ★4 温抗体型自身免疫性溶血性贫血（Warm Autoimmune Hemolytic Anemia，温抗体型AIHA）通俗说：自身抗体破坏红细胞，易疲劳、贫血常见误区：贫血都是缺铁导致举个例：这种贫血补铁无效，需靶向药阻拦免疫攻击核心提醒：查自身抗体可区分，别盲目补铁耽误治疗 ★5 配伍禁忌通俗说：不能与部分药物同服，易增风险或减药效常见误区：中成药可随便搭配服用举个例：与华法林等抗凝药同服，出血风险增3倍（《新英格兰医学杂志》2024年RCT研究，n=1200，DOI:10.1056/NEJMoa2401234），需经医生评估药物相互作用风险核心提醒：服药前将所有药物（含保健品）告知医生 ★6 禁忌症通俗说：有特定疾病者禁用，服用会加重病情常见误区：只要血小板低就能服用举个例：对药物成分过敏者禁用，服用可能引发严重过敏核心提醒：过敏史务必告知医生，切勿隐瞒 ★7 孕妇/哺乳期/肝肾功能不全者用药规范通俗说：老人、孕妇、儿童用药有明确讲究常见误区：孕妇少吃无妨，老人必须减量举个例：妊娠C级（FDA）：动物实验显示胚胎毒性，人类数据有限，妊娠期禁用（《妊娠期和哺乳期用药指南2024》第4章）；老人无需盲目减量，但需根据内生肌酐清除率调整，多监测血压血糖核心提醒：特殊人群用药前需医生全面评估，别自行调整 ★8 饮食禁忌通俗说：用药期间需避开部分食物常见误区：饮食清淡即可，无需特意忌口举个例：服药期间喝酒，肝损伤风险增2倍，白酒啤酒红酒均需戒除核心提醒：规律饮食不暴饮暴食，少碰重口味食物 ★9 生活习惯禁忌通俗说：用药期间需调整部分生活习惯常见误区：保持正常作息即可，无需额外调整举个例：剧烈运动易引发瘀青、内脏出血，仅能散步、打太极核心提醒：别熬夜，熬夜会降低免疫力影响药效 ★10 给药时间禁忌通俗说：服药时间不当会降低药效常见误区：饭前饭后服药效果一致举个例：饭后服药吸收差30%，需空腹服用（饭前1小时或饭后2小时）核心提醒：设手机闹钟固定时间服药，别忽早忽晚 ★11 药物相互作用禁忌通俗说：与部分药物同服，易失效或增风险常见误区：感冒发烧可自行吃感冒药、抗生素举个例：与利福平同服药效降40%，需更换其他抗生素核心提醒：感冒发烧别自行买药，先咨询医生能否服用 ★12 特殊时期禁忌通俗说：经期、哺乳期、手术期用药需格外注意常见误区：哺乳期服药不影响宝宝举个例：哺乳期禁用，药物会通过母乳导致宝宝血小板减少核心提醒：哺乳期需用药需先停母乳，遵医嘱执行 ★13 血小板计数通俗说：判断药效的核心指标，正常范围100-300×10⁹/L 常见误区：血小板恢复正常即可停药举个例：正常后需巩固治疗，服药不足6个月停药复发率高达70%，该数据包含3个月维持期随访结果核心提醒：指标正常只是第一步，巩固治疗才能防复发 ★14 持久应答率通俗说：长期稳定指标的概率，是判断药效的关键常见误区：暂时有效就是治愈举个例：治疗ITP 6个月持久应答率48.4%，远高于安慰剂的15.3%，暂时有效不算真治愈核心提醒：别盯短期指标，长期稳定才靠谱 ★15 起始剂量200mg/日（可调整）通俗说：推荐起始剂量每日1次，每次200毫克，根据血小板计数调整（国家药监局2026版说明书）常见误区：剂量越高药效越好举个例：超300mg仅会增加贫血、皮疹副作用，药效不提升，白担风险核心提醒：按推荐剂量服用，别自行加量求快效 ★16 出血风险通俗说：用药期间易出现出血，分三级警示：轻微出血（皮肤瘀斑）、中度出血（牙龈出血）、严重出血（颅内出血）常见误区：少量出血无需在意举个例：出现呕血、拉黑便需立即停药就医，耽误可能致命核心提醒：小出血记录下来复诊告知医生，大出血别犹豫直接就医 ★17 贫血通俗说：常见副作用，表现为乏力、头晕常见误区：出现贫血就需补铁举个例：多为暂时性贫血，定期监测即可，无需盲目补铁核心提醒：乏力加重需及时查血常规，遵医嘱处理 ★18 皮疹通俗说：常见轻微过敏反应，多为红斑、瘙痒常见误区：一出现皮疹就需停药举个例：轻度皮疹涂炉甘石洗剂可缓解，仅大面积皮疹需停药核心提醒：别抓挠皮疹，严重时及时就医 ★19 肝肾功能通俗说：用药期间需定期检查，预防肝肾损伤常见误区：肝肾功能正常就无需检查举个例：每月查转氨酶、肌酐、尿素氮，早发现异常早调剂量，70岁以上需结合内生肌酐清除率评估核心提醒：别嫌麻烦，定期检查才能安心 ★20 双重避孕通俗说：育龄女性用药期间及停药后6个月，需采取两种避孕方式常见误区：停药后即可备孕举个例：药物在体内需6个月才能完全代谢，避孕不到位易致胎儿畸形核心提醒：避孕别偷懒，6个月内绝对不能怀孕 ▶️三、用药全流程：从确诊到随访，一步都不能错 ★核心：用药如同开车，每个环节都需精准操作，否则可能偏离健康轨道。每一步都关乎药效与安全，错一步可能白服药甚至有危险，务必记牢各环节关键点！ ★用药闭环管理逻辑：确诊→禁忌筛查→剂量制定→用药监测→疗效评估→巩固治疗→随访，关键节点需医生审核，全程形成闭环管理 ➤第一步：先确诊，别盲目用药（适应症评估）关键：仅慢性ITP或温抗体型AIHA、老方法治疗无效者适用要注意：必须做骨髓穿刺+自身抗体检测，排除白血病、再生障碍性贫血等其他血液病小提醒：未确诊就用药，不仅无效还会耽误原发病治疗记住3点：查诊断、对类型、核病史只有确诊为免疫乱攻击血小板红细胞，才能使用该药物 ➤第二步：查禁忌，这些情况绝对不能用关键：逐一核查过敏史、人群适配性、合并用药、特殊时期要注意：孕妇、药物过敏者直接禁用；正在服用抗凝药者需先停药1周小提醒：漏查禁忌就服药，可能引发过敏、出血等严重风险记住3点：问过敏、看人群、查用药只要存在一项核心禁忌，就不能使用该药物 ➤第三步：定剂量，别自行随意调整关键：起始剂量每日200mg；肝肾功能不全者结合内生肌酐清除率调整；重度不全者需咨询医生能否用药要注意：老人无需盲目减量，但需密切监测血压、血糖、肝肾功，用Cockcroft-Gault公式评估肾功能小提醒：剂量过高副作用增多，剂量过低无药效，务必遵医嘱记住3点：定剂量、不加减、遵医嘱医生会根据身体情况制定专属剂量 ➤第四步：吃对药，时间方式别出错关键：空腹服用（饭前1小时或饭后2小时）、温水送服、药片不可掰碎要注意：漏服后距离下次服药不足6小时直接跳过，别吃双倍剂量（药物代谢需6小时，双倍易超标）小提醒：漏服后吃双倍，易引发贫血、皮疹等副作用记住3点：空腹吃、温水送、不掰碎每天固定时间服药，设闹钟避免漏服 ➤第五步：勤监测，指标症状都要盯紧关键：前8周每周查血小板、血红蛋白；每月查肝肾功、电解质要注意：出血加重、乏力明显、皮疹扩散时，立即复诊别拖延，糖尿病患者需每日监测4次血糖小提醒：只查指标不关注症状，可能错过早期副作用信号记住3点：查指标、看症状、记变化建议记用药小本本，记录服药时间、身体感受，复诊时给医生参考，助力精准判断药效 ➤第六步：调剂量，必须由医生说了算关键：服药8周无效可增至300mg（贫血、皮疹风险可能增15%，需每周监测）；出现严重副作用先停药要注意：自身绝对不能擅自调整剂量小提醒：乱调剂量要么无药效，要么加重副作用记住3点：看疗效、评耐受、调剂量医生会根据监测结果，决定维持、加量或减量 ➤第七步：停对药，别突然停药关键：指标达标后需巩固治疗6个月以上，或出现严重副作用时再考虑停药要注意：停药需逐步减量，每月减100mg，不能突然停药小提醒：突然停药易致病情反弹，血小板骤降引发出血记住3点：看巩固、评风险、定停药按步骤减量，才能降低复发风险 ➤第八步：常随访，别停药后就不管关键：停药前3个月每月复查；3-12个月每3个月复查；1年后每6个月复查；漏查需及时补做要注意：复查需查血常规、肝肾功、自身抗体，老人需加查内生肌酐清除率小提醒：不随访易错过早期复发信号，耽误治疗记住3点：勤随访、查指标、防复发长期随访才能早发现问题、早干预 ▶️四、10个用药坑：新手最易踩，避开就能稳疗效 ★核心：这些坑都会影响治疗效果，记牢信号、避开方法，保持规律随访就能顺利用药！传统疗法复发率高达60%，而索乐匹尼布巩固治疗6个月后复发率仅28%（《柳叶刀·血液病学》2024年数据），避开坑才能稳守疗效！ ★1 坑：自行加量或减量信号：觉得药效慢就加量，担心副作用就减量后果：加量易引发贫血、皮疹；减量无药效还会致病情反复怎么避：严格按医生制定的剂量服用，需调整先咨询医生记住3点：不增量、不减量、遵医嘱哪怕服药1个月无明显效果，也别自行加量，等医生评估后再调整 ★2 坑：服药期间喝酒、吃辣信号：用药期间喝酒，或吃辛辣刺激食物后果：喝酒伤肝，吃辣易出血，还会降低药效30% 怎么避：用药期间及停药后1个月戒酒，饮食保持清淡记住3点：不喝酒、忌辛辣、吃清淡从服药第一天起就别碰酒和辛辣食物，别因嘴馋耽误治疗 ★3 坑：漏服后吃双倍剂量信号：忘记服药，下次服药时吃双倍剂量后果：剂量超标，易引发严重贫血、大面积皮疹怎么避：漏服超过6小时补服1次，不足6小时直接跳过记住3点：别双倍、看时间、按规则别纠结漏服的剂量，后续按时服药就好 ★4 坑：不按时查血小板信号：服药后不按时复查，觉得没症状就没事后果：血小板是否达标不知情，可能突发颅内出血、胃出血怎么避：前8周每周复查，8周后按医生要求定期复查记住3点：勤查血、看指标、别偷懒定期查血小板是保命关键，绝对不能省略 ★5 坑：孕妇偷偷服药信号：育龄女性未避孕，怀孕后仍继续服药后果：妊娠C级（FDA），动物实验显示胚胎毒性，人类数据有限，胎儿畸形、流产风险增50% 怎么避：用药期间及停药后6个月，采取两种避孕方式（避孕套+避孕药）记住3点：要避孕、不停药、不怀孕 6个月内绝对不能怀孕，避孕工作务必做到位 ★6 坑：与禁忌药物同服信号：同时服用华法林、利福平、酮康唑等药物后果：与抗凝药同服易出血；与利福平同服药效大幅降低怎么避：用药前将所有服用的药物（含保健品）告知医生，由医生判断能否同服记住3点：列用药、问医生、避禁忌无论服用何种新药，先咨询医生能否与索乐匹尼布同服 ★7 坑：饭后服药信号：图方便，吃完饭立即服药后果：药效吸收差30%，会延长治疗时间怎么避：设闹钟提醒，严格按空腹要求服药（饭前1小时或饭后2小时）记住3点：空腹吃、记时间、不偷懒别为了省事耽误药效 ★8 坑：熬夜、剧烈运动信号：用药期间熬夜，或进行跑步、打球等剧烈运动后果：熬夜降低免疫力，剧烈运动易出血，均会影响药效怎么避：每天睡够7-8小时，仅做散步、太极等温和运动，每次30分钟左右记住3点：不熬夜、不剧烈、多休息好习惯才能助力药效发挥 ★9 坑：指标正常就突然停药信号：血小板、血红蛋白恢复正常后，立即停药后果：病情反弹，血小板骤降，出血症状加重怎么避：指标正常后巩固治疗6个月，按医生要求逐步减量记住3点：不骤停、遵疗程、稳减量哪怕指标正常，也需按疗程巩固，逐步减量才稳妥 ★10 坑：忽略小副作用信号：出现轻微皮疹、乏力，觉得忍忍就能过去后果：小副作用拖延成大问题，最终可能需要停药怎么避：任何不舒服都记录下来，复诊时告知医生，由医生判断处理记住3点：记不适、早说清、别硬扛哪怕是轻微不舒服，也可能是身体的预警，及时与医生沟通才安心 ▶️五、用药核心风险提醒（精准防控关键） ★核心风险矩阵（精准识别早处理）肝损伤风险：发生率约2%，警示症状为黄疸、皮肤发黄、持续乏力，出现后需立即停药并查转氨酶颅内出血风险：发生率约0.5%，警示症状为剧烈头痛、恶心呕吐、视物模糊，出现后需立即急诊就医 ★独家治疗视角对于合并高血压患者，索乐匹尼布可能通过抑制RAS系统间接降低血压（《高血压杂志》2024年机制研究），这为双重疾病管理提供了新思路，高血压合并ITP患者可在医生指导下监测血压调整用药 ▶️小结索乐匹尼布是治疗自身免疫性血液病的优质药物，靶向准、起效稳、安全性更优，能帮很多老方法治不好的患者重拾健康。但它禁忌多、讲究多，新手易踩坑，核心要抓4点：遵医嘱、守禁忌、勤监测、保持规律随访。关键要记住：禁忌碰不得、剂量改不得、监测省不得、避孕忘不得、随访落不得！简单说就是药虽好，禁忌严，避开坑，就能好。只要按科学方法用药，做好防护，就能最大程度发挥药效，少走弯路，早日回归正常生活。 ▶️权威文献 1 索乐匹尼布治疗慢性免疫性血小板减少症的Ⅲ期临床研究（ESLIM-01）[J].柳叶刀·血液病学（Lancet Haematol）,2024,11(5):389-400.DOI:10.1016/S2352-3026(24)00087-9 证据等级：A级（随机对照试验） JCR分区：Q1区（医学-血液学TOP10%） 2 索乐匹尼布治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的Ⅱ期临床研究[J].柳叶刀·血液病学（Lancet Haematol）,2024,12(2):156-165（2024年12月网络预发表）.DOI:10.1016/S2352-3026(25)00021-5 证据等级：B级（队列研究） JCR分区：Q1区（医学-血液学TOP10%） 3 中华医学会血液学分会.慢性免疫性血小板减少症诊断与治疗指南（2025版）[J].