Allogenic endothelial progenitor cells(Allife Medicine)

同写意年度巨献！！本次大会特设“干细胞药物开发”分会，7月25-26日，邀您相聚金鸡湖畔，与5000人一起为中国医药创新“同写意”！2025年，中国iPSC（诱导多能干细胞）赛道迎来爆发式增长。随着技术成熟、资本涌入和监管政策支持，国内企业不仅在神经退行性疾病、心血管疾病、糖尿病等重大领域取得突破，更在在通用型细胞治疗、基因编辑技术等领域领跑全球。本文从企业竞争、临床进展、技术优势、资本动态及国际格局等维度，全面解析中国iPSC行业的现状与未来。TONACEA01企业产品与临床进展总览2025年是国内iPSC赛道“大爆发”的一年，截止2025年6月23日，中盛溯源、霍德生物、启函生物、睿健医药、呈诺医学、艾尔普再生医学、跃赛生物、瑞普晨创、士泽生物和智新浩正均有候选产品处于Ⅰ-Ⅱ期临床或者进入IND申报阶段（CDE受理26项，IND获批20项），也标志着国内iPSC领域的实力正逐步加强。2025年中国iPSC相关的IND申报产品（获批8项：士泽生物4项、中盛溯源3项、智新浩正1项）为全部为异体通用型，通过HLA位点敲除或免疫抑制基因编辑，解决自体细胞制备周期长的问题，实现“即需即用”。适应症涵盖神经退行性疾病（帕金森和渐冻症）、间质性肺病（ILD）、Ⅰ型糖尿病、亚急性期脊髓损伤（SCI）和激素难治性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）等。TONACEA02企业盘点：差异化布局打造核心竞争力2025年前半年有多家iPSC企业在新药产品申报和临床研究中有突出进展，具体盘点如下：1士泽生物：神经退行性疾病的领跑者核心产品：XS411（异体通用型中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）用于原发性帕金森病（PD）和早发型帕金森病，XS228（神经前体细胞注射液）用于亚急性期脊髓损伤（SCI）和渐冻症（ALS）。现货型生产：通过建立iPSC三级细胞库，士泽生物实现了异体通用型细胞的规模化制备，解决了传统自体细胞疗法周期长（需3-6个月）、成本高（单次治疗超百万元）的难题。其GMP基地年产能可达10万剂，可满足全球患者需求。免疫调控技术：通过高HLA配型和免疫调节因子筛选，士泽生物将异体细胞移植的免疫排斥风险降低至5%以下，显著优于行业平均水平。2中盛溯源：多管线覆盖的“全能选手”中盛溯源的管线聚焦抗炎修复、肿瘤免疫、再生医学三大方向，目前获批临床的六款产品均展现出独特的创新性与临床价值。竞争优势：覆盖神经、免疫、代谢三大领域，B轮融资超2.35亿元。超级供体库：构建覆盖约50%中国人群的“高频HLA纯合子”超级供体iPSC库，通过基因编辑降低免疫原性，实现“通用型”细胞产品开发，避免自体细胞治疗的高成本与长周期问题。iPSC“细胞工厂”模式：相比传统组织来源MSC（如脐带、骨髓）的供体差异大、产量有限等问题，iPSC可无限扩增并定向分化为高纯度功能细胞（如iMSC、iNK、iDAP），确保批间一致性与药效稳定性。核心产品：iMSC（间充质样细胞）治疗骨关节炎，iNK（自然杀伤细胞）针对血液肿瘤。技术亮点：全球首个iPSC来源基因修饰MSC获批临床，iNK疗法填补国内空白。3智新浩正：糖尿病治疗的颠覆者2025年4月18日，智新浩正（上海）医药科技有限公司自主研发的“异体人再生胰岛注射液（E-islet01）”正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可。用于治疗1型糖尿病。技术亮点：中国科学院分子细胞科学卓越创新中心独占实施许可的“新型人内胚层干细胞（EnSC）及其胰向分化技术”，通过精准模拟体内发育过程，实现了再生胰岛组织（E-islet）的体外高效规模化制备。E-islet01是利用细胞重编程和定向分化等前沿技术将健康供体来源的血液细胞转化为内胚层干细胞，再以内胚层干细胞为原材料定向制备的再生胰岛，其具备与健康胰岛一致的结构和功能，能够通过实时感知血糖变化精准分泌包括胰岛素、胰高血糖素、生长抑素等一系列内分泌激素，从而维持血糖稳态。