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9月12日，致力开发抗肿瘤AAV基因疗法的新创公司Vironexis Biotherapeutics退出隐身模式，发布了其TransJoin™ AAV基因疗法平台以及由十余种候选产品组成的产品管线，这些候选产品主要用于治疗血液型癌症、实体瘤转移预防和癌症疫苗。
与此同时公司获得了2600万美元（约1.85亿元）的种子基金，本轮融资由Drive Capital和Future Ventures领投，Moonshots Capital和Capital Factory 参投。这些投资者支持Vironexis的使命，即开发现货型单剂量基因疗法，以更有效、更安全、更持久地治疗癌症。
TransJoin™平台能使患者体内表达一种工程转基因，将全身的T细胞重新导向肿瘤细胞。这项专有技术只需一次用药，就能架起一座连接T细胞和肿瘤细胞的桥梁，促进T细胞介导的长期、持续的肿瘤杀伤。TransJoin的基础技术是从全美儿童医院获得的许可。此外，该平台的低剂量 AAV 递送旨在减少毒性和不良事件。
根据公司官网，现公司研发管线共13条，主要针对血癌、实体瘤和癌症预防。
该公司首个候选基因疗法产品 VNX-101 用于治疗CD19+ 急性淋巴细胞白血病，其新药研究（IND）申请已获得美国FDA批准。Vironexis预计将于2024年第四季度启动VNX-101的1/2期临床试验，这将标志着AAV递送癌症免疫疗法的首次临床试验。VNX-101 已获得美国FDA的快速通道认证和罕见儿科疾病认证。
Vironexis公司的第二个项目VNX-202正在获得美国FDA的IND前意见，该项目用于预防转移性HER2+癌症（包括乳腺癌和其他肿瘤类型），计划于2025年开始在1/2期临床试验中给患者用药。
公司目前的其他候选产品包括治疗BCMA/GPRC5D+ 多发性骨髓瘤的VNX-102、CD19/20+ B细胞淋巴瘤的VNX-103；针对GD2+神经母细胞瘤的VNX-201、针对乳腺癌的VNX-202、针对HER2+胃癌的VNX-203、针对PSMA+和MSLN+胰腺癌的VNX-204、针对B7H3+骨肉瘤的VNX-206和GP350+ 鼻咽癌转移的药物VNX-207；针对GP350+ 鼻咽癌的癌症疫苗VNX-301；以及针对CD19+系统性红斑狼疮的治疗方法VNX-101-2，Vironexis表示计划与该项目合作以进行未来开发。
Vironexis联合创始人兼首席执行官Samit Varma表示：“我们很高兴能够推出Vironexis，揭示我们在推进AAV递送T细胞免疫疗法方面取得的显著进展。我们的新技术建立在T细胞免疫疗法的基础之上，同时克服了CAR-T和双特异性抗体等现有方法的关键缺陷和挑战。我们相信，我们有机会大幅提高这些药物类别的安全性、有效性和持久性，同时简化生产流程并显著减轻患者的治疗负担。我们专注于执行，在短短三年内就建立了一个庞大的研发管线和一个可用于临床的先导项目。我们正在以最快的速度为患者改变癌症治疗的未来。”
Drive Capital合伙人Molly Bonakdarpour评论说：“作为一项投资组合，Vironexis 完美地融合了突破性技术、令人印象深刻的临床前数据、对患者产生巨大影响的潜力，以及一支拥有深厚相关专业知识、在公司组建、战略思考和成功执行方面拥有良好记录的创始团队。Vironexis 在很短的时间内就取得了令人瞩目的成就。我们期待着它即将转型为一家临床阶段的公司。”
Future Ventures的联合创始人Steve Jurvetson补充说：“我们不仅被 TransJoin 技术的新颖性所吸引，还被其广泛的适用性所吸引，它涵盖了血液癌症、实体瘤转移预防、癌症疫苗以及免疫疾病的治疗。这一平台的多功能性确实非常突出，Vironexis 团队在快速建立管线以探索这些机会的广阔性方面取得的进展也是非凡的。”
总结
作为基因治疗领域研究热点，目前AAV基因疗法领域已吸引了一大批药企入局，包括Spark、Regenxbio、uniQure、BioMarin、信致医药、至善唯新等。国内约有22家布局AAV基因疗法的企业（见下表）。除上述公司外，AAV领域的药企或CDMO公司还有鼎新基因、诺洁贝、安龙生物、贝思奥、康璟生物、神拓生物、领诺医药、目镜生物、五加和、九天生物、玮美基因、神济昌华、凌意生物、华毅乐健、星眸生物、惟佑基因等。
参考资料：公司官网
