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▎药明康德内容团队报道 自2019年中国国家药监局（NMPA）《突破性治疗药物工作程序》实施以来，每年都有不少在研新药进入这一名单，为各类严重疾病患者带来效果或安全性更好的潜在治疗选择。2024年，NMPA药品审评中心（CDE）共计将近90个新药项目正式纳入突破性治疗品种，数量上创5年来新高。 同时，不少已经被CDE纳入突破性治疗品种的新药也陆续迈入上市申请阶段，有望在2025年在中国获批上市。本文将盘点22款*有望在2025年获NMPA批准上市的“突破性”新药，看看这些突破性疗法有望造福哪些疾病患者。 （*本文统计范围为被CDE正式纳入突破性治疗品种，同时于2023年~2024年期间向CDE递交上市申请的新药；新药仅统计注册分类为1类、3.1类、5.1类的新药，不含疫苗类产品；仅盘点有望首次获批的新药，不含新适应症。本文按CDE受理上市申请的日期先后排序） 图片来源：123RF 华辉安健：立贝韦塔单抗 作用机制：乙肝病毒表面大包膜蛋白前S1（PreS1）区靶向中和抗体 适应症：慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染 立贝韦塔单抗（HH-003注射液）是华辉安健公司开发的靶向乙肝病毒表面大包膜蛋白前S1（PreS1）区的中和抗体。它通过特异性结合HBV/HDV表面的PreS1区域，阻断HBV、HDV和其受体NTCP的结合从而阻止病毒进入肝细胞，中和病毒的感染。该产品已经被CDE纳入突破性治疗品种，以及被美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗慢性丁型肝炎病毒感染。针对该适应症，立贝韦塔单抗的上市申请已于2024年12月被CDE受理并纳入优先审评。 葛兰素史克（GSK）：注射用玛贝兰妥单抗 作用机制：靶向BCMA的ADC 适应症：多发性骨髓瘤 玛贝兰妥单抗（belantamab mafodotin）是GSK在研的一款靶向BCMA的抗体偶联药物（ADC），由人源化抗BCMA单克隆抗体和细胞毒性药物澳瑞他汀F（auristatin F）通过不可切割的连接子偶联而成。该产品已经被CDE纳入突破性治疗品种，针对适应症为与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。针对该适应症，玛贝兰妥单抗的上市申请于2024年12月被CDE受理并纳入优先审评。 箕星药业、Cytokinetics公司：aficamten片 作用机制：心肌肌球蛋白抑制剂 适应症：肥厚型心肌病 Aficamten是Cytokinetics公司开发的新一代心肌肌球蛋白抑制剂，通过减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。箕星药业与Cytokinetics公司达成合作在大中华区开发该药。这款创新疗法曾被行业媒体Evaluate列为值得关注的十大潜在重磅疗法之一。该产品用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）适应症已经被CDE纳入突破性治疗品种，其上市申请于2024年10月获CDE受理并纳入优先审评。 恒瑞医药：SHR2554片 作用机制：EZH2抑制剂 适应症：外周T细胞淋巴瘤 SHR2554是恒瑞医药研发的一款组蛋白甲基转移酶EZH2抑制剂。该产品治疗治疗复发/难治外周T细胞淋巴瘤（PTCL）曾经被CDE纳入突破性治疗品种，其上市申请也于2024年10月被CDE纳入优先审评。此外，2023年，恒瑞医药与Treeline公司达成一项超7亿美元的合作协议，后者获得SHR2554除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独占权利。 礼来（Eli Lilly and Company）：米吉珠单抗 作用机制：IL-23抑制剂 适应症：活动性克罗恩病 米吉珠单抗（mirikizumab）是礼来研发的IL-23抑制剂，它可与IL-23的p19亚基结合，阻断IL-23介导的炎症反应。该产品此前曾被CDE纳入突破性治疗品种，针对适应症为中重度活动性克罗恩病成人患者。2024年10月，该产品在中国的首个上市申请获CDE受理。在全球范围内，该产品已经获美国FDA批准治疗中重度活动性溃疡性结肠炎、中重度活动性克罗恩病。值得一提的是，Evalulate曾将此款疗法列为10大潜在重磅疗法之一。 乐普生物：注射用维贝柯妥塔单抗 作用机制：靶向EGFR的ADC 适应症：鼻咽癌 维贝柯妥塔单抗（MRG003）是乐普生物研发的靶向EGFR的ADC，由EGFR靶向单抗与强效的微管抑制剂MMAE分子通过vc链接体偶联而成。该产品此前已经被CDE纳入突破性治疗品种，用于既往经至少二线系统化疗（包括含铂化疗）和PD-1（L1）治疗失败的复发/转移性鼻咽癌。针对该适应症，维贝柯妥塔单抗的上市申请于2024年9月被CDE纳入优先审评。 恒瑞医药：瑞康曲妥珠单抗 作用机制：靶向HER2的ADC 适应症：非小细胞肺癌 瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的以HER2为靶点的ADC，由抗HER2抗体曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶I抑制剂有效载荷SHR169265组合而成。