JV101

//   8月28日-29日，2025张江药谷国际创新大会先进疗法论坛在张江科学会堂盛大启幕。 10场平行论坛覆盖全球生物医药产业先进疗法领域最热话题，聚焦技术前沿突破、临床转化难点、产业生态构建及国际化合作机遇，旨在为生命科学产业搭建一个汇聚全球顶尖科学家、临床专家、企业领袖、投资机构及监管部门的权威对话平台。 在基因治疗分论坛，产业先锋、专家学者、监管领袖，深度探讨该领域的监管动向、技术破界等话题，以促进基因治疗产业的发展。 关于监管影响以及发展现状 前FDA药物审评和研究中心(CDER)定量药理学审评部部长 王亚宁 前FDA药物审评和研究中心(CDER)定量药理学审评部部长王亚宁分享了基因治疗监管新动态。FDA领导层更迭与政治化倾向一定程度上增加了中国药企出海的时间和资金成本。国内监管审批提速，但创新药上市后面临医保支付难题，成为制约商业化的关键因素。 L.E.K.合伙人及中国区业务负责人 王景烨 L.E.K.合伙人及中国区业务负责人王景烨：当前，我国细胞与基因疗法等领域研发管线增长迅猛，与发达国家的商业化差距正在缩小。今年我国诞生了首个获批的基因治疗药物。未来十年，仅在中国市场，精准医学将为患者、医疗系统乃至整个社会经济带来较大价值。但部分医疗工作者和患者对精准医学的认知仍需提升，教育任务艰巨。此外，基因治疗涉及大量敏感个人数据，在数据隐私、跨境传输及AI技术应用方面存在挑战。 关于产业挑战以及未来趋势 张科禾苗基金负责人姜涛，正序生物资源管理部负责人武冰冰，信念医药联合创始人肖啸，前FDA药物审评和研究中心(CDER)定量药理学审评部部长王亚宁，宜明生物研发副总裁仲明，L.E.K.合伙人及中国区业务负责人王景烨深入探讨了基因疗法的下一程。 研发成本、生产工艺、漫长随访期、市场规模等推高了基因治疗药物的成本。商业化与支付成为行业的挑战。多位嘉宾认为支付创新迫在眉睫，政府、保险机构、企业密切合作将有望提高基因治疗的可及性。 关于企业布局与临床进展 当前，我国基因疗法相继取得突破性进展，多款产品获批进入临床试验阶段。 愈方生物创始人兼首席科学官 张家毓 愈方生物创始人兼首席科学官张家毓：公司研发的首款药物JV101，主要用于治疗心衰，在上海东方医院开展的临床研究中，初步验证了该药物的安全性和有效性。 正序生物资源管理部负责人 武冰冰 正序生物资源管理部负责人武冰冰：公司碱基编辑药物CS-101注射液的研究者发起的临床研究成功治愈首位患者，成为中国首次通过碱基编辑疗法治愈镰刀型细胞贫血病的成功案例。 纽伦捷生物联合创始人兼首席科学家 刘月光 纽伦捷生物联合创始人兼首席科学家刘月光：公司NRG-103注射液已在国内完成研究者发起的临床研究，初步验证了其安全性与疗效，前不久，NRG-103获得FDA的IND批准，可开展针对胶质母细胞瘤（GBM）的临床研究。

按语  上海医药作为上实集团布局生命健康产业的核心平台，深入学习贯彻习近平总书记重要讲话精神，全面落实上海市委市政府部署要求，坚持“为国担当，勇为尖兵”，充分发挥“链主”企业作用，全力打造上海生物医药前沿产业创新中心，创设“一张桌”机制，合力构建“没有围墙”的开源创新中心，助力上海生物医药先导产业创新发展。《解放日报》2025年8月8日01版要闻对此进行了重点报道。 “工商研投”全产业链赋能，“上海前沿”开园不到一年入驻企业集体“破茧”。 这几天，资本市场上中国创新药板块厚积薄发，“涨”声四起，位于上海张江、开园不到一年的上海生物医药前沿产业创新中心（简称“上海前沿”）一期，也展现出创新企业集体“破茧”的可喜态势：愈方生物完成超亿元Pre-A轮融资；科金生物赴香港增设实验室；继拜耳之后，又有一家全球医药巨头选择在此设立孵化器和AI实验室…… 上海医药集团党委书记、董事长杨秋华说：“上海医药是上实集团布局生命健康产业的核心平台，具备‘工商研投’全产业链优势。作为‘链主’企业，我们携手一流高校培育的上海前沿，致力于为创新企业提供全链条、全生命周期服务支持，全力打造具有国际竞争力的生物医药产业开源创新生态，为‘上海方案’落地又添一支劲旅。” “一张桌”：让初创企业心无旁骛 在上海前沿，有一项受到入驻企业交口称赞的“一张桌”机制——创业者只需带着智慧与创意入驻，其他诸如资金、场地、服务等事务，可统统交由园区及“链主”上海医药统筹解决。特别是对于初创企业，能让他们心无旁骛投入技术研发和产品创新中去。 