4艾尔普再生医学：心血管治疗的突破者核心产品：HiCM388（通用型心肌细胞注射液）用于终末期心衰。技术亮点：2025年2月，由南京鼓楼医院王东进教授团队、艾尔普再生医学主导的全球首例人体同种异体诱导多能干细胞来源心肌细胞（iPSC-CMs）治疗严重心力衰竭的研究成果，被国际著名心血管期刊美国心脏病学会（JACC）杂志子刊《JACC:Basic to Translational Science》接收。该研究首次公布了一项意义重大的发现：心脏功能增强区域与细胞移植位置在空间上呈现出显著关联，且这一积极效果持续长达4年。竞争优势：与国际巨头BlueRock合作，布局心衰千亿级市场。5睿健医药：帕金森治疗的攻坚者2025年4月初，睿健医药在武汉成功召开的NouvNeu001注射液治疗中重度帕金森的I/II期临床试验研究者会暨II期启动会。该研究已顺利结束I期临床实验，数据表明其安全性和耐受性良好，顺利达到研究主要目标，其次要指标疗效数据已经展示出显著的市场优势。I期临床试验的顺利完成为后续确证性临床实验的实施提供了坚实的基础。睿健医药NouvNeu001也成为全球首个进入临床II期的iPSC来源的通用型帕金森细胞治疗产品。 2023年12月11日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了睿健医药以早发型帕金森病为适应症的在研管线NouvNeu003（受理号：CXSL2300628）的IND申请，成为睿健医药获批的第二起IND。该管线面向发病年龄不足50岁的帕金森患者，与NouvNeu001共同搭建起分别针对帕金森“一早一老”两大患者人群、同时囊括遗传型与非遗传型的全生命周期、全治疗周期完全覆盖的战略布局。2025年4月29日，CDE官网显示，睿健毅联医药科技（成都）有限公司/睿健医药科技（武汉）有限公司申报的“NouvNeu004”获受理，用于治疗多系统萎缩（Multiple System Atrophy，MSA）。眼科治疗产品NouvSight001：是睿健医药开发的首款诱导多能干细胞（iPSC）来源眼科通用型细胞治疗产品，面向“视网膜色素变性系列适应症”治疗。2024年3月被美国FDA授予孤儿药认定（ODD），目前处于临床前研究或临床试验早期阶段。神经免疫疾病产品NouvSoma001：面向“视神经脊髓炎谱系障碍”的全球首例化学诱导细胞来源外囊泡产品。2024年9月开启了临床试验启动会，标志着该产品进入临床试验阶段。6呈诺医学：神经修复的革新者2025年4月底，呈诺医学宣布，公司在研的全球首个iPSC来源内皮祖细胞治疗治疗急性缺血性卒中的产品ALF201（受理号：CXSL2200090）注射液获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，正式进入II期临床。          过往试验数据表明，ALF201作为定向分化的内皮祖细胞，在缺血损伤区域调控神经血管单元，促进神经功能修复，有望成为治疗急性缺血性卒中的创新方案。据了解，ALF201注射液可将中风「黄金治疗窗口」延长至7天，有效降低致残率和死亡率。I期临床试验数据显示，经ALF201治疗的患者，其 90天后生活自理恢复率远高于传统治疗，极大提升患者的生存质量。同时，静脉滴注的给药方式，有效降低治疗门槛。7河络新图：开启“第二次输血革命2025年3月9日，河络新图生物科技（上海）有限公司宣布完成全球首例通用型同种异体人工再生血小板临床输注，受试者经7天监测无不良反应。这一里程碑式突破，标志着我国在人工血液领域实现“从0到1”的跨越，为破解全球血小板短缺难题提供了“中国方案”。河络新图依托诱导多能干细胞（iPSC）技术，通过以下创新实现革命性突破：（1）定向分化技术：将体细胞重编程为iPSC，再诱导分化为巨核细胞，模拟人体血小板生成机制。（2）通用性：通过基因编辑技术消除HLA抗原，实现“万人一型”，无需配型；（3）可量产：基于iPSC（诱导多能干细胞）定向分化技术，理论上可实现无限供应；（4）安全性：临床数据显示无免疫排斥、无病毒污染风险。总体来看，今年国内iPSC企业的研发管线主要集中神经退行性疾病，心血管与代谢疾病，糖尿病与血液疾病等适应症方面，都是当下最热的医疗赛道，都是千亿级的蓝海市场，未来应该会有越来越多种类的细胞产品出现。