OTOF-GT gene therapy(Sensorion SAS)

️ 免疫细胞疗法9篇 免疫细胞疗法#01 · 摘录时间06-14 07:20通用型 CAR-T PFS 超17个月！媲美自体，即将 III 期，赛道多维度发力 Caribou Biosciences公司宣布其同种异体CD19 CAR-T细胞疗法vispa-cel的I期ANTLER研究最新长期随访数据，中位无进展生存期（PFS）达到17.1个月，显示出与自体CAR-T产品相媲美的疗效。vispa-cel是全球首款采用PD-1基因敲除技术的同种异体CAR-T，旨在避免CAR-T细胞过早耗竭，提升细胞活性。在27例接受治疗的二线大B细胞淋巴瘤（2L LBCL）患者中，客观缓解率（ORR）达到82%，完全缓解率（CR）为56%，且安全性良好，未观察到移植物抗宿主病（GvHD）病例。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#02 · 摘录时间06-14 07:20通用型 CD22 CAR-T 获 RMAT 认定，已启动关键 Ⅱ 期临床 Cellectis公司宣布其在研的通用型CAR-T细胞疗法lasme-cel（UCART22）获得美国FDA的再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。lasme-cel靶向CD22，基于健康供体T细胞经基因编辑改造而成，属于“现货型”产品。在I/II期BALLI-01试验中，9例患者客观缓解率（ORR）达到100%，其中完全缓解/伴不完全血液学恢复的完全缓解（CR/CRi）率为56%，约80%的应答者达到微小残留病（MRD）阴性。安全性方面，40例接受治疗的患者中，≥3级细胞因子释放综合征（CRS）发生率仅为2.5%，展现了良好的安全性。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#03 · 摘录时间06-14 11:48体内CAR-T赛道爆发：易慕峰三管线齐发，慢病毒路线领跑国产第一梯队 2026年，体内CAR-T（In Vivo）技术从概念验证走向临床转化，易慕峰生物凭借其自研iMAGIC体内生成CAR-T平台，在半年内连续披露三条核心管线临床前数据，并完成近2亿元Pre-IPO融资，全面领跑国产体内细胞治疗赛道。易慕峰的体内CAR-T布局覆盖血液瘤、实体瘤全领域，三条管线分别针对血液瘤与实体瘤的核心靶点，形成差异化产品矩阵。IMV101（CD19靶点）在第67届美国血液学会（ASH）年会上首次公开临床前研究数据，验证了T细胞高度特异性转导、强效抗肿瘤活性和卓越安全性。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#04 · 摘录时间06-14 12:35Nature Cancer：黄河团队等揭示铁死亡会损害CAR-T细胞功能和抗癌疗效 黄河团队等在Nature Cancer发表研究，揭示铁死亡会损害CAR-T细胞功能和抗癌疗效。CAR-T细胞疗法已获批用于治疗多种血液系统恶性肿瘤，但其治疗效果仍不理想，许多患者最终复发。铁死亡是一种铁依赖性的受控细胞死亡形式，其特征是活性氧过度积累和脂质过氧化。研究发现，铁死亡可能会影响CAR-T细胞的激活与持久性，但CAR-T细胞是否会在体内中发生铁死亡，以及这种过程如何影响其功能，尚需进一步研究。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#05 · 摘录时间06-14 17:00Cell丨CAR-T细胞自主感知与动态调控的智能开关 斯坦福大学医学院的研究团队在Cell期刊上发表的论文中，提出了一种新的CAR-T细胞疗法策略。该策略利用ADAM17蛋白酶的条件性蛋白水解活性，赋予合成受体激活诱导的可逆脱落功能，使工程化T细胞能够自主调节受体表达与信号强度。