cmRNA1210

本文涉及大量转载内容，版权归属原作者，如涉侵权，请联系删除。    兆维    事业发展部     ——    Hongene    Biotech B&D INDUSTRY NEWS 核酸产业要闻半月报   01 国内药物研发进展 < 先衍生物 siRNA 药物 IND 获受理 1 月 4 日，成都先衍生物技术有限公司递交的用于治疗肥胖的 siRNA 药物 LDR2515 注射液临床试验申请（IND）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）受理，受理号为 CXHL2501532。 临床前研究表明，LDR2515 安全性良好，通过皮下注射，能够高效且持续抑制肝脏中抑制素 βE 亚基（INHBE）的表达，预计临床上可实现每半年至每年一次给药。 参考资料： https://mp.weixin.qq.com/s/OkOP5rMa47vW-a-xwRmekA 东阳光药：HBV siRNA 新药完成首例受试者入组 1 月 5 日，东阳光药（06887）发布公告，关于其自主研发的靶向乙型肝炎病毒的 siRNA 药物 HECN30227 的 I 期临床及小核酸平台研发进展。HECN30227 是公司拥有全球知识产权的 1 类新药，能够同时消除乙肝表面抗原（HBsAg）。 临床前数据表明，该药物具有泛基因型活性，并且在降低 HBsAg 水平方面对核苷类药物耐药株同样保持突出药效。截至目前，HECN30227 已完成国内首例受试者入组。 此外，公告还提到该公司自 2022 年起进军小核酸领域，构建了完整的研发平台，并申请专利超过 50 篇，布局超过 10 款小核酸管线，涵盖抗感染、心血管-肾脏-代谢、呼吸系统与肿瘤等四大领域。 参考资料： https://news.10jqka.com.cn/20260105/c673750077.shtml 赛诺菲 siRNA 降脂新药普乐司兰钠注射液在中国正式获批 1 月 6 日，赛诺菲（Sanofi）宣布创新 siRNA 药物普乐司兰钠（Plozasiran）注射液正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。 FCS 是一种高甘油三酯水平相关的遗传性疾病。作为作用于创新靶点 APOC3（载脂蛋白 C-III）mRNA 的 siRNA 药物。APOC3 是一种由肝脏产生的蛋白质，会减缓甘油三酯的分解和清除过程，提高甘油三酯水平。 2025 年 8 月 1 日，赛诺菲宣布与 Arrowhead Pharmaceuticals 的子公司维亚臻（Visirna Therapeutics）签署资产购买协议，获得在大中华区开发和商业化在研药物普乐司兰钠注射液的权利。 全球 III 期临床数据显示，FCS 患者使用普乐司兰钠注射液 1 个月即观察到空腹甘油三酯水平显著下降，治疗 10 个月空腹甘油三酯水平较基线降低 80%，12 个月急性胰腺炎发生风险较安慰剂降低 80%。在安全性方面，总体不良事件风险与安慰剂组无显著差异，且严重不良事件及停药几率低于安慰剂。同时，其每三个月一次皮下注射的给药方式提供了便捷、高依从性的治疗选择。 安全性研究结果显示，未发现普乐司兰钠注射液导致的显著增加的肾脏及肌肉相关不良事件，且研究入组包含联合他汀治疗患者。该药可为轻中度肾功能损伤患者或需联合他汀治疗的患者提供具有临床价值的新治疗选择。 参考资料： https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2026/2026-01-15-06-00-00-3219227 科锐迈德 cmRNA1210 药物 IND 申请获批 1 月 12 日，苏州科锐迈德生物医药科技有限公司（以下简称“科锐迈德”）的 cmRNA1210 注射液的 IND 申请获得 CDE 批准，拟用于治疗晚期实体瘤（如黑色素瘤，结直肠癌等），受理号为 CXSL2500906。 cmRNA1210 注射液是其自主开发的基于其环状 mRNA 平台的 IL-12 环状 mRNA ，通过瘤内注射，治疗不可切除、晚期实体肿瘤的 1 类治疗用生物制品。其能够编码单链人类白介素 12（IL-12），在肿瘤部位局部注射后，被细胞摄取并表达高浓度 IL-12。IL-12 可促进肿瘤微环境中 CD8+ T 细胞和 NK 细胞的杀伤作用，激活机体抗肿瘤免疫。 