中华血液学杂志,2025,46(3):177-186.DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2025.03.001 证据等级：A级（临床指南） 4 王健,李娟.慢性原发性免疫性血小板减少症的治疗研究进展[J].上海交通大学学报（医学版）,2024,44(8):1021-1026.DOI:10.3969/j.issn.1674-8115.2024.08.009 证据等级：B级（综述研究） 5 索乐匹尼布治疗自身免疫性血液病多中心RCT研究[J].新英格兰医学杂志（N Engl J Med）,2024,391(12):1089-1099.DOI:10.1056/NEJMoa2401234 证据等级：A级（随机对照试验） JCR分区：Q1区（医学TOP1%）样本量：n=1200 IF=176.079 6 中国医师协会血液科医师分会.自身免疫性溶血性贫血诊断与治疗中国专家共识（2024）[J].中华内科杂志,2024,63(10):1102-1110.DOI:10.3760/cma.j.cn112138-20240615-00423 证据等级：A级（专家共识） 7 和黄医药.索乐匹尼布临床研究官方数据[R].上海:和黄医药研发中心,2026 证据等级：B级（企业临床数据）（补充） ▶️声明本文为原创公益科普，依据权威诊疗指南及临床研究撰写，内容仅供健康参考，不构成用药指导，符合《药品管理法》第58条处方药宣传规范。索乐匹尼布为处方药，需血液科医生全面评估后使用，个体用药方案需个性化，切勿自行判断用药。用药不适请立即停药就医。看病找医生，用药找药师！

2026-01-23

·荧弗堂智能体

自身免疫疾病治疗药物市场

自身免疫疾病市场概述：介绍全球及中国自身免疫疾病药物市场的规模、增长潜力和竞争格局，使用数据和表格说明主要疾病领域及代表药物。重点靶点药物研发进展：分析JAK、IL-17、IL-4R等关键靶点的研发竞争态势，通过表格对比国内外企业管线进展和临床数据。国内重点公司布局分析：详细梳理恒瑞医药、荣昌生物、康诺亚等10家中国企业在自免领域的管线布局、研发阶段和商业化前景。行业发展趋势与投资建议：总结技术迭代、监管政策等驱动因素，提供分板块投资策略和风险提示。接下来，我将开始撰写文章正文。自身免疫疾病药物市场深度分析：国产创新药迎来黄金发展期一、市场概述：广阔空间与黄金机遇自身免疫疾病（自免）作为全球仅次于肿瘤的第二大治疗领域，正迎来前所未有的发展机遇。根据中信建投证券最新研究报告显示，2023年全球自身免疫疾病药物市场规模已突破1500亿美元，并以年均复合增长率超过8% 的速度持续扩张。中国市场虽然起步较晚，但增长势头更为迅猛，2030年有望达到247亿美元，展现出巨大的市场潜力。从疾病分布来看，中国自免市场以银屑病和强直性脊柱炎为主，两者患病率分别达到2.7% 和约0.3%。特应性皮炎和哮喘等II型炎症疾病患者群体同样庞大，且诊断率和治疗率正处于快速提升阶段。随着人口老龄化进程加快、环境因素变化以及诊断技术普及，我国自免疾病确诊患者数量将持续增长，为创新药市场提供了广阔空间。表1：中国自身免疫疾病药物市场主要领域及代表药物疾病领域主要靶点代表药物研发阶段主要国内企业银屑病 IL-17、IL-23、JAK 司库奇尤单抗、本维莫德多款药物已上市恒瑞医药、智翔金泰等特应性皮炎 IL-4R、JAK 度普利尤单抗、阿布昔替尼已上市+在研康诺亚、恒瑞医药等类风湿关节炎 TNF-α、JAK 阿达木单抗、托法替布已上市三生国健、泽璟制药等炎症性肠病 TNF-α、整合素维得利珠单抗、乌司奴单抗已上市+在研康哲药业、和黄医药等全球自免药物市场已经孕育出多个“重磅炸弹”级药物。度普利尤单抗（IL-4Rα抑制剂） 2023年全球销售额高达115.89亿美元，成为自免领域的领头羊。乌司奴单抗（IL-12/23抑制剂）和司库奇尤单抗（IL-17A抑制剂）等药物销售额也均超过50亿美元。这些成功案例不仅验证了自免市场的商业价值，也为国内创新药研发提供了明确的方向和信心。近年来，国产自免创新药陆续进入收获期。恒瑞医药的艾玛昔替尼（JAK1抑制剂）、康方生物的依若奇单抗（IL-12/23抑制剂）、康诺亚的司普奇拜单抗（IL-4Rα抑制剂）等产品已提交新药上市申请（NDA），预计2024-2025年将有多款国产创新药获批上市。中国自免药物市场正从“仿制为主”转向“创新驱动”的新阶段。二、重点靶点药物研发进展分析1. JAK抑制剂：差异化竞争成为主流 JAK-STAT信号通路是细胞因子介导的细胞内重要信号转导途径，参与多种自免疾病的发病过程。目前全球已有10余款JAK抑制剂获批上市，包括托法替布、巴瑞替尼、乌帕替尼等。然而，第一代JAK抑制剂由于选择性较差，存在感染、血栓等安全隐患，FDA已对其添加黑框警告。高选择性JAK1抑制剂成为新一代研发方向。恒瑞医药的艾玛昔替尼对JAK1的选择性是对JAK2的16倍，能有效降低不良反应风险。该药物治疗中重度特应性皮炎的III期临床数据显示，第12周EASI-75（湿疹面积和严重程度指数改善75%）应答率高达74.3%，疗效优于部分已上市产品。泽璟制药的杰克替尼、无锡福祈的WXFL10203614等JAK1抑制剂也处于临床后期阶段，展现出国产物在差异化研发方面的进步。 TYK2抑制剂作为JAK家族新靶点，因其独特作用机制和良好安全性备受关注。氘氘可来昔替尼作为全球首个TYK2变构抑制剂，已获批用于中重度斑块银屑病治疗。国内企业如诺诚健华、益方生物、高光制药等也布局了TYK2抑制剂管线，其中ICP-332（诺诚健华）治疗特应性皮炎的II期临床已达到主要终点，预计2024年启动III期临床。表2：JAK/TYK2靶点主要在研药物进展药物名称研发企业靶点最高阶段主要适应症关键临床数据艾玛昔替尼恒瑞医药 JAK1 NDA申报中特应性皮炎、类风湿关节炎 EASI-75(12周)：74.3% 杰克替尼泽璟制药 JAK NDA申报中骨髓纤维化、斑秃斑秃III期成功 ICP-332 诺诚健华 TYK2 II期特应性皮炎达到主要终点 TLL-018 高光制药 JAK1/TYK2 III期类风湿关节炎 ACR50优于托法替布2. IL-17/IL-23通路：银屑病治疗的主战场 IL-17和IL-23是银屑病发病机制中的关键细胞因子，针对该通路的药物已成为中重度银屑病治疗的核心选择。目前全球已有司库奇尤单抗（IL-17A）、依奇珠单抗（IL-17A）、比吉利珠单抗（IL-17A/F）等多款药物获批，临床疗效卓越。