IN-015

2024年11月1日，深信生物（“Innorna”），一家处于临床阶段、聚焦于脂质纳米颗粒（LNP）递送技术及创新RNA疗法开发的生物制药公司，宣布美国FDA授予其在研创新mRNA药物IN015儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。IN015用于治疗进行性 家族性肝内胆汁淤积症 （Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC），这是一种严重危害生命的遗传性疾病。获得RPDD将极大地促进IN015的临床开发，使患者尽快受益。获得RPDD还意味着FDA可能在IN015产品获批后授予深信生物优先审评券。 2024年7月，深信生物另一款针对PFIC的mRNA药物IN016已获得美国FDA授予RPDD。IN015与IN016靶向不同的功能蛋白，以期达成对PFIC更加全面的治疗作用。 关于进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和IN015 PFIC是一组罕见的异质性常染色体隐性遗传性疾病，因基因突变导致胆汁排除障碍，发生肝内胆汁淤积。PFIC患者通常表现为黄疸、肝肿大、瘙痒、 脾肿大 、腹泻等症状，病情呈进行性进展，可发展为肝损伤、纤维化及肝硬化，因而造成较高的死亡率。尽管目前有一些可能起到缓解和支持作用的治疗方法，但PFIC迄今仍缺乏有效治疗途径。IN015旨在通过恢复缺陷蛋白，使胆汁排除正常化，以缓解PFIC患者的症状，从根本上治疗由于基因突变导致的进行性家族性肝内胆汁淤积症。