这一创新方法旨在改善CAR-T细胞疗法的抗肿瘤持久性与安全性，解决传统CAR-T细胞疗法中存在的T细胞耗竭、高激活阈值和细胞因子相关毒性风险等问题。通过模拟自然T细胞的自我调节机制，该研究为CAR-T细胞疗法的设计和优化提供了新的思路。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#06 · 摘录时间06-14 18:202026 ASCO大咖说｜张航瑜教授解读CAR-T新突破，破解结直肠癌腹膜转移治疗难题 在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，浙江大学医学院附属第一医院张航瑜教授团队的研究成果“腹腔内输注快速制备的IL-9分泌型CEACAM5靶向CAR-T细胞治疗伴腹膜转移的晚期结直肠癌的I期研究”入选快速口头报告环节。该研究在靶点选择、CAR-T结构优化以及局部给药策略方面进行了深入探索，为结直肠癌的精准诊疗提供了新的视角。张航瑜教授的解读为结直肠癌领域带来了新的治疗思路和希望。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#07 · 摘录时间06-14 23:59【实体瘤·TCR-T治疗】国产TCR-T疗法NW101正式开放招募，卵巢癌、肺鳞癌、三阴乳腺癌等多癌种可申请 国产TCR-T疗法NW101正式开放招募，针对卵巢癌、肺鳞癌、三阴乳腺癌等多种实体瘤。PRAME作为一种癌基因蛋白，在多种实体瘤中高度表达，是肿瘤增殖的推手之一。《自然·医学》杂志发表的PRAME靶向TCR-T疗法1期临床数据显示，客观缓解率高达52.5%，中位无进展生存期达5.7个月，中位总生存期尚未达到，且TCR-T细胞可在外周血中持续存在超过2年，创造持久免疫记忆。这一疗法为实体瘤患者提供了新的治疗选择。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#08 · 摘录时间06-14 07:08Cell新故事：神经免疫影响TLS 神经免疫研究领域迎来了新的发展阶段，生信人团队强调神经系统对免疫系统的影响，特别是对三级淋巴结构（TLS）的形成。这一研究领域从直接影响免疫微环境中的免疫细胞，发展到关注基质、成纤维、间充质等边缘细胞，再到器官和组织层面的影响。最新的研究由Francis Crick Institute团队在Cell杂志发表，深入探讨了肺腺癌中局部感觉神经如何调控抗肿瘤免疫，这一发现为神经免疫方向的研究提供了新的方向和可能的治疗策略。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#09 · 摘录时间06-14 20:01别再只分“冷热”了！《Nature》重磅：肿瘤免疫正式跨入“空间生态型”时代 《Nature》杂志发表的一篇里程碑式研究彻底颠覆了肿瘤免疫治疗领域的传统认知。研究指出，肿瘤免疫研究正在从“数细胞”时代全面跨入“看生态”的新纪元。决定抗肿瘤命运的，不仅是免疫细胞的数量，更重要的是它们的位置和邻居。这一发现强调了肿瘤微环境中免疫细胞的空间分布和相互作用的重要性，为肿瘤免疫治疗提供了新的视角和研究方向。 阅读原文 → 干细胞与再生医学7篇 干细胞与再生医学#10 · 摘录时间06-14 08:01输注的细胞去哪儿了？全新成像技术实时追踪干细胞体内行踪 约翰・霍普金斯大学等科研机构联合完成的研究在《Science Advances》上发表，推出了磁粒子成像（MPI）活体流式细胞检测技术，实现了活体动物体内干细胞分钟级、高灵敏度的全身动态追踪与精确定量。这项技术通过超顺磁性氧化铁纳米颗粒标记细胞，清晰解锁了注射方式、细胞大小、给药剂量以及疾病状态对细胞体内器官分布的影响规律，为细胞治疗方案的优化与临床转化开辟了全新道路。