Vironexis Biotherapeutics, Inc.

行业动态速览 会议推荐 01 相约沈阳，派真生物诚邀您参加国际基因组学大会第七届眼科大会(ICGEYE) 国际基因组学大会第七届眼科大会(ICGEYE)”将于 2024年9月20日-9月21日在沈阳召开。派真生物产品总监钟德清有幸受邀在基因治疗与基因大数据论坛下就《AAV基因治疗产品CMC开发关键考量-载体与处方设计》主题进行演讲，分享心得与经验，同时派真生物在展位HO4特设展台，安排多名专业技术人员在现场与您面对面沟通，答疑解惑；此外，我们还准备了精美礼品诚邀您亲临展位现场指导交流。 推荐阅读：会议邀请 | 相约沈阳，派真生物诚邀您参加国际基因组学大会第七届眼科大会(ICGEYE) 02 派真生物诚邀您共赴苏州-中国神经科学学会第十七届全国学术会议 中国神经科学学会第十七届全国学术会议将于2024年9月26日－29日在苏州国际博览中心A馆召开，派真生物在B34特设展台，参展期间我们将为您带来多样的互动环节和精美的礼品，参与即可领取礼品，更有我们的技术专家与您面对面交流洽谈，答疑解惑！期待与您相约，不见不散。 推荐阅读：会议邀请 | 派真生物诚邀您共赴苏州-中国神经科学学会第十七届全国学术会议 热点聚焦 01 体内编辑新赛道：mRNA介导的体内编辑CAR-巨噬细胞用于治疗肝癌的免疫治疗的研发结果发布 在2024年9月6号于北京召开的第八届免疫基因及细胞治疗大会上及2024年7月于德国汉堡举办的国际干细胞研究协会（ISSCR） 年会上，赛元生物创始人团队的研究人员们做了mRNA介导的体内编辑的CAR-巨噬细胞用于肝癌免疫治疗的报告。 推荐阅读：体内编辑新赛道：mRNA介导的体内编辑CAR-巨噬细胞用于治疗肝癌的免疫治疗的研发结果发布 02 使用双AAV9载体，首款DMD碱基编辑药物完成首例患者给药，开启DMD基因编辑治疗新篇章 近日，新芽基因宣布其碱基编辑药物GEN6050X注射液在一项研究者发起的临床试验（IIT）中，已完成首例DMD患者给药。 推荐阅读：使用双AAV9载体，首款DMD碱基编辑药物完成首例患者给药，开启DMD基因编辑治疗新篇章 03  瑞博生物自主研发治疗肾病的核酸药物RBD7007首个临床试验申请获得欧盟批准 近日，苏州瑞博生物技术股份有限公司（简称“瑞博生物”）自主研发的、靶向C5的siRNA药物RBD7007获欧盟临床试验许可，将在瑞典启动首次人体临床试验。  推荐阅读：瑞博生物自主研发治疗肾病的核酸药物RBD7007首个临床试验申请获得欧盟批准 04 中检院最新 | 改良mRNA疫苗质控dsRNA检测方法 2024年8月21日，中检院团队在Protein & Cell(IF=13.6)上发表题为“An improved method for the detection of double-stranded RNA suitable for quality control of mRNA vaccines”的Research文章，展示了一种关于dsRNA检测的改进方法。 推荐阅读：中检院最新 | 改良mRNA疫苗质控dsRNA检测方法 创新突破 01 柳叶刀：AAV基因治疗，将遗传性失明患者视力提升超百倍 一项最新临床研究表明，AAV基因治疗对GUCY2D基因突变引起的Leber先天性黑蒙症1型（LCA1）展示了良好的治疗前景。LCA1是一种罕见的遗传性视网膜疾病，常导致儿童早期失明。该临床试验结果显示，接受基于AAV5的基因疗法（ATSN-101）治疗后，一些患者的视力提高了100倍，而一些接受最大剂量治疗的患者的视力甚至提高了10000倍。 Safety and efficacy of ATSN-101 in patients with Leber congenital amaurosis caused by biallelic mutations in GUCY2D: a phase 1/2, multicentre, open-label, unilateral dose escalation study 为题，于2024年9月7日发表在了国际顶尖医学期刊《柳叶刀》（The Lancet）上。 推荐阅读：柳叶刀：AAV基因治疗，将遗传性失明患者视力提升超百倍 02 Nature子刊：曾春雨团队证实α-酮戊二酸可促进心肌梗死后心脏再生 近日，陆军军医大学陆军特色医学中心（大坪医院）曾春雨团队在 Nature 子刊 Nature Cardiovascular Research 上发表了题为：α-Ketoglutarate promotes cardiomyocyte proliferation and heart regeneration after myocardial infarction 的研究论文。 