A Multicenter, Phase 1b Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Preliminary Efficacy of HMPL-523, a Syk Inhibitor, in Adult Subjects With Immune Thrombocytopenia

This is an open-label, multicenter study to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of HMPL-523 in adult subjects with ITP.

开始日期2024-04-02

申办/合作机构

和黄医药（中国）有限公司

CTR20223101 / Completed临床1期

单中心、开放、多剂量设计，研究中国成年男性健康受试者多次口服 HMPL-523 片随后单次口服 300 mg/150 μCi [14C]HMPL-523 混悬液后人体内物质平衡的 I 期临床试验

主要研究目的：评价中国成年男性健康受试者多次口服 HMPL-523 片、随后单次口服[14C]HMPL-523 混悬液后体内的吸收、代谢和排泄次要研究目的：评价多次口服 HMPL-523 片、随后单次口服[14C]HMPL-523 混悬液在中国成年男性健康受试者中的安全性和耐受性

开始日期2023-02-09

申办/合作机构

和记黄埔医药（上海）有限公司

NCT05781906 / Completed临床1期

Single-center, Open-label, Multi-dose Study to Investigate the Human Mass Balance in Healthy Adult Male Following Multiple Oral Doses of HMPL-523 Tablets Followed by a Single Oral Dose of 300 mg/150 µCi [14C]HMPL-523 Suspension

To evaluate the absorption, metabolism and excretion of HMPL-523 in healthy male Chinese subjects following multiple oral doses of HMPL-523 tablets followed by a single oral dose of [14C]HMPL-523 suspension

开始日期2023-02-08

申办/合作机构

和黄医药（中国）有限公司

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2024-01-01·The Journal of pharmacology and experimental therapeutics

Preclinical Pharmacology Characterization of Sovleplenib (HMPL-523), an Orally Available Syk Inhibitor

Article

作者: Sai, Yang ; Cheng, Min ; Xu, Yan ; Dai, Xiaoming ; Li, Xiong ; Cai, Yu ; Jia, Hong ; Ren, Yongxin ; He, Jianlin ; Wu, Zhipeng ; Wang, Jian ; Su, Weiguo ; He, Weigang ; Wang, Guanglin ; Yang, Na ; Dai, Guangxiu

Spleen tyrosine kinase (Syk) is an intracellular tyrosine kinase involved in the signal transduction in immune cells mainly. Its aberrant regulation is associated with diversified allergic disorders, autoimmune diseases and B cell malignancies. Therefore, inhibition of Syk is considered a reasonable approach to treat autoimmune/inflammatory diseases and B cell malignancies. Here we described the preclinical characterization of sovleplenib, a novel, highly potent and selective, oral Syk inhibitor, in several rodent autoimmune disease models. Sovleplenib potently inhibited Syk activity in a recombinant enzymatic assay and Syk-dependent cellular functions in various immune cell lines and human whole blood in vitro. Furthermore, sovleplenib, by oral administration, demonstrated strong in vivo efficacies in murine models of immune thrombocytopenia (ITP), autoimmune hemolytic anemia (AIHA), and chronic graft-versus-host disease (cGVHD), and a rat model of collagen induced arthritis (CIA) respectively, in a dose-dependent manner. Collectively, these results clearly supported sovleplenib as a therapeutic agent in the treatment of autoimmune diseases. Sovleplenib is being globally developed for ITP (Phase III, NCT05029635, Phase Ib/II, NCT03951623), wAIHA (Phase II/III, NCT05535933) and B-cell lymphoma (Phase I, NCT02857998, NCT03779113). SIGNIFICANCE STATEMENT: Syk is a key mediator of signaling pathways downstream of a wide array of receptors important for immune functions, including the B cell receptor, immunoglobulin receptors bearing Fc receptors. Inhibition of Syk could provide a novel therapeutic approach for autoimmune diseases and hematologic malignancies. The manuscript describes the preclinical pharmacology characterization of sovleplenib, a novel Syk inhibitor, in enzymatic and cellular assays in vitro and several murine autoimmune disease models in vivo.

2023-06-01·The Lancet. Haematology

Sovleplenib (HMPL-523), a novel Syk inhibitor, for patients with primary immune thrombocytopenia in China: a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 1b/2 study.

Article

作者: Zhou, Hu ; Leng, Yun ; Yin, Hongyan ; Su, Weiguo ; Yang, Renchi ; Ding, Bingjie ; Yin, Jie ; Shi, Haiyan ; Gong, Yuping ; Chen, Wenming ; Luo, Chengwei ; Liu, Xiaofan ; Wang, Jian ; Mei, Heng ; Hu, Yu ; Li, Junmin ; Li, Yan ; Fan, Songhua ; Chen, Keyan ; Ji, Dexiang ; Gu, Chengyuan ; Huang, Ruibin ; Sun, Huiping

BACKGROUND:

Spleen tyrosine kinase (Syk) inhibitor is a treatment option for primary immune thrombocytopenia. We aimed to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, preliminary activity, and recommended phase 2 dose of sovleplenib in patients with primary immune thrombocytopenia.

METHODS:

This randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 1b/2 study was conducted at nine hospitals in China. Eligible patients were aged 18-75 years, had an ECOG performance score of 0-1, had primary immune thrombocytopenia for more than 6 months, and did not respond or relapsed after previous first-line treatment or had poor response or postoperative relapse after a splenectomy. Dose-escalation (100 mg, 200 mg, or 300 mg given orally once a day) and dose-expansion phases (recommended phase 2 dose) each consisted of an 8-week, double-blind, placebo-controlled period in which patients were randomly assigned (3:1) to receive sovleplenib or placebo with an interactive web response system followed by a 16-week, open-label period with sovleplenib. Patients, investigators, and the sponsor were masked to treatment allocation during the first 8 weeks. The main efficacy endpoint was the proportion of patients whose platelet count reached 30 × 10⁹ platelets per L or higher and was double of the baseline at two consecutive visits during 0-8 weeks without rescue therapy. Efficacy was evaluated by intention-to-treat. This study is registered with ClinicalTrials.gov, NCT03951623.