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#11 · 摘录时间06-14 08:01疗效媲美注射方案！细胞外囊泡外用水凝胶，精准治疗特应性皮炎 韩国成均馆大学、仁川国立大学及S&E生物公司等机构联合研发的新型外用制剂，为特应性皮炎治疗带来全新突破。这款依托温敏水凝胶打造的无创疗法，兼顾高效疗效与使用舒适度，有望改写特应性皮炎的临床治疗格局。科研团队研发出透明质酸/泊洛沙姆F127复合温敏水凝胶（HP水凝胶），将临床级MSC-EVs负载其中，制成全新外用治疗制剂。该制剂在常温、冷藏状态下为液态，接触人体37℃体温后迅速转化为柔软凝胶，依托独特的剪切稀化特性，实现药物的有效释放。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#12 · 摘录时间06-14 17:00类器官周报 | 国自然联合基金13个研究方向明确纳入类器官模型；iPSC祖细胞生物打印母血管构建分级血管网络；气道类器官揭示气道炎症机制 德国维尔茨堡大学的研究团队在Advanced Science发表的研究中，通过优化FGXC生物墨水，实现了人iPSC来源中胚层祖细胞的单步挤出打印，成功构建了厘米级自组织“母血管”管状结构。这些预血管化中胚层类器官能够与母血管融合，形成空间连续的微血管网。此外，研究还涉及了3D打印微流控芯片整合ddECM实现hiPSC肾脏类器官血管化，以及气道类器官模型揭示微塑料经巨噬细胞旁分泌诱导气道炎症机制等进展。同时，国家自然科学基金2026年度联合基金明确将13个研究方向纳入类器官模型，标志着类器官技术在生物医学研究中的重要性日益凸显。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#13 · 摘录时间06-14 21:00静脉、鞘内、肌肉、鼻内：干细胞治疗为什么不能套用同一个方案？ 干细胞治疗的给药路径对其疗效至关重要。不同的给药路径会影响干细胞首先接触的组织环境、停留时间、作用位置和安全性评估。例如，静脉给药适合全身性炎症、免疫调节或多器官相关疾病研究，但细胞并非均匀分布，而是首先经过肺部微血管区域。鞘内给药更常见于神经系统相关研究，而肌肉注射和鼻内给药则适用于特定疾病。干细胞疗法正从早期探索阶段进入更重视剂量、路径和标准化设计的新阶段。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#14 · 摘录时间06-14 13:07Nature | 睡个好觉、坚持运动，能精准“打击”血液中的坏细胞 随着年龄增长，造血系统会发生克隆性造血，一些携带特定基因突变的造血干细胞会获得竞争优势，在骨髓中扩增。这些突变细胞不直接致癌，但会产生炎症信号，增加心血管疾病风险。西奈山医学院Cameron S. McAlpine团队在Nature发表研究，发现健康的生活方式不仅能抑制特定突变克隆的生长，还能精准地“重编程”这些坏细胞，使其变得不那么危险。研究针对四种常见的克隆性造血相关突变进行了系统分析，发现生活方式对克隆性造血的影响是突变依赖性的。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#15 · 摘录时间06-14 14:47关节内注射2次干细胞，总剂量约7000万，KOA 患者疼痛和功能显著改善，疗效可持续长达3年 膝骨关节炎（KOA）是一种退行性关节疾病，非手术干预如物理治疗、镇痛药和关节内注射是治疗KOA的首选方法，但通常只能提供暂时缓解。脂肪来源间充质干细胞（ADMSC）的应用显示出良好的应用前景。2026年4月29日，《干细胞转化医学》发表了一项研究报告，这是全球KOA中MSC治疗最长的随访研究之一。研究为一项前瞻性双盲安慰剂对照试验，共有40例患者接受关节内异体脂肪源间充质干细胞注射治疗，结果显示疼痛和功能显著改善，疗效可持续长达3年。