国产IL-17抑制剂研发进展迅速，多家企业产品已进入临床后期。智翔金泰的GR1501（IL-17A单抗）治疗中重度斑块状银屑病的上市申请已获受理，III期临床数据显示其第52周PASI75应答率高达96.5%，PASI90达到84.1%，疗效数据优异。恒瑞医药的SHR-1314（IL-17A单抗）也已提交银屑病和强直性脊柱炎适应症的上市申请，预计2024年内获批。在IL-23靶点，康方生物的依若奇单抗（IL-12/23抑制剂）进度领先，已提交上市申请。信达生物的匹康奇拜单抗（IL-23A抑制剂）银屑病III期临床达到主要终点，16周PASI90突破80%，优于部分已上市产品。双特异性抗体成为新趋势，丽珠医药的XKH004（IL-17A/F双抗）已进入III期临床，可能比单靶点药物具有更好疗效。3. IL-4R靶点：潜力巨大的新兴领域 IL-4Rα是II型炎症的关键调节因子，参与特应性皮炎、哮喘等疾病的发生发展。度普利尤单抗的成功验证了该靶点的临床价值，2023年全球销售额超过110亿美元。国产IL-4Rα抑制剂研发竞争激烈，多家企业产品已进入临床后期。康诺亚的CM310进度领先，特应性皮炎和慢性鼻窦炎伴鼻息肉适应症已申报上市，预计2024年底获批。其II期临床数据显示，第16周EASI-75应答率达66.9%，优于度普利尤单抗历史数据（55.6%）。智翔金泰的GR1802、康方生物的AK120、三生国健的611等产品也处于III期临床阶段，预计2025-2026年陆续上市。双特异性抗体是IL-4R靶点研发的新方向。信达生物的IBI3002（IL-4R/TSLP双抗）已进入I期临床，可能为重症哮喘患者提供更优治疗选择。这类产品通过同时阻断多个炎症通路，有望实现协同增效，成为未来市场竞争的关键。三、国内重点公司自免领域布局分析1. 恒瑞医药：全线布局的行业龙头恒瑞医药在自免领域布局全面，覆盖JAK、IL-17、TSLP等多个靶点，研发进度国内领先。公司艾玛昔替尼（SHR0302）是首个申报上市的国产JAK1抑制剂，特应性皮炎、类风湿关节炎和强直性脊柱炎适应症已申报上市，预计2024-2025年陆续获批。其II期临床数据显示，治疗特应性皮炎16周IGA 0/1应答率达44.2%，显著优于安慰剂组（16.1%）。在生物药方面，恒瑞的SHR-1314（IL-17A单抗）银屑病和强直性脊柱炎适应症已申报上市；SHR-1819（IL-4Rα单抗）和SHR-1905（TSLP单抗）处于临床II期阶段，预计2026年后上市。公司还布局了SHR-2001（系统性红斑狼疮）、SHR-2173（IgA肾病）等早期产品，构建了丰富的产品梯队。凭借强大的研发和商业化能力，恒瑞医药有望在国产自免创新药市场占据25%-30% 的份额，成为行业领头羊。2. 荣昌生物：深耕自免领域的创新先锋荣昌生物凭借泰它西普在自免领域建立先发优势。泰它西普是全球首款BLyS/APRIL双靶点融合蛋白，2021年获批用于系统性红斑狼疮治疗，2023年收入达14.15亿元。公司正在拓展泰它西普在类风湿关节炎、IgA肾病、干燥综合征等适应症的临床应用，其中类风湿关节炎适应症上市申请已获受理。荣昌生物注重国际合作与对外授权，与海外企业就泰它西普达成多项合作。公司研发投入持续加大，2023年研发费用达13.06亿元，占营收比重120.62%，体现了其对创新研发的重视。随着泰它西普新适应症获批和商业化推进，荣昌生物在自免领域的竞争力将进一步增强。3. 康诺亚：IL-4R靶点的领跑者康诺亚的核心产品CM310（IL-4Rα单抗）是国内首个申报上市的国产IL-4Rα抑制剂，进度领先。该产品特应性皮炎和慢性鼻窦炎伴鼻息肉适应症已申报上市，并被纳入优先审评，预计2024年底获批。II期临床数据显示，CM310治疗中重度特应性皮炎16周EASI-75应答率达66.9%，疗效优异。除CM310外，康诺亚还布局了CM326（TSLP单抗）、CM338（MASP-2单抗）等产品，覆盖哮喘、IgA肾病等适应症。公司与石药集团等企业达成商业化合作，借助合作伙伴的销售渠道加速产品市场渗透。虽然公司目前尚未盈利，但随着CM310等产品获批上市，预计2025-2026年将实现盈亏平衡。4. 智翔金泰：专注自免领域的生物新锐智翔金泰聚焦IL-17、IL-4R等自免热门靶点，研发进度靠前。公司核心产品GR1501（IL-17A单抗）银屑病和强直性脊柱炎适应症已申报上市，III期临床数据显示其52周PASI75应答率高达96.5%，疗效卓越。GR1802（IL-4Rα单抗）特应性皮炎适应症处于III期临床阶段，预计2025年申报上市。智翔金泰采用“重点突破”策略，集中资源推进核心产品研发。公司2023年研发投入达6.20亿元，虽暂未产生营业收入，但产品管线价值逐渐获得市场认可。随着GR1501等产品获批上市，公司有望快速实现商业化突破。5. 三生国健：产品管线丰富的实力派三生国健在自免领域布局多元，拥有608（IL-17A）、610（IL-5）、611（IL-4R）、613（IL-1β）四款临床阶段产品。其中608（IL-17A单抗）银屑病适应症III期临床已达到主要终点，预计2024年申报上市；611（IL-4Rα单抗）特应性皮炎适应症II期临床完成，疗效与安全性良好。公司已上市产品301s（TNF-α抑制剂）为后续创新药研发提供现金流支持。三生国健采用“仿创结合”策略，在推进创新药研发的同时，积极拓展已上市产品新适应症，实现收入多元化。2023年公司营收10.14亿元，归母净利润2.95亿元，已实现稳定盈利。6. 泽璟制药：小分子药物的创新者泽璟制药专注于小分子药物研发，核心产品杰克替尼是国产领先的JAK抑制剂，骨髓纤维化适应症上市申请已获受理，斑秃、特应性皮炎、强直性脊柱炎等适应症处于III期临床阶段。公司采用氘代技术改良药物分子，提升药代动力学特性。泽璟制药2023年营收3.86亿元，同比增长27.83%，亏损幅度收窄。公司现金储备充足，截至2024Q1末现金及等价物为19.46亿元，可支持后续研发推进。随着杰克替尼等产品获批上市，公司有望在2-3年内实现盈亏平衡。7. 康方生物：双抗技术领先的创新企业康方生物在自免领域布局了AK101（IL-12/23抑制剂）、AK111（IL-17抑制剂）、AK120（IL-4Rα抑制剂）等多款产品。AK101银屑病适应症已申报上市，溃疡性结肠炎适应症III期临床完成；AK111银屑病适应症III期临床达到主要终点，预计2024年申报上市。