FINDINGS:

Between May 30, 2019, and April 22, 2021, 62 patients were assessed for eligibility and 45 (73%) were randomly assigned. Patients received at least one dose of the study drug during the 8-week double-blind period (placebo [n=11] and sovleplenib 100 mg [n=6], 200 mg [n=6], 300 mg [n=16], and 400 mg [n=6]; this group was added following the observation of no protocol-specified safety events at the previous doses). All participants were Asian; 18 (40%) of 45 were male and 27 (60%) were female. The median age was 40·0 years (IQR 33·0-50·0). Ten (29%) of 34 patients in sovleplenib groups versus five (45%) of 11 in the placebo group received concomitant anti-primary immune thrombocytopenia therapy. The recommended phase 2 dose was determined as 300 mg once a day. The proportion of patients who met the main efficacy endpoint were three (50%; 95% CI 12-88) in the 100 mg group, three (50%; 12-88) in the 200 mg group, ten (63%; 35-85) in the 300 mg group, and two (33%; 4-78) in the 400 mg group compared with one (9%; 0-41) in the placebo group. The overall response rate in the 300 mg group was 80% (16 of 20 who received continuous sovleplenib plus those who crossed over from placebo) and the durable response rate was 31% (11-59; five of 16) in the continuous sovleplenib 300 mg and 75% (19-99; three of four) crossed from placebo to sovleplenib during 0-24 weeks. During the 28-day safety evaluation period, two grade 2 or worse treatment-related treatment-emergent adverse events occurred in the sovleplenib groups (hypertriglyceridaemia and anaemia). During 0-8 weeks, the most frequent treatment-emergent adverse events were an increase in blood lactate dehydrogenase, haematuria, and urinary tract infection (seven [21%] of 34 in sovleplenib groups vs one [9%] of 11 in the placebo group); and occult blood-positive and hyperuricaemia (four [12%] vs three [27%] for each). No fatal treatment-emergent adverse events were recorded.

INTERPRETATION:

Sovleplenib was well tolerated, and the recommended phase 2 dose showed a promising durable response in patients with primary immune thrombocytopenia, which provides evidence for future investigations. A phase 3 trial is ongoing (NCT05029635) to confirm the efficacy and safety of sovleplenib in patients with primary immune thrombocytopenia.

FUNDING:

HUTCHMED.

Journal of xenobiotics

Safety and Efficacy of Tyrosine Kinase Inhibitors in Immune Thrombocytopenic Purpura: A Systematic Review of Clinical Trials

Review

作者: Rengarajan, Harish Kumar ; Dhanesar, Gurneel ; Maroules, Michael ; Anwar, Muhammad Yasir ; Hamza, Mohammad ; Ali, Muhammad Ashar ; Aiman, Wajeeha ; Zafar, Maha ; Omar, Zainab

Immune thrombocytopenic purpura (ITP) is an acquired antibody or cell-mediated platelet damage or decreased platelet production. Steroids, IV immunoglobulins (IVIG), and Rho-anti-D antibodies are the commonly used initial treatments for ITP. However, many ITP patients either do not respond or do not maintain a response to initial therapy. Splenectomy, rituximab, and thrombomimetics are the commonly used second-line treatment. More treatment options include tyrosine kinases inhibitors (TKI), including spleen tyrosine kinase (Syk) and Bruton’s tyrosine kinase (BTK) inhibitors. This review aims to assess the safety and efficacy of TKIs. Methods: Literature was searched on PubMed, Embase, WOS, and clinicaltrials.gov using keywords, “tyrosine kinase” and “idiopathic thrombocytopenic purpura”. PRISMA guidelines were followed. Results: In total, 4 clinical trials were included with 255 adult patients with relapsed/refractory ITP. In all, 101 (39.6%) patients were treated with fostamatinib, 60 (23%) patients with rilzabrutinib, and 34 (13%) with HMPL-523. Patients treated with fostamatinib achieved a stable response (SR) and overall response (OR) in 18/101 (17.8%) and 43/101 (42.5%) of the patients, respectively, while SR and OR were achieved in 1/49 (2%) and 7/49 (14%) of the patients, respectively, in the placebo group. Patients treated with HMPL-523 (300 mg dose expansion) achieved an SR and OR in 5/20 (25%) and 11/20 (55%) of the patients, respectively, while SR and OR were achieved in 1/11 (9%) of the patients treated with the placebo. Patients treated with rilzabrutinib achieved an SR in 17/60 (28%) patients. Dizziness (1%), hypertension (2%), diarrhea (1%), and neutropenia (1%) were serious adverse events in fostamatinib patients. Rilzabrutinib or HMPL-523 patients did not require a dose reduction due to drug-related adverse effects. Conclusions: Rilzabrutinib, fostamatinib, and HMPL-523 were safe and effective in the treatment of relapsed/refractory ITP.

