主要研究目的：评估进食高脂餐后单次口服两种不同制剂处方的300 mg（100 mg/片×3片）HMPL-523乙酸盐片在中国健康参与者体内的PK和生物等效性。次要研究目的：比较两种不同制剂处方的300 mg（100 mg/片×3片）HMPL-523乙酸盐片的相对生物利用度；观察中国健康参与者进食高脂餐后单次口服300 mg（100 mg/片×3片）HMPL-523乙酸盐片的安全性。

开始日期2025-10-21

申办/合作机构

和记黄埔医药（上海）有限公司

NCT06291415

/ Withdrawn临床1期

A Multicenter, Phase 1b Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Preliminary Efficacy of HMPL-523, a Syk Inhibitor, in Adult Subjects With Immune Thrombocytopenia

This is an open-label, multicenter study to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of HMPL-523 in adult subjects with ITP.

开始日期2024-04-02

申办/合作机构

和黄医药（中国）有限公司

NCT05781906

/ Completed临床1期

Single-center, Open-label, Multi-dose Study to Investigate the Human Mass Balance in Healthy Adult Male Following Multiple Oral Doses of HMPL-523 Tablets Followed by a Single Oral Dose of 300 mg/150 µCi [14C]HMPL-523 Suspension

To evaluate the absorption, metabolism and excretion of HMPL-523 in healthy male Chinese subjects following multiple oral doses of HMPL-523 tablets followed by a single oral dose of [14C]HMPL-523 suspension

开始日期2023-02-08

申办/合作机构

和黄医药（中国）有限公司

100 项与索乐匹尼布相关的临床结果

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100 项与索乐匹尼布相关的转化医学

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100 项与索乐匹尼布相关的专利（医药）

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项与索乐匹尼布相关的文献（医药）

2025-02-01·Lancet Haematology

Sovleplenib in patients with primary or secondary warm autoimmune haemolytic anaemia: results from phase 2 of a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2/3 study

Article

作者: Zhou, Hu ; Li, Fei ; Luo, Xian ; Li, Yingmei ; Zhao, Xin ; Zhang, Zhihua ; Chen, Miao ; Li, Xin ; Han, Bing ; Guo, Xiaojun ; Yin, Hongyan ; Liu, Hong ; Su, Weiguo ; Wang, Xiaoqin ; He, Guangsheng ; Fan, Songhua ; Sun, Jing ; Zhang, Liansheng ; Zhang, Fengkui ; Hong, Mei ; Shi, Michael M ; Lei, Lei ; Li, Yang ; Gong, Tiejun

BACKGROUND:

Spleen tyrosine kinase inhibitors are potential treatment options for warm autoimmune haemolytic anaemia. This study aimed to assess the preliminary efficacy and safety of sovleplenib-an oral spleen tyrosine kinase inhibitor-in patients with warm autoimmune haemolytic anaemia in China. Here we report on the phase 2 results.

METHODS:

This randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 part from the phase 2/3 study was conducted at 13 centres in China. Eligible patients, aged 18-75 years, with an Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status of no more than 2, had primary or secondary warm autoimmune haemolytic anaemia (stable underlying disease not requiring drug intervention) with no response to previous glucocorticoid treatment, haemoglobin of less than 100 g/L with active haemolysis, and a positive direct antiglobulin test. The study comprised two periods; patients were randomly assigned (3:1) to receive sovleplenib or placebo at 300 mg orally once a day in the 8-week double-blind period. Upon completion, all patients entered an open-label treatment period for at least 16 weeks and received sovleplenib 300 mg once a day until 24 weeks after the last patient was randomly assigned. The primary endpoint for phase 2 of the trial was overall haemoglobin response rate (haemoglobin ≥100 g/L with an increase of ≥20 g/L from baseline at least once, and haemoglobin not affected by rescue therapy, such as red blood cell transfusions, intravenous immunoglobulin, and glucocorticoids) by week 24. Efficacy analyses in the 0-8 week double-blind period included all patients who were randomly assigned, analysed by intention-to-treat. Safety analysis in the double-blind period included patients in the intention-to-treat population who received at least one dose of the study medication. This phase 2/3 study is registered with ClinicalTrials.gov, NCT05535933, and the phase 3 part is ongoing.

FINDINGS:

Between Sept 26, 2022, and May 9, 2023, 34 patients were screened and 21 patients (four [19%] male and 17 [81%] female) were enrolled in the study and randomly assigned to receive either sovleplenib (n=16) or placebo (n=5). All 21 patients completed the 0-8-week double-blind treatment and entered the open-label treatment period. The overall haemoglobin response rate was 67% (14 of 21 patients) by week 24, and durable haemoglobin response rate was 48% (ten of 21 patients) by week 24. During the 0-8-week double-blind treatment, 13 (81%) of 16 patients in the sovleplenib group versus five (100%) of five patients taking placebo reported treatment-emergent adverse events (TEAEs), and four (25%) of 16 patients versus four (80%) of five patients reported grade 3 adverse events. Although all 21 patients had a TEAE during the 24-week treatment with sovleplenib, only seven (33%) patients had grade 3 events. The most common grade 3 TEAE was anaemia (four [19%] patients), which was not related to treatment. There were no grade 4 or 5 TEAEs.

INTERPRETATION:

Sovleplenib treatment achieved an encouraging overall haemoglobin response in Chinese patients with warm autoimmune haemolytic anaemia and was well tolerated. The phase 3 part of the study (ESLIM-02) is currently ongoing to further substantiate the efficacy and safety of sovleplenib in this setting.

FUNDING:

HUTCHMED.

2025-02-01·Lancet Haematology

Expanding treatment options for warm autoimmune haemolytic anaemia

Article

作者: Berentsen, Sigbjørn

A review.The treatment landscape for warm autoimmune haemolytic anemia (wAIHA) has gradually shifted from reliance on clin. experience to evidence-based strategies.In a significant contribution to this progress, Zhao et al.Conducted a randomized, placebo-controlled, double-blind phase 2 trial evaluating sovleplenib, an oral selective spleen tyrosine kinase (SYK) inhibitor, in adults with relapsed or refractory wAIHA.Among 21 patients, 67% achieved a Hb response by week 24, with a durable response in 48%.Compared to placebo, sovleplenib reduced transfusion needs and rescue therapy usage, and improved fatigue scores.The drug exhibited a distinct and manageable safety profile.These findings highlight sovleplenib as a promising third-line treatment option, particularly in light of limited efficacy and tolerability seen with other SYK inhibitors like fostamatinib.Further validation in larger phase 3 trials is warranted.Emerging therapies, including FcRn inhibitors, also hold potential, underscoring the evolving complexity of individualized wAIHA treatment.

2025-01-01·MEDIATORS OF INFLAMMATION

Efficacy and Safety of Syk and BTK Inhibitors in Immune Thrombocytopenia: A Comprehensive Review of Emerging Evidence

Review

作者: Fathabadi, Fatemeh ; Eghbali, Sara ; Behroozfar, Mohammad ; Heidari, Amirhossein ; Ghotbi, Negar ; Heidari, Nazila ; Mazid, Amirhossein Shahbazi

Immune thrombocytopenia (ITP) is an autoimmune disorder characterized by a reduced platelet count, resulting in bleeding risks and compromised quality of life. Advances in understanding ITP pathogenesis have revealed critical roles for spleen tyrosine kinase (Syk) and Bruton’s tyrosine kinase (BTK) in Fc receptor (FcR)‐mediated immune pathways, which are central to autoantibody production and platelet destruction. We sought to evaluate the efficacy and safety of Syk and BTK inhibitors in the management of ITP. PubMed/Medline, Scopus, and Web of Science databases were systematically searched up to July 28, 2024. Clinical studies with available full‐text in English were included. Fostamatinib, an FDA‐approved Syk inhibitor, has shown efficacy in enhancing platelet counts and reducing bleeding events in refractory ITP patients. Among the newer Syk inhibitors, sovleplenib demonstrated rapid and sustained platelet increases in clinical trials, with an 80% response rate at the 300 mg dosage and a favorable safety profile. Additionally, BTK inhibitors, including rilzabrutinib and orelabrutinib, have shown potential in clinical trials, offering increased platelet stability and favorable safety profiles in ITP cases. Syk and BTK inhibitors hold potential as targeted therapies for refractory ITP, with evidence supporting their ability to improve clinical outcomes and enhance patient quality of life. Continued research is warranted to optimize these therapies and confirm their long‐term efficacy and safety in diverse patient populations.