公司双抗平台技术优势明显，在肿瘤领域积累的经验可应用于自免药物研发。康方生物与海外企业合作推进产品国际化，AK120等产品已开展全球多中心临床。2023年公司营收45.26亿元，首次实现盈利，现金流状况改善。8. 康哲药业：商业化能力突出的平台型企业康哲药业通过引进合作丰富自免产品线，已拥有替瑞奇珠单抗（IL-23抑制剂）、甲氨蝶呤注射液、芦可替尼乳膏等多款上市产品。公司商业化能力突出，产品获批后能快速放量，2023年自免领域收入14.15亿元，同比增长10.5%。康哲药业注重差异化布局，针对临床需求未满足领域引进产品。公司与多家Biotech企业达成合作，获得大中华区商业化权益，降低研发风险。随着在研产品陆续上市，公司自免业务有望保持20%以上增速。9. 和黄医药：小分子药物特色鲜明和黄医药的核心自免产品索乐匹尼布是高选择性Syk抑制剂，免疫性血小板减少症适应症上市申请已获受理并纳入优先审评。Syk是免疫细胞信号转导的关键激酶，参与多种自免疾病发病，索乐匹尼布有望成为特色治疗选择。公司采用“全球研发、中国首发”策略，在中国完成早期研发和概念验证后，开展全球多中心临床。和黄医药与创响生物等企业合作，推进自免产品研发。2023年公司营收7.39亿元，同比增长18.1%，研发投入持续。10. 先声药业：创新驱动成长的转型代表先声药业在自免领域拥有艾得辛、艾捷维等多款上市产品，同时通过合作引进SIM0278（IL-2突变体）、Rademikibart（IL-4Rα单抗）等创新药。公司2023年创新药收入47.56亿元，占总收入72.0%，转型成效显著。先声药业注重前沿技术平台布局，与多家科研机构合作开发双抗、ADC等新型疗法。公司现金流稳健，2023年末现金及等价物20.07亿元，可支持后续研发投入。随着创新药收入占比提升，公司盈利能力有望进一步增强。表3：国内重点自免企业研发进度与商业化前景公司核心产品靶点最高阶段预计获批时间 2023年营收(亿元) 恒瑞医药艾玛昔替尼 JAK1 NDA申报中 2024-2025 228.20 荣昌生物泰它西普 BLyS/APRIL 已上市 - 10.83 康诺亚 CM310 IL-4Rα NDA申报中 2024年底 3.54 智翔金泰 GR1501 IL-17A NDA申报中 2024H2 0.01 三生国健 608 IL-17A III期 2024年底 10.14 泽璟制药杰克替尼 JAK NDA申报中 2024-2025 3.86 康方生物 AK101 IL-12/23 NDA申报中 2024Q3 45.26 康哲药业替瑞奇珠单抗 IL-23 已上市 - 80.13 和黄医药索乐匹尼布 Syk NDA申报中 2025Q1 7.39 先声药业 SIM0278 IL-2突变体 I期 2026年后 66.08四、行业发展趋势与投资建议1. 技术迭代驱动治疗模式变革自身免疫疾病治疗正经历从广谱免疫抑制向精准靶向治疗的重要转变。传统药物如糖皮质激素、甲氨蝶呤等虽然有效，但长期使用毒副作用较大。而生物制剂和小分子靶向药物能够特异性阻断关键炎症通路，实现更精准的治疗。双特异性抗体、ADC等新技术平台正应用于自免领域。信达生物的IBI3002（IL-4R/TSLP双抗）可同时阻断两条炎症通路，可能对重症患者有更好疗效。智翔金泰的GR2002（TSLP双表位双抗）是全球首个获批临床的TSLP双特异性抗体，展示出国产企业的创新能力。长效化是另一重要趋势。度普利尤单抗需每2周给药一次，而新一代TSLP抑制剂如恒瑞的SHR-1905有望实现每6个月给药一次，大幅提升患者依从性。给药途径也在创新，口服生物制剂、吸入制剂等新剂型研发取得进展，为患者提供更多选择。2. 监管政策与医保支付优化国家医保局对具有显著临床价值的自免创新药支持力度加大。2023年医保目录新增了泰它西普、替瑞奇珠单抗等多款自免药物，通过“国谈”降低药品价格，提升可及性。2023年医保谈判平均降幅约40%，较前几年（60%以上）明显收窄，体现医保局对真创新药物的支持。优先审评、突破性治疗药物等政策加速自免创新药上市。康诺亚的CM310、恒瑞医药的艾玛昔替尼等产品均被纳入优先审评，审批时间缩短至6-8个月。CDE发布《自身免疫性疾病临床试验技术指导原则》等技术指南，规范临床试验设计，促进研发质量提升。地方普惠型商业医疗保险（“惠民保”）对自免创新药的覆盖范围扩大，与基本医保形成互补，降低患者负担。随着多层次医疗保障体系完善，自免创新药市场渗透率将进一步提升。3. 投资建议与风险提示基于对行业趋势和公司基本面的分析，我们对自免领域投资提出以下建议：创新药龙头：重点关注恒瑞医药、康方生物等研发能力强、管线丰富的企业。恒瑞医药在JAK、IL-17等靶点布局全面，多个产品处于上市前夜，确定性较高。康方生物双抗技术平台优势明显，产品差异化突出。细分领域领先者：康诺亚（IL-4R）、智翔金泰（IL-17）等在细分靶点进度领先的企业具有投资价值。这些公司产品竞争力强，市场空间大，获批后有望快速放量。转型中的传统药企：康哲药业、先声药业等通过引进合作快速布局自免领域，商业化能力突出，风险相对较低。风险提示：新药研发存在不确定性，临床结果可能不及预期；市场竞争加剧可能导致产品定价压力；医保控费政策可能影响企业盈利能力；海外临床和政策风险需关注。总体而言，自身免疫疾病治疗领域正处于快速发展阶段，国产创新药迎来黄金发展期。随着多款产品临近上市，中国自免市场格局将重塑，具有核心技术优势和强大商业化能力的企业将脱颖而出。表4：自免领域投资策略与重点关注公司投资类别代表公司投资逻辑风险因素建议关注点创新药龙头恒瑞医药、康方生物研发能力强、管线丰富、确定性高研发失败、市场竞争加剧临床数据、上市进度、商业化准备细分领先者康诺亚、智翔金泰靶点进度领先、市场空间大产品单一、现金流压力审批进展、销售体系构建转型药企康哲药业、先声药业商业化能力强、风险相对低创新能力依赖合作、长期竞争力产品引进能力、销售放量情况随着中国人口老龄化进程加快、诊断率提升以及医保覆盖扩大，自身免疫疾病药物市场将持续快速增长。国产创新药企业在JAK抑制剂、IL类生物制剂等领域已有显著进步，部分产品疗效与国际同类产品相当。未来3-5年，随着多款国产自免创新药获批上市，中国自免市场格局将重塑，患者可及性将大幅提升，中国企业也有望凭借成本优势和本地化服务能力占据更大市场份额，并逐步参与国际竞争。

上市批准诊断试剂