该产品单药治疗既往含铂化疗失败的HER2突变的晚期非小细胞肺癌患者此前已经被CDE纳入突破性治疗品种。针对该适应症，瑞康曲妥珠单抗的上市申请于2024年9月被CDE纳入优先审评。 信念医药：BBM-H901注射液 作用机制：AAV基因治疗药物 适应症：血友病B BBM-H901是信念医药研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。该产品以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ（FIX）基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，从而预防血友病B成年患者出血。2022年8月，该产品被CDE纳入突破性治疗品种，用于预防血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）的成年男性患者出血。针对该适应症的上市申请也已经于2024年7月被CDE纳入优先审评。该产品未来将由武田（Takeda）中国负责在中国内地、中国香港和中国澳门地区的商业化推广工作。 精准生物：普基仑赛注射液 作用机制：CAR-T细胞治疗药物 适应症：B细胞急性淋巴细胞白血病 普基仑赛（pCAR-19B细胞自体回输制剂）由精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品。该产品对CAR结构进行了优化，同时采用更为安全的基因转导载体系统，从而使其具有潜在更好的有效性和安全性。2023年11月，该产品被CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗3~21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者。2024年8月，普基仑赛注射液针对该适应症的新药上市申请被CDE纳入优先审评。 百济神州：注射用泽尼达妥单抗 作用机制：HER2双抗 适应症：胆道癌 泽尼达妥单抗（zanidatamab，ZW25）是一种HER2靶向双特异性抗体，可以同时结合两个非重叠的HER2表位。百济神州在2018年与Zymeworks公司达成一项高达约4.3亿美元的授权合作，获得这款产品在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的独家授权。2022年2月，泽尼达妥单抗被CDE纳入突破性治疗品种，适应症为单药治疗既往接受系统化疗失败的HER2阳性的局部晚期不可切除或转移性胆道癌（BTC）。泽尼达妥单抗针对该项适应症的上市申请也已经被CDE受理并纳入优先审评。 罗氏（Roche）：伊那利塞片 作用机制：PI3Kα抑制剂 适应症：乳腺癌 伊那利塞（inavolisib，GDC-0077）是一种具有双重作用机制的口服疗法，具有高度的体外PI3Kα抑制效力和选择性，且能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。2024年3月，该产品被CDE纳入突破性治疗品种，随后于4月被CDE纳入优先审评，适应症为与CDK4/6抑制剂哌柏西利和内分泌疗法联合用药，用于治疗PIK3CA突变、HR阳性/HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。 复星医药：复迈替尼 作用机制：MEK1/2选择性抑制剂 适应症：组织细胞肿瘤、NF1相关的丛状神经纤维瘤 复迈替尼（FCN-159）是复星医药自主研发的新型小分子化学药物，为一款MEK1/2选择性抑制剂。2023年，该产品治疗组织细胞肿瘤、NF1相关的丛状神经纤维瘤先后被CDE纳入突破性治疗品种。2024年4月和5月，该产品的两项适应症的上市申请先后被CDE受理并纳入优先审评，分别用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤，以及治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。 加科思：戈来雷塞片 作用机制：KRAS G12C抑制剂 适应症：非小细胞肺癌、胰腺癌、结直肠癌 戈来雷塞（glecirasib，JAB-21822）是加科思自主研发的KRAS G12C抑制剂。该产品的三项适应症已经先后被CDE纳入突破性治疗品种，分别用于KRAS p.G12C突变非小细胞肺癌患者；KRAS G12C突变的胰腺癌患者；KRAS G12C突变阳性的结直肠癌患者。2024年5月，戈来雷塞的首个上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往接受过至少一线系统性治疗的KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。值得一提的是，加科思已经与艾力斯就戈来雷塞及SHP2变构抑制剂JAB-3312在中国大陆、台湾、香港及澳门地区的研发、生产及商业化订立独家对外许可协议。 华东医药：迈华替尼 作用机制：EGFR/HER2小分子抑制剂 适应症：EGFR罕见突变非小细胞肺癌 迈华替尼是华东医药研发的一种不可逆EGFR/HER2强效小分子抑制剂。