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项与索乐匹尼布相关的新闻（医药）

2025-11-07

·孙泽华

康诺亚深度解读

一、公司简介康诺亚是一家专注于自免和肿瘤领域生物科技公司。下面这个表格可以帮助你快速了解它的核心信息。公司于2016年成立，总部设于成都，现有员工超过1500人，2021年香港联交所上市。康诺亚针对自身免疫疾病、肿瘤、慢性疾病治疗领域搭建起差异化、多元化的产品管线，在研1类创新药逾30项，其中13项已进入不同临床阶段，两项获得国家“十三五”“重大新药创制”科技重大专项支持。核心产品司普奇拜单抗（康悦达®）成人中重度特应性皮炎、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、季节性过敏性鼻炎三项适应症已获批上市，其中两项获CDE突破性治疗药物认定。另一项世界首创Claudin18.2 ADC药物获FDA孤儿药及快速通道资格认定。二、公司团队、薪酬与实控人持股公司团队具有深厚的专业背景以及医药行业经验，在投资圈内口碑很不错，可能在国内做创新药，能寻找到的最理想的团队之一了吧。主要管理层如下：陈博(CHEN BO)，董事长、首席执行官(CEO) 公司创始人，负责整体战略规划与管理。本科毕业于武汉大学，博士毕业于鼎鼎有名的爱因斯坦医学院，曾任复旦大学教授。曾联合创立君实生物，并领导开发了中国首个获批上市的国产PD-1单抗（特瑞普利单抗）。 2024年12月底，陈博持有公司约7775万股，占比27.79%。从21年上市至24年12月底，陈博基本未减持。2025年6月公司，以先旧后新方式配股，陈博减持了260万股。持股比例降至25.16%。王常玉(WANG CHANGYU)，执行董事、高级副总裁拥有超过23年生物制药研发经验。曾担任辉瑞癌症免疫总监，也是世界上第一个PD-1“O药”发明人，在BMS领导全球首款PD-1抗体Nivolumab的开发。徐刚，执行董事、高级副总裁拥有超过15年生物制药研发经验，曾在罗氏研发（中国）有限公司担任高级科学家。负责指导及监督药物发现和早期研究。陈博与徐刚是同学。贾茜，高级副总裁在制药研究领域拥有超过33年经验，曾担任华北制药集团首席科学家。负责候选药物的开发、评估、药品注册及生产管理。董事与高管薪酬公司高管团队薪酬合理。陈博年薪月400万左右，徐刚不到200万，王常玉200-300万。公司薪酬最高的员工不是董事。21年有员工薪酬达到1亿港币（含股份支付），22年-24年也有薪酬1000万（含股份支付）以上的员工。三、产品管线（一）研发管线概览康诺亚目前研发管线集中于自免与肿瘤领域。 1. 自身免疫/炎症适应症领域司普奇拜单抗 (CM310)是一款抗IL-4Rα单抗，已获批用于治疗成人中重度特应性皮炎、慢性鼻窦炎伴鼻息肉和季节性过敏性鼻炎，还有几项适应症在临床。 CM512是一款全球首创的靶向TSLP和IL-13的长效双抗，在特应性皮炎的I期研究中达到终点，半衰期长达70天，AD、哮喘、CSU、慢性鼻窦炎、COPD都是2期。与CM536一起New-co出海，首付款1500万美元，潜在里程碑付款1.7亿美元，并获得新公司30.01%的股权。 CM313是一款靶向CD38的单抗，其治疗原发免疫性血小板减少症的研究成果发表在《新英格兰医学杂志》，并正拓展至多种自身免疫性疾病的临床研究。 NewCo模式授权Timberlyne Therapeutics出海。首付款2500万美元，潜在里程碑付款超3.6亿美元，并获得新公司25.79%的股权（成为最大股东） CM326是一款抗TSLP单抗，其呼吸系统权益已主要许可给石药集团，由后者主导针对慢性鼻窦炎伴鼻息肉等适应症在海外的发展。 CM383是一款Aβ单抗，其针对阿尔兹海默症的Ib期临床研究已完成首例受试者入组。 CM383药物半衰期为18.8-21.2天，优于同类品多奈单抗（约12.1天）和伦卡奈单抗（约5-7天）。CM383的免疫原性更低，不引起细胞因子的释放，减少IRR发生。 2.肿瘤适应症领域 CMG901 (AZD0901)：和乐普生物合作产品，靶向Claudin 18.2 的ADC药物。这是管线中的明星产品，已独家授权给阿斯利康（AstraZeneca），潜在交易总额超11亿美元，彰显了其国际顶尖的研发实力。目前针对胃癌等，适应症已进入II/III期临床。 CM336是一款BCMAxCD3双特异性抗体，其治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的I/II期临床研究已进入剂量扩展阶段。3期临床已经登记但未开始入组，计划2027 H2 递交NDA。轻链型淀粉样变性II期研究加速入组中，预计2026 H2 递交NDA。 NewCo模式授权Platina Medicines Ltd (PML)，首付款1600万美元，潜在里程碑付款最高6.1亿美元，分层特许权使用费，并获得其母公司Ouro Medicines的少数股权。 CM355是一款CD20xCD3双特异性抗体，国内授权给诺诚健华，并与诺诚健华联合以NewCo模式授权Prolium Bioscience，正在推进治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤的I/II期临床研究。 CM350是一款GPC3xCD3双特异性抗体，针对晚期实体瘤的I/II期临床研究正处于剂量递增阶段。 CM369是一款CCR8单抗，其治疗晚期实体瘤的I期临床研究正在进行中。 CM380是一款GPRC5DxCD3双特异性抗体，正计划开展治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的临床研究。 CM518D1是一款靶向CDH17的ADC药物，已提交临床试验申请，计划开展治疗晚期实体瘤的临床研究。（二）重点产品分析 1．CM310（IL-4Rα单抗）（1）IL-4Rα靶点的药物进展情况国内针对IL-4R靶点的药物研发竞争非常激烈。截至2025年10月，目前有3家企业的产品已提交新药上市申请（BLA），另有超过6家企业的产品处于3期。表：处于3期临床的IL-4Rα靶点的药物进展情况注:博奥信和正大天晴合作，康乃德和先声药业合作。康诺亚IL-4a于2019 年11月开始1期临床，康乃德CBP-201于2020年4月开始1期临床，智翔金泰2020 年 4 月获批1期临床。三家启动临床时间间隔较短，但三家获批时间相差可能2年，可以看出，康诺亚在项目推临床方面做得较为扎实。（2）JAK抑制剂在AD上的竞争第一代非选择性抑制剂：以芦可替尼、托法替布和巴瑞替尼为代表，它们能同时抑制多个JAK蛋白（如JAK1、JAK2、JAK3），疗效广泛，但可能伴随感染、血栓等风险，被FDA要求纳入黑框警告。目前，第一代产品凭借先发优势，在市场份额上仍占据主导。第二代高选择性抑制剂：以乌帕替尼、阿布昔替尼以及恒瑞的艾玛昔替尼为代表，能更精准地抑制特定JAK亚型（主要是JAK1），旨在实现更佳的有效性与安全性平衡，是当前新药研发的主流方向，但乌帕替尼还是被FDA要求在标签上进行黑框警告。例如，头对头研究显示，乌帕替尼在皮损清除（EASI 90）和瘙痒缓解方面优于度普利尤单抗，艾伯维管理层曾表示，在美国以外部分地区，JAK抑制剂份额超过了dupi。康诺亚业绩会上说，短期看JAK效果优于IL-4a,但长期疗效二者差不多。另外，如果联合外用药物，短期二者效果也差异不大，长期用药JAK安全性差异生物制剂。恒瑞的艾玛昔替尼对JAK1的选择性更是JAK2的16倍，旨在进一步降低贫血等风险。从目前的信息来看，国内JAK抑制剂在AD适应症上的销售金额相对dupi来讲还小。（3）各产品AD适应症临床试验数据对比从公布的临床3期数据来看， EASI-75康诺亚的CM310跟艾伯维乌帕替尼不相上下，明显优于赛诺菲/再生元以及恒瑞的数据。注：绝对获益艾伯维、恒瑞为高剂量组减去安慰剂数据。（4）关于CM310哮喘与COPD适应症哮喘与COPD适应症曾授权给了石药，目前哮喘已经推进到了3期，COPD还在1期，COPD适应症已经错过了领先时机，估计不会在推进下去，有点遗憾，COPD目前已经成了dupi第二大销售额来源。康诺亚未来预计将主要推动CM512治疗COPD。（5）慢性鼻窦炎伴鼻息肉与季节性过敏性鼻炎适应症康诺亚CM310是中国首个获批慢性鼻窦炎伴鼻息肉适应症的产品，而季节性过敏性鼻炎（SAR）适应症则是全球第一个获批该适应症产品。根据新闻报告，CM310治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉效果非常优异，甚至比一些手术的效果都好。而首个获批SAR适应症则可以看出康诺亚研发团队与管理层的眼光与执行力。SAR患者群体规模巨大，身边很多朋友受到该病困扰。但临床入组实际窗口较短，因为发病日期就在那特定季节。 SAR获批，对CM310化具有一定的战略意义，该适应症虽然产品用量不大，1各过敏季仅用两针，但该产品一定程度的刚需属性，极大的推动了CM310的产品进院。而在中国推动产品进院是一个不简单的任务。（6）首年商业化成绩分析公司年初给的全年销售指引是5亿元，公司公布这个预期时，个人感觉有点悬，2025年上半年，CM310实现产品销售额1.69亿元，随后不久，公司调低全年销售指引至4亿元。个人看来，1.69亿元，虽然不及公司预期，但对于首年商业化，未进入医保的药物来讲，半年销售1.69亿元是挺不错的成绩，尤其是竞争对手度普利尤单抗年初大幅降价情况。 2．CMG901（Claudin 18.2ADC）康诺亚管线中，除CM310外，推进最快的为Claudin 18.2 ADC药物CMG901。CMG901是康诺亚和乐普生物合资公司开发，康诺亚股比70%，乐普生物股比30%。应该是应用了康诺亚的抗体技术与乐普生物的ADC技术。 CLDN18.2 ADC 领域的竞争对手包括信达生物的IBI343，恒瑞医药SHR-A1904、礼新医药LM-302，均推进到临床3期，其他的竞争对手包括科伦博泰SKB315、德琪医药ATG-022、石药集团SYSA1801。 CMG901的优势在胃癌全球3期临床推进速度较快。从1期临床数据看，其胃肠道安全性略低于IBI343以及SHR-A1904。 Claudin 18.2靶向药中，安斯泰来研发的全球首个靶向CLDN18.2的左妥昔单抗，已于2024年底在中国获批，用于联合化疗一线治疗CLDN18.2阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性胃/胃食管结合部（GEJ）腺癌。其获批主要基于两项成功的III期临床试验：GLOW研究和SPOTLIGHT研究。 GLOW 研究中使用佐妥昔单抗联合CAPOX 治疗组的中位无进展生存为 8.21 个月，安慰剂联合CAPOX 为 6.80 个月，mOS为 14.39 个月和 12.16 个月,死亡风险降低22.9%。在SPOTLIGHT 研究中，佐妥昔单抗联合mFOLFOX6 ，mPFS为 10.61 个月，安慰剂加mFOLFOX6 为 8.67 个月,疾病进展或死亡风险降低 24.9%。mOS分别为 18.23 个月和 15.54 个月。 3．CM313（CD38单抗）（1）已上市产品 CD38靶点以上市产品包括强生的达雷妥尤单抗，以及赛诺菲的艾沙妥昔单抗，前者24年销售额116亿美元，是超级重磅大药。目前二者在中美都获批了MM一线治疗，且mPFS都很长，且强生/传奇生物的cart-t治疗MM也是超级给力，可以说在MM适应症上，留给后来者空间不大。且达雷妥尤单抗专利在2026年即将到期。 CD38单抗治疗MM研发进展靠前的还有天境生物/Biogen的菲泽妥单抗，2024年年末向NMPA申请上市获受理，用于二线治疗MM。康诺亚2023年启动了CM313三线治疗MM的临床试验，24年公布了1期临床结果。后续未见有更进一步的动作，中国临床试验登记平台上显示23年11月登记了质量MM的1/2期试验，看起来试验进度较慢，不确定是否在MM领域重点开发。康诺亚CD38单抗目前重点推进的适应症包括ITP、SLE、IgA肾病，目前只有ITP有公开临床试验数据，下文重点分析一下ITP竞争格局及康诺亚产品竞争力。（2）ITP 目前ITP治疗一线推荐为激素，但激素长期使用副作用大。二线包括TPO-RA,以及重组血小板生成素（特比澳）。 TPO-RA适用一段时间后也会出现耐药情形。从ITP临床试验可以看出，大部分入组人群都是经过多种、多类药物治疗。中国ITP（包括CTIT）市场特比澳一骑绝尘，24年销售金额达到 50.6亿元，在国内属于超级重磅了。阿伐曲波帕2021-2023销售额连续翻倍增长，23年公立医院终端销售额超8亿元（有说10亿元）。目前获批的TPO类药物及适应症如下: 除TPO类药物外，目前各制药企业针对新型靶点开发了多种药物，包括赛诺菲BTK抑制剂、和黄和正大天晴的SYK抑制剂，Argenx FcRn单抗，康诺亚CD38单抗。 0-12周，索乐匹尼布组和安慰剂组的ORR（定义为至少1次plt≥50×109/L的患者比例）为68% vs 15%（P< 0.0001），而0-24周差异更加明显（71% vs 16%，P<0.0001）。 CM313治疗6周、8周时响应率为77%（17/22）。按照索乐匹尼布持续反应率定义，14-24周持续反应率为41%（9/22），或者43%（9/21）。可以看出，在小样本上，CM313的ORR要高于索乐匹尼布，基本与阿伐曲泊帕差不多，但持续响应率要低于索乐匹尼布。 4．CM512（TSLP双抗）康诺亚有两款TSLP产品，一款单抗CM326，一款双抗CM512。CM326与CM310的呼吸系统权益授权给了石药集团（石药集团后来退回了CM310权益），保留了CM326权益。目前从康诺亚官网及25Q2业绩会材料来看，康诺亚主要推进CM512，CM512与CM326、CM310适应症有很大重叠，尤其是呼吸系统领域适应症。 TSLP竞争格局目前TSLP靶点，有阿斯利康和安进合作开发的Tezepelumab获批，其他的产品处于临床阶段，概览如下：临床床进度靠前的包括正大天晴、恒瑞、赛诺菲，康诺亚开展的适应症较多。由于这几家均没有太详细的临床数据公布，因此目前还无法比较初步疗效。 CM512治疗AD初步数据分析 CM512的半衰期较长，达70多天，支出3个月1次的给药周期。不过恒瑞的TSLP单抗半衰期长达80多天，新闻中说支持6个月1次的给药周期。 CM512在2025年11月公布了1期治疗AD的结果。 CM512安全性良好：研究期间报告的TEAE大多数为1级或2级，均未报告导致延迟给药、导致提前终止治疗、导致提前退出研究和导致死亡的TEAE。 CM512有效性初步数据：在首次给药后（Q2W，给药3次）第6周，50%的300mg组（拟定临床推荐剂量）患者达到了EASI-75，安慰剂组仅为7%；在12周，300mg剂量组EASI-75及EASI-90应答率分别可达58.3%和41.7% ，安慰剂组为21.4%和0%；在第24周时，各项指标稳定应答，且均显著优于安慰剂组。对比CM310，300mgQ2W持续给药，在16周时，EASI-75s数据：66.9%:vs5.8%。CM512的EASI-75达感觉达不到CM310,但对比其他产品也还可以。另外，深度缓解初步数据EASI-90很有竞争力（12周时41.7%）。前期Q2W给药3次可能不够，需要加大剂量或者给药次数，不确定，后续维持治疗时，是否能够实现3个月1次的给药周期。另外，新闻稿中没有给出24周时的疗效，应该是比12周时要差。 CM512治疗其他适应症进展 CM512目前开展的临床试验除2期AD外，还有治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉，中重度哮喘、COPD、慢性自发性荨麻疹（CSU）四项临床试验进入2期，前三项都在招募中，CSU还未招募。期待CM512在呼吸系统和鼻科适应症数据。 5．CM336（BCMA x CD3双抗）（1）BCMA x CD3双抗竞争格局目前靶向BCMA的已上市产品包括强生/传奇生物的car-t、强生的Teclistamab、辉瑞的Elranatamab。相比CD38单抗治疗MM的一家独大，BCMA*CD3双抗有点齐头并进的味道。目前靶向BCMA*CD3的双抗竞争格局如下：代表产品最高研发阶段强生 - Teclistamab (特立妥单抗) 已上市 (中国获批: 2024年6月) 辉瑞 - Elranatamab (埃纳妥单抗) 已上市 (中国获批: 2025年3月) 再生元 - Linvoseltamab 已上市 (FDA批准: 2025年7月) 康诺亚 - CM336 II期临床 (已出海授权)，3期已经登记，但尚未入组岸迈生物 - EMB-06 I/II期临床 (已出海授权)，国内已终止智翔金泰 - GR1803 I/II期临床 (已出海授权) 和铂医药 - HBM7020 I期临床，授权华兰生物艾伯维 - ISB 2001 (CD3/BCMA/CD38) I期临床正大天晴 - TQB2934 I期新时代药业 II期另外，信达生物、天广实药业、先声再明开发了BCMA/GPRC5D/CD3三抗、恒瑞开发了BCMA/CD38/CD3三抗，均处在1期临床。从上面竞争格局可以看出，康诺亚处在靶向BCMA多抗的领先位置。（2）临床试验数据分析 1）获批产品数据已获批的三块BCMA*CD3双抗数据：资料来源：再生元2025Q3业绩会材料 2）国内产品初步数据 2024年ASH会议上，康诺亚、岸迈生物、正大天晴都公布了靶向BCMA双抗的数据。岸迈生物EMB-06：截至 2024 年 6 月 7 日，已有 40 名患者接受 EMB-06 治疗（剂量 0.2 mg-300 mg）。既往中位治疗线数为3 （2-6 种），35 名患者（87.5%）对最近的治疗有耐药性。在 38 例可评估患者中， ORR 为 39% (15/38)。在 12 名接受剂量≥120 mg 治疗的患者中， ORR为 92%，包括 1 名严格完全缓解(sCR)、3 名完全缓解 (CR)、5 名非常好的部分缓解 (VGPR) 和 2 名部分缓解 (PR)。安全性方面，26 名患者（65%）报告了治疗相关不良事件(TRAE)，16 名患者（40%）报告了≥3 级TRAE。所有 CRS 病例均为 ASTCT 标准的 1 级或 2 级。未观察到 ICANS，仅 1 名患者出现治疗相关的神经系统不良事件。在 60 mg 组中观察到 1 个剂量限制性毒性 (DLT)。可以看出岸迈生物EMB-06≥3 级 TRAE有40%，安全性不是很好。这可能是岸迈生物国内终止临床的原因。正大天晴TQB2934 患者既往治疗中位线数为 3 （范围：2-5）；所有患者均患有对最后一线治疗有耐药性的骨髓瘤。TQB2934 剂量范围为0.09-40mg，有 6 名患者继续接受治疗。有效性数据显示：在所有剂量水平的 19 名可评估患者中， ORR 为 31.6%；其中，6 名患者达到部分缓解或更好缓解，其中 4 名达到 VGPR 或更好，2 名达到 CR 或更好。 ≥10 mg 剂量水平组的 ORR、≥VGPR 和≥CR 分别为 50.0%、25.0% 和 12.5%。在基线时无髓外疾病的患者中， ORR 和≥VGPR 分别为 80.0% 和 40.0%。安全性方面：最常见的 3-4 级/3 级治疗相关不良事件为CRS、白细胞减少症、贫血症、血小板减少症、淋巴细胞减少症、发热和中性粒细胞减少症。 1 名患者在 3 mg 剂量下出现 3 级 CRS，未再增加剂量。但增加剂量至≥3 mg 剂量水平的患者均未出现≥3 级 CRS。CRS 最常发生在首次目标剂量时，持续时间不超过 3 天。 47% 的患者报告了感染，包括肺炎。尚未达到 MTD。感觉正大天晴的产品安全性也一般，剂量最高只到40mg。有效性也一般。正大天晴在这款产品的推进速度上也一般。1期MM后没有2期的消息。康诺亚CM336数据分析根据康诺亚发布新闻稿：有效性：剂量递增阶段中位随访时间12.1个月，52% ( 12/23)的受试者达到严格意义的完全缓解(sCR)或完全缓解(CR)。中位随访时间3.1个月，3/20/80 mg和3/20/80/160 mg剂量组（包括剂量递增和扩展阶段），整体客观缓解率（ORR）分别为67%（16/24）和76%（19/25）。安全性方面。剂量成功递增至160 mg，且尚未达到最大耐受剂量。最常见的不良事件为细胞因子释放综合征（CRS）、淋巴细胞计数降低和贫血。大多数CRS为1级事件，仅7% (5/68)受试者发生2级CRS事件，未发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征。 2024年ASH壁报上的结果跟新闻稿有所出入：中位随访 8.0 个月时，确认客观缓解率（ORR）为 60.9%（14/23；95% 置信区间：38.5%-80.3%）。值得注意的是，80 mg 和 160 mg 队列中接受至少 1 次目标剂量治疗的受试者（n=8），其 ORR 达 100%。在 10 例（43.5%）达到确认的严格意义完全缓解（sCR）的受试者中，9 例可评估微小残留病（MRD），MRD 阴性率（阈值为 10⁻⁵个细胞）达 88.9%（8/9）。中位缓解时间为 1.4 个月（范围0.7-3.8 个月）。最常见的治疗期间出现的不良事件（TEAEs）包括细胞因子释放综合征（CRS）（任何级别：68%；≥3 级：仅 1 例受试者）、贫血（68%；32%）、淋巴细胞计数降低（64%；56%）、中性粒细胞计数降低（56%；44%）、肺炎（44%；32%）和发热（44%；0%）。所有 CRS 事件均完全缓解，未报告免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）事件。从康诺亚新闻稿的数据看，CM336是可以跟再生元的产品媲美，而由于强生和辉瑞的产品。不过国内临床试验的数据比国外的通常要好。强生的中国数据ORR也是高于全球的数据的。从ASH壁报数据来看，CM336安全性不及再生元的产品。 CM336自免布局康诺亚CM336除在MM领域领先国内公司外，在自免领域也有不错的初步成果。CM336治疗AIHA发布在新英格兰医学杂志。该研究首次报告了2例接受自体CD19 CAR-T细胞治疗后再次复发的多线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）患者，通过康诺亚自主研发的CM336（BCMA x CD3双抗）挽救治疗成功。此外，CM336还开启了原发性轻链型淀粉样变性2期临床，再生元在这个疾病3期导入队列数据非常牛，印象中是100%ORR。四、公司研发平台康诺亚可能是100亿级市值体量中，平台布局最广的公司了。除已有产品的单抗、双抗、ADC平台外，还布局了PROTAC、寡核苷酸平台： ADC平台有包括TOPi在内的多种载荷，欧联采用半胱氨酸定点欧联，DAR有2/4/6/8。五、历史融资、财务状况与估值历史上公司累计融资金额，其中上市前融资16.83亿港元（港币对人民币汇率按1.09计算），上市融资35.71亿元，上市后再融资8.64亿元，累计融资金额61.2亿港元。康诺亚财务方面一直比较稳健，上市后始终保留较高的现金余额，截至2025Q2,公司账面净资产34.82亿港元（不含7月份配股融资8.64亿元）。账面现金30.5亿港币，贷款9.2亿港元，净现金21.2亿港币。目前市值约173港币，PB约为5倍。参考资料：1、有趣的CLDN18.2，原创 shakatear WaveAndParticlehttps://mp.weixin.qq.com/s/--J_592Zc5CIhhECC-rhOQ2、BCMA/CD3双抗价值重估,中国临床资产盘点https://xueqiu.com/5777938784/303854739?_ugc_source=ugcbaiducard2024 ASH上公布重磅结果的国产双抗 https://www.sohu.com/a/833428209_121124374 注：1.本人持有康诺亚仓位，可能屁股决定脑袋。 2.免责声明：本文不构成投资建议，请勿据此作出投资决策，盈亏自负。