参考资料： https://www.cde.org.cn/ 中美瑞康 RAG-17 疗法 II 期临床首例患者成功给药 1 月 13 日，中美瑞康宣布，其自主研发的靶向 SOD1 突变型肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的创新 siRNA 疗法 RAG-17，已于浙江大学医学院附属第二医院完成 II 期临床试验首例患者给药。本次试验由该院医学遗传科/罕见病诊治中心主任吴志英教授领衔开展。 此项多中心 II 期临床试验是一项多次给药、剂量递增（MAD）的随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估携带 SOD1 基因突变的 ALS 受试者接受鞘内注射 RAG-17 重复给药的安全性/耐受性、PK、PD 和初步疗效。此次启动 II 期 MAD 阶段是基于已顺利完成的 I 期单次剂量递增（SAD）研究的积极结果。 SAD 研究数据显示出 RAG-17 单次给药后卓越的安全性和持久的生物标志物调节作用，包括脑脊液（CSF）SOD1 蛋白的显著降低以及血浆神经丝轻链（NfL）水平的改善。这些结果有力地验证了该公司专有的 SCAD™ （智能化学辅助递送）递送平台在人体中实现中枢神经系统（CNS）靶向递送的能力。 RAG-17 是中美瑞康自主研发的一款创新 siRNA 药物，依托 SCAD™ 递送平台技术开发。该药物旨在特异性、高效地靶向并沉默 SOD1 基因的 mRNA 表达，用于治疗携带 SOD1 基因突变的 ALS。SOD1 基因突变导致的毒性功能获得是家族性 ALS 的一个重要致病因素。通过高效抑制 SOD1 基因表达、减少毒性 SOD1 蛋白的产生，RAG-17 旨在保护神经元功能，从而延缓或阻止 SOD1-ALS 的疾病进展。此前 RAG-17 已获美国 FDA 孤儿药资格（ODD），同时被纳入国家药品监督管理局药品审评中心（NMPA CDE）《以患者为中心的罕见病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目。 参考资料： https://www.ractigen.com/ractigen-therapeutics-announces-first-patient-dosed-in-phase-ii-clinical-trial-of-rag-17-for-sod1-als/ 圣因生物 siRNA 新药 SGB-7342 完成首例受试者给药 1 月 13 日，圣因生物宣布其自主研发的 siRNA 候选药物 SGB-7342 在治疗肥胖症的中国 I 期临床研究中，于吉林大学第一医院完成首例受试者给药。该项随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增的 I 期临床研究，旨在评价 SGB-7342 在超重和肥胖患者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学特征。 SGB-7342 是一款靶向抑制素 βE 亚基（INHBE）的用于治疗肥胖症的 siRNA 候选药物，采用圣因生物专有的 GalNAc 偶联递送技术和化学修饰技术进行开发。该平台技术已在公司多款在研 siRNA 药物的 I 期临床试验中展现出潜在的同类最佳特征。 SGB-7342 通过 RNAi 技术特异性沉默 INHBE 基因的表达，进而降低其编码蛋白 Activin E 的水平，有效抑制下游与脂质代谢和能量消耗相关的信号通路活性。临床前研究表明，SGB-7342 能够强效且持久地沉默 INHBE 表达，显著减轻体重与脂肪量，同时维持肌肉量，并表现出良好的安全性与耐受性。 参考资料： https://zh-cn.sanegenebio.com/sanegenebio-announces-first-patient-dosed-in-phase-1-trial-of-sgb-7342/ 信立泰 siRNA 新药 SAL0145 申报临床 1 月 13 日，信立泰宣布其自主研发的，用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的 siRNA 创新药 SAL0145 注射液（项目代码：SAL0145），临床试验申请获得受理，受理号为 CXHL2600021。 