该研究表明，α-酮戊二酸（α-KG）促进心肌梗死（MI）后心肌细胞（CM）的增殖和心脏再生。 推荐阅读：Nature子刊：曾春雨团队证实α-酮戊二酸可促进心肌梗死后心脏再生 03 Moderna公司最新论文：mRNA疗法治疗T细胞介导的自身免疫病 2024年9月6日，mRNA疫苗巨头Moderna公司在 Cell 子刊 Cell Reports Medicine 上发表了题为：mRNA-delivery of IDO1 suppresses T cell-mediated autoimmunity 的研究论文。 该研究表明，使用脂质纳米颗粒（LNP）递送mRNA以表达IDO1，能够抑制多种由T细胞介导的自身免疫疾病。 推荐阅读：Moderna公司最新论文：mRNA疗法治疗T细胞介导的自身免疫病 04 sgRNA设计方法及靶基因细胞敲除的应用 基于CRISPR经典的基因敲除系统包含sgRNA序列和Cas蛋白，sgRNA序列长度一般为20个核苷酸。常用于DNA双链切割活性的Cas蛋白包括Cas9和Cas12。由于不同Cas蛋白识别的PAM序列，切割效率及特异性不同，本文将以Cas9蛋白为例详细介绍sgRNA的设计，质粒构建及细胞敲除过程。 推荐阅读： sgRNA设计方法及靶基因细胞敲除的应用 资本速递 01 新锐！2600万美元种子轮融资，开发AAV基因疗法治疗肿瘤 9月12日，加利福尼亚州圣地亚哥，Vironexis Biotherapeutics专注于通过开创AAV递送的T细胞免疫疗法来改变癌症治疗的未来，宣布完成2600万美元种子轮融资，推出了其TransJoin™AAV基因治疗平台和一系列用于血液瘤、实体瘤转移预防和癌症疫苗的十多种候选产品。 推荐阅读：新锐！2600万美元种子轮融资，开发AAV基因疗法治疗肿瘤 02 贝斯生物完成A2轮融资，推进基于基因编辑技术的细胞与基因疗法 近日，贝斯生物宣布完成A2轮融资，融资金额达数千万人民币。 推荐阅读：贝斯生物完成A2轮融资，推进基于基因编辑技术的细胞与基因疗法 参考资料： https://mp.weixin.qq.com/s/2Kannds8cujPY1ytxT4FFg https://mp.weixin.qq.com/s/cYG5GRQ7YKjx0LJ8w65rKA https://mp.weixin.qq.com/s/cI2I6PqXUtoEugZdpQr40w https://mp.weixin.qq.com/s/mjLkPe3e-s06mEPUUanYfw https://mp.weixin.qq.com/s/RpTxD5sD7I-J_6govS7DQA https://mp.weixin.qq.com/s/cgH6tdZK98rBtPg-tHUOzQ https://mp.weixin.qq.com/s/KJjvi-b4_qr_LFsimYW50A https://mp.weixin.qq.com/s/yTTTwJ8dPtQXSaGEfz5MWQ https://mp.weixin.qq.com/s/0WxWBOtYmt9GmvB8-CATrA https://mp.weixin.qq.com/s/N18ZJlvKn7syHDlYgA9rqw https://mp.weixin.qq.com/s/maM-ap696FK6MeA6iDDW9Q https://mp.weixin.qq.com/s/cWRxc0btbhY8_z7TECSaJg 关于派真生物

有死亡，就有新生。 尽管近来生物技术领域的整体环境不是很好，但是新的概念和技术还是能够获得认可。近来，一家基因治疗公司宣布完成2600万美元的种子轮融资，走出隐匿模式。 这家公司名为Vironexis Biotherapeutics，致力于开发用于肿瘤治疗的AAV基因治疗方法。 Vironexis基于一种TransJoin腺相关病毒（AAV）基因疗法平台，将AAV载体技术与肿瘤免疫治疗学结合，利用AAV载体表达CD3/TAA双特异性蛋白，通过静脉注射进体内后指导肝脏细胞持续分泌这种治疗性蛋白，旨在一次性给药实现长期持续的T细胞介导的肿瘤细胞杀伤。 