孤儿药抗体药物偶联物高管变更突破性疗法

2025-11-05

·ioncology

2025 ASH大会摘要公布！近百篇中国学者研究入选口头报告，唱响中国最强音！

编者按第67届美国血液学会（ASH）年会将于2025年12月6～9日在美国奥兰多盛大举行。作为全球血液学领域规模最大、学术影响力最强、内容最全面的国际盛会之一，每年都会吸引来自世界各地的数万名专家学者，共同分享血液学领域的最新进展与突破性研究成果。当地时间11月3日，大会官网公布了入选研究摘要，令人振奋的是，由中国学者主导的近百篇研究成功入选口头报告（Oral），再创历史新高！这些成果不仅代表了血液学前沿探索的最新高度，也充分展现了中国科研力量在国际舞台上的快速崛起与卓越贡献。《肿瘤瞭望-血液时讯》对此汇总整理，邀您一同领略中国血液学专家的创新实力与非凡风采。恶性血液疾病 ASH 2025 摘要号：abs25-11291 英文标题：Cdk6 targeting reverses leukemia in germline cebpa Q83X AML mouse model with CMP-origin transformation 中文标题：在具有CMP起源转化的生殖系cebpa Q83X AML小鼠模型中，靶向Cdk6可逆转白血病讲者及单位：Lili Pan，福建医科大学附属协和医院摘要号：abs25-1496 英文标题：Clonal timing of FLT3-ITD dictates evolutionary trajectory and phenotypic heterogeneity in acute myeloid leukemia 中文标题：FLT3-ITD克隆出现时间决定了急性髓系白血病的进化轨迹和表型异质性讲者及单位：Xu-Dong He，中国科学院北京基因组研究所（国家生物信息中心）摘要号：abs25-4703 英文标题：Targeting CPNE8 suppresses HOXA9-dependent AML progression and overcomes chemotherapy resistance 中文标题：靶向 CPNE8 抑制 HOXA9 依赖性 AML 进展并克服化疗耐药讲者及单位：Wenjing Shu，上海交通大学医学院附属瑞金医院摘要号：abs25-10483 英文标题：Long-acting GM-CSF-based drug conjugate effectively targets leukemia stem cells in Acute Myeloid Leukemia with limited toxicity 中文标题：长效GM-CSF为基础的药物偶联物在急性髓系白血病中有效靶向白血病干细胞且毒性有限讲者及单位：Zhizhuang Zhao，中山大学附属第七医院摘要号：abs25-9800 英文标题：Comprehensive profiling of highly heterogeneous FLT3-ITD variants reveals distinct drug response patterns in AML 中文标题：对高度异质性FLT3-ITD变异体的全面分析揭示了急性髓系白血病中不同的药物反应模式讲者及单位：Zhenyi Yi，中国科学院北京基因组研究所（国家生物信息中心）摘要号：abs25-9173 英文标题：Updated results from the Phase 1b/2 study of MK-1045, a novel CD19xCD3 T-cell engager, in adult participants with relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia 中文标题：MK-1045（一种新型 CD19xCD3 T 细胞衔接器）治疗复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病成年患者的 1b/2 期研究的最新结果讲者及单位：王迎，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）摘要号：abs25-7898 英文标题：TCF3::hlf-positive b-ALL: Largest cohort study to date reveals unique molecular landscape and treatment challenges 中文标题：TCF3::HLF 阳性 B-ALL：迄今为止最大队列研究揭示独特的分子景观和治疗挑战讲者及单位：Xue Chen，河北燕达陆道培医院摘要号：abs25-2668 英文标题：Outcomes of patients with relapsed/refractory FLT3mut+ Acute Myeloid Leukemia who resumed gilteritinib therapy after HSCT: Post hoc analysis from the ADMIRAL and COMMODORE trials 中文标题：接受 HSCT 后恢复吉瑞替尼治疗的复发/难治性 FLT3 突变阳性急性髓系白血病患者的结局：来自 ADMIRAL 和 COMMODORE 试验的事后分析讲者及单位：王建祥，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）摘要号：abs25-9289 英文标题：Venetoclax-based regimens versus intensive chemotherapy in fit older adults with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML)：a multicenter, prospective, randomized phase II trial 中文标题：维奈克拉联合方案与强化化疗在新诊断急性髓系白血病（AML）的fit老年患者中的对比：一项多中心、前瞻性、随机II期试验讲者及单位：Qiuyun Fang，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）摘要号：abs25-1928 英文标题：Efficacy and safety of azacitidine plus low-dose dasatinib maintenance therapy for patients with intermediate and high-risk acute myeloid leukemia: A prospective, randomized, phase Ⅱ clinical trial 中文标题：阿扎胞苷联合低剂量达沙替尼维持治疗中危和高危急性髓系白血病患者的疗效和安全性：一项前瞻性、随机的II期临床试验讲者及单位：Xiao Tang，兰州大学第一医院摘要号：abs25-3403 英文标题：Prospective evaluation of venetoclax combined with CLAG regimen in relapsed/refractory acute myeloid leukemia: A multicenter, randomized controlled, open-lable, phase II Trial 中文标题：维奈克拉联合CLAG方案治疗复发/难治性急性髓系白血病的前瞻性评估：一项多中心、随机对照、开放标签的II期试验讲者及单位：Guopan Yu，南方医科大学南方医院摘要号：abs25-1985 英文标题：Machine learning-based novel surfaceome classification system for acute myeloid leukemia 中文标题：基于机器学习的新型表面组分类系统用于急性髓系白血病讲者及单位：Heye Yu，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）摘要号：abs25-13406 英文标题：FLT3/ITD-driven noncanonical STAT1 S727 phosphorylation upregulates CD276, mediating CD8positive- T cell exhaustion and immune evasion in AML 中文标题：FLT3/ITD驱动的非典型STAT1 S727磷酸化上调CD276，介导急性髓系白血病（AML）中CD8阳性T细胞耗竭和免疫逃逸讲者及单位：梁洋，中山大学肿瘤防治中心摘要号：abs25-13097 英文标题：Vag regimen drives immune reprogramming and superior remission in older/unfit AML patients 中文标题：VAG方案推动老年/体弱急性髓系白血病（AML）患者的免疫重编程和更优的缓解效果讲者及单位：Yingying Huo，首都医科大学附属北京朝阳医院摘要号：abs25-7939 英文标题：Efficacy and safety of rocbrutinib, the fourth generation bruton's tyrosine kinase inhibitor, in patients with BTK inhibitor pre-treated relapsed or refractory Mantle Cell Lymphoma: Results from a Phase II rock-1 trial 中文标题：第四代布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂Rocbrutinib在经BTK抑制剂预治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤患者中的疗效和安全性：来自II期ROCK-1试验的结果讲者及单位：宋玉琴，北京大学肿瘤医院摘要号：abs25-10744 英文标题：Efficacy and tolerability of mesutoclax monotherapy in Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma patients: High remission rates even in prior BTKi-refractory patients 中文标题：Mesutoclax单药治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤患者的疗效和耐受性：即使在既往BTKi耐药患者中也具有较高的缓解率讲者及单位：周可树，河南省肿瘤医院摘要号：abs25-7351 英文标题：Organ-based classification and risk-stratified outcomes in 568 east Asian patients with chronic active epstein-barr virus infection: A multicenter retrospective cohort study 中文标题：基于器官的分类和风险分层结局：一项针对568例慢性活动性EB病毒感染东亚患者的多中心回顾性队列研究讲者及单位：Xinran Wang，华中科技大学同济医学院附属同济医院摘要号：abs25-11418 英文标题：A prospective clinical study on the combination of anti-PD1 monoclonal antibody with lenalidomide and azacitidine for the treatment of relapsed/refractory peripheral T-cell lymphoma 中文标题：一项关于抗PD-1单克隆抗体联合来那度胺和阿扎胞苷治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤的前瞻性临床研究讲者及单位：Ting Xu，苏州大学附属第一医院摘要号：abs25-8955 英文标题：Liposomal mitoxantrone versus chidamide in relapsed/refractory peripheral T-cell lymphoma: Final analysis from the multicenter, prospective randomized phase 3 study 中文标题：米托蒽醌脂质体与西达本胺治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤：一项多中心、前瞻性、随机III期研究的最终分析讲者及单位：黄慧强，中山大学肿瘤防治中心摘要号：abs25-418 英文标题：Zanubrutinib, rituximab, and high-dose methotrexate as first-line treatment in newly diagnosed primary central nervous system lymphoma （zana）: A prospective, single-arm study 中文标题：泽布替尼、利妥昔单抗和高剂量甲氨蝶呤作为新诊断原发性中枢神经系统淋巴瘤的一线治疗（ZANA）：一项前瞻性、单臂研究讲者及单位：Zhizhou Xia，上海交通大学医学院附属瑞金医院摘要号：abs25-10677 英文标题：The phase II study of zanubrutinib combined with R-CHOP in previously untreated diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) patients with specific gene-expression 中文标题：泽布替尼联合R-CHOP方案用于初治具有特定基因表达的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的Ⅱ期研究讲者及单位：Qunling Zhang，复旦大学附属肿瘤医院摘要号：abs25-7441 英文标题：Mid-treatment CSF ctdna and MYD88 clearance outperform PET-CT in predicting response and survival to orelabrutinib-based induction in newly diagnosed PCNSL: A prospective biomarker study 中文标题：治疗中期的脑脊液循环肿瘤DNA (ctDNA) 和 MYD88 清除率在预测新诊断原发性中枢神经系统淋巴瘤 (PCNSL) 对奥布替尼为基础诱导治疗的反应和生存期方面优于 PET-CT：一项前瞻性生物标志物研究讲者及单位：Lixia Sheng，宁波大学附属第一医院摘要号：abs25-3826 英文标题：CD19/CD22 bispecific CAR-t cell therapy for relapsed/refractory large b-cell lymphoma: A prospective, single-arm, single-center, phase 2 clinical trial 中文标题：CD19/CD22双特异性CAR-T细胞疗法治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤：一项前瞻性、单臂、单中心II期临床试验讲者及单位：王亮，首都医科大学附属北京同仁医院摘要号：abs25-2187 英文标题：Prospective phase I/II study of CD19-directed CAR-t therapy in relapsed/refractory central nervous system lymphoma: Clinical outcomes and safety profile 中文标题：靶向CD19的CAR-T疗法治疗复发/难治性中枢神经系统淋巴瘤的前瞻性I/II期研究：临床结果和安全性特征讲者及单位：胡凯，北京高博医院摘要号：abs25-8684 英文标题：Efficacy of tgrx-678, a potent BCR::ABL1 allosteric inhibitor, in CML-CP and CML-AP patients harboring T315I mutation: Results from a phase 1 study 中文标题：TGRX-678（一种强效BCR::ABL1变构抑制剂）在携带T315I突变的慢性髓性白血病慢性期（CML-CP）和加速期（CML-AP）患者中的疗效：来自I期研究的结果讲者及单位：江倩，北京大学人民医院摘要号：abs25-8178 英文标题：Safety and efficacy of the JAK/rock inhibitor rovadicitinib in combination with the bromodomain and extra-terminal inhibitor TQB3617 in patients with myelofibrosis: A phase ib/II study 中文标题：JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼联合溴结构域和末端外结构域抑制剂TQB3617治疗骨髓纤维化患者的安全性和有效性：一项Ib/II期研究讲者及单位：常春康，上海市第六人民医院摘要号：abs25-2492 英文标题：Preliminary analysis of a phase 2b, randomized, active-control study of flonoltinib maleate (FM) vs. ruxolitinib in intermediate-2 or high-risk myelofibrosis patients 中文标题：一项IIb期、随机、活性对照研究的初步分析：Flonoltinib Maleate（FM）对比芦可替尼治疗中危-2或高危骨髓纤维化患者讲者及单位：牛挺，四川大学华西医院摘要号：abs25-4279 英文标题：Hetrombopag for the treatment of lower-risk myelodysplastic syndromes with thrombocytopenia: A prospective, single-arm, multicenter study 中文标题：海曲泊帕治疗低危骨髓增生异常综合征伴血小板减少症：一项前瞻性、单臂、多中心研究讲者及单位：Chen Mei，浙江大学医学院附属第一医院摘要号：abs25-13909 英文标题：Results of a registrational Phase 2 study of lisaftoclax monotherapy for treatment of patients (pts) with Relapsed/Refractory chronic lymphocytic leukemia/small lymphocytic lymphoma (CLL/SLL) who had failed Bruton’s tyrosine kinase inhibitors (BTKis) 中文标题：Lisaftoclax 单药治疗对 Bruton 酪氨酸激酶抑制剂 (BTKis) 治疗失败的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤 (CLL/SLL) 患者的治疗：一项注册性 II 期研究结果讲者及单位：周可树，河南省肿瘤医院摘要号：abs25-4169 英文标题：Mechanism of butyrate remodeled calcium signaling in NK cells reverses daratumumab resistance in multiple myeloma 中文标题：丁酸盐重塑NK细胞中的钙信号传导机制可逆转多发性骨髓瘤中对达雷妥尤单抗的耐药性讲者及单位：Tingting Li，重庆大学附属肿瘤医院摘要号：abs25-3972 英文标题：A first-in-human, phase I/II, open-label, multicenter, dose escalation and expansion study of lbl-034, a conditionally activated bispecific antibody targeting GPRC5D and CD3 with a 2:1 format, in patients with relapsed/refractory multiple myeloma 中文标题：评估LBL-034（一种以2:1比例靶向GPRC5D和CD3的条件激活双特异性抗体）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的首个人体、I/II 期、开放标签、多中心、剂量递增和扩展研究讲者及单位：路瑾，北京大学人民医院摘要号：abs25-10881 英文标题：Initial Results of the first-in-human Phase 1 study of IBI3003, a novel trispecific antibody targeting GPRC5D, BCMA and CD3, in patients with relapsed or refractory multiple myeloma 中文标题：IBI3003（一种靶向GPRC5D、BCMA和CD3的新型三特异性抗体）在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的首次人体I期研究的初步结果讲者及单位：Jing Li，复旦大学附属中山医院摘要号：abs25-8596 英文标题：Efficacy and safety of a fully human BCMA CAR T-cell therapy for high-risk newly diagnosed transplant-ineligible multiple myeloma: Updated results from an open label, single-arm，phase 1 study（fumanba-2）中文标题：全人源 BCMA CAR-T 细胞疗法治疗高危新诊断不适合移植的多发性骨髓瘤的疗效与安全性：一项开放标签、单臂、I 期研究 (Fumanba-2) 的更新结果讲者及单位：Lijuan Chen，江苏省人民医院摘要号：abs25-4692 英文标题：BCMA CAR T-cell therapy in newly diagnosed primary plasma cell leukemia ineligible for transplantation: An open label, single-arm, phase 2 study (CAREMM-002) 中文标题：BCMA CAR-T 细胞疗法治疗不适合移植的新诊断原发性浆细胞白血病：一项开放标签、单臂、II 期研究 (CAREMM-002) 讲者及单位：Wenqiang Yan，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）摘要号：abs25-13589 英文标题：Sequential BCMA and GPRC5D CAR-T cell therapy combined with an optimizing bridging regimen for Relapsed/Refractory multiple myeloma with bulky/extensive extramedullary disease: A synergistic integration approach 中文标题：序贯 BCMA 和 GPRC5D CAR-T 细胞疗法联合优化桥接方案治疗伴有巨大/广泛髓外病变的复发/难治性多发性骨髓瘤：一种协同整合策略讲者及单位：张亚晶，北京高博博仁医院摘要号：abs25-11105 英文标题：Combined biparatopic nanobody-based B cell maturation antigen chimeric antigen receptor T cell therapy and pomalidomide for relapsed or refractory multiple myeloma: In-vitro characterisation and phase 1 dose-escalation study 中文标题：双表位纳米抗体为基础的 B 细胞成熟抗原嵌合抗原受体 T 细胞疗法联合泊马度胺治疗复发或难治性多发性骨髓瘤：体外表征及 I 期剂量递增研究讲者及单位：隗佳，华中科技大学同济医学院附属同济医院摘要号：abs25-2764 英文标题：A dual targeting BCMA and CD19 fastcar-t (GC012F/AZD0120) as first-line therapy for newly diagnosed multiple myeloma 中文标题：双靶向 BCMA 和 CD19 的 FastCAR-T（GC012F/AZD0120）作为新诊断多发性骨髓瘤的一线治疗讲者及单位：杜鹃，上海长征医院摘要号：abs25-3841 英文标题：Single CAR-t infusion during front-line consolidation induces deep and sustained remission in newly diagnosed adult ph+b- ALL: A prospective phase 2 study 中文标题：单次CAR-T输注在新诊断的成人Ph+ B-ALL患者的一线巩固治疗中诱导深度且持久的缓解：一项前瞻性研究讲者及单位：顾闰夏，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）摘要号：abs25-10603 英文标题：Tucidinostat plus R-CHOP in untreated MYC/BCL2 double-expressor diffuse large B-cell lymphoma topline efficacy and safety results from the randomized phase 3 DEB study 中文标题：西达本胺联合R-CHOP治疗未经治疗的MYC/BCL2双表达弥漫大B细胞淋巴瘤的随机3期DEB研究的前线疗效和安全性结果讲者及单位：赵维莅，上海交通大学医学院附属瑞金医院摘要号：abs25-8674 英文标题：Amlsp model for AML survival prediction 中文标题：AMLsp模型——用于急性髓系白血病生存预测的机器学习模型讲者及单位：Shasha Zhang，之江实验室生命科学计算研究中心摘要号：abs25-11039 英文标题：Bone marrow endothelial progenitor cells drive TKI resistance in CML via SEMA4D-plexinB1-mediated metabolic reprogramming 中文标题：骨髓内皮祖细胞通过SEMA4D-PlexinB1介导的代谢重编程驱动慢性髓系白血病对酪氨酸激酶抑制剂的耐药讲者及单位：Shunjie Yu，北京大学人民医院摘要号：abs25-9010 英文标题：Targeting PRMT7 enhances the anti-AML immunity by regulating MHC-I 中文标题：靶向PRMT7通过调控MHC-I增强抗急性髓系白血病（AML）免疫力讲者及单位：Shuaishuai Ge，苏州大学附属第一医院摘要号：abs25-10396 英文标题：Hematopoietic JAK2V617F mutation increases susceptibility to atrial fibrillation via NLRP3 inflammasome activation in macrophages 中文标题：造血JAK2V617F突变通过在巨噬细胞中激活NLRP3炎症体增加对房颤的易感性讲者及单位：Guangshuai Teng，天津医科大学第二医院摘要号：abs25-1948 英文标题：Macrophages mediate hematopoietic stem cell trans-endocytosis to coordinate regenerative stress and aging 中文标题：巨噬细胞介导造血干细胞的跨内吞作用，以协调再生应激和衰老讲者及单位：Zixuan Xu，上海交通大学医学院附属第九人民医院摘要号：abs25-9868 英文标题：Bone marrow adipocytes fuel hematopoietic regeneration via fatty