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项与 AL-001 (Anlong) 相关的临床试验A Phase II, Randomized, Positive-controlled, Multicenter Clinical Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Single Suprachoroidal Space Injection of AL-001 Ophthalmic Injection in Subjects with Wet Age-related Macular Degeneration (wAMD)
This Phase II study is designed to evaluate the efficacy and safety of AL-001 ophthalmic injection in patients with wet age-related macular degeneration. Eligible patients, who meet the inclusion/exclusion criteria and have shown an anatomic response to an anti-VEGF (Vascular Endothelial Growth Factor) injection, will be randomized in Cohorts 1 and 2 to receive AL-001 administered via suprachoroidal space injection, Cohort 3 to receive Aflibercept.
/ Active, not recruiting临床1/2期 An Open-label, Nonrandomized, Single-arm, Single Dose, Dose-escalation Phase I/IIa Study to Evaluate the Safety and Tolerability of AL-001 Ophthalmic Injection in Subjects with Wet Age-related Macular Degeneration (wAMD)
This Phase I/IIa study is designed to evaluate the safety, tolerability, preliminary pharmacodynamics and pharmacokinetics in patients with wet age-related macular degeneration. Eligible patients, who meet the inclusion/exclusion criteria and have shown an anatomic response to an anti-VEGF (Vascular Endothelial Growth Factor) injection, will receive a single dose of AL-001 administered via suprachoroidal space injection.
一项评价单次脉络膜上腔注射AL-001眼用注射液在糖尿病视网膜病变(DR)患者中的有效性、安全性和耐受性的随机、多中心II期临床研究
评价SCS注射AL-001眼用注射液在DR患者中的安全性、耐受性及初步有效性,为后续的临床试验推荐科学合理的临床剂量。
100 项与 AL-001 (Anlong) 相关的临床结果
100 项与 AL-001 (Anlong) 相关的转化医学
100 项与 AL-001 (Anlong) 相关的专利(医药)
