A single-center, open-label, dose-escalation study of the safety, tolerability, immunogenicity, and efficacy of a single intravitreal injection of GA001 in the population of primary and total blindness caused by retinal degeneration.

开始日期2024-01-01

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102

项与 GA-001 相关的文献（医药）

2025-03-01·Molecular Genetics and Metabolism

Brain morphometric analysis in patients with glutaric aciduria type 1

Article

作者: Li, Dan ; Zhang, Lei ; Bian, BingYang ; Zhu, XiaoNa ; Liu, ZhuoHang ; Tian, Pu ; Liu, ChengXiang ; Liu, Peng

PURPOSECerebral structural changes in both cortical and subcortical regions were detected in the pathology of glutaric aciduria type 1 (GA-1) patients. Conventional magnetic resonance imaging was limited by radiologist-inter variability in evaluating its severity. This cross-sectional study aimed to identify the affected brain structures and their functional correlations within the cortical and subcortical regions of patients with GA-1.METHODSSeventeen patients with GA-1 and 17 healthy controls (HCs) were included (mean age, 38 ± 17 months; both groups contained 6 males). Three-dimensional T1-weighted imaging data were acquired, and voxel and surface-based morphometry were used to quantitatively investigate differences in gray matter volume (GMV) and cortical thickness (CT). Two-sample t-tests were performed.RESULTSPatients with GA-1 had lower GMV in the bilateral basal ganglia, thalamus, limbic system, default mode network, and right cerebellum, as well as lower CT in the bilateral insula, lateral occipital cortex, right inferior parietal cortex, inferior temporal gyrus, and posterior cingulate cortex than HCs. Patients with GA-1 had higher CT in the bilateral lingual gyrus, parahippocampal gyrus, superior frontal gyrus, left postcentral gyrus, right precuneus, precentral gyrus, middle temporal gyrus, and inferior temporal gyrus than HCs. In patients with GA-1, urinary glutaryl-carnitine levels were significantly negatively correlated with the GMV in the left inferior temporal gyrus.CONCLUSIONOur brain morphological analyses revealed quantitative differences in the GMV and CT of GA-1 patients compared to HCs and provided useful information about normal and abnormal neuroanatomy.

2024-12-01·Journal of Plant Physiology

The crosstalk interaction of ethylene, gibberellins, and arbuscular mycorrhiza improves growth in salinized tomato plants by modulating the hormonal balance

Article

作者: Martínez-Andújar, Cristina ; Albacete, Alfonso ; Khalloufi, Mouna ; Pérez-Alfocea, Francisco ; Karray-Bouraouib, Najoua

Ethylene (ET) and gibberellins (GAs) play key roles in controlling the biotic and abiotic interactions between plants and environment. To gain insights about the role of ET and GAs interactions in the mycorrization and response to salinity of tomato (Solanum lycopersicum L.) plants, the ET-insensitive (Never-ripe, Nr), and the ET-overproducer (Epinastic, Epi) mutants and their wild type cv. Micro-Tom (MT), were inoculated or not with the arbuscular mycorrhizal fungi (AMF) Rhizophagus irregularis and exposed to control (0 mM NaCl) and salinity (100 mM NaCl) conditions, with and without gibberellic acid (10^-6 M GA₃) application during four weeks. Exogenous GA₃ enhanced plant growth irrespective of the genotype, AMF, and salinity conditions, while an additional effect on growth by AMF was only found in the ET-overproducer (Epi) mutant under control and salinity conditions. Epi almost doubled the AMF colonization level under both conditions but was the most affected by salinity and GA₃ application compared to MT and Nr. In contrast, Nr registered the lowest AMF colonization level, but GA₃ produced a positive effect, particularly under salinity, with the highest leaf growth recovery. Foliar GA₃ application increased the endogenous concentration of GA₁, GA₃, and total GAs, more intensively in AMF-Epi plants, where induced levels of the ET-precursor ACC were also found. Interestingly, GA₄ which is associated with AMF colonization, registered the strongest genotype x GA x AMF × salinity interactions. The different growth responses in relation to those interactions are discussed.

