Jianda Jiuzhou (Beijing) Biotechnology Co., Ltd.

细胞疗法正在改变疾病治疗格局 上海的虞奶奶，2019年确诊弥漫大B，虽经过6次化疗结束，但是消失的肿瘤又重新长了回来，快速的复发让虞奶奶及家人陷入绝望。即使上了二线方案继续治疗，依然控制不住疯长致命的肿瘤。面对生死的关头，CAR-T疗法无疑是当时最适合的尝试了。虽然CAR-T疗法价格及其高昂，但虞奶奶的儿子儿媳却在诊室对医生说“我们做，我们立马做。”医生问他们要不要慎重考虑一下，毕竟那么贵的费用，他们说：“不用，亲妈只有一个！”最终，国产的 CAR-T和国内的专家把虞奶奶从鬼门关救了回来，又重新恢复了健康。 细胞基因疗法（Gene & Cell Therapy，简称 CGT/GCT）是一种新兴的生物医药技术，指将确定的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内，通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的过程。CGT疗法包括细胞治疗和基因治疗两个方面。 全球CGT行业市场规模自2016年开始飞速增长。2016年至2021年，全球CGT市场从0.5亿美元增长到27.8亿美元，复合年增长率为153%。预测未来CGT市场规模仍保持快速增长趋势，2035年全球整体市场规模超1200亿美元。 当前我国CGT产业还相对比较薄弱，2016年至2021年，中国CGT市场从0.02亿美元增长到0.4亿美元，复合年增长率为112%。随着技术的发展及市场需求的不断增大，未来中国CGT市场规模仍保持快速增长趋势，预计2035年整体市场规模超300亿美元。 尽管在全球CGT产业呈现出高速发展和巨大的潜力，但是国内CGT产业面临其在政策监管方面、资本方面、技术方面和支付方面等众多挑战及机遇。 1 政策监管层面 2016年的魏则西事件和2019年“基因编辑婴儿”事件是产业发展中的典型事件，对监管和政策提出了更高的要求。我国CGT政策从2009年开始，历经自由发展、调整、规范三个发展阶段。国内监管一度实施严格控制。但随着近年CGT疗效得到证明、CGT技术不断获得突破，中国监管部门相继制定了一系列规定，试图在规范中取得前进，以适应这一新兴领域的发展需求。 综合近期监管政策看，禁止外资参与CGT的限制开始出现一定松动（9月8日商务部、国家卫健委、国家药监局联合发布《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》，其中生物技术领域宣布北京、上海、广东、海南 4个自贸区将允许外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用）。相较此前完全禁止外资参与，今年开放试点政策属历史突破，将加速产业的创新发展和商业化兑现。 未来10年发展趋势预测： 1. 预计未来10年会出台30个以上针对细胞治疗产品各阶段技术和各个细分产品更清晰的指导性文件。 2. CDE监管科学更加完善，在CGT领域能制定出符合国情和技术发展的评审机制，最大程度控制安全隐患和批准新药，批复80个以上新药或疗法上市。 3. CDE在CGT领域专家数量超过当前7倍以上，同时能更高频率的和企业等各方互动。 2 资本层面 与国外CGT领域类似，国内CGT领域新投融资交易非常活跃。据不完全统计，其中2023年国内CGT行业共有51家企业完成融资，融资金额超80亿元，其中约20余家企业获得超亿元融资。从细胞治疗类别来看，最为热门的融资方向是CAR-T、TCR-T、TIL、CAR-NK四个细分赛道。 CGT药物研发领域处于相对早期发展阶段，许多曾被寄予厚望的用于治疗实体瘤和通用型细胞疗法在国内尚未看到实质性突破。同时2023年IPO收紧、政策严控减持和再融资，导致融资压力逐级向前端传导。