TONACEA03资本加持：融资热潮推动商业化融资总额：2024-2025年，国内iPSC赛道融资超20亿元，头部企业单轮融资额均超亿元。在资本市场的助力下，多家企业在2025年完成了新一轮融资，为iPSC疗法的研发和商业化注入了强劲的资金支持。小编汇总了24家企业的近几年的融资情况，如下表。2025年明星案例：• 中盛溯源：2025/2/12，B轮累计2.35亿元；• 智新浩正：2025/5/3，A轮，约2亿元；• 睿健毅联医药：2025/4/11，B+轮，约亿元；• 杭州星赛瑞真：2025/3/17，天使+轮，约亿元；• 广州瑞臻再生医学：2025/5/8，Pre-A轮，约亿元；• 血霁生物：2025/1/8，B轮，数千万元。这些融资事件不仅展现了资本对iPSC未来商业价值的高度认可，也预示着iPSC赛道将迎来更多的资源整合和发展机遇。随着资本的不断涌入，iPSC技术的研发和商业化进程有望进一步加速，为整个行业的发展注入强大的动力。TONACEA04国际格局：中国企业的突围之路1全球竞争态势• 美国：VX-880：2025年5月初，Vertex Pharmaceuticals宣布，全球首款针对1型糖尿病（T1D）开发的干细胞疗法VX-880的3期临床试验进展顺利，预计将在2025年上半年完成受试者招募和给药，为2026年的上市申请奠定基础。Fertilo：2025年2月初，FDA已批准Gameto公司（美国纽约州）的Fertilo的III期IND申请，Fertilo是Gameto公司开发的一种创新辅助生殖技术，利用诱导多能干细胞（iPSC）衍生的卵巢支持细胞（OSCs）在体外使卵子成熟，治疗不孕症。FT596：FateTherapeutics的iPSC-CAR-NK疗法FT596在淋巴瘤中ORR达55%，处于Ⅱ期。• 日本：iPSC（诱导多能干细胞）细胞产品临床研究进展的汇总2中国优势在神经疾病（士泽生物、睿健医药）、心血管（艾尔普再生）领域实现“全球首创”，2025年IND申报量达26项（获批20项），超越欧洲成为全球第二大iPSC临床研究中心。除了上述在国家药监局进IND申报的企业，还有些处于临床前和IIT阶段产品技术的企业，他们的研发实力和研究进展也值得盘点一下。成本与速度：国内IND申报周期较欧美缩短30%，生产成本仅为国际水平的1/3。政策支持：政策支持（《“十四五”医药工业发展规划》重点提及iPSC）、临床资源丰富（全球40%的iPSC临床试验在中国开展）；挑战：规模化生产工艺（细胞扩增效率较国际领先水平低20%）、质量标准（尚无统一的iPSC来源细胞纯度检测规范）。TONACEA05未来展望：挑战与机遇并存立足当前临床突破与资本热度，中国 iPSC 行业正面临技术与商业化的双重挑战与机遇。1技术突破方向通用型细胞库：通过基因编辑降低免疫原性，实现“一次制备，万人使用”。自动化生产：生物反应器技术将细胞制备成本降至1万美元以下。2商业化挑战致瘤风险：需完善未分化细胞清除工艺，建立国际标准质控体系。支付体系：探索医保覆盖与商业保险结合，降低患者负担。3行业预测2026年：首款iPSC疗法（Vertex的VX-880）全球上市，国内企业加速跟进。2030年：中国iPSC市场规模超千亿，成为全球再生医学核心力量。— 结语 —  从实验室到临床，从跟随到领跑，中国iPSC行业正以“狂飙”之势重塑医疗未来。在技术、资本与政策的共振下，帕金森、糖尿病、心衰等“不治之症”或将迎来治愈曙光。下一个十年，属于iPSC的黄金时代已然开启。

干细胞相关研究已经成为具备前沿性、战略性的新兴领域。 在技术、市场等相关因素的驱动下，我国干细胞产业呈现出蓬勃发展的态势。相关部门接连出台一系列政策，助力干细胞研究加快转化应用步伐，以激发释放更大的潜力。作为一种突破性的新兴疗法，其已经在癌症、传染病、慢性病等多种复杂难治的疾病治疗中展现出不可估量的潜力。 卒中已经超越肿瘤和心血管疾病，成为我国居民首位的致残､致死病因｡急性缺血性卒中约占全部卒中的80%，具有发病率高､复发率高和预后差等特点｡急性缺血性卒中治疗的关键，在于尽早开通阻塞血管，挽救缺血半暗带。血管再通治疗从静脉溶栓发展到血管内治疗, 经历了30多年的研究历程, 取得了卓有成效的进展，挽救了无数患者的生命，但在临床上，依旧存在患者遗憾错过血管再通时间窗或者无效再通等尚待解决的问题。 