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项与 AL-001 (Anlong) 相关的新闻(医药)由触界生物主办的2026 AsiaBIO创新峰会(华北站)于7月9日至10日在北京顺利召开。本次大会聚焦全球医药科技最前沿,汇聚了创新小分子药物、靶向蛋白降解(TPD)、新型抗体与XDC、小核酸、多肽以及AI制药等新分子实体领域的近800位专家及专业观众。在为期两天的会议中,多位重磅嘉宾围绕从早期研究、临床策略到CMC生产的全生命周期,分享了极具价值的行业干货内容。
小分子创新药
演讲嘉宾:加科思,药化副总裁,李阿敏
演讲主题:KRAS药物开发的进阶之路:从小分子到ADC
演讲纪要:加科思布局多款KRAS管线,G12C抑制剂已获批。泛KRAS小分子JAB-23E73覆盖多突变,I 期胰腺癌疗效优异、消化道副作用温和。公司创新tADC平台,以KRAS抑制剂为载荷,肿瘤富集度高,可克服EGFR代偿耐药,JAB-BX600即将申报IND,形成小分子与ADC双线研发布局。
演讲嘉宾:瑞福信医药,中国区负责人,赵金凤
演讲主题:RapaGlues:突破“不可成药”壁垒,开创非降解性分子胶FIC新范式
演讲纪要:Rapafusyn依托刘钧教授搭建RapaGlue分子胶平台,结合AI构建超大化合物库,解决分子胶筛选难题。管线覆盖STAT6、SLC7A11、TRAF2等难成药靶点,分子选择性极强,可口服替代生物制剂。团队拥有产业资深人才,布局炎症、肿瘤等多条临床前项目,形成差异化技术壁垒。
演讲嘉宾:睿智医药,资深研究员,张集川
演讲主题:针对靶蛋白降解剂的临床前综合测试平台
演讲纪要:睿智医药搭建完整 PROTAC、分子胶临床前评价体系,搭建从生化、细胞到体内的多层检测平台,覆盖三元复合物、泛素化、蛋白降解等关键检测。自研 CRBN、VHL 等多种高活性 E3 复合物,依托 CDX 模型完成药效验证,对比 PROTAC 与分子胶作用模式,拓展 HEMTAC 等新型双功能分子评估技术,支撑靶向降解药物研发。
演讲嘉宾:晶锐医药,CEO,韩迎
演讲主题:合成致死性在精准肿瘤学中的崛起
演讲嘉宾:丹擎医药,研发VP,陈曦
演讲主题:新一代基于合成致死原理的抗肿瘤药物研发
演讲纪要:梳理了合成致死研发脉络,解析 PARP 抑制剂临床耐药痛点,介绍 PRMT5/MAT2A 全球管线临床数据。丹擎医药聚焦 DDR 通路,自主开发 PARG 抑制剂 DAT-2645、Polθ 抑制剂 DAT-1604,均进入 I 期临床,可克服 PARPi 耐药,单药及联用具备显著抗肿瘤潜力,同步布局转录因子降解剂管线。
演讲嘉宾:优济普世医药,联合创始人,金建平
演讲主题:炎症性肠炎蛋白质降解药研发
演讲纪要:传统小分子易耐药,仅 15% 蛋白靶点可成药。TPAC、分子胶是降解新技术,现有 E3 配体局限大。优济普世搭建 DeepGlue 平台,开发口服 RIPK2 PROTAC UP01,适配炎症性肠炎,动物药效优于对照,同步布局 BTK 降解剂、非 CRBN 分子胶等差异化管线。
演讲嘉宾:宇道生物,创始人&CEO,沈倩诚
演讲主题:人工智能重塑药物研发——攻克难成药靶点
演讲纪要:传统正构药赛道内卷,变构机制可攻克大量难成药靶点。企业搭建 AlloStar AI 平台,依托全球最大变构数据库,集成多种 AI 工具完成位点识别与分子生成。核心管线 NTS071 为 p53 Y220C 变构激活剂,临床前数据优于竞品,中美同步开展 I 期,另有 AI 快速产出的 PPI 候选分子布局。
演讲嘉宾:和径医药,CEO,曾雳
演讲主题:靶向EGFR的PROTAC作为新型非小细胞肺癌的治疗方式
演讲纪要:三代EGFR-TKI普遍出现耐药,PROTAC是解决该难题重要方向。和径医药HJ-004可降解各类 EGFR 突变,体外、各类肿瘤模型药效优异,口服生物利用度30%-40%,选择性与安全性良好。该药2025年完成中美IND申报,国内进入Ia期剂量爬坡临床,面向多线EGFR突变肺癌患者,对外寻求合作。
演讲嘉宾:胶联生物,创始人,张龙
演讲主题:胶联解毒,DAC能否破解ADC内卷与耐药
演讲纪要:传统 ADC 靶点与载荷内卷严重,易产生交叉耐药。胶联生物依托 AI 搭建 GluePlus、GlueLinker 双平台,开发新型分子胶载荷 DAC。核心 GL-1 具备多靶点双功能,药效强、安全窗大,可克服耐药;GL-002 为肿瘤微环境激活型 XGC,管线覆盖多类实体瘤,对外开放 DAC 项目合作。