该产品此前已经被CDE纳入突破性治疗品种，用于表皮生长因子受体（EGFR）罕见突变（S768I，L861Q和G719X ）的晚期非小细胞肺癌患者的一线治疗。2024年5月，该产品的首个上市申请被CDE受理，用于EGFR 21号外显子L858R置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的一线治疗。 强生（Johnson & Johnson）：塔奎妥单抗 作用机制：GPRC5D×CD3双抗 适应症：多发性骨髓瘤 塔奎妥单抗（talquetamab）是强生公司研发的一款皮下注射双特异性抗体，靶向GPRC5D和CD3。该产品已经被CDE纳入突破性治疗品种，用于接受过至少3种既往治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。针对该适应症，塔奎妥单抗的上市申请于2024年2月被CDE纳入优先审评。 和黄医药：醋酸索乐匹尼布片 作用机制：Syk抑制剂 适应症：免疫性血小板减少症 索乐匹尼布（HMPL-523）是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，每日一次口服用药，拟用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病。该产品早先已经被CDE纳入突破性治疗品种，用于既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症。针对该适应症，索乐匹尼布的上市申请于2023年11月被CDE受理并纳入优先审评。 恒瑞医药：法米替尼 作用机制：多靶点酪氨酸激酶抑制剂 适应症：宫颈癌、非小细胞肺癌 苹果酸法米替尼胶囊是恒瑞医药自主研发的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，对多种受体酪氨酸激酶有抑制活性，属于多靶点抗血管生成靶向药。该药曾两次被CDE纳入突破性治疗品种，适应症包括：联合卡瑞利珠单抗治疗经过一线级以上治疗失败的复发转移性宫颈癌、一线治疗肿瘤细胞PD-L1表达阳性（TPS≥1%）且不伴有EGFR/ALK基因异常的复发性或转移性非小细胞肺癌。2023年12月，卡瑞利珠单抗联合法米替尼胶囊治疗既往经过含铂化疗失败的复发或转移性宫颈癌患者的新药上市申请获CDE受理。 泰诺麦博：斯泰度塔单抗 作用机制：抗破伤风毒素单抗 适应症：成人破伤风紧急预防 斯泰度塔单抗（TNM002）注射液是泰诺麦博开发的重组抗破伤风毒素天然全人源单抗药物，具有较高的中和破伤风毒素的能力。该产品用于成人破伤风紧急预防已经被CDE纳入突破性治疗品种。2023年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于成人破伤风紧急预防。 强生：埃万妥单抗注射液 作用机制：靶向EGFR和MET的双特异性抗体 适应症：非小细胞肺癌 埃万妥单抗（amivantamab，JNJ-61186372）是强生公司开发的一款靶向EGFR和MET的双特异性抗体。2020年9月，该产品被CDE纳入突破性治疗品种，拟用于治疗含铂双药化疗期间或之后进展，或对含铂化疗不耐受的EGFR20号外显子插入突变的转移性或手术不可切除的非小细胞肺癌患者。在中国，埃万妥单抗的静脉注射剂型已有多项上市申请获得NMPA受理，包括与甲磺酸兰泽替尼片组成的联合疗法也已经向CDE递交上市申请。 必贝特医药：注射用双利司他 作用机制：PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂 适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤 双利司他（BEBT-908）是一款具有全新化学结构的PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂，在抑制肿瘤信使通路核心靶点PI3K的同时可抑制表观遗传修饰靶点HDAC，产生协同抗肿瘤作用。该产品于2021年10月被CDE纳入突破性治疗品种，用于经过至少2种系统治疗后复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）。针对该适应症，双利司他的新药上市申请已经递交，并于2023年7月被CDE纳入优先审评。 和铂医药、石药集团：巴托利单抗 作用机制：抗FcRn单抗 适应症：全身型重症肌无力 巴托利单抗（HBM9161）是一种全人源单克隆抗体（mAb），可阻断FcRn-IgG相互结合，加速体内IgG的清除，从而达到有效治疗致病性IgG介导的自身免疫性疾病的效果。该产品于2021年被CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗全身型重症肌无力。2024年6月，和铂医药宣布已完成3期临床试验的扩展研究，在未招募新患者的情况下收集了更多长期安全性数据，并向NMPA重新递交巴托利单抗治疗全身型重症肌无力的上市申请。此外，2022年10月，和铂医药与石药集团全资子公司恩必普药业有限公司达成一项超10亿元人民币的授权协议，在大中华区共同开发巴托利单抗。 恒瑞医药：艾玛昔替尼片 作用机制：JAK1抑制剂 适应症：特应性皮炎 艾玛昔替尼（SHR0302）是恒瑞医药自主研发的新一代高选择性JAK1抑制剂，对JAK1的选择性是对JAK2的16倍。