项与索乐匹尼布相关的新闻（医药）

2024-09-04

·和黄医药官微

活动回顾 | 和黄医药免疫性血小板减少症专家分享会

近日，和黄医药通过线上直播的形式举办了一场面向投资者的医师专家分享会，邀请一位免疫性血小板减少症（ITP）领域的教授及意见领袖讨论免疫性血小板减少症的治疗前景。 - 以下是投资者与ITP专家的精彩问答节录 - Q 国内ITP的流行病学现状如何？患者人数大约是多少？ “ 我刚看完今天的门诊，差不多看了60个病人，其中ITP患者约占一半。在流行病学层面，很遗憾从上世纪90年代至今，都没有中国人自己的流行病数据，通常引用的是海外的每年2/100,000到4/100,000的发病率。这个数据对比我在实际临床中看到的病人数还是偏低的，因为ITP患者数量在我门诊中占了很大比例。整体来看， ITP是血液系统最常见的出血性疾病，发病率甚至超过了白血病和再生障碍性贫血。 Q ITP的诊断标准是什么? “ 目前国内采用的是2020年制定的专家共识。通常情况下，连续两次检测血小板低于30×109/L（3万/μL），并且没有形态学异常，可以初步诊断为ITP。关键是排除其他继发性疾病，如结缔组织病、感染等。此外，特异性实验室检查也在推广中，我们中心也处理了许多来自全国的血小板糖蛋白特异性自身抗体样本。除了血小板破坏增加，生成不足也是ITP的重要机制，TPO（血小板生成素）的检测因此变得越来越重要。 Q 目前ITP的治疗现状如？一线、二线和三线的治疗方案是什么？ “ 一线用得最多的还是激素，如短效的泼尼松，中效的地塞米松。丙球由于价格较高，主要用于紧急治疗。二线治疗药物选择相对丰富，中国在这方面走在世界前列，涵盖了重组TPO药物、TPO受体激动剂（如艾曲泊帕）、CD20单抗等联合治疗方案。二线治疗在实际临床中占很大比例。对于经过二线治疗效果不佳的患者，三线治疗多采用免疫抑制剂，如环孢素、硫唑嘌呤等，它们的作用机制不一样，但主要问题是毒性比较大，副作用比较大，所以患者难以长期使用。整体来讲，大家现在ITP的治疗原则，这也是中国和国际一个接轨，我们国内很多过去看病只讲指标的变化，不注重患者的生活质量，但是现在的话，也越来越关注生活质量。 Q 如何解读和黄医药索乐匹尼布ESLIM-01研究？ “ 和黄医药我觉得还是非常厉害，筛选和比较之后找到了这个分子。它的IC50值只有0.025，而R406（福他替尼）是0.054，差不多少了一倍以上的水平。与其他SYK抑制剂如GS9973相比，索乐匹尼布的抑制活性更高。整体来看水平高一些，是一个很好的药理学发现。我们随后开展了ITP的关键性注册研究，入组患者数量有188例，这对于ITP而言是一个比较大的样本量。这些患者的ITP病程较长（12个月），且均接受过标准治疗，研究的挑战性较高。实际接临床试验之前，我其实并不是很有信心，因为之前大家都很看好的福他替尼，做出来的数据不理想。索乐匹尼布结果出来我就感到很欣喜，其持续应答率接近50%，表明患者有可能停药，且疗效稳定持久。另外最值得一提的是，针对既往接受过TPO/TPO-RA治疗的患者，索乐匹尼布的有效率高达75%，显示出巨大潜力。我还申请开展了IIT研究。当前，TPO类药物在国内普及迅速，但仍有2/3的患者在治疗后复发，75%的有效率对解决这一问题至关重要。索乐匹尼布的快速起效也是其优势之一，通常在一周内显效，相较于海曲泊帕、艾曲泊帕等药物的14天起效时间更具优势。 Q 从临床角度来讲，临床研究的终点包括很多，如总缓解率，持续缓解率，以及血小板变化曲线，您认为哪个治疗指标最重要？ “ 设立多个研究终点是因为每个终点都有其临床意义，但是主要终点，我们认为是最具有临床意义的。虽然泊帕类药物和福他替尼总体应答率可以达到70%以上，但持续应答才是真正的挑战。不同药物在持续应答率和稳定性方面存在差异，因此我们将持续应答率作为最关键的研究终点，认为这是衡量药物疗效的最重要指标。 Q 对于患者依从性，口服小分子药物和每周一次的皮下注射，哪个更有优势？ “ 在2019年ASH会议上，医生与患者共同讨论了用药方案，最终的指南建议根据患者的生活安排进行平衡评估。这与患者的个人意愿密切相关。因此，我们通常会与患者讨论这个问题，询问他们是希望每周注射一次以延长药效，还是每天口服药物。目前来看，中国患者更倾向于每天口服药物。 Q 您提到SYK在机制上可能更具优势，除了B细胞外，还可能对巨噬细胞等免疫细胞起作用。您认为多维度的免疫细胞调控在ITP治疗中更为重要吗？从MOA上看，如何比较BTK和SYK抑制剂？ “ ITP的诊疗难度甚至超过白血病，其发病机制更加复杂。因此，多靶点、多途径的治疗可能效果更好。从我们现有的经验来看，SYK抑制剂的效果确实更好。总体来看，SYK与BTK抑制剂之间确实存在差异。从机制上看，虽然BTK和SYK都是激酶，但SYK表达的细胞类型更为广泛，因此在临床应用中，SYK抑制剂可能更具优势。 Q 对于主要终点的设定，尤其是持续应答率，在不同临床试验中的定义有所不同。有的每两周随访一次，达到六周中四次应答；有的每周随访一次，达到八周中六次应答。哪种设定更为严格？ “ 一般来说，随访周期越长，研究的严谨性和水平就越高。比如随访两个月每周一次，不如随访半年，这样能够更准确地评估药物的持续疗效，研究的严格性也会更高。 Q ITP作为一种良性疾病，是否对患者影响较小？ “ 虽然ITP被认为是一种良性疾病，但其对患者的影响仍然非常大。长期血小板水平在10×109/L至20×109/L，仅为正常值的1/5或更低，这让患者感到极度不安，每天生活在紧张状态中。虽然肿瘤恶性较高，但并不总是立即威胁生命。相比之下，ITP虽然是良性疾病，但如果血小板降至1万/μL以下，可能引发严重出血，如消化道、子宫或颅内出血，这些都是致命性出血。尤其对于60岁以上的老年人，出血风险比年轻人高出5倍。尽管ITP不是恶性肿瘤，但其生命危险更为直接，类似于心血管疾病，未来也可能发展为一种慢性疾病，因此需要重视其防治。此外，ITP严重影响患者的生活质量和心理健康。频繁输血不仅增加了患者的压力，也对血液资源造成了巨大影响，且输血效果往往不理想。这些都是ITP带来的重大问题。和黄医药（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司，致力于发现、全球开发和商业化治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法。集团旗下公司共有约5,000名员工，其中核心的肿瘤/免疫业务拥有约1,800人的团队。自成立以来，和黄医药致力于将自主发现的候选药物带向全球患者，首三个药物已在中国上市，其中首个药物亦于美国和欧洲上市。欲了解更多详情，请访问：www.hutch-med.com/sc 。

