Sovleplenib

2026.2.10 2026年2月10日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，和黄医药醋酸索乐匹尼布片的上市申请正式获受理，推测适应症或为免疫性血小板减少症。 图片来源：CDE官网 据药智数据显示，和黄医药醋酸索乐匹尼布片乃是优先审评项目，但却是第二次申报上市： 2024年1月11日，索乐匹尼布纳入优先审评，新药上市申请（NDA）获CDE受理。 2025年12月30日，索乐匹尼布收到药品通知件，原因未知。 2026年1月8日，索乐匹尼布再次拟纳入优先审评。 2026年2月10日，醋酸索乐匹尼布片为和记黄埔医药第二次提交上市申请，并获受理。 这一定程度上彰显了和黄医药对这款新药的信心，更折射出国内ITP治疗领域未被满足的临床需求，以及Syk抑制剂赛道的激烈竞争。 作为一款新型、高选择性口服小分子Syk抑制剂，索乐匹尼布的上市进程，既是ITP治疗从传统对症到精准靶向的迭代缩影，也成为同赛道新药比拼临床价值的重要参照。 ITP：从“应急缓解”到“精准长效”的跨越 对于和黄医药之所以选择免疫性血小板减少症（ITP）作为醋酸索乐匹尼布片的首发适应症，则主要源于该疾病领域迫切的临床需求。 所谓ITP，即一种严重的获得性自身免疫性疾病，其核心特征是血小板计数显著降低，临床表现以皮肤黏膜出血为主，严重时可引发内脏出血、颅内出血，危及生命，60岁以上老年人是该病的高发群体。 在该疾病临床治疗层面，多年来共经历了三代产品的迭代升级，核心需求已从“应急缓解”逐步转向“精准长效”。 第一代治疗：应急缓解为主 ITP的传统标准治疗主要以糖皮质激素、免疫球蛋白为主，彼时核心目标是快速提升血小板计数，以控制急性出血风险。 但这类药物虽在临床治疗上起效较快、效果显著，但长期使用的局限性也尤为明显，以糖皮质激素为例，其局限性主要体现在两方面： 其一，糖皮质激素应答不持久，停药复发率极高，长期病情控制劣势巨大。 其二，不良反应炎症，长期用药极易引发骨质疏松、高血压、糖尿病、胃肠道损伤等多种并发症。 总体而言，第一代治疗方案仅能解决“紧急止血”的短期需求，无法满足患者长期病情管理的核心诉求，临床亟须更优的治疗选择。 第二代治疗：靶向突破 随着医药基础研究水平上涨，以及ITP发病机制的深入研究，靶向治疗逐步崛起，成为ITP第二代治疗方案的核心。 其中以TPO/TPO-RA（血小板生成素/血小板生成素受体激动剂）为代表，如艾曲泊帕、罗米司亭等。这类药物通过激活血小板生成通路，促进骨髓造血细胞产生血小板，弥补了传统治疗“仅抑制破坏、不促进生成”的短板，显著提升了应答率，且可用于长期维持治疗，一定程度上改善了患者的病情控制效果。 但第二代靶向治疗仍存在明显局限： 一是部分患者存在原发性或继发性耐药，尤其是经多线治疗后的难治性患者，应答率大幅下降。 二是长期使用可能增加血栓形成、骨髓纤维化等风险，安全性仍有提升空间。 三是给药方式存在不便，如罗米司亭需每周皮下注射一次，部分患者依从性不佳。 四是应答持久性不足，多数患者需长期用药维持，且停药后仍有较高复发率。 虽较ITP第一代临床治疗而言，靶向治疗无论是副作用避免、疗效持续性方面都有了巨大进步，但明显仍无法满足所有患者群体的需求，尤其是TPO/TPO-RA经治患者。 第三代治疗：精准靶向Syk，兼顾长效与安全 随着全球首款Syk抑制剂诞生，ITP治疗也正式从缓解治疗步入了精准抑制+长效+安全的第三阶段。 Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的关键蛋白，是ITP发病机制中的核心靶点——ITP患者体内的致病性自身抗体与血小板结合后，会通过Fc受体激活Syk信号通路，介导血小板被吞噬破坏，同时促进自身抗体持续产生，形成恶性循环。 以索乐匹尼布为例，其核心优势在于“长效应答、安全可控、适用人群广泛”，Ⅲ期ESLIM-01研究结果中，3年长期治疗中，有临床意义的长期持续应答率达61.5%，且胃肠道毒性较低，显著优于前两代治疗方案。 Syk抑制剂：群雄逐鹿，索乐匹尼布的差异化竞争优势 目前，国内ITP靶向治疗赛道呈现“TPO-RA主导、Syk抑制剂崛起”的竞争格局，其中Syk抑制剂作为新兴赛道，已有多款药物进入临床或上市阶段，核心竞品包括拜耳的福坦替尼（Fostamatinib）、诺诚健华的奥布替尼（BTK抑制剂，跨界布局ITP）以及国内其他企业的在研Syk抑制剂。 数据来源：药智数据（如有错误请指正，点击查看大图） 对比阿斯利康的磷玛替尼钠，索乐匹尼布在选择性方面具有更高的靶点选择性，仅特异性抑制Syk激酶，对其他激酶（如JAK、BTK等）的抑制作用较弱，而福坦替尼为多靶点抑制剂，除抑制Syk外，还会抑制CSF1R等其他激酶，这也导致福坦替尼的不良反应相对更多，尤其是胃肠道毒性（如腹泻、恶心等）发生率较高，而索乐匹尼布的Ⅲ期研究显示，其胃肠道毒性较低，且大多数治疗期间不良事件（TEAE）为轻度或中度（1级或2级），3级及以上TEAE发生率仅为25.4%，与安慰剂组（24.2%）接近，安全性优势显著。 