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项与 阿那白滞素生物类似药 (上海百迈博) 相关的临床试验评估重组人白细胞介素-1受体拮抗剂(rhIL-1Ra)治疗成人中重度活动性类风湿关节炎的有效性和安全性的III期临床试验
主要目的:评价重组人白细胞介素-1受体拮抗剂注射液(rhIL-1Ra)治疗经≥1种缓解病情抗风湿药物(DMARDs)治疗失败的中重度活动性类风湿关节炎(RA)的有效性。 次要目的:评价rhIL-1Ra治疗经≥1种DMARDs治疗失败的中重度活动性RA的安全性和免疫原性。
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项与 阿那白滞素生物类似药 (上海百迈博) 相关的新闻(医药)编者按:本文来自药智网,作者赵言午;赛柏蓝授权转载,编辑相宜
2024年国家医保药品目录调整,这18款高值罕见病药物将成为重点关注对象。
01
18款高值罕见病药物盘点
弗若斯特沙利文(下文简称沙利文)《2024中国罕见病行业趋势观察报告》显示,按截至2024年2月国内罕见病药物获批情况统计,共有50种罕见病的53种药物未纳入国家医保目录,2024年的目录外罕见病药调整入局,注定又是一场充满希望的盛事。
不惧高值,向填补保障空白进发。诺西那生钠注射液的国谈成功,开启了高值罕见病药进医保目录的元年,此后,更多高值罕见病药被纳入国家医保目录,如2023年被纳入目录的艾加莫德α注射液(20ml:0.4g/瓶)、依库珠单抗注射液(30ml:300mg/瓶)和硫酸氢司美替尼胶囊(10mg和25mg/盒)。
在纳入医保前,上述3款药物的价格分别为1.03万元/瓶、1.9万元/瓶和2.05万元/盒(10mg)、4.13万元/盒(25mg),其中,仅以艾加莫德α注射液为例,用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人重症肌无力(gMG)患者,年治疗费用在30万元左右。
数据显示,3款药物目前价格为0.56万元/瓶、0.25万元/瓶和1.12万元/盒(10mg)、2.26万元/盒(25mg),价格降幅均超40%,最高达87%,加上医保报销部分,患者负担大幅降低。
值得一提的是,2023年堪称罕见病药国谈“大年”,一次性纳入15款罕见病药,数量达到过去几年的一半,且一次性填补10个病种的用药保障空白,未来的罕见病药谈判/竞价成功对象将在保障空白的高值药中产生。
18款高值保障空白药,第二批罕见病是重点。据统计,2023年及之前在国内获批已商业化的罕见病药中,共有27种罕见病的25种治疗药物未纳入医保,其中,18种药物在国内的年治疗费用为数十万元至百万元,这类罕见病药将成为2024年国家医保目录调整的重点关注对象。
表1 2023年及之前,国内已商业化未纳入医保且治疗费用高昂的罕见病药
注:标蓝部分为第二批罕见病目录的病种;数据来源:弗若斯特沙利文
值得注意的是,《第二批罕见病目录》是在2023年9月发布,晚于2023年国家医保目录调整工作正式启动时间,2024年的国家医保目录调整是首次覆盖《第二批罕见病目录》相关病种,18款高值罕见病药中用于治疗《第二批罕见病目录》相关病种的有阿那白滞素注射液、布罗索尤单抗注射液、氯马昔巴特口服溶液、塞奈吉明滴眼液、依马利尤单抗注射液、注射用丹曲林钠、达妥昔单抗β注射液、那西妥单抗注射液和吸入用一氧化氮等9款药物,这部分药物将成为调整的重中之重。
02
靠医保双赢
药企何乐不为
罕见病药物因研发成本高昂,多数定价昂贵,且由于市场容量小,商业化开发难度较大,往往陷入药企卖不出,患者买不起的尴尬境地。
进入医保目录是双赢。虽然被纳入医保后会大幅降价,但薄利多销,药企既能实现最大利润,患者群体又能最大范围得到治疗,双方在国家医保目录的牵线搭桥下实现双赢。
