CRT-401

🛡️ 细胞治疗7篇 细胞治疗细胞与基因治疗领域 · 08:28超8亿元！一家体内细胞疗法公司完成B轮融资 专注于体内细胞疗法的CREATE Medicines公司宣布完成了1.22亿美元的B轮融资。融资资金将主要用于推进公司针对自身免疫性疾病和肿瘤的体内细胞疗法产品临床开发进程。CREATE由细胞疗法领域的先驱Ronald Vale博士和癌症生物学家Siddhartha Mukherjee博士联合创立，利用专有的mRNA-LNP平台直接在患者体内对免疫细胞进行“编程”。这种体内直接改造T细胞、NK细胞和髓系细胞的方法，能够实现快速迭代，大大缩短药物从实验室研发到临床应用的时间。 阅读原文 → 细胞治疗干细胞与外泌体 · 08:56政策东风起，巨头逐浪行！阿里腾讯京东字节重仓细胞治疗，抢滩万亿生命新赛道 2026年，中国生命健康领域迎来一场重量级“跨界风暴”，阿里、腾讯、京东、字节跳动四大互联网巨头集体重仓细胞治疗赛道。从斥资建医院到入股核心药企，从布局冷链物流到搭建溯源体系，四家企业以截然不同的路径切入，背后是万亿级产业的巨大诱惑。这一切的导火索是2026年5月1日施行的国务院第818号令，首次以行政法规打通细胞治疗从“临床研究”到“转化应用”的合法路径，确立“药品注册”与“医疗技术转化”双轨并行模式，为行业注入确定性。 阅读原文 → 细胞治疗细胞治疗前沿 · 10:00CREATE Medicines 完成1.22亿美元B轮融资，推进自免和肿瘤领域的in vivo CAR管线 Create Medicines公司宣布完成1.22亿美元B轮融资，这是公司迄今为止最大的一笔融资。资金将用于推进自身免疫疾病和肿瘤领域的体内免疫编程管线。Create Medicines最初专注于改造髓系细胞的CAR-T疗法，后扩展至T细胞、NK细胞等多免疫细胞群体。公司的核心技术是mRNA-LNP平台，可在患者体内直接编程多种免疫细胞，无需体外细胞改造和回输，实现“一日制造流程”。与传统基于病毒的永久基因编辑不同，mRNA提供瞬时表达，支持重复给药，且具有更低的风险。 阅读原文 → 细胞治疗细胞治疗前沿 · 10:00中山大学附属第五医院生物医学新技术与细胞治疗中心揭牌 中山大学附属第五医院生物医学新技术与细胞治疗中心揭牌，标志着医院在前沿生物医学研究、细胞临床治疗、再生医学转化领域迈入全新发展阶段。该中心将整合优质科研与临床资源，精准瞄准战略性新兴医学领域，打通基础研究、临床研究与产业转化全链条，让高端前沿生物技术真正落地临床、惠及广大疑难重症患者。中山大学教授、干细胞与组织工程教育部重点实验室主任项鹏受聘担任医院讲席专家、生物医学新技术与细胞治疗中心执行主任委员。 阅读原文 → 细胞治疗医麦客 · 11:13超 8 亿元！mRNA 细胞疗法公司完成 B 轮融资，推进自免与肿瘤管线研发 mRNA细胞疗法公司CREATE Medicines宣布完成1.22亿美元B轮融资，资金将用于支持公司在自身免疫性疾病与肿瘤领域的临床管线推进。CREATE的mRNA-LNP平台可在人体内直接对免疫细胞进行编程，构建起快速迭代的产品引擎，显著缩短从概念验证到临床开发的时间周期。在自身免疫性疾病领域，CREATE的先导项目CRT-402是一款新一代CD19靶向体内CAR-T疗法。在肿瘤领域，CREATE针对一线肝细胞癌的MT-303项目（CAR-M，靶向GPC3）的早期临床数据显示疗效出色。 阅读原文 → 细胞治疗医药魔方Pro · 15:251.22亿美元！又一家体内CAR-T公司宣布最新融资 CREATE Medicines宣布完成1.22亿美元B轮融资，资金将用于推动公司自身免疫性疾病及肿瘤管线的开发。在自身免疫性疾病领域，CREATE的先导项目CRT-402是一种新一代靶向CD19的体内CAR-T疗法，已在非人灵长类动物中显示出深度、持久的细胞清除效果。同时，CREATE也在推进CD19 x BCMA双靶向体内CAR-T CRT-403的开发。