acid release 中文标题：骨髓脂肪细胞通过释放脂肪酸促进造血再生讲者及单位：Xiang Gao，北京大学前沿交叉学科研究院非恶性血液疾病 ASH 2025 摘要号：abs25-8597 英文标题：A novel reduce toxity myeloablative conditioning regimen f-BMT improves efficacy and safety of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in patients with transfusion-dependent thalassemia: A multicenter clinical trial 中文标题：一种新型低毒性清髓性预处理方案f-BMT改善输血依赖型地中海贫血患者异基因造血干细胞移植的疗效和安全性：一项多中心临床试验讲者及单位：Xiaolin Yin，联勤保障部队第923医院摘要号： abs25-10516 英文标题：CFP1 controls H3K4me3-mediated chromatin architecture to promote v(D)j recombination in early B cell development 中文标题：CFP1通过调控H3K4me3介导的染色质结构来促进早期B细胞发育过程中的v(D)j重组讲者及单位：Wanyu Bai，中山大学附属第七医院摘要号：abs25-10042 英文标题：The selective JAK1 inhibitor upadacitinib restores impaired neutrophil chemotaxis in the proplatelet formation of immune thrombocytopenia 中文标题：选择性 JAK1 抑制剂Upadacitinib在免疫性血小板减少症的前血小板形成中恢复受损的中性粒细胞趋化性讲者及单位：Qiu-Sha Huang，北京大学人民医院摘要号：abs25-4368 英文标题：Phase 3 ESLIM-01 study: Final analysis of efficacy and safety of long-term treatment with sovleplenib in adults with chronic primary immune thrombocytopenia 中文标题：ESLIM-01 3期研究：索乐匹尼布长期治疗慢性原发性免疫性血小板减少症成人患者的疗效和安全性最终分析讲者及单位：胡豫，华中科技大学同济医学院附属协和医院摘要号：abs25-2373 英文标题：Efficacy and safety results of linperlisib in adult patients with primary immune thrombocytopenia (ITP) 中文标题：林普利塞治疗成人原发性免疫性血小板减少症（ITP）的疗效和安全性结果讲者及单位：周虎，河南省肿瘤医院摘要号：abs25-1959 英文标题：Intermediate-dose (0.4 g/kg per Dose) versus standard high-dose (1.0 g/kg per Dose) intravenous immunoglobulin in pediatric primary immune thrombocytopenia: A multicenter randomized non-inferiority trial 中文标题：中等剂量（0.4 g/kg每次剂量）与标准高剂量（1.0 g/kg每次剂量）静脉免疫球蛋白治疗儿童原发性免疫性血小板减少症：一项多中心随机非劣效性试验讲者及单位：Yongzhi Zheng，福建医科大学附属协和医院摘要号：abs25-4670 英文标题：Efficacy and safety of NTQ5082 monotherapy in complement-inhibitor-Naïve patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: A proof-of-concept, multicenter, randomized, open-label phase 2 study 中文标题：NTQ5082单药治疗在补体抑制剂初治的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的疗效和安全性：一项概念验证、多中心、随机、开放标签的II期研究讲者及单位：张凤奎，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）摘要号：abs25-10455 英文标题：LP-005, a bifunctional C5 antibody fusion protein, efficacy and safety in PNH patients with active hemolysis: Updated results from a Phase 2 study at 12/24 weeks 中文标题：LP-005，一种双功能C5抗体融合蛋白，在有活动性溶血的PNH患者中的疗效和安全性：来自12/24周的II期研究的更新结果讲者及单位：何广胜，江苏省人民医院摘要号：abs25-1574 英文标题：TADA1 plays a regulatory role in erythropoiesis and the expression of HBG 中文标题：TADA1在红细胞生成和HBG表达中发挥调节作用讲者及单位：Dawei Huo，浙江大学医学院附属第一医院摘要号：abs25-1450 英文标题：Baricitinib reveals LGALS3BP as a novel pathogenic factor and therapeutic target in immune thrombocytopenia 中文标题：巴瑞替尼揭示了LGALS3BP是免疫性血小板减少症的一种新的致病因子和治疗靶点讲者及单位：Kexin Shen，北京大学人民医院摘要号：abs25-2481 英文标题：Short-term fasting releases the hematopoietic brake to promote bone marrow erythropoiesis 中文标题：短期禁食释放造血“刹车”以促进骨髓红细胞生成讲者及单位：Wen Wei，苏州大学苏州医学院摘要号：abs25-11751 英文标题：Proof-of-concept study of the CD39-blocking antibody JS019 in eosinophilic-associateddisorde 中文标题：CD39阻断抗体JS019治疗嗜酸性粒细胞相关疾病的概念验证研究讲者及单位：Danqing Zhao，北京协和医院摘要号：abs25-4050 英文标题：Hypoxia-driven complement activation expands circulating endothelial cells in transplant associated thrombotic microangiopathy: A multi-omics single-cell and functional study 中文标题：缺氧驱动的补体激活在移植相关血栓性微血管病中外周血内皮细胞扩增的机制——基于多组学单细胞与功能研究讲者及单位：Jiaqian Qi，苏州大学第一附属医院摘要号：abs25-4714 英文标题：Curing Hemoglobin H-Constant Spring through Base Editing of Autologous CD34+ Hematopoietic Stem and Progenitor Cells 中文标题：通过碱基编辑技术纠正自体CD34⁺造血干/祖细胞，实现Hb H Constant Spring（Hb HCS）的治愈讲者及单位：Hui Xu，广州瑞风生物科技有限公司摘要号：abs25-9943 英文标题：A combinatorial caar-T cell strategy to eliminate factor VIII inhibitors in preclinical models of Hemophilia A 中文标题：基于组合式CAAR-T细胞技术在临床前模型中清除A型血友病的FVIII抑制物讲者及单位：Wenjie Li，中山大学附属第八医院摘要号：abs25-10452 英文标题：Efficacy and mechanism of BTK degrader nx-5948 in secondary hemophagocyticlymphohistiocytosis 中文标题：BTK降解剂NX-5948治疗继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症的疗效与机制研究讲者及单位：Songtao Tu，江苏省人民医院摘要号：abs25-10767 英文标题：An unexpected role for maea in preventing ferroptosis of erythroblastic islandmacrophages to support erythropoiesis 中文标题：MAEA在防止成红细胞岛巨噬细胞铁死亡以支持红细胞生成中的意外作用讲者及单位：Xiaoli Qu，郑州大学摘要号：abs25-13085 英文标题：VSA012, a CFB-targeted siRNA, demonstrates a favorable safety profile and sustained efficacy in PNH patients: Interim Analysis from a Phase Ib Study 中文标题：VSA012（靶向CFB的小干扰RNA）在阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者中展现出良好的安全性及持续疗效——来自一项Ib期研究的期中分析讲者及单位：Neng Nie，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） CAR-T细胞疗法 ASH 2025 摘要号：abs25-8509 英文标题：Precision In Vivo CAR-T generation via CLAMP-enabled mRNA delivery: Toward scalable and translatable cell therapy 中文标题：CLAMP 介导的 mRNA 递送实现精准体内 CAR-T 生成：迈向可扩展且可转化的细胞疗法讲者及单位：Pin Wang，沙砾生物（Grit Biotechnology）摘要号：abs25-1754 英文标题：Modification of post-trogocytosis effects to Enhance CAR-t cell persistence 中文标题：修饰吞噬后效应以增强CAR-T细胞的持久性讲者及单位：Haotian Ma，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）摘要号：abs25-10021 英文标题：Indoleamine 2,3-dioxygenase 1 (IDO1) promotes immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) after CAR-T therapy by disrupting brain endothelial cell integrity via KYNU–AA–Wnt/β-catenin pathway 中文标题：吲哚胺2,3-双加氧酶1（IDO1）通过KYNU–AA–Wnt/β-catenin通路破坏脑内皮细胞完整性，促进CAR-T治疗后免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生讲者及单位：Wanying Zhang，华中科技大学同济医学院附属协和医院摘要号：abs25-4344 英文标题：CD7-targeted CAR-T cell therapy showed a high efficacy for 30 patients with relapsed or refractory central nervous system T-cell lymphoblastic leukemia/lymphoma 中文标题：靶向CD7的CAR-T细胞疗法对30例复发或难治性中枢神经系统T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤患者显示较高的疗效讲者及单位：陆佩华，河北燕达陆道培医院摘要号：abs25-15341 英文标题：Interim Phase 1 study of sequential CD7 CAR T-cell therapy and haploidentical HSCT without GVHD prophylaxis in patients with Relapsed/Refractory CD7-positive hematologic malignancies 中文标题：复发/难治性CD7阳性血液恶性肿瘤患者接受序贯CD7 CAR-T细胞疗法和单倍体相合造血干细胞移植（HSCT）且不进行移植物抗宿主病（GVHD）预防的I期研究中期结果讲者及单位：Tingting Yang，浙江大学医学院附属第一医院摘要号：abs25-2883 英文标题：CTD402, allogeneic anti-CD7 CAR t-cell, in relapsed or refractory (R/R) t-cell acute lymphoblastic leukemia/lymphoblastic lymphoma (T-ALL/LBL) - report of clinical outcomes at the recommended phase 2 dose (RP2D) 中文标题：CTD402，异基因抗CD7 CAR-T细胞治疗复发或难治性（R/R）T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴母细胞淋巴瘤（T-ALL/LBL）——在推荐的II期剂量（RP2D）下的临床结果报告讲者及单位：陆佩华，河北燕达陆道培医院摘要号：abs25-2632 英文标题：CD7-targeted universal CAR T-cell therapy in relapsed or refractory (R/R) acute myeloid leukemia (AML): Clinical results from CTD401/402 studies 中文标题：靶向CD7的通用CAR-T细胞疗法治疗复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）：CTD401/402研究的临床结果讲者及单位：胡永仙，浙江大学血液学研究所摘要号：abs25-2286 英文标题：A phase 1 study of lucar-G39D: A novel anti-CD20/CD19 dual-CAR allogeneic gamma delta T cells in adults with relapsed / refractory B-cell non-Hodgkin lymphoma (NHL) 中文标题：Lucar-G39D 的 I 期研究：一种新型抗 CD20/CD19 双 CAR 异基因 γδ T 细胞用于成人复发/难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 讲者及单位：Jingwei Yu，天津医科大学肿瘤医院摘要号：abs25-9994 英文标题：Safety and efficacy of IL-6 knockdown anti-CD19 CAR-T cells (ssCART-19) in the treatment of primary/secondary central nervous system lymphoma 中文标题：IL-6敲低抗CD19的CAR-T细胞（ssCART-19）治疗原发性/继发性中枢神经系统淋巴瘤的安全性和有效性讲者及单位：Wenjun Zhang，同济大学附属同济医院摘要号：abs25-8180 英文标题：Designing immune-evasive ucar-T cells to overcome allogeneic barriers and advance off-the-shelf immunotherapy 中文标题：设计免疫逃逸型UCAR-T细胞以克服异基因障碍并推进现货型免疫治疗讲者及单位：Luhan Yang，杭州启函生物科技有限公司异基因造血干细胞移植 ASH 2025 摘要号：abs25-9514 英文标题：Impacts of IPSS-m and conditioning intensity in allogeneic hematopoietic cell transplant for patients with myelodysplasia neoplasms 中文标题：IPSS-m和预处理强度在骨髓增生异常综合征患者异基因造血细胞移植中的影响讲者及单位：Zilu Zhang，上海交通大学医学院附属瑞金医院摘要号：abs25-9294 英文标题：Genomic clustering informs risk-adapted conditioning regimens in AML with pre-transplant deep remission: Augmented stratification beyond ELN-2022 criteria 中文标题：基因组聚类指导 AML 移植前深度缓解患者的个体化预处理方案：超越 ELN-2022 标准的增强分层讲者及单位：Ruixin Li，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）摘要号：abs25-11017 英文标题：Analysis of efficacy and prognostic factors in transfusion-dependent thalassemia following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation using the 'gx-07-tm' regimen 中文标题：采用“gx-07-tm”方案进行异基因造血干细胞移植治疗输血依赖型地中海贫血的疗效及预后因素分析讲者及单位：Hongwen Xiao，广西医科大学第一附属医院摘要号：abs25-9993 英文标题：High HLA evolutionary divergence mismatch increases the risk of acute graft-versus-host disease and mortality after haploidentical hematopoietic stem cell transplantation 中文标题：HLA进化差异高度不匹配会增加单倍体造血干细胞移植后发生急性移植物抗宿主病和死亡的风险讲者及单位：Ce Shi，浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心摘要号：abs25-9824 英文标题：Metabolic reprogramming by itaconate: Haescs-derived therapy targets fibroblast GLUD1 to alleviate ocular graft versus host disease 中文标题：衣康酸介导的代谢重编程：源自Haescs的疗法靶向成纤维细胞GLUD1以缓解眼部移植物抗宿主病讲者及单位：Rui Ji，陆军军医大学新桥医院摘要号：abs25-11036 英文标题：Targeting hedgehog signaling/KL4-dependent M2 macrophage polarization for treatment of chronic graft-versus-host diseases and tissue fibrosis 中文标题：靶向 Hedgehog 信号通路/KL4 依赖性 M2 巨噬细胞极化治疗慢性移植物抗宿主病和组织纤维化讲者及单位：Yiping Yang，温州医科大学附属第一医院摘要号：abs25-14019 英文标题：Gut microbiota-related lithocholic acid alleviates cgvhd-induced bronchiolitis obliterans syndrome by suppressing CD4+ T cell TCR signaling without impairing the graft-versus-leukemia effect 中文标题：与肠道菌群相关的石胆酸通过抑制CD4+ T细胞TCR信号传导来缓解cGVHD诱导的闭塞性细支气管炎综合征，且不影响移植物抗白血病效应讲者及单位：Haowen Xiao，浙江大学医学院附属邵逸夫医院摘要号：abs25-11035 英文标题：Low-dose chidamide maintenance therapy following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in T-cell acute lymphoblastic leukemia or lymphoma: A phase 2, open-label, multicenter, single-arm trial 中文标题：异基因造血干细胞移植后低剂量西达本胺维持治疗T 细胞急性淋巴细胞白血病或淋巴瘤患者：一项 II 期、开放标签、多中心、单臂试验讲者及单位：Yi Yu，浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心摘要号：abs25-4356 英文标题：Impact of hereditary predisposition genes to hematologic malignancies on transplant outcomes and donor selection 中文标题：遗传易感基因对血液系统恶性肿瘤移植结果和供体选择的影响讲者及单位：李智慧，北京高博博仁医院摘要号：abs25-7966 英文标题：Detection of minute FLT3-ITD clones at day +30 post-allo-HSCT predicts high relapse risk and informs maintenance therapy in AML: A niche cohort 中文标题：异基因造血干细胞移植后第30天检测到微小FLT3-ITD克隆可预测急性髓系白血病（AML）的高复发风险，并指导维持治疗：一项针对特定人群的研究讲者及单位：Shan Jiang，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）摘要号：abs25-10488 英文标题：Monocyte-T cells crosstalk orchestrates early graft-versus-leukemia immunity in Acute Myeloid Leukemia patients after allogeneic transplantation 中文标题：单核细胞-T细胞相互作用在急性髓系白血病患者异基因移植后早期发挥移植物抗白血病免疫反应讲者及单位：Weiqian Dai，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）摘要号：abs25-2491 英文标题：Better outcomes with haploidentical than matched sibling donors for adult AML patients allo-transplanted in CR with detectable MRD: A study from the global committee and the ALWP of the EBMT 中文标题：对于达到完全缓解但可检测到微小残留病（MRD）的成人急性髓系白血病（AML）患者，单倍体相合供体比同胞全相合供体的异基因移植效果更好：欧洲骨髓移植学会（EBMT）全球委员会和急性白血病工作组（ALWP）的研究讲者及单位：叶逸山，浙江大学医学院附属第一医院血液骨髓移植中心摘要号：abs25-9947 英文标题：Azacitidine combined with Venetoclax for pre-emptive treatment of AML/MDS after allogeneic stem cell transplantation: A prospective phase II study 中文标题：阿扎胞苷联合维奈克拉用于异基因干细胞移植后急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征（AML/MDS）的抢先治疗：一项前瞻性II期研究讲者及单位：Lizhen Liu，浙江大学医学院附属第一医院血液骨髓移植中心摘要号：abs25-11470 英文标题：Avatrombopag improves platelet engraftment after haploidentical hematopoietic stem cell transplantation: A randomized, double-blind, multicenter, placebo-controlled trial 中文标题：阿伐曲泊帕改善单倍体造血干细胞移植后血小板植入——一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照临床试验讲者及单位：Hai-Xia Fu，北京大学人民医院摘要号：abs25-9466 英文标题：Prognostic impact of donor KIR genotypes on clinical outcomes in pediatric allogeneic hematopoietic stem cell transplantation 中文标题：供者杀伤细胞免疫球蛋白样受体（KIR）基因型对儿童异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）临床结局的影响讲者及单位：Uet Yu，上海交通大学附属儿童医院新兴工具、技术和人工智能 ASH 2025 摘要号：abs25-11144 英文标题：An AI-driven biomarker signature for prognostic risk stratification in transplant-associated thrombotic microangiopathy - a nationwide, multicenter study 中文标题：移植相关性血栓性微血管病变预后风险分层的 AI 驱动生物标志物特征：一项全国性、多中心研究讲者及单位：安倬玉，北京大学人民医院摘要号：abs25-10902 英文标题：The total blood n-glycome landscape of hematological malignancies 中文标题：血液恶性肿瘤的总N-糖组全景讲者及单位：陈兵，南京大学医学院附属鼓楼医院摘要号：abs25-9918 英文标题：Discrimination of Epstein–Barr virus latent infection and lytic replication reactivation using a novel methyl-CRISPR biosensor 中文标题：利用一种新型甲基化CRISPR生物传感器区分Epstein-Barr病毒的潜伏感染和裂解复制再激活讲者及单位：Ting Wang，北京大学人民医院摘要号：abs25-8764 英文标题：Sequence-based artificial intelligence-guided inhibitory peptides to counteract AAV neutralizing antibodies in gene therapy 中文标题：基于序列信息的人工智能导向抑制性肽段在基因治疗中拮抗AAV中和抗体的研究讲者及单位：Bingqi Xu，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）温馨提示本文呈现了讲者单位所属地为中国的研究，如有遗漏或任何问题，请与我们联系或留言~ （来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）声明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

