ERAS-4001

FDA受理Leqembi皮下注射疗法监管申请 卫材（Eisai）与渤健（Biogen）日前宣布，美国FDA已受理Leqembi Iqlik（lecanemab）皮下注射自动给药装置（SC-AI）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于作为起始给药方案，治疗早期阿尔茨海默病（AD）患者。该sBLA已获得优先审评资格，FDA预计将于2026年5月24日前完成审评。根据新闻稿，若获批，Leqembi Iqlik有望成为首个可提供居家注射选择的抗淀粉样蛋白治疗方案，用于该进展性疾病的起始与维持治疗。 此次sBLA的申报依据多项数据，包含来自3期Clarity AD开放标签延长期研究（OLE）中的多个子研究，该延长期研究紧随18个月核心试验之后开展。这些数据评估了lecanemab在不同剂量下的皮下给药方式。结果显示，每周一次500 mg的皮下自动注射给药可实现与每两周一次静脉输注相当的药物暴露水平，并带来类似的临床获益及生物标志物改善。安全性方面，皮下给药与静脉给药的整体安全性特征相似，全身性注射或输注相关反应发生率低于2%。 近2.6亿美元！新锐开发潜在“best-in-class”泛RAS抑制剂 Erasca日前宣布，其扩大规模的公开发行已顺利完成。本次发行的总募资金额达近2.6亿美元。公司表示，将把此次发行所得净收益与现有资金用于支持核心业务发展，包括推进候选产品及其他研发项目，并补充营运资金及满足一般企业用途，以进一步增强公司在肿瘤创新领域的持续投入能力。 Erasca日前也公布旗下两款临床阶段疗法ERAS-0015与ERAS-4001的新进展。ERAS-0015是一款潜在“best-in-class”的口服泛RAS靶向分子胶。目前，公司正在AURORAS-1临床1期试验中评估该疗法，用于治疗携带RAS突变的实体瘤患者。研究在剂量递增阶段已观察到令人鼓舞的早期临床活性，包括在多种肿瘤类型及不同RAS突变背景下出现经确认的部分缓解，同时安全性与药代动力学数据也展现出积极信号。而Erasca的另一款口服在研项目ERAS-4001则是一款高选择性、潜在“first-in-class”与“best-in-class”的泛KRAS抑制剂，目前正在BOREALIS-1临床1期试验中进行评估，研究对象为KRAS突变的实体瘤患者。Erasca计划在2026年上半年公布ERAS-0015的1期单药初步数据，并在2026年下半年披露ERAS-4001的1期单药初步结果。 DMD基因疗法三年随访积极结果公布！ Sarepta Therapeutics今日宣布，其基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）在3期临床研究EMBARK（SRP-9001-301）中获得积极的三年随访主要功能性结果。该研究为全球随机、安慰剂对照试验，旨在评估Elevidys在可行走的杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的疗效与安全性。入组患者在接受治疗时年龄为4至7岁，在最新一次评估时平均年龄已超过9岁。数据显示，在平均9岁时，接受Elevidys治疗的患者在治疗后三年仍维持了高于基线的北极星步行能力评估（NSAA）平均分数（n=52），提示其长期功能获益。 此外，与倾向评分加权的外部对照组相比，Elevidys在起立时间（TTR）和10米步行/跑步（10MWR）指标上显示出下降速率减少70%或以上的效果。研究还指出，治疗效果随时间推移呈增强趋势，与外部对照组相比，功能改善在第2年至第3年间进一步显著扩大，显示出持续且逐步加深的临床影响。在安全性方面，三年随访未观察到新的治疗相关安全信号，整体表现与此前在可行走患者中所见的可控安全性特征一致。 Elevidys是一款重组基因疗法，将表达微抗肌萎缩蛋白（micro-dystrophin）的转基因包装在AAV病毒载体中，通过单次静脉输注，使患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白，理论上适用于携带任何类型致病DMD基因变异的患者。 参考资料： [1] Sarepta Announces Positive Topline Three-Year EMBARK Results Showing ELEVIDYS Significantly Slows Disease Progression on Key Functional Measures in Ambulatory Duchenne Patients. Retrieved January 26, 2026 from https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-announces-positive-topline-three-year-embark-results [2] Erasca Announces Promising Early Clinical Data for ERAS-0015 and 2026-2027 Milestones. Retrieved January 26, 2026 from https://investors.erasca.com/news-releases/news-release-details/erasca-announces-promising-early-clinical-data-eras-0015-and [3] Erasca Announces Closing of Upsized Public Offering of Common Stock, Including Full Exercise of Underwriters’ Option to Purchase Additional Shares. Retrieved January 26, 2026 from https://investors.erasca.com/news-releases/news-release-details/erasca-announces-closing-upsized-public-offering-common-stock [4] FDA Accepts LEQEMBI® IQLIKTM (lecanemab-irmb) Supplemental Biologics License Application as a Subcutaneous Starting Dose for the Treatment of Early Alzheimer's Disease under Priority Review. Retrieved January 26, 2026 from  https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-accepts-leqembi-iqliktm-lecanemab-irmb-supplemental-biologics-license-application-as-a-subcutaneous-starting-dose-for-the-treatment-of-early-alzheimers-disease-under-priority-review-302669609.html 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

Plus, news about Ipsen, Galderma, PAQ Therapeutics and Resolve M Therapeutics: 💰 Public offering roundup: 📜 Tribunal sides with Ipsen in dispute with Galderma: The International Chamber of Commerce has dismissed Galderma’s claim in the arbitration proceedings, which relates to Ipsen’s decision to end an R&D deal between the companies that dates back to 2014. The agreement was focused on neuromodulators. Galderma said the decision has no impact on its commercial neuromodulator franchise. — Ayisha Sharma 💵 PAQ expands Series B: The Burlington, MA-based startup boosted its Series B to $77 million. It was initially $39 million in May 2025. The biotech also dosed the first patient in a trial of its pan-KRAS degrader called PT0511. — Kyle LaHucik 🤝 Resolve M Therapeutics leaves stealth: The Cambridge, MA-based biotech was created through a “strategic collaboration” between Johnson & Johnson Innovation and General Inception. The company is focused on treating chronic inflammatory and autoimmune disorders. — Ayisha Sharma