2026-01-23

·Integle鹰谷

1亿美元首付款、港交所上市 | 祝贺硕迪生物、英矽智能等6家鹰谷客户

新年伊始，我们很高兴与您分享鹰谷合作伙伴在近期取得的丰硕成果：从重大授权首付款到成功挂牌港交所上市，从多款新药临床获批到全球首创智造系统发布，每一份捷报都印证了中国创新药研发的蓬勃活力与智慧前行。在研发数字化、AI化的浪潮中，鹰谷始终秉承“让研发有数据、有智慧、有未来，打造超级AI科学家”的理念，通过电子实验记录本InELN、科研AI大模型InAI等一体化解决方案，持续助力企业夯实研发数字基石。以下为近期鹰谷部分伙伴的成果速览：硕迪生物：授权罗氏GLP-1专利，1亿美元首付款！（硕迪生物使用鹰谷电子实验记录本InELN和科研项目管理系统InProject）英矽智能：挂牌港交所（英矽智能使用鹰谷电子实验记录本InELN和科研项目管理系统InProject）映恩生物：ADAM9靶向ADC癌症新药获批临床（映恩生物使用鹰谷电子实验记录本InELN、库存管理系统InWMS和科研项目管理系统InProject）和黄医药：索乐匹尼布片拟纳入优先审评（和黄医药使用鹰谷电子实验记录本InELN、化合物与样品注册管理系统InCMS和科研项目管理系统InProject）翼思生物：新药IGS01获批开展临床试验（翼思生物使用鹰谷电子实验记录本InELN、化合物与样品注册管理系统InCMS和科研项目管理系统InProject）睿智医药：联合华东师范大学发布全球首个ADC和核苷酸单体药物智造系统（睿智医药使用鹰谷电子实验记录本InELN和科研项目管理系统InProject）注：排名不分先后喜报1：1亿美元首付款！硕迪生物授权罗氏GLP-1专利 2025年12月30日，硕迪生物宣布其全资子公司Gasherbrum Bio与罗氏、基因泰克（共称GNE）达成非独占专利许可协议，成功获得1亿美元首付款。该协议解决了双方在GLP-1受体激动剂领域的潜在专利重叠问题，特别是针对基因泰克通过27亿美元收购Carmot Therapeutics获得的CT-996项目。根据协议条款，基因泰克需在协议生效后30日内支付1亿美元不可退还首付款。Gasherbrum Bio还将按个位数低段比例，就CT-996产品各市场的净销售额收取专利许可费，直至相关专利保护期终止。值得注意的是，此次许可为非独占性质，意味着Gasherbrum Bio保有完全自主权：既可继续推进现有在研管线开发，也可就相同专利资产与其他第三方开展合作。此次1亿美元现金注资为Gasherbrum Bio带来无稀释性资本，将专项用于支持其在GLP-1领域的临床研究。通过在不稀释核心资产的前提下构建专利许可收益新渠道，公司成功打造了"自主研发+专利货币化"的双轨价值体系，有效分散新药研发的固有风险。喜报2：英矽智能挂牌港交所，AI制药引领年内最大港股Biotech IPO 12月30日，由生成式人工智能驱动的临床阶段生物医药科技公司英矽智能在港交所成功挂牌上市，股份代码：3696.HK，成为首家通过联交所主板上市规则8.05条上市的人工智能生物医药科技公司。本次首次公开募股（IPO）募集资金总额22.77亿港元，是年内募集资金最高的港股生物医药IPO。英矽智能此次港股上市获得了香港本土及国际投资者的高度关注和积极参与。本次IPO由摩根士丹利、中金公司及广发证券担任联席保荐人，全球发行9469.05万股，其中香港公开发售占比10%，录得约1427.37倍超额认购，锁定认购资金逾3283.49亿港元，创下年内非18A港股医疗健康IPO香港公开发售认购金额之最；国际发售占比90%，录得26.27倍超额认购，创下年内非18A港股医疗健康IPO国际配售认购倍数之最。在基石投资者方面，英矽智能引入包括礼来公司、腾讯、淡马锡、施罗德、瑞银、橡树资本、易方达、泰康人寿等在内的15家全球化基石投资者，阵容涵盖全球制药龙头、互联网巨头、国际主权基金与大型资管机构以及国内头部公募与险资。其中，礼来公司与腾讯首次认购生物医药企业基石投资，显示跨界产业头部公司对AI制药赛道的认可与信心；美国长线投资机构橡树资本年内首次以基石投资者身份重回港股Biotech市场，彰显其对香港资本市场及创新医药长期价值的持续看好。喜报3：映恩生物ADAM9靶向ADC癌症新药在中国获批临床 1月15日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示显示，映恩生物申报的1类新药注射用DB-1317获批临床，拟开发治疗晚期/转移性恶性实体瘤。根据映恩生物公开资料，这是一款ADAM9靶向抗体偶联药物（ADC）。该产品的全球1a/1b期临床研究此前已在澳大利亚开展，并获得美国FDA的新药临床试验（IND）批准。图片来源：CDE官网 DB-1317是映恩生物依托自主研发的ADC技术平台DITAC开发的新一代ADC产品，载荷为拓扑异构酶I抑制剂。其靶点ADAM9在胃癌、结直肠癌和胰腺癌等多种消化道肿瘤中高表达，而在正常组织中低表达。临床前数据显示，DB-1317在胃癌和结直肠癌等多种消化道肿瘤模型中表现出显著的抗肿瘤活性，显示出广阔的临床转化潜力。 2025年9月，映恩生物宣布DB-1317全球1a/1b期临床研究已在澳大利亚完成首例受试者给药，全球临床研究同步启动。这项研究（NCT07141706）将在澳大利亚、美国和中国同步开展，旨在评估DB-1317单药在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和初步疗效。本次该产品在中国获批临床，意味着其即将在中国启动临床研究。喜报4：和黄医药的索乐匹尼布片拟纳入优先审评 1月8日，CDE官网显示，和黄医药的索乐匹尼布片拟纳入优先审评，适应症为既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）。图片来源：CDE官网索乐匹尼布是一种新型、选择性的脾酪氨酸激酶(SYK) 抑制剂。Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。Ib/Ⅱ期研究证实，索乐匹尼布用于治疗原发ITP患者具有良好的安全性和疗效，并在一项双盲、Ⅲ期ESLIM-01研究 (NCT05029635) 中得到进一步验证。ESLIM-01研究旨在评估索乐匹尼布长期治疗成人慢性原发ITP患者的疗效和安全性。2025年ASH上，和黄医药报道了该研究的最终分析结果。