临床研究

2024-08-26

·E药经理人

对话和黄医药苏慰国：呋喹替尼美国半年卖9亿的秘诀丨创新十年系列访谈

作为中国最早诞生的生物技术公司之一，和黄医药一路成长、发展、进击全球并走向盈利的模范路径，既跑出了“中国速度”，又不乏中国式脚踏实地的务实特征。撰文 | Erin 10年后，当人们翻开厚重的中国医药创新史册，追溯那一段关于中国医药创新到海外谋求更高商业价值的光辉岁月，有一段传奇仍然栩栩如生。那是一个关于和黄医药呋喹替尼的故事，一个关于如何在世界制药舞台上，以国产创新药的身份，书写篇章的故事。和黄医药的故事悄然铺开，细腻而深邃。自2007年，业内耳熟能详的诞生在餐巾纸上的呋喹替尼分子式这一传奇故事发端，和黄医药精准地踏着美国食品药品管理局(FDA)注册要求的节拍，超前布局了国际多中心临床试验(MRCT)，奠定了一条历时16年通往成功的出海之路。呋喹替尼登陆美国市场更是跑出“中国速度”，上市申请获受理到成功获批，仅用时半年；48小时内开出首张处方；一周时间便被纳入国际权威NCCN指南，这不仅是速度的展现，更是实力的象征。呋喹替尼上市半年，再次以1.3亿美元的美国市场销售额惊艳业界。 “务实是和黄医药最大的特点。”和黄医药首席执行官兼首席科学官苏慰国表示，作为中国医药创新的先行者之一，和黄医药也是中国医药创新生态发展过程的亲历者和见证者。经过第一波创新布局，和黄医药“三大替尼”获批，持续走向海外市场。未来五到八年，和黄医药第二、第三波产品所展现出的创新高度与盈利能力，将会把公司带入一个全新的规模。这是他们对未来的承诺，也是他们对创新精神的坚持。 ▲和黄医药首席执行官兼首席科学官苏慰国呋喹替尼“模范”出海路 “要按照要求脚踏实地地布局，该投入的地方要舍得投入。”苏慰国如此总结呋喹替尼的成功，这不仅是和黄医药的经验，更是对所有追求卓越的医药创新者的启示。苏慰国认为和黄医药敏锐地洞悉到美国FDA的注册要求，超前开展呋喹替尼MRCT研究，为呋喹替尼成为首批在美获批的国产新药之一，奠定基础。接着，呋喹替尼国际化过程中的临床试验、注册、生产，每一步都踏准了时代的节拍，是呋喹替尼弯道超车的关键所在。甚至与武田的合作，也是和黄医药战略布局中的重要一笔。 2016年前后，和黄医药在呋喹替尼海外临床推进恰逢行业变局之时，国内药品审评审批加速，创新研发浪潮初掀。当时，苏慰国与团队面临两难选择：是顺势而为，大笔投入扩张管线，增加公司估值；还是逆水行舟，把有限资源集中在呋喹替尼的海外临床上? 前人寥寥，布满荆棘，但所收获的果实也将更加丰硕。2016年，呋喹替尼在国内的FRESCO III期研究已经完成全部入组之际，和黄医药向FDA首次递交了新药临床试验(IND)申请。到了2020年，在诸多本土药企还在钻研美国FDA的注册规则时，和黄医药已经启动了FRESCO-2国际多中心III期研究。在和黄医药的信条中，忠诚于患者的福祉与对FDA严苛审批标准的精湛洞察并驾齐驱，他们视药品生产的卓越质量与临床研究的精确数据为同等宝贵的双璧，这一点在实践中坚守不渝。呋喹替尼作为上海首个通过药品上市许可持有人(MAH)制度试点上市的1类新药，对质量管理已经建立起完善的体系。对于生产多年的经验让和黄医药形成了严密的质量管理体系，也让他们应对FDA检查拥有了清晰的思路。距离FDA的现场生产检查还有一年多的时间，和黄医药就依据FDA所提出的药品生产六大系统—质量管理系统、设施设备系统、物料系统、生产系统、包装与标签系统、实验室控制系统，进行全面的复核，保证每个体系、每个流程都有指定责任人。最终，和黄医药的140多个系统不仅一次性“零483表格”通过了FDA的检查。并且，通常需要五天的检查，在和黄医药这里，仅用时四天半就顺利完成。创新药企盈利的“标准答案” 2024年第一季度，作为呋喹替尼成功登陆美国市场的第一个完整销售季度，就取得了超5000万美元的销售额。这标志着和黄医药从一个研发企业成功转变成为集研发、生产和商业化一体的企业后，即将达成新的里程碑:用业绩验证中国头部生物技术公司的盈利公式。事实上，在过去“热钱”涌入创新药，以及鼓励创新环境的滋养下，生物技术公司层出不穷。然而，自2022年下半年以来，行业陷入资本寒冬带来的窘迫困境，此时生物技术公司实现自主造血备受欢迎，能够回答何时盈利的问题更是难能可贵。早在呋喹替尼在美国获批前，苏慰国就带领和黄医药确定了公司的盈利预期：和黄医药已经实现了“三大替尼”在中国市场销售额显著增长，目标到2025年实现可持续的盈利，到2027年拥有10款商业化产品。无论是呋喹替尼的出海路，还是公司的盈利公式，都与和黄医药独特研发策略背后的企业风格不无关系。苏慰国告诉E药经理人融媒体，“和黄医药最大的特点就是务实。” 和黄医药始终坚持自己的目标，往往不会参与到非常内卷的热门靶点研发之中。因此，公司的研发策略在过去十年间几乎没有发生任何改变，即布局一个产品管线，而非追求热门靶点；布局临床需要的管线，而非盲目追求市场空间。和黄医药希望未来将覆盖较为完整的瘤种。在如此布局中也将和黄医药已经形成的实力呈现到台前：在“三大替尼”的核心产品背后，其实是更长远、更广阔的管线整体布局。例如，针对VEGF的呋喹替尼，除了已在国内外获批的结直肠癌适应证，还在开展单药或联用针对胃癌、子宫内膜癌、肾细胞癌等多个抗肿瘤适应证的临床研发。在这一过程中，和黄医药的国际化也在持续为自身输血。目前，赛沃替尼也计划在美国提交上市申请(NDA)，有望成为公司第二个国际化产品。索乐匹尼布的中国上市申请正在审评中，不仅有望成为公司首个血液学药物，此外在美国和欧洲的临床研究也将启动，和黄医药希望尽快完成海外患者中的剂量探索，成为出海队伍中的又一新生力量。苏慰国总结，和黄医药已经建立了深厚的覆盖创新及成熟靶点的候选药物管线。第一波创新的“三大替尼”获批，并持续走向海外市场；第二波的创新陆续进入注册阶段，包括血液科产品逐渐进入市场，有望在未来5年内成为新的增长点；覆盖更多机制和靶点的第三波创新，为公司的长期发展奠定基础。在与和黄医药首席执行官兼首席科学官苏慰国交流的两个小时中，他为业界呈现出这家中国早期诞生的生物技术公司成长、发展、进击全球并走向盈利的模范路径，既跑出了“中国速度”，又不乏中国式脚踏实地的务实特征。