演讲嘉宾:晨伫科技,商务拓展经理,王志宇
演讲主题:制药创新:机理研究驱动的AI药物设计
演讲纪要:晨伫科技依托诺奖计算生物学技术打造 MechGen 平台,首创蛋白机理数据库,补齐传统 AI 药物静态建模短板。布局肿瘤、代谢、神经管线,ER-PROTAC 等项目进入 IND 阶段,同时对外提供 CRO 服务、售卖机理数据库,已和多家头部药企达成合作,拥有多项专利与行业奖项。
演讲嘉宾:暨南大学,基础医学院教授,费嘉
演讲主题:天然分子胶小檗碱靶向降解BCR-ABL1融合蛋白及其突变体的机制发现和克服慢性粒细胞白血病耐药的新药开发研究
演讲纪要:慢性粒细胞白血病 TKI 易产生 BCR-ABL1 耐药。黄连活性成分小檗碱为天然分子胶,可招募 LRSAM1 降解 BCR-ABL 及 T315I 突变,体内外药效突出。但成药性不足,计划借助 AI 优化衍生物,完善工艺与毒理研究推进 IND,项目拥有多项相关发明专利。
演讲嘉宾:马应龙药业 , 健康研究院副院长 , 金锋
演讲主题:马应龙药业新药/大健康产品技术与项目合作需求
演讲纪要:马应龙为百年上市药企,深耕肛肠、眼科、皮肤赛道,建有多类研发平台与完善产线,手握多项新药与专利。现有完整智造、数字化体系与产学研资源,针对肛肠、皮肤、眼科、益生菌、AI 药物、器械等方向开放合作,寻求新靶点药物、微生态技术、给药系统、算法模型及代工开发等各类项目协同。
演讲嘉宾:朗睿生物,创始人&总经理,邢莉
演讲主题:AI在药物发现中的应用与成果
演讲纪要:朗睿生物自研 KINET 全链路 AI 药物研发平台,搭载多套深度学习模块与海量生物医药数据库,分子亲和力、成药性预测精度领先同行。平台可高效开发分子胶,代表性 VAV 降解剂体外、体内药效优于竞品,在多种自免动物模型起效。企业斩获 NVIDIA 行业荣誉,布局肿瘤、神经、自免多条 FIC 管线,对外开放靶点与技术合作。
演讲嘉宾:多域生物,COO,周禾
演讲主题:开发高生物利用度PROTAC分子解决难成药靶点问题
演讲纪要:Polymed 搭建 PROTAC 研发平台,拥有丰富连接子库与 AI 辅助研发体系。IRAK 降解剂 HPB-143 口服吸收好、体内降解效果突出;KRAS G12D 系列 PROTAC 体外活性优异,肿瘤模型实现肿瘤消退,安全性佳。同时布局 DAC 技术,企业拥有国际化团队与多条自免、肿瘤管线,部分品种推进至临床阶段。
演讲嘉宾:中科院杭州医学研究所,研究员,张亮
演讲主题:人工智能核酸药物设计与临床转化
演讲嘉宾:亿药科技,CEO,谢正伟
演讲主题:AI和智能体驱动的药物研发
演讲纪要:亿药科技自研 DLEPS 药效系统与 MolClaw 药物智能体,依托蛋白动力学模型突破静态结构局限,可无靶点开展药物重定向。AI 快速筛选衰老、代谢类候选分子,GW8510 延寿效果优于同类,管线覆盖肌少症、肿瘤等多领域。AI 研发大幅缩短周期、降低成本,团队成果多篇顶刊发表。
演讲嘉宾:昌平实验室,研究员,关良宇
演讲主题:面向炎症纤维化连续病理过程的双机制创新药物研发
演讲纪要:纤维化疾病患者基数庞大,现有单靶点药物临床失败率高。昌平实验室聚焦 TNF-α、TGF-β 双通路开发双机制小分子,同步布局心肌、肺、肠道三条管线。CPL-061 在心衰模型药效优于对照;CPL-080 为 IPF 候选;CPL-272 肠道靶向、全身毒性低,多条候选化合物推进至 PCC 及 IND 前期阶段。
演讲嘉宾:华诺泰,首席科学家,刘晓满
演讲主题:新型佐剂和疱疹病毒疫苗开发
演讲纪要:华诺泰解析 3D-MLA、QS-21 作用机制,自研 HA201 复合佐剂对标 AS01,带状疱疹疫苗 II 期免疫效果非劣、安全性更佳。企业实现佐剂 GMP 量产,布局疱疹、RSV 等多条疫苗管线,拥有完整产业链,对外开放佐剂供应与联合开发合作。
演讲嘉宾:山东大学,药学院教授,展鹏
演讲主题:抗病毒与复杂慢病药物研发