在肿瘤领域，CREATE针对一线肝细胞癌的MT-303项目（CAR-M，靶向GPC3）的早期临床数据显示疗效出色，同时MT-302、MT-304、CRT-401等肿瘤管线也在同步推进。 阅读原文 → 细胞治疗药时代 · 17:32自免CAR-T破晓之战：首张入场券花落谁手？ 自身免疫疾病领域的CAR-T疗法潜力正被监管机构与市场密切关注。今年2月，FDA生物制品评价与研究中心（CBER）主任Vinay Prasad团队在权威期刊《Annals of Internal Medicine》上发声，明确认识到自身免疫疾病在严重程度、类型上的复杂性，释放出监管善意，将与CAR-T制造商“逐案合作”，以鼓励在风湿性自身免疫疾病中选择合适的研究人群。FDA官员也给出专业建议，鉴于CAR-T疗法的特殊性，需重点监测其对生育力的影响，建议行业对自免领域的CAR-T产品开展长期随访研究。这一官方表态，不仅吹散了自免CAR-T的监管迷雾，更被业界解读为赛道破冰的核心信号。 阅读原文 → 🧬 基因与核酸9篇 基因与核酸表观遗传学Epigenetics · 07:305分钟磁分离+肉眼显色！一锅法CRISPR快速检测病毒DNA 韩国全北国立大学的研究人员开发了一种基于CRISPR-Cas12a的快速检测病毒DNA的新方法。该方法利用辣根过氧化物酶修饰的单链DNA和金包铁纳米颗粒，能够在5分钟内通过磁分离和肉眼显色实现病毒DNA的检测。这种一锅法检测技术在病毒爆发背景下具有重要意义，能够实现早期准确诊断，有效控制疾病传播，并实施基本的公共卫生措施。 阅读原文 → 基因与核酸药明康德 · 07:30产业新闻｜治疗DMD，基因疗法关键性临床试验数据积极；FDA批准急性髓系白血病全口服组合疗法…… REGENXBIO公司宣布其基因疗法RGX-202在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的关键性3期临床试验中取得积极结果。在第12周时，93%的参与者达到>10%的微肌营养不良蛋白表达水平，显示出与中期功能改善之间的统计学显著性相关性。RGX-202是一种潜在的“best-in-class”基因疗法，旨在改善DMD患者的功能和治疗结局。该疗法表达具有差异化设计的微肌营养不良蛋白，包含天然肌营养不良蛋白的关键结构区域，并通过密码子优化等设计特征提高基因表达和蛋白翻译效率，降低免疫原性。 阅读原文 → 基因与核酸细胞与基因治疗领域 · 08:28巨头押注，从“万亿基因图谱”到“十亿细胞图谱”：AI赋能下的细胞与基因治疗开发新范式 人工智能与大数据技术的深度融合正在加速改变细胞与基因治疗领域。AI的介入正在解决新药研发与基因编辑中周期长、成本高以及技术瓶颈难以突破的困境。近期，Profluent与数据驱动的AI蛋白设计公司达成合作，利用AI平台针对特定基因组靶点设计定制化重组酶，实现大规模、高精度DNA编辑。此次合作旨在解决因患者突变高度异质性而难以开发普适疗法的难题。Basecamp Research联合PacBio等多家机构推出了“万亿基因图谱（Trillion Gene Atlas）”，依托AI基础设施将基因多样性认知提升百倍。 阅读原文 → 基因与核酸干细胞与外泌体 · 08:56全球首款 2 型糖尿病胰岛 β 细胞靶向基因疗法启动临床，一次治疗有望告别长期用药 2026年5月11日，美国Fractyl Health公司宣布其自主研发的候选药物RJVA-001已获荷兰临床试验批准，正式启动I/II期首次人体临床试验。这是全球首款进入临床阶段、基于腺相关病毒（AAV）的2型糖尿病基因疗法，标志着2型糖尿病治疗从“长期用药控制”迈向“一次性根源干预”的全新时代。2型糖尿病作为全球性慢性代谢疾病，已成为威胁人类健康的重大公共卫生挑战。传统2型糖尿病治疗模式始终存在难以突破的局限，而RJVA-001的临床试验为患者提供了新的治疗希望。 阅读原文 → 基因与核酸circRNA · 11:42脑膜炎预防新探索！circRNA疫苗如何破解MenB防控难题？ 