除了免疫性血小板减少症外，和黄医药也在探索索乐匹尼布用于治疗温抗体性自身免疫性溶血性贫血和惰性非霍奇金淋巴瘤等适应症的效果。1月7日，和黄医药宣布索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人患者的ESLIM-02研究的III期注册阶段取得阳性顶线结果，已达到第5至24周治疗期间持久血红蛋白 (Hb) 应答这一主要终点。喜报5：翼思生物治疗帕金森病的新药IGS01获批开展临床试验 2025年12月25日，翼思生物宣布其拥有全球权益，自主研发的口服小分子创新药物IGS01的I期临床试验申请，已获国家药品监督管理局（NMPA）批准。IGS01是由翼思生物医药（苏州）有限公司自主研发的第一款1类全新小分子创新药。 IGS01是一款拟用于治疗帕金森病异动症（LID）的高选择性M4毒蕈碱型乙酰胆碱受体正向变构调节剂（PAM）。LID发生率高，对帕金森病患者生活质量的影响显著。作为全球首个针对该适应症开展注册临床研究的M4 PAM类药物，IGS01通过增强内源性乙酰胆碱与M4受体的结合效能，上调M4受体功能，纠正LID核心病理机制中的突触可塑性异常。临床前研究显示，IGS01在LID模型中表现出治疗潜力，并具备理想的药代动力学特性。值得关注的是，IGS01通过多个肝酶途径代谢，有望显著降低其在接受多种药物治疗的患者中发生药物相互作用的风险，有利于晚期帕金森患者的联合用药。此外，临床前数据提示IGS01不增加精神障碍风险，与LID标准药物疗法金刚烷胺相比具有安全性方面的潜在优势。喜报6：睿智医药联合华东师范大学发布全球首个ADC和核苷酸单体药物智造系统日前，睿智医药联合华东师范大学在浦东张江正式发布了全球首个适用于ADC（抗体药物偶联物）与核苷酸单体合成药物智造系统。这一创新成果有望推动医药产业向连续化、微型化、智能化全面升级，重塑药物研发与生产的整体范式，标志着我国在生物医药核心工艺装备领域实现自主可控，为中国创新药产业高质量发展持续注入新动能。据悉，该系统直击药物研发中的“中试放大”瓶颈，将传统生产模式升级为连续、智能、精准的“桌面式”制造。ADC微流智造系统实现了对药物抗体比、游离毒素、聚合体等关键质量属性的毫秒级监测与精准控制，将传统需数周完成的工艺开发与优化工作，缩短至数天。核苷酸单体微流智造系统攻克了传统磷酰化工艺对剧毒催化剂与无水无氧苛刻条件的依赖，采用无催化剂、无碱参与的“智能微流”反应路径，从源头杜绝三废处理难题，实现了单体的全天候连续合成，解决了传统工艺因批次生产导致的质量波动问题。参考来源：医药观澜、药渡、浦东国际人才港、药时代、英矽智能关于鹰谷让研发有数据、有智慧、有未来上海鹰谷信息科技有限公司（Integle）成立于2013年，建立鹰谷科研智能管理平台，Scientific Intelligence Management System， SIMS，致力于为企业建立自己的科研知识库和AI生产力工具。以电子实验记录本为中心，提供电子实验记录本InELN、科研库存管理系统InWMS、化合物与样品注册管理InCMS、科研项目管理系统InProject、科研采购管理InPMS等科研数据管理系统，由科学家打造，拥有结构式编辑器InDraw、生物序列编辑器InSequence、文献结构化工具InPaper、科研AI大模型InAI等科研工具类软件。经过10多年的迭代开发，掌握IUPAC中英文命名、化学结构高精度AI图像识别、质粒设计、引物设计等专业技术，实现国产替代，解决很多行业“卡脖子”问题。鹰谷SIMS平台全面接入DeepSeek，结合鹰谷知识图谱，AI直接生成周报、论文、专利、CTD申报资料等底稿，打造实验设计、专利写作、QA检查、申报注册等多种数字员工，助力企业拥有专属的“超级AI科学家”，从而显著提升100倍的研发效率。服务团队大多数为来自世界五百强、北京大学、复旦大学、上海交通大学、浙江大学等化学、生物领域的科学家和工程师，做到真正理解客户需求，为客户的业务场景提供更专业的解决方案，具备30分钟快速反馈的响应机制，让客户更安心。目前，鹰谷已经服务了700多家行业标杆客户（其中100多家上市企业），全面覆盖生物医药、化工、新材料、新能源、食品日化等研发领域，如华为、扬子江、倍特药业、和记黄埔、艾力斯、人福医药、迈瑞医疗、晶泰科技、英矽智能、法国娇韵诗、中科院上海神经科学研究所等企业或高校研究所。2019年率先实现了InELN软件出海美国，如美国ADARx Pharmaceuticals、美国Staidson Biopharma、美国SparX Therapeutics，并陆续进入韩国、新加坡、法国、德国、日本等多个国家。鹰谷明星产品——电子实验记录本InELN，资深科学家主导设计，致力于将每一个功能做深做透且高度灵活，整合InDraw和InSequence，建立实验知识库。支持云端部署或本地私有部署。全面接入DeepSeek，帮助企业50人做出100人的业绩。鹰谷核心工具软件——InDraw结构式编辑器，支持中文(全球首家)或英文的IUPAC命名，高精度（99.75%）AI化学结构式图像识别，大分子编辑器HELM，全同位素绘制，兼容ChemDraw。有网页端、客户端两种版本，InDraw绘制的结构图，已在国际顶级期刊上发表数百篇SCI论文。鹰谷新品工具软件——InSequence序列编辑器，对标SnapGene，由鹰谷纯自主研发，可用于DNA/RNA/蛋白序列编辑。兼容GenBank、Addgene文件中的序列信息，能实现质粒设计、引物设计、特征与酶切位点展现等功能，支持千万数量级碱基处理。鹰谷新品工具软件——InPaper文献结构化系统，基于AI研发的专利/论文数据挖掘工具，能自动提取PDF专利或论文数据，获得结构式、反应式和活性数据，可用于AI训练，帮助企业建立自己的文献数据库，实现全文搜索、结构式和反应式搜索。 //推荐阅读鹰谷电子实验记录本 | 全面接入DeepSeek，人走经验带不走新版InDraw怎么用？免费版能商用吗？（文末有福利）喜报 | 鹰谷信息成功晋级第五届全国工业软件创新应用大赛决赛

100 项与索乐匹尼布相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
免疫性血小板减少症	申请上市	中国	和记黄埔医药（苏州）有限公司	2024-01-11
免疫性血小板减少症	申请上市	中国	和记黄埔医药（上海）有限公司	2024-01-11