该产品曾于2021年被CDE纳入突破性治疗品种，适应症为治疗12岁及以上青少年及成人中重度特应性皮炎。2023年6月，艾玛昔替尼片在中国递交首个针对特应性皮炎的上市申请，并于其后再次递交多项新适应症上市申请，分别用于治疗青少年特应性皮炎、强直性脊柱炎、类风湿性关节炎、成人重度斑秃等。2018年1月，恒瑞医药以最高2.23亿美元总金额将艾玛昔替尼在美国、欧盟和日本的独家权益许可给Arcutis公司。 除了上述药物，还有许多其它新药也有望于2025年在中国获批，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些新药早日来到患者身边，尽快造福患者！ 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

▎药明康德内容团队报道 2025年已经到来，医药行业锐意创新的脚步始终不停。2025年1月已有治疗高胆固醇血症及混合型血脂异常的注射用瑞卡西单抗、2型糖尿病的普卢格列汀片及肺癌的利厄替尼片等多款新药获批。今年还有哪些创新疗法有望在中国获批上市、造福病患呢？本文将结合中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网优先审评公示信息，分享30款有望于2025年在中国获批的新药*，仅供读者参阅。 （*注：本文仅分享部分已经在中国申报上市，且被CDE正式纳入优先审评的新药；统计范围为2023.1.1~2024.12.31；新药*仅统计注册分类为1类、3.1类、5.1类的新药，不含疫苗类产品；本文按CDE优先审评公示日期先后排序） 图片来源：123RF 必贝特医药：注射用双利司他 作用机制：PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂 适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤 双利司他是一款具有全新化学结构的PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂，该产品在抑制肿瘤信使通路核心靶点PI3K的同时可抑制表观遗传修饰靶点HDAC，产生协同抗肿瘤作用。2023年7月，注射用双利司他的新药上市申请获CDE纳入优先审评，用于既往接受过至少两种系统治疗的复发或难治弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者。 百济神州：注射用泽尼达妥单抗 作用机制：HER2双抗 适应证：胆道癌 泽尼达妥单抗（zanidatamab，ZW25）是一种HER2靶向双特异性抗体，可以同时结合两个非重叠的HER2表位。百济神州在2018年与Zymeworks公司达成一项高达约4.3亿美元的授权合作，获得这款产品在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的独家授权。2023年11月，CDE公示百济神州申报的注射用泽尼达妥单抗纳入优先审评，用于既往接受过全身治疗的HER2高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者。 海思科：安瑞克芬 作用机制：KOR选择性激动剂 适应证：腹部手术术后镇痛、慢性肾脏疾病相关性瘙痒 安瑞克芬（HSK21542注射液）是海思科研发的强效外周kappa阿片受体（KOR）选择性激动剂，该产品的腹部手术术后镇痛的上市申请此前已经于2023年10月获CDE受理。2024年6月，该产品的第二项上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为治疗慢性肾脏疾病相关性瘙痒。 泰诺麦博：斯泰度塔单抗 作用机制：抗破伤风毒素单抗 适应证：成人破伤风紧急预防 斯泰度塔单抗（TNM002）注射液是泰诺麦博开发的重组抗破伤风毒素天然全人源单抗药物。该产品具有较高的中和破伤风毒素的能力。该产品通过肌肉注射给药，用于破伤风的预防治疗，无需额外皮试。2023年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于成人破伤风紧急预防。 和黄医药：醋酸索乐匹尼布片 作用机制：Syk抑制剂 适应证：原发慢性免疫性血小板减少症 索乐匹尼布是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，每日一次口服用药，拟用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病。2023年12月，和黄医药申报的醋酸索乐匹尼布片拟纳入优先审评，拟定适应证为：既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）。 恒润达生：润达基奥仑赛注射液 作用机制：靶向CD19的CAR-T疗法 适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤 润达基奥仑赛注射液（拟定）是恒润达生研发的一款靶向CD19的CAR-T疗法。2023年12月，该产品的上市申请获得CDE受理。