例如与诺西那生钠注射液同一年被纳入国家医保目录的阿加糖酶α注射用浓溶液,早在2020年8月就在国内获批。数据显示,2021年在国内公立医院销售额为319.28万元,当2022年1月起执行2021版医保目录后,阿加糖酶α注射用浓溶液快速放量,2022年和2023年分销售额分别同比增长918.02%和129.63%,2023年销售额已达7463.63万元。
图1 阿加糖酶α注射用浓溶液市场销售情况
诺西那生钠注射液也是一样,早在2019年2月就在国内获批,70万元一针的售价,让患者望而却步,尽管在2021年1月降价至55万元一针,还有部分城市如上海沪惠保的加持,但当年国内公立医院的销售额为1.16亿元,被纳入国家医保目录后,年度销售额立马超过4亿元。
2023年纳入国家医保目录的15款罕见病药中,有8款是在当年获批上市,让药企“跑”进医保目录的动力是未来同类产品的挤压,如拜马林制药的盐酸沙丙蝶呤片,早在2010年9月就进入国内市场,但一直未进入国家医保目录,虽然市场销售额逐年上涨,但销售峰值未过千万,最终因仿制药的上市,退出中国市场。
图2 盐酸沙丙蝶呤片市场销售情况
此外,东沛制药的塞奈吉明滴眼液2020年8月在国内获批上市,价格当时约为3.6万元/盒,总疗法费用约14万,尽管东沛制药在2021年启动“维你点亮”患者福利项目,分担支付压力,但整个疗程花费也要6-7万元,且在获批后的三年间无缘国家医保目录,销售额并不理想,2021年至2023年的国内公立医院销售额分别为582.45万元、160.26万元和355.31万元,2022年,东沛制药停止在中国推广塞奈吉明滴眼液,基本解散销售团队,仅保留少量医学部人员,如医院需要使用,将由东沛制药提供一次性配送。
塞奈吉明滴眼液在国内的注册有效期截止日为2025年8月,其适应症神经营养性角膜炎已被纳入《第二批罕见病目录》,这为塞奈吉明滴眼液迎来了新的市场机遇,或许东沛制药将一改之前在国内的商业化推广策略,积极向医保目录靠拢。
据罕见病信息网统计,2024年前5个月,国内新获批19款罕见病药物,获批药企也将借助2024年国家医保目录调整工作的契机,通过纳入医保保障体系助推商业化推广。
图3 2024年前5个月新获批罕见病药物
国家医保对罕见病的持续重点关注,正改变着药企对市场商业化推广策略的改变,越来越多的药企愿意加入到双赢的阵营中。
END
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2024年国家医保药品目录调整工作如期而至,前不久,国家医保局发布的《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》征求意见稿中,依然将罕见病治疗药物作为目录外药品调整范围的单列选项,且在准入条件上连续第4年取消罕见病用药获批年限限制,大有将“一个都不能少”进行到底的决心。
对于罕见病患者来说,在经历由无药可用到有药可医的漫长等待后,往往又陷入高昂治疗费用的黑暗之中,国家医保成为照亮黑暗的最强之光,让罕见病患者迎来新的生存希望,如曾以70万元一针的天价进入公众视野的诺西那生钠注射液,在2021年以3.3万元的“地板价”进入医保目录。
2024年国家医保药品目录调整,这18款高值罕见病药物将成为重点关注对象。
01
18款高值罕见病药物盘点
据弗若斯特沙利文(下文简称沙利文)《2024中国罕见病行业趋势观察报告》显示,按截至2024年2月国内罕见病药物获批情况统计,共有50种罕见病的53种药物未纳入国家医保目录,2024年的目录外罕见病药调整入局,注定又是一场充满希望的盛事。