2024-12-01·Rice

NADP-malic Enzyme OsNADP-ME2 Modulates Plant Height Involving in Gibberellin Signaling in Rice

Article

作者: Zhou, Xiaolong ; Yao, Wei ; Liu, Jianfeng ; Xiao, Yinghui ; Pan, Sujun ; Li, Bing ; Chen, Wenfeng ; Chen, Qianru ; Lin, Jinjun ; Huang, Xilai ; Liu, Jinling ; Liu, Xionglun ; Ding, Xiaowen ; Huang, Hao

Plants NADP-malic enzymes (NADP-MEs) act as a class of oxidative decarboxylase to mediate malic acid metabolism in organisms. Despite NADP-MEs have been demonstrated to play pivotal roles in regulating diverse biological processes, the role of NADP-MEs involving in plant growth and development remains rarely known. Here, we characterized the function of rice cytosolic OsNADP-ME2 in regulating plant height. The results showed that RNAi silencing and knock-out of OsNADP-ME2 in rice results in a dwarf plant structure, associating with significant expression inhibition of genes involving in phytohormone Gibberellin (GA) biosynthesis and signaling transduction, but with up-regulation for the expression of GA signaling suppressor SLR1. The accumulation of major bioactive GA₁, GA₄ and GA₇ are evidently altered in RNAi lines, and exogenous GA treatment compromises the dwarf phenotype of OsNADP-ME2 RNAi lines. RNAi silencing of OsNADP-ME2 also causes the reduction of NADP-ME activity associating with decreased production of pyruvate. Thus, our data revealed a novel function of plant NADP-MEs in modulation of rice plant height through regulating bioactive GAs accumulation and GA signaling, and provided a valuable gene resource for rice plant architecture improvement.