广州国家实验室卫帅、Qingqing Zhang、彭伟、张龙研究团队联合广州医科大学李楚文研究团队开发了一种新型circRNA疫苗circVB16T13，编码优化的融合抗原fHbp-NHBA。在小鼠中，该疫苗可诱导强效免疫反应，实现低剂量完全保护，并对中国流行MenB菌株提供交叉保护。这种circRNA疫苗展现出更高的稳定性与更持久的抗原表达潜力，为应对全球MenB威胁提供了新的防控手段。 阅读原文 → 基因与核酸细胞基因治疗前沿 · 13:08mRNA肿瘤疫苗——肿瘤免疫治疗的新希望 mRNA肿瘤疫苗作为一种新型治疗药物，核心原理是将编码肿瘤新生抗原的mRNA序列导入人体细胞，让细胞按照mRNA的“指令”合成新生抗原蛋白，激活人体自身的免疫系统，诱导特异性免疫反应，精准识别并杀伤肿瘤细胞。mRNA疫苗的独特优势在于不仅能降低宿主的免疫抑制，还能增强肿瘤微环境的免疫原性，为肿瘤患者带来新的治疗希望。 阅读原文 → 基因与核酸细胞基因治疗前沿 · 13:08全球首款2 型糖尿病腺相关病毒 (AAV) 基因疗法进入 I/II 期临床 美国代谢治疗公司Fractyl Health宣布其自主研发的RJVA-001获得荷兰药品评估委员会(MEB)临床试验批准，即将启动I/II期首次人体试验。RJVA-001是全球首款进入临床阶段的2型糖尿病腺相关病毒(AAV)基因疗法，也是全球首款GLP-1基因疗法。RJVA-001通过微创内镜超声引导技术，将携带GLP-1基因的AAV9载体直接输注至胰腺组织，精准靶向胰岛β细胞。这种“智能”调控机制使得转导后的胰岛β细胞仅在进食后血糖升高时才生理性分泌GLP-1，为2型糖尿病治疗提供了新的治疗思路。 阅读原文 → 基因与核酸基因治疗 · 14:00国际黏多糖贮积症关爱日 | MPS基因治疗进展概览 黏多糖贮积症(MPS)是由于溶酶体内参与糖胺聚糖分解代谢酶类的缺陷，造成糖胺聚糖降解不完全所引起的溶酶体贮积病。尽管目前一些对症疗法带来了治疗选择，但仍存在尚未被满足的临床需求，基因治疗因有望从根源修正基因缺陷，近年来受到关注。从2013年全球首个MPS基因疗法进入临床试验至今，相关探索已历时十余年。本文整合了截至2026年5月15日全球MPS基因治疗进展概览，包括MPS I（Hurler综合征）RGX-111等基因疗法的最新进展。 阅读原文 → 基因与核酸iNature · 00:00NBT｜颠覆CRISPR传统：DNA也能当“向导”，ΨDNA实现RNA靶向调控 2026 Nature Biotechnology 发表了题为 DNA-guided CRISPR/Cas12 for cellular RNA targeting 的研究论文，报道了一种名为 ΨDNA pseudo-guide DNA ）的新型 CRISPR 技术。 阅读原文 → 🔬 干细胞与外泌体4篇 干细胞与外泌体Blood速读 · 10:06Blood：MLL3与MLL4代偿拮抗造血干细胞转化为B细胞状态以维持其多潜能性 造血干细胞（HSC）和多潜能祖细胞（MPP）通过复杂的基因调控网络维持其多能性。MLL3和MLL4是高度同源的表观遗传调控因子，通过催化组蛋白H3赖氨酸4单甲基化增强子活性。小鼠遗传学研究表明，MLL3在炎症或增殖应激条件下促进HSC向MPP及髓系祖细胞分化，限制HSC自我更新；而MLL4则通过抑制髓系分化来维持HSC的多潜能性。这些发现有助于我们理解表观调控因子如何具体部署以在维持多能性与启动分化之间取得平衡。 阅读原文 → 干细胞与外泌体原能细胞管家 · 15:27前沿技术扎堆！我国干细胞实力稳居世界前列 近期，中国在干细胞技术领域取得显著进展，学术论文、专利数量及临床转化水平均位居世界前列。在上海浦东新区张江科学城，一批聚焦干细胞下一代技术的创新应用集中发布，涉及A1+干细胞智能制造、类器官、外泌体等前沿领域。截至2026年4月，我国已有186款干细胞药物获得临床试验默示许可，数量稳居全球第一梯队，适应症覆盖多个重大疑难领域。在心血管疾病治疗方面，干细胞移植疗法显示出显著疗效，83.3%的受治者术后症状得到明显改善。此外，膝骨关节炎患者在接受干细胞治疗后也显示出良好的疗效。 