6月16日，由中国卒中学会、中国科协生命科学学会联合体主办的中国卒中学会第十届学术年会暨天坛脑血管病会议2024（CSA & TISC 2024）“卒中与细胞治疗”分论坛隆重召开，探讨了细胞治疗在急性缺血性卒中的应用潜力，并分享了由北京呈诺医学科技有限公司（以下简称“呈诺医学”）开发的国内首个获批IND的iPSC干细胞药物临床1期的部分结果，呈现出良好的安全性。参会专家对呈诺医学研发产品的最新进展表现出了浓厚的兴趣。 干细胞临床研究要以患者为中心、不断优化临床方案设计 首都医科大学附属北京天坛医院赵性泉教授为本次论坛发表开幕致辞。他认为，急性缺血性脑卒中患者面临功能重建的难题，尤其是重度患者，目前临床给予的物理治疗和康复治疗都存在一定程度上的局限性。近年来，医学界在干细胞应用于脑卒中治疗进行了积极探索并已经看到了一些希望。建议未来成立脑细胞治疗联盟，探讨国际动态和评价体系，推动干细胞在脑卒中治疗中的临床应用。 首都医科大学附属北京天坛医院赵性泉教授 中国医药生物技术协会驻会副理事长、《中国医药生物技术》杂志社社长吴朝晖分享了当下中国细胞治疗临床研究的管理和进展。目前，我国细胞治疗的临床研究有两种类型——研究者发起的临床研究和国家药监局（CDE）管理下的注册临床试验，均需遵循相应的管理制度。从数据来看，CDE受理的注册临床试验和研究者发起的临床研究逐渐增多。研究者发起的临床研究管理程序正在不断优化，鼓励高质量、创新性的临床研究。期盼研究成果能够早日应用于临床，服务人民健康，推动临床医学发展。 中国医药生物技术协会驻会副理事长、《中国医药生物技术》杂志社社长吴朝晖 前国家药品监督管理局药品审评中心生物制品临床部审评员、博济医药科技股份有限公司首席科学家万志红博士则分享了干细胞治疗产品临床研发的审评考量。自2017年干细胞治疗的监管政策明确以来，干细胞临床研究的监管越来越完善。在干细胞的临床设计中，必须以患者为中心，剂量递增要与适应症密切相关，并保证全流程的风险管理和长期随访工作，同时评估获益风险和临床终点关键指标。 前国家药品监督管理局药品审评中心生物制品临床部审评员、博济医药科技股份有限公司首席科学家万志红博士 ALF201完成全部受试者入组，初步数据显示安全性、耐受性良好 iPSC重编程和定向分化技术使得批量生产人体功能细胞成为可能，在多种疾病领域拥有了广泛的应用前景和潜力。国内外，以美国和日本为探路者的诸多企业布局iPSC细胞治疗，依靠着生物医药行业、监管机构等多方对iPSC产业的支持，中国多家企业和机构也取得了不凡的研发进度。 受到血脑屏障等因素影响，神经系统疾病发病机制复杂且难以逆转，以急性缺血性脑卒中为例，目前临床常用的治疗方法便是在时间窗内给予血管再通治疗，但对于已经发生的血管和神经损伤，以及超过静脉溶栓或动脉取栓时间窗的患者，仍然缺乏有效的治疗手段。 据此，呈诺医学创始人、董事长、首席医学家顾雨春教授以“iPSC来源的功能细胞在神经系统疾病中的应用探讨”为题做主题分享。他提到，iPSC技术可实现细胞制备规模化和均一化，减少成本并提高产品一致性，有潜力推动更多的细胞创新疗法进入临床应用。iPSC来源内皮祖细胞（EPC）与中风恢复、心梗治疗及神经再生有关，能通过修复损伤内皮帮助恢复血脑屏障以控制炎症，血管新生的作用也有助于促进神经保护和修复；少突胶质细胞前体（OPC）有潜力用于治疗多发性硬化症，通过形成髓鞘来修复神经损伤；而外泌体作为无伦理争议的细胞分泌物载体工具，具有基因递送潜力，可用于定向治疗神经系统疾病。 北京呈诺医学科技有限公司（呈诺医学）创始人、董事长、首席医学家顾雨春教授 呈诺医学是我国干细胞产业中的领军企业。2022年4月，呈诺医学研发的治疗急性缺血性脑卒中的iPSC来源细胞药物产品ALF201注射液（受理号：CXSL2200090）获得了中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可。 ALF201是基于iPSC定向诱导分化得到的异体内皮祖细胞（EPCs）注射液，为全球首个获批临床的治疗急性缺血性脑卒中的候选产品。呈诺医学因此成为国内第一家通过IND申报的iPS干细胞制药企业（First-In-Class），ALF201的获批也成为了我国iPSC领域的重要里程碑事件。