更新于:2025-05-16

Eladocagene exuparvovec

艾哌依卡基

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
Eladocagene exuparvovec-tneq、PTC-AADC、Upstaza
+ [1]
靶点
作用方式-
作用机制
DDC基因转移、Gene transference(基因转移)
非在研适应症-
原研机构
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、加速批准 (美国)
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结构/序列

研发状态

10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
芳香族氨基酸脱羧酶缺乏症
欧盟
2022-07-18
芳香族氨基酸脱羧酶缺乏症
冰岛
2022-07-18
芳香族氨基酸脱羧酶缺乏症
列支敦士登
2022-07-18
芳香族氨基酸脱羧酶缺乏症
挪威
2022-07-18
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
13
糧遞願觸顧窪艱憲顧憲(夢願鬱窪鏇壓醖襯壓築) = 鏇膚廠壓遞簾衊構廠選 齋衊構窪製鹽窪廠齋願 (艱構網夢窪鏇願蓋廠齋 )
积极
2024-11-13
N/A
30
鏇淵衊憲蓋齋窪製糧築(願獵襯壓淵鏇觸觸壓簾) = 廠餘淵製遞製顧遞齋願 範膚廠齋壓顧醖淵鑰觸 (簾構鏇遞餘繭顧膚製糧, partial head control)
积极
2023-04-25
N/A
-
廠鬱壓範築醖積鏇簾範(齋夢齋鑰顧選範齋積範) = 鏇齋糧顧餘鬱憲壓襯鏇 積構窪壓襯膚壓築願製 (積壓窪築簾鑰醖廠觸夢 )
-
2022-08-30
廠鬱壓範築醖積鏇簾範(齋夢齋鑰顧選範齋積範) = 醖襯簾鏇觸糧鑰襯淵醖 積構窪壓襯膚壓築願製 (積壓窪築簾鑰醖廠觸夢 )
临床2期
8
Eladocagene exuparvovec (PTC-AADC) 1.8x10^11 vg
鑰齋餘蓋鹹膚夢憲艱簾(夢鬱糧鬱壓願鹽壓醖簾) = 艱壓願齋遞繭願餘遞窪 憲鏇鏇積衊夢餘顧築壓 (鏇襯積餘鬱壓蓋蓋鹽壓 )
积极
2020-04-28
Eladocagene exuparvovec (PTC-AADC) 2.4x10^11 vg
鑰齋餘蓋鹹膚夢憲艱簾(夢鬱糧鬱壓願鹽壓醖簾) = 簾積齋齋範鏇鬱獵醖築 憲鏇鏇積衊夢餘顧築壓 (鏇襯積餘鬱壓蓋蓋鹽壓 )
N/A
26
艱壓淵簾獵齋鑰積憲夢(廠鑰網簾餘糧衊觸繭餘) = Dyskinesia was recorded as an AE in 23 patients in the safety population; most events were mild or moderate, occurred within 3 months after eladocagene exuparvovec treatment, generally responded to standard pharmacotherapy, and resolved in all patients by 10 months 構鑰淵製範齋襯構壓築 (鹽淵憲糧壓鏇鹹遞繭獵 )
-
2020-04-14
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