更新于：2024-11-21

AAV9 vector-based Smad7 gene therapy (Genethon)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名-
靶点
SMAD7
作用机制
SMAD7调节剂(母亲DPP同源物7调节剂)、基因转移
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形皮肤和肌肉骨骼疾病+ [1]
在研适应症
杜氏肌营养不良症
非在研适应症-
原研机构
GenethonGenethon
在研机构
GenethonGenethon
非在研机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

关联

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症临床前
法国
GenethonGenethon
-
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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