尽管存在一些挑战和不确定性，但整体来看CGT药物领域的投融资活动仍然活跃，并且在未来10年内继续保持快速增长态势。 未来10年发展趋势预测： 1. 资本会充分覆盖到CGT产业链各个细分环节，从上游到下游实现CGT产业国产化的覆盖。 2. 未来中国超过30家CGT企业IPO。 3. 国有企业大量并购国内CGT企业。 3 技术层面 全球CGT在研管线据ASCGT（截至2023Q4）数据显示为3951项。全球已有超70款CGT品种上市。中国CGT在研管线647余项，除上市8款外，申请上市3项，Ⅰ期临床295项，Ⅱ期临床217项，Ⅲ期临床20项，申请临床54项。中国CGT在研管线集中在CAR-T，靶点CD19居多，多数在I/II期临床阶段。 中国CGT在研管线各适应症及研发阶段热力图 数据来源：药融云数据库（数据截至2024年3月26日）、药融咨询 从2017年开始，随着政策法规逐渐清晰，国内资本不断涌入，国内CGT管线申报临床逐渐走入爆发期，呈现飞速发展。 未来10年发展趋势预测： 1.载体技术突飞猛进，由单一病毒载体向多元化载体发展位CGT带来更多突破。 2.CGT的CRO及CDMO企业更加细分专注及协同协作的发展。 3.国内超500条CGT管线进入到临床阶段，超80个新药管线上市。 4.当前30%以上的难治实体瘤被更好解决。 5.CGT产品从肿瘤罕见病向常见病拓展。 6.通用性细胞治疗产品成熟覆盖大部分三级医院。 7.CGT临床试验中心扩展到更多的中西部地区。 4 支付层面 CGT药物在商业化过程中面临诸多支付难题，这些问题主要源于其高昂的生产成本和现有的医疗保险体系未能充分适应其高成本特性。例如目前制备CAR-T产品涉及采集T细胞、细胞扩增、患者输注等10多个环节，复杂的工艺流程也导致CAR-T产品制备成本和监管成本居高不下，复星凯特的阿基仑赛注射液与药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液价格分别高达120万元/支与129万元/支，目前可负担人群非常有限。 未来10年发展趋势预测： 1.CGT产业80%以上能实现国产供应商化，综合成本大幅度降低。 2.90%以上CGT企业实现智能化和自动化生产工艺，提升生产监管效率。 3.大部分成熟的个性化细胞治疗的年费用降到35万元以下。 4.通用型细胞治疗的年费用降到7万元以下。 5.更多的商业保险覆盖高昂的新技术产品。 6.医保能覆盖的CGT产品超过20个以上。 7.因为价格降低，CGT产品与其他新技术产品联用成为常态。 5 产业化挑战层面 细胞基因疗法在产业化过程中面临多重挑战，包括高昂的研发和生产成本，尤其是病毒载体的制备和个体化细胞治疗产品的稀缺性，推高了整体价格。技术瓶颈和工艺开发难点，如自动化生产的复杂性，限制了CGT的大规模生产。市场接受度和价格问题也是普及的障碍，加之市场增长不及预期和行业竞争加剧，进一步挑战CGT的商业化。政策和监管环境的不完善，如细胞治疗领域的监管规范缺失，也对CGT产品的推广构成障碍。此外，技术和知识产权的本地化要求使国内外企业必须适应中国市场，而物流和供应链管理的复杂性对资源分配和基础设施提出更高要求。临床试验和数据积累的不足，以及规模化生产和供应的壁垒，如生产环节的复杂性和质控的严格性，都是CGT产业化过程中需要克服的重要挑战。 中关村生命科学园聚焦抗体药、细胞治疗和基因治疗药物、蛋白药物等前沿领域，建设了涵盖从药物分子发现、筛选、中试的整个研发周期的多个共性技术服务平台。园区聚集多家优秀的细胞基因疗法企业，例如荷塘生华，清辉联诺，神济昌华，中因科技，原基华毅，博雅辑因，健达九州，贝赛尔特等。 