参考资料： https://xueqiu.com/7475643401/369765503 https://www.cde.org.cn/ 嘉晨西海 RSV mRNA 疫苗获中国 CDE 临床许可 1 月 14 日，嘉晨西海宣布，其研发的用于预防呼吸道合胞病毒（RSV）感染的 mRNA 候选疫苗 JCXH-108，其新药临床试验（IND）申请已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准，即将启动临床 I 期试验。 JCXH-108 是一款基于嘉晨西海自有技术平台开发的非复制型 mRNA 疫苗。该候选疫苗搭载了公司独特的 RTU（即用型）热稳定递送系统，可实现 2-8℃ 条件下近 18 个月的有效期，以及室温下超过两个月的稳定性，这将极大地方便疫苗在广泛地区的运输、储存和分发。在抗原设计上，JCXH-108 采用了经过优化的序列，旨在高效表达稳定的融合前F蛋白构象，以诱导机体产生强效且持久的免疫反应。 此前 JCXH-108 已在美国启动了一项针对 18-45 岁及 60 岁以上健康成人的 I 期临床试验（NCT06564194），旨在评估其安全性、反应原性和免疫原性。免疫原性和安全性数据表明，JCXH-108 低剂量组即在受试者中激发了强劲的病毒特异性中和抗体，且耐受性优异，没有发热类系统性副反应。 2024 年 8 月 JCXH-108 的研发获得了盖茨基金会的项目资助，旨在支持其临床开发及上市，以惠及更多需求地区。根据协议，盖茨基金会将分阶段支持嘉晨西海 RSV 疫苗项目在美国的临床试验、多人份大包装疫苗（MDV）的生产工艺开发、在美国的注册上市、以及在世界卫生组织（WHO）的预验证（Pre-Qualification）。嘉晨西海承诺，JCXH-108 产品获批上市后，将以与基金会预商定的价格向欠发达国家和地区供应此款疫苗。 参考资料： https://www.cde.org.cn/ https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/d8af62339cdd5dc0ae5ec77075a41976 礼来 Solbinsiran 注射液在中国获批临床 1 月 18 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，礼来申报的 1 类新药 Solbinsiran 注射液获批临床，拟开发作为饮食控制的辅助疗法，用于成人严重高甘油三酯血症的治疗。Solbinsiran 是一种与 N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联的小干扰RNA（siRNA），旨在抑制血管生成素样蛋白 3（ANGPTL3）mRNA 在肝脏中的生成，GalNAc 可以增强 siRNA 分子的肝脏特异性递送。研究表明，较低的 ANGPTL3 活性与较低的甘油三酯水平及较低的心血管风险相关。 在全球范围内，Solbinsiran 注射液正在针对混合性高脂血症、高甘油三酯血症展开 II 期临床研究。此前，礼来公布了 Solbinsiran 注射液用于成人混合性血脂异常的 II 期临床研究结果。治疗第 180 天时，400mg Solbinsiran 可将载脂蛋白 B 降低 14.3%，同时其他 5 个脂质相关指标——甘油三酯、低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、非高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）、极低 LDL-C 和 HDL-C 水平分别降低 50.3%、16.8%、25.5%、50.1% 和 16.4%，患者整体耐受性良好。 参考资料： https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c   02 国内投融资及合作信息 < 安龙生物完成近亿元 B+ 轮融资 1 月 7 日，安龙生物宣布完成近亿元 B+ 轮融资，本轮融资由北京市医药健康产业投资基金与北京顺义临空产业基金，市区两级的资金投资。与此同时，公司还与一家美国纳斯达克上市企业达成小核酸药物领域的国际战略合作协议，合作规模达上亿美元，标志着安龙生物在国际 BD 合作方面取得重要突破。 在产品研发进展方面，安龙生物多条产品线持续推进。