阅读原文 → 干细胞与外泌体医麦客 · 17:002026 年约 20 款干细胞 IND 获批！iPSC/MSC 产业化提速 2026年，中国干细胞产业正加速追赶，已有约20款干细胞疗法获CDE临床默示许可，细胞类型以MSC为主，亦涵盖iPSC。适应症覆盖神经退行性疾病、慢性病、生殖系统疾病等，多款首创类细胞疗法刷新行业边界。2024年12月，Mesoblast的Ryoncil（remestemcel-L-rknd）获FDA批准上市，成为美国首款间充质基质细胞（MSC）药物。该药物上市后商业化表现强劲，今年Q1净收入3530万美元，累计营收已接近1亿美元，充分验证了MSC疗法的市场价值。 阅读原文 → 干细胞与外泌体干细胞与再生医学 · 17:58中国首款干细胞药核心揭秘：人脐带间充质干细胞何以成为研究界的“宠儿” 2025年，艾米迈托赛注射液（睿铂生）获批上市，成为国内首款干细胞治疗药物，专为激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）患者而生，其核心成分是脐带间充质干细胞。脐带间充质干细胞具有卓越的安全性，包括低免疫原性、无致瘤性、长期安全性。这种干细胞表面的主要组织相容性复合物（MHC）抗原表达极低，缺乏共刺激分子，进入人体后难以被免疫系统识别为“外来者”，无需严格配型，大幅降低了免疫排斥风险。此外，大量临床前研究和临床试验表明，脐带间充质干细胞不具有致瘤性，即使在高剂量下，也未观察到肿瘤形成或明显不良反应。 阅读原文 →

5月14日，致力于体内免疫重编程疗法开发的CREATE Medicines宣布完成 1.22 亿美元B 轮融资。本轮融资由Newpath Partners、ARCH Venture Partners及Hatteras Venture Partners领投，Alexandria Venture Investments等跟投。 最新融资将用于推动CREATE自身免疫性疾病及肿瘤管线的开发。 ——在自身免疫性疾病领域，CREATE 的先导项目 CRT-402 是一种新一代靶向CD19的体内CAR-T疗法。CRT-402在非人灵长类动物中已显示出深度、持久的 B 细胞清除效果，且其灵活的多次给药有可能实现免疫重置。与此同时，CREATE也推进CD19 x BCMA双靶向体内CAR-T（CRT-403）的开发，以扩大自免疾病的治疗范围。 ——在肿瘤领域，CREATE针对一线肝细胞癌的 MT-303 项目（CAR-M，靶向GPC3）的早期临床数据显示，其疗效表现极为出色。同时MT-302、MT-304及CRT-401等肿瘤管线也在同步推进。 CREATE成立于2019年，公司的专有 mRNA-LNP 平台能够直接在体内对 T 细胞、NK 细胞和髓系细胞（myeloid cells）进行改造。据称，截至目前，CREATE的体内CAR临床管线已经治疗了超50名患者。 “我们相信，体内改造免疫细胞有可能从根本上改变自身免疫性疾病和肿瘤治疗的模式。” CREATE CEO Daniel Getts博士说道。 体内CAR-T疗法是2026年最火热的创新药赛道之一，除了不断刷新的收购纪录，公司融资也是接二连三。除CREATE外，近期国内的易慕峰、天宜康医药、原启生物、微滔生物及星锐医药等公司都宣布了融资好消息。 2026年6月16–18日，CPHI & PMEC China 2026生命科学与生物医药主题联展将于上海新国际博览中心隆重举办。联展以“引领趋势、全链整合、价值凸显”为核心主题，以“全链整合”之势，整合展会生物科技、生命科学仪器、生物工程三大展区优质资源，承接2025年的创新红利，聚焦2026年的前沿趋势，为行业搭建起“看趋势、找方案、拓合作”的核心平台。 为了更好地推动mRNA行业发展，RNAScript 联合 CPHI & PMEC China 2026 特别策划“核酸药物CMC研究策略与质量控制”专题论坛。我们邀请产业一线专家，共同拆解核酸药物从实验室走向工业化的底层逻辑。 以下为本次论坛详细议程，欢迎扫码报名：