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#16 · 摘录时间06-14 16:26Science：引发皮肤癌的竟然是毛囊上的干细胞？ 化学致癌物暴露后，谁才是真正被「击中」的那个细胞？这个问题在皮肤癌领域尚不清楚。加州大学旧金山分校Allan Balmain团队在Science在线发表研究，将化学诱导皮肤肿瘤的细胞起源锚定到毛囊上部的Lgr6和/或Lrig1干细胞，更表明此前被广泛研究的bulge区干细胞几乎不参与这一过程。长期以来的主流观点认为，毛囊bulge区储备着皮肤最「干」的干细胞群体，理应是最容易发生癌变的细胞。 阅读原文 → 基因治疗与编辑1篇 基因治疗与编辑#17 · 摘录时间06-14 13:58AAV药物关键质量属性及其分析控制难点 AAV药物研发实行梯度化、递进式专属分析管控逻辑，研发各阶段分析目的、检测粒度、方法学严谨度、质控判定标准完全差异化。药物早期靶点工艺筛选阶段，专属性分析核心偏向定性筛查与趋势研判，不苛求定量精准度。中试工艺放大与临床申报阶段，是AAV专属性分析方法定型、阈值固化的核心节点，分析性质从定性筛查转为定量合规检定，所有检测方法需要完成方法学验证。 阅读原文 → 产业动态和监管9篇 产业动态和监管#18 · 摘录时间06-14 11:53818号令首秀！首批3个备案项目释放5大核心信号，彻底重塑细胞治疗行业 中国生物技术发展中心发布了首批3个生物医学新技术临床研究备案完成项目，标志着国务院818号令的正式施行。在820个项目中，仅3个成功过审，通过率不足10%。这3个项目作为新审批标准下的样板，将指导行业理解未来中国生物医学新技术的监管逻辑和产业走向。818号令被称为中国细胞行业基本法，自2025年公布以来，行业一直在观望其影响。过去十年，细胞治疗行业在双轨制下野蛮生长，而新政策的实施将彻底重塑行业。 阅读原文 → 产业动态和监管#19 · 摘录时间06-14 12:52体内CAR-T有两把刷子 体内CAR-T疗法的热度再被推到新高点。礼来旗下Kelonia、传奇生物相继公布各自体内CAR-T疗法的临床数据，均展示出高响应率、缓解程度深的特点，并展现出良好的安全性表现。市场对体内CAR-T的预期继续升温，传奇生物单日股价暴涨超40%。除了礼来和传奇，包括吉利德、艾伯维、阿斯利康、BMS、Umoja等海外药企，以及云顶新耀、嘉晨西海等国内选手，在体内CAR-T领域均有临床布局，且积极推进。 阅读原文 → 产业动态和监管#20 · 摘录时间06-14 10:301.25亿美元！拜耳、强生投资一家基因疗法公司 美国基因药物公司SonoThera宣布完成1.25亿美元B轮超额认购融资，由Vida Ventures领投，拜耳、强生、UCB、大冢制药等跨国药企旗下投资机构共同参投。资金将用于推动其杜氏肌营养不良（DMD）和常染色体显性多囊肾病（ADPKD）核心项目进入临床。这些项目将利用SonoThera的专有RIPPLE平台，这是一种非病毒、超声介导的递送技术，旨在通过实现靶向、与大小无关的有效载荷递送，克服病毒载体的局限性，并支持可扩展和可重复的基因治疗开发。 阅读原文 → 产业动态和监管#21 · 摘录时间06-14 17:11国内一三甲医院成立细胞生物治疗研究中心，建设千余平米符合GMP标准的实验室 柳州市工人医院近日成立了该市首家细胞生物治疗研究中心，标志着国内前沿的细胞治疗技术正加速引入柳州本地。该研究中心的成立不仅有助于解决癌症、糖尿病、类风湿等疑难重症患者的治疗需求，也推动了柳州市相关产业的发展。柳州市工人医院作为广西地市级医院中最早设立博士后科研工作站的单位，拥有强大的科研实力和临床资源，为细胞生物治疗技术的研究和临床转化提供了坚实的基础。 阅读原文 → 产业动态和监管#22 · 摘录时间06-14 07:30再生元开始杀死比赛 再生元公司的耳聋AAV基因治疗Otarmeni获得FDA批准上市，并与美国政府达成协议，向美国患者免费提供Otarmeni，这一策略开始对竞争对手产生影响。