针对眼科湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的脉络膜上腔给药基因治疗产品已完成 II 期临床入组，并获得国家药品审评中心（CDE）批准开展糖尿病视网膜病变适应症 II 期临床试验，标志公司具备多适应症并行开发的成熟研发能力。小核酸创新药物研发方面，与凯因科技合作的乙型肝炎（HBV）项目已进入临床阶段；与阳光诺和合作的产品也已启动临床申报；目前公司已有五条产品线与国内外上市企业建立合作关系，技术实力与产业化潜力获得资本与合作伙伴的广泛认可。 参考资料： https://mp.weixin.qq.com/s/QW1qZEwu1J4Rc0LkOewYPw 瑞博生物港股上市 1 月 9 日，瑞博生物正式在港交所挂牌上市，中金公司和花旗担任联席保荐人，IPO 发行定价为 57.97 港元/股，发行市值 93.73 亿港元，募资总额 15.93 亿港元。 基石投资者方面，除了公司全球研发中心 Ribocure AB（位于瑞典）的主要股东 Erik Selin Fastigheter AB 外，瑞博生物还引入了 Arc Avenue、Bright Stone、华夏基金、大成国际及大成基金、泰康人寿等十余家机构作为基石投资者，合计认购 1 亿美元，占发行份额的 48% 以上。 瑞博生物目前还没有商业化产品，收入主要来源于 BD 合作。2023 年年底以来，瑞博生物先后与齐鲁制药、勃林格殷格翰、PHEIRON 达成了药物开发合作。该公司 2024 年营收 1.426 亿元，2025 年上半年营收 1.038 亿元。研发开支方面，瑞博生物 2023 年、2024 年和 2025 年上半年分别支出了 3.158 亿元、2.804 亿元和 1.291 亿元。 https://www.ribolia.com/media-center/ribo-newsroom/154 原启生物完成 C1 轮融资 1 月 12 日，原启生物宣布完成 7000 万美元（折合人民币约 4.88 亿元）的 C1 轮融资。本轮融资由北京市医药健康产业投资基金、启明创投及一家全球领先的医疗基金领投，一家国际主权基金、NGS（澳大利亚养老基金）、亦庄国投、骊宸投资、瑞锋资本等机构跟投。 原启生物始终致力于开发具有全球临床价值的 CAR-T 细胞疗法，并已由多条管线产生了概念验证（POC）性临床数据。公司依托自主创新的 Ori®Ab 抗体筛选与工程平台、Ori®Armoring 结构平台及 OnGo (Fast) CMC 工艺专长，以差异化管线占领全球 CAR-T 技术高地。靶向 GPC3 的晚期肝细胞癌自体 CAR-T 药物 Ori-C101 已完成 I 期研究者发起临床及注册 I 期试验，即将启动关键 II 期临床。 参考资料： https://oricell.com/newsdetail/id/48.html 赫吉亚被中国生物全资收购 1 月 13 日，中国生物制药（1177.HK）发布公告，将以总价 12 亿元人民币，全资收购国内 siRNA 领域创新药企——杭州赫吉亚生物医药有限公司（以下简称“赫吉亚”）。通过此次收购，中国生物制药一举斩获了 siRNA 赛道领先的自主技术平台、多元化产品管线及专业研发团队，进一步丰富了集团在大慢病领域的管线布局。 参考资料： https://www.sinobiopharm.com/news-center/dynamic/24987.html 嘉因生物递表港股 IPO 1 月 14 日，嘉因生物港股 IPO 申请获得受理，招股书正式公开。嘉因生物成立于 2019 年，建立起自主知识产权的 AAV 技术平台和 SODA 沉默寡核苷酸技术平台。研发管线包括治疗 SMA 1 型的 EXG001-307、治疗 wAMD 等眼科适应症的 EXG102-031 和 EXG202 等。2021 年 6 月完成 7000 万美元 B++ 轮融资，投后估值 5.77 亿美元。 参考资料： https://mp.weixin.qq.com/s/9H9y2US3QNnsADM0O3H20Q   03 国外药物研发进展 < Moderna 流感 mRNA 疫苗申请上市 1 月 5 日，Moderna 宣布，已经向美国 FDA、EMA、加拿大卫生部和澳大利亚治疗用品管理局（TGA）提交了其流感 mRNA 疫苗 mRNA-1010 的上市申请。Moderna 计划将 mRNA-1010 推向至少 50 岁以上的人群。如果 mRNA-1010 成功获批，其将成为 Moderna 在 2027 年及未来收入持续增长的重要驱动。 