演讲纪要:团队依托结构生物学与 AI 辅助药物研发,搭建多层级筛选体系。针对乙肝、新冠等常见病毒开发多位点、PROTAC 类先导,攻克耐药难题;解析尼帕、CCHFV 聚合酶结构,得到高活性抑制剂。技术拓展至痛风等代谢病,产出 III 期候选药,多项成果发顶刊,实现新药临床转化与专利转让。
演讲嘉宾:贝克林医药,CEO,张帆
演讲主题:FIC阿尔兹海默症和癌痛小分子原创新药
演讲纪要:贝克林医药依托大工实验室改造黄芩素得到 BA-j、CH-j 等衍生物。BA-j 靶向氧化应激,可治癌痛、胃癌;CH-j 穿透血脑屏障,激活自噬改善阿尔茨海默病。药物生物利用度大幅提升,安全性好,已布局中美专利,规划多阶段临床,计划首轮融资 1500-3000 万推进研发。
演讲嘉宾:三亚星润境医药,创始人,王志强
演讲主题:睡眠调控与功能的分子基础及原创靶点研发
演讲纪要:王志强围绕睡眠分子机理开展系统多组学研究,提出 DHM-SHC 理论,发现 SNIPPs、SIK3、Nav1.2 等核心睡眠调控靶点,揭示睡眠维持脑蛋白组稳态的核心作用。依托相关成果提交 Nav1.2 靶点专利,搭建多组学、类器官等技术平台,布局失眠相关创新药物研发,联合多机构推进基础研究临床转化。
新型抗体&XDC药物开发
演讲嘉宾:立凌生物,创始人&CEO,王文博
演讲主题:新一代TCEs:几个代表性方向的研究进展
演讲纪要:梳理 TCE 发展脉络,划分多特异性、pHLA 靶向、Pro-TCE、TDC、体内 TCE 五大新技术路线。列举多家企业管线数据,三抗、TCR 双特异、前药掩蔽、TCE-ADC、mRNA 体内合成等技术各有药效与安全优势。血液瘤已有多款上市药物,实体瘤管线临床数据持续验证,赛道仍具备广阔开发空间。
演讲嘉宾:滴力生物,CEO,徐健
演讲主题:突破生物屏障的新一代双抗ADC平台
演讲纪要:传统 ADC 受血脑、基质等屏障限制,仅少量药物抵达病灶。依托 RMT 受体转运机制搭建双抗 ADC 平台,搭载 TfR1、CD98hc 两类穿梭臂,主动穿透屏障递送毒素。对比两种转运受体特性,梳理分子构型、亲和力等优化要点,分析外周脱靶、CMC 等转化难题,该策略为胶质母细胞瘤等难治肿瘤提供新开发方向。
演讲嘉宾:科迈生物,CEO,王天元
演讲主题:Click.mAb. —精准,高效,易用的抗体药物研发全流程AI 智能体平台
演讲纪要:科迈生物推出干湿闭环AI抗体平台,覆盖表位从头设计、人源化、亲和力成熟、CDR 改造全流程,自研多预测模型与私有抗体数据库。多组湿实验验证,可显著提升抗体亲和力、表达量与人源化程度,适配单抗、纳米抗体开发,已服务多家药企并产出进入动物实验的候选分子。
演讲嘉宾:多禧生物,CEO,赵永新
演讲主题:杭州多禧生物ADC技术及ADC药物研发
演讲纪要:多禧生物搭建完整 ADC 研发平台,拥有专有连接子、毒素与定点偶联技术,布局双载荷差异化管线。多款靶向实体瘤、血液瘤 ADC 进入临床,DXC006 临床疗效优异,DXC008、DXC014 等处于 I 期。具备全链条 CMC 产能,对外输出平台技术,与多家企业达成管线合作。
演讲嘉宾:宏韧生物,生物制品生物分析部门总监,郎士伟
演讲主题:ADC药物临床生物分析方法和案例分享
演讲纪要:梳理 ADC 四代技术迭代与全球上市品种,解读国内外相关法规下生物分析要求。对比 LBA、LC-MS 两类核心检测平台,详述总抗体、游离毒素、ADA、中和抗体检测方案,结合 DAR 均一性、毒素异构体等实操案例说明检测难点,最后介绍宏生物具备多实验室布局、中美双报 ADC 生物分析服务能力。
演讲嘉宾:纳安生物,董事长,渠志灿
演讲主题:下一代精准治疗 : 双抗ADC与RDC协同疗法的开创性探索
演讲纪要:纳安生物搭建 BioLattix 一体化平台,布局 TF、HER2/TF 靶点 ADC 与诊疗一体化 RDC 管线。TF ADC T320 已获中美澳 IND 批件;同靶点 RDC 完成人体 IIT 影像试验。HER2/TF 双抗 ADC、RDC 临床前抑瘤效果优于 DS8201,兼顾影像诊断与靶向放化疗,可解决肿瘤异质性、耐药难题。
演讲嘉宾:溪长生物,CEO,陶维红
演讲主题:全人源Fab和单结构域合成文库助力抗体/ADC研发