临床1期突破性疗法

2025-11-04

·CCMTV血液频道

ASH 中国之声｜实力彰显！2025 ASH年会摘要公布，超90篇中国口头报告登国际舞台

美国血液学会（ASH）年会自1958年创立以来，已成为全球血液学领域最具影响力、规模最大的国际学术盛会之一。2025年12月6日至9日，备受瞩目的第67届美国血液学会（ASH）年会将在美国奥兰多隆重举行。根据官方最新披露，本次年会共收录高质量研究报告约6400余篇，其中口头发言近1100篇，壁报展示约5300篇。这些精心筛选的成果广泛覆盖基础探索、临床实践、转化医学等血液学关键领域，生动展现了全球血液学研究的蓬勃生机与创新活力。尤为引人注目的是，由中国研究团队主导的口头报告数量再创新高，已突破90篇，涉及血液学多个前沿热点方向。这些具有国际水准的卓越工作，不仅彰显出中国学者锐意进取的科研精神和独树一帜的学术视角，更预示着中国血液学界将在世界学术舞台扮演愈加重要的角色，为全球血液学发展注入源源不断的中国智慧。口头报告（按摘要号排序）专场：614 急性淋巴细胞白血病：诊断与预后中的生物标志物、分子标志及可检测残留病灶：成人与儿童B-ALL的遗传学预后因素及治疗反应评估 Oral 摘要号：34 标题：TCF3::hlf-positive b-ALL: Largest cohort study to date reveals unique molecular landscape and treatment challenges 中文标题：TCF3::HLF阳性B-ALL：迄今最大规模队列研究揭示其独特的分子图谱与治疗挑战报告人：Xue Chen 单位：河北燕达陆道培医院专场：615 急性髓性白血病：临床和流行病学：生物学及临床因素对患者预后的影响解析 Oral 摘要号：42 标题：Outcomes of patients with relapsed/refractory FLT3mut+ Acute Myeloid Leukemia who resumed gilteritinib therapy after HSCT: Post hoc analysis from the ADMIRAL and COMMODORE trials 中文标题：复发/难治性FLT3突变阳性急性髓系白血病患者在异基因造血干细胞移植后恢复吉瑞替尼治疗的治疗结果：基于ADMIRAL与COMMODORE试验的事后分析报告人：王建祥单位：中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）专场：627 侵袭性淋巴瘤：靶向和药物治疗-一线基于 BTKi的DLBCL和PCNSL联合治疗 Oral 摘要号：57 标题：The phase II study of zanubrutinib combined with R-CHOP in previously untreated diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) patients with specific gene-expression 中文标题：泽布替尼联合R-CHOP方案在携带特定基因表达谱的初治弥漫性大B细胞淋巴瘤患者中开展的II期研究报告人：张群岭单位：复旦大学附属肿瘤医院 Oral 摘要号：59 标题：Mid-treatment CSF ctdna and MYD88 clearance outperform PET-CT in predicting response and survival to orelabrutinib-based induction in newly diagnosed PCNSL: A prospective biomarker study 中文标题：治疗中期脑脊液ctDNA与MYD88清除在预测基于奥布替尼的诱导疗法对新诊断原发性中枢神经系统淋巴瘤的反应和生存方面优于PET-CT：一项前瞻性生物标志物研究报告人：Lixia Sheng 单位：宁波大学附属第一医院 Oral 摘要号：60 标题：Zanubrutinib, rituximab, and high-dose methotrexate as first-line treatment in newly diagnosed primary central nervous system lymphoma （zana）: A prospective, single-arm study 中文标题：泽布替尼、利妥昔单抗联合大剂量甲氨蝶呤作为新诊断原发性中枢神经系统淋巴瘤的一线治疗方案（ZANA）：一项前瞻性、单臂研究报告人：Zhizhou Xia 单位：上海瑞金医院专场：642 慢性淋巴细胞白血病：临床和流行病学：复发期及Richter转化的治疗策略 Oral 摘要号：88 标题：Results of a registrational Phase 2 study of lisaftoclax monotherapy for treatment of patients (pts) with Relapsed/Refractory chronic lymphocytic leukemia/small lymphocytic lymphoma (CLL/SLL) who had failed Bruton’s tyrosine kinase inhibitors (BTKis 中文标题：利沙托克单药治疗布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗失败的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者的注册性II期研究结果报告人：周可树单位：河南省肿瘤医院（郑州大学附属肿瘤医院）专场：653 多发性骨髓瘤：临床和流行病学：优化骨髓瘤免疫治疗：从T细胞适应性到临床结果 Oral 摘要号91 标题：A first-in-human, phase I/II, open-label, multicenter, dose escalation and expansion study of lbl-034, a conditionally activated bispecific antibody targeting GPRC5D and CD3 with a 2:1 format, in patients with relapsed/refractory multiple myeloma 中文标题：一项针对lbl-034（采用2:1构型的GPRC5D×CD3条件性激活双特异性抗体）在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中开展的首次人体I/II期、开放标签、多中心、剂量递增及扩展研究报告人：路瑾单位：北京大学人民医院专场：702 CAR-T疗法：基础和转化：体内CAR-T细胞平台和耐药机制 Oral 摘要号103 标题：Precision In Vivo CAR-T generation via CLAMP-enabled mRNA delivery: Toward scalable and translatable cell therapy 中文标题：基于CLAMP介导的mRNA递送技术实现体内精准生成CAR-T细胞——迈向可扩展、可转化的细胞治疗报告人：Pin Wang 单位：沙砾生物专场：803 血液学新兴工具、技术与人工智能：变革性AI与组学方法在血液恶性肿瘤中的应用 Oral 摘要号：120 标题：Stratos: An AI-driven biomarker signature for prognostic risk stratification in transplant-associated thrombotic microangiopathy - a nationwide, multicenter study 中文标题：STRATOS：一种用于移植相关血栓性微血管病预后风险分层的人工智能驱动生物标志物特征——一项全国性多中心研究报告人：安倬玉单位：北京大学人民医院专场：721 异基因移植：预处理方案、移植和急性毒性：优化儿科、青少年和年轻成人患者的结果 Oral 摘要号：167 标题：Analysis of efficacy and prognostic factors in transfusion-dependent thalassemia following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation using the 'gx-07-tm' regimen 中文标题：采用"GX-07-TM"方案进行异基因造血干细胞移植治疗输血依赖型地中海贫血的疗效及预后因素分析报告人：Hongwen Xiao 单位：广西医科大学附属第一医院专场：723 异基因移植：长期随访，并发症和疾病复发：供体选择和维持策略 Oral 摘要号：169 标题：Low-dose chidamide maintenance therapy following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in T-cell acute lymphoblastic leukemia or lymphoma: A phase 2, open-label, multicenter, single-arm trial 中文标题：采用低剂量西达本胺作为T细胞急性淋巴细胞白血病或淋巴瘤患者异基因造血干细胞移植后维持治疗的疗效分析：一项II期、开放标签、多中心、单臂临床试验报告人：Yi Yu 单位：浙江大学医学院第一附属医院 Oral 摘要号：172 标题：Prognostic impact of donor KIR genotypes on clinical outcomes in pediatric allogeneic hematopoietic stem cell transplantation 中文标题：供体KIR基因型对儿童异基因造血干细胞移植临床结局预后影响的评估报告人：Uet Yu 单位：上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心专场：101 红细胞与红细胞生成（铁代谢除外）：疾病与健康状态下的红细胞生成守护机制 Oral 摘要号：183 标题：An unexpected role for maea in preventing ferroptosis of erythroblastic island macrophages to support erythropoiesis 中文标题：巨噬细胞-红细胞聚集受体在防止成红细胞岛巨噬细胞铁死亡以支持红细胞生成中的意外作用报告人：Xiaoli Qu 单位：郑州大学生命科学学院专场：201 粒细胞，单核细胞和巨噬细胞：组织细胞性与粒细胞性障碍 Oral 摘要号：187 标题：Efficacy and mechanism of BTK degrader nx-5948 in secondary hemophagocytic lymphohistiocytosis 中文标题：BTK降解剂NX-5948在继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症中的疗效与作用机制报告人：Songtao Tu 单位：南昌大学第一附属医院 Oral 摘要号：189 标题：Proof-of-concept study of the CD39-blocking antibody JS019 in eosinophilic-associated disorders 中文标题：CD39阻断抗体JS019在嗜酸粒细胞相关性疾病中的概念验证研究报告人：Danqing Zhao 单位：中国医学科学院北京协和医学院专场：301 血小板和巨核细胞：基础和转化：血小板信号素的新机制 Oral 摘要号：197 标题：The selective JAK1 inhibitor upadacitinib restores impaired neutrophil chemotaxis in the proplatelet formation of immune thrombocytopenia 中文标题：选择性JAK1抑制剂乌帕替尼恢复免疫性血小板减少症前血小板形成过程中受损的中性粒细胞趋化功能报告人：皇秋莎单位：北京大学人民医院专场：330 血管生物学、血栓形成和血栓性微血管病变：基础和转化；血栓形成和血栓性微血管病变：新机制和新疗法 Oral 摘要号：199 标题：Hypoxia-driven complement activation expands circulating endothelial cells in transplant-associated thrombotic microangiopathy: A multi-omics single-cell and functional study 中文标题：缺氧驱动补体激活促使移植相关血栓性微血管病患者循环内皮细胞扩增：一项基于多组学单细胞技术与功能验证的研究报告人：Jiaqian Qi 单位：苏州大学附属第一医院专场：655 多发性骨髓瘤：细胞疗法：CAR - T细胞治疗多发性骨髓瘤的临床试验进展 Oral 摘要号：253 标题：Combined biparatopic nanobody-based B cell maturation antigen chimeric antigen receptor T cell therapy and pomalidomide for relapsed or refractory multiple myeloma: In-vitro characterisation and phase 1 dose-escalation study 中文标题：基于双特异性纳米抗体的B细胞成熟抗原靶向嵌合抗原受体T细胞疗法联合泊马度胺治疗复发或难治性多发性骨髓瘤：临床前表征与I期剂量递增研究报告人：隗佳单位：华中科技大学附属同济医院 Oral 摘要号：254 标题：Efficacy and safety of a fully human BCMA CAR T-cell therapy for high-risk newly diagnosed transplant-ineligible multiple myeloma: Updated results from an open label, single-arm，phase 1 study（fumanba-2）中文标题：全人源BCMA CAR-T细胞疗法治疗高风险新诊断且不适合移植的多发性骨髓瘤的疗效与安全性：一项开放标签、单臂I期研究的最新结果（FUMANBA-2）报告人：陈丽娟单位：南京医科大学附属第一医院 Oral 摘要号：255 标题：Sequential BCMA and GPRC5D CAR-T cell therapy combined with an optimizing bridging regimen for Relapsed/Refractory multiple myeloma with bulky/extensive extramedullary disease: A synergistic integration approach 中文标题：针对伴有大量/广泛髓外病变的复发难治性多发性骨髓瘤的序贯BCMA与GPRC5D CAR-T细胞疗法联合优化桥接方案：一种协同整合治疗策略报告人：张亚晶单位：北京高博博仁医院 Oral 摘要号：257 标题：BCMA CAR T-cell therapy in newly diagnosed primary plasma cell leukemia ineligible for transplantation: An open label, single-arm, phase 2 study (CAREMM-002) 中文标题：针对不适合移植的新诊断原发性浆细胞白血病患者的BCMA CAR-T细胞疗法：一项开放标签、单臂、II期研究（CAREMM-002）报告人：严文强单位：中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） Oral 摘要号：258 标题：A dual targeting BCMA and CD19 fastcar-t (GC012F/AZD0120) as first-line therapy for newly diagnosed multiple myeloma 中文标题：一种靶向BCMA与CD19的双靶点FASTCAR-T细胞疗法（GC012F/AZD0120）作为新诊断多发性骨髓瘤一线治疗方案的临床研究报告人：杜鹃单位：上海交通大学医学院附属仁济医院专场：704 细胞免疫疗法：早期临床试验和毒性：复发/难治性b细胞非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤的下一代CAR-T临床试验 Oral 摘要号：266 标题：A phase 1 study of lucar-G39D: A novel anti-CD20/CD19 dual-CAR allogeneic gamma delta T cells in adults with relapsed / refractory B-cell non-Hodgkin lymphoma (NHL) 中文标题：一项关于Lucar-G39D在成人复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤中应用的I期研究：一种新型抗CD20/CD19双靶点异体CAR-γδ T细胞的临床评估报告人：喻经纬单位：天津医科大学肿瘤医院专场：803 血液学新兴工具、技术与人工智能：MRD检测与新药研发管线 Oral 摘要号：279 标题：Sequence-based artificial intelligence-guided inhibitory peptides to counteract AAV neutralizing antibodies in gene therapy 中文标题：基于序列人工智能指导的抑制性肽在基因治疗中对抗AAV中和抗体的研究报告人：Bingqi Xu 单位：中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）专场：322血友病A型和B型：临床和流行病学：跨年龄谱的预防 Oral 摘要号：304 标题：A combinatorial caar-T cell strategy to eliminate factor VIII inhibitors in preclinical models of Hemophilia A 中文标题：组合型CAAR-T细胞策略在A型血友病临床前模型中清除因子VIII抑制剂的研究报告人：Wenjie Li 单位：中山大学附属第八医院专场：604 分子药理学和耐药：髓系肿瘤：克服AML治疗耐药的新策略 Oral 摘要号：319 标题：FLT3L-based conjugate targets chemoresistant leukemia stem cells via cell cycle re-entry in Acute Myeloid Leukemia 中文标题：基于FLT3配体的偶联物通过诱导细胞周期再进入靶向急性髓系白血病中耐药白血病干细胞报告人：Dengyang Zhang/Zhizhuang Zhao 单位：中山大学附属第七医院/俄克拉荷马大学专场：631 骨髓增生综合征与慢性髓系白血病：基础与转化：CML与MPN的驱动因子、治疗靶点及耐药机制 Oral 摘要号：355 标题：Bone marrow endothelial progenitor cells drive TKI resistance in CML via SEMA4D-plexin B1-mediated metabolic reprogramming 中文标题：骨髓内皮祖细胞通过SEMA4D-plexin B1介导的代谢重编程驱动慢性髓系白血病TKI耐药报告人：余顺杰单位：北京大学人民医院专场：721 异基因移植：预处理方案、移植与急性毒性：优化成人及老年患者疗效 Oral 摘要号：377 标题：Avatrombopag improves platelet engraftment after haploidentical hematopoietic stem cell transplantation: A randomized, double-blind, multicenter, placebo-controlled trial 中文标题：阿伐曲泊帕改善单倍体造血干细胞移植后的血小板植入：一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照试验报告人：付海霞单位：北京大学人民医院专场：801 基因疗法：血液疾病基因治疗新进展 Oral 摘要号：381 标题：VSA012, a CFB-targeted siRNA, demonstrates a favorable safety profile and sustained efficacy in PNH patients: Interim Analysis from a Phase Ib Study 中文标题：靶向CFB的siRNA药物VSA012在PNH患者中展现良好安全性与持续疗效：Ib期研究中期分析报告人：Neng