项与 GA-001 相关的新闻（医药）

2025-04-12

·药融圈

全球部分基因疗法IND盘点（1-3月）

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。在生物医药领域，基因疗法以其革新性的治疗理念和潜在的治愈能力，成为攻克疑难病症的希望之光。2025 年 1 月至3 月，全球基因疗法领域持续升温，多个新药临床试验申请（IND）获批，为基因疗法的发展注入了新动力，也为众多患者带来了福音。Solid 生物科学公司 SGT-212 1 月 7 日，Solid 生物科学公司宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准基因疗法 SGT-212 治疗 Friedreich 共济失调的新药临床研究 (IND) 申请。这是针对 Friedreich 共济失调的中枢神经系统和心脏表现的唯一一个全长共济蛋白替代基因疗法候选疗法。Friedreich 共济失调是一种由破坏共济蛋白产生的共济蛋白基因缺陷导致的遗传性、退化性多系统疾病，会导致进行性神经系统损伤、运动问题和心脏功能障碍，心脏并发症是患者死亡的主要原因。SGT-212 是一种基于 AAV 的重组基因替代疗法，通过双重给药途径（全身静脉内输注和直接向小脑齿状核内输注）递送全长人类共济蛋白，以增加小脑齿状核和心肌细胞中的共济蛋白治疗水平，有望修复神经元和心肌细胞中潜在的线粒体功能障碍，解决该疾病的神经和心脏表现。恒瑞医药子公司 RGL-2201 1 月 16 日，恒瑞医药子公司瑞宏迪医药的首款双靶点 AAV 基因治疗候选药物 RGL-2201 的 IND 获 CDE 默示许可，适应症为拟治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性。新生血管性年龄相关性黄斑变性是一种常见的致盲性眼病，主要影响老年人。RGL-2201 通过独特的双靶点设计，有望更精准地作用于病变部位，抑制新生血管的生成，从而改善患者的视力，为该疾病的治疗提供了新的选择。信念医药 BBM-D101 1 月 22 日，信念医药的AAV基因治疗候选药物 BBM-D101 注射液获得了 FDA 的新药临床试验申请（IND）批准，用于治疗杜氏肌营养不良症。值得一提的是，前一日该 AAV 基因疗法的 IND 已在国内获得药品审评中心（CDE）受理。杜氏肌营养不良症是一种严重的遗传性肌肉疾病，患者通常在儿童期发病，病情逐渐恶化，严重影响生活质量和寿命。BBM-D101 注射液旨在通过基因替代疗法，将正常的基因递送至患者体内，以弥补缺陷基因的功能，为杜氏肌营养不良症患者带来新的治疗希望。拜耳帕金森病基因疗法 AB-10052 月 19 日，拜耳全资拥有并独立运营的基因治疗子公司 AskBio 宣布，其用于治疗帕金森病（PD）的基因治疗药物 AB-1005 已获得美国 FDA 授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。AB-1005 是一种基于 2 型腺相关病毒（AAV2）的基因治疗药物，其中包含人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）转基因，可通过神经外科直接注射（MRI 监测的对流增强给药方式）在大脑局部区域实现 GDNF 的稳定和持续表达。FDA 认定 AB-1005 符合 RMAT 标准这一决定是在对 AskBio 提供的信息和数据进行审查后做出的，包括 AB-1005 的 1b 期开放标签、非对照研究的临床证据。AskBio 的 1b 期临床研究 36 个月的数据显示，AB-1005 的给药耐受性良好，未出现与产品相关的严重不良事件。此外，中度 PD 患者在多个与该疾病相关的临床量表上显示出改善或稳定的趋势，轻度 PD 患者组的大多数受试者整体临床状况保持稳定。这一认定不仅是对 AB-1005 治疗帕金森病潜力的认可，也将加速其研发进程，为帕金森病患者带来更多希望。Eg427 公司 EG110A 2 月 21 日消息，专注于通过非复制性 HSV-1（nrHSV-1）载体技术开发基因药物，以治疗慢性神经病学疾病的生物技术公司 Eg427，其主打疗法 EG110A 的 IND 申请已于 2024 年 6 月获得美国 FDA 的批准，目前正在进行临床试验，这是此类载体用于治疗感觉神经疾病的首个人体试验。此次融资所获得的资金将支持 Eg427 利用其独特的 Hermes 平台，拓展管线开发多个治疗载体。Hermes 平台能够针对周围及中枢神经系统常见疾病精准递送神经治疗药物，为慢性神经病学疾病患者带来新的治疗可能。神济昌华 SNUG01 3 月 24 日，神济昌华（北京）生物科技有限公司宣布，其自主研发的全球首款以 TRIM72 为靶点的基因治疗药物 SNUG01，正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称 “渐冻症”）。这一获批意味着该药物将进入 I/IIa 期国际多中心注册临床试验阶段，系统评估其在 ALS 成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效。ALS 是一种累及上、下运动神经元的进行性、致死性神经退行性疾病，患者运动、吞咽及呼吸等功能逐渐丧失，中位生存期仅 3 - 5 年，且全球尚无治愈手段。神济昌华基于清华大学贾怡昌教授实验室在靶点方向的原创性发现，开发出具有全球知识产权的基因治疗药物 SNUG01。该药物以重组腺相关病毒 9 型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）的方式，将人源 TRIM72 基因靶向递送至神经元。临床前动物研究中，SNUG01 展现出显著的神经元保护作用；此前由北京大学第三医院牵头的研究者发起的临床研究，也证实了其良好的安全耐受性，并在疗效指标及生物标志物方面呈现积极信号。贝思奥 BN - 1001 眼用注射液3 月 6 日，南京贝思奥生物科技有限公司自主研发的基因治疗 I 类创新药 BN - 1001 眼用注射液新增适应症糖尿病性黄斑水肿（DME）获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可。该产品此前用于新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性治疗已获 CDE 临床试验默示许可。BN - 1001 眼用注射液采用 AAV 基因治疗策略，是国内外已披露同类产品中剂量最低且能持续稳定表达抗 VEGF 分子的产品，有望实现 “一次治疗，终生治愈”，满足临床需求。健达九州 GA001 注射液作为 2025 中关村论坛年会重大科技成果之一，健达九州的 “基于新型光敏蛋白的基因治疗技术” 将于今年进行一期临床试验。其自主研发的 I 类生物新药 GA001 注射液，研究型临床试验首例受试者于 2024 年 1 月完成给药，已完成全部 9 例受试者给药。多数受试者治疗后视力显著改善，部分能识别近距离字母和图案，且未观察到药物相关不良反应。1 月至3月基因疗法 IND 的获批成果，充分展示了该领域的蓬勃发展态势和无限潜力。从罕见病到神经系统疾病，每一项获批都意味着在攻克重大疾病的道路上迈出了坚实一步。参考资料：公开资料版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除会议推荐 | 点击查看详情植根上海、辐射全球,药融圈作为生物医药产业级战略平台,以"让智慧与人脉无界流动"为使命,构建覆盖药物研发、生产、流通、商业化的全产业链赋能体系。通过智能化云服务、精准资源链接、产业智库与生态社群四大核心引擎,打造中国医药价值流动的基础设施。在全球化与数字化双重浪潮下,药融圈正重新定义医药资源的流通范式--这里不仅是信息与人脉的枢纽站,更是催生产业变革的化学反应器。我们以中国为原点,编织全球医药智慧网络,让每一次精准链接都成为企业跨越式增长的催化剂。点点赞点分享点推荐