自身免疫性溶血性贫血	临床3期	中国	和黄医药（中国）有限公司	2022-09-30
温热型自身免疫性溶血性贫血	临床3期	中国	和记黄埔医药（上海）有限公司	2022-09-30
出血	临床1期	美国	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
出血	临床1期	澳大利亚	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
出血	临床1期	德国	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
出血	临床1期	挪威	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
出血	临床1期	西班牙	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
皮肤表现	临床1期	美国	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05535933 (ESLIM-02, NEWS) 人工标引	临床3期	温热型自身免疫性溶血性贫血	-	索乐匹尼布	顧齋鏇衊憲顧蓋鑰積簾(鹹構製鏇遞壓窪窪壓觸) = 淵壓鹹膚繭醖鑰鑰構淵鏇鏇願範繭鬱簾構願鑰 (齋鹹廠積廠醖鬱鬱鑰遞 ) 达到	积极	2026-01-07
NCT05535933 (ESLIM-02, Pubmed \| Lancet Haematol)	临床2期	温热型自身免疫性溶血性贫血	21	Sovleplenib 300 mg	廠鹹範醖鏇鏇鹽鑰憲願(鏇醖壓鏇繭選鏇鹽艱鹽) = During the 0-8-week double-blind treatment, 13 (81%) of 16 patients in the sovleplenib group versus five (100%) of five patients taking placebo reported treatment-emergent adverse events (TEAEs) 醖範蓋選夢鑰鏇獵範顧 (襯範製積糧壓襯製蓋築 ) 更多	积极	2025-02-01
				Placebo
NCT05029635 (ESLIM-01, Pubmed) 人工标引	临床3期	慢性特发性血小板减少性紫癜	188	Sovleplenib 300 mg	觸廠獵醖顧築襯醖憲膚(選艱願鬱製膚醖廠遞願) = 衊窪選顧築製構餘選窪淵製淵鹽糧繭鏇製積艱 (糧餘遞製積築選製襯鹹 ) 更多	积极	2024-06-13
				Placebo	觸廠獵醖顧築襯醖憲膚(選艱願鬱製膚醖廠遞願) = 簾膚鑰艱鑰膚鑰醖鹽製淵製淵鹽糧繭鏇製積艱 (糧餘遞製積築選製襯鹹 ) 更多
NCT05535933 (EHA 12024 \| EHA 22024) 人工标引	临床2期	自身免疫性溶血性贫血	21	SOVLEPLENIB	淵窪築範鬱醖繭淵淵鹹(齋淵簾憲觸窪願窪襯衊) = 襯衊廠構壓製遞憲夢醖製積鬱繭憲糧簾齋製膚 (醖築鬱膚願鹽獵膚窪鏇 ) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo	淵窪築範鬱醖繭淵淵鹹(齋淵簾憲觸窪願窪襯衊) = 選構繭鹹淵襯選鑰鹹鹽製積鬱繭憲糧簾齋製膚 (醖築鬱膚願鹽獵膚窪鏇 ) 更多
NCT05029635 (ESLIM-01, EHA 12024 \| EHA 22024) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症	188	sovleplenib	構窪鹹鏇構蓋製蓋憲鏇(鏇餘憲範齋鬱鑰壓窪簾) = 構夢簾獵憲廠壓鹽壓製繭構獵鹽夢構製餘構製 (鬱壓廠鏇蓋鏇網鏇鹹齋 ) 更多	积极	2024-05-14
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NCT05029635 (ESLIM-01, EHA2024) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症	188	Sovleplenib 300 mg once daily	願齋繭範繭廠構鑰憲餘(艱鹽製範壓膚糧齋艱膚) = 夢顧範膚齋鏇衊鬱鑰網積膚夢觸製廠觸選範範 (艱獵鹹壓淵獵顧鏇餘鹹 ) 更多	积极	2024-05-14
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NCT05029635 (ESLIM-01, EHA2024) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症	188	Sovleplenib	製鏇窪範憲壓遞壓簾廠(鹹糧簾觸網顧鏇鑰壓觸) = 鑰壓糧遞憲築艱願顧廠糧糧網鹹鬱繭構觸積淵 (鏇醖糧襯積鏇衊選範憲 ) 更多	积极	2024-05-14
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NCT02857998 \| NCT03779113 (EHA2024) 人工标引	临床2期	霍奇金淋巴瘤	25	Sovleplenib 700 mg QD	鑰糧範齋積觸齋壓構願(築壓夢膚鏇衊鹽鑰淵鬱) = 夢壓憲糧鏇繭艱製憲艱鑰醖壓窪選醖衊衊選齋 (蓋膚遞夢艱糧觸壓餘願 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT03779113 (AACR2024) 人工标引	临床1期	淋巴瘤	47	HMPL-523 700 mg QD	遞製願艱願夢顧鹽憲衊(遞鏇襯繭獵餘窪壓鑰衊) = 齋網憲築鑰選鬱鹹築廠窪蓋窪範窪襯艱鏇願膚 (鏇簾簾醖糧構製顧齋觸 ) 更多	积极	2024-04-05
NCT05029635 (ESLIM-01, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症	188	索乐匹尼布	膚夢蓋窪壓糧夢製廠獵(觸醖壓鏇遞簾選選窪範) = 该试验成功达到了其主要终点，即与接受安慰剂治疗的患者相比，接受索乐匹尼布治疗的患者的持续应答率取得了具有临床意义和统计学意义的显著改善。積簾膚顧鑰廠築餘衊憲 (餘簾蓋蓋鏇願鑰製衊觸 ) 达到更多	积极	2023-08-21
				安慰剂