Nie 单位：中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） Oral 摘要号：382 标题：Curing Hemoglobin H-Constant Spring through Base Editing of Autologous CD34+ Hematopoietic Stem and Progenitor Cells 中文标题：通过碱基编辑自体CD34+造血干细胞和祖细胞治疗血红蛋白H Constant Spring病报告人：Hui Xu 单位：广州瑞风生物科技有限公司专场：802 化学生物学与实验性治疗：血液恶性肿瘤新型治疗策略 Oral 摘要号：387 标题：Targeting PRMT7 enhances the anti-AML immunity by regulating MHC-I 中文标题：靶向PRMT7通过调控MHC-I增强抗急性髓系白血病（AML）免疫力报告人：Shuaishuai Ge 单位：苏州大学附属第一医院专场：803 血液学新兴工具、技术与人工智能：预测模型与新型分子标记物 Oral 摘要号：391 标题：The total blood n-glycome landscape of hematological malignancies 中文标题：血液系统恶性肿瘤的N-糖组全景图谱报告人：陈兵单位：南京大学医学院附属医院南京鼓楼医院血液科 Oral 摘要号：393 标题：Amlsp model for AML survival prediction 中文标题：用于急性髓系白血病生存预测的Amlsp模型报告人：Shasha Zhang 单位：之江实验室生命科学计算研究中心 Oral 摘要号：394 标题：Discrimination of Epstein–Barr virus latent infection and lytic replication reactivation using a novel methyl-CRISPR biosensor 中文标题：新型甲基化 CRISPR 生物传感器用于区分爱泼斯坦-巴尔病毒潜伏感染与裂解复制再激活报告人：王婷单位：北京大学人民医院专场：506 骨髓微环境：稳态与衰老的微环境 Oral 摘要号：432 标题：Macrophages mediate hematopoietic stem cell trans-endocytosis to coordinate regenerative stress and aging 中文标题：巨噬细胞介导造血干细胞跨胞吞作用以协同调控再生应激与衰老进程报告人：Zixuan Xu 单位：上海交通大学医学院附属第九人民医院专场：613 急性淋巴细胞白血病：异基因移植以外的治疗方案——ALL新兴治疗模式 Oral 摘要号：442 标题：Single CAR-t infusion during front-line consolidation induces deep and sustained remission in newly diagnosed adult ph+b- ALL: A prospective phase 2 study 中文标题：一线巩固治疗阶段单次输注CAR-T细胞可使新诊断成人费城染色体阳性B细胞急性淋巴细胞白血病获得深度持久缓解：一项前瞻性2期研究报告人：顾闰夏单位：中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）专场：618 急性髓系白血病;诊断和预后中的生物标志物和分子标志物：AML生物标志物的作用：预后，风险和真实世界研究 Oral 摘要号：452 标题：Machine learning-based novel surfaceome classification system for acute myeloid leukemia 中文标题：基于机器学习的急性髓系白血病新型表面组分类系统报告人：Heye Yu 单位：中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）专场：627 侵袭性淋巴瘤：靶向和药物治疗-侵袭性B细胞淋巴瘤的靶向药物和化疗强化 Oral 摘要号：475 标题：Tucidinostat plus R-CHOP in untreated MYC/BCL2 double-expressor diffuse large B-cell lymphoma：topline efficacy and safety results from the randomized phase 3 DEB study 中文标题：西达本胺联合R-CHOP方案治疗初治MYC/BCL2双表达弥漫大B细胞淋巴瘤：随机三期DEB研究主要疗效与安全性结果报告人：赵维莅单位：上海交通大学附属瑞金医院医学院专场：634 骨髓增生异常综合征：临床和流行病学：困境与希望——MPNs的创新疗法 Oral 摘要号：481 标题：Safety and efficacy of the JAK/rock inhibitor rovadicitinib in combination with the bromodomain and extra-terminal inhibitor TQB3617 in patients with myelofibrosis: A phase ib/II study 中文标题：JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼片与溴结构域和末端外抑制剂TQB3617联合治疗骨髓纤维化患者的疗效和安全性：一项Ⅰb/Ⅱ期研究报告人：常春康单位：上海交通大学附属第六人民医院专场：637 骨髓增生异常综合征：临床与流行病学：迈向突破——MDS与CMML的创新治疗方案 Oral 摘要号：492 标题：Hetrombopag for the treatment of lower-risk myelodysplastic syndromes with thrombocytopenia: A prospective, single-arm, multicenter study 中文标题：海曲泊帕乙醇胺用于治疗血小板减少的低危骨髓增生异常综合征：一项前瞻性、单臂、多中心研究报告人：Chen Mei 单位：浙江大学医学院附属第一医院专场：721 异基因移植：预处理方案、移植与急性毒性：影响移植结果的因素 Oral 摘要号：507 标题：Genomic clustering informs risk-adapted conditioning regimens in AML with pre-transplant deep remission: Augmented stratification beyond ELN-2022 criteria 中文标题：基因组聚类为移植前深度缓解的急性髓系白血病（AML）患者的风险适应性预处理方案提供信息：超越ELN-2022标准的风险分层报告人：Ruixin Li 单位：中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）专场：625 T细胞，NK细胞，或NK/T细胞淋巴瘤：临床和流行病学：表皮和病毒相关TCLs的新见解 Oral 摘要号：564 标题：Organ-based classification and risk-stratified outcomes in 568 east Asian patients with chronic active epstein-barr virus infection: A multicenter retrospective cohort study 中文标题：基于器官分类的慢性活动性EB病毒感染风险分层研究：一项针对568例东亚患者的多中心回顾性队列分析报告人：Xinran Wang 单位：华中科技大学同济医学院同济医院专场：628 侵袭性淋巴瘤：细胞治疗:：侵袭性淋巴瘤细胞治疗耐药的临床见解和决定因素 Oral 摘要号：570 标题：CD19/CD22 bispecific CAR-t cell therapy for relapsed/refractory large b-cell lymphoma: A prospective, single-arm, single-center, phase 2 clinical trial 中文标题：CD19/CD22双特异性CAR-T细胞疗法治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤：一项前瞻性、单臂、单中心、2期临床试验报告人：王亮单位：首都医科大学附属北京同仁医院专场：722 异基因移植：急性和慢性的GVHD和免疫重建：生物标志物和靶点 Oral 摘要号：583 标题：Targeting hedgehog signaling/KL4-dependent M2 macrophage polarization for treatment of chronic graft-versus-host diseases and tissue fibrosis 中文标题：靶向Hedgehog信号/KL4依赖性M2型巨噬细胞极化治疗慢性移植物抗宿主病与组织纤维化报告人：Yiping Yang 单位：温州医科大学附属第一医院 Oral 摘要号：584 标题：High HLA evolutionary divergence mismatch increases the risk of acute graft-versus-host disease and mortality after haploidentical hematopoietic stem cell transplantation 中文标题：高HLA进化分歧差异会显著增加单倍体相合造血干细胞移植后急性移植物抗宿主病及死亡风险报告人：Ce Shi 单位：浙江大学医学院附属第一医院 Oral 摘要号：585 标题：Metabolic reprogramming by itaconate: Haescs-derived therapy targets fibroblast GLUD1 to alleviate ocular graft versus host disease 中文标题：基于衣康酸代谢重编程的人胚胎干细胞疗法通过靶向成纤维细胞GLUD1缓解眼移植物抗宿主病报告人：Rui Ji 单位：陆军军医大学新桥医院专场：723 异基因移植：急性和慢性的GVHD和免疫重建：预测和复发解释 Oral 摘要号：589 标题：Detection of minute FLT3-ITD clones at day +30 post-allo-HSCT predicts high relapse risk and informs maintenance therapy in AML: A niche cohort study 中文标题：在异基因造血干细胞移植后第30天检测到微量FLT3-ITD克隆可预测急性髓系白血病复发风险高并指导维持治疗：一项小型队列研究报告人：Shan Jiang 单位：中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） Oral 摘要号：594 标题：Monocyte-T cells crosstalk orchestrates early graft-versus-leukemia immunity in Acute Myeloid Leukemia patients after allogeneic transplantation 中文标题：单核细胞与T细胞的相互作用协调异基因移植后急性髓系白血病患者的早期移植物抗白血病免疫报告人：Weiqian Dai 单位：中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）专场：203 淋巴细胞和获得性或先天性免疫缺陷疾病：免疫系统的第一步：早期淋巴细胞发育到疾病状态 Oral 摘要号：629 标题：CFP1 controls H3K4me3-mediated chromatin architecture to promote v(D)j recombination in early B cell development 中文标题：CFP1通过调控H3K4三甲基化依赖的染色质结构促进B细胞早期发育中的V(D)J重组报告人：Wanyu Bai 单位：中山大学第七附属医院专场：503 克隆造血、衰老和炎症：抑制克隆造血的新方法 Oral 摘要号：634 标题：Hematopoietic JAK2V617F mutation increases susceptibility to atrial fibrillation via NLRP3 inflammasome activation in macrophages 中文标题：造血细胞JAK2V617F突变通过巨噬细胞中NLRP3炎症小体激活增加心房颤动易感性报告人：Guangshuai Teng 单位：天津医科大学第二医院专场：604 分子药理学和耐药：髓系肿瘤：耐药机制和靶向方法 Oral 摘要号：641 标题：Comprehensive profiling of highly heterogeneous FLT3-ITD variants reveals distinct drug response patterns in AML 中文标题：全面解析高度异质性FLT3-ITD变异揭示AML中不同的药物治疗反应模式报告人：Zhenyi Yi 单位：中国科学院北京基因组研究所、中国国家生物信息中心专场：613 急性淋巴细胞白血病：除异基因移植以外的治疗：儿童和成人一线和复发性ALL的风险适应治疗和免疫靶向治疗 Oral 摘要号：647 标题：Updated results from the Phase 1b/2 study of MK-1045, a novel CD19xCD3 T-cell engager, in adult participants with relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia 中文标题：新型CD19×CD3 T细胞衔接器MK-1045在复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病成人患者中的1b/2期研究的最新结果报告人：王迎单位：中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）专场：616 急性髓性白血病：研究药物和细胞疗法：免疫治疗和化疗联合治疗AML Oral 摘要号：650 标题：This is a title in sentence case: Venetoclax-based regimens versus intensive chemotherapy in fit older adults with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML)：a multicenter, prospective, randomized phase II trial 中文标题：维奈克拉方案与强化化疗在新诊断急性髓系白血病（AML）的体能良好老年患者中的对比：一项多中心、前瞻性、随机Ⅱ期临床试验报告人：Qiuyun Fang 单位：中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）专场：628 侵袭性淋巴瘤：细胞疗法：侵袭性淋巴瘤的新细胞治疗策略 Oral 摘要号：672 标题：Prospective phase I/II study of CD19-directed CAR-t therapy in relapsed/refractory central nervous system lymphoma: Clinical outcomes and safety profile 中文标题：CD19靶向CAR-T治疗复发/难治性中枢神经系统淋巴瘤的前瞻性Ⅰ/Ⅱ期研究：临床结果和安全性概况报告人：胡凯单位：北京高博医院专场：636 骨髓增生异常综合征：基础和转化：MDS的发生和发展机制 Oral 摘要号：676 标题：SRSF2 mutation-induced CHD8 exon skipping represents a novel pathogenic mediator and therapeutic dependence in chronic myelomonocytic leukemia (CMML) 中文标题：SRSF2突变诱导的CHD8外显子跳跃：慢性粒-单核细胞白血病的新型致病介质与治疗靶点报告人：Yu-Hung Wang 单位：国立台湾大学癌症中心专场：654 多发性骨髓瘤：药物治疗：双特异性和三特异性抗体在多发性骨髓瘤中的创新 Oral 摘要号：702 标题：Initial Results of the first-in-human Phase 1 study of IBI3003, a novel trispecific antibody targeting GPRC5D, BCMA and CD3, in patients with relapsed or refractory multiple myeloma 中文标题：新型三特异性抗体IBI3003（靶向GPRC5D、BCMA和CD3）在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的首次人体1期研究的初步结果报告人：Jing Li 单位：复旦大学附属中山医院专场：112 地中海贫血和珠蛋白基因调控：小鼠模型和临床方法，以减少毒性，调节血红蛋白F和改善地中海贫血的结果 Oral 摘要号：729 标题：A novel reduce toxity myeloablative conditioning regimen f-BMT improves efficacy and safety of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in patients with transfusion-dependent thalassemia: A multicenter clinical trial 中文标题：一种新型减毒性清髓预处理方案f-BMT提升输血依赖型地中海贫血患者异基因造血干细胞移植疗效与安全性的多中心临床试验报告人：Xiaolin Yin 单位：联合后勤支援部队第923医院 Oral 摘要号：730 标题：TADA1 plays a regulatory role in erythropoiesis and the expression of HBG. 