临床申请基因疗法

2024-11-06

·派真生物PackGene

黄埔生物医药企业专访系列 | 派真生物：致力于让老百姓用得起基因治疗

黄埔生物医药企业专访系列访谈对象 | 广州派真生物科技有限公司联合创始人、中国区总经理张超及其团队成员策划 | 广东省食品药品审评认证技术协会项目背景：黄埔区是大湾区生物医药产业聚集区，具有众多优秀的生物医药创新企业，本栏目将通过专访辖区生物医药企业，分享企业最新动态、研发成果，见证企业高质量发展进程中的守正创新。本期推文聚焦广州派真生物科技有限公司（下称“派真生物”），深入探讨其在基因治疗领域的创新成就与未来发展。■ 广州派真生物科技有限公司联合创始人、中国区总经理张超派真生物成立10年来，专注于基因治疗领域最重要的腺相关病毒载体AAV载体相关技术，已成长为全球领先的AAV定制制备、检测、开发、制造服务机构（CRO& CTDMO），市场占有率居全国第一，服务覆盖全球30多个国家。派真生物拥有π-Alpha™293细胞AAV高产平台、π-Omega™质粒DNA高产平台、π-Icosa™ AAV新血清型筛选平台等核心技术平台，这些平台为基因治疗领域提供了先进的AAV载体和质粒DNA制造能力，以及高效的新型AAV的筛选能力，让更多的基因治疗药物开发成为可能。在访谈过程中，采访小组深刻感受到，尽管有挑战，但派真生物团队坚信基因治疗有着光明的前景。张超（中国区总经理）认为，基因治疗行业正处于快速发展阶段，未来具有广阔的市场前景，随着基础科学和应用科学的不断进步，基因治疗技术将在更多疾病领域得到应用，为患者带来新的希望。 Q：派真生物目前有哪些研发重点与计划派真生物的研发重点围绕提高腺相关病毒载体（简称：AAV）产量、质粒DNA产量、慢病毒（Lentivirus，简称：LV）规模化生产、降低生产成本及增强血清型靶向性展开。目前，派真生物已在AAV载体包装领域取得了多项技术突破，如提高产量10倍、筛选到靶向性极强的血清型等。这些技术突破不仅提升了公司的市场竞争力，也为整个基因治疗行业的发展做出了重要贡献。同时，派真生物还与多所知名高校和科研机构建立了紧密的产学研合作关系，共同推动基因治疗技术的进步。此外，派真生物还积极参与制作腺相关病毒载体国家标准品、行业指导原则的编写工作，为推动整个行业的发展做出了积极贡献。未来，派真生物的目标是成为最高效的基因治疗平台，继续在基因治疗领域保持领先地位。公司将专注于技术创新和市场拓展，为全球患者提供更优质的基因治疗方案，希望能让老百姓用得起基因治疗。同时，派真生物还将加强与国内外同行及科研机构的合作与交流，共同推动基因治疗事业的蓬勃发展。 △ 派真生物工作人员研发工作中 Q：派真生物如何保障产品质量，并如期交付客户满意的产品？作为一家专注于 AAV 技术十年，深耕基因治疗领域的CRO&CTDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到AAV、慢病毒和mRNA服务的全方位服务。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，可为全球客户提供一站式的CMC服务，涵盖从早期概念验证、成药性评估到IIT（研究者发起的临床研究）、IND（Investigational New Drug：新药临床研究申请）及BLA(Biologics License Application:生物制品的许可申请阶段)的各个阶段。经过十年的磨砺与发展，派真的业务已经服务了全球30多个国家，50多个跨国药企（MNC），助力数十个项目开展 IIT / IND 研究，涵盖7个中美双报。在GMP生产与质量控制方面，派真生物建立了完善的GMP生产质量体系，确保每一批产品都符合国际最高标准。公司采取了多项质量控制措施，如严格筛选原材料、优化生产工艺等，以提高产品的稳定性和一致性。此外，派真生物还拥有一支专业的质量控制团队，对生产全过程进行严格监控，确保产品质量无虞。