不惧高值,向填补保障空白进发。诺西那生钠注射液的国谈成功,开启了高值罕见病药进医保目录的元年,此后更是一路高进,更多高值罕见病药被纳入国家医保目录,如2023年被纳入目录的艾加莫德α注射液(20ml:0.4g/瓶)、依库珠单抗注射液(30ml:300mg/瓶)和硫酸氢司美替尼胶囊(10mg和25mg/盒)。
在纳入医保前,上述3款药物的价格分别为1.03万元/瓶、1.9万元/瓶和2.05万元/盒(10mg)、4.13万元/盒(25mg),其中,仅以艾加莫德α注射液为例,用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人重症肌无力(gMG)患者,年治疗费用在30万元左右。
药智数据显示,3款药物目前价格为0.56万元/瓶、0.25万元/瓶和1.12/盒(10mg)、2.26万元/盒(25mg),价格降幅均超40%,最高达87%,加上医保报销部分,患者负担大幅降低。
值得一提的是,2023年堪称罕见病药国谈“大年”,一次性纳入15款罕见病药,数量达到过去几年的一半,且一次性填补10个病种的用药保障空白,未来的罕见病药谈判/竞价成功对象将在保障空白的高值药中产生。
18款高值保障空白药,第二批罕见病是重点。据统计,2023年及之前在国内获批已商业化的罕见病药中,共有27种罕见病的25种治疗药物未纳入医保,其中,18种药物在国内的年治疗费用为数十万元至百万元,这类罕见病药将成为2024年国家医保目录调整的重点关注对象。
表1 2023年及之前,国内已商业化未纳入医保且治疗费用高昂的罕见病药
注:标蓝部分为第二批罕见病目录的病种
数据来源:弗若斯特沙利文
值得注意的是,《第二批罕见病目录》是在2023年9月发布,晚于2023年国家医保目录调整工作正式启动时间,2024年的国家医保目录调整是首次覆盖《第二批罕见病目录》相关病种,18款高值罕见病药中用于治疗《第二批罕见病目录》相关病种的有阿那白滞素注射液、布罗索尤单抗注射液、氯马昔巴特口服溶液、塞奈吉明滴眼液、依马利尤单抗注射液、注射用丹曲林钠、达妥昔单抗β注射液、那西妥单抗注射液和吸入用一氧化氮等9款药物,这部分药物将成为调整的重中之重。
02
靠医保双赢,
药企何乐不为?
罕见病药物因研发成本高昂,多数定价昂贵,且由于市场容量小,商业化开发难度较大,往往陷入药企卖不出,患者买不起的尴尬境地。
进入医保目录是双赢。虽然被纳入医保后会大幅降价,但薄利多销,药企既能实现最大利润,患者群体又能最大范围得到治疗,双方在国家医保目录的牵线搭桥下实现双赢。
例如与诺西那生钠注射液同一年被纳入国家医保目录的阿加糖酶α注射用浓溶液,早在2020年8月就在国内获批,药智数据显示,2021年国内公立医院销售额为319.28万元,当2022年1月起执行2021版医保目录后,阿加糖酶α注射用浓溶液快速放量,2022年和2023年分销售额分别同比增长918.02%和129.63%,2023年销售额已达7463.63万元。
图1 阿加糖酶α注射用浓溶液市场销售情况
图片来源:药智数据
诺西那生钠注射液也是一样,早在2019年2月就在国内获批,70万元一针的售价,让患者望而却步,尽管在2021年1月降价至55万元一针,还有部分城市如上海沪惠保的加持,但当年国内公立医院的销售额为1.16亿元,被纳入国家医保目录后,年度销售额立马超过4亿元。
跑步进医保抢占市场。2023年纳入国家医保目录的15款罕见病药中,有8款是在当年获批上市,让药企“跑”进医保目录的动力是未来同类产品的挤压,如拜马林制药的盐酸沙丙蝶呤片,早在2010年9月就进入国内市场,但一直未进入国家医保目录,虽然市场销售额逐年上涨,但销售峰值未过千万,最终因仿制药的上市,退出中国市场。
图2 盐酸沙丙蝶呤片市场销售情况
图片来源:药智数据
