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30多年来首个获FDA批准的疗法，适用于成人PSVT患者 该款创新鼻喷雾剂设计用于快速终止PSVT发作并恢复窦性心律 2025年12月12日，箕星合作伙伴Milestone® Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克股票代码：MIST）宣布，美国食品药品监督管理局已批准其首款商业化产品CARDAMYST™（etripamil）鼻喷雾剂，一款用于将成人阵发性室上性心动过速的急性症状性发作转变为窦性心律的处方药。此次获批标志着超过200万美国PSVT患者将首次拥有一种可在急救室或其他医疗机构外自行使用的快速起效的治疗选择。CARDAMYS预计将于2026年第一季度在零售药店上市。   CARDAMYST™（etripamil的商品名）现已获得美国食品药品监督管理局批准  CARDAMYST鼻喷雾剂是一种新型、速效的钙通道阻滞剂，可在需要时用以治疗通常症状明显且难以预测的PSVT发作。拥有CARDAMYST的PSVT成年患者可以在发作的任何时间、任何地点做好准备，从而实现对病情的主动管理和更强的可控性。 “CARDAMYST是一种新型的‘随时备用’治疗选择，它通过让患者能够随时随地管理发作，来应对PSVT不可预测的影响。” Milestone总裁兼首席执行官Joseph Oliveto表示，“CARDAMYST获得FDA批准对公司来说是一个分水岭时刻，也令我们参与开发项目的团队成员、患者、临床研究者和医护人员感到欣喜，我衷心感谢他们所有人为此重要成就所付出的奉献、建议与合作。"  “一些PSVT患者多年来一直忍受着焦虑，害怕下一次发作以及前往急诊室所带来的压力和困扰。”CARDAMYST临床研究者、医学博士James Ip（美国心脏病学会、美国心律学会会员）表示，" CARDAMYST 将使许多人能自行用药，快速终止PSVT发作，并可能避免去医院或呼叫急救服务。”  CARDAMYST临床数据 CARDAMYST获FDA批准是基于一项扎实的临床试验项目所得出的结论，该项目共收集了来自超1,800名参与者、超2,000次PSVT发作的安全性数据。这包括成功的3期RAPID试验，这是一项在全球范围内开展的、随机、双盲、安慰剂对照研究，结果于2023年发表在《柳叶刀》杂志上。在临床研究中，与安慰剂相比，使用CARDAMYST的参与者将有症状的PSVT转为窦性心律的可能性是前者的两倍，且速度比前者快三倍以上。RAPID试验达到了其主要终点：自行使用CARDAMYST的参与者（N=99）中有64%在30分钟内从室上性心动过速转为窦性心律，而安慰剂组（N=85）为31%（HR = 2.62; p<0.001）。用药一小时后，73%的参与者显现出治疗效果。此外，使用CARDAMYST的参与者的转复时间显著缩短，效果显现更早且持久，CARDAMYST治疗组的中位转复时间为17分钟（95% CI：13.4，26.5），而安慰剂组为54分钟（95% CI：38.7，87.3）。  在所有亚组中均观察到一致的安全性和治疗效果，包括同时使用β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂的参与者。在随机临床试验中，发生率≥5%的最常见不良事件性质为轻度至中度且短暂，包括局部鼻腔不适、鼻塞、流涕、咽喉刺激和鼻出血。不到2%的试验参与者因不良事件而停止治疗。  2021年5月，箕星和Milestone达成独家许可协议，获得在大中华区开发和商业化在研药物etripamil治疗PSVT和其它心血管疾病的独家许可权。国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已于2025年1月17日正式受理etripamil鼻喷雾剂治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）的新药上市申请（NDA）。  有关 CARDAMYST™的最新信息，请访问https://milestonepharma.com/ 关于阵发性室上性心动过速   据估计，美国目前有约200万人被诊断为PSVT，这是一种心律失常或异常心跳。PSVT的特点是突发性心率加快，通常超过每分钟150至200次。这种心率飙升是不可预测的，并可能持续数小时。快速的心率常常导致使人虚弱的严重心悸、呼吸急促、胸部不适、头晕或头昏以及痛苦，迫使PSVT患者限制其日常活动。