CVI-LM001

这一轮创新药板块性行情，演绎的无比极致，无论是属于基本面投资者能力范围内的龙头Biotech，还是属于概念趋势投资者的新芽药企，都走出了属于各自的一波行情。 成熟投资者，要理解基本面驱动的逻辑，也要理解资金面驱动的逻辑。 正是有这么一家创业板的药企，在一个月的时间内涨了100%，短期涨幅冠绝创业板的绝大多数生物医药企业，并且该企业对外交流并不多，以至于很多投资人甚至不知道公司在涨什么，它就是海特生物。 海特生物2024年年报显示，公司核心业务为药品制造和医药研发服务，前者主要核心产品为注射用鼠神经生长因子“金路捷”，2024年收入约1.2亿人民币；后者则分为两块，一个是仿制药为主创新药为辅的CRO-CDMO一体化服务，一个则是提供API和原料药CDMO解决方案，2024年实现约4.11亿人民币收入。即便是如此，公司在2024年依旧录得了归母净利润-6934.87万，2025Q1则录得了归母净利润-1393.04万。 显然，仅仅看海特生物目前固有的业务是找不到公司市值暴涨的任何逻辑，事实上市场把公司视为一个”高价值的创新药资产包“，包括现有在销售的创新药长期市场潜力和参股公司进度靠前的创新药管线价值，这给予了市场较大的想象空间，本文借此进行梳理分析。 01 MM新药的新拓展 海特生物在近年来有一个全新的增长点，便是创新药注射用埃普奈明（以下统称“沙艾特”）在2023年11月获批上市，并且在2024年5月正式商业化销售（当年录得销售额2636.83万元），2025年1月1日正式纳入国家医保目录。 沙艾特全球首个且唯一上市的死亡受体4/死亡受体5（DR4/DR5）激动剂，沙艾特作用机制与TRAIL（肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体）相同，与DR4/DR5结合激活凋亡通路，通过“外源性凋亡通路”杀伤肿瘤细胞，且具有p53非依赖性。 目前沙艾特联合沙利度胺和地塞米松获批既往接受过至少2种系统性治疗方案的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者，由此可知其目标群体为后线/末线MM患者，与CD38抗体、TCE、BCMA CAR-T等新型治疗手段同台竞技。 同被纳入医保目录且被CSCO指南推荐治疗RRMM的卡非佐米，被视为沙艾特的合适参照物之一，卡非佐米2023年全球销售额达14.03亿美元，而在国内2023年销售额约合2.86亿元人民币（2022年初上市供应）。 沙艾特在RRMM治疗优势主要有几点： 1）安全性良好-卡非佐米治疗出现的心脏、肺、肾、胃肠、神经毒性，沙艾特主要不良反应为肝毒性，多为轻度，大部分患者无需干预即可恢复，患者具有更好的耐受性； 2）疗效-在同类RRMM人群中，沙艾特方案在OS和DOR上均比卡非佐米方案延长≥6 个月，且对p53缺失等高危亚组优势更大（非头对头）； 基于卡非佐米的商业化情况和沙艾特自身独特优势，沙艾特今年有机会冲击2-3亿元甚至以上的销售额，并且有望在国内冲击10亿元的销售额。 值得注意的是，沙艾特的叙事并未在RRMM领域止步。 临床前及早期临床显示，沙艾特可与蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、BCMA CAR-T等 多种机制药物协同，进一步增强肿瘤细胞凋亡并重塑免疫微环境，这意味着该药物可能跟其他新型药物并非竞争甚至是互补的关系。 据管理层介绍，沙艾特可能通过影响免疫微环境的方式，对接受CAR-T细胞回输的患者体内的CAR-T细胞扩增产生积极影响，国内部分一线血液病医院也与公司合作开展沙艾特用于CAR-T前桥接化疗及CAR-T后的维持治疗等方向的临床研究。 另外，沙艾特正在进行实体瘤的拓展，进度最快的为肉瘤（骨肉瘤/软组织肉瘤）。 02 眼科药物的突破性 在眼科领域，海特生物有两项重要的布局，一是公司自主研发了HT006.2.2滴眼液，二是战略投资了眼科遗传病基因治疗领域的中眸医疗（占比15.38%）。 HT006.2.2滴眼液活性成分是重组人神经生长因子（rhNGF），核心适应症为中、重度神经营养性角膜炎（NK），目前处于Ib期临床，据介绍其经处方优化后稳定性优于同类产品Cenegermin。 