北京中关村生命产业园企业示意图 为了解决这些问题，由中关村生命科学园发起的2024国际药物研发论坛将于11月22日在北京召开，聚焦创新药物研发和可持续发展，围绕细胞与基因治疗药物研发及产业化、靶向肿瘤药物的研究进展探讨如何整合各方资源，在新技术上、新靶标、新机制、新化合物等方面寻求突破，打通“基础研究-新药创制-成果转化”三大环节之间的壁垒，努力建设新药创制生态圈，推动我国新药创制事业的源头创新、持续创新和循环创新。 本次论坛邀请了Adil Mardinoglu教授，Shuai Ke教授，Minoru Takasato教授，Bernd Wollscheid教授，王军研究员，罗敏敏教授，Maya Zhang博士等国内外知名教授专家出席，针对创新药发现，细胞基因疗法开发，靶向肿瘤药物研究带来最前沿的分享。 主办单位：北京市昌平区人民政府、北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会 承办单位：未来科学城管委会(生命园管委会)，北京中关村生命科学园发展有限责任公司、Nature Portfolio、北京市昌平区科学技术委员会、北京昌平科技园发展集团有限公司 会议时间：2024年11月22日10:30-17:50 会议地点：北京 宣传合作伙伴：药融圈，药智网，摩熵数科，会会药咖 拟定议程(*议程以现场实际为准)： 扫码报名国际峰会，了解最新源头创新 2023年国际药物研发论坛往期回顾：

点击蓝字 关注我们 细胞与基因治疗（CGT）是生物医药领域中最具潜力的发展方向之一，它代表着精准医疗的新浪潮。全球CGT市场预计到2025年市场规模将达到305.4亿美元，年复合增长率为71.2%。中国CGT市场虽然起步较晚，但在政策支持和研发投入的推动下，预计到2025年市场规模将达到25.9亿美元，显示出巨大的增长潜力和发展空间。 通过9月23-27日举行的第三届微解药生命科学直播节就能深刻感受到这个领域的热度。从我们确定本届直播节主题“CGT的跃迁之路”之后，关于CGT领域的便热点频出，如： 8月27日，国家药监局批准传奇生物的西达基奥仑赛注射液的新药上市申请。这是国内第六款CAR-T药物； 8月28日，上海药监局发布新版《上海市自体嵌合抗原受体T细胞治疗药品监督管理规定》，有效期5年； 9月4日，一家聚焦于实体瘤CAR-T研发的Biotech获得 3.25亿美元的C轮融资，打破此前该领域融资的低迷； 9月8日，商务部等三部委发布《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》，明确允许在部分地区允许外资从事CGT技术开发和应用，所注册上市和批准生产的产品可在全国范围使用…… 本届直播节为期5天，聚焦CGT领域的前沿创新、工艺优化、商业化开发、临床应用和投融资趋势，收获了来自微解药用户和E药经理人读者的广泛关注和热情互动，实现： 01 传播触达垂类用户超过60万人次， 微解药APP直播总浏览观看量达10万人次 02 直播节内容总时长近1300分钟， 用户总平均观看时长750分钟， 总互动评论2000余次 03 观看本届直播节用户主要来自企业、 投资机构、高校、医疗机构， 总留资超过2000条 与此同时，众多持续关注以及深耕于CGT领域的的专家、学者、公司、投资机构也积极响应，与微解药多个知名IP栏目联动，为本届直播节的奉献了精彩内容，在此诚挚致谢，他们是： 💁北京脑科学与类脑研究所所长罗敏敏、科济药业联合创始人李宗海、辉大基因联合创始人陆英明、因创昕生物创始人朱钧、中源协和CSO&EVP张宇、臻格生物高级副总裁莫文俊、嘉因生物工艺开发与生产负责人辛鑫、钮福斯生物科技工艺开发部副总裁张旻、东方高盛创始人陈明键、高特佳投资副总经理于建林、沙利文大中华区合伙人毛化、中信建投证券投行委医疗行业组高级副总裁张健、CIC灼识咨询董事总经理刘立鹤、上海锦天城律师事务所资深律师刘婷婷、美迈斯律师事务所北京代表处管理合伙人耿科、Piacente Financial