演讲纪要:溪长生物搭建大容量全人 Fab、VHH 噬菌体文库平台,可完成单抗、纳米抗体筛选与亲和力成熟。完成 IsoB、LGR5 等靶点筛选,产出高亲和力候选分子,配套完整成药性评价体系。团队拥有大分子药物开发经验,已服务 CAR-T 等管线,多款筛选抗体支撑上市与临床项目。
核酸药物开发与递送
演讲嘉宾:安龙生物,创始人,赵春林
演讲主题:小核酸药物肝外递送的探索
演讲纪要:安龙生物搭建 ANOG 肝靶向、E-NOG 肝外 siRNA 递送平台,覆盖神经、眼科、代谢等多领域管线。AL001 处于 II 期,PMP22 项目达成上亿美元国际 BD 合作,多款管线完成权益出让。自研 DSC 外周递送专利,靶点推进至 IIT、IND 阶段,研发周期短,已和多家药企达成合作。
演讲嘉宾:北京大学,药学院教授,汤新景
演讲主题:靶向核酸和蛋白的新型核酸药物研究
演讲嘉宾:炫景生物,药化总监,高永鑫
演讲主题:siRNA的化学修饰和肝外递送
演讲纪要:介绍 siRNA 行业发展现状,对比主流化学修饰技术专利短板,推出自研 RICMO 修饰平台,突破专利壁垒。搭建 LICOD 递送体系,覆盖肝脏、神经、肾脏、脂肪等多组织靶向,布局双靶递送技术。炫景生物搭建三大研发平台,储备多条差异化 siRNA 管线,聚焦代谢、肾病等领域推进研发。
演讲嘉宾:瑞宁康生物,创始人兼CEO,王亚宁
演讲主题:小干扰核酸药物的剂量和给药频率优化
演讲纪要:以eteplirsen、多款 ATTR 及 ALS 小核酸药物为案例,剖析 FDA 加速审批争议。多款药物生物标志物达标但临床获益证据不足,审评团队、专家委员会意见分歧巨大。罕见病未满足临床需求、患者诉求会影响审批结论,同一款药物不同适应症审评标准存在明显差异,展现寡核苷酸药物监管的复杂性。
演讲嘉宾:金赛药业,BD总监,黄立
演讲主题:金赛肺靶向siRNA技术平台及管线研发进展
演讲纪要:金赛药业推出GPODS肺部靶向siRNA递送平台,依托整合素配体实现肺部高效富集、肾脏低蓄积。管线布局四款吸入siRNA,分别靶向RAGE、MMP7、CTGF、MUC5AC,用于 IPF、COPD,给药周期长,体内药效优于竞品,已完成工艺开发并规划IND申报。
演讲嘉宾:北京理工大学,教授,张萌洁
演讲主题:核酸药物递送及其临床转化
演讲纪要:核酸药物发展前景广阔,但存在入胞、逃逸、药效三大递送瓶颈。团队开发 iLAND 可电离脂质递送系统,还有外泌体、多肽组装等递送方案。基于该平台构建 mUox mRNA 药物,靶向肝脏表达尿酸酶,高效降低血尿酸,动物模型效果优于传统口服降尿酸药,适配高尿酸血症治疗。
演讲嘉宾:悦康药业,寡核苷酸疗法研发负责人,黄泽傲
演讲主题:寡核苷酸药物在慢性疾病治疗中的应用
演讲纪要:梳理慢病临床用药短板,详解寡核苷酸长效、靶向优势,盘点全球多款上市 siRNA 临床数据。介绍悦康自研 GalNAc 等多类核酸技术平台,布局代谢、肝病、神经、肿瘤多条小核酸管线,同步开发 mRNA、多肽药物,具备完整研发产业链,多项候选药物进入各临床阶段。
多肽药物开发
演讲嘉宾:南京工业大学,教授,苏贤斌
演讲主题:多肽制造第二曲线:从GLP-1需求爆发到连续化与绿色制造
演讲纪要:GLP-1 药物带动多肽产能扩张,传统批式合成存在高溶剂消耗、纯化瓶颈、合规压力等短板。提出连续、绿色、平台化制造新路线,诺唯肽搭建 cSPPS、MCSGP、OSN 等全套技术,搭配 PAT 数字化管控,大幅降低物料消耗与能耗,适配不同复杂度多肽,给出分场景工艺选型与升级 KPI 体系。
演讲嘉宾:善康医药,CTO,曲伟
演讲主题:多肽药物的制剂创新策略和案例分析
演讲纪要:梳理多肽行业发展与各类递送技术,介绍化学修饰、纳米载体、PDC 等制剂优化手段,讲解注射、口服、微针等多剂型开发要点。以亮丙瑞林、戈舍瑞林、口服司美格鲁肽为例解析工艺,展示善康长效微球、植入、微针等五大递送平台及镇痛、降糖管线布局。
演讲嘉宾:纽英伦生物技术(北京)有限公司,领域应用科学家,周海生
演讲主题:mRNA Display解决方案加速多肽药物早期发现
演讲纪要:剖析传统多肽筛选局限,介绍 mRNA Display 超大库容、可引入非天然氨基酸等优势。配套 NEB 全套工具链,涵盖高保真扩增、无缝克隆、PURE 无细胞翻译体系,整套试剂低偏差、组分可控,完整支撑环肽、抗体等多肽分子高通量筛选与迭代优化。