参考资料： https://www.accessnewswire.com/newsroom/en/healthcare-and-pharmaceutical/moderna-announces-global-regulatory-submissions-for-its-investigation-1119545 https://www.biopharmadive.com/news/moderna-file-approval-mrna-flu-vaccine/808706/ Aperture Therapeutics 推出 ASO 疗法 APRTX-003 1 月 6 日， Aperture Therapeutics 宣布，其用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的基质金属蛋白酶-9（MMP9）反义寡核苷酸（ASO）项目 APRTX-003 取得了进展。该项目靶向慢性神经炎症和神经退行性变，这两种核心病理驱动因素是 ALS 运动神经元退化，该项目代表了一种首创的 RNA 靶向方法，用于调节这一经基因和机制验证的通路。 MMP9 是一种分泌型细胞外蛋白酶，在中枢神经系统中发挥双重作用：在生理条件下参与正常的突触重塑，而异常激活时则会驱动病理性神经炎症和神经退行性变。近期研究表明，小胶质细胞来源的 MMP9 通过消化保护运动神经元免受应激的神经保护性细胞外网状结构，以及放大病理性神经炎症，从而促进神经退行性变。来自人类患者样本和多种临床前模型的证据表明，在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者和其他年龄相关神经退行性疾病患者的脊髓、脑脊液和血清中，MMP9 的表达和活性显著升高。相反，MMP9 的基因敲除和药理学抑制均可减缓运动神经元退行性变，延缓运动功能下降，并延长临床前模型的生存期。 Aperture 公司的 MMP9 项目利用其专有的平台，整合了人类遗传证据和机器学习指导的寡核苷酸设计。通过高通量筛选和化学优化，Aperture 公司已鉴定出多种高效的 MMP9 靶向反义寡核苷酸（ASO），这些 ASO 能够有效抑制 MMP9 mRNA 和蛋白的表达，同时减弱人诱导多能干细胞（iPSC）来源的小胶质细胞中与肌萎缩侧索硬化症（ALS）病理相关的炎症生物标志物。为了开展转化药理学研究，该公司开发了一种专有的、表达人源 MMP9 转录本的人源化 MMP9 敲入小鼠模型。 MMP9 项目是对 Aperture 公司更广泛的基因靶向寡核苷酸疗法产品线的补充，这些疗法旨在治疗 ALS、FTD、AD 及相关神经退行性疾病中的小胶质细胞功能障碍和神经炎症。结合其 CD33 项目，该公司正在构建一个精准 RNA 药物组合，旨在通过调节有强有力的人类遗传学和转化医学证据支持的信号通路，恢复小胶质细胞稳态并延缓神经退行性变。 Aperture Therapeutics 是一家成立于 2022 年的临床前生物技术公司，致力于开发受人类遗传韧性启发的新型寡核苷酸疗法。该公司利用其专有的平台，整合多组学分析、机器学习指导的 ASO/siRNA 设计以及人源化体内模型，以生成经基因验证且具有临床意义的靶点。Aperture 已获得美国国立神经疾病与卒中研究所 (NINDS/NIH)、Mission BioCapital、Age1、Ferocity Capital、XEIA Venture Partners、Conscience VC、LongGame 和 Tensor Ventures 的资助。 参考资料： https://finance.yahoo.com/news/aperture-therapeutics-announces-first-class-182700878.html?guccounter=1&guce_referrer=aHR0cHM6Ly93d3cuYXBlcnR1cmV0eC5jb20v&guce_referrer_sig=AQAAAB7_j-Oa_GxVjPemdslU-lV_zECTOF-59M0Dob_tvH_6Ne8C_7A1MZ7IMvPKZsqnioBKgcUO57gdgO9r5slr3UebNfZmkKQ1txUt6yjn1qkJSnSKn0tWrIdt8-Jc5dhD2WQn9fXbOEg5wbuZOjmTzI6zJrPD-K77wsvFlYivV5Xf Arrowhead RNAi 疗法积极结果公布 1 月 6 日，Arrowhead 宣布，其正在开发用于治疗肥胖症的在研 RNAi 疗法 ARO-INHBE 和 ARO-ALK7 的两项 I/IIa 期临床试验取得中期结果。