Communication董事总经理蔡俊玲等； 💁赛默飞世尔科技、Cytiva思拓凡、楷拓生物、行诚生物、博腾生物、和元生物、依科赛生物、凯莱英临床（凯诺）、华龛生物、赛多利斯、昆拓医药研发、天诚新药评价、湖州申科等； 💁由医药行业数字化转型专家张蕊主理的《张蕊会客厅》，E药经理人生命科学企业研究中心首席研究员刘肖主理的《Chat CGT》，东建国际证券00329.hk资管部总裁、矩阵资本管理合伙人范译阳主持的《投资人去哪儿》、沈阳药科大学教授、壹生科创始人马宁宁主理的《生物制药大讲堂》，以及《合规新观察》、《分析师看赛道》等。 自制栏目精彩内容呈现 投资人去哪儿 中国“CAR-T 王子”的新挑战 对话嘉宾： 李宗海  科济药业联合创始人、CEO、CSO 陈明键  东方高圣创始人，东建国际合伙人管理委员会主席 范译阳  东建国际证券00329.hk资管部总裁，矩阵资本管理合伙人 张蕊会客厅 国家药监局在医疗领域开展扩大开放试点，CGT迎来哪些机遇？ 对话嘉宾： 张  宇  中源协和CSO，中源药业 CEO 莫文俊  臻格生物CMC负责人，高级副总裁 刘立鹤  CIC灼识咨询董事总经理 于建林  高特佳投资副总经理 主持人：张蕊 医药行业数字化转型专家 微解药《张蕊会客厅》栏目主理人 Chat CGT 从科学创新到技术创新—— 中国基因治疗“教父们”的使命 对话嘉宾： 罗敏敏  北京脑科学与类脑研究所所长，健达九州创始人 陆英明  辉大基因联合创始人、CEO兼医学负责人 朱   钧  因创昕生物创始人 主持人：刘  肖  E药经理人生命科学企业研究中心首席研究员 沈药无涯论坛-生物药大讲堂 可上下滑动查看 基因治疗药物生产技术大讲堂 参与嘉宾： 张  旻  纽福斯生物科技工艺开发部副总裁 辛  鑫  嘉因生物工艺开发与生产负责人 主持人：马宁宁  沈阳药科大学教授，壹生科创始人 合规新观察 中美细胞治疗法律监管体系及细胞治疗企业运营和上市前合规要点 参与嘉宾： 刘婷婷  上海市锦天城律师事务所资深律师 分析师看赛道 极寒之地，寻找IPO的突破口 对话嘉宾： 毛    化  沙利文大中华区合伙人、董事总经理 张   健  中信建投证券投行委医疗行业组高级副总裁 耿   科  美迈斯律师事务所北京代表处管理合伙人 蔡俊玲   Piacente Financial Communication（皮埃森特财经传播）董事总经理 主持人：朱晶  CM10医药研究中心负责人 More CGT头部企业精彩内容呈现 Cytiva思拓凡 可上下滑动查看 解码生命未来：基因药物革命性 技术与平台探索 参与嘉宾： 孙涌   Cytiva 核酸药物整体解决方案专家 李玉青  Cytiva 产品经理 李唐平 Cytiva 产品经理 博腾生物 CAR-NK细胞疗法的研究进展及 工艺开发要点 参与嘉宾： 陆金成  博腾生物细胞治疗工艺开发专家 依科赛生物 CGT商业化量产下的生产工艺“新范式” 参与嘉宾： 韩向宗  依科赛生物研发VP 昆拓医药研发 可上下滑动查看  CGT临床之路：从设计到实施 参与嘉宾： 危士虎  昆拓首席医学官 董亚军  昆拓注册高级经理 赵春利  昆拓高级医学顾问 鞠   真  昆拓高级项目经理 天诚新药评价 可上下滑动查看 细胞治疗产品的非临床研究 参与嘉宾： 张建军 天诚新药评价毒理研究中心主任 邸志权 天诚新药评价药效研究中心主任 赛默飞世尔科技 可上下滑动查看 细胞疗法新突破：逆流离心技术助力 高质量细胞生产 参与嘉宾： 周瓒  赛默飞细胞与基因治疗商务拓展经理 孟祥骏  四川康德赛医疗科技有限公司生产负责人 赛多利斯 可上下滑动查看 定量和工艺革新双管齐下， 赛多利斯创新解决新方案 参与嘉宾： 王芳  赛多利斯生物工艺流体管理产品线负责人 李琦  赛多利斯生物工艺过滤分析产品经理 华龛生物 可上下滑动查看 干细胞治疗产品CMC生产与质控 