法国生物技术公司Sensorion，专注于开发恢复、治疗和预防听力损失障碍的创新疗法，其最领先的管线SENS-501（OTOF-GT）是一款双载体AAV基因治疗，旨在通过利用AAV将功能性OTOF基因直接导入毛细胞，恢复由OTOF介导的听力损失。SENS-501已获得欧盟委员会孤儿药资格认定，及美国FDA罕见儿科疾病资格认定、孤儿药资格认定。由于再生元的免费供应策略，Sensorion已宣布退赛，这可能会继续影响其他OTOF基因治疗开发项目。 阅读原文 → 产业动态和监管#23 · 摘录时间06-14 07:30诺和诺德联合减重疗法公布三项3期临床结果；降脂小核酸疗法获积极临床进展…… | TIDES周报 诺和诺德公布了其长效胰淀素类似物和司美格鲁肽组成的固定剂量联合疗法CagriSema的3项3期临床试验结果。CagriSema设计为每周一次皮下注射，用于治疗早期2型糖尿病患者。Ionis Pharmaceuticals公司的降脂反义寡核苷酸（ASO）疗法olezarsen的2项3期临床试验结果积极，能显著降低严重高甘油三酯血症伴糖尿病患者发生急性胰腺炎的风险。信达生物公布了其双受体激动剂玛仕度肽注射液在中国中重度肥胖人群中开展的3期临床研究数据。舶望制药公布了其在研小干扰RNA（siRNA）BW-20805用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的2期临床更新数据。 阅读原文 → 产业动态和监管#24 · 摘录时间06-14 16:26美国学者首次对人类胚胎进行精准基因修饰，引发争议 哥伦比亚大学团队首次利用精准的碱基编辑技术成功修改了人类早期胚胎的基因，且未引发传统基因编辑中常见的染色体损伤。研究团队在人类胚胎中，将碱基编辑器以蛋白质形式在受精或原核阶段导入，成功对与调节坏胆固醇相关的PCSK9基因以及与镰状细胞病和地中海贫血相关的HBG1/HBG2基因进行了高效编辑，胚胎正常发育至囊胚阶段，染色体未出现异常。部分学者认为该成果是「比以往尝试更谨慎、更符合伦理的突破进展」，但也有伦理学家和分子生物学家担心，继续推进此类研究会使胚胎基因编辑逐步「常态化」。 阅读原文 → 产业动态和监管#25 · 摘录时间06-14 22:352025 年全球首创新药全新靶点盘点 2025年，全球首次获批的94款新药（不含疫苗、基因疗法）共涉及11个全新作用机制靶点，其中10款药物。这些新药靶点包括2种激酶、5种酶、1种肿瘤相关抗原及1种磷脂，对应6款小分子药、3款单抗、1款多肽药。这一成就标志着中国在全球新药研发领域的重要地位，其中部分新药在中国实现了全球首次获批。 阅读原文 → 产业动态和监管#26 · 摘录时间06-15 05:00大会议题 | Janet Woodcock主持，Peter Marks领衔，中美欧日加意监管专家齐聚上海！ 今年5月，第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》与第828号令《药品管理法实施条例》相继施行，标志着我国生物医学领域“技术”与“药品”互补协同的监管体系正式成型。这一变革回应了基因技术快速发展、个性化治疗从实验室走向临床的趋势，为罕见病患者带来制度保障与治愈希望。 阅读原文 →

2026年4月，再生元的耳聋AAV基因治疗Otarmeni获得FDA批准上市。与此同时，再生元与美国政府达成协议，将向美国患者免费提供Otarmeni。 而现在，再生元正凭着这一“免费供应”策略开始杀死比赛。 首位竞品公司已经宣布退赛，后续可能将继续影响其他OTOF基因治疗开发项目。 延伸阅读：首个耳科基因治疗上市！再生元：免费！ Sensorion退赛 Sensorion是一家法国生物技术公司，专注于开发恢复、治疗和预防听力损失障碍的创新疗法。其最领先的管线就是靶向OTOF基因的AAV基因治疗SENS-501（OTOF-GT）。 