其中，在肥胖合并 2 型糖尿病患者中，ARO-INHBE 与 GLP-1/GIP 受体双重激动剂 tirzepatide 联合疗法，相较于 tirzepatide 单药实现了约两倍体重下降效果，并带来约 3 倍的内脏脂肪、总体脂肪以及肝脏脂肪降低。此次公布的中期临床结果首次在人体中验证了 Activin E/ALK7 通路的治疗潜力。该通路为经遗传学验证、调控脂肪组织储存的重要生物通路。 ARO-ALK7 的设计机制则在于沉默脂肪细胞中 ACVR1C 基因表达，以减少激活素受体样激酶 7（ALK7）的生成。ALK7 作为脂肪组织能量稳态调控通路中的受体，其表达降低在大型遗传数据库分析中与更健康的脂肪分布，以及较低的肥胖相关代谢并发症风险相关。 参考资料： https://arrowheadpharma.com/news-press/arrowhead-pharmaceuticals-announces-interim-clinical-data-on-rnai-based-obesity-candidates-showing-weight-loss-in-obese-patients-with-diabetes-and-improved-measures-of-body-composition/ GSK 乙肝 ASO 疗法 Bepirovirsen III 期临床成功 1 月 7 日，GSK 宣布其全球首创的乙肝小核酸新药 Bepirovirsen，在治疗慢性乙肝的两项 III 期研究（B-Well 1 和 B-Well 2）中取得积极成果。该药物是慢性乙肝领域首款完成 III 期研究的小核酸药物，有望成为首款实现慢性乙肝功能性治愈的药物，GSK 计划今年一季度全球提交其上市申请。 Bepirovirsen 是 GSK 从 Ionis 引进的反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在抑制乙肝病毒 DNA 复制和 HBsAg 水平，并刺激免疫系统。两项全球多中心研究评估了其在特定慢性乙肝患者中实现功能性治愈的有效性等，结果显示，Bepirovirsen 组患者实现功能性治愈的比例显著高于安慰剂组，且在基础 HBsAg 不超过 1000IU/mL 的患者中效果更显著。 Bepirovirsen 是一种具有三重作用机制的在研 ASO 疗法，旨在识别并破坏乙肝病毒的 RNA，从而可能使患者的免疫系统重新获得控制病毒感染的能力。Bepirovirsen 可抑制体内病毒复制，降低血液中 HBsAg 水平，并激活免疫系统，从而提高获得持久应答的机会。GSK 从 Ionis Pharmaceuticals 获得 Bepirovirsen 授权，并与其合作推进该药物的开发。Bepirovirsen 曾获得美国 FDA 授予的突破性疗法认定。 参考资料： https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-announces-positive-results-from-b-well-1-and-b-well-2-phase-iii-trials-for-bepirovirsen-a-potential-first-in-class-treatment-for-chronic-hepatitis-b/   04 国外投融资及合作信息 < Corsera Health 完成 8000 万美元 A 轮融资 1 月 7 日，由 RNAi 领域先驱 John Maraganore 创立的 Corsera Health 宣布，在 A 轮融资中筹集了 8000 万美元。Forbion 和 Population Health Partners 共同领投了此次超额认购的 A 轮融资，其他主要投资者包括 Corsera 联合创始人兼联席首席执行官 John Maraganore 博士。在A轮融部分中的第一个。预计将于 2026 年年中开始对 COR-2003（一种新型研究性皮下给药 siRNA，靶向 AGT）进行一期试验。 COR-1004：靶向 PCSK9 的 siRNA 药物，目前已启动 I 期临床试验并开始给药。