那么，在和黄医药的角度，如何理解中国的创新药行业发展?生物技术公司的长期战略如何适应时移势易?作为首批走出国门，迅速验证产品海外商业化价值的生物技术公司，对于未来国际化的风险与机遇又作何预判? Q：E药经理人融媒体出品人谭勇 A：和黄医药首席执行官兼首席科学官苏慰国 Q：过去10年，我国生物医药创新领域收获了哪些经验，积累了怎样的教训？所属于和黄医药的独特历史机遇是什么？在未来的发展中，政策环境、资本市场、支付体系和行业生态之间又会发生哪些变化？ A：和黄医药是中国较早涉足创新药物研发的企业之一，是整个发展过程的亲历者和见证者。经过十余年的发展，中国的医药创新经历了从无到有的过程。十年来的创新历程，为如今的中国医药创新在底层技术、法律法规、资本市场、政策、人才等方面奠定了良好基础，并实现了与全球创新从跟跑到并跑的快速跨越。以和黄医药的第一个创新药索凡替尼为例，从递交IND申请，到获得临床批件，整个流程用时15个月。在2018年，临床试验的默示许可制落地后，IND仅需自受理缴费之日起60日内就可视为获得批准，制药企业从而可以开展临床试验。这对于创新药研发而言是一次翻天覆地的变化。通常意义上，一款新药专利保护期仅为20年，如果IND过程就占据15个月，之后每个阶段的临床都要经历递交申请和等待批准的过程，仅在临床试验阶段将会占据专利保护期的一半时间，对新药研发是十分不利的。另一方面，我国支持医药创新的政策是多层次的。在顶层设计上就将创新驱动高质量发展作为重要决策，之后出现了重大新药创制专项来鼓励医药创新，在法律法规层面快速出台相应政策，审评审批流程不断优化并与ICH接轨，从严进宽出到严进严出，真正使我国医药创新走上了快速发展的道路。 Q：对于我国在新药审评审批法律法规上的改进，还有哪些经典案例让你印象深刻? A：在临床试验层面，临床试验默示许可制度改变了以往“三报三批”、临床试验申请积压的问题，把临床试验审评审批的时限大幅缩短至60个工作日。不仅在时间上，从被业界称为临床试验“三报三批”的流程，变为了企业与监管部门通过沟通，互相讨论达成一致的过程，速度与效率都得到了提升。在生产层面，以前的要求是在IND阶段就要对产品药学进行稳定性考察，这对于药企来说需要较高的早期投入。如今，监管部门对于药学的要求也从早期、中期、到后期逐渐提高，在进入III期临床之前才会被要求达到较为成熟的程度，符合创新药同步研发的理念，也极大提高了临床试验的执行效率。同时，MAH制度从试点探索，到如今在全国范围落地，也解决了创新药生产、销售外包服务整合最后一公里的问题，支持创新药企按照各自的发展规划，布局生产。总体而言，在过去20多年的时间里，中国的新药审评审批制度经历了脱胎换骨的变化。尤其是对于创新药研发来说，这些改革为创新药行业快速发展提供了不可或缺的土壤。 Q：和黄医药走到今天，做对了哪些事，走出了怎样一条独特发展之路? A：和黄医药最大的特点就是务实，在研发上始终坚持自己的目标，往往不会参与到非常内卷的热门靶点竞争之中。和黄医药的研发策略在过去十年间几乎没有发生改变，即布局产品管线，而非追求热门靶点；根据临床需求布局管线，而非市场空间去布局研发。例如和黄医药的索凡替尼，可以说是全球范围内神经内分泌瘤治疗领域领先的靶向药物之一。公司也在不断探索索凡替尼在更多瘤种中的应用。例如，目前正在开展索凡替尼的联合疗法用于治疗胰腺癌。胰腺癌一直以来缺乏有效的治疗手段。在初步的研究中，和黄医药发现索凡替尼在该瘤种中的潜力，希望为解决这一医学难题提供新的策略，在此过程中也实现产品价值最大化。这体现了和黄医药“根据临床需求布局产品管线”的理念。在国际化层面，也体现了和黄医药务实的理念。在资本市场投融资火热的时候，和黄医药也曾有推动海外自主商业化的计划，但随着市场环境的变化，和黄医药在2022年放弃了自主商业化策略，并选择通过合作的方式进行全球商业化。通过这种方式，和黄医药能够与合作伙伴共同承担风险，分享研发开支以及商业化获利，这是更符合目前资本市场现状的策略。总体而言，和黄医药发展至今做得对的地方就是始终坚持务实理念，根据自身情况规避风险。这一策略的优势在市场火热之时并不突出，但当市场进入下行周期，效果自然会显现出来。呋喹替尼出海的过程，也体现出和黄医药务实的特点。在呋喹替尼的海外开发过程中，和黄医药在2020年就布局了覆盖不同情况患者的全球多中心临床研究，满足了FDA对于国际多中心临床试验的要求，以此奠定了此后弯道超车的基础。和黄医药通过这一过程得到的经验是，要按照规则脚踏实地地布局，该投入的地方要舍得投入，虽然时间可能会拉长，但之后会走得更加顺利。 Q：在和黄医药的经验中，生物技术公司如何平衡风险规避与务实经营，以及企业发展的速度？ A：生物技术公司要学会“先走再跑”。如果一上来就强调快跑，摔跤的可能性会很大。企业跑的再快，方向不对，离目标也会越来越远。企业经营需要长期策略。现如今，中国头部生物技术公司已经发展到需要思考如何将公司做大做强，更多产品国际化，提升国际竞争力的阶段。但新阶段带来了新风险，因此，和黄医药和同梯队的生物技术公司，都在探索公司如何稳步、可持续发展。 Q：十年来，医药创新行业中的哪些变化让你感到惊喜? A：从转化角度来说，中国的制药企业凭借高超的效率、丰富的临床资源，对于已知靶点的转化基本可以跟国外的同行处于同一个起跑线上了。一方面，中国制药企业拥有独特优势，经历十几年的激烈竞争，奠定了非常好的基础，在成熟靶点的毒性降低、疗效增加方面都进行了提升。另一方面，得益于中国丰富的临床资源，在双抗、ADC、蛋白降解等前沿技术层面，中国的创新药研发甚至走得更快。然而从底层技术层面来说，中国的生物医药创新行业由于起步较晚，原始创新水平的提升，仍然需要更多基础研究进行积累。未来，创新药行业的前景是十分乐观的。在已知靶点转化上充分利用国内资源、政策支持优势与全球并跑，甚至领跑;在新靶点、新机制、新技术方面，稳步积累基础研究，不断走向成熟。 Q：在“三大替尼”之后，未来还有哪些重点项目将推进国际化? A：呋喹替尼的美国商业化在今年上半年就在美国市场取得了1.3亿美元的销售额，并且还在高速增长中，销售情况令人鼓舞。