该产品此前已经被CDE纳入优先审评，拟用于治疗复发/难治性CD19阳性的弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。 辉瑞（Pfizer）：elranatamab注射液 作用机制：BCMA×CD3双抗 适应证：多发性骨髓瘤 Elranatamab是辉瑞公司研发的一款皮下注射BCMA×CD3双特异性抗体，其一端与骨髓瘤细胞上的BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，使它们结合在一起并激活T细胞杀死骨髓瘤细胞。2024年1月，elranatamab注射液上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。 强生（Johnson & Johnson）：塔奎妥单抗 作用机制：GPRC5D×CD3双抗 适应证：多发性骨髓瘤 塔奎妥单抗（talquetamab）是强生公司研发的一款皮下注射双特异性抗体，靶向GPRC5D和CD3。2024年2月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，单药治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。 锐康迪医药：注射用双羟萘酸帕瑞肽微球 作用机制：第二代生长抑素类似物 适应证：肢端肥大症 双羟萘酸帕瑞肽微球是一款长效帕瑞肽产品（pasireotide pamoate），为第二代生长抑素类似物（SRL）。该产品已经获美国FDA批准治疗成人肢端肥大症患者。2024年3月，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗无法手术或手术后未治愈和通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。 罗氏（Roche）：伊那利塞片 作用机制：PI3Kα抑制剂 适应证：乳腺癌 伊那利塞（inavolisib，GDC-0077）是一种具有双重作用机制的口服疗法，具有高度的体外PI3Kα抑制效力和选择性，且能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。2024年4月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟与CDK4/6抑制剂哌柏西利和内分泌疗法联合用药，用于治疗PIK3CA突变、HR阳性/HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。 赛诺菲（Sanofi）：fitusiran注射液 作用机制：小干扰RNA疗法 适应证：血友病A或B Fitusiran注射液是一款针对血友病开发的小干扰RNA疗法，旨在作为体内产生/未产生凝血因子抑制物的血友病A或血友病B患者的预防性治疗。该产品采用皮下注射，有望为所有类型血友病患者提供预防性治疗。2024年5月，该产品的上市申请被CDE受理。此前该产品已经被CDE纳入优先审评，作为常规预防性治疗，用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B（先天凝血因子VIII或IX功能缺陷）的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。 加科思：戈来雷塞片 作用机制：KRASG12C抑制剂 适应证：非小细胞肺癌 戈来雷塞（glecirasib，JAB-21822）是加科思自主研发的KRASG12C抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往接受过至少一线系统性治疗的KRASG12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。值得一提的是，加科思已经与艾力斯就戈来雷塞及SHP2变构抑制剂JAB-3312在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区的研发、生产及商业化订立独家对外许可协议。加科思保留戈来雷塞及JAB-3312在该地区以外的所有权利。 和美药业：莫米司特片 作用机制：PDE4抑制剂 适应证：斑块状银屑病 莫米司特（Hemay005）是和美药业自主研发的一款小分子PDE4抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为中度至重度斑块状银屑病。 复星医药：复迈替尼 作用机制：MEK1/2选择性抑制剂 适应证：成人树突状细胞和组织细胞肿瘤、儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN） 复迈替尼（FCN-159）是复星医药自主研发的新型小分子化学药物，为一款MEK1/2选择性抑制剂。2024年4月和5月，该产品的两项适应证的上市申请先后被CDE纳入优先审评，分别用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤，以及治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。 诺诚健华、Incyte公司：坦昔妥单抗 作用机制：靶向CD19的单抗 适应证：弥漫性大B细胞淋巴瘤 坦昔妥单抗是一款靶向CD19的Fc结构域优化的人源化单克隆抗体。