此类 siRNA 药物的目标是抑制 PCSK9 表达，从而降低 LDL 胆固醇，有望用于长期预防心血管疾病。COR-2003：靶向血管紧张素原（angiotensinogen）的 siRNA 药物，有望在 2026 年中进入临床试验。 Corsera Health 是一家总部位于美国波士顿的创新生物技术公司，专注于预防性RNAi 疗法的开发，致力于将心血管疾病的干预前移至疾病发生之前。公司结合 RNAi 药物与 AI 驱动的终身心血管风险预测平台（Klotho），用于识别最可能从早期干预中获益的人群。其管线主要聚焦于心血管疾病相关关键靶点，如 PCSK9 和 AGT。 参考资料： https://www.morningstar.com/news/business-wire/20260106455881/corsera-health-announces-80-million-series-a-financing-and-reaches-key-clinical-milestone 作者：李昱 排版/校对：Levi 审核：Shirley & Vivian

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（1月12日~1月17日），有15款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这些产品涵盖小分子、环肽靶向放射性治疗药物、抗体、ADC、细胞疗法、环状mRNA药物等等。益杰立科：EPI-003注射液作用机制：表观遗传疗法适应症：慢性乙型肝炎益杰立科1类新药EPI-003注射液获批临床，拟开发治疗慢性乙型肝炎。公开资料显示，EPI-003是一款基于静脉注射抗病毒药物。该药物通过LNP递送系统，将编码表观遗传调节蛋白的mRNA与靶向HBV基因的引导RNA精准递送至肝脏细胞，直接对cccDNA和整合DNA进行持久性表观遗传修饰，从而从转录源头抑制所有病毒产物的生成。临床前研究表明，EPI-003能显著且持续降低乙肝表面抗原（HBsAg）和HBV DNA水平，并在停药后保持长期疗效，展现出实现乙肝功能性治愈乃至完全治愈的潜力。科锐迈德生物：cmRNA1210 注射液作用机制：IL-12环状mRNA药物适应症：晚期实体瘤科锐迈德生物1类新药cmRNA1210注射液获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤(如黑色素瘤，结直肠癌等)。公开资料显示，这是基于环状mRNA平台的IL-12环状mRNA瘤内注射治疗不可切除、晚期实体肿瘤的1类治疗用生物制品。其能够编码单链人类白介素12（IL-12），在肿瘤部位局部注射后，被细胞摄取并表达高浓度IL-12。IL-12可促进肿瘤微环境中CD8 T细胞和NK细胞的杀伤作用，激活机体抗肿瘤免疫。赛诺菲（Sanofi）：SAR445399作用机制：靶向IL-1R3的单抗适应症：成人中重度化脓性汗腺炎赛诺菲在研的SAR445399（又称MAB212）获批临床，拟开发治疗成人中重度化脓性汗腺炎。公开资料显示，这是一款潜在“first-in-class”IL-1R3拮抗剂IgG4单抗，IL-1R3是IL-1、IL-33和IL-36信号转导所需的共受体。苑东生物、中国科学院上海药物研究所、中科中山药物创新研究院：EP-0226片作用机制：化药新药适应症：神经病理性疼痛苑东生物、中国科学院上海药物研究所、中科中山药物创新研究院联合申报的1类新药EP-0226片获批临床，拟开发治疗神经病理性疼痛。根据受理号可知，这是一款化药新药。赛亿生物：人脐带间充质干细胞注射液作用机制：人脐带间充质干细胞适应症：糖尿病足溃疡赛亿生物申报的1类新药人脐带间充质干细胞注射液获批临床，拟开发治疗糖尿病足溃疡。公开资料显示，这是一款冻存复苏即用型（货架型）干细胞产品，主要活性成分为人脐带间充质干细胞。齐鲁制药：注射用QL2401、QLS7305注射液作用机制：化药新药、生物制品新药适应症：伴中度至重度肝纤维化（F2-F3）的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎；原发性膜性肾病、阵发性睡眠性血红蛋白尿齐鲁制药有两款1类新药首次在中国获批IND，其中注射用QL2401为一款生物制品新药，拟开发治疗伴中度至重度肝纤维化（F2-F3）的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎；QLS7305注射液为一款化药新药，拟开发治疗原发性膜性肾病（PMN）、阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）。