参与嘉宾： 魏俊宁 华龛生物质量管理总监 杨艳萍 华龛生物工艺开发副总监 行诚生物【Chat CGT】 特别版 当合规合成遇到合规生产—— sgRNA合成及其GMP生产 参与嘉宾： 刘   肖   E药经理人生命科学企业研究中心首席研究员 李军辉  行诚生物科学技术生产副总裁 周   琳  安升达寡核苷酸部运营经理 楷拓生物 CDMO临床试验用药品质量体系探讨 参与嘉宾： 陈  刚  楷拓生物质量保证总监  和元生物 可上下滑动查看 UCAR-T细胞疗法工艺开发及质量控制 参与嘉宾： 刘宏浩  和元生物细胞工艺副总监 党金玲  和元生物质量分析方法开发总监 湖州申科 可上下滑动查看 外源风险因子快速检测解决方案   参与嘉宾： 程丹妮  湖州申科研发经理 孟  粉  湖州申科研发主管 凯莱英临床（凯诺） 可上下滑动查看 CGT产品IND申报及细胞治疗产品 临床试验项目管理策略 参与嘉宾： 于 琪 凯莱英临床（凯诺）临床运营部高级总监  石佩星 凯莱英临床（凯诺）药政法规事务部注册高级经理 More 关于我们 关于【微解药】 微解药是由拥有16年历史的中国生物医药行业头部媒体E药经理人历时5年孵化的一款数字媒体，专注为生物医药行业提供以音视频为主要形式的知识服务，助力微解药用户拓展认知、汲取经验、启发思路。目前高质量实名注册用户超过15万人。 关于【微解药生命科学直播节】 微解药生命科学直播节是由微解药和E药经理人联合举办大型线上专题长直播活动，直播节充分发挥视频直播技术特点，结合微解药和E药经理人在专业内容和庞大用户的优势，为客户提供特色鲜明的线上“内容+营销”的全新传播模式。迄今，微解药生命科学直播节已成功举办3届，总浏览人次数近20万。 关于【回放】 国庆节后会统一上线回放，通知到群内，请大家留意群消息！ 直播节回放 直播节官方群 “ 更多直播、回放、研报等信息 敬请关注微解药服务号 ” 一审| 黄佳 二审| 李芳晨 三审| 李静芝

北京，2024年1月24日 —— 位于中关村生命科学园的健达九州(北京)生物科技有限公司（GenAns Biotech Beijing Inc; 以下简称“健达九州”）今天宣布，旗下研发的基因治疗产品GA001在首都医科大学附属北京天坛医院成功实施首例患者给药。 这标志着其在治疗视网膜色素变性相关盲症方面迈出了关键一步。 GA001介绍 GA001为一种全新的基因疗法药物，通过一次性眼内玻璃体腔注射，旨在治疗由视网膜色素变性引发的晚期盲症。该疾病影响全球千万患者，最初症状表现为夜盲、视野缩小、眼底色素沉着和光感受器功能减退，最终导致患者完全失明。传统治疗手段只能提供暂时缓解，近2-3年来基因治疗介导的光遗传学开始被用于临床试验，测试其对于视网膜变性患者复明的有效性。健达九州GA001药物的独特之处在于其选用的光敏蛋白具有极高的光敏感度。此外，该药物还经过了人源化密码子优化和神经节细胞特异性启动子调控，以提高安全性和目标细胞精准性。 GA001产品代表了健达九州在光遗传学技术平台上的创新成果。这种新方法通过基因疗法恢复患者视力，涉及将编码光敏蛋白的基因引入视网膜神经节细胞，使之能对光做出反应。该技术不受限于致盲的具体基因突变，具有广泛的潜在应用前景，不仅有望惠及视网膜色素变性晚期患者，还可能适用于老年干性黄斑变性等其他类型的视网膜疾病。 本项目由天坛医院张旭乡主任作为主要研究者发起，旨在评估GA001在视网膜色素变性患者中的安全性和耐受性，并观察其在恢复患者感光性和物体识别能力方面的效果。 公司介绍 健达九州(北京)生物科技有限公司由资深神经科学家罗敏敏教授创立，专注于研发针对脑及眼科疾病的基因治疗新方案。 公司的研发管线涵盖多种疾病，包括癫痫、难治性疼痛、抑郁症、神经退行性疾病、恶性脑瘤以及视网膜变性等。候选产品通过微创手术实施一次性精准注射，旨在为患者提供持久的神经功能恢复。