TransJoin技术由俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院（Nationwide Children's Hospital）授权而来，TransJoin技术由该医院的儿科部门负责人Timothy Cripes领导，曾发表在期刊Science Advances上。 在该研究中，研究人员通过AAV载体实现体内基因转移，实现了蛋白质免疫治疗药物的长时间全身血清水平。在CD19淋巴瘤异种移植模型中证明了原理验证，使用单次静脉给药剂量的AAV成功表达分泌了blinatumomab。 值得注意的是，Vironexis基于TransJoin平台，已经开发出首款候选药物VNX-101。VNX-101已经获得了美国FDA的IND批准，用于治疗CD19阳性急性淋巴细胞白血病。另外，VNX-101还获得FDA授予的快速通道资格和罕见儿科疾病资格。 根据报道，VNX-101是首个获批临床的肿瘤治疗的AAV基因疗法。 此外，Vironexis还有十多款候选药物正在开发中，首款产品VNX-101预计将于今年第四季度推进临床试验患者入组，以及于明年推进第二款候选药物VNX-202的临床研究。 但是，值得注意的是，AAV基因治疗相对于目前的肿瘤免疫治疗（例如抗体药物、CAR-T等）的价格更高。也存在一定的局限性，包括AAV预测抗体、安全性、有效性等等。 参考资料： 1.https://www.biopharmadive.com/news/vironexis-gene-therapy-startup-launch-cancer-aav-trial/726834/ 2.https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.abm1890#F1 本周好文推荐 如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处 · · · · · · · ·

▎药明康德内容团队报道 根据即刻药数数据库，上周（9月9日~9月15日），全球生物制药领域至少14家致力于创新药研发的公司宣布完成新一轮融资，其中包含2家中国公司。这些最新获得资本市场青睐的新锐公司主要致力于多肽、抗体、耐药菌抗菌素、细胞和基因疗法、放射性药物等领域。 泽纳仕生物（Zenas BioPharma） 融资轮次：IPO 融资金额：2.25亿美元 9月13日，泽纳仕生物宣布在纳斯达克上市，并将首次公开发行股票（IPO）定价为每股17.00美元，预计募资总金额为2.25亿美元。泽纳仕生物成立于2021年，致力于开发免疫治疗药物。该公司于2023年获得1.18亿美元B轮融资，由Enavate Sciences领投，维梧资本等投资方跟投。 目前，泽纳仕生物正在开展CD19 x FcƳRIIB双特异性抗体obexelimab治疗IgG4相关疾病（IgG4-RD）和自身免疫疾病的临床研究。2023年9月，泽纳仕生物宣布就这款新药与百时美施贵宝公司达成合作，涉及5000万美元预付款以及其他潜在款项，后者还对其进行股权投资。泽纳仕生物另一款在研新药ZB001是靶向胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）的抗体药物，拟开发用于治疗甲状腺眼病。 贝斯生物 融资轮次：A2轮 融资金额：数千万元 9月13日，贝斯生物宣布完成数千万人民币的A2轮融资，由戈壁大湾区（Gobi Partners GBA）管理的AEF大湾区创业基金领投。此前，贝斯生物已累计获得了数千万美元的种子轮和A轮投资，并获得国际生物制药风险投资机构的支持。本轮融资将用于加强贝斯生物的研发团队、优化产品管线、加速临床试验，并为未来的商业化奠定坚实的基础。 贝斯生物成立于2021年，是一家专注于基因编辑领域基础创新的技术驱动型创新公司。自成立以来，该公司一直致力于开发创新的细胞疗法和基因编辑产品，用于治疗癌症和遗传疾病。今年7月，贝斯生物首款产品NK510——一款基于碱基编辑技术的自然杀伤细胞（NK）产品已经向中国NMPA申报IND并获得受理。除了NK510之外，贝斯生物的产品管线还包括多个针对血液恶性肿瘤和自身免疫疾病的碱基编辑NK细胞产品，以及通用CAR免疫疗法和体内基因编辑产品。 MBX Biosciences 融资轮次：IPO 融资金额：1.63亿美元 9月13日，专注于新型肽类药物研发的MBX Biosciences宣布于纳斯达克上市，公开发行价为每股16美元，总募资金额预计将达到1.632亿美元。今年8月，该公司刚刚完成由Deep Track Capital领投的6350万美元的C轮融资。 