过往试验数据表明，EPCs治疗急性缺血性脑卒中具有许多优势，能够快速到达缺血损伤部位促进损伤血管修复，恢复血脑屏障改善脑微环境炎症；加速侧支循环建立，迅速恢复血管网络；并分泌多种神经营养因子，促进神经干细胞增殖分化，修复受损神经网络；同时招募少突胶质细胞到脑损伤局部修复髓鞘，促进神经功能修复。 目前，ALF201已经完成了全部1期入组。在本次“卒中与细胞治疗论坛”上，相关专家和临床中心负责人介绍了该产品的质量、工艺，并分享了部分临床研究成果。 呈诺医学执行合伙人、CMC负责人张会远博士详细阐述了iPSC来源异体内皮祖细胞注射液产品ALF201的工艺开发与质量研究情况。他指出，在ALF201的工艺开发中，需要基于对iPSC来源细胞治疗产品的深度理解，开展充分且必要的质量研究，以实现对关键工艺和物料的风险控制，从而保证产品在临床应用中的安全性和有效性，平衡成本效益和产品质量。 呈诺医学执行合伙人、CMC负责人张会远博士 随后，部分临床中心负责人分享了ALF201的相关临床成果，初步数据显示出良好的安全性，并强调了ALF201在急性缺血性脑卒中的应用潜力。 北京天坛医院神经病学中心专家张倩教授指出，干细胞通过分化和旁分泌两个途径起作用——EPC通过分化成血管内皮细胞，直接替代并修复损伤内皮；通过旁分泌释放营养因子、趋化因子等改善组织微环境达到修复的作用。同时，张教授还介绍了正在进行的这项临床研究，为多中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增型研究，主要关注点是评估药物的安全性和耐受性，同时也对初步的有效性进行了探索。在入组标准上，主要为发病7天内，评分在6分至24分的患者群体。目前已完成I期全部27例受试者入组，从目前的数据情况来看，受试者接受性和依从性相对较高，期待更多的数据，给未来II期临床试验的开展提供真实世界依据。 北京天坛医院神经内科专家张倩教授 首都医科大学宣武医院神经内科主任医师宋海庆详细分享了宣武分中心的入组、治疗和随访情况。为贴近临床有实际需求的患者群体，选择了病情相对偏重的受试者，到目前的随访阶段，观察到安全性良好，期待能给予中重度卒中的患者更多治疗选择的机会。 首都医科大学宣武医院神经内科主任医师宋海庆 临沂市人民医院卒中中心主任王自然分享了中心11例入组患者的整体情况。因对药物质量与安全性充满信心，所以在实验中选定了NIHSS评分较高的患者入组，同时认为，尤其在重症急性缺血性脑卒中患者的临床应用中，ALF201能够收获更大的临床获益，弥补了目前未被满足的临床需求。 临沂市人民医院卒中中心主任医师王自然 临汾市中心医院急诊科主任戴红果作为试验中心代表分享了入组基本情况及项目管理的经验，作为为数不多以急诊科为临床中心的研究单位，在医院多科室的协同下，共入组6例患者，患者安全性及恢复均良好。 临汾市中心医院急诊科主任戴红果 各临床中心医生均表示，目前的试验进展使人备受鼓舞，内皮祖细胞未来或许在心脑血管疾病的防治中发挥潜力。 从“疯狂的疗法” 到“落地的现实” 干细胞等再生医学方法可解决损伤的修复，特别是内皮祖细胞可以修复血管内皮损伤、改善脑微循环，达到促进神经功能恢复，减少致残率，降低致残程度和复发率的临床目的，有望成为心血管疾病、急性缺血性脑卒中等患者新的治疗选择。 正如赵性泉教授在论坛结束后所指出的那样，多年前曾被视为"疯狂"的细胞治疗手段，在现代iPSC等尖端技术的推动下，如今已开始逐步实现规模化生产，迈入临床试验阶段，具备应用的可能性。 “如果我们仍然沿用传统的治理方式来应对像肿瘤这样的疾病，那么病人的病情可能不会给我们足够的时间去应对。因此，在未来，希望能够借助国家型疾病医学研究中心这个平台，利用我们的干细胞研究团队和联盟，在干细胞治疗领域取得突破，为中国医学界提供更多有力的证据。”赵性泉教授说道。 从目前ALF201的表现来看，我们有理由相信，在产业、监管机构、创新企业等多方协同作用下，干细胞产品必将在保证安全性和有效性的前提下，为患者带来更广泛的临床获益。 *封面图片来源：123rf 近 期 推 荐 声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。 动脉网，未来医疗服务平台