在国际化方面，和黄医药也在持续取得突破。今年上半年，呋喹替尼在欧盟取得了批准，下半年有望在日本以及更广泛的市场获批。未来，和黄医药希望与武田一起，开发更多新适应证，包括探索联用方案与更前线的治疗。除此之外，和黄医药也计划在美国提交赛沃替尼的新药上市申请，有望成为公司第二个国际化产品。另一款血液学药物索乐匹尼布也将在美国和欧洲启动临床研究，和黄医药希望尽快完成剂量探索，从而进入注册研究阶段，成为出海队伍中的又一新生力量。在研发方面，和黄医药希望未来能缩短国内与海外的注册时差，最终做到全球同步注册。 Q：和黄医药如何确定哪些项目在早期就进行全球同步研发? A：和黄医药会从临床需求、产品差异化程度以及风险管理的角度来考量。此前，我们更多是通过国内的临床研究对产品的有效性、安全性积累了较为深刻的理解，再凭借产品的国内临床数据，启动国外的临床研究。未来，和黄医药计划去探索中国的注册研究与全球的注册研究相融合。虽然公司将面临的风险会更大，投入会更多，但随着和黄医药走向了实现盈利的快车道，公司实力不断提高，下一步的关键战略就是推动全球同步的注册研究，加快产品在全球商业化落地，使商业化价值最大化。 Q：和黄医药如何确定哪些项目在早期就进行全球同步研发? A：在国内，和黄医药预计在未来几年将会有6~7个新产品获批上市，并且，随着开发更多新适应证，这些产品组合将会把和黄医药带入完全不同的规模。未来5~8年，和黄医药将会实现在商业化和生产方面的快速增长，同时，这些产品的全球注册研究和上市节奏也会加速。随着和黄医药的收入与研发投入双提升，公司的盈利能力和抗风险能力也会增强。到了2030年之后，目前和黄医药早期研发阶段的产品将成为公司高速增长的主力，这些产品都具备同类第一或同类最优的属性。 Q：在研发团队构建和人才筛选与管理上，和黄医药10年前和现在有何不同? A：从运营角度，和黄医药已经从纯研发型的生物技术公司，发展到集研发、生产和商业化一体化的大型生物制药公司，运营范畴不断扩大，团队规模不断壮大，技术要求也不断提升。和黄医药始终保持核心人才团队的稳定性优势的同时，研发团队也经历了从单纯小分子药物研发，到抗体药物、ADC药物、RNA药物以及蛋白降解等新技术、新领域的研发，深度与广度不断提升。 Q：在研发团队构建和人才筛选与管理上，和黄医药10年前和现在有何不同? A：首先从创新能力角度，在中国的医药创新行业中，部分赛道已经达到了与全球并跑的水平，甚至走得更快。未来，期待中国的医药创新，在产品商业价值实现、国际化速度方面也更上一层楼。但是目前还存在一些障碍：第一，在资本市场，我国的生物医药行业仍然需要更加完善的整合机制。目前，我国医药创新行业的并购(M&A)交易仍然仅有少数案例发生，要想资本市场健康发展，M&A交易应该更多。在健康的资本市场环境中，制药企业才能集中资源，快速推进项目。第二，国际关系给我国生物医药行业的持续发展带来了一定风险。目前国际环境对于中国药企来说并不是十分有利，尽管诞生了很多创新产品的合作，但来自国际关系紧张和美国《生物安全法》出台的挑战，未来这些风险是否会波及到创新药的商务合作，制药企业需要提前制定风险应对方案。第三，支付环境仍然是药企的创新产品能否实现商业价值最大化的重要影响因素。希望未来多元支付体系发展更快，赋予企业在创新药定价上的灵活性。第四，创新药进院“最后一公里”的问题仍然待解。期待在浦东方案、全链条支持创新等政策落地后，企业能更快享受政策福利，帮助创新产品快速实现院内市场准入。 “ 创新十年未来十年”系列报道过去十年，加快审评审批、医保国谈、18A、转型、集采中标、A+轮融资、加入ICH、一致性评价、MAH、对外授权……多个关键词萦绕着中国医药行业创新的发展。伴随而来的是，中国医药行业创新迎来了让人意想不到的巨大进化。中国医药创新的发展历程可以上溯到1993年专利法修订对药品知识产权保护，2006年国家重大新药创制，特别是2015年药监改革引爆了中国医药创新大潮。全行业共识，以2015年作为创新新里程，2024年是第十个年头。站在创新十年的起点，研判未来十年趋势，特别是当下资本寒冬，创新生态振荡，更加需要从过去十年的实践中去总结经验和教训，而不是因为失去对环境的控制就只剩下焦虑，更不能因为焦虑就只剩下努力避免损失这一个选项，我们永远需要聚焦机会和胜利，开启更加坚定不移的未来十年。为总结中国产业创新过去十年的成绩，展望未来十年趋势，E药经理人推出“创新十年 · 未来十年”专题，通过专访在中国医药创新十年中，取得杰出创新成果的企业掌舵人和科学家，为接下来创新十年的政策延续性与产业高质量发展，贡献思想洞见。已采访名单（按姓氏首字母排序）傅唯康桥资本首席执行官、创始人刘革新科伦药业董事长鲁先平微芯生物创始人、董事长兼总经理吕梁华东医药董事长、总经理苏慰国和黄医药首席执行官兼首席科学官张连山恒瑞医药副总经理、全球研发总裁王磊阿斯利康全球执行副总裁，国际业务及中国总裁吴晓滨百济神州全球总裁，首席运营官兼中国区总经理谢承润中国生物制药首席执行长、执行董事闫凯境天士力控股集团董事局主席、医药集团股份有限公司董事长欢迎咨询并推荐产业意见领袖参与“创新十年，未来十年”访谈，共同穿越医药新周期。详情咨询：王老师（电话：18611165131）一审| 黄佳二审| 李芳晨三审| 李静芝精彩推荐 CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化｜猎药人系列专题 | 出海启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖｜翰森 | 康方生物 | 上海医药 | 和黄医药 | 东阳光药 | 荣昌 | 亚盛医药 | 齐鲁制药 | 康宁杰瑞 | 贝达药业 | 微芯生物 | 复星医药｜再鼎医药｜亚虹医药跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | GSK | 武田 | 吉利德科学 | 礼来 | 安进 | 诺和诺德 | 拜耳 | 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元