MBX Biosciences专注于发现和开发新型肽疗法，用于内分泌和代谢紊乱治疗。该公司的MBX 2109是一款甲状旁腺激素肽前体药物，已进入甲状旁腺功能减退症的2期临床试验，预计将于2025年三季度获得基线结果。另一款MBX 1416是用于减肥后低血糖的候选产品，正在进行1期研究。该公司还拥有肥胖和代谢性疾病的早期候选药物组合，其中长效GLP-1/GIP受体共激动剂前药MBX 4291正在推进IND申报。 Vironexis Biotherapeutics 融资轮次：种子轮 融资金额：2600万美元 9月13日，Vironexis Biotherapeutics宣布走出隐匿模式，推出其TransJoin腺相关病毒（AAV）基因疗法平台，并展示了血液癌症、预防实体瘤转移及癌症疫苗等十余款候选产品。Vironexis同时完成了2600万美元的种子轮融资，该轮融资由Drive Capital和Future Ventures领投，Moonshots Capital和Capital Factory参投。 Vironexis首个候选基因疗法VNX-101的IND申请已获得FDA许可，拟治疗CD19阳性急性淋巴细胞白血病。该公司计划2024年第四季度启动VNX-101的1/2期临床试验的患者入组工作。Vironexis的第二个项目VNX-202用于预防HER2阳性癌症的转移，计划在2025年启动1/2期临床试验。其他候选产品还包括治疗BCMA/GPRC5D阳性多发性骨髓瘤、CD19/20阳性B细胞淋巴瘤的产品；预防GD2阳性神经母细胞瘤、HER2阳性胃癌、PSMA阳性和MSLN阳性胰腺癌、B7H3阳性骨肉瘤和GP350阳性鼻咽癌的在研疗法。 PhoreMost 融资轮次：B轮 融资金额：1200万美元 9月11日，针对“不可成药”靶点开发蛋白降解等药物的PhoreMost公司宣布完成1200万美元B轮融资。PhoreMost成立于2014年，该公司正在基于“蛋白质干扰技术”开发下一代表型筛选平台，以识别未来治疗的新靶标。该公司的在研产品涉及癌症、衰老、靶向蛋白质降解等领域。最近几年，PhoreMost与包括罗氏（Roche）在内的多家公司达成研发合作。 Radiant Biotherapeutics 融资轮次：A轮 融资金额：3500万美元 9月11日，致力于开发抗体药物的Radiant Biotherapeutics宣布完成3500万美元的A轮融资，由比尔及梅琳达·盖茨基金会（Bill & Melinda Gates Foundation）和Amplitude Ventures共同领投。其他投资者包括加拿大商业发展银行投资部门BDC Capital，以及由abrdn公司管理的投资基金abrdn。现有投资者FACIT、Alexandria Venture Investments和多伦多创新加速合作伙伴（TIAP）也参与了本轮融资。本次融资将支持该公司主打项目4-1BB推进至临床试验开发阶段。 Radiant公司的专有Multabody平台旨在开发具“best-in-class”潜力的抗体疗法。Multabody平台通过增强靶标结合强度来克服现有抗体疗法的不足。此外，通过该平台所开发的抗体具多特异性，能靶向不同的致病蛋白以及同一靶标蛋白的多个表位。这些特性使Multabody平台所开发的疗法在治疗实体瘤、血液癌症、传染性疾病等多个治疗领域中展现出极强的效力。 PanTera 融资轮次：A轮 融资金额：9300万欧元 9月11日，PanTera宣布完成9300万欧元的超额A轮融资，以加速其放射性同位素锕-225（Ac-225）的生产。该轮融资由EQT Life Sciences领投，Kurma Partners、Eurazeo、Korys、Paladin和PMV等机构跟投。PanTera成立于2022年9月，致力于Ac-225的大规模生产，以提高基于Ac-225的潜在创新癌症疗法的可及性。 BioVersys 融资轮次：战略投资 融资金额：600万美元 9月11日，专注于研究和开发新型抗菌产品以治疗多药耐药性的细菌引起的严重危及生命的感染的BioVersys AG宣布获得600万美元战略投资，由Guangzhou Sino-Israel Bio-Industry Investment Fund 2 LLP (GIBF) 投资。该投资将扩大其产品管线BV100在中国的临床开发。 BioVersys AG专注于发现、开发和商业化新型抗菌产品，以治疗由多重耐药细菌引起的严重危及生命的感染。