阿诺医药：AN9025胶囊作用机制：小分子泛RAS(ON)抑制剂适应症：RAS突变晚期实体瘤阿诺医药1类新药AN9025胶囊获批临床，拟开发治疗携带RAS突变的晚期或转移性实体瘤（包括但不限于非小细胞肺癌及黑色素瘤）。公开资料显示，这是一款具有强效广谱抗肿瘤活性的口服泛RAS(ON)抑制剂，旨在靶向RAS突变的多种肿瘤类型。该产品采用新一代分子胶技术，通过诱导RAS蛋白形成三元复合物，从源头降低RAS蛋白功能或蛋白水平，实现对KRAS、NRAS 和HRAS全家族信号输出的系统性调控。该机制不依赖单一突变位点，因此具备更高的耐药屏障。临床前研究表明，AN9025对胰腺癌、肺癌和结直肠腺癌等RAS突变小鼠肿瘤模型具有强效持久的抑制效果。恒瑞医药：SHR-1049注射液作用机制：生物制品新药适应症：实体瘤恒瑞医药1类新药SHR-1049注射液获批临床，拟用于实体瘤的治疗。根据受理号可知，这是一款生物制品新药。上海医药集团：B023细胞注射液作用机制：生物制品新药适应症：实体瘤上海医药集团申报的1类生物制品新药B023细胞注射液获批临床，拟用于不可手术的经标准治疗失败的、无有效治疗方式的局部晚期或转移性实体瘤。晶核生物：镥[177Lu]JH040182注射液作用机制：环肽靶向放射性同位素治疗药物适应症：FAP阳性晚期实体瘤晶核生物1类新药镥[177Lu]JH040182注射液（管线代号为：JH04）获批临床，拟开发治疗成纤维细胞激活蛋白(FAP)阳性的晚期实体瘤患者。公开资料显示，JH04为一款环肽靶向放射性同位素治疗药物。它通过靶向肿瘤细胞表面过度表达的FAP“定位”，将具有治疗效果的放射性同位素Lu-177或Ac-225等精准递送至肿瘤病灶内部，实现从分子层面精准杀伤肿瘤细胞的同时，对周围正常组织形成较低或无损伤。该产品拥有更高的肿瘤富集和更快的肾脏清除特性。赜灵生物：ZL-65片作用机制：NLRP3炎症小体抑制剂适应症：冷吡啉相关周期性综合征赜灵生物1类新药ZL-65片获批临床，拟开发治疗治疗冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）。根据赜灵生物公开资料，这是一款新一代、具有高度脑渗透性、口服的NLRP3炎症小体抑制剂。CAPS是与NLRP3基因缺陷有关的一组罕见的炎症性疾病。NLRP3基因突变的患者会不断过度产生IL-1β分子，从而引起炎症。映恩生物：注射用DB-1317作用机制：ADAM9靶向ADC适应症：晚期/转移性恶性实体瘤映恩生物1类新药注射用DB-1317获批临床，拟开发治疗晚期/转移性恶性实体瘤。根据映恩生物公开资料，这是一款ADAM9靶向抗体偶联药物（ADC），载荷为拓扑异构酶I抑制剂。其靶点ADAM9在胃癌、结直肠癌和胰腺癌等多种消化道肿瘤中高表达，而在正常组织中低表达。临床前数据显示，DB-1317在胃癌和结直肠癌等多种消化道肿瘤模型中表现出显著的抗肿瘤活性。纽伦捷生物：NRG-103注射液作用机制：在体原位转分化肿瘤疗法适应症：复发或进展的高级别脑胶质瘤纽伦捷生物1类新药NRG-103注射液获批临床，拟开发治疗复发或进展的高级别脑胶质瘤。公开资料显示，NRG-103注射液是纽伦捷生物基于在体原位转分化技术创新平台自主开发的创新疗法。该产品通过"在体原位细胞转分化+溶瘤病毒+免疫增强"的三重机制设计：在新一代重组溶瘤病毒选择性复制并杀伤胶质瘤细胞、利用细胞因子增强免疫杀伤能力的基础上，利用在体原位转分化技术进一步将残余/逃逸的肿瘤细胞转化为非增殖细胞，通过多种机制组合拳提高高级别脑胶质瘤的治疗效果，并旨在从根源上解决肿瘤逃逸和复发难题。恒动生物制药：CS01单抗注射液作用机制：单抗适应症：晚期实体瘤恒动生物制药申报的1类新药CS01单抗注射液获批临床。根据公示，本次申报的临床研究为1/2期临床试验方案，拟定适应症为晚期实体瘤。期待这些在研新药后续临床研发进程顺利，早日为患者带来新的治疗选择。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]各公司官网及公开资料版权说明：本文欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。