演讲嘉宾:津药药业股份有限公司,项目经理,任楠
演讲主题:JYCX001(不升高眼压的新型糖皮质激素滴眼液)
演讲纪要:JYCX001 为化药一类眼用混悬液,强效抗炎,长期使用不升高眼压,全身暴露低。国内眼炎症患者超两亿,现有激素药易致眼压升高,临床需求强烈。原料与制剂工艺稳定易量产,已布局 PCT 专利,处于临床前阶段,18 个月可申报 IND,适配干眼、各类眼表及术后炎症。
演讲嘉宾:禾泰健宇,董事长,高剑
演讲主题:多肽类靶向全新结构药物分子的发现与应用开发
演讲纪要:梳理环肽抗感染、肿瘤诊疗、美妆等多元应用,对比噬菌体、mRNA 展示等高通量筛选技术,介绍海外企业环肽 RDC 管线。禾泰健宇搭建实体肽库、mRNA 展示与 AI 协同筛选平台,可快速筛选高亲和力环肽,优化 linker 与偶联结构,自研泛肿瘤 RDC 候选分子,具备完整环肽研发体系。
新分子实体项目路演
演讲嘉宾:北京协和医学院,教授,张孝兵
演讲主题:纳米抗体的全流程开发以及创新小蛋白的设计
演讲嘉宾:中国医学科学院肿瘤医院,肿瘤学博士研究生,赵果
演讲主题:纳米技术赋能口服药物递送:研究进展与临床转化挑战
演讲嘉宾:杭州坤煜生物医药,创始人&董事长,施海坤
演讲主题:靶向GPC3的纳米抗体NDC药物
演讲纪要:杭州坤煜生物搭建 NDC、RDC 双技术平台,核心管线 KY102 为靶向 GPC3 纳米偶联药,在多肿瘤模型抑瘤效果优异,体内脱靶少、安全性更佳。公司布局多款 GPC 单 / 双靶点候选,拥有全套专利,计划 18 个月完成 KY102 IND 申报,开放 Pre-A 轮融资。
演讲嘉宾:北京弘茵生物科技有限公司,CEO,李也
演讲主题:SYN-mEXO乳源外囊泡重构肽高效递送平台
演讲纪要:弘生物推出乳源外囊泡搭配 SYN 重构肽复合原料,天然囊泡可穿透真皮,多肽促进胶原生成。经细胞与动物试验验证抗衰修护效果,拥有完整乳源供应链与专利,产能充足。该平台可包载多种活性物,适配护肤、口服美容赛道,已对接行业头部品牌,具备长期拓展潜力。
演讲嘉宾:昌平实验室,转化医学中心主任,沈卫军
演讲主题:用于炎性肠炎和代谢类疾病的口服和长效治疗多肽
演讲纪要:依托PEG-FA staple长效多肽平台,布局多款代谢多肽管线。TPM003 为 GLP-1/GIP/GCGR 三激动剂,减重降脂优于竞品;TPM004 是 AmyR/CTR 双激动剂,半衰期超长。另有 IBD 临床候选肽,同时介绍转化医学中心团队、组织架构及肿瘤、代谢等在研新药项目。
演讲嘉宾:上海荣瑞医药,创始人&CEO,周国庆
演讲主题:全新的抗癌理论和新药设计颠覆传统,重新定义肿瘤治疗,改变肿瘤治疗规则
演讲纪要:上海荣医药搭建 VSV-MultiDrive 溶瘤病毒平台,依托 VSV 载体实现肿瘤原位产药,配套六大技术管线,多款产品获中美 I/II 期临床批件,肉瘤等适应症疗效优于市面主流疗法。搭建 AI 自动化研发产线,布局 CRDMO 业务,手握 87 项全球专利,推进 5100 万美元 B 轮融资。
圆桌讨论
泛抑制剂未来方向讨论:精准化、联合策略与耐药破解
圆桌讨论
“不可成药”靶点的突破与挑战
圆桌讨论
核酸药物的递送挑战与策略
AsiaBIO系列峰会是由触界生物发起的亚太地区生物医药领域高端专业产业峰会,目前已在新加坡、深圳、成都、北京等地举办。
AsiaBIO聚焦全球生物医药前沿技术与产业转化,核心议题覆盖小分子创新药、多抗、XDC、CGT、小核酸药物、多肽等热门新分子领域,内容贯穿临床前研发、临床策略、质量控制、生产工艺全产业链环节。会议汇聚监管机构、跨国药企、生物技术企业、学术科研院所、CXO服务商及投资机构等多领域从业者,通过主题演讲、圆桌论坛、展览展示与商务对接等形式,推动技术交流与产业跨境合作,是亚太生物医药创新生态的重要交流平台。
2025AsiaBIO成都站:Asia Bio•成都站圆满收官!60+全球领袖激辩靶点破局与出海战略,重塑生物医药创新生态!
2025AsiaBIO新加坡站:【Asia BIO • 新加坡站】圆满落幕!期待明年再见!