诺诚健华和Incyte公司达成合作，获得坦昔妥单抗在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区的血液瘤和实体瘤开发和独家商业化权益。2024年6月，坦昔妥单抗的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为联合来那度胺用于治疗复发或难治性且不适合自体干细胞移植（ASCT）的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。 和黄医药、益普生：他泽司他 作用机制：EZH2甲基转移酶抑制剂 适应证：滤泡性淋巴瘤 他泽司他是由益普生（Ipsen）旗下公司Epizyme开发的EZH2甲基转移酶抑制剂，和黄医药负责在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区进行他泽司他的研究、开发、生产以及商业化。2024年6月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应证为EZH2突变阳性且既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。 精准生物：普基仑赛注射液 作用机制：CAR-T细胞治疗药物 适应证：B细胞急性淋巴细胞白血病 普基仑赛（pCAR-19B细胞自体回输制剂）由精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品。2024年8月，普基仑赛注射液的新药上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。 信念医药：BBM-H901注射液 作用机制：AAV基因治疗药物 适应证：血友病B BBM-H901是信念医药研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。该产品以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ（FIX）基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2024年7月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗血友病B成年患者。该产品未来将由武田（Takeda）中国负责在中国内地、中国香港和中国澳门地区的商业化推广工作。 瑞迪奥医药：锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液 作用机制：放射性核素偶联药物 适应证：未披露 瑞迪奥医药致力于放射性药物研发。2024年8月，该公司申报的锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液（简称99mTc-3PRGD2）和注射用甲苯磺酸钠烟酰胺腙聚乙二醇双环RGD肽被CDE纳入优先审评，暂无适应证信息披露。公开资料显示，简称99mTc-3PRGD2是一款由瑞迪奥医药研发的放射性核素偶联药物（RDC），该产品已经完成在在健康志愿者体内的药代动力学和安全性的1期临床研究，以及一项用于肺部肿瘤淋巴结转移诊断的有效性和安全性的自身对照临床研究。 赛诺菲：替利珠单抗注射液 作用机制：CD3单抗药物 适应证：1型糖尿病 替利珠单抗（teplizumab）是一款CD3单抗药物，它能从病因上实现对胰岛β细胞的保护，进而延缓1型糖尿病发病。该药于2022年11月在美国获批，用于延缓成人和8岁及以上儿童1型糖尿病患者从2期进展为3期。2024年8月，赛诺菲申报的替利珠单抗注射液上市申请被CDE纳入优先审评，用于成人和8岁及以上儿童1型糖尿病2期患者，以延缓3期1型糖尿病发病。 禾元生物：植物源重组人血清白蛋白注射液 作用机制：重组人血清白蛋白 适应证：低白蛋白血症 2024年8月，禾元生物申报的1类新药植物源重组人血清白蛋白注射液被CDE纳入优先审评，拟定适应证为低白蛋白血症。 恒瑞医药：瑞康曲妥珠单抗 作用机制：靶向HER2的抗体偶联药物（ADC） 适应证：非小细胞肺癌 瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的以HER2为靶点的ADC，由抗HER2抗体曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶I抑制剂有效载荷SHR169265组合而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适应证为：用于既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人非小细胞肺癌患者的治疗。 乐普生物：注射用维贝柯妥塔单抗 作用机制：靶向EGFR的ADC 适应证：鼻咽癌 维贝柯妥塔单抗是乐普生物研发的靶向EGFR的ADC，由EGFR靶向单抗与强效的微管抑制剂MMAE分子通过vc链接体偶联而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者。 