资金是初创企业的生命线。依托上实集团和上海医药的丰富资源，上海前沿积极布局：参与设立上实资本旗下上海生物医药创新转化基金二期，专注早期项目筛选与投资；引入上海国投母基金、上海生物医药基金等机构，为企业嫁接风投与股权投资桥梁；打造专属投资者中心，汇聚政府引导资金、风投、天使投资人、机构及高净值人群，构建“孵化—投资—并购”全链条网络。 愈方生物便是这条资金链上开出的美丽“花朵”。这家成立于2021年，专注于基因治疗药物研发的生物医药科技企业，在2022年仅有动物药效数据的情况下，就获得了上海生物医药创新转化基金3000多万元的天使轮领投。“上实集团在我们发展初期便给予投资支持，帮助我们度过艰难时期。而上海医药作为行业内的重要力量，一直以来也与我们有着理念上的契合与互动。这双重渊源，正是我们成为上海前沿首批入驻企业的重要原因。”愈方生物创始人兼首席科学官张家毓表示。 今年3月，愈方生物完成了超亿元的Pre-A轮融资，现有股东上海生物医药创新转化基金继续给予支持。同时，由他们研发的首款药物JV101，主要用于治疗心衰，在上海东方医院开展的临床研究中，已完成12例患者入组试验，初步验证了该药物的安全性和有效性。下一步，企业将进一步推进该药物在中国、澳大利亚和美国的临床开发。 创新链：覆盖企业全生命周期 覆盖企业全生命周期的创新链打造，是上海前沿的另一大核心任务。硬件设施方面，科创空间达12万平方米的上海前沿一期已全面启用，这里不仅有为“0—1阶段”初创企业量身定制的孵化器、加速器和共享实验室，还有为“1—10阶段”瞪羚企业配备的中试车间、甲类危化品仓库和双污水处理系统，满足不同发展阶段企业的多样化需求。 软件服务方面，浦江学科交叉论坛、浦江峰会、项目路演等一系列重磅活动在此频繁举办，更为入驻企业提供交流合作、资源对接的平台。同时，上海前沿积极加强沪港联动，利用上海医药与香港科技园共建沪港联合创新孵化器的资源优势，助力企业对接大湾区的科创资源。 科金生物是首批入驻企业之一，这家2022年成立的专注于基因编辑技术与细胞疗法的生物科技企业，对上海前沿的创新链建设赞不绝口。创始人兼首席执行官王海峰表示：“我在多个国家主持过研发项目，上海前沿的硬件设施和配套服务处于世界先进水平。” 王海峰还特别看好上海前沿背靠上海医药作为国内数一数二医药流通巨头所拥有的上药控股CSO（合同销售组织）服务体系，它为创新药提供的全生命周期管理服务、覆盖产品上市前合作到市场营销环节的流通链，将助力企业下一步能走通从研发到市场的产业链闭环。 在上海前沿的支持下，科金生物发展迅速，基因精准插入技术平台的首个管线：丙酮酸激酶缺乏症的全球首例患者已顺利出院一年，临床结果达到预期的安全性和有效性，针对其他遗传疾病以及肝癌的管线也即将进入临床阶段。目前，科金生物已启动A轮融资，并借助沪港联动优势，成功入驻香港科技园沪港联合创新孵化器，为接下来融资、出海、港股IPO布局。王海峰表示，科金生物将借着上海前沿的“东风”起飞。 耐心“织链”：打造世界级产业集群 生物医药产业具有高技术、高投入、高风险、长周期特征。放眼全球，许多发达国家的生物医药产业集群发展历程中，“链主”企业都发挥了关键作用。以丹麦—瑞典生物医药谷（Medicon Valley）为例，这里横跨丹麦东部和瑞典西南部，涉及2.1万平方公里面积，诺和诺德、灵北等全球研发制药巨头作为“链主”企业，不仅自身具备强大的研发和创新能力，还通过构建完善的产业生态，吸引了大量小型初创企业入驻，形成了大中小企业协同发展的良好局面。 丹麦—瑞典生物医药谷发展历程大致从2007年开始，到2017年形成现有格局，历经10年时间。其他世界知名药谷如美国波士顿、旧金山，瑞士巴塞尔……也无一不是走了一条“链主”耐心“织链”的长期主义发展之路。 上海前沿深谙此道。总经理李晓东介绍，在上实集团和上海医药的大力支持下，上海前沿将分三期开发，总规划220亩，一期75亩已建成启用，二期正在筹备，将满足生物医药研发全流程配套服务需求。上海前沿将持续集聚“政、产、学、研、医、资”要素，全力打造“没有围墙”的研发创新中心，聚焦细胞与基因治疗、罕见病药物等颠覆性技术领域，严选符合生态的优质企业；尤其重要的是，他们将发挥“耐心资本”的长周期支持优势，为硬科技企业提供跨发展阶段的坚定陪伴，上下游协同，向着打造世界级生物医药产业集群的目标稳步迈进。 来源：解放日报 作者：吴卫群/高晨辉 点击“阅读原文”查看更多