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> 一位“渐冻症”患者,从确诊到“无药可用”,往往只需要几年时间。
全球已知的七千多种罕见病,只有不到5%能找到获批的治疗药物。对于肌萎缩侧索硬化(ALS,俗称“渐冻症”)、腓骨肌萎缩症这类神经系统罕见病患者来说,最大的痛苦或许不是“买不起药”,而是“根本无药可买”。
国内此前的研究力量多分散在高校和医院,侧重基础研究,临床需求与研发之间常常隔着一条“转化鸿沟”。
2026年7月,一个试图填平这条鸿沟的“新基建”在北京落地。
由北京大学第三医院联合首都机场临空经济区企业北京安龙生物医药有限公司共建的“神经系统罕见病创新诊疗与转化北京市重点实验室”正式获批,它是国内首个直接依托国家级罕见病药品保障先行区、打通从临床需求到新药落地全链条的该领域专业实验室。
## 罕见病研发的“三件宝”
要理解这个实验室的特别之处,得先看它手里握着什么“牌”。
第一张牌,是**全国规模领先的罕见病专病患者队列**。北医三院是国内神经系统罕见病诊疗的标杆机构,拥有全周期随访数据库与临床样本资源。
这意味着,新药研发的起点不再是实验室里的理论假设,而是来自真实患者的诊疗需求——你缺什么药,病人最清楚,临床数据也最直接。
第二张牌,是**基因治疗和小核酸药物的“武器库”**。共建方安龙生物,是一家2019年正式运营的专精特新高企,核心团队负责人赵春林曾是辉瑞的资深研发经理。安龙生物手握两个技术平台:
- **AAV基因治疗**:可以理解为“给细胞送一个补丁”,把缺失的基因用病毒载体递送到细胞里,让它自己生产需要的蛋白。比如安龙生物的眼用注射液AL-001,一针下去,超过三分之二的患者可能下半辈子再也不用往眼睛里打针了。
- **小核酸药物(siRNA)**:可以理解为“远程遥控器”,当某个基因表达过量导致疾病时,用一段小核酸去“关掉”它。安龙生物的高血压小核酸药物ABA001已获临床试验批件,一针皮下注射,可稳定降压半年。
第三张牌,是**全国唯一的罕见病药品保障先行区政策**。实验室落地在首都机场临空经济区,这里自2023年底获批建设先行区以来,已累计推动29个进口药械获批,推动**21个**罕见病药械国内首批落地。
## 从“进得来”到“用得起”
对于罕见病药物研发来说,最怕的不是“做不出来”,而是“做出来进不了医院,进了医院用不起”。
先行区的政策群像一套“组合拳”:创新药通过绿色通道快速挂网,办理时间不超过**15个工作日**;国家医保谈判药品和创新药械,允许直接进入医疗机构药品目录,且相关费用不计入医院次均费用、人均医疗费用等考核指标,解决了医院“不敢进、不愿用”的顾虑。
最现实的一环是支付。2026年度北京普惠健康保特药清单已扩容至159种,包含了先行区创新药品**10种**,打通了从“有药用”到“用得起”的最后一环。
## 差异化定位:“补短板”而非“追热点”
与国内已有的神经领域重点实验室相比,这个新实验室的定位非常精准。
中科院自动化所的“脑网络组与脑机接口北京市重点实验室”侧重脑科学基础研究与脑机接口设备研发;天津大学与环湖医院的“脑机交互与人机共融海河实验室”聚焦脑卒中康复场景。
而新获批的实验室,是首个聚焦神经系统罕见病药物研发,且直接衔接先行区政策的专业平台。
它不追求“概念惊艳”,而是瞄准国内长期存在的“罕见病原研药短缺、科研成果转化迟缓”的产业短板。北医三院提供临床端的“锚定方向”,安龙生物提供研发端的“核心平台”,先行区提供政策端的“落地通道”——三者形成一个闭环。
## 罕见病患者的新盼头
实验室的研究方向已经明确:精准聚焦肌萎缩侧索硬化、腓骨肌萎缩症等高发神经系统罕见病,核心攻关AAV基因治疗药物与小核酸创新药物。
对于国内约2000万罕见病患者群体来说,这个实验室的意义不在于“一个实验室获批了”,而在于**“一条路被铺通了”**:从患者走进诊室,到临床数据被采集,到企业据此研发药物,再到药物通过先行区政策快速落地医院——每一步都有对应的节点,不再各说各话。
实验室的共建方还在推进多个在研新药的临床试验。下一步,安龙生物与北医三院将依托先行区优势,加快在研基因药、小核酸药物研发落地进程,推动创新药快速进入国内临床应用。
曾经,罕见病患者最大的希望是“有人研究”。现在,他们可以开始期待“有人能把它变成药,并且送到我手里”。
> 2026年7月9日,北京市顺义区人民政府官网一则消息,让国内神经系统罕见病领域迎来一个关键节点——由北京大学第三医院与北京安龙生物医药有限公司联合共建的“神经系统罕见病创新诊疗与转化北京市重点实验室”正式获批。这不仅是北京新增的一家市级重点实验室,更是一次罕见的“临床+产业”深度绑定。