临床研究

2024-08-21

·和黄医药官微

邀请函 | 和黄医药将举办专家会议讨论免疫性血小板减少症

SAVE THE DATE 邀请函和黄医药将举办医师专家会议，邀请一位免疫性血小板减少症领域的教授及意见领袖讨论免疫性血小板减少症的治疗前景。会议将于2024年8月28日（星期三）中国时间晚上7时，通过网络直播举行。扫描二维码或点击底部 "阅读原文" 登记收听本次活动以中文 (普通话) 进行，并可通过 www.hutch-med.com/event 注册收听。有兴趣收听网络线上直播的投资者请在会议开始前访问网站，以便下载所需的软件。会议的文字纪要 (包括英文翻译) 将于活动后的90天内提供。本次会议仅面向投资者。 ESLIM-01研究是一项和黄医药的创新候选药物索乐匹尼布用于治疗原发性免疫性血小板减少症的中国III期临床试验。该研究已达到所有终点，其结果已于《柳叶刀·血液病学 (The Lancet Haematology)》发表，并于欧洲血液协会 (EHA) 年会上以口头报告的形式公布。和黄医药已于2024年1月于中国提交索乐匹尼布的新药上市申请。关于免疫性血小板减少症免疫性血小板减少症是一种自身免疫疾病，表现为血小板受免疫性破坏以及血小板生成减少。免疫性血小板减少症的患者有着更高的过度出血和瘀伤风险。[1] 免疫性血小板减少症还与疲乏 (成年免疫性血小板减少症患者中报告率多达39%) 和生活质量受损有关。[2]-[6] 成人原发免疫性血小板减少症的发病率估计为每年每10万成人中有3.3名，患病率为每10万成人中有9.5名。[7] 根据上述患病率数据，中国估计约有 11万名原发免疫性血小板减少症患者，此外美国、德国、法国、意大利、西班牙、英国和日本约有5.6万名患者。在除中国以外的主要医药市场中，据估计有多达 14.5万名慢性免疫性血小板减少症患者。[8] 关于索乐匹尼布索乐匹尼布是一种探索性的新型、选择性的口服小分子Syk抑制剂。Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。索乐匹尼布目前正在临床研究中，其安全性和疗效尚未得到任何监管机构的评估。和黄医药目前拥有索乐匹尼布在全球范围内的所有权利。除了免疫性血小板减少症 (NCT05029635) 外，索乐匹尼布用于治疗温抗体性自身免疫性溶血性贫血 (NCT05535933) 和惰性非霍奇金淋巴瘤 (NCT03779113) 的研究亦在进行中。参考资料： [1] Zufferey A, Kapur R, Semple JW. Pathogenesis and Therapeutic Mechanisms in Immune Thrombocytopenia (ITP). J. Clin. Med. 2017, 6(2), 16. [2] McMillan R, Bussel JB, et al. Self-reported health-related quality of life in adults with chronic immune thrombocytopenic purpura. Am J Hematol. 2008 Feb;83(2):150-4. [3] Snyder CF, Mathias SD, Cella D, et al. Health-related quality of life of immune thrombocytopenic purpura patients: results from a web‑based survey. Curr Med Res Opin. 2008 Oct;24(10):2767-76. [4] Doobaree IU, Nandigam R, Bennett D, et al. Thromboembolism in adults with primary immune thrombocytopenia: a systematic literature review and meta-analysis. Eur J Haematol. 2016 Oct;97(4):321-30. [5] Sarpatwari A, Bennett D, Logie JW, et al. Thromboembolic events among adult patients with primary immune thrombocytopenia in the United Kingdom General Practice Research Database. Haematologica. 2010 Jul;95(7):1167-75. [6] Sarpatwari A, Watson S, Erqou S, et al. Health-related lifestyle in adults and children with primary immune thrombocytopenia (ITP). Br J Haematol. 2010 Oct;151(2):189-91. [7] Lambert MP, Gernsheimer TB. Clinical updates in adult immune thrombocytopenia. Blood. 2017 May 25;129(21):2829-2835. [8] Clarivate Landscape & Forecast for Immune Thrombocytopenic Purpura, 2018. 前瞻性陈述本新闻稿包含1995年《美国私人证券诉讼改革法案》”安全港”条款中定义的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述反映了和黄医药目前对未来事件的预期，包括对索乐匹尼布用于治疗免疫性血小板减少症的治疗潜力的预期，以及索乐匹尼布针对此适应症及其他适应症的进一步临床研究计划。前瞻性陈述涉及风险和不确定性。此类风险和不确定性包括下列假设：对研究时间和结果发布的预期、支持索乐匹尼布在中国或其他地区获批用于免疫性血小板减少症的新药上市申请的数据充足性、获得监管部门快速审批或审批的潜力，索乐匹尼布的安全性、和黄医药为索乐匹尼布进一步临床开发计划及商业化提供资金并实现及完成的能力，以及此类事件发生的时间等。当前和潜在投资者请勿过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在截至本新闻稿发布当日有效。有关这些风险和其他风险的进一步讨论，请查阅和黄医药向美国证券交易委员会、香港联合交易所有限公司以及AIM提交的文件。无论是否出现新讯息、未来事件或情况或其他因素，和黄医药均不承担更新或修订本新闻稿所含讯息的义务。医疗信息本新闻稿所提到的产品可能并未在所有国家上市，或可能以不同的商标进行销售，或用于不同的病症，或采用不同的剂量，或拥有不同的效力。本文中所包含的任何信息都不应被看作是任何处方药的申请、推广或广告，包括那些正在研发的药物。和黄医药（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司，致力于发现、全球开发和商业化治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法。集团旗下公司共有约5,000名员工，其中核心的肿瘤/免疫业务拥有约1,800人的团队。自成立以来，和黄医药致力于将自主发现的候选药物带向全球患者，首三个药物已在中国上市，其中首个药物亦于美国和欧洲上市。欲了解更多详情，请访问：www.hutch-med.com/sc 。