对标产品Cenegermin是全球首个用于治疗中重度NK局部生物制剂，作为一线或二线非手术方案，适用于传统保守治疗失败或手术高风险NK患者。 不过，NK的发病率低于万分之五，患者总体人数不算大且诊出率较低，相对而言潜在市场空间有限，若未来rhNGF能拓展至其他角膜神经损伤相关适应症，会有更大市场空间。 海特生物更令人注意的布局是战略投资中眸医疗。 中眸医疗的核心管线是ZM-02，这是一种光遗传基因疗法，是全球首款广谱视网膜色素变性（RP）基因治疗药。 ZM-02的核心机理是通过以AAV为载体将“人造光敏蛋白表达基因”下游不感光的视网膜细胞膜，从而恢复患者视网膜对光的信号和视力，据公司介绍该类疗法适用于光感受器凋亡的患者，包括晚期RP、晚期黄斑萎缩AMD等。 已有临床前及临床数据显示，在动物模型中，中眸医疗筛选出的光敏蛋白（PsCatCh2.0）将失明小鼠的视力恢复到相当于人类视力的0.3左右；人体临床中，两位已入组视网膜色素变性患者都出现了视觉功能的明显提升。值得注意的是，该疗法为基于AAV的基因治疗，能够做到一次注射长期有效。 （患者治疗两周后的视力改善对比  图源：生辉） 仅以RP适应症为例，美国潜在患者人数可能高达10万人，而中国患者规模可能超过百万，中重度患者占到其中的60-70%。目前全球范围缺乏有效的治疗手段，唯一上市的基因疗法Luxturna仅限RPE65突变相关RP，2023年销售5800万 美元，2024年受限于免疫性难题和产能不足。而ZM-02是广谱性的基因治疗，不受视网膜色素变性的特定基因突变类型限制，拥有更宽阔的市场空间。加上老年性黄斑变性中的晚期黄斑萎缩（GA）约占晚期AMD的20–25%，推算全球GA患者150–200万人，中国预计30-40万人，市场空间更大。 尽管中眸医疗对目前自家ZM-02管线的阶段性估值为96.55亿人民币确实有些乐观，但ZM-02的广阔市场空间和眼科重磅炸弹的潜力不可否认，需要进一步在临床验证有效性和安全性数据。 03 参股公司小分子PCKS9，进度靠前 早在2021年，海特生物对西威埃医药进行增资，增资完成后持有该公司约13.64%的股权（第三大股东），这项布局也使得海特生物一只脚踏入了心血管创新药领域。 西威埃医药是一家专注于心血管和肝脏代谢疾病创新药的Biotech，其核心管线是口服小分子PCSK9抑制剂CVI-LM001，另外还有进入临床的THR- β选择性激动剂CVI-2742，在治疗NASH和NAFLD患者方面具有同类最佳潜力。 尽管CVI-LM001暂未公布最新的II期临床数据，其在Ib期药效探索研究就已经看到明确的初步疗效证据（相比安慰剂组治疗组导致血液LDL-C水平显著降低）。 从进度上看，目前口服PCSK9全球第一梯队的管线为默克的Enlicitide（小分子化药）和阿斯利康的AZD0780（口服多肽），均处于临床三期（默克占得先机），第二梯队则是诺和诺德的NNC0385-0434、西威埃的CVI-LM001，均处于临床二期。 目前市场上获批的PCSK9药物均为注射剂型，尽管首个siRNA药物出现展现了一定的竞争格局的变化，但整体PCSK9药物市场仍然在2024年保持总体规模的强劲增长。 海外行业专家评论表明，如果疗效和耐受性相当，口服PCSK9药物有潜力完全取代注射剂型；并且，海外分析师预测默克的Enlicitide峰值销售额有望达到40亿美元。 CVI-LM001有望成为国内最快进入临床三期的口服PCSK9分子之一，未来有望实现授权出海，与合作伙伴分享全球百亿美元市场。 结语：在2024年的年报里，海特生物体内看起来“真的没什么东西”，但这不妨碍公司”全新商业化创新药+体外一众FIC的管线资产包“被市场投资者视为“香饽饽”，不说未来兑现如何，至少它们叙事的宏大性和故事性，是令人多巴胺拉满的。 识别微信二维码，添加抗体圈小编，符合条件者即可加入抗体圈微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

这一轮创新药板块性行情，演绎的无比极致，无论是属于基本面投资者能力范围内的龙头Biotech，还是属于概念趋势投资者的新芽药企，都走出了属于各自的一波行情。 成熟投资者，要理解基本面驱动的逻辑，也要理解资金面驱动的逻辑。 正是有这么一家创业板的药企，在一个月的时间内涨了100%，短期涨幅冠绝创业板的绝大多数生物医药企业，并且该企业对外交流并不多，以至于很多投资人甚至不知道公司在涨什么，它就是海特生物。 海特生物2024年年报显示，公司核心业务为药品制造和医药研发服务，前者主要核心产品为注射用鼠神经生长因子“金路捷”，2024年收入约1.2亿人民币；后者则分为两块，一个是仿制药为主创新药为辅的CRO-CDMO一体化服务，一个则是提供API和原料药CDMO解决方案，2024年实现约4.11亿人民币收入。即便是如此，公司在2024年依旧录得了归母净利润-6934.87万，2025Q1则录得了归母净利润-1393.04万。 显然，仅仅看海特生物目前固有的业务是找不到公司市值暴涨的任何逻辑，事实上市场把公司视为一个”高价值的创新药资产包“，包括现有在销售的创新药长期市场潜力和参股公司进度靠前的创新药管线价值，这给予了市场较大的想象空间，本文借此进行梳理分析。 01 MM新药的新拓展 海特生物在近年来有一个全新的增长点，便是创新药注射用埃普奈明（以下统称“沙艾特”）在2023年11月获批上市，并且在2024年5月正式商业化销售（当年录得销售额2636.83万元），2025年1月1日正式纳入国家医保目录。 沙艾特全球首个且唯一上市的死亡受体4/死亡受体5（DR4/DR5）激动剂，沙艾特作用机制与TRAIL（肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体）相同，与DR4/DR5结合激活凋亡通路，通过“外源性凋亡通路”杀伤肿瘤细胞，且具有p53非依赖性。 目前沙艾特联合沙利度胺和地塞米松获批既往接受过至少2种系统性治疗方案的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者，由此可知其目标群体为后线/末线MM患者，与CD38抗体、TCE、BCMA CAR-T等新型治疗手段同台竞技。 同被纳入医保目录且被CSCO指南推荐治疗RRMM的卡非佐米，被视为沙艾特的合适参照物之一，卡非佐米2023年全球销售额达14.03亿美元，而在国内2023年销售额约合2.86亿元人民币（2022年初上市供应）。 沙艾特在RRMM治疗优势主要有几点： 1）安全性良好-卡非佐米治疗出现的心脏、肺、肾、胃肠、神经毒性，沙艾特主要不良反应为肝毒性，多为轻度，大部分患者无需干预即可恢复，患者具有更好的耐受性； 2）疗效-在同类RRMM人群中，沙艾特方案在OS和DOR上均比卡非佐米方案延长≥6 个月，且对p53缺失等高危亚组优势更大（非头对头）； 基于卡非佐米的商业化情况和沙艾特自身独特优势，沙艾特今年有机会冲击2-3亿元甚至以上的销售额，并且有望在国内冲击10亿元的销售额。 值得注意的是，沙艾特的叙事并未在RRMM领域止步。 临床前及早期临床显示，沙艾特可与蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、BCMA CAR-T等 多种机制药物协同，进一步增强肿瘤细胞凋亡并重塑免疫微环境，这意味着该药物可能跟其他新型药物并非竞争甚至是互补的关系。 据管理层介绍，沙艾特可能通过影响免疫微环境的方式，对接受CAR-T细胞回输的患者体内的CAR-T细胞扩增产生积极影响，国内部分一线血液病医院也与公司合作开展沙艾特用于CAR-T前桥接化疗及CAR-T后的维持治疗等方向的临床研究。 另外，沙艾特正在进行实体瘤的拓展，进度最快的为肉瘤（骨肉瘤/软组织肉瘤）。 02 眼科药物的突破性 在眼科领域，海特生物有两项重要的布局，一是公司自主研发了HT006.2.2滴眼液，二是战略投资了眼科遗传病基因治疗领域的中眸医疗（占比15.38%）。 HT006.2.2滴眼液活性成分是重组人神经生长因子（rhNGF），核心适应症为中、重度神经营养性角膜炎（NK），目前处于Ib期临床，据介绍其经处方优化后稳定性优于同类产品Cenegermin。 对标产品Cenegermin是全球首个用于治疗中重度NK局部生物制剂，作为一线或二线非手术方案，适用于传统保守治疗失败或手术高风险NK患者。 不过，NK的发病率低于万分之五，患者总体人数不算大且诊出率较低，相对而言潜在市场空间有限，若未来rhNGF能拓展至其他角膜神经损伤相关适应症，会有更大市场空间。 海特生物更令人注意的布局是战略投资中眸医疗。 中眸医疗的核心管线是ZM-02，这是一种光遗传基因疗法，是全球首款广谱视网膜色素变性（RP）基因治疗药。 ZM-02的核心机理是通过以AAV为载体将“人造光敏蛋白表达基因”下游不感光的视网膜细胞膜，从而恢复患者视网膜对光的信号和视力，据公司介绍该类疗法适用于光感受器凋亡的患者，包括晚期RP、晚期黄斑萎缩AMD等。 已有临床前及临床数据显示，在动物模型中，中眸医疗筛选出的光敏蛋白（PsCatCh2.0）将失明小鼠的视力恢复到相当于人类视力的0.3左右；人体临床中，两位已入组视网膜色素变性患者都出现了视觉功能的明显提升。值得注意的是，该疗法为基于AAV的基因治疗，能够做到一次注射长期有效。 （患者治疗两周后的视力改善对比  图源：生辉） 仅以RP适应症为例，美国潜在患者人数可能高达10万人，而中国患者规模可能超过百万，中重度患者占到其中的60-70%。目前全球范围缺乏有效的治疗手段，唯一上市的基因疗法Luxturna仅限RPE65突变相关RP，2023年销售5800万 美元，2024年受限于免疫性难题和产能不足。而ZM-02是广谱性的基因治疗，不受视网膜色素变性的特定基因突变类型限制，拥有更宽阔的市场空间。加上老年性黄斑变性中的晚期黄斑萎缩（GA）约占晚期AMD的20–25%，推算全球GA患者150–200万人，中国预计30-40万人，市场空间更大。 尽管中眸医疗对目前自家ZM-02管线的阶段性估值为96.55亿人民币确实有些乐观，但ZM-02的广阔市场空间和眼科重磅炸弹的潜力不可否认，需要进一步在临床验证有效性和安全性数据。 03 参股公司小分子PCKS9，进度靠前 早在2021年，海特生物对西威埃医药进行增资，增资完成后持有该公司约13.64%的股权（第三大股东），这项布局也使得海特生物一只脚踏入了心血管创新药领域。 西威埃医药是一家专注于心血管和肝脏代谢疾病创新药的Biotech，其核心管线是口服小分子PCSK9抑制剂CVI-LM001，另外还有进入临床的THR- β选择性激动剂CVI-2742，在治疗NASH和NAFLD患者方面具有同类最佳潜力。 尽管CVI-LM001暂未公布最新的II期临床数据，其在Ib期药效探索研究就已经看到明确的初步疗效证据（相比安慰剂组治疗组导致血液LDL-C水平显著降低）。 从进度上看，目前口服PCSK9全球第一梯队的管线为默克的Enlicitide（小分子化药）和阿斯利康的AZD0780（口服多肽），均处于临床三期（默克占得先机），第二梯队则是诺和诺德的NNC0385-0434、西威埃的CVI-LM001，均处于临床二期。 目前市场上获批的PCSK9药物均为注射剂型，尽管首个siRNA药物出现展现了一定的竞争格局的变化，但整体PCSK9药物市场仍然在2024年保持总体规模的强劲增长。 海外行业专家评论表明，如果疗效和耐受性相当，口服PCSK9药物有潜力完全取代注射剂型；并且，海外分析师预测默克的Enlicitide峰值销售额有望达到40亿美元。 CVI-LM001有望成为国内最快进入临床三期的口服PCSK9分子之一，未来有望实现授权出海，与合作伙伴分享全球百亿美元市场。 结语：公司”全新商业化创新药+体外一众FIC的管线资产包“被市场投资者视为“香饽饽”，不说未来兑现如何，至少它们叙事的宏大性和故事性，是令人多巴胺拉满的。 免责声明： 文章内容仅供参考，不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考，并请自行承担全部。 联系我们 SIT 2025 展位火热预定中！ 扫码立即咨询 电话：13816031174 （同微信） 赞助形式包括但不仅限于演讲席位、会场展位、会刊彩页、晚宴赞助、会议用品宣传等。 点击此处“阅读全文”咨询更多精彩！