SENS-501（OTOF-GT）是一款双载体AAV基因治疗，由Sensorion于2019年与巴斯德研究所合作而成的。SENS-501旨在通过利用AAV将功能性OTOF基因直接导入毛细胞，恢复由OTOF介导的听力损失。已经获得欧盟委员会孤儿药资格认定，及美国FDA罕见儿科疾病资格认定、孤儿药资格认定。 SENS-501于2024年6月在clinicaltrials.gov上注册了首个临床试验。2026年3月，Sensorion报告了SENS-501的临床试验六个月随访数据，数据显示：早期疗效信号持续，具有良好的安全性和耐受性。 但是随着首个OTOF基因治疗药物的获批上市——免费的Otarmeni横空出世，彻底改变了OTOF基因治疗的开发环境和市场环境。 Sensorion经过审查后，决定停止SENS-501的临床开发活动，转而将资源集中在GJB2基因治疗SENS-601上，该项目最近在加拿大和法国提交了临床试验申请，并获得法国机构（ANSM）批准的快速通道程序。 是否会影响更多？ OTOF是听神经病常见的遗传学原因之一。据统计，全球范围内约有20万名因OTOF介导的听力损失。这是一个具有广阔市场的疾病，也促使了多家企业进行OTOF AAV基因治疗的开发。 包括再生元，其OTOF AAV基因治疗Otarmeni已经成功在美国获批上市。其他竞争对手包括礼来（礼来于2022年10月以4.87亿美元收购Akouos，获得了OTOF基因治疗AK-OTOF），以及已经宣布退赛的Sensorion；国内也有几家公司正在开发OTOF AAV，包括鼎新基因、星奥拓维等。 延伸阅读：中国基因治疗令五名耳聋患儿恢复听觉 然而随着再生元的Otarmeni成功上市并在美国免费供应，美国OTOF听力损失市场将彻底被再生元统治。 在失去了美国这一全球最大的创新药市场后，Sensorion果断放弃，其他项目会怎么样发展呢？ 根据礼来于2026年4月30日发布的第一季度财报显示，AK-OTOF仍在持续推进中，目前正在进行1/2期临床，已经招募了22名患者，预计将于2028年10月完成研究。 而海外其他的OTOF AAV项目信息不多，但预计Sensorion不会是第一个放弃的。 但，国内OTOF AAV项目受到的影响可能不会太高。随着中国创新药市场规模的不断增长，医生对细胞与基因治疗等创新药物临床应用意识的不断提升，未来中国的听力基因治疗市场规模仍然可观。并且，中国创新药企还能将药物拓展至周边亚太地区国家。 参考资料： 1.https://www.businesswire.com/news/home/20260609361868/en/Sensorion-Achieves-Key-Regulatory-Milestones-for-SENS-601-for-GJB2-related-Hearing-Loss-and-Selects-Program-as-Lead-Gene-Therapy-Candidate 2.https://sensorion2021tf.q4web.com/English/news/news-details/2026/Sensorion-Reports-Six-Month-Update-from-the-Audiogene-Phase-12-Trial-of-SENS-501-and-Advances-GJB2-GT-SENS-601-Toward-First-in-Human-Clinical-Development/default.aspx 3.https://investor.lilly.com/static-files/587c9bd3-6551-45c3-989d-ab60c49036bb 4.https://www.biopharmadive.com/news/sensorion-gene-therapy-hearing-loss-otof-gjb2/822609/