在临床疗效方面（非头对头数据），索乐匹尼布的长效应答优势更为突出：福坦替尼的Ⅲ期临床数据显示，其治疗ITP的持续应答率约为34%，总应答率约为60%，而索乐匹尼布的持续应答率（48.4%）、总应答率（70.6%）均显著高于福坦替尼；此外，索乐匹尼布的3年长期应答数据，目前在同类Syk抑制剂中处于领先水平，而福坦替尼的长期治疗数据相对有限，难以满足患者长期病情管理的需求。 小结 免疫性血小板减少症的治疗迭代，从传统应急治疗到精准靶向治疗，每一步都围绕“改善患者生存质量、实现长效病情控制”的核心目标推进。索乐匹尼布作为第三代ITP治疗药物的代表，凭借其精准的靶点机制、优异的临床数据、差异化的竞争优势，有望在二次冲市后顺利获批，重塑国内ITP治疗格局。 未来，随着更多临床研究的开展与适应症的拓展，索乐匹尼布不仅将惠及更多ITP患者，也将推动Syk抑制剂赛道的持续发展，为自身免疫性疾病的治疗带来更多突破。 期待和黄医药的醋酸索乐匹尼布片早日获批上市，为广大患者提供更多的治疗选择，同时也期待国内更多创新药企发力精准靶向治疗，推出更多具有全球竞争力的创新药物，助力中国医药创新走向世界。 扫描二维码 更多行业前沿分享 博腾股份成立于2005年，主要为全球药企、生物科技公司、科研机构等提供从临床前研究到药品上市全生命周期所需的小分子药物、多肽与寡核苷酸药物、蛋白与偶联药物以及细胞与基因治疗药物等一站式服务解决方案，研发、生产、运营场地覆盖中国（重庆、上海、四川、江苏、江西、湖北）、美国、斯洛文尼亚、比利时、瑞士和丹麦等地。我们始终坚持以客户为中心，致力于为客户提供创新、可靠的全球化、端到端CDMO服务，让好药更早惠及大众。 免责声明：文中系整合内容，观点不代表博腾及其所属子公司立场，亦不对本文所提供信息做任何形式的保证。同时，本文不做治疗方案推荐，也不承担因使用或依赖本文信息所产生的任何直接或间接的后果。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

2 月 10 日，药监局官网显示，和黄医药醋酸索乐匹尼布片上市申请获受理，推测用于既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）。此前该适应症已被纳入优先审评。 来源：CDE 官网 索乐匹尼布是一种新型、研究性的选择性口服小分子 Syk 抑制剂。Syk 作为 B 细胞受体和 Fc 受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的 B 细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。 此前，和黄医药在 2025 ASH 上公布了索乐匹尼布治疗原发免疫性血小板减少症的 ESLIM-01 中国 III 期研究 (NCT05029635) 的最终分析结果。截至 2025 年 3 月 28 日，该研究共纳入了 179 名受试者。 结果显示，索乐匹尼布治疗显示出了临床意义且持久的血小板应答，安全性可控，并能改善患者的生活质量：索乐匹尼布组持续应答率为 48.4%，显著优于安慰剂组（0%）(P<0.0001)；0-12 周总应答率分别为 68.3%vs 14.5%，0-24 周总应答率分别为 70.6% vs 16.1%(P<0.0001)。 3 年的长期治疗结果证明了索乐匹尼布治疗有意义和持久的临床应答，且安全性可耐受、可控： 有临床意义的长期持续应答率达 61.5%，PLT≥50x109/L 的累积应答持续时间与总治疗持续时间的中位比值为 71.8%，PLT≥30x109/L 的该比值为 86.4%。 索乐匹尼布的中位治疗时间为 86.3 周 (范围:2.0-156.0)，长期治疗并未增加安全性风险，且胃肠道毒性较低。 除了免疫性血小板减少症外，和黄医药也在探索索乐匹尼布用于治疗温抗体性自身免疫性溶血性贫血和惰性非霍奇金淋巴瘤等适应症的效果。 1 月 7 日，和黄医药宣布索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人患者的 ESLIM-02 研究的 III 期注册阶段取得阳性顶线结果，达到第 5 至 24 周治疗期间持久血红蛋白 (Hb) 应答的主要终点。和黄医药计划于 2026 年上半年向国家药监局提交索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的新药上市申请。 Insight 数据库整理了 2026 年全球新药申报上市清单，扫描下方二维码 👇，回复关键词 新药报上市 即可免费获取（每月初更新一次，目前更新至 1 月）。 封面来源：企业logo 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 编辑：月牙 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn