EP0017

一、国内企业 1、君实VV116用于早期治疗高危患者的轻度至中度 COVID-19 的III 期注册试验达到主要终点。 VV116 (JT001)是君实与Vigonvita联合开发的新型口服核苷类似物抗SARS-CoV-2在研药物，在早期的 I 期试验中，VV116在健康受试者中表现出良好的安全性、耐受性和药代动力学。目前，在一项双盲、安慰剂对照、国际多区域中心 III 期试验中，评估VV116与PAXLOVID在治疗COVID-19轻、中度进展至重症和死亡风险高的患者中的疗效和安全性。主要终点是“持续临床恢复的时间”，次要终点包括“到第28天出现COVID-19进展(定义为进展到严重和/或关键的COVID-19并因任何原因死亡)的参与者的百分比”，“临床症状持续消失的时间”，“SARS-CoV-2呈阴性的参与者百分比”等。研究表明，VV116达到主要终点和次要疗效终点，具有良好的安全性和比 PAXLOVID 更少的不良事件。 2、泽璟制药首个生物制品外用重组人凝血酶上市许可申请获国家药监局受理。 泽璟制药收到国家药品监督管理局核准签发的《受理通知书》，公司递交的外用重组人凝血酶生物制品上市许可申请获得受理。外用重组人凝血酶是基于公司复杂重组蛋白新药和抗体新药研发及产业化平台开发的一种高度特异性人丝氨酸蛋白酶，是目前国内唯一采用重组基因技术生产的重组人凝血酶开展III期临床试验、并获得试验成功的产品。全球范围内仅有Recothrom为同类产品并仅在境外上市销售，目前尚未在国内上市销售。 3、和铂医药宣布完成B7H4x4-1BB双特异性抗体I期临床试验首例患者给药。 和铂医药已于近期成功完成B7H4x4-1BB双特异性抗体HBM7008在澳大利亚的 I期临床试验首例患者给药。HBM7008是一款同时靶向肿瘤抗原B7H4和T细胞共刺激分子4-1BB的创新双特异性抗体，其仅在与B7H4结合时，特异性激活T细胞，产生抗肿瘤活性。B7H4在多种恶性实体瘤中有过度表达，包括乳腺癌、非小细胞肺癌、卵巢癌及子宫内膜癌。由于HBM7008对肿瘤具有交叉链接依赖性的表达特异性，且具有高效的免疫调控活性，在临床前研究中显现出卓越的安全性及强大的抗肿瘤疗效，尤其在小鼠肿瘤模型中观察到完全缓解（CR）。 4、恒瑞医药恒格列净二甲双胍缓释片已递交上市申请并获得受理。 5月26日，恒瑞医药在研新药恒格列净二甲双胍缓释片已递交上市申请并获得受理。恒格列净是由恒瑞医药自主研发的小分子SGLT-2抑制剂，已于2021年12月获得NMPA批准上市，用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。SGLT-2抑制剂通过减少肾脏对葡萄糖的重吸收而降低血糖，是一类非胰岛素依赖性的降血糖药物，而且基本没有低血糖的风险。此次在中国递交上市申请的是SGLT-2抑制剂恒格列净与二甲双胍的固定剂量复方缓释制剂，通过减少用药次数简化降糖疗法，有望提高患者的治疗依从性。 5、传奇生物BCMA CAR-T细胞疗法获欧盟附条件上市许可。 5月26日，欧盟委员会（EC）已授予CARVYKTI（西达基奥仑赛，英文通用名CiltacabtageneAutoleucel，简称Cilta-cel）附条件上市许可，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。Cilta-cel是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。传奇生物与杨森公司于2017年12月签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化Cilta-cel。2021年4月，传奇生物宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请，以寻求Cilta-cel的获批， 用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。 二、海外企业 1、罗氏ADC药物Polivy获欧盟批准。 今日，欧盟批准罗氏抗体偶联药物（ADC）Polivy（polatuzumab vedotin）与R-CHP的治疗方案联用，一线治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL ）患者。DLBCL是最常见的非霍奇金淋巴瘤类型，全球每年约有15万人被诊断为DLBCL。Polivy通过与肿瘤细胞上的CD79b特异性结合，递送抗癌药物杀死这些B细胞，并能够最小化对正常细胞的伤害。这是20多年来首个获批的治疗手段，使无进展生存期患者获得具有临床意义改善的治疗方案。 2、MEK抑制剂司美替尼纳入拟优先审评。 根据CDE公示，由阿斯利康和默沙东共同开发的MEK抑制剂司美替尼（selumetinib）胶囊纳入拟优先审评，拟用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者的治疗。NF1是一种罕见、不可治愈的遗传性疾病，发病率约为1/每3000名新生儿。该疾病是因为合成神经纤维瘤蛋白的NF1基因发生突变引起，这种基因突变可扰乱RAS/MAPK信号通路（RAS-RAF-MEK-ERK），进而导致肿瘤的生长。司美替尼能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童NF1患者的病情，是全球首款治疗NF1这种在生命早期就使人衰弱的罕见疾病药物。 3、第一三共ADC药物DS-7300a在国内申报临床。 5月26日，第一三共靶向CD276的ADC药物DS-7300a（DS-7300）在国内申报临床。DS-7300采用第一三共专有DXd ADC技术设计，由人源化抗B7-H3 IgG1单抗通过基于四肽的可裂解连接子偶联于拓扑异构酶 I 抑制剂有效载荷exatecan衍生物组成。CD276属于B7家族跨膜蛋白，在肿瘤生长和免疫反应中发挥作用。它通常在肺癌、前列腺癌、乳腺癌、头颈部鳞状细胞癌、食管鳞状细胞癌等广泛的肿瘤中过表达，且其过表达与患者预后不良相关。目前尚未有靶向B7-H3的疗法批准用于癌症的治疗。 4、FDA批准 TIBSOVO与阿扎胞苷联合用于 IDH1 突变急性髓细胞白血病患者。 施维雅的TIBSOVO是第一个由FDA获批，与阿扎胞苷联合批准用于新诊断的 IDH1 突变急性髓细胞白血病患者的靶向癌症代谢的疗法。它的获批是基于来自全球 3 期 AGILE 试验的数据，该试验表明无事件生存期和总生存期在统计学上显着改善。AGILE 研究的结果在 2021 年美国血液学会 (ASH) 年会和博览会上发表，最近发表在《新英格兰医学杂志》上。 三、合作交易 1、CureVac与 myNEO合作开发mRNA 的癌症疫苗。 CureVac和myNEO宣布，双方亿签订了一项合作协议。两家公司的合作目标是识别在肿瘤表面发现的特定抗原，以开发新的 mRNA 免疫疗法。双方将将CureVac 的 mRNA 技术与 myNEO 的平台相结合，用于发现和选择预计会引发强烈免疫反应的肿瘤抗原。 2、Ellipses和 SunRock 就双功能HER3:TRAIL 融合蛋白签订许可协议。 Ellipses和 SunRock共同宣布，他们已就全人类双功能 HER3:TRAIL 融合蛋白 SRB22达成独家许可协议，未来将被称为 EP0017。EP0017 是一种具有双重作用机制的一流双功能融合蛋白，选择性地靶向在几种不同肿瘤类型中过度表达的 HER3；此外，它与肿瘤死亡受体DR4 和 DR5 结合，诱导肿瘤细胞死亡。根据协议内容，倘若EP0017 在临床试验中证明安全有效，Ellipses打算将其商业化。假设Ellipses 获得 EP0017 的许可，SunRock 还将获得里程碑付款和特许权使用费。 四、创新药投融资 辐联医药完成近2.5亿人民币A轮融资。 5月26日，辐联医药今日宣布完成近2.5亿人民币A轮融资，本轮融资资金将用于推进其放射性药物肿瘤产品管线和放射性医用同位素生产平台的开发。本轮融资由红杉中国领投，楹联健康基金、佳辰资本、辰德资本和昆仑资本跟投。辐联的药物发现平台包含单域抗体，多肽及核素连接子。此外，公司将候选化合物治疗和诊断核素相匹配，得到的药代药动数据可以有效指导临床病人的筛选。