箕星药业、Cytokinetics公司：aficamten片 作用机制：心肌肌球蛋白抑制剂 适应证：肥厚型心肌病 Aficamten是Cytokinetics公司开发的新一代心肌肌球蛋白抑制剂，箕星药业与Cytokinetics公司达成合作在中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区开发该药。2024年9月，该产品被CDE纳入优先审评，拟用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。这款创新疗法曾被行业媒体Evaluate列为值得关注的十大潜在重磅疗法之一。 诺华（Novartis）：镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液 作用机制：靶向PSMA的放射性配体疗法 适应证：前列腺癌 镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液是诺华研发的PSMA靶向放射性配体疗法Pluvicto，此前已获美国FDA批准治疗前列腺癌患者。该产品的上市申请已经获得CDE受理，并被纳入优先审评，适用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC) 、已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的成年患者。同时，诺华申报的放射性药物镓[68Ga]戈泽肽注射液配制用药盒上市申请也同步获得受理，并被纳入优先审评，该产品经68Ga放射性标记后可作为放射性诊断试剂使用，适用于通过正电子发射断层扫描（PET）在前列腺癌成年患者中识别PSMA阳性病灶。 北海康成：注射用维拉苷酶β 作用机制：酶替代疗法 适应证：I型和III型戈谢病 维拉苷酶β是北海康成针对戈谢病开发的重组人源脑苷脂酶替代疗法（ERT），它通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，旨在长期治疗I型和III型戈谢病的成人和儿童患者。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于确诊为戈谢病I型（GD1）和Ⅲ型（GD3）患者的长期酶替代治疗（ERT）。 恒瑞医药：SHR2554片 作用机制：EZH2抑制剂 适应证：外周T细胞淋巴瘤 SHR2554是一款组蛋白甲基转移酶EZH2抑制剂。2024年10月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤。此外，2023年，恒瑞医药与Treeline公司达成一项超7亿美元的合作协议，后者获得SHR2554除中国大陆、中国台湾、中国香港及中国澳门地区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独占权利。 亚盛医药：力胜克拉片 作用机制：Bcl-2选择性抑制剂 适应证：CLL/SLL 力胜克拉（lisaftoclax，APG-2575）是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。2024年11月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，拟用于治疗难治或复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。 诺华：盐酸阿曲生坦片 作用机制：内皮素A受体拮抗剂 适应证：IgA肾病 阿曲生坦（atrasentan）是一款在研口服内皮素A受体（ERA）拮抗剂。ETA受体的激活导致蛋白尿升高，这与IgAN患者的肾脏损伤、纤维化和肾功能丧失有关。2024年11月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，适用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。 葛兰素史克（GSK）：注射用玛贝兰妥单抗 作用机制：靶向BCMA的ADC 适应证：多发性骨髓瘤 玛贝兰妥单抗（belantamab mafodotin）是GSK在研的一款靶向BCMA的ADC，由人源化抗BCMA单克隆抗体和细胞毒性药物澳瑞他汀F（auristatin F）通过不可切割的连接子偶联而成。2024年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应证为与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。 除了上述药物，还有许多其它新药也有望于2025年在中国获批，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些新药早日来到患者身边，尽快造福患者！ 推荐阅读 疾病控制率超85%！新药治疗肺癌迎来新进展，针对“难以成药”靶点 无进展生存期近乎翻倍！NEJM：新药有望延缓乳腺癌患者病情进展 口服用药，降脂近86%！JAMA：新药有望使800多万患者获益 长效降糖又减重！NEJM：新药让约90%患者血糖逆转为正常 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 分享，点赞，在看，传递医学新知