此外,东沛制药的塞奈吉明滴眼液2020年8月在国内获批上市,价格当时约为3.6万元/盒,总疗法费用约14万,尽管东沛制药在2021年启动“维你点亮”患者福利项目,分担支付压力,但整个疗程花费也要6-7万元,且在获批后的三年间无缘国家医保目录,销售额并不理想,2021年至2023年的国内公立医院销售额分别为582.45万元、160.26万元和355.31万元,2022年,东沛制药停止在中国推广塞奈吉明滴眼液,基本解散销售团队,仅保留少量医学部人员,如医院需要使用,将由东沛制药提供一次性配送。
据国家药监局查询显示,塞奈吉明滴眼液在国内的注册有效期截止日为2025年8月,其适应症神经营养性角膜炎已被纳入《第二批罕见病目录》,这为塞奈吉明滴眼液迎来了新的市场机遇,笔者分析预测,东沛制药将一改之前在国内的商业化推广策略,积极向医保目录靠拢。
据罕见病信息网统计,2024年前5个月,国内新获批19款罕见病药物,获批药企也将借助2024年国家医保目录调整工作的契机,通过纳入医保保障体系助推商业化推广。
图3 2024年前5个月新获批罕见病药物
图片来源:罕见病信息网
国家医保对罕见病的持续重点关注,正改变着药企对市场商业化推广策略的改变,越来越多的药企愿意加入到双赢的阵营中。
03
结语
罕见病致病机制与常见病有异曲同工之妙,在药物开发史上,从研究罕见病扩展至常见病的例子并不少见,作为全球医药风向标的美国,罕见病药物市场规模中,非罕见病适应症的销售市场份额远超罕见病适应症,国家医保目录对罕见病的倾斜,也在积极改变国内罕见病药物研发格局,越来越多的药企乐意投入其中,期待一个都不少的那天早日来到。
参考来源:
1.罕见病信息网
2.弗若斯特沙利文《2024中国罕见病行业趋势观察报告》
3.界面新闻《罕见病不好做,东沛制药停止推广在华唯一产品》
声明:本内容仅用作医药行业信息传播,为作者独立观点,不代表药智网立场。如需转载,请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉,请联系maxuelian@yaozh.com。
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一系列的体外实验和动物实验也证明:在同等给药量时,相比此前已用于临床的 IL-1 通路抑制剂阿那白滞素(anakinra)和卡纳单抗(canakinumab),“利来西普”能产生更好的治疗效果。
▲图 | 丫丫的临床表型为关节炎以及生长发育迟缓(来源:资料图)
▲图 | 丫丫的基因突变位点示意图(来源:资料图)
▲图 | 丫丫接受治疗之前、以及服用卡那单抗治疗四个月后的左膝关节、右腕关节和骶髂关节的磁共振成像(来源:资料图)
▲图 | 俞晓敏(来源:俞晓敏)
概括来说,此次研究首次揭示了人类 IL-1R1 突变可以引起新型的自身炎症性疾病,并将相关致病机制加以阐明,研究人员根据致病机制来指导临床治疗,从而确定了最佳治疗方案,基于致病突变也研发出了效果更好的靶向药物。同时,这种打通“患者-临床-实验室”的全链条研究也是非常罕见的。
▲图 | 基因突变小鼠模型也表现出类风湿性关节炎的表型(来源:资料图)
▲图 | 相关论文(来源:Immunity)
浙江大学王宇沙博士和王俊博士、温州医科大学附属第二医院儿童风湿科郑雯洁主任是共同一作,浙江大学生命科学研究院周青教授和浙江大学良渚实验室俞晓敏研究员担任共同通讯作者 [1]。
俞晓敏表示,“利来西普”可以特异性地靶向 IL-1α 和 IL-1β,但却不会结合 IL-1Ra。
可以说,一个给丫丫带来病痛的 IL-1R1 K131E 基因突变,经过科学家的奇思妙改之后,极有可能在不久的将来造福更多患者。同时这款药物也是杭州吉倍思生物制药有限公司的第一款创新靶向药物。
俞晓敏表示:“我们计划将‘利来西普’尽早研发出来,让更多 IL-1 通路异常激活的患者受益。”
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