在规模化生产与成本控制方面，派真生物拥有亚洲首个4000L产能的临床级AAV生产基地（鲲基地），实现了规模化生产。公司通过优化生产流程、提高生产效率等方式降低生产成本，让基因治疗药物更早普惠大众。值得一提的是，派真生物在生产过程中始终坚守承诺，无论面对多么苛刻的客户要求，都能按时按质完成交付。例如，有一次客户因赶实验进度，要求将交付时间提前5天，派真生物团队通过加班加点、优化生产流程等方式，最终成功按时交付了产品，赢得了客户的高度赞誉。 △ 派真生物工作人员正在进行质量检测分析 △ 派真生物AAV载体生产场景 Q：人才是发展的第一资源，派真生物如何吸引和留住优秀人才？派真生物注重人才培养和激励，通过提供良好的薪酬福利、职业发展机会和股权激励等方式吸引和留住优秀人才。公司还建立了完善的培训体系和绩效考核制度，确保员工能够不断提升自身能力和业绩。目前，派真生物拥有一支由高素质人才组成的团队，为公司的持续创新发展提供了有力保障。 △ 派真生物获“年度核心伙伴薪酬福利典范企业”称号派真生物是国家级专精特新小巨人，建有国家级博士后科研工作站分站、广东省工程技术研究中心，派真生物求贤若渴，广邀英才，欢迎加入公司做博士后研究，共同推进基因治疗行业发展。 △ 派真生物博士后科研工作站对于有志向踏入基因治疗领域研究的年轻人，张超（中国区总经理）提出需要积极关注基因治疗行业的发展动态，不断提升自身专业技能和综合素质。同时，要保持好奇心和求知欲，勇于探索未知领域，为基因治疗事业的发展贡献自己的力量。他鼓励年轻人勇敢追求梦想，勇于挑战自我，在基因治疗这一充满希望的领域中创造更加美好的未来。 Q：派真生物致力于让老百姓用得起基因治疗，是如何实现这一愿景？派真生物致力于通过技术创新，降低基因治疗药物的成本，以确保更多患者能够获得这一先进治疗手段。派真生物的努力不仅限于商业领域，更积极承担社会责任，通过参与公益活动，为社会带来积极影响。在这一使命的指引下，派真生物近期成功帮助了一位患有癫痫的儿童，通过基因治疗显著改善了他的病情。这位患儿的康复历程令人振奋：从最初的行动不便，到现在能够自由地骑自行车，这一转变不仅为患儿本人带来了新生，也为他的家庭带来了无尽的希望和喜悦。派真生物的合作伙伴关系同样硕果累累。例如，派真生物支持复旦大学舒易来教授团队，通过AAV基因治疗,4位先天性耳聋患者目前已能听到清晰的声音，可以日常对话，显著提升了遗传性耳聋儿童的听力，这一突破性的成果已在《柳叶刀》上发表。此外，派真生物还助力健达九州开发了GA001基因治疗药物，用于治疗视网膜色素变性相关盲症，成功完成了首例患者给药，为失明患者带来了重见光明的可能。在肌萎缩侧索硬化症（ALS）领域，派真生物与神济昌华的合作推动了中枢神经系统基因药物的快速发展，为渐冻症患者带来了新的治疗希望。派真生物为这些成就深感自豪，派真生物坚信，通过持续的努力和创新，与合作伙伴一起，能为更多患者带来希望和改变。最后，在访谈中，我们也了解到派真生物之所以选择扎根黄埔，不仅是因为这里的软硬件环境优越，更重要的是黄埔区积极构建的亲商、安商、富商的营商环境。张超（中国区总经理）提到，黄埔区在简政放权、优化服务方面取得了显著成效，行政审批效率远高于国外同类地区，为企业的快速发展提供了强有力的支持和保障。例如，派真生物在国内相关审批一两个星期就能完成，而在美国休斯敦则需要三四个月，这种高效的审批流程极大地促进了企业的发展。作为实体经济主战场、科技创新主引擎、改革开放主阵地，黄埔区在生物医药产业方面，聚集企业主体超4800家，连续4年获批1类创新药上市，创新成果不断涌现。每年新增新药临床批件近百张，占全市90%以上，连续3年全省第一；累计获批创新药8个，数量全省第一。2023年获评国家生物医药产业园区综合竞争力第6，成为国内生物医药产业发展第一梯队。我们相信派真生物作为黄埔区生物医药产业的杰出代表，将不断推动着基因治疗领域的创新与发展，在全球基因治疗舞台上绽放更加耀眼的光芒，为更多患者带来生命的希望与光明。同时，共同助力黄埔区生物医药产业的繁荣发展。转自：黄埔药闻关于派真生物