临床3期临床研究临床结果

100 项与索乐匹尼布相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
免疫性血小板减少症	申请上市	中国	和记黄埔医药（上海）有限公司	2024-01-11
自身免疫性溶血性贫血	临床3期	中国	和记黄埔医药（上海）有限公司	2022-09-26
出血	临床1期	美国	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
出血	临床1期	澳大利亚	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
出血	临床1期	德国	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
出血	临床1期	挪威	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
出血	临床1期	西班牙	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
皮肤表现	临床1期	美国	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
皮肤表现	临床1期	澳大利亚	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
皮肤表现	临床1期	德国	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05535933 (EHA2024) 人工标引	临床2期	自身免疫性溶血性贫血	21	SOVLEPLENIB	鹹鑰製醖鬱糧廠襯壓廠(齋夢築鏇蓋遞鏇積淵範) = 壓繭齋範壓鹹簾鑰製鬱窪餘積遞醖築齋鏇糧壓 (網範鏇網衊製憲衊製壓 ) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo	鹹鑰製醖鬱糧廠襯壓廠(齋夢築鏇蓋遞鏇積淵範) = 鬱繭築顧艱鹹糧獵獵夢窪餘積遞醖築齋鏇糧壓 (網範鏇網衊製憲衊製壓 ) 更多
NCT05029635 (ESLIM-01, EHA2024) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症	188	sovleplenib	簾繭蓋餘襯鑰鏇鬱鹽積(鏇壓壓網網繭範網簾範) = 鑰網齋廠鬱遞積鑰壓壓選觸艱憲醖繭鑰艱淵獵 (築顧憲繭選繭夢繭壓淵 ) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo	簾繭蓋餘襯鑰鏇鬱鹽積(鏇壓壓網網繭範網簾範) = 齋糧壓鏇醖鏇觸製餘遞選觸艱憲醖繭鑰艱淵獵 (築顧憲繭選繭夢繭壓淵 ) 更多
NCT05029635 (ESLIM-01, EHA2024) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症	188	Sovleplenib	夢鏇遞淵衊遞鬱淵蓋艱(鹽淵廠繭窪繭鏇鹽壓網) = 醖鹽獵壓簾糧選網夢襯鹽壓窪鏇壓餘築淵夢糧 (窪糧窪淵糧襯膚繭糧遞 ) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo	壓鹽顧簾醖願夢壓鏇襯(鑰築鹽範窪製網製廠糧) = 獵膚艱構顧廠窪齋蓋憲衊憲鹹夢鏇願糧網膚觸 (艱觸鬱願獵網醖餘憲範 )
NCT03779113 (Part 2 of NCT03779113, EHA2024)	临床2期	霍奇金淋巴瘤	25	Sovleplenib 700 mg QD	鹽鑰觸壓夢觸繭願鏇衊(鏇願製糧遞繭鹹齋醖鹽) = 觸壓淵餘蓋鬱觸簾壓網鏇選廠膚艱壓夢觸壓構 (夢鬱觸構廠選膚網淵衊 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT03779113 (AACR2024) 人工标引	临床1期	淋巴瘤	47	HMPL-523 700 mg QD	衊獵顧鑰膚蓋獵壓構鹽(醖醖齋衊選鹽齋憲夢淵) = 壓遞構廠襯鹹獵窪網鹹糧夢選製糧壓淵鑰獵觸 (窪艱壓壓製餘顧壓衊餘 ) 更多	积极	2024-04-05
NCT05029635 (ESLIM-01, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症	188	索乐匹尼布	繭鬱鑰膚築醖鹽壓淵願(顧衊齋構網蓋壓淵網襯) = 该试验成功达到了其主要终点，即与接受安慰剂治疗的患者相比，接受索乐匹尼布治疗的患者的持续应答率取得了具有临床意义和统计学意义的显著改善。憲構艱憲鑰憲選鹹鏇餘 (觸構獵遞築範壓範製製 ) 达到更多	积极	2023-08-21
				安慰剂
NCT03951623 (Pubmed)	临床1/2期	免疫性血小板减少症一线	45	Sovleplenib 300 mg	壓築壓艱襯艱願襯蓋簾(餘襯鑰簾憲夢鬱襯蓋鬱) = two grade 2 or worse treatment-related treatment-emergent adverse events occurred in the sovleplenib groups 鑰繭獵製壓艱膚選鏇繭 (鬱鑰憲獵廠鏇鏇鑰糧淵 ) 更多	积极	2023-04-04
				Placebo
NCT02857998 (GlobeNewswire) 人工标引	临床1期	免疫性血小板减少症	45	HMPL-523	選醖憲夢選鬱鬱簾觸鑰(齋範鹽齋夢鑰築廠願鏇) = No patients discontinued treatment due to treatment-related adverse events 願糧鑰襯簾選膚顧壓鏇 (獵鬱鑰襯築艱蓋壓艱遞 ) 更多	积极	2021-12-14
				Placebo
NCT03779113 (GlobeNewswire) 人工标引	临床1期	淋巴瘤	21	HMPL-523	鬱願醖蓋簾構壓淵構壓(壓壓膚廠蓋製繭艱夢蓋) = 齋襯鹹願鑰鏇艱鹹繭遞製顧構蓋壓糧觸範夢簾 (鏇獵膚繭觸積齋遞淵築 ) 更多	积极	2021-12-14
NCT03951623 (ASH2021) 人工标引	临床1期	免疫性血小板减少症	45	HMPL-523	簾鬱簾鏇廠壓憲積襯糧(餘獵製製淵簾餘蓋鹹壓) = 壓鹽選製窪簾選鹹鬱廠淵範糧鑰簾襯簾鬱蓋齋 (齋構衊製壓齋餘鏇壓壓 )	积极	2021-11-05
				Placebo	夢觸簾選糧襯膚獵鹹蓋(夢齋範觸顧構範鹹齋齋) = 襯觸齋鏇築鹹繭壓襯憲選鏇網網遞廠顧鏇選鹽 (製艱醖觸醖廠鏇選齋顧 )