其主要研发项目与葛兰素史克（GSK）和法国里尔大学达成联盟合作，以解决了鲍曼不动杆菌（BV100，2期临床）和结核病（alpibectir，2a期临床）的医院感染问题。该公司的候选药物来自其内部技术平台——TRIC和Ansamycin Chemistry（安霉素化学），旨在克服耐药机制，阻断毒力产生，直接影响有害细菌的发病机制。BioVersys位于瑞士巴塞尔的生物技术中心。 Remedium Bio 融资轮次：未知轮 融资金额：未透露 9月10日，LifeSpan Vision Ventures宣布完成对Remedium Bio的投资。Remedium Bio是一家新型基因疗法开发公司。该公司正在开发一种可调剂量基因治疗平台，可以用单次注射、剂量可调的基因治疗取代广泛的多蛋白注射治疗。这种通过皮下注射进行的治疗更具安全、局部、持久优势，且成本低于许多蛋白质疗法。该轮融资将用于推动该公司主要候选产品RMD-1202进入1期研究。RMD-1202是GLP-1受体激动剂，其减肥、血糖控制和胰岛素反应优于每日GLP-1蛋白注射，具有潜在的安全性和耐受性。 君合盟生物 融资轮次：B+轮 融资金额：2亿元 9月10日，君合盟生物宣布完成超2亿元B+轮融资，由国投创合领投，弘盛资本、元禾控股、新氧集团、合君医药跟投。本轮融资资金将主要用于推进其在研管线开发，快产品管线产业化及商业化推广。君合盟生物专注于重组蛋白创新药物及合成生物学领域创新产品开发，管线围绕严肃医疗、消费医疗、代谢等蛋白药物领域，包括重组I/III型人胶原蛋白原液及制剂、重组A型肉毒毒素等。 Epsilogen 融资轮次：B轮 融资金额：1250万英镑 9月10日，致力于开发治疗癌症的新型免疫球蛋白 E (IgE) 抗体的Epsilogen公司宣布完成1250英镑的B轮融资。2023年7月，该公司公布了其IgE抗体MOv18 IgE治疗表达叶酸受体-α的晚期实体瘤患者的1期临床试验的积极数据。 Candid Therapeutics 融资轮次：A轮 融资金额：3.7亿美元 9月10日，Candid Therapeutics宣布走出隐匿模式，通过合并和融资收购了Vignette Bio和TRC 2004，囊获两款T细胞连接器（TCE）管线，并同时完成超过3.7亿美元融资，以加速推动自身免疫疾病创新疗法的开发。此次融资由Venrock Healthcare Capital Partners、Fairmount、TCGX和venBio Partners共同领投，此外还有其他多家投资者参投。 Candid公司正在开发能够清除特定B淋巴细胞群的TCE抗体，以推进这类新型疗法在自身免疫疾病领域的应用。该公司旗下的两款TCE抗体包含来自Vignette Bio的BCMA x CD3双特异性抗体CND106，以及来自TRC 2004的CD20 x CD3双特异性抗体CND261。CND106和CND261都已完成了1期剂量递增研究。该公司新闻稿指出，这两种药物均具有成为针对各种自身免疫疾病“best-in-class”疗法的潜力。 Bambusa Therapeutics 融资轮次：种子轮 融资金额：1500万美元 9月9日消息，Bambusa Therapeutics完成约1500万美元种子轮融资，由BVF Partners L.P.和KKR旗下的Dawn Biopharma共同领投，Salvia GmbH和渶策资本（INCE Capital）跟投。本轮融资筹集的资金将用于加速其双特异性抗体管线的开发及1期临床研究的推进。公开信息显示，Bambusa的首席执行官兼联合创始人为徐姗姗博士。该公司专注于开发双特异性抗体疗法，以治疗免疫和炎症疾病。 Superluminal Medicines 融资轮次：A轮 融资金额：1.2亿美元 9月9日，Superluminal Medicines 宣布完成 1.2 亿美元的A轮融资，由RA Capital Management领投，Insight Partners、NVentures、礼来、Gaingels等参投。本次融资将支持其先导项目进入临床开发，并增加G蛋白偶联受体（GPCR）小分子药物管线。Superluminal Medicines致力于开发差异化的研发管线，以改变药物发现的速度和准确性。该公司利用深度生物学和化学专业知识、机器学习和专有数据基础设施的全面结合，以快速发现候选化合物。 希望在资本市场的助力下，更多前沿技术和创新疗法可以尽快造福病患。 参考资料： [1]各家公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。