基因疗法核酸药物

2024-03-06

·SYNAPSE

盲人复明，有药可期

北京，2024年1月24日 —— 位于中关村生命科学园的健达九州(北京)生物科技有限公司（GenAns Biotech Beijing Inc; 以下简称“健达九州”）今天宣布，旗下研发的基因治疗产品GA001在首都医科大学附属北京天坛医院成功实施首例患者给药。这标志着其在治疗视网膜色素变性相关盲症方面迈出了关键一步。 GA001介绍 GA001为一种全新的基因疗法药物，通过一次性眼内玻璃体腔注射，旨在治疗由视网膜色素变性引发的晚期盲症。该疾病影响全球千万患者，最初症状表现为夜盲、视野缩小、眼底色素沉着和光感受器功能减退，最终导致患者完全失明。传统治疗手段只能提供暂时缓解，近2-3年来基因治疗介导的光遗传学开始被用于临床试验，测试其对于视网膜变性患者复明的有效性。健达九州GA001药物的独特之处在于其选用的光敏蛋白具有极高的光敏感度。此外，该药物还经过了人源化密码子优化和神经节细胞特异性启动子调控，以提高安全性和目标细胞精准性。 GA001产品代表了健达九州在光遗传学技术平台上的创新成果。这种新方法通过基因疗法恢复患者视力，涉及将编码光敏蛋白的基因引入视网膜神经节细胞，使之能对光做出反应。该技术不受限于致盲的具体基因突变，具有广泛的潜在应用前景，不仅有望惠及视网膜色素变性晚期患者，还可能适用于老年干性黄斑变性等其他类型的视网膜疾病。本项目由天坛医院张旭乡主任作为主要研究者发起，旨在评估GA001在视网膜色素变性患者中的安全性和耐受性，并观察其在恢复患者感光性和物体识别能力方面的效果。公司介绍健达九州(北京)生物科技有限公司由资深神经科学家罗敏敏教授创立，专注于研发针对脑及眼科疾病的基因治疗新方案。公司的研发管线涵盖多种疾病，包括癫痫、难治性疼痛、抑郁症、神经退行性疾病、恶性脑瘤以及视网膜变性等。候选产品通过微创手术实施一次性精准注射，旨在为患者提供持久的神经功能恢复。

100 项与 GA-001 相关的药物交易

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