中文标题：TADA1在红细胞生成及HBG表达中发挥调控作用报告人：Dawei Huo 单位：浙江大学良渚实验室专场：311 血小板数量或功能障碍：临床和流行病学研究：不断发展的ITP工具包：最大化疗效，最小化副作用 Oral 摘要号：737 标题：Intermediate-dose (0.4 g/kg per Dose) versus standard high-dose (1.0 g/kg per Dose) intravenous immunoglobulin in pediatric primary immune thrombocytopenia: A multicenter randomized non-inferiority trial 中文标题：中等剂量（每次0.4 g/kg）与标准高剂量（每次1.0 g/kg）静脉免疫球蛋白治疗儿童原发性免疫性血小板减少症：一项多中心随机非劣效性试验报告人：Yongzhi Zheng 单位：福建医科大学附属协和医院专场：604 分子药理学和耐药：髓系肿瘤：新靶点和新药 Oral 摘要号：752 标题：Long-acting GM-CSF-based drug conjugate effectively targets leukemia stem cells in AcuteMyeloid Leukemia with limited toxicity 中文标题：长效粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）药物偶联物可高效靶向急性髓系白血病干细胞，且毒性有限报告人：Yan Xiao/Zhizhuang Zhao 单位：中山大学附属第七医院/俄克拉荷马大学专场：618急性髓性白血病：诊断和预后中的生物标志物和分子标志物：解码急性髓性白血病的免疫病理生物学 Oral 摘要号：769 标题：Vag regimen drives immune reprogramming and superior remission in older/unfit AML patients 中文标题：VAG方案驱动免疫重编程，为老年/体质不适AML患者带来更优缓解报告人：Yingying Huo 单位：首都医科大学北京朝阳医院 Oral 摘要号：771 标题：FLT3/ITD-driven noncanonical STAT1 S727 phosphorylation upregulates CD276, mediating CD8positive- T cell exhaustion and immune evasion in AML 中文标题：FLT3/ITD驱动的非经典STAT1 S727磷酸化上调CD276，介导AML中CD8阳性T细胞耗竭与免疫逃逸报告人：梁洋单位：中山大学附属肿瘤医院专场：625 T细胞、NK细胞或NK/T细胞淋巴瘤：临床与流行病学——T细胞淋巴瘤中的新型药物或治疗策略 Oral 摘要号：776 标题：Liposomal mitoxantrone versus chidamide in relapsed/refractory peripheral T-cell lymphoma: Final analysis from the multicenter, prospective randomized phase 3 study 中文标题：脂质体米托蒽醌对比西达本胺治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤的多中心、前瞻性随机3期研究最终分析报告人：黄慧强单位：中山大学附属肿瘤医院 Oral 摘要号：780 标题：A prospective clinical study on the combination of anti-PD1 monoclonal antibody with lenalidomide and azacitidine for the treatment of relapsed/refractory peripheral T-cell lymphoma 中文标题：一项关于抗PD1单克隆抗体联合来那度胺和阿扎胞苷治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤的前瞻性临床研究报告人：Ting Xu 单位：苏州大学第一附属医院专场：702 CAR-T疗法：基础和转化：CAR-T细胞毒性和持久性的机制 Oral 摘要号：807 标题：Indoleamine 2,3-dioxygenase 1 (IDO1) promotes immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) after CAR-T therapy by disrupting brain endothelial cell integrity via KYNU–AA–Wnt/β-catenin pathway 中文标题：吲哚胺2,3-双加氧酶1（IDO1）通过KYNU–AA–Wnt/β-catenin通路破坏脑内皮细胞完整性，进而促进CAR-T治疗后免疫效应细胞相关神经毒性综合征的发生报告人：Wanying Zhang 单位：华中科技大学同济医学院附属协和医院 Oral 摘要号：810 标题：Modification of post-trogocytosis effects to Enhance CAR-t cell persistence 中文标题：通过修饰吞噬后效应增强CAR-T细胞的持久性报告人：Haotian Ma 单位：中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）专场：704 细胞免疫疗法：早期临床试验和毒性：急性白血病和自身免疫性疾病的新兴CAR-T细胞疗法 Oral 摘要号：816 标题：CD7-targeted universal CAR T-cell therapy in relapsed or refractory (R/R) acute myeloid leukemia (AML): Clinical results from CTD401/402 studies 中文标题：针对CD7的通用型CAR-T细胞疗法在复发或难治性急性髓系白血病中的临床应用：CTD401/402研究结果报告人：Yong-xian Hu 单位：浙江大学医学院附属第一医院专场：722 异基因移植：急性和慢性GVHD和免疫重建：临床和转化的见解 Oral 摘要号：820 标题：Gut microbiota-related lithocholic acid alleviates cgvhd-induced bronchiolitis obliterans syndrome by suppressing CD4+ T cell TCR signaling without impairing the graft-versus-leukemia effect 中文标题：与肠道菌群相关的石胆酸通过抑制CD4+ T细胞TCR信号传导缓解cGVHD诱导的闭塞性细支气管炎综合征，且不影响移植物抗白血病效应报告人：Haowen Xiao 单位：浙江大学医学院附属邵逸夫医院专场：311 血小板数量或功能障碍：临床和流行病学研究：血小板疾病的颠覆性进展：新型疗法展望 Oral 摘要号：843 标题：Phase 3 ESLIM-01 study: Final analysis of efficacy and safety of long-term treatment with sovleplenib in adults with chronic primary immune thrombocytopenia 中文标题：3期ESLIM-01研究：sovleplenib长期治疗成人慢性原发性免疫性血小板减少症的疗效和安全性最终分析报告人：胡豫单位：华中科技大学同济医学院附属协和医院 Oral 摘要号：845 标题：Efficacy and safety results of linperlisib in adult patients with primary immune thrombocytopenia (ITP) 中文标题：林普利塞治疗成人原发性免疫性血小板减少症（ITP）患者的疗效和安全性结果报告人：Hu Zhou 单位：河南省肿瘤医院（郑州大学附属肿瘤医院） Oral 摘要号：846 标题：Baricitinib reveals LGALS3BP as a novel pathogenic factor and therapeutic target in immune thrombocytopenia 中文标题：巴瑞替尼揭示了LGALS3BP是免疫性血小板减少症的一种新的致病因子和治疗靶点报告人：Kexin Shen 单位：Kexin Shen 专场：506 骨髓微环境：再生性造血及恶变前 / 恶性造血中的微环境作用 Oral 摘要号：864 标题：Bone marrow adipocytes fuel hematopoietic regeneration via fatty acid release 中文标题：骨髓脂肪细胞通过脂肪酸释放促进造血再生报告人：Xiang Gao 单位：北京生命科学研究所专场：602 髓系肿瘤发生机制（基础研究）：靶向 NPM1/KMT2A/Menin 轴 Oral 摘要号：870 标题：Targeting CPNE8 suppresses HOXA9-dependent AML progression and overcomes chemotherapy resistance 中文标题：靶向CPNE8抑制依赖HOXA9的急性髓系白血病（AML）进展并克服化疗耐药报告人：Wenjing Shu 单位：上海交通大学医学院附属瑞金医院专场：623 套细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症及其他惰性 B 细胞淋巴瘤：临床与流行病学研究 —— 套细胞淋巴瘤（MCL）的单药治疗与联合治疗方案 Oral 摘要号：886 标题：Efficacy and safety of rocbrutinib, the fourth generation bruton's tyrosine kinase inhibitor, in patients with BTK inhibitor pre-treated relapsed or refractory Mantle Cell Lymphoma: Results from a Phase II rock-1 trial 中文标题：第四代布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂rocbrutinib在既往接受过BTK抑制剂治疗的复发/难治性套细胞淋巴瘤患者中的疗效和安全性：来自Ⅱ期rock-1试验的结果报告人：宋玉琴单位：北京大学肿瘤医院 Oral 摘要号：887 标题：Efficacy and tolerability of mesutoclax monotherapy in Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma patients: High remission rates even in prior BTKi-refractory patients 中文标题：美舒克列克斯单药治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤的疗效与耐受性：既往BTK抑制剂耐药患者仍获高缓解率报告人：周可树单位：河南省肿瘤医院（郑州大学附属肿瘤医院）专场：632 慢性髓系白血病：临床与流行病学研究 —— 改善患者预后的治疗药物 Oral 摘要号：902 标题：Efficacy of tgrx-678, a potent BCR::ABL1 allosteric inhibitor, in CML-CP and CML-AP patients harboring T315I mutation: Results from a phase 1 study 中文标题：TGRX-678（一种强效BCR::ABL1别构抑制剂）在携带T315I突变的慢性髓性白血病慢性期（CML-CP）和加速期（CML-AP）患者中的疗效：来自1期研究的结果报告人：江倩单位：北京大学人民医院专场：651 多发性骨髓瘤与浆细胞疾病：基础研究与转化医学 —— 多发性骨髓瘤（MM）免疫治疗的优化提升 Oral 摘要号：917 标题：Mechanism of butyrate remodeled calcium signaling in NK cells reverses daratumumab resistance in multiple myeloma 中文标题：丁酸盐重塑NK细胞中钙信号的机制可逆转多发性骨髓瘤对达雷妥尤单抗的耐药性报告人：Tingting Li 单位：重庆大学附属肿瘤医院专场：704 细胞免疫治疗：早期临床试验与毒性管理 ——CAR-T 细胞治疗的优化：聚焦辅助治疗策略与毒性防控 Oral 摘要号：927 标题：Safety and efficacy of IL-6 knockdown anti-CD19 CAR-T cells (ssCART-19) in the treatment of primary/secondary central nervous system lymphoma 中文标题：IL-6敲除的抗CD19 CAR-T细胞（ssCART-19）治疗原发性/继发性中枢神经系统淋巴瘤的疗效和安全性报告人：Wenjun Zhang 单位：同济大学附属同济医院专场：508 获得性骨髓衰竭：再生障碍性贫血（AA）、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）及 VEXAS 综合征的治疗进展 Oral 摘要号：982 标题：Efficacy and safety of NTQ5082 monotherapy in complement-inhibitor-Naïve patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: A proof-of-concept, multicenter, randomized, open-label phase 2 study 中文标题：NTQ5082单药治疗在补体抑制剂初治的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的疗效和安全性：一项概念验证、多中心、随机、开放标签的2期研究报告人：张凤奎单位：中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） Oral 摘要号：983 标题：LP-005, a bifunctional C5 antibody fusion protein, efficacy and safety in PNH patients with active hemolysis: Updated results from a Phase 2 study at 12/24 weeks 中文标题：LP-005（一种双功能C5抗体融合蛋白）在伴有溶血活动的PNH患者中的疗效和安全性：来自12/24周的2期研究的最新结果报告人：何广胜单位：江苏省人民医院（南京医科大学第一附属医院）专场：602 髓系肿瘤发生机制（基础研究）：克隆演化与疾病模型的新见解 Oral 摘要号：985 标题：Cdk6 targeting reverses leukemia in germline cebpa Q83X AML mouse model with CMP-origin transformation 中文标题：靶向CDK6可逆转具有CMP起源转化的生殖系CEBPA Q83X AML小鼠模型中的白血病报告人：Lili Pan 单位：福建医科大学附属协和医院 Oral 摘要号：988 标题：Clonal timing of FLT3-ITD dictates evolutionary trajectory and phenotypic heterogeneity in acute myeloid leukemia 中文标题：FLT3-ITD的克隆出现时间决定了急性髓系白血病的进化轨迹和表型异质性报告人：Xu-Dong He 单位：中国科学院北京基因组研究所专场：617急性髓系白血病（AML）：已上市治疗方案 —— 联合治疗方案与靶向治疗策略 Oral 摘要号：1000 标题：Prospective evaluation of venetoclax combined with CLAG regimen in relapsed/refractory acute myeloid leukemia: A multicenter, randomized controlled, open-lable, phase II Trial 中文标题：维奈克拉联合CLAG方案治疗复发/难治性急性髓系白血病的前瞻性评估：一项多中心、随机对照、开放标签的2期临床试验报告人：Guopan Yu 单位：南方医科大学附属南方医院 Oral 摘要号：1002 标题：Efficacy and safety of azacitidine plus low-dose dasatinib maintenance therapy for patients with intermediate and high-risk acute myeloid leukemia: A prospective, randomized, phase Ⅱ clinical trial 中文标题：阿扎胞苷联合低剂量达沙替尼维持治疗中危和高危急性髓系白血病患者的疗效和安全性：一项前瞻性、随机、2期临床试验报告人：Xiao Tang 单位：兰州大学第一临床医学院专场：704 细胞免疫治疗：早期临床试验与毒性管理 ——T 细胞恶性肿瘤及急性髓系白血病细胞治疗的进展 Oral 摘要号：1039 标题：CD7-targeted CAR-T cell therapy showed a high efficacy for 30 patients with relapsed or refractory central nervous system T-cell lymphoblastic leukemia/lymphoma 中文标题：针对CD7的通用型CAR-T细胞疗法在复发或难治性急性髓系白血病中的临床应用：CTD401/402研究结果报告人：陆佩华单位：北京陆道培血液病研究院/陆道培医院 Oral 摘要号：1040 标题：Interim Phase 1 study of sequential CD7 CAR T-cell therapy and haploidentical HSCT without GVHD prophylaxis in patients with Relapsed/Refractory CD7-positive hematologic malignancies 中文标题：针对CD7阳性复发/难治性血液肿瘤患者的序贯CD7 CAR-T疗法与无需GVHD预防的单倍体相合造血干细胞移植的Ⅰ期中期研究报告人：Tingting Yang 单位：浙江大学医学院附属第一医院 Oral 摘要号：1042 标题：CTD402, allogeneic anti-CD7 CAR t-cell, in relapsed or refractory (R/R) t-cell acute lymphoblastic leukemia/lymphoblastic lymphoma (T-ALL/LBL) - report of clinical outcomes at the recommended phase 2 dose (RP2D) 中文标题：CTD402（通用型CD7 CAR-T细胞）治疗复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤：推荐二期剂量下的临床结局报告报告人：陆佩华单位：北京陆道培血液病研究院/陆道培医院专场：711 造血干细胞、CAR-T 细胞及其他细胞治疗产品的采集与制备：CAR-T 细胞及工程化造血干细胞的优化改良；造血干细胞动员新策略 Oral 摘要号：1045 标题：Designing immune-evasive ucar-T cells to overcome allogeneic barriers and advance off-the-shelf immunotherapy 中文标题：设计免疫逃逸型ucar-T细胞以克服异基因屏障并推进现货免疫疗法报告人：Luhan Yang 单位：中国杭州启函生物科技有限公司专场：723 异基因移植：长期随访、并发症与疾病复发——疗效、毒性及远期效应 Oral 摘要号：1053 标题：Impact of hereditary predisposition genes to hematologic malignancies on transplant outcomes and donor selection 中文标题：遗传易感基因对血液系统恶性肿瘤移植结果和供体选择的影响报告人：李智慧单位：北京高博博仁医院专场：732 异基因移植：疾病应答与对比治疗研究 —— 急性髓系白血病（AML）精准治疗：降低复发率与提高生存率 Oral 摘要号：1059 标题：Better outcomes with haploidentical than matched sibling donors for adult AML patients allo-transplanted in CR with detectable MRD: A study from the global committee and the ALWP of the EBMT. 中文标题：对于在完全缓解期但仍检测到微小残留病变的成人急性髓系白血病患者，单倍体相合供者移植效果优于全相合同胞供者：EBMT全球委员会及ALWP研究报告显示报告人：Yishan Ye 单位：浙江省干细胞与免疫治疗工程研究中心 Oral 摘要号：1061 标题：Azacitidine combined with Venetoclax for pre-emptive treatment of AML/MDS after allogeneic stem cell transplantation: A prospective phase II study 中文标题：阿扎胞苷联合维奈克拉用于异基因干细胞移植后预防性治疗AML/MDS：一项前瞻性2期研究报告人：Lizhen Liu 单位：浙江大学医学院附属第一医院 Oral 摘要号：1062 标题：Impacts of IPSS-m and conditioning intensity in allogeneic hematopoietic cell transplant for patients with myelodysplasia neoplasms 中文标题：IPSS-m和预处理强度对骨髓增生异常综合征患者异基因造血细胞移植的影响报告人：Zilu Zhang 单位：上海交通大学医学院附属瑞金医院如有遗漏或任何问题，请与我们联系或留言~ 本平台致力于为医疗卫生专业人士提供丰富的医学信息。请注意，本平台发布的内容不能替代专业的医疗建议，也不应被用作诊疗指导。如果将这些信息用于非医学信息了解的目的，本平台不承担相关责任。此外，本平台对发布的内容并不代表赞同其描述和观点。如有涉及版权问题，请权利人与我们联系，我们将尽快处理。 — END — CCMTV临床频道注册会员数据突破210万+，平均每日更新视频及资讯内容300余条，目前拥有医学视频数量10万+，累积时长达185万+分钟，致力于打造贯穿医学教育全过程的专业服务平台。CCMTV药械营销推广覆盖开发期（上市前）、导入期（上市）、成长期、成熟期、衰退期。通过CCMTV朱雀AI大模型，实现权威精准触达和智能反馈分析，助力药械推广进入数字化闭环营销时代。

