更新于：2025-03-20

SPK-10001

概要

基本信息

药物类型
基因疗法
别名-
靶点
HTT
作用方式
调节剂
作用机制
HTT基因调节剂
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形其他疾病
在研适应症
亨廷顿舞蹈病
非在研适应症-
原研机构
Spark Therapeutics, Inc.Spark Therapeutics, Inc.
在研机构
Spark Therapeutics, Inc.Spark Therapeutics, Inc.
非在研机构-
最高研发阶段临床1/2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-
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关联

1
项与 SPK-10001 相关的临床试验
NCT06826612
/ Recruiting临床1/2期
A Phase 1/2, Randomized, Sequential, Dose-Escalation Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of a One-Time, Bilateral, Intraparenchymal Infusion of SPK-10001 Into the Caudate and Putamen in Participants With Huntington's Disease
100 项与 SPK-10001 相关的临床结果
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100 项与 SPK-10001 相关的转化医学
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100 项与 SPK-10001 相关的专利（医药）
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100 项与 SPK-10001 相关的药物交易
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
亨廷顿舞蹈病临床2期
美国
Spark Therapeutics, Inc.Spark Therapeutics, Inc.
2025-02-21
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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批准

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特殊审评

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