## 实验室获批,意味着什么?
对于罕见病患者而言,这个实验室的落地,直接指向一个长期痛点:**国内罕见病原研药短缺,成果转化迟迟跟不上**。以往,一个罕见病新药从临床需求提出到最终成药,往往要经历漫长周期,且大部分成果停留在论文阶段,无法真正落到患者手中。
这个实验室试图打破这一僵局。它的核心目标很明确:打通“**临床诊疗—基础科研—新药研发—落地量产**”全链条,精准聚焦**肌萎缩侧索硬化(渐冻症)、腓骨肌萎缩症**等高发神经系统罕见病的诊疗痛点。
## 谁来“出题”,谁来“解题”?
这个实验室的独特之处,在于其共建双方的分工堪称“精准匹配”。
**北京大学第三医院**扮演的是“出题者”角色。作为国内神经系统罕见病诊疗的标杆,北医三院拥有全国规模领先的罕见病专病患者队列、全周期随访数据库与临床样本资源。

这意味着,实验室的研发方向不是拍脑袋决定的,而是由真实的临床需求倒推——患者最迫切需要的药,就是研发的首要目标。
**北京安龙生物医药有限公司**则是“解题者”。这家顺义区专精特新企业,手握自主知识产权的两大核心技术平台:**AAV基因治疗**与**小核酸(siRNA)药物**。其逻辑很清晰——基因表达不足的,用AAV载体把基因“补上”;基因表达过量的,用小核酸把它“关掉”。
安龙生物的管线已经进入兑现期。其AAV基因治疗产品AL-001眼用注射液,针对湿性年龄相关性黄斑变性,**Ⅱ期临床数据显示,超过三分之二的患者接受单次给药后,无需再进行后续高频注射治疗**。
另一款与阳光诺和合作的高血压小核酸药物ABA001,已于2026年4月获得国家药监局临床试验批准,一针皮下注射可稳定降压半年。2026年初,公司完成近亿元B+轮融资,由北京市医药健康产业投资基金与顺义临空产业基金联合投资。
## 为什么是顺义?政策“组合拳”托底
实验室的落地,离不开北京近年来在罕见病领域的系统性政策布局。北京市连续三年出台《北京市支持创新医药高质量发展若干措施》,从研发、临床到审评全链条赋能。
更关键的支撑,是实验室所处的**首都机场临空经济区**。这里正在建设全国唯一的罕见病药品保障先行区,已构建起“**研发孵化—保税仓储—跨境进口—临床应用**”的全链条产业体系。
截至目前,已累计实现30个罕见病药品一次性临床进口,显著改善了境外新药国内获取滞后的问题。
北医三院此前已在该先行区完成全球首创甲旁减(罕见内分泌病)病因治疗新药帕罗培特立帕肽的国内引进,并搭建了“首诊评估—个体化给药—定期随访—长期慢病管理”闭环诊疗体系,为罕见病新药常态化临床应用提供了范本。
## 对患者而言,改变正在发生
这个实验室的获批,意味着神经系统罕见病患者的“药箱”里,有望更快地补充上国产原研药。
与国内同期其他省级罕见病重点实验室相比,其差异化优势在于:**直接绑定了拥有成熟商业化平台的企业主体,而非仅依托高校院所;同时落地于全国独有的罕见病药品保障先行区,叠加了进口与落地生产的政策配套**。
对于渐冻症、腓骨肌萎缩症等患者及家庭来说,**临床需求就地转化、创新药就近落地**不再是一句口号,而是正在推进的工程。下一步,安龙生物与北医三院将持续深耕神经系统罕见病原创疗法攻关,加快在研基因药、小核酸药物的研发落地进程。
如果你或你的家人正面临神经系统罕见病的诊疗困境,有两点值得关注:一是关注北医三院神经系统罕见病专病门诊的诊疗信息和临床研究招募动态;二是留意首都机场临空经济区罕见病药品保障先行区的政策覆盖范围,部分境外已上市但国内尚未获批的罕见病药品,可能通过该通道实现临床进口。
100 项与 AL-001 (Anlong) 相关的药物交易