临床2期细胞疗法ASH会议

100 项与索乐匹尼布相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
免疫性血小板减少症	申请上市	中国	和记黄埔医药（上海）有限公司	2024-01-11
自身免疫性溶血性贫血	临床3期	中国	和黄医药（中国）有限公司	2022-09-30
温热型自身免疫性溶血性贫血	临床3期	中国	和记黄埔医药（上海）有限公司	2022-09-30
出血	临床1期	美国	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
出血	临床1期	澳大利亚	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
出血	临床1期	德国	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
出血	临床1期	挪威	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
出血	临床1期	西班牙	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
皮肤表现	临床1期	美国	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02
皮肤表现	临床1期	澳大利亚	和黄医药（中国）有限公司	2024-04-02

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05535933 (ESLIM-02, Pubmed \| Lancet Haematol)	临床2期	温热型自身免疫性溶血性贫血	21	Sovleplenib 300 mg	廠選齋繭觸鬱餘選壓蓋(醖鹹顧選廠壓築簾憲膚) = During the 0-8-week double-blind treatment, 13 (81%) of 16 patients in the sovleplenib group versus five (100%) of five patients taking placebo reported treatment-emergent adverse events (TEAEs) 蓋積鬱簾艱鹹餘顧觸獵 (憲網鹽鹽夢鏇窪積夢醖 ) 更多	积极	2025-02-01
				Placebo
NCT05029635 (ESLIM-01, Pubmed) 人工标引	临床3期	慢性特发性血小板减少性紫癜	188	Sovleplenib 300 mg	鬱蓋獵襯遞蓋選積鏇憲(觸窪築淵糧鬱襯糧鹹願) = 鑰鹹觸繭醖網製衊憲築鏇積範築壓衊鑰蓋簾觸 (艱願遞構願壓壓鏇鏇選 ) 更多	积极	2024-06-13
				Placebo	鬱蓋獵襯遞蓋選積鏇憲(觸窪築淵糧鬱襯糧鹹願) = 築夢遞選範憲鹹願鑰醖鏇積範築壓衊鑰蓋簾觸 (艱願遞構願壓壓鏇鏇選 ) 更多
NCT05029635 (ESLIM-01, EHA2024) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症	188	Sovleplenib 300 mg once daily	壓膚窪遞齋鏇範獵願糧(廠簾艱襯繭網鬱構願醖) = 鹽鹹觸繭夢觸艱糧蓋遞糧積鹹網鏇鏇積鑰鹹構 (膚製襯願製夢齋夢糧獵 ) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo	窪鏇憲壓鹽餘憲範蓋製(鬱膚簾顧範範顧壓觸餘) = 餘齋鑰窪繭觸糧夢鏇廠膚獵醖選製製鹹窪襯鬱 (壓遞衊膚簾淵壓淵夢夢 )
NCT05029635 (ESLIM-01, EHA 12024 \| EHA 22024) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症	188	sovleplenib	顧構膚廠窪獵餘齋艱糧(鹽遞襯窪艱鹹選淵繭齋) = 壓蓋淵鏇製網艱淵餘構繭淵衊壓鬱齋網構糧膚 (鑰鹽鏇鑰襯繭膚願鹽淵 ) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo	顧構膚廠窪獵餘齋艱糧(鹽遞襯窪艱鹹選淵繭齋) = 淵壓齋簾積壓鹹膚醖觸繭淵衊壓鬱齋網構糧膚 (鑰鹽鏇鑰襯繭膚願鹽淵 ) 更多
NCT05535933 (EHA 12024 \| EHA 22024) 人工标引	临床2期	自身免疫性溶血性贫血	21	SOVLEPLENIB	願蓋壓選廠膚願積憲構(襯鹹餘廠齋選夢糧衊選) = 鬱選鏇醖選糧艱積膚繭餘襯鑰衊鑰獵鹽齋膚衊 (繭遞範鹽鬱鬱襯衊獵窪 ) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo	願蓋壓選廠膚願積憲構(襯鹹餘廠齋選夢糧衊選) = 網範夢鏇艱糧鬱鹹餘顧餘襯鑰衊鑰獵鹽齋膚衊 (繭遞範鹽鬱鬱襯衊獵窪 ) 更多
NCT05029635 (ESLIM-01, EHA2024) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症	188	Sovleplenib	夢淵鏇膚壓鹽壓衊獵蓋(艱簾襯襯鬱願艱窪築鏇) = 窪壓膚顧廠膚鏇衊蓋憲鹹齋繭鹹壓夢構蓋遞繭 (鹽範觸願願簾鹹艱繭築 ) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo	網艱夢壓簾觸願獵構築(鬱壓鹽衊築鹹壓築遞齋) = 憲艱壓醖鏇築蓋衊餘繭膚醖糧構簾網廠網憲醖 (鹽夢鏇齋淵製鑰壓觸構 )
NCT02857998 \| NCT03779113 (EHA2024) 人工标引	临床2期	霍奇金淋巴瘤	25	Sovleplenib 700 mg QD	選廠繭憲壓膚淵鏇鑰糧(餘顧觸蓋鏇淵齋鬱遞積) = 範夢鏇襯膚築憲選蓋鹽獵鏇齋壓鏇構構製壓糧 (餘繭衊夢遞齋衊觸齋膚 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT03779113 (AACR2024) 人工标引	临床1期	淋巴瘤	47	HMPL-523 700 mg QD	選窪夢壓範鑰顧蓋艱壓(廠網襯衊膚積醖獵獵齋) = 廠淵淵選艱構艱蓋顧襯觸鏇糧窪憲醖窪獵齋鹹 (鑰壓鹹範壓範製繭願觸 ) 更多	积极	2024-04-05
NCT05029635 (ESLIM-01, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	免疫性血小板减少症	188	索乐匹尼布	廠築淵壓構鏇膚醖壓鑰(觸餘鬱壓構齋廠憲壓淵) = 该试验成功达到了其主要终点，即与接受安慰剂治疗的患者相比，接受索乐匹尼布治疗的患者的持续应答率取得了具有临床意义和统计学意义的显著改善。簾顧願壓淵淵鹽網顧繭 (鹹蓋鹽窪夢壓範繭憲夢 ) 达到更多	积极	2023-08-21
				安慰剂
NCT03951623 (Pubmed)	临床1/2期	免疫性血小板减少症一线	45	Sovleplenib 300 mg	襯觸糧餘選網衊夢選糧(鬱衊顧構鏇鬱鏇獵醖鏇) = two grade 2 or worse treatment-related treatment-emergent adverse events occurred in the sovleplenib groups 糧選膚鏇廠願鏇廠鹹衊 (襯憲鏇簾廠糧鬱糧鑰鏇 ) 更多	积极	2023-04-04
				Placebo