PSVT发作时间不确定或持续时间不确定，可能会引发焦虑，并对发作间歇期患者的日常生活产生负面影响。对于患有潜在心血管疾病或其他疾病（如心力衰竭、阻塞性冠状动脉疾病或脱水）的人来说，发作的影响和危害可能尤为严重。许多医护人员对缺乏针对PSVT患者的有效治疗方案感到不满，这些患者往往需要长时间、负担沉重且昂贵的急诊就诊，甚至需要进行侵入性心脏消融手术。  关于箕星 箕星是一家致力为全球心血管代谢疾病患者开发创新疗法的临床阶段的生物制药公司。公司在甄别、引进和开发针对已验证靶点及明确作用机制（MoA）的优质临床候选药物方面具备丰富经验和卓越往绩。箕星多元化的临床阶段产品管线有望重新定义治疗标准，解决当下多种心血管代谢疾病疗法的关键局限性。公司正在开发覆盖心血管代谢疾病领域的精选小分子化合物，核心产品包括治疗肥胖及超重、2型糖尿病患者的口服GLP-1受体激动剂CX11、治疗急性缺血性脑卒中（AIS）患者的具有抗炎特性的新型溶栓药物JX10、以及治疗高血压的高选择性醛固酮合成酶抑制剂（ASI）JX09。 更多信息，请访问www.corxelbio.com 和“箕星药业科技”微信公众号。

转型后的箕星选择了一条热门且充满想象空间的赛道，其在小分子口服GLP-1RA类药物市场追赶礼来的赛跑也充满看点2019年12月成立的箕星药业科技通过license-in模式，向中国引进眼科和心血管疾病治疗领域的潜在同类首创（FIC）和同类最佳（BIC）创新药管线。在短短五年中，箕星快速推进管线的临床开发，并递交多个创新药在国内的上市申请，可谓成绩斐然。2024年，箕星升级公司战略，瞄准全球市场，聚焦开发心血管及代谢治疗领域创新药，并为中国创新药“出海”开凿一条与众不同的全球化之路。公司转型和战略转移的逻辑在成立之初，箕星获得治疗干眼症的酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂，以及治疗肥厚型心肌病的新一代选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂Aficamten的大中华区开发和商业化权益，两者皆属于全新机制药物，且临床研究数据亮眼，有望彻底革新各自治疗领域，并拥有不可估量的国内市场开发潜力。2023年，箕星把业内曾经成功主导多款全球重磅创新药在华的上市与商业化运作的牟艳萍女士招至麾下，业界普遍认为担纲箕星药业首席执行官一职的牟艳萍将成功推动箕星管线商业化，加速箕星成为一家生物制药企业。但出人意料的是，在牟艳萍加入箕星之后，箕星收入囊中多款具有全球开发和商业化权益的心脑血管及代谢疾病的管线，并在2024年年底先后转让了已经在国内获批治疗干眼症的酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂和已经在国内申报上市的Aficamten的大中华区开发和商业化权益，并宣布从成都闻泰医药收购的一项每日一次口服胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）在研药物CX11的全球权益（除大中华区外）。自此，箕星从一家即将进入中国商业化运营阶段的生物制药公司转型为一家面向全球市场的心血管及代谢疾病治疗领域的临床开发阶段的生物科技公司。据牟艳萍介绍，箕星的转型是基于对全球和国内市场发展趋势的分析和洞察，并在此基础上对公司整体战略做出的调整。“过去十年见证了中国创新药的一个爆发期，但在2021年左右，靶点内卷，国内新药支付面临天花板的问题已经初现端倪，迫使一部分生物制药企业寻求开拓海外市场。”牟艳萍指出，“当前，中国企业出海路径多样，目前主要通过BD手段变卖中国创新药管线的海外权益，或通过NewCo模式建立海外公司，并以资产换股权，但是真正检验中国生物制药企业全球化的硬标准是企业具备在海外，尤其是在美国市场自主主导临床开发和商业化的能力。”从全球化基因到全球化运营牟艳萍认为，由海外顶级生物医药领域专业基金RTW孵化的箕星从“出生”就已经具备了全球化基因。RTW是一家全球领先的生物制药的专业投资机构，其医药专业领域的分析师团队非常强大，对于创新药的管线和市场评估很精准。在管线上，RTW的选择均为全球FIC或者BIC，这为箕星通过license-in模式迅速扩充创新药管线带来巨大的优势。除了CX11，箕星也在近两年内快速引进用于难治性高血压的醛固酮合成酶抑制剂（JX09）和一款具有抗炎特性的新型溶栓药物（JX10）的全球权益，两者皆具BIC的潜力。箕星选择聚焦心血管及代谢领域的原因很简单。“在全球范围内，这个市场仍然存在巨大未被满足的临床需求，商业化潜力巨大；有数据显示，预计到2027年，全球心血管代谢市场总值将达到3,700亿美元”，据牟艳萍介绍。除了助力夯实箕星的全球化管线，RTW还具备全球关系网络资源，这对于箕星吸引全球人才，赋能全球临床开发运营都带来很大帮助。牟艳萍指出，在RTW的助力下，箕星的财务和研发团队都具有丰富的全球运营经验，目前箕星的很多全球开发项目都由自建团队推进。“我们的团队了解全球未被满足的迫切医疗需求，具备在欧美等主要市场快速推进临床开发和药品注册的能力和进军全球市场的实力”，牟艳萍毫不掩饰对团队的信心，而箕星全球化运营能力在CX11的高速全球开发进程中得到验证。全速推进CX11全球开发CX11是箕星于2024年12月从闻泰医药引进的口服小分子GLP-1RA，2025年2月箕星就向美国FDA递交了评估CX11治疗美国肥胖及超重患者的疗效和安全性2期新药临床试验申请（IND）；2025年4月，CX11IND获FDA批准，6月完成首例患者入组。今年11月13日，箕星获美国FDA批准开展CX11用于治疗2型糖尿病的2期临床试验。此项全球多中心2期试验旨在评估CX11治疗血糖控制不佳的2型糖尿病（T2DM）患者的疗效和安全性。口服小分子GLP-1无需打针，患者肠胃副作用小，耐受性和患者体验会更好。因此，考虑到GLP-1广阔的消费型市场，口服小分子药物具有不可小觑的差异化优势。在全球范围内，目前尚无口服小分子GLP-1类药物获批上市。“箕星当前要专注做好的就是加速CX11在美国市场的开发，争取在这个市场进入第一梯队。”牟艳萍指出。据牟艳萍介绍，CX11治疗美国肥胖及超重患者的疗效和安全性2期研究结果有望在2026年上半年出炉，如果数据积极，箕星将迅速在全球范围内开展3期注册临床研究，加速推动CX11的全球上市。“我们追求的目标是让CX11成为首个开展全球3期临床研究的、中国原研的小分子口服GLP-1RA候选药物。”结语毫无疑问，转型后的箕星选择了一条热门且充满想象空间的赛道，其在小分子口服GLP-1RA类药物市场追赶礼来的赛跑也充满看点，但牟艳萍认为，箕星的一个更重要的使命是为中国创新药全球化探索出一条新路，要敢于打造出一个全球化的“箕星模式”。今年7月，牟艳萍荣登《财富》2025年中国最具影响力的商界女性榜单（未来榜），在接受采访时，她指出，中国已经成为全球创新的一个重要策源地，在生物制药领域已经呈现中国和美国创新齐头并进的态势，此时此刻，致力于让中国创新药惠及全球患者就是一份很值得去追求的事业。“全球化是中国本土创新药企更上一层楼的必然选择，是中国创新药寻求价值最大化的必经之路；无论是小型的生物科技公司，还是更具规模的生物制药公司，都应该在全球化的框架下制订企业发展战略，而且要不惧失败，勇闯全球市场。”牟艳萍总结道。特刊|该文章由箕星药业提供，非《财富》（中文版）编辑内容，文责自负。 财富中文网所刊载内容之知识产权为财富媒体知识产权有限公司及/或相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。2019年12月成立的箕星药业科技通过license-in模式，向中国引进眼科和心血管疾病治疗领域的潜在同类首创（FIC）和同类最佳（BIC）创新药管线。在短短五年中，箕星快速推进管线的临床开发，并递交多个创新药在国内的上市申请，可谓成绩斐然。2024年，箕星升级公司战略，瞄准全球市场，聚焦开发心血管及代谢治疗领域创新药，并为中国创新药“出海”开凿一条与众不同的全球化之路。公司转型和战略转移的逻辑在成立之初，箕星获得治疗干眼症的酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂，以及治疗肥厚型心肌病的新一代选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂Aficamten的大中华区开发和商业化权益，两者皆属于全新机制药物，且临床研究数据亮眼，有望彻底革新各自治疗领域，并拥有不可估量的国内市场开发潜力。2023年，箕星把业内曾经成功主导多款全球重磅创新药在华的上市与商业化运作的牟艳萍女士招至麾下，业界普遍认为担纲箕星药业首席执行官一职的牟艳萍将成功推动箕星管线商业化，加速箕星成为一家生物制药企业。但出人意料的是，在牟艳萍加入箕星之后，箕星收入囊中多款具有全球开发和商业化权益的心脑血管及代谢疾病的管线，并在2024年年底先后转让了已经在国内获批治疗干眼症的酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂和已经在国内申报上市的Aficamten的大中华区开发和商业化权益，并宣布从成都闻泰医药收购的一项每日一次口服胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）在研药物CX11的全球权益（除大中华区外）。自此，箕星从一家即将进入中国商业化运营阶段的生物制药公司转型为一家面向全球市场的心血管及代谢疾病治疗领域的临床开发阶段的生物科技公司。据牟艳萍介绍，箕星的转型是基于对全球和国内市场发展趋势的分析和洞察，并在此基础上对公司整体战略做出的调整。“过去十年见证了中国创新药的一个爆发期，但在2021年左右，靶点内卷，国内新药支付面临天花板的问题已经初现端倪，迫使一部分生物制药企业寻求开拓海外市场。”牟艳萍指出，“当前，中国企业出海路径多样，目前主要通过BD手段变卖中国创新药管线的海外权益，或通过NewCo模式建立海外公司，并以资产换股权，但是真正检验中国生物制药企业全球化的硬标准是企业具备在海外，尤其是在美国市场自主主导临床开发和商业化的能力。”从全球化基因到全球化运营牟艳萍认为，由海外顶级生物医药领域专业基金RTW孵化的箕星从“出生”就已经具备了全球化基因。RTW是一家全球领先的生物制药的专业投资机构，其医药专业领域的分析师团队非常强大，对于创新药的管线和市场评估很精准。在管线上，RTW的选择均为全球FIC或者BIC，这为箕星通过license-in模式迅速扩充创新药管线带来巨大的优势。除了CX11，箕星也在近两年内快速引进用于难治性高血压的醛固酮合成酶抑制剂（JX09）和一款具有抗炎特性的新型溶栓药物（JX10）的全球权益，两者皆具BIC的潜力。箕星选择聚焦心血管及代谢领域的原因很简单。“在全球范围内，这个市场仍然存在巨大未被满足的临床需求，商业化潜力巨大；有数据显示，预计到2027年，全球心血管代谢市场总值将达到3,700亿美元”，据牟艳萍介绍。除了助力夯实箕星的全球化管线，RTW还具备全球关系网络资源，这对于箕星吸引全球人才，赋能全球临床开发运营都带来很大帮助。牟艳萍指出，在RTW的助力下，箕星的财务和研发团队都具有丰富的全球运营经验，目前箕星的很多全球开发项目都由自建团队推进。“我们的团队了解全球未被满足的迫切医疗需求，具备在欧美等主要市场快速推进临床开发和药品注册的能力和进军全球市场的实力”，牟艳萍毫不掩饰对团队的信心，而箕星全球化运营能力在CX11的高速全球开发进程中得到验证。全速推进CX11全球开发CX11是箕星于2024年12月从闻泰医药引进的口服小分子GLP-1RA，2025年2月箕星就向美国FDA递交了评估CX11治疗美国肥胖及超重患者的疗效和安全性2期新药临床试验申请（IND）；2025年4月，CX11IND获FDA批准，6月完成首例患者入组。今年11月13日，箕星获美国FDA批准开展CX11用于治疗2型糖尿病的2期临床试验。此项全球多中心2期试验旨在评估CX11治疗血糖控制不佳的2型糖尿病（T2DM）患者的疗效和安全性。口服小分子GLP-1无需打针，患者肠胃副作用小，耐受性和患者体验会更好。因此，考虑到GLP-1广阔的消费型市场，口服小分子药物具有不可小觑的差异化优势。在全球范围内，目前尚无口服小分子GLP-1类药物获批上市。“箕星当前要专注做好的就是加速CX11在美国市场的开发，争取在这个市场进入第一梯队。”牟艳萍指出。据牟艳萍介绍，CX11治疗美国肥胖及超重患者的疗效和安全性2期研究结果有望在2026年上半年出炉，如果数据积极，箕星将迅速在全球范围内开展3期注册临床研究，加速推动CX11的全球上市。“我们追求的目标是让CX11成为首个开展全球3期临床研究的、中国原研的小分子口服GLP-1RA候选药物。”结语毫无疑问，转型后的箕星选择了一条热门且充满想象空间的赛道，其在小分子口服GLP-1RA类药物市场追赶礼来的赛跑也充满看点，但牟艳萍认为，箕星的一个更重要的使命是为中国创新药全球化探索出一条新路，要敢于打造出一个全球化的“箕星模式”。今年7月，牟艳萍荣登《财富》2025年中国最具影响力的商界女性榜单（未来榜），在接受采访时，她指出，中国已经成为全球创新的一个重要策源地，在生物制药领域已经呈现中国和美国创新齐头并进的态势，此时此刻，致力于让中国创新药惠及全球患者就是一份很值得去追求的事业。“全球化是中国本土创新药企更上一层楼的必然选择，是中国创新药寻求价值最大化的必经之路；无论是小型的生物科技公司，还是更具规模的生物制药公司，都应该在全球化的框架下制订企业发展战略，而且要不惧失败，勇